文章核心观点 Biogen和Stoke Therapeutics公布评估zorevunersen 3期给药方案潜在影响的分析数据 该数据显示第68周时患者认知和行为有改善 支持将评估认知和行为的关键次要终点纳入3期EMPEROR研究 zorevunersen有望成为治疗Dravet综合征的首创疾病修饰疗法 [1] 研究结果 - 分析数据显示zorevunersen 3期给药方案使患者第68周时认知和行为有改善 与自然病史数据结果形成对比 [1] - 此前1/2a期和开放标签扩展（OLE）研究数据显示 zorevunersen在标准抗癫痫药物基础上大幅且持久降低主要运动性癫痫发作频率 并改善认知和行为 70mg负荷剂量后45mg维持剂量的患者反应可能更好 且总体耐受性良好 [2] Dravet综合征情况 - Dravet综合征是严重的发育性癫痫性脑病 以严重复发性癫痫发作以及显著的认知和行为障碍为特征 多数由SCN1A基因突变导致 超90%患者经现有最佳抗癫痫药物治疗后仍会发作 还会引发诸多并发症和较高的癫痫猝死风险 全球均有发生 美国、英国、欧盟4国和日本约有3.8万人患病 [7] zorevunersen相关信息 - zorevunersen是一种研究性反义寡核苷酸 旨在通过增加SCN1A基因非突变拷贝的NaV1.1蛋白产生来治疗Dravet综合征的根本原因 具有疾病修饰潜力 已获FDA和EMA孤儿药指定、FDA罕见儿科疾病指定和突破性疗法认定 [8] - Stoke与Biogen合作开发和商业化zorevunersen治疗Dravet综合征 Stoke保留美国、加拿大和墨西哥独家权利 Biogen获得其他地区独家商业化权利 [8] 公司情况 - Stoke Therapeutics是一家致力于利用RNA药物恢复蛋白质表达的生物技术公司 采用专有TANGO方法开发反义寡核苷酸 首个在研药物zorevunersen在Dravet综合征患者中显示出疾病修饰潜力 正进行3期研究 [9] - Biogen成立于1978年 是一家领先的生物技术公司 致力于开创创新科学 为患者提供新药 为股东和社区创造价值 [10] 研究分析方法 - 采用重复测量混合效应模型（MMRM）分析评估zorevunersen 3期给药方案对患者第68周时认知和行为的潜在影响 该模型使用1/2a期ADMIRAL研究和LONGWING OLE研究的临床数据开发 [4] - 将BUTTERFLY自然病史研究中患者的基线协变量与选定的ADMIRAL患者群体进行匹配 zorevunersen治疗患者的改善情况与BUTTERFLY研究结果形成对比 [5] - 这些数据支持选择Vineland - 3适应行为量表的五个子领域作为3期EMPEROR研究的关键次要终点 [5] 研究展示信息 - 研究结果在第16届欧洲儿科神经病学学会（EPNS）大会的癫痫II会议上展示 标题为“Zorevunersen demonstrates potential as a disease modifying therapy in patients with Dravet syndrome through durable seizure reduction and improvements in cognition, behavior, and functioning with up to 24 months of maintenance dosing in open - label extension studies” 演讲者为Andreas Brunklaus [6] - 演讲资料可在Stoke Therapeutics网站的投资者与新闻板块下载 [6]

核心观点 - Biogen启动felzartamab治疗原发性膜性肾病(PMN)的全球III期研究 预计2029年公布顶线数据 [1] - felzartamab是抗CD38抗体 针对PMN具有独特作用机制 目前该疾病尚无获批疗法 [1] - 公司通过收购Human Immunology Biosciences获得felzartamab管线 该药物最初由MorphoSys AG开发 [2] 研究设计 - III期PROMINENT研究将比较felzartamab与他克莫司在180例中高风险PMN患者中的疗效 [3][4] - 主要终点为第104周达到蛋白尿完全缓解的患者比例 同时评估血清aPLA2R抗体水平和患者报告结果 [5] - 研究将根据患者抗PLA2R抗体水平进行分组 [5] 疾病背景 - PMN是一种严重肾脏疾病 可导致肾衰竭 美国约3.6万患者 [6] - 当前治疗依赖免疫抑制剂或化疗 约三分之一患者治疗失败 [6] 其他研究进展 - 2025年公司还启动felzartamab在肾移植抗体介导排斥反应(IgA肾病)的III期研究 [7] - 此前II期研究显示 多数患者aPLA2R抗体水平一周内中位下降45% 六个月后超50%下降 [10] - 安全性方面主要为轻度至中度输注相关反应 [11] 公司表现 - 公司股价年内下跌17.9% 跑输行业3.6%的跌幅 [3] 行业比较 - Immunocore年内股价上涨6.4% 2025年每股亏损预估从1.57美元改善至0.86美元 [13] - Verona Pharma股价年内飙升103.7% 2025年每股收益预估从亏损0.07美元转为盈利0.22美元 [14] - Agenus股价年内大涨66.8% 2025年每股收益预估从亏损4.66美元转为盈利1.56美元 [15]

文章核心观点 - 百健公司宣布启动全球临床研究PROMINENT，评估felzartamab对比他克莫司治疗原发性膜性肾病（PMN）的疗效和安全性，felzartamab有潜力为PMN患者带来新治疗选择 [1][3] 分组1：研究介绍 - PROMINENT研究为104周、随机、开放标签、全球多中心的3期试验，预计招募约180名PMN成人患者，2029年得出结果，旨在评估felzartamab对比他克莫司在中高风险PMN参与者中实现蛋白尿完全缓解的疗效和安全性 [1][3] - 研究主要终点为第104周实现完全缓解（CR）的参与者百分比，将评估抗PLA2R（aPLA2R）自身抗体阳性和阴性患者，并根据PLA2R水平分层，关键次要终点包括felzartamab对血清抗磷脂酶A2受体（PLA2R）抗体的影响和患者报告结局 [3] 分组2：药物介绍 - felzartamab是一种抗CD38抗体，临床研究显示其能选择性耗竭CD38+细胞，包括浆细胞，高达80%的PMN患者有由表达CD38的浆细胞产生的针对PLA2R的自身抗体（aPLA2R） [2] - felzartamab此前在两项2期研究M - PLACE（n = 31）和NewPLACE（n = 24）中进行了研究，在M - PLACE最终分析中，多数患者早在一周时就观察到aPLA2R滴度降低（中位降低45%），六个月治疗结束时多数患者有反应（降低>50%），同时观察到蛋白尿和血清白蛋白水平改善 [4] - 两项研究中报告的大多数治疗突发不良事件（TEAE）为轻度至中度，与felzartamab在PMN人群中的已知作用机制一致，最常见的TEAE是首次输注时的输液相关反应，强度大多为轻度至中度 [4] 分组3：疾病介绍 - PMN是一种严重的抗体介导的肾脏疾病，是肾病综合征的主要原因，有显著肾衰竭风险，美国估计患病率约为3.6万患者，目前尚无获批治疗方法，标准治疗包括免疫抑制剂到化疗，约三分之一患者无法实现缓解 [1][9] 分组4：公司介绍 - 百健成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于开创创新科学，提供新药以改变患者生活，为股东和社区创造价值，通过深入了解人类生物学和利用不同模式推进首创疗法或带来卓越疗效的疗法 [10] 分组5：其他信息 - 除了启动felzartamab治疗PMN的3期研究，百健今年还启动了另外两项felzartamab的3期研究，分别是针对成人肾移植受者晚期抗体介导排斥反应的TRANSCEND和针对IgA肾病的PREVAIL [5]

文章核心观点 - 公司公布新数据强化了nusinersen对脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的临床影响，DEVOTE试验C部分和NURTURE试验结果分别显示高剂量方案和早期使用12mg SPINRAZA的益处 [1][8] 分组1：公司动态 - 公司公布评估nusinersen高剂量方案的DEVOTE试验C部分和评估12mg方案（SPINRAZA®）的NURTURE试验的最新结果，高剂量方案申请正在美、欧、日等市场审核中 [1] - 公司神经肌肉开发部门负责人表示DEVOTE研究C部分结果进一步支持nusinersen高剂量方案潜在益处 [2] 分组2：DEVOTE试验C部分结果 - 该部分研究针对约4年（中位3.9年）接受12mg剂量nusinersen治疗的38名患者，参与者4至65岁，一半可行走，研究期间接受一剂50mg负荷剂量和两剂28mg维持剂量 [3] - 多数参与者改用高剂量方案后，在HFMSE、RULM和/或CGI - C上有改善，非行走参与者HFMSE平均提高+2.5，行走参与者提高+1.1 [4] - 