Truist证券将渤健生物评级从"买入"降至"持有"，目标价从199美元大幅下调至142美元。 ...

业绩总结 - Biogen的产品组合中，约50%的总收入来自于多发性硬化症（MS）以外的产品[17] - 预计2025年将实现多亿美元的潜在收入，特别是在后期管线产品方面[4] 用户数据 - 目前在美国约有11,000名晚期抗体介导排斥（AMR）患者，显示出显著的市场机会[37] - 每年在美国约有90,000名患者在等待肾移植，肾脏供体稀缺且成本高昂[38] - 每年美国约有28,000例肾脏移植手术[43] - 约40%的肾脏移植受者年龄在50至64岁之间[43] - IgA肾病在美国约有130,000名患者，市场需求巨大[61] - 在美国，约有36,000名原发性膜性肾病（PMN）患者，市场机会显著[81] 新产品和新技术研发 - Felzartamab的临床前安全性已建立，显示出适合长期使用的安全性特征[29] - 预计Felzartamab将针对多种自身免疫疾病，具有显著的商业潜力[33] - Felzartamab治疗在第24周显示出超过80%的晚期AMR活检分辨率[53] - Felzartamab组患者的1年eGFR改善为4.14 ml/min（范围：-3.20至11.48）[53] - Felzartamab在IgA肾病患者中，24个月时蛋白尿（UPCR）减少约50%[73] - Felzartamab在PMN患者中，Phase 2数据显示抗PLA2R抗体显著减少，且在新诊断和复发患者中均有改善[103] - Felzartamab的安全性良好，所有患者均报告有不良事件，但大多数为轻度至中度[54] - Felzartamab的Phase 2数据显示，5个月的治疗后，患者在停药后可持续获益长达24个月[76] - Felzartamab有潜力成为PMN患者的首选治疗，特别是高风险患者[102] - Felzartamab在IgAN患者中可能成为唯一提供持久治疗无需复发的选项[107] - Felzartamab在狼疮肾炎（LN）中的第一阶段研究正在进行，预计2026年底将公布首批数据[112] - 公司计划推出Felzartamab的皮下给药形式，以提供更大的给药灵活性[115] 市场扩张和并购 - Biogen在收购HI-Bio后，西海岸中心团队人数已增长至100人以上，保留率超过90%[23] - 公司正在积极推进与Eisai的合作开发LEQEMBI（lecanemab-irmb）[125] - 公司正在探索抗CD38的最佳治疗机会，以应对产生致病性抗体的浆细胞和NK细胞[118] 未来展望 - 预计2027年将公布Felzartamab的三期研究数据[56] - 预计2029年将公布PREVAIL研究的结果，该研究针对450名IgA肾病患者，主要终点为第36周蛋白尿的百分比变化[74] - PROMINENT研究的主要终点为104周时完全缓解的参与者百分比，预计结果将在2029年公布[100] - 预计在未来18个月内将实现多个关键里程碑，包括三期临床试验的启动和监管决策[123] - 目前Felzartamab在LN、AMR和IgAN的三期研究已进入临床试验阶段[126]

