文章核心观点 Neurocrine Biosciences迎来拥有丰富经验的Dr. Ratz加入研发团队，公司致力于为有重大需求患者研发治疗方案 [1][2][3] 人员动态 - Dr. Ratz结束在礼来28年职业生涯后加入Neurocrine Biosciences，他曾助力超25种多治疗领域和分子模式产品开发与注册，最近担任礼来高级副总裁等职 [1] - Neurocrine Biosciences首席科学官称Dr. Ratz为研发团队带来卓越领导力和经验，他在公司关键时期加入 [2] - Dr. Ratz表示热爱科学和助人的热情驱动其职业发展，加入Neurocrine Biosciences令人振奋，期待为科研工作做贡献 [2] - Dr. Ratz拥有印第安纳大学化学学士学位和哈佛大学化学博士学位 [2] 公司介绍 - Neurocrine Biosciences是专注神经科学的生物制药公司，旨在为有重大需求患者减轻痛苦 [3] - 公司致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者研发改变生活的治疗方法 [3] - 公司产品组合多样，包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍等疾病的药物，还有多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [3] - 公司30年来运用对神经科学的独特见解治疗复杂疾病，不懈追求药物以减轻患者负担 [3]

公司动态 - Neurocrine Biosciences 在《临床内分泌与代谢杂志》(JCEM) 上发表了一篇关于经典先天性肾上腺增生症 (CAH) 的专题补充文章 该文章包含八篇综述 全面探讨了 CAH 患者在临床 心理社会 治疗和日常生活方面面临的挑战 [1] - 公司首席医疗官 Eiry W Roberts 博士表示 Neurocrine Biosciences 致力于为患者 护理人员和医疗保健提供者提供知识和支持 以应对 CAH 的终身治疗和生活挑战 [3] 行业研究 - 经典 CAH 是一种罕见的遗传性疾病 由 CYP21A2 基因变异导致 21-羟化酶缺乏 进而影响肾上腺类固醇激素的生成 约 95% 的 CAH 病例由该基因变异引起 严重缺乏 21-羟化酶会导致肾上腺无法产生足够的皮质醇 约 75% 的病例还会导致醛固酮不足 [4][5] - 传统糖皮质激素 (GC) 治疗存在局限性 特别是在资源匮乏地区 导致疾病负担加重 多种并发症和不良预后 新兴治疗方法如促肾上腺皮质激素释放因子 1 型受体拮抗剂 (CRF1) 有望实现更个性化的治疗 改善雄激素控制并减少糖皮质激素相关的健康问题 [2] 产品信息 - CRENESSITY™ (crinecerfont) 是一种强效且选择性的口服 CRF1 拮抗剂 用于治疗经典 CAH 通过非糖皮质激素机制减少和控制过量的促肾上腺皮质激素 (ACTH) 和肾上腺雄激素 临床研究数据显示 CRENESSITY 能够降低肾上腺雄激素水平 从而实现更低 更生理剂量的糖皮质激素替代治疗 [7] - CRENESSITY 有胶囊和口服溶液两种剂型 胶囊有 50 mg 和 100 mg 两种剂量 口服溶液为 50 mg/mL 成人推荐剂量为 100 mg 每日两次 随餐服用 4 至 17 岁儿童根据体重调整剂量 体重超过 55 kg 的儿童推荐剂量与成人相同 [8] 公司背景 - Neurocrine Biosciences 是一家专注于神经科学的生物制药公司 致力于为患有未充分解决的神经 神经内分泌和神经精神疾病的患者开发改变生活的治疗方法 公司产品组合包括 FDA 批准的迟发性运动障碍 亨廷顿病相关舞蹈症 经典 CAH 子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物 以及多个处于中后期临床开发阶段的化合物 [16]

公司动态 - Neurocrine Biosciences 宣布发表一篇关于传统治疗经典先天性肾上腺增生症（CAH）挑战的综述文章，探讨了引入非糖皮质激素（GC）机制治疗该疾病的潜在益处 [1] - 公司首席医疗官 Eiry W Roberts 博士指出，长期高剂量糖皮质激素治疗可能导致严重的心血管、代谢和骨骼并发症，并对患者的心理健康和生活质量产生负面影响 [3] - Neurocrine Biosciences 是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为未得到充分解决的神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发改变生活的治疗方法 [17] 产品信息 - CRENESSITY™（crinecerfont）是 FDA 批准的首个也是唯一一个经典 CAH 治疗药物，可直接减少过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和下游肾上腺雄激素的产生，从而实现糖皮质激素剂量减少 [4] - CRENESSITY 是一种强效、选择性口服促肾上腺皮质激素释放因子 1 型受体（CRF1）拮抗剂，通过非糖皮质激素机制减少和控制过量的 ACTH 和肾上腺雄激素 [9] - CRENESSITY 有胶囊和口服溶液两种剂型，胶囊有 50 mg 和 100 mg 两种剂量，口服溶液为 50 mg/mL 强度 [10] 行业趋势 - 经典 CAH 的治疗传统上需要高剂量糖皮质激素，这可能导致严重的并发症，凸显了对创新新疗法的未满足需求 [3] - 非糖皮质激素机制治疗 CAH 可能实现对过量 ACTH 和雄激素的控制，而无需高剂量糖皮质激素，从而减少终身相关并发症 [7] - 大约 95% 的 CAH 病例是由 CYP21A2 基因变异引起的，导致 21-羟化酶（21-OH）缺乏，严重缺乏这种酶会导致肾上腺无法产生足够的皮质醇，约 75% 的病例中醛固酮也会不足 [5] 临床研究 - 临床研究数据表明，使用 CRENESSITY 降低肾上腺雄激素水平可以实现更低、更生理性的糖皮质激素剂量来替代缺失的皮质醇 [9] - 对于 18 岁及以上的成年人，推荐剂量为 100 mg，每日两次，随餐口服；对于 4 至 17 岁、体重小于 55 kg 的儿科患者，推荐剂量基于体重，每日两次，随餐口服；对于体重超过 55 kg 的儿科患者，推荐剂量为 100 mg，每日两次，随餐口服 [10]

