Ionis公司新闻 - Ionis最近宣布，FDA已授予其在家族性乳糜微粒血症（FCS）治疗方面的候选药物Olezarsen孤儿药物认定[1] - FCS是一种罕见的遗传疾病，其特征是极高的甘油三酯水平和反复发作的急性胰腺炎[3] - Ionis计划基于BALANCE研究的结果向FDA提交Olezarsen在FCS的新药申请，如果获批，将是Ionis首个独立推出的药物[5] - Ionis的股价在过去一年中上涨了18.8%，而行业整体下跌了5.2%[5] Ionis与合作伙伴 - Ionis拥有与Biogen、AstraZeneca、诺华和GSK等大型制药公司合作的广泛项目管线[7] - Ionis已将Spinraza授权给Biogen，后者负责在全球范围内商业化这种用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物[8] - Ionis与合作伙伴AstraZeneca的Wainua（eplontersen）已获得FDA批准，用于治疗遗传性甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样多神经病（hATTR-PN）[9] - AstraZeneca和Ionis将在美国市场推广Wainua用于ATTRv-PN，而AstraZeneca则拥有在美国以外市场商业化Wainua的独家权利[10] - AstraZeneca和Ionis还在为另一种称为由遗传性TTR淀粉样蛋白病引起的心肌病（ATTR-CM）开发eplontersen[11]

文章核心观点 - 华尔街分析师预测爱奥尼斯制药公司即将公布的季度报告中每股亏损0.78美元，同比下降110.8%，营收预计达1.836亿美元，同比增长20.8%，且需关注盈利预测变化对投资者反应的影响 [1][3] 盈利预测情况 - 该季度共识每股收益预估在过去30天内下调12.6%至当前水平，反映分析师重新评估初始预估 [2] 盈利预估与股价关系 - 众多实证研究表明盈利预估修正趋势与股票短期价格表现有强关联 [4] 公司关键指标平均预估 - “合作协议下研发收入”预计达8600万美元，同比变化+19.5% [7] - “商业收入-许可和特许权使用费收入”预计为1621万美元，较上年同期变化+170.1% [8] - “总商业收入”共识预估为9455万美元，较上年同期变化+18.2% [9] - “商业收入-斯普林扎特许权使用费”预计达6686万美元，较去年同期变化-0.2% [10] - “研发收入-合作协议收入”平均预测为8790万美元，同比变化+72.4% [10] 公司股价表现与评级 - 过去一个月爱奥尼斯制药公司股价回报率为-4.3%，而标准普尔500指数回报率为+4.6%，目前公司Zacks评级为3（持有），近期表现或与整体市场一致 [11]

文章核心观点 - 安进公司宣布美国FDA授予olezarsen孤儿药资格用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），若获批有望成为美国治疗FCS的标准疗法 [1][3] 公司动态 - 安进公司宣布美国FDA授予olezarsen孤儿药资格用于治疗FCS [1] - 安进公司全球心血管开发高级副总裁表示若olezarsen获批，有望成为美国治疗FCS的标准疗法 [3] 行业背景 - FDA授予用于治疗、预防或诊断在美国影响少于20万人的罕见疾病或病症的疗法孤儿药资格 [2] - 根据FDA孤儿药法案，孤儿药地位提供税收抵免、赠款、临床试验某些行政费用豁免以及药物获批后7年市场独占权等激励措施 [3] 产品信息 - olezarsen是一种RNA靶向研究性配体共轭反义（LICA）药物，旨在抑制肝脏产生调节血液中甘油三酯代谢的载脂蛋白C - III，美国FDA于2023年1月授予其治疗FCS的快速通道资格，公司还在3期临床试验中评估其治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的效果 [4] 疾病信息 - FCS是一种罕见的遗传性疾病，特征是甘油三酯水平极高，由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起，全球每百万人中有1 - 2人受影响，患者除急性胰腺炎（AP）外还面临疲劳和严重复发性腹痛等慢性健康问题，有时无法工作 [5] - 目前美国FDA没有批准用于治疗FCS的疗法，标准的降甘油三酯疗法对FCS患者通常无效，患者目前仅依靠严格且难以坚持的营养管理饮食来应对健康风险 [6] 公司介绍 - 安进公司30年来致力于为严重疾病患者研发药物，目前有5种上市药物，在神经学、心脏病学等患者需求高的领域有领先的产品线，作为RNA靶向药物的先驱，公司继续推动RNA疗法创新并推进基因编辑新方法 [7]