文章核心观点 Biogen和Stoke Therapeutics公布评估zorevunersen 3期给药方案潜在影响的分析数据 该数据显示第68周时患者认知和行为有改善 支持将评估认知和行为的关键次要终点纳入3期EMPEROR研究 zorevunersen有望成为治疗Dravet综合征的首创疾病修饰疗法 [1] 研究结果 - 分析数据显示zorevunersen 3期给药方案使患者第68周时认知和行为有改善 与自然病史数据结果形成对比 [1] - 此前1/2a期和开放标签扩展（OLE）研究数据显示 zorevunersen在标准抗癫痫药物基础上大幅且持久降低主要运动性癫痫发作频率 并改善认知和行为 70mg负荷剂量后45mg维持剂量的患者反应可能更好 且总体耐受性良好 [2] Dravet综合征情况 - Dravet综合征是严重的发育性癫痫性脑病 以严重复发性癫痫发作以及显著的认知和行为障碍为特征 多数由SCN1A基因突变导致 超90%患者经现有最佳抗癫痫药物治疗后仍会发作 还会引发诸多并发症和较高的癫痫猝死风险 全球均有发生 美国、英国、欧盟4国和日本约有3.8万人患病 [7] zorevunersen相关信息 - zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸 旨在通过增加SCN1A基因非突变拷贝的NaV1.1蛋白产生来治疗Dravet综合征的根本原因 具有疾病修饰潜力 已获FDA和EMA孤儿药指定、FDA罕见儿科疾病指定和突破性疗法认定 [8] - Stoke与Biogen合作开发和商业化zorevunersen治疗Dravet综合征 Stoke保留美国、加拿大和墨西哥独家权利 Biogen获得其他地区独家商业化权利 [8] 公司情况 - Stoke Therapeutics是一家致力于利用RNA药物恢复蛋白质表达的生物技术公司 采用专有TANGO方法开发反义寡核苷酸 首个在研药物zorevunersen在Dravet综合征患者中显示出疾病修饰潜力 正进行3期研究 [9] - Biogen成立于1978年 是一家领先的生物技术公司 致力于开创创新科学 为患者提供新药 为股东和社区创造价值 [10] 研究分析方法 - 采用重复测量混合效应模型（MMRM）分析评估zorevunersen 3期给药方案对患者第68周时认知和行为的潜在影响 该模型使用1/2a期ADMIRAL研究和LONGWING OLE研究的临床数据开发 [4] - 将BUTTERFLY自然病史研究中患者的基线协变量与选定的ADMIRAL患者群体进行匹配 zorevunersen治疗患者的改善情况与BUTTERFLY研究结果形成对比 [5] - 这些数据支持选择Vineland - 3适应行为量表的五个子领域作为3期EMPEROR研究的关键次要终点 [5] 研究展示信息 - 研究结果在第16届欧洲儿科神经病学学会（EPNS）大会的癫痫II会议上展示 标题为“Zorevunersen demonstrates potential as a disease modifying therapy in patients with Dravet syndrome through durable seizure reduction and improvements in cognition, behavior, and functioning with up to 24 months of maintenance dosing in open - label extension studies” 演讲者为Andreas Brunklaus [6] - 演讲资料可在Stoke Therapeutics网站的投资者与新闻板块下载 [6]

核心观点 - Biogen启动felzartamab治疗原发性膜性肾病(PMN)的全球III期研究 预计2029年公布顶线数据 [1] - felzartamab是抗CD38抗体 针对PMN具有独特作用机制 目前该疾病尚无获批疗法 [1] - 公司通过收购Human Immunology Biosciences获得felzartamab管线 该药物最初由MorphoSys AG开发 [2] 研究设计 - III期PROMINENT研究将比较felzartamab与他克莫司在180例中高风险PMN患者中的疗效 [3][4] - 主要终点为第104周达到蛋白尿完全缓解的患者比例 同时评估血清aPLA2R抗体水平和患者报告结果 [5] - 研究将根据患者抗PLA2R抗体水平进行分组 [5] 疾病背景 - PMN是一种严重肾脏疾病 可导致肾衰竭 美国约3.6万患者 [6] - 当前治疗依赖免疫抑制剂或化疗 约三分之一患者治疗失败 [6] 其他研究进展 - 2025年公司还启动felzartamab在肾移植抗体介导排斥反应(IgA肾病)的III期研究 [7] - 此前II期研究显示 多数患者aPLA2R抗体水平一周内中位下降45% 六个月后超50%下降 [10] - 安全性方面主要为轻度至中度输注相关反应 [11] 公司表现 - 公司股价年内下跌17.9% 跑输行业3.6%的跌幅 [3] 行业比较 - Immunocore年内股价上涨6.4% 2025年每股亏损预估从1.57美元改善至0.86美元 [13] - Verona Pharma股价年内飙升103.7% 2025年每股收益预估从亏损0.07美元转为盈利0.22美元 [14] - Agenus股价年内大涨66.8% 2025年每股收益预估从亏损4.66美元转为盈利1.56美元 [15]