高剂量方案安全性与12mg SPINRAZA已知安全性大致一致，DEVOTE研究中报告不良事件包括肺炎、呼吸衰竭等，C部分40名参与者中37人报告不良事件，多数为轻中度，6人报告严重不良事件，与治疗无关 [5] 分组3：NURTURE试验结果 - 八年开放标签NURTURE研究最终数据显示，12mg SPINRAZA对临床无症状SMA婴儿早期干预有影响 [6] - 研究结束时，25名参与者全部存活并持续有临床获益，多数无需通气支持，92%参与者能独立行走，基线NfL水平升高参与者用药后NfL快速持续降低 [7][9] - 八年随访未发现新安全问题，所有参与者至少有一次不良事件，多数为轻中度，无不良事件导致停药或退出研究 [9] 分组4：SPINRAZA介绍 - SPINRAZA（nusinersen）12mg/5mL注射剂在超71个国家获批治疗SMA，全球超14000人接受治疗，目前批准方案包括约60天内四次负荷剂量和之后每四个月维持剂量 [10] - 它是反义寡核苷酸，通过增加体内全长SMN蛋白量靶向运动神经元丢失根本原因，直接注入中枢神经系统给药，临床开发项目涵盖超10项临床研究，常见不良事件包括呼吸道感染、发热等 [11] - 公司从Ionis Pharmaceuticals获得SPINRAZA全球开发、制造和商业化权利 [12] 分组5：公司介绍 - 公司1978年成立，是领先生物技术公司，通过创新科学开发新药，以人类生物学理解和不同方式推进一流治疗方法，在官网发布投资者重要信息 [13]

文章核心观点 - 百健公司公布了salanersen（BIIB115/ION306）1期研究的顶线结果，该药物有望实现高效且每年给药一次治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），基于积极数据公司正与监管机构沟通推进其进入注册阶段研究 [1][5] 分组1：SMA疾病介绍 - SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，影响所有年龄段的人，由SMN1基因受损或缺失导致SMN蛋白产生不足引起，会造成脊髓和脑干运动神经元丧失，导致进行性肌肉萎缩和无力 [7] - SMA约每10000例活产中就有1例受影响，是婴儿遗传性死亡的主要原因，会给青少年和成年人带来一系列残疾 [8] 分组2：salanersen药物介绍 - salanersen是一种新型反义寡核苷酸（ASO），作用机制与SPINRAZA相同，但设计上效力更强，有望实现高效且每年给药一次治疗SMA [1] - 百健从Ionis Pharmaceuticals获得了salanersen的全球开发、制造和商业化权利，该药物由Ionis发现 [4][6] 分组3：salanersen 1期研究情况 - 1期单剂量递增研究旨在评估salanersen的安全性、耐受性和药代动力学，试验分为两部分，A部分是在健康成年男性志愿者中进行的随机安慰剂对照试验，B部分是在先前接受过ZOLGENSMA治疗且临床状态不佳的SMA儿科患者中进行的开放标签试验 [2] - 对先前接受过基因治疗的SMA参与者进行的1期研究中期分析显示，每年一次给予40mg和80mg两个剂量水平的salanersen总体耐受性良好，可显著减缓神经退行性变，神经丝蛋白减少 [1] - 在基线神经丝轻链（NfL）浓度升高的参与者中，开始使用salanersen后6个月NfL平均降低70%，并在1年的给药间隔内保持降低 [2] - 对至少有1年随访期的亚组参与者（n = 8，年龄2 - 12岁，接受40mg salanersen）的探索性临床结果数据显示，一半参与者实现了新的WHO运动里程碑，运动功能有临床意义的改善，如HFMSE平均提高3.3分（SD 4.46），RULM提高5.3分（SD 4.75） [3] - 1期研究累积数据表明，40mg和80mg剂量的salanersen总体安全性良好，大多数不良事件为轻度至中度，最常见的不良事件是发热和上呼吸道感染 [4] 分组4：后续计划 - 百健目前正在与全球卫生当局就3期研究的设计进行沟通，计划尽快将salanersen推进到下一阶段的开发 [3][4] 分组5：SPINRAZA药物介绍 - SPINRAZA（nusinersen）12mg/5 mL注射剂已在71多个国家获批用于治疗SMA，全球已有超过14000人接受过治疗 [9] - 它是一种反义寡核苷酸（ASO），通过持续增加体内全长SMN蛋白的产生来靶向运动神经元丧失的根本原因，直接注射到中枢神经系统发挥作用 [10] - SPINRAZA在不同年龄和SMA类型中均显示出疗效，有良好的安全性，常见不良事件包括呼吸道感染、发热等，实验室检查可监测肾毒性和凝血异常 [11] - 百健从Ionis Pharmaceuticals获得了SPINRAZA的全球开发、制造和商业化权利 [12] 分组6：百健公司介绍 - 百健成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值，通过深入了解人类生物学和利用不同模式推进一流治疗方法 [13] - 公司会在网站www.biogen.com上发布对投资者重要的信息，并在社交媒体上有官方账号 [14]

