撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 " 这是最好的时代，也是最坏的时代 "，查尔斯·狄更斯在其小说《双城记》中的经典名言，用来概括当下 的 基因治疗 市场，再合适不过了。 好的一面 ——今年 （ 截至 4 月中旬） ，有 5 家基因治疗公司累计完成 5.344 亿美元的风险投资，其 中，表观基因组编辑疗法开发公司 Tune Therapeutics 在 1 月份获得了超过 1.75 亿美元的 B 轮融资，眼 科基因疗法开发公司 Atsena Therapeutics 在 4 月份完成了超额认购的 1.5 亿美元 C 轮融资。基因编辑 疗法开发公司 Arbor Biotechnologies 在 3 月份完成了 7390 万美元的 C 轮融资， 表观遗传编辑疗法开 发公司 Epicrispr Biotechnologies 在 3 月份完成了 6800 万美元 B 轮融资，心血管疾病基因治疗开发公 司 XyloCor Therapeutics 在 2 月份完成了 6750 万美元 B 轮融资。 坏的一面 ——专注于基因和细胞疗法的 CRO/CDMO 公司 AmplifyBio 在运营四年后，于今年 4 月份 ...

财务表现 - 2025年第一季度调整后每股收益1.13美元，超出市场预期94美分，同比增长59% [1] - 总营收7.45亿美元，同比增长15%（按固定汇率计算为17%），超出市场预期7.37亿美元 [2] - 产品营收7.346亿美元，同比增长15%，主要受Voxzogo、Palynziq和Aldurazyme推动 [4] - 特许权使用费及其他收入1050万美元，同比下降5% [4] 产品表现 - Voxzogo销售额2.14亿美元，同比增长40%，但略低于市场预期2.15亿美元 [5] - 酶疗法产品组合销售额4.84亿美元，同比增长8% [7] - Palynziq销售额9300万美元，同比增长22%，低于市场预期9700万美元 [8] - Vimizim销售额1.88亿美元，同比下降3%，低于市场预期1.92亿美元 [8] - Aldurazyme销售额4900万美元，同比增长40% [9] - 新基因疗法Roctavian销售额1100万美元，去年同期为100万美元 [10] 2025年展望 - 全年营收指引维持31-32亿美元，同比增长约10% [11] - Voxzogo预计贡献9-9.5亿美元销售额 [11] - 调整后每股收益预期4.20-4.40美元，同比增长22% [12] - 调整后运营利润率预期32-33% [11] 研发进展 - Voxzogo完成软骨发育不全患者注册研究入组，预计2027年上市 [13] - 推进Voxzogo在四种其他矮小症适应症的临床研究 [14] - 启动长效CNP类似物BMN 333的首次人体研究，初步数据预计2025年底公布 [15] - 终止BMN 370在血管性血友病的开发 [16] 股票表现 - 财报公布后股价盘后上涨近2% [2] - 年初至今股价下跌近5%，同期行业下跌2% [2]