文章核心观点 - 百健公司宣布启动全球临床研究PROMINENT，评估felzartamab对比他克莫司治疗原发性膜性肾病（PMN）的疗效和安全性，felzartamab有潜力为PMN患者带来新治疗选择 [1][3] 分组1：研究介绍 - PROMINENT研究为104周、随机、开放标签、全球多中心的3期试验，预计招募约180名PMN成人患者，2029年得出结果，旨在评估felzartamab对比他克莫司在中高风险PMN参与者中实现蛋白尿完全缓解的疗效和安全性 [1][3] - 研究主要终点为第104周实现完全缓解（CR）的参与者百分比，将评估抗PLA2R（aPLA2R）自身抗体阳性和阴性患者，并根据PLA2R水平分层，关键次要终点包括felzartamab对血清抗磷脂酶A2受体（PLA2R）抗体的影响和患者报告结局 [3] 分组2：药物介绍 - felzartamab是一种抗CD38抗体，临床研究显示其能选择性耗竭CD38+细胞，包括浆细胞，高达80%的PMN患者有由表达CD38的浆细胞产生的针对PLA2R的自身抗体（aPLA2R） [2] - felzartamab此前在两项2期研究M - PLACE（n = 31）和NewPLACE（n = 24）中进行了研究，在M - PLACE最终分析中，多数患者早在一周时就观察到aPLA2R滴度降低（中位降低45%），六个月治疗结束时多数患者有反应（降低>50%），同时观察到蛋白尿和血清白蛋白水平改善 [4] - 两项研究中报告的大多数治疗突发不良事件（TEAE）为轻度至中度，与felzartamab在PMN人群中的已知作用机制一致，最常见的TEAE是首次输注时的输液相关反应，强度大多为轻度至中度 [4] 分组3：疾病介绍 - PMN是一种严重的抗体介导的肾脏疾病，是肾病综合征的主要原因，有显著肾衰竭风险，美国估计患病率约为3.6万患者，目前尚无获批治疗方法，标准治疗包括免疫抑制剂到化疗，约三分之一患者无法实现缓解 [1][9] 分组4：公司介绍 - 百健成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于开创创新科学，提供新药以改变患者生活，为股东和社区创造价值，通过深入了解人类生物学和利用不同模式推进首创疗法或带来卓越疗效的疗法 [10] 分组5：其他信息 - 除了启动felzartamab治疗PMN的3期研究，百健今年还启动了另外两项felzartamab的3期研究，分别是针对成人肾移植受者晚期抗体介导排斥反应的TRANSCEND和针对IgA肾病的PREVAIL [5]