文章核心观点 - 华尔街预计Ionis Pharmaceuticals公司2023年第四季度收益同比下降但收入增加 实际结果与预期的对比或影响短期股价 公司可能是盈利超预期的候选者 但投资者决策还需关注其他因素 [1][17] 分组1：收益预期与股价关系 - 公司即将公布2023年第四季度财报 华尔街预计收益同比下降但收入增加 实际结果与预期的对比或影响短期股价 若关键数据超预期股价可能上涨 反之则可能下跌 [1][2] - 管理层在财报电话会议上对业务状况的讨论将决定股价短期变化的可持续性和未来盈利预期 有必要了解每股收益超预期的可能性 [3] 分组2：Zacks共识预期 - 公司预计在即将发布的报告中公布每股季度亏损0.78美元 同比变化-110.8% 收入预计为1.836亿美元 较上年同期增长20.8% [4] 分组3：预期修正趋势 - 过去30天 本季度的共识每股收益预期下调了12.59% 反映了分析师对初始预期的重新评估 [5] - 个别分析师预期修正方向未必反映在总体变化中 [6] 分组4：盈利预测 - Zacks Earnings ESP模型通过比较最准确估计和Zacks共识估计 预测实际盈利与共识估计的偏差 正向ESP读数预测盈利超预期能力显著 [7][8][9] - 正向Earnings ESP结合Zacks Rank 1、2或3时 是盈利超预期的有力预测指标 这种组合的股票近70%会出现正向惊喜 [10] - 负向Earnings ESP读数不代表盈利未达预期 难以预测负向ESP读数和Zacks Rank为4或5的股票盈利超预期情况 [11] 分组5：Ionis Pharmaceuticals数据情况 - 公司最准确估计高于Zacks共识估计 产生了+11.80%的Earnings ESP 目前股票Zacks Rank为2 表明公司很可能超预期 [12][13] 分组6：盈利惊喜历史 - 公司上一季度预期每股亏损1.01美元 实际亏损1.03美元 惊喜为-1.98% 过去四个季度 公司三次超预期 [14] 分组7：总结建议 - 盈利超预期或未达预期并非股价涨跌唯一因素 但押注预期盈利超预期的股票可增加成功几率 [15] - 建议在季度财报发布前查看公司Earnings ESP和Zacks Rank 利用Earnings ESP过滤器选股 [16] - 公司看似是盈利超预期的候选者 但投资者决策前还需关注其他因素 可通过Zacks收益日历关注即将公布的财报 [17]

Ionis Pharmaceuticals与阿斯利康合作 - Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已授予eplontersen用于治疗转甲状腺素介导的淀粉样心肌病（ATTR-CM）的快速通道指定[1] - Ionis与英国制药公司阿斯利康合作开发eplontersen[2] CARDIO-TTRansform研究 - Ionis正在进行的CARDIO-TTRansform研究是目前在给定患者群体中进行的最大规模研究，预计2025年公布数据[3] FDA的快速通道指定 - FDA的快速通道指定有助于快速开发和加快审查治疗严重疾病的候选药物，以满足未满足的医疗需求[4]

Ionis Pharmaceuticals与AstraZeneca合作 - Ionis Pharmaceuticals宣布与AstraZeneca合作的eplontersen获得FDA的快速通道指定，用于治疗成人的ATTR-CM[1] - eplontersen被认为有潜力成为ATTR-CM患者的革命性治疗方法，该疾病尽管有治疗选择仍然是一种进行性致命疾病[2] eplontersen的批准和用途 - eplontersen已在美国获得批准用于治疗成人的遗传性transthyretin介导的淀粉样蛋白病的多发性神经病变，品牌名为WAINUA™[3]

公司介绍 - Ionis Pharmaceuticals, Inc.将于2月21日上午11:30在东部时间举行网络直播[1] - 可以在https://ir.ionispharma.com/events-and-presentations/upcoming-events上访问直播[2] - Ionis Pharmaceuticals, Inc.是一家专注于发明治疗严重疾病药物的公司[3]

