公司财务信息发布安排 - 公司计划于2025年10月28日太平洋时间下午1点30分（东部时间下午4点30分）举行2025年第三季度财报电话会议和网络直播 [1] - 2025年第三季度财报新闻稿定于2025年10月28日太平洋时间下午1点（东部时间下午4点）发布 [4] - 电话会议国内拨入号码为800-274-8461，国际拨入号码为203-518-9814，会议ID为NBIX [4] 公司业务概况 - 公司是一家专注于神经科学的领先生物制药公司，致力于为神经系统、神经内分泌和神经精神疾病患者发现和开发变革性疗法 [2] - 公司拥有多元化的产品组合，包括获得FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、经典先天性肾上腺皮质增生症等疾病的治疗方法 [2] - 公司拥有强大的研发管线，包含多个处于中后期临床开发阶段的化合物 [2] - 公司已运用其在神经科学领域的独特见解治疗复杂疾病达三十年 [2] 投资者关系信息 - 财报电话会议的网络直播可在公司官网的投资者关系栏目观看 [1] - 网络直播的重播内容将在活动结束后约一小时上线，并存档约一个月 [1]

核心观点 - Neurocrine Biosciences公司在2025年国际帕金森病和运动障碍大会上公布了KINECT-HD2研究的三年长期数据 表明其药物INGREZZA（缬苯那嗪）在治疗亨廷顿病相关舞蹈症方面具有既定的长期安全性、耐受性以及持续改善症状的效果 [1] 药物疗效数据 - **早期及持续改善**：在最低剂量40mg下 治疗第2周即观察到平均UHDRS TMC评分显著改善 降低3.4分（标准误0.3 n=146） 并且从第2周到第156周的所有基线后访视中均观察到平均TMC评分改善 [5] - **患者与临床整体印象改善**：治疗第2周 有34.5%（50/145）的患者达到PGI-C“显著改善”或更好的应答状态 该比例在第104周升至75.9% 第156周达77.8% CGI-C结果相似 [5] - **合并用药影响**：合并使用抗精神病药物对舞蹈症的改善没有明显影响 [2] 安全性与耐受性 - **总体耐受性良好**：长期使用INGREZZA总体耐受性良好 治疗中出现的不良事件与其既定的安全性特征及亨廷顿病的已知症状一致 [3] - **不良事件发生率**：154名参与者中有150名（97.4%）报告了至少一次治疗中出现的不良事件 最常见的是跌倒（42.9%）、嗜睡（25.3%）和疲劳（21.4%） [5] - **严重不良事件与停药**：个体治疗中出现的不良事件被判定为严重的参与者比例低于2% 因治疗中出现的不良事件导致停药的比例为15.6% [5] 研究及药物背景 - **研究设计**：KINECT-HD2是一项正在进行的开放标签研究 旨在评估INGREZZA治疗亨廷顿病相关舞蹈症的长期安全性和耐受性以及疗效维持情况 研究纳入了154名18至75岁的成人患者 允许合并使用抗精神病药物 [7] - **药物机制**：INGREZZA是一种选择性囊泡单胺转运蛋白2抑制剂 通过选择性抑制多巴胺的释放来发挥作用 其治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病舞蹈症的具体方式尚未完全明确 [8] - **给药优势**：INGREZZA从治疗第一天起即可使用治疗剂量 无需滴定 每日一次 单胶囊服用 可与大多数稳定的抗精神病药或抗抑郁药方案同服 并为吞咽困难者提供撒剂配方 [7][9] 疾病与市场概况 - **疾病负担**：亨廷顿病是一种遗传性进行性神经退行性疾病 症状通常在30至50岁之间出现 美国估计有约41,000名成人患者 另有超过200,000人有遗传患病风险 [6] - **舞蹈症症状**：大多数亨廷顿病患者会出现舞蹈症 这是一种异常的不自主运动障碍 会影响运动协调、步态、吞咽和言语 [6] - **公司产品线**：Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司 其产品组合包括FDA批准的用于治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病舞蹈症的药物 以及处于中后期临床开发阶段的多种管线化合物 [18][20]