文章核心观点 - 公司公布新数据强化了nusinersen对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的临床影响，DEVOTE试验C部分和NURTURE试验结果分别显示高剂量方案和早期使用12mg SPINRAZA的益处 [1][8] 分组1：公司动态 - 公司公布评估nusinersen高剂量方案的DEVOTE试验C部分和评估12mg方案（SPINRAZA®）的NURTURE试验的最新结果，高剂量方案申请正在美、欧、日等市场审核中 [1] - 公司神经肌肉开发部门负责人表示DEVOTE研究C部分结果进一步支持nusinersen高剂量方案潜在益处 [2] 分组2：DEVOTE试验C部分结果 - 该部分研究针对约4年（中位3.9年）接受12mg剂量nusinersen治疗的38名患者，参与者4至65岁，一半可行走，研究期间接受一剂50mg负荷剂量和两剂28mg维持剂量 [3] - 多数参与者改用高剂量方案后，在HFMSE、RULM和/或CGI - C上有改善，非行走参与者HFMSE平均提高+2.5，行走参与者提高+1.1 [4] - 高剂量方案安全性与12mg SPINRAZA已知安全性大致一致，DEVOTE研究中报告不良事件包括肺炎、呼吸衰竭等，C部分40名参与者中37人报告不良事件，多数为轻中度，6人报告严重不良事件，与治疗无关 [5] 分组3：NURTURE试验结果 - 八年开放标签NURTURE研究最终数据显示，12mg SPINRAZA对临床无症状SMA婴儿早期干预有影响 [6] - 研究结束时，25名参与者全部存活并持续有临床获益，多数无需通气支持，92%参与者能独立行走，基线NfL水平升高参与者用药后NfL快速持续降低 [7][9] - 八年随访未发现新安全问题，所有参与者至少有一次不良事件，多数为轻中度，无不良事件导致停药或退出研究 [9] 分组4：SPINRAZA介绍 - SPINRAZA（nusinersen）12mg/5mL注射剂在超71个国家获批治疗SMA，全球超14000人接受治疗，目前批准方案包括约60天内四次负荷剂量和之后每四个月维持剂量 [10] - 它是反义寡核苷酸，通过增加体内全长SMN蛋白量靶向运动神经元丢失根本原因，直接注入中枢神经系统给药，临床开发项目涵盖超10项临床研究，常见不良事件包括呼吸道感染、发热等 [11] - 公司从Ionis Pharmaceuticals获得SPINRAZA全球开发、制造和商业化权利 [12] 分组5：公司介绍 - 公司1978年成立，是领先生物技术公司，通过创新科学开发新药，以人类生物学理解和不同方式推进一流治疗方法，在官网发布投资者重要信息 [13]

文章核心观点 - 百健公司公布了salanersen（BIIB115/ION306）1期研究的顶线结果，该药物有望实现高效且每年给药一次治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），基于积极数据公司正与监管机构沟通推进其进入注册阶段研究 [1][5] 分组1：SMA疾病介绍 - SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，影响所有年龄段的人，由SMN1基因受损或缺失导致SMN蛋白产生不足引起，会造成脊髓和脑干运动神经元丧失，导致进行性肌肉萎缩和无力 [7] - SMA约每10000例活产中就有1例受影响，是婴儿遗传性死亡的主要原因，会给青少年和成年人带来一系列残疾 [8] 分组2：salanersen药物介绍 - salanersen是一种新型反义寡核苷酸（ASO），作用机制与SPINRAZA相同，但设计上效力更强，有望实现高效且每年给药一次治疗SMA [1] - 百健从Ionis Pharmaceuticals获得了salanersen的全球开发、制造和商业化权利，该药物由Ionis发现 [4][6] 分组3：salanersen 1期研究情况 - 1期单剂量递增研究旨在评估salanersen的安全性、耐受性和药代动力学，试验分为两部分，A部分是在健康成年男性志愿者中进行的随机安慰剂对照试验，B部分是在先前接受过ZOLGENSMA治疗且临床状态不佳的SMA儿科患者中进行的开放标签试验 [2] - 对先前接受过基因治疗的SMA参与者进行的1期研究中期分析显示，每年一次给予40mg和80mg两个剂量水平的salanersen总体耐受性良好，可显著减缓神经退行性变，神经丝蛋白减少 [1] - 在基线神经丝轻链（NfL）浓度升高的参与者中，开始使用salanersen后6个月NfL平均降低70%，并在1年的给药间隔内保持降低 [2] - 对至少有1年随访期的亚组参与者（n = 8，年龄2 - 12岁，接受40mg salanersen）的探索性临床结果数据显示，一半参与者实现了新的WHO运动里程碑，运动功能有临床意义的改善，如HFMSE平均提高3.3分（SD 4.46），RULM提高5.3分（SD 4.75） [3] - 1期研究累积数据表明，40mg和80mg剂量的salanersen总体安全性良好，大多数不良事件为轻度至中度，最常见的不良事件是发热和上呼吸道感染 [4] 分组4：后续计划 - 百健目前正在与全球卫生当局就3期研究的设计进行沟通，计划尽快将salanersen推进到下一阶段的开发 [3][4] 分组5：SPINRAZA药物介绍 - SPINRAZA（nusinersen）12mg/5 mL注射剂已在71多个国家获批用于治疗SMA，全球已有超过14000人接受过治疗 [9] - 它是一种反义寡核苷酸（ASO），通过持续增加体内全长SMN蛋白的产生来靶向运动神经元丧失的根本原因，直接注射到中枢神经系统发挥作用 [10] - SPINRAZA在不同年龄和SMA类型中均显示出疗效，有良好的安全性，常见不良事件包括呼吸道感染、发热等，实验室检查可监测肾毒性和凝血异常 [11] - 百健从Ionis Pharmaceuticals获得了SPINRAZA的全球开发、制造和商业化权利 [12] 分组6：百健公司介绍 - 百健成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值，通过深入了解人类生物学和利用不同模式推进一流治疗方法 [13] - 公司会在网站www.biogen.com上发布对投资者重要的信息，并在社交媒体上有官方账号 [14]