文章核心观点 - 公司公布在研药物donidalorsen治疗遗传性血管性水肿（HAE）的III期OASIS - HAE研究积极顶线结果，计划向FDA提交新药申请，若获批将成为公司自有药物战略一部分，且该药物将面临竞争 [1][4][9] 研究情况 - OASIS - HAE研究将参与者随机分为三组，两组每四周一次接受80mg剂量donidalorsen治疗，一组每八周一次接受该药物治疗，另一组每八周一次接受安慰剂治疗，均通过皮下注射给药 [2] - 研究达到主要终点，接受80mg剂量donidalorsen治疗的患者HAE发作率显著降低，Q4W组在所有次要终点、Q8W组在关键次要终点上达到统计学意义 [3] - 公司计划在未来医学会议上展示数据，预计2024年年中公布OASIS - Plus开放标签扩展研究数据 [5] 药物背景 - HAE是一种罕见遗传病，会导致手臂、腿部、面部和喉咙严重肿胀甚至致命 [6] - donidalorsen是公司全资管线候选药物，公司计划在美国独立推出该药物，获批后商业发布是公司向患者提供自有药物战略一部分 [9] - 11月公司报告donidalorsen治疗HAE患者的II期开放标签扩展研究两年分析积极数据，各剂量组HAE发作率总体持续平均降低96% [10] 市场表现 - 过去一年公司股价上涨29.4%，而行业下跌6.9% [7] 竞争情况 - 若获批，donidalorsen将与BioCryst Pharmaceuticals的Orladeyo和Takeda的Takhzyro竞争，后两者均为FDA批准的HAE预防性治疗药物 [11] - donidalorsen在给药频率上可能优于Takhzyro，但BioCryst药物为口服药，使用更方便 [12] - Pharvaris上月报告其研究性口服药物deucrictibant治疗HAE发作的中期研究令人鼓舞的数据，40mg剂量组患者月发作率较安慰剂组降低84.5% [13] 公司评级与推荐 - 公司目前Zacks排名为2（买入），医疗保健行业中CytomX Therapeutics排名更好，为1（强力买入） [14] - 过去60天，CytomX Therapeutics 2023年每股收益预期从亏损10美分变为盈利2美分，2024年亏损预期从22美分收窄至6美分，过去一年其股价下跌40.3% [15] - CytomX Therapeutics过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均盈利惊喜为45.44%，最近一个季度盈利超预期123.53% [16]

Ionis制药公司新药donidalorsen研究结果 - donidalorsen在每4周或每8周治疗的患者中，HAE发作率显著降低，与安慰剂相比具有统计学意义[2] - donidalorsen在研究中表现出良好的安全性和耐受性，且治疗患者中没有发生严重不良事件[2] - Ionis准备向美国FDA提交新药申请，Otsuka在欧洲提交营销授权申请[3] donidalorsen的孤儿药品认定 - donidalorsen在美国获得了孤儿药品认定，欧盟的孤儿药品认定程序正在进行中[3] Ionis制药公司展示计划 - Ionis计划在即将举行的医学大会上展示第三期OASIS-HAE研究结果[6]

核心观点 Ionis Pharmaceuticals公布2023年成果并展望2024年重要里程碑，2023年在药物研发上取得显著进展，2024年有望在多个药物项目上取得成果，继续推进技术平台发展 [1][2] 2023年成果 - 美国批准WAINUA用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病，QALSODY获加速批准用于治疗SOD - 1肌萎缩侧索硬化症 [1] - 分享WAINUA和olezarsen的积极3期试验结果，olezarsen还在严重高甘油三酯血症的3期项目中进行评估 [1] - 后期管线扩展到9种药物，针对11种潜在适应症进行3期试验，报告了一些额外的积极数据 [1] - 在行业领先的技术平台上取得关键进展，包括多种RNA模式和基因编辑 [1] 2024年预期亮点 WAINUA进展 - 1月在美国推出用于ATTR - PN，等待欧洲药品管理局批准决定及更多国家批准 [3] - 继续ATTR - 心肌病的CARDIO - TTRansform试验，预计2025年最早出数据 [3] olezarsen推进 - 展示详细的3期FCS结果，向美国食品药品监督管理局提交FCS监管申请，可能获批并在美国推出 [4] - 向欧洲药品管理局提交FCS申请，完成严重高甘油三酯血症3期研究的患者招募，预计2025年出数据 [4] donidalorsen成果及申报 - 第一季度公布3期OASIS - HAE结果，年中公布OASIS - Plus转换结果，可能在美国提交遗传性血管性水肿的监管申请 [6] 其他独立研究药物推进 - 到2024年底预计有6个独立神经学项目进入临床开发，包括罕见儿科疾病和严重痴呆症新项目 [8] - 预计公布ION224在非酒精性脂肪性肝炎的2期结果 [8] 合作项目进展 - QALSODY等待欧盟SOD1 - ALS的CHMP和批准决定 [9] - ION582公布安吉尔曼综合征的1/2期临床结果 [9] - ION541公布ALS的2期结果 [9] - IONIS - FB - LRx公布IGA肾病和地理萎缩的2期结果 [9] 公司介绍 Ionis在RNA靶向治疗领域领先超30年，目前有5种上市药物，后期管线有心血管和神经学领域的药物，愿景是成为基因医学领域的领导者 [13]