公司动态 - Neurocrine Biosciences宣布CRENESSITY™（crinecerfont）在美国上市，该药物已获得FDA批准，用于辅助糖皮质激素替代治疗，控制成人和4岁及以上儿童患者的雄激素水平，适用于经典先天性肾上腺增生症（CAH）[1] - 公司推出Neurocrine Access Support计划，为患者、护理人员和医疗保健提供者提供免费的综合援助计划，预计90%的患者每月自付费用不超过12美元[2] - CRENESSITY通过PANTHERx Rare专业药房独家提供，该药房提供24/7的CAH专业药剂师支持[17] 药物信息 - CRENESSITY是一种口服促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，通过非糖皮质激素机制减少和控制过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和肾上腺雄激素，用于治疗经典CAH[8] - 该药物有50 mg和100 mg胶囊以及50 mg/mL口服溶液两种剂型，成人和儿童患者根据体重和年龄有不同的推荐剂量[13][30] 临床试验 - CAHtalyst™全球注册研究是迄今为止最大的经典CAH临床试验项目，包括285名成人和儿童患者，支持了CRENESSITY的FDA批准[6][7] - CAHtalyst儿科研究包括103名4至17岁患者，CAHtalyst成人研究包括182名18至58岁患者，研究评估了CRENESSITY在改善雄激素控制和糖皮质激素剂量调整方面的效果[22] 疾病背景 - 先天性肾上腺增生症（CAH）是一种罕见的遗传性疾病，约95%的病例由CYP21A2基因变异引起，导致21-羟化酶（21-OH）缺乏，严重缺乏该酶会导致肾上腺无法产生足够的皮质醇，约75%的病例还会导致醛固酮缺乏[4] - 高剂量糖皮质激素治疗CAH可能导致代谢问题、心血管疾病和骨质疏松等严重并发症[21]

公司概况 - Neurocrine Biosciences (NASDAQ: NBIX) 是生物制药行业的重要参与者 专注于神经学、神经内分泌和神经精神治疗领域 [1] 产品信息 - Ingrezza 是公司的旗舰产品 在2024年7月的分析中表现突出 [1] 分析师背景 - 分析师 Myriam Hernandez Alvarez 拥有电子与通信工程学士学位 计算机科学硕士学位 商业管理研究生学位 以及计算机应用博士学位 [1]

核心观点 - Neurocrine Biosciences公司宣布FDA批准CRENESSITY™（crinecerfont）胶囊和口服溶液，用于治疗经典型先天性肾上腺增生（CAH），这是70年来首个针对该疾病的新疗法[1][2] 产品介绍 - CRENESSITY是一种强效且选择性的口服促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，直接减少过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和下游肾上腺雄激素的产生，允许减少糖皮质激素剂量[1][19] - 该药物通过非糖皮质激素机制控制过量的ACTH和肾上腺雄激素，适用于4岁及以上成人和儿童患者[19] - CRENESSITY有胶囊和口服溶液两种剂型，胶囊剂量为50 mg和100 mg，口服溶液为50 mg/mL[20] 临床试验 - FDA批准基于CAHtalyst™全球注册性III期临床试验，这是经典CAH有史以来最大的临床试验项目，包括285名成人和儿童患者[5][16] - CAHtalyst Pediatric研究包括103名4至17岁的儿童患者，主要终点是CRENESSITY显著降低androstenedione水平，次要终点是减少糖皮质激素剂量[8][17] - CAHtalyst Adult研究包括182名18至58岁的成人患者，主要终点是显著减少糖皮质激素剂量，次要终点是降低androstenedione水平[9][17] - 在两项研究中，CRENESSITY均显示出显著的雄激素水平和糖皮质激素剂量减少效果，且耐受性良好，无严重不良事件[10][17] 市场与支持 - CRENESSITY预计在一周内上市，通过PANTHERx Rare特殊药房提供，简化处方履行流程[2] - 公司提供Neurocrine Access Support计划，帮助患者和护理人员导航保险流程，识别适当的财务援助选项，大多数患者每月支付10美元或更少[3] 行业背景 - 先天性肾上腺增生（CAH）是一种罕见的遗传性疾病，约95%的病例由CYP21A2基因变异导致21-羟化酶缺乏，影响肾上腺激素如皮质醇、醛固酮和肾上腺雄激素的产生[13][14] - 传统治疗使用高剂量糖皮质激素，可能导致肥胖、高血压、骨质疏松等长期健康问题[15] 公司信息 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为有迫切需求但选择有限的患者开发改变生活的治疗方案[29] - 公司拥有多元化的产品组合，包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、经典CAH、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物[29]