行业整体表现 - 2025年第二季度股市出现显著波动，经历了从大幅抛售到强劲反弹的过程 [1] - 标普1500医疗保健指数在第二季度下跌6.9%，表现逊于同期上涨10.9%的标普500指数 [1] - 医疗保健提供商与服务、生命科学工具与服务、生物技术和制药板块表现均不及指数，而医疗保健技术和医疗科技板块在当季录得上涨 [1] - 2025年6月，标普1500医疗保健指数上涨1.9%，但表现落后于上涨5.1%的标普500指数 [1] Neurocrine Biosciences公司表现 - Neurocrine Biosciences Inc (NBIX) 是一家专注于开发及销售针对神经、神经内分泌和神经精神疾病药物的公司 [2] - 该公司股价一个月回报率为5.56%，过去52周涨幅达26.52% [2] - 截至2025年9月24日，公司股价报收146.67美元，市值为145.47亿美元 [2] - 公司2025年第一季度业绩超预期，管理层对第二季度也持乐观态度，其之前的业绩指引问题更像是失误而非运营问题 [3] - 2025年第二季度末，共有59只对冲基金持有该公司股票，较上一季度的63只有所减少 [3]

药物临床数据分析 - KINECT-PRO™分析是首个且唯一报告迟发性运动障碍症状缓解及相关患者报告结局改善的分析 [1] - 事后分析显示第24周时出现显著的症状缓解率 且时间早于既往研究报告 [1]

公司临床研究进展 - Neurocrine Biosciences公司公布了其SAVITRI™二期研究的新数据 [1] - 研究药物osavampator (NBI-1065845)为每日一次口服给药 剂量为1毫克 [1] - 数据显示 在第28天和第56天 抑郁症严重程度出现统计学显著且具有临床意义的改善 [1]

公司研发战略 - 公司正在审慎地改变其研发战略观点 [1] - 公司将于12月16日举行研发日 届时将阐述该战略演变一年来的进展 [1] 公司管线与业务发展 - 公司当前管线主要通过业务发展进行授权引进 [2] - 授权引进未来仍将是公司战略的重要组成部分 [2]