公司股价表现 - 过去12个月股价下跌超过45% 回落至2012年水平区间[$125 5-$130] [1] 研究机构概况 - Allka Research拥有20余年投资经验 专注于发掘ETF 大宗商品 科技及医药领域被低估资产 [1] - 采用保守投资策略 致力于为不同经验层级的投资者简化投资决策流程 [1] - 通过Seeking Alpha平台分享深度分析 目标建立具备市场洞察力的投资者社区 [1] 内容发布说明 - 分析内容为作者独立观点 未接受第三方报酬 [2] - 作者及Seeking Alpha声明与涉及公司无利益关联 [2][3]

文章核心观点 - 公司宣布启动全球3期临床试验BRAVE研究，评估omaveloxolone对2至<16岁弗里德赖希共济失调（FA）儿童的疗效和安全性，该药物已以SKYCLARYS品牌在40多个国家用于治疗16岁及以上成人和青少年FA患者 [1][7] 分组1：研究介绍 - BRAVE研究将评估omaveloxolone对约255名FA儿童的疗效、安全性、药代动力学和药效学 [2] - 研究分为两部分，第一部分为52周随机双盲安慰剂对照研究，主要评估指标是直立稳定性评分（USS）变化；第二部分为开放标签扩展期（至第104周），所有参与者将接受omaveloxolone治疗 [2] - 研究设计参考了先前研究以及调查人员、全球医学专家和FA社区的意见，已在美国开始招募，计划在全球开设研究点 [4] 分组2：药物介绍 - SKYCLARYS（omaveloxolone）是一种每日口服一次的药物，已在包括美国和欧盟在内的40多个国家获批用于治疗16岁及以上成人和青少年FA患者 [5] - 该药物获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定，以及欧盟委员会的孤儿药指定 [5] 分组3：疾病介绍 - FA是一种罕见的遗传性神经肌肉退行性疾病，是最常见的遗传性共济失调，早期症状通常出现在儿童时期，多数患者在出现症状10 - 20年内需要使用轮椅，报告的平均死亡年龄为37岁 [7][8] 分组4：公司介绍 - 公司成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值 [9] - 公司会在网站发布重要信息，并在社交媒体上保持活跃 [10]

公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是继续追求长期可持续增长，加强和多元化投资组合 [15] - 公司认为管理层团队有能力推动进展，执行增长战略并改善患者生活 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当下是令人兴奋的时期，期待在管理层领导下未来一年的发展 [15] 问答环节所有的提问和回答 问题: 过去几年薪酬与绩效表中CEO实际支付的总薪酬计算，与摘要薪酬表中CEO总薪酬金额可能存在显著差异，薪酬委员会如何使用实际支付的总薪酬数据来计算下一年CEO的目标总薪酬？ - 薪酬委员会会结合可实现薪酬和实际支付薪酬，确保薪酬计划按设计反映股东利益，使管理层薪酬与股东体验一致，但不会直接根据实际支付薪酬确定下一年的总薪酬 [11]