公司股价表现 - 过去12个月股价下跌超过45% 回落至2012年水平区间[$125 5-$130] [1] 研究机构概况 - Allka Research拥有20余年投资经验 专注于发掘ETF 大宗商品 科技及医药领域被低估资产 [1] - 采用保守投资策略 致力于为不同经验层级的投资者简化投资决策流程 [1] - 通过Seeking Alpha平台分享深度分析 目标建立具备市场洞察力的投资者社区 [1] 内容发布说明 - 分析内容为作者独立观点 未接受第三方报酬 [2] - 作者及Seeking Alpha声明与涉及公司无利益关联 [2][3]

文章核心观点 - 公司宣布启动全球3期临床试验BRAVE研究，评估omaveloxolone对2至<16岁弗里德赖希共济失调（FA）儿童的疗效和安全性，该药物已以SKYCLARYS品牌在40多个国家用于治疗16岁及以上成人和青少年FA患者 [1][7] 分组1：研究介绍 - BRAVE研究将评估omaveloxolone对约255名FA儿童的疗效、安全性、药代动力学和药效学 [2] - 研究分为两部分，第一部分为52周随机双盲安慰剂对照研究，主要评估指标是直立稳定性评分（USS）变化；第二部分为开放标签扩展期（至第104周），所有参与者将接受omaveloxolone治疗 [2] - 研究设计参考了先前研究以及调查人员、全球医学专家和FA社区的意见，已在美国开始招募，计划在全球开设研究点 [4] 分组2：药物介绍 - SKYCLARYS（omaveloxolone）是一种每日口服一次的药物，已在包括美国和欧盟在内的40多个国家获批用于治疗16岁及以上成人和青少年FA患者 [5] - 该药物获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定，以及欧盟委员会的孤儿药指定 [5] 分组3：疾病介绍 - FA是一种罕见的遗传性神经肌肉退行性疾病，是最常见的遗传性共济失调，早期症状通常出现在儿童时期，多数患者在出现症状10 - 20年内需要使用轮椅，报告的平均死亡年龄为37岁 [7][8] 分组4：公司介绍 - 公司成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值 [9] - 公司会在网站发布重要信息，并在社交媒体上保持活跃 [10]

公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是继续追求长期可持续增长，加强和多元化投资组合 [15] - 公司认为管理层团队有能力推动进展，执行增长战略并改善患者生活 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为当下是令人兴奋的时期，期待在管理层领导下未来一年的发展 [15] 问答环节所有的提问和回答 问题: 过去几年薪酬与绩效表中CEO实际支付的总薪酬计算，与摘要薪酬表中CEO总薪酬金额可能存在显著差异，薪酬委员会如何使用实际支付的总薪酬数据来计算下一年CEO的目标总薪酬？ - 薪酬委员会会结合可实现薪酬和实际支付薪酬，确保薪酬计划按设计反映股东利益，使管理层薪酬与股东体验一致，但不会直接根据实际支付薪酬确定下一年的总薪酬 [11]

文章核心观点 UCB和百健公布了评估新型无Fc抗CD40L候选药物dapirolizumab pegol（DZP）的3期PHOENYCS GO研究的详细结果，DZP在改善中重度系统性红斑狼疮（SLE）患者的疾病活动、疲劳和缓解等方面显示出显著效果，安全性良好，有望成为治疗SLE的重要新药 [1] 研究结果 疗效 - DZP在多个临床终点显示出疗效，包括疲劳和疾病活动指标 [4] - 疲劳改善方面，在PHOENYCS GO研究中，接受DZP联合标准治疗（SOC）的SLE患者在两项疲劳测量中均有改善，第48周时，DZP组慢性疾病治疗功能评估（FACIT）-疲劳评分较基线变化为8.9，高于单独SOC组的5.2（名义* p = 0.0024）；使用FATIGUE - PRO测量，DZP组在身体疲劳、精神和认知、疲劳易感性量表上较基线的改善均大于单独SOC组（名义* p < 0.05） [2][5] - 疾病活动和缓解方面，第48周时，DZP组达到低疾病活动的参与者比例是仅SOC组的两倍（分别为40.9%和19.6%；名义* p < 0.0001），早在第12周，接受DZP加SOC的参与者达到低狼疮疾病活动状态（LLDAS）的比例就高于单独SOC组（名义* p < 0.05）；23.6%接受DZP加SOC的参与者在48周内≥50%的访视中达到低疾病活动，而单独SOC组为15.9%（名义* p = 0.1042）；第48周时，接受DZP的参与者中达到SLE缓解定义（DORIS）的比例高于单独SOC组（19.2% vs 8.4%；名义* p = 0.0056） [6][7] 安全性 - DZP的安全性概况总体良好，安全结果与之前的DZP研究以及接受免疫调节剂的SLE患者的研究结果一致，接受DZP加SOC的个体发生治疗期间出现的不良事件（TEAE）的比例高于单独SOC组（82.6% vs 75.0%），但严重TEAE的比例低于单独SOC组（9.9% vs 14.8%），因TEAE停药或退出研究的比例在DZP加SOC组为4.7%（10人），单独SOC组为3.7%（4人） [8] 相关背景 系统性红斑狼疮（SLE） - SLE是一种慢性、多因素自身免疫性疾病，由自身反应性T、B和抗原呈递细胞激活引起，可累及多个器官系统，表现为皮疹、关节炎、贫血等症状，与感染和心血管疾病等死亡风险增加有关，约90%的狼疮患者为女性，多数在15 - 55岁开始出现症状，非洲、西班牙裔、亚洲和美洲原住民后裔发病风险更高，SLE女性怀孕风险高，母婴死亡率和发病率高于普通人群 [10][11] Dapirolizumab Pegol - Dapirolizumab Pegol是一种新型研究性人源化无Fc聚乙二醇（PEG）偶联抗原结合（Fab'）片段，可抑制CD40L信号传导，减少B细胞活化和自身抗体产生，减轻1型干扰素（IFN）分泌，减弱T细胞和抗原呈递细胞（APC）活化，目前正在UCB和百健的合作下进行治疗SLE的3期临床开发 [12] 公司信息 UCB - 总部位于比利时布鲁塞尔的全球生物制药公司，专注于发现和开发创新药物和解决方案，以改善免疫系统或中枢神经系统严重疾病患者的生活，2024年营收61亿欧元，在约40个国家拥有约9000名员工，在泛欧证券交易所布鲁塞尔上市（代码：UCB） [13] 百健 - 成立于1978年的领先生物技术公司，致力于创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值，通过深入了解人类生物学和利用不同模式推进一流治疗方法，以实现长期增长 [14] 后续计划 - PHOENYCS GO研究的参与者将继续在一项长期开放标签研究中接受随访，dapirolizumab pegol的第二项3期试验PHOENYCS FLY（NCT06617325）正在进行中，目标是确认PHOENYCS GO研究的结果 [1][9]

纪要涉及的行业和公司 行业为生物医药行业，聚焦于罕见肾病治疗领域；公司为Biogen，是一家专注于生物医药研发的公司，正在推进falzartamab在多个罕见肾病适应症的研究 [1][3]。 纪要提到的核心观点和论据 公司战略与业务布局 - **业务重组与多元化发展**：过去两年通过“fit for growth”计划重组业务，推出4种疾病修饰疗法，目前业务更加聚焦且资源丰富；收购Hibio加速了治疗领域向免疫学的拓展，正在启动三项selzartamab在罕见肾病适应症的三期研究 [5][7]。 - **创新商业模式**：HighBio团队融入Biogen，成为西海岸新中心的基础；新招聘免疫研究负责人Nick Wilson，希望借助团队优势和大公司资源，推动免疫和罕见病研究 [9]。 CD38靶点与Felsartamab优势 - **CD38靶点优势**：CD38在免疫介导疾病中是有潜力的靶点，多种自身抗体介导疾病中，浆母细胞和长寿浆细胞高表达CD38，靶向CD38可直接清除产生自身抗体的细胞，更持久且有针对性地治疗疾病，同时避免影响早期B细胞谱系，具有差异化的安全性 [14][15]。 - **Felsartamab独特性**：以独特方式结合CD38，无补体依赖的细胞毒性，输注速度快且输注相关反应率低；不抑制外切酶，可能有安全益处；拥有完整的慢性毒性和生殖毒性研究包，区别于市场上用于肿瘤的CD38项目 [17]。 