公司概况与战略 * 公司为Neurocrine Biosciences (NBIX)，专注于神经科学领域，核心治疗领域包括神经病学、精神病学、内分泌学以及免疫学[5] * 公司研发战略发生重大转变，从过去主要依赖外部授权引进转向加强内部药物发现能力，并探索除小分子外的其他药物形态，如蛋白质、单克隆抗体和肽类[2][3] * 新战略强调针对经过临床或基因验证的靶点，旨在不仅提供症状治疗，还追求疾病修饰疗法[3] * 公司的长期目标是达到稳定状态，每年至少启动4个新的1期项目、2个新的2期项目，并维持至少3个3期项目，平均每两年推出一款新药[4] 核心研发项目与关键数据 NBI-770 (NMDA负向变构调节剂，用于重度抑郁症) * 该药物基于氯胺酮的假说，但旨在避免其解离和认知副作用，其原理是针对突触外的NR2B亚基[10] * 正在进行的2期研究是一项小型信号探索试验，共72名患者，分为三个活性剂量组和安慰剂组，主要终点是第5天的MADRS评分变化[11] * 公司期望看到与Spravato类似的3-4分安慰剂调整后的MADRS评分改善[13] * 若数据积极，下一步可能是直接进入注册性试验或进行更大的2期研究，取决于疗效程度和安全性[15] Osavampator (AMPA受体增效剂，用于重度抑郁症) * 该药物作用于NMDA受体下游的AMPA受体，公司对其安全性和耐受性感到满意，未观察到此前同类化合物出现的癫痫等障碍[16] * 去年4月公布的2期研究（CEVITRY）数据积极，共185名受试者，测试了两个剂量，其中一个剂量显示出显著疗效[19] * 所选剂量在第28天和第56天均显示统计学显著性，效应大小在0.55至0.75之间，安全性良好，仅头痛与安慰剂有差异[19][20] * 3期试验已启动，主要终点设为第56天，预计2027年获得顶线数据[20] * 公司认为抑郁症领域存在巨大未满足需求，现有抗抑郁药缓解率估计低于50%，osavampator的效应大小（0.73）远高于通常认为有临床意义的0.3阈值[32][34] NBI-568 (Dracoledine，M4受体激动剂，用于精神分裂症) * 2期研究涉及约210名受试者，20 mg每日一次剂量表现最佳，PANSS总分改善18.2分，安慰剂校正后改善约7.5分，效应大小为0.61[36][37] * 安全性良好，除轻微头晕外与安慰剂无差异，无食物效应，无需滴定，无胃肠道问题[37][38] * 3期试验采用更简化的设计（20 mg对比安慰剂），每项研究约280名受试者，数据预计在2027年[39] * 公司认为即使疗效略逊于某些竞品，其安全性、耐受性、每日一次给药和无需滴定等便利性也将使其具有竞争力[48][50] 下一代VMAT2抑制剂 * 基于Ingrezza的成功，公司正在开发下一代VMAT2抑制剂（NBI-890, NBI-675），旨在提供长效注射剂型以提高患者依从性[52] * 目前有两个分子处于1期阶段，预计临床开发进程会较快[52][53] 商业表现与财务状况 * 公司第二季度总收入为6.82亿美元，同比增长17%，其中Ingrezza收入6.24亿美元，CRENESSITY收入5300万美元[54] * Ingrezza连续两个季度取得新处方份额纪录，总处方份额在第二季度也创下纪录，市场份额在新增和总处方方面均有所增长[54] * 公司财务状况强劲，商业团队表现优异[55] 风险考量与发展策略 * 公司有意平衡研发组合风险，目标是在稳定状态下，神经病学占40%-50%，精神病学占20%-30%，内分泌学和免疫学各占10%-20%[8] * 公司避免开发终点未经验证或开发周期长的疾病领域，如中风、创伤性脑损伤和神经退行性疾病，偏好那些在早期开发中能通过生物标志物或小型2期试验获得信心的疾病[6] * 针对精神分裂症药物NBI-568，公司从竞品失败中吸取经验，强调在3期试验中保持设计的简单性和可控性，避免因研究规模和管理复杂性增加而带来的风险[44][45] * 公司通过在同一已验证通路（如NMDA/AMPA）上布局不同机制的药物（如NBI-770和osavampator）来分散风险[27][28]

研究数据发布 - 公司将在2025年9月17日至21日举行的Psych Congress 2025上公布SAVITRI研究的新数据 [1] - 新数据来自针对成人重度抑郁症的osavampator药物的2期SAVITRI研究 [1] - 此次海报展示被选为Psych Congress海报奖决赛入围者 [1] 公司动态 - Neurocine Biosciences公司于2025年9月16日宣布上述数据发布计划 [1] - 此次公布的数据扩展了2024年4月公布的顶线结果 [1]

分析师观点与评级 - RBC Capital于9月5日将公司目标价从144美元上调至149美元 并维持“跑赢大盘”评级 [1] - 摩根斯坦利的Sean Laaman同日给予公司“买入”评级 目标价为163美元 [3] - 分析师共识评级为“强力买入” 目标价中位数为141.87美元 意味着较当前水平有19.83%的上涨空间 [3] 公司业务与产品 - 公司是一家专注于神经科学的生物制药公司 致力于研究、开发、销售和商业化治疗神经内分泌、神经和神经精神疾病的药物 [4] - 产品组合包括治疗亨廷顿病相关舞蹈症、迟发性运动障碍、经典先天性肾上腺皮质增生症(CAH)以及子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物 [4] 产品表现与市场预期 - 根据RBC Capital对处方趋势的最新分析 药物Crenessity的强劲上市势头预计将持续 其第三季度业绩有望超过市场共识预期 [2] - 公司股价已更接近公允价值 这可能表明近期乐观情绪正在增强 [2]

PresentationSean LaamanHead of Healthcare Research & Equity Analyst Good morning, everyone, and welcome to Morgan Stanley's Global Healthcare Conference. I'm Sean Laaman, Head of U.S. mid-cap biotech equity research here at the firm. Before we commence, for important disclosures, go to our research disclosure website at www.morganstanley.com/researchdisclosures. And if you have any questions, please reach out to your Morgan Stanley sales representative. For this session, we have Neurocrine Biosciences, with ...