公司动态 - Neurocrine Biosciences将参加2024年12月3日的第7届Evercore HealthCONx会议和2024年12月4日的Citi全球医疗保健会议 [1] - 公司首席执行官Kyle Gano、首席财务官Matt Abernethy和投资者关系副总裁Todd Tushla将在会议上发表演讲 [1] - 会议演讲将通过公司官网进行网络直播，并在活动结束后一小时内提供回放，存档约一个月 [2] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为需求大但选择少的患者提供缓解痛苦的疗法 [3] - 公司拥有多样化的产品组合，包括FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物 [3] - 公司在中后期临床开发阶段拥有多个化合物，专注于神经、神经内分泌和神经精神疾病的治疗 [3] - 公司拥有30年的神经科学经验，专注于大脑与身体系统之间的相互联系，以治疗复杂疾病 [3]

公司和行业分析 - Neurocrine Biosciences公司股价在NBI-568的二期试验结果公布后出现下跌 尽管结果积极但市场反应平淡 跌幅超出预期 [2] - Growth Stock Forum提供投资组合模型 包含15-20只股票 定期更新 还有年度精选股票列表 最多10只 预计当年表现良好 并提供短期和中期的交易策略 [2]

核心观点 - INGREZZA在亨廷顿舞蹈症患者中显示出对情绪健康和精神病稳定性的积极影响 [1] - INGREZZA在减少舞蹈症方面表现出显著疗效，且在不同亚组中效果一致 [2] - INGREZZA在情绪健康方面也有改善，且未加重精神病症状 [3] 研究数据 - KINECT-HD研究显示，INGREZZA在减少舞蹈症方面显著优于安慰剂，最小二乘均值差异为-3.2 [2] - 在19个亚组中，INGREZZA在所有亚组中均优于安慰剂，最小二乘均值差异范围为-4.5至-1.6 [3] - INGREZZA在情绪健康方面的改善包括愤怒、焦虑、情绪波动等 [4] 药物信息 - INGREZZA是一种选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，用于治疗亨廷顿舞蹈症 [9] - INGREZZA每日一次，无需滴定，剂量为40 mg、60 mg和80 mg [11] - INGREZZA SPRINKLE为吞咽困难患者提供了一种替代剂型 [11] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于开发治疗神经系统疾病的药物 [24] - 公司产品包括治疗迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症的药物，以及多个中后期临床开发阶段的化合物 [24] 研究背景 - KINECT-HD是一项三期随机双盲安慰剂对照研究，评估valbenazine在亨廷顿舞蹈症患者中的疗效和安全性 [6] - 研究使用统一亨廷顿病评定量表（UHDRS）总最大舞蹈症（TMC）评分作为主要疗效终点 [7] - 研究结果显示，valbenazine在12周治疗期间显著改善了舞蹈症症状 [7]

公司动态 - 公司将在2024年11月参加三场投资者会议 包括2024年UBS全球医疗保健会议 Stifel 2024医疗保健会议和Jefferies伦敦医疗保健会议 [1] - 公司首席执行官Kyle Gano 首席财务官Matt Abernethy和投资者关系副总裁Todd Tushla将在2024年11月12日下午1:15太平洋时间参加2024年UBS全球医疗保健会议 [2] - 公司首席财务官Matt Abernethy和首席商务官Eric Benevich将在2024年11月18日上午10:55东部时间参加Stifel 2024医疗保健会议 [2] - 公司首席执行官Kyle Gano 首席财务官Matt Abernethy和首席医疗官Eiry Roberts将在2024年11月19日下午1:30格林尼治标准时间参加Jefferies伦敦医疗保健会议 [3] - 会议将进行网络直播 直播结束后约一小时可在公司网站上观看回放 回放将保留约一个月 [4] 公司概况 - 公司是一家专注于神经科学的生物制药公司 致力于为需求大但选择少的患者提供缓解痛苦的解决方案 [5] - 公司专注于发现和开发针对神经学 神经内分泌和神经精神疾病的变革性治疗方法 [5] - 公司产品组合包括FDA批准的迟发性运动障碍 亨廷顿病相关舞蹈症 子宫内膜异位症和子宫肌瘤的治疗药物 [5] - 公司拥有强大的研发管线 包括多个处于中后期临床开发阶段的化合物 [5] - 公司拥有30年的神经科学经验 专注于大脑和身体系统之间的相互联系 以治疗复杂疾病 [5]