各适应症研究情况 - **AMR（抗体介导的排斥反应）** - **疾病现状**：是肾移植失败的主要原因，患者无获批治疗方案，现有实验性治疗效果有限；约4%的移植患者会发生晚期AMR，每年治疗和管理费用约16万美元 [21][23][24]。 - **Felsartamab研究成果**：二期研究中，felzartamab组超过80%的患者在6个月时活检显示AMR缓解，而安慰剂组仅20%；felzartamab组患者肾功能（eGFR）在1年内有所改善；该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》 [27][28]。 - **三期研究计划**：“TRANSCEND”三期研究计划招募约120名晚期AMR肾移植受者，主要终点是6个月时通过活检评估的AMR缓解率，预计2027年公布结果 [29][30]。 - **IGAN（IgA肾病）** - **疾病现状**：是全球最常见的原发性肾小球肾炎，患者多在20 - 40岁确诊，终生患肾衰竭或死于肾病的风险高；目前治疗多为非特异性疗法，市场竞争激烈 [53]。 - **Felsartamab研究成果**：二期研究显示，felzartamab治疗后IgA抗体持续减少超过18个月，IgG和IgM抗体在治疗后迅速恢复；9剂量组在24个月时蛋白尿减少约50%，eGFR在2年内保持稳定；与其他研究项目相比，felzartamab无需持续治疗即可维持疗效 [58][59][60]。 - **三期研究计划**：“PREVEL”三期研究是安慰剂对照试验，比较9剂量方案与安慰剂，主要终点是基线至9个月时蛋白尿的变化，关键次要终点是基线至2年时eGFR的变化，预计2029年公布结果 [61]。 - **PMN（原发性膜性肾病）** - **疾病现状**：是严重的抗体介导的肾脏疾病，是肾病综合征的主要原因，有肾衰竭风险；患者常出现严重肿胀、疲劳和感染风险增加；目前无获批治疗方案，标准治疗包括免疫抑制剂和化疗，仍有40%的患者未缓解，30%的患者在10年内进展为肾衰竭 [83][84]。 - **Felsartamab研究成果**：一期二期研究中，felzartamab使新诊断、复发和难治性患者的抗PLA2R自身抗体显著且持续减少，多数患者在12个月时仍有反应；患者血清白蛋白水平恢复、蛋白尿减少、eGFR稳定 [88][89]。 - **三期研究计划**：“PROMINENT”三期研究正在进行，旨在确认felzartamab在中高风险PMN患者中的疗效，预计2029年公布结果 [89][90]。 商业潜力与未来规划 - **商业潜力**：三个适应症虽患者数量不同，但均有商业吸引力；AMR患者群体小但有慢性给药潜力，可保护移植肾；IGAN市场竞争激烈，但felzartamab非慢性给药和短疗程优势受患者和医生青睐；PMN市场略大于AMR，felzartamab有望成为高风险患者的b细胞保留剂 [110][111]。 - **未来规划**：开展狼疮性肾炎的一期研究，预计2026年有数据，为后续注册研究提供信息；推进Felsartamab皮下制剂开发，提高患者便利性和可及性；开发下一代抗CD38药物，增强商业灵活性，拓展CD38靶点在多个适应症的潜力 [115][116]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **提问环节相关信息** - **给药方式与定价**：AMR三期试验中，A部分患者随机接受9次静脉输注felzartamab或安慰剂，B部分所有患者接受felzartamab；定价方面，不同适应症患者群体和给药方案不同，但从年度成本角度看有商业化机会 [35][43][44]。 - **诊断与申报策略**：AMR诊断依赖肾活检，公司计划基于6个月数据申报，利用突破性疗法和孤儿药指定优势补充申报材料 [50][51]。 - **研究数据解读**：IGAN二期研究中，IgA抗体在6个月给药期后有反弹，eGFR在9个月后下降，但整体数据显示felzartamab可减少蛋白尿并稳定肾功能；为了解肾功能受损患者情况，在三期研究中设立eGFR 20 - 30的单独队列 [65][79][80]。 - **PMN研究细节**：PMN三期研究刚开始，未设定新诊断与复发患者比例目标；预计部分患者因疾病发病机制需要再次治疗；研究中完全缓解定义为达到一定蛋白尿阈值且GFR稳定，预计他克莫司组达到完全缓解且无需救援治疗的患者比例较小 [95][96][106]。 - **公司整体管线情况**：除felzartamab外，公司晚期管线还包括阿尔茨海默病的抗tau ASO和脊髓性肌萎缩症的下一代ASO（salinersen或BIIB115），管线发展势头良好 [118][119]。