公司背景与创立目标 - 公司成立于约10年前 致力于解决细胞疗法领域安全性 疗效和规模化生产三大核心需求 以提升治疗可及性 [2] - 核心技术平台为D-Domain 主导资产为anito-cel 被定位为多发性骨髓瘤领域最佳治疗方案 [2] 技术应用与管线进展 - 将D-Domain技术扩展至AML（急性髓系白血病）和重症肌无力领域临床试验 [3] - anito-cel代表多发性骨髓瘤治疗方案的差异化竞争优势 [2][3] 战略合作与开发 - 通过开发合作伙伴关系推动细胞疗法的规模化生产和可及性 [2]

Bio-Techne (NasdaqGS:TECH) FY Conference September 10, 2025 10:45 AM ET Company ParticipantsJames Hippel - EVP & CFOConference Call ParticipantsNone - AnalystNoneAll right. Thank you, everyone, for joining today. It's my pleasure to be here with Jim Hippel, the CFO of Bio-Techne, and Charles Kummeth. Thanks for joining us today, Jim.James HippelYeah, thanks for having us. Appreciate it.NoneBefore we get started, I just need to read a quick disclosure. Please see the Morgan Stanley Research Disclosure websit ...

财务数据和关键指标变化 - 公司重新调整2025年收入指引至2.5亿至3亿美元[4] - 第二季度收入环比增长24%[6] - 非GAAP毛利率为31%[33] - 重组措施预计将在四个季度内节省至少1亿美元运营支出[32] - 现金流预计可支撑至2026年第四季度[32] 各条业务线数据和关键指标变化 - Amtagvi在商业应用中显示超过60%的反应率[14] - 生产周转时间从34天缩短至33天[10] - IO2销售呈现波动性 预计年底前趋于稳定[19][20] - 分销商采购模式开始恢复正常 其中两家已恢复采购[19] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国黑色素瘤患者约三分之一在授权治疗中心接受治疗[16] - 社区医疗实践快速发展 成为重要患者来源[17] - 全球可寻址患者群体每年约3万人[23] - 欧盟市场需要虚拟对照组数据 已撤回申请并准备重新提交[25][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 重点拓展大型社区医疗中心网络[6][17] - 与McKesson旗下Biologics专业药房合作改善药品可及性[6][7] - 生产流程持续优化 提高效率并降低成本[35] - 在非小细胞肺癌领域竞争优势明显 无其他有效治疗方案[43][44] - 子宫内膜癌领域同样缺乏有效二线治疗方案[55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 早期患者治疗可获得更好效果[11][13] - 真实世界数据显示优于临床试验结果[14] - 非小细胞肺癌市场规模是黑色素瘤的10-15倍[39] - PD-L1阴性患者同样对药物有良好反应[47] - 与FDA保持密切沟通 关系良好[49][50] 其他重要信息 - 财务清算时间缩短至约三周[9] - 生产流程改进使手术日期与财务清算可同步进行[9] - LUN-202试验采用独立审查机制[40] - 子宫内膜癌数据预计年底通过新闻稿发布[54] - TILVANCE 301试验对照组使用pembrolizumab[57] 问答环节所有提问和回答 问题: 新任CFO加入公司的原因 - 产品疗效好且已上市 生产高效可控 报销渠道畅通 公司进行了合理调整并注重财务纪律[4][5] 问题: 实现收入指引的具体措施 - 季度增长已达24% 扩大授权治疗中心覆盖 特别是大型社区中心 与专业药房合作改善可及性[6][7] 问题: 患者治疗流程中的关键参数 - 财务清算时间缩短至三周 流程从串行改为并行 生产周转时间减少一天 早期转诊对治疗效果至关重要[9][10][11] 问题: 早期患者获取进展和真实世界数据 - 通过NCCN指南定位为真正二线疗法 真实数据显示反应率超60% 特别是仅接受1-2线治疗的患者[13][14] 问题: 社区转诊模式和大型网络拓展 - 最初目标为顶级CAR-T中心 后发现大部分患者来自转诊 社区医疗实践快速发展 需要在其生态系统内提供治疗[16][17][18] 问题: IO2销售波动性和未来趋势 - 波动源于三家分销商采购模式 两家已恢复采购 预计年底前模式将与Amtagvi需求匹配[19][20][22] 问题: 达到10亿美元销售的路径 - 关键是将产品在合适时间提供给患者 全球年可寻址患者3万人 需要更多患者教育举措[23] 问题: 欧盟市场进展和策略调整 - 需提供虚拟对照组数据 已撤回申请 将重新提交 EMA有使用虚拟对照组的传统[25][27] 问题: 成本控制措施和毛利率提升 - Q2重组节省至少1亿美元运营支出 提高产能利用率 规模效应将改善毛利率[32][35] 问题: 盈亏平衡时间点和资产负债表强化 - 未提供具体时间指引 目标尽快实现 考虑多种非稀释性方式强化资产负债表[36][37] 问题: 非小细胞肺癌试验设计和预期 - LUN-202为二线治疗注册试验 预计年底发布数据 目标反应率20%以上 持续时间6个月以上[39][41][42] 问题: 非小细胞肺癌竞争格局 - 标准治疗为化疗 效果差 ADC药物基本失败 双特异性抗体仅对EGFR突变群体有效[43][44] 问题: 黑色素瘤数据在肺癌的适用性 - 早期数据显示71%患者持续时间超6个月 不同试验阶段数据均显示持久性信号[46] 问题: 与FDA的沟通和批准标准 - 与FDA保持持续沟通 试验设计受FDA影响 加速批准标准为20%反应率和6个月持续时间[49][50] 问题: 子宫内膜癌进展和竞争环境 - 符合IO前线治疗失败模式 二线选择有限 化疗效果差 数据预计年底发布[52][54][55] 问题: 前线黑色素瘤试验进展 - TILVANCE 301验证研究使用pembrolizumab对照组 需等待持久性数据[57][59]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度业绩表现强劲 所有业务部门均实现增长 并提高了全年收入和利润指引[3] - HIV预防业务销售额实现显著增长 其中Descovy销售额环比增长37%[7] - HIV治疗业务表现超出预期 在面临Part D改革带来的11亿美元收入逆风下 仍实现3%增长 若排除Part D影响则增长7%[34] - 公司整体面临Part D改革带来的11亿美元收入逆风 其中9亿美元专门影响HIV业务[34] 各条业务线数据和关键指标变化 - HIV预防业务增长显著 Descovy销售额环比增长37%[7] - HIV治疗业务表现强劲 Biktarvy继续获得市场份额 市场需求推动增长[35] - 肿瘤业务方面 Trodelvy在乳腺癌领域表现突出 已成为10亿美元级以上药物 预计在早期治疗线中将显著增长[65] - seladelpar上市表现超预期 第二季度销售额几乎翻倍华尔街预期[62] - 细胞治疗领域 nidocel（BCMA CAR-T）预计将成为多发性骨髓瘤领域同类最佳疗法[57] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国HIV预防市场渗透率仍然较低 目前仅有25%-33%的适用人群接受治疗 市场潜力巨大[28] - 美国HIV治疗市场仍以2%-3%的速度增长[35] - 多发性骨髓瘤市场规模显著大于其他血液学适应症 即使仅在四线治疗也是一个巨大机会[57] - 三阴性乳腺癌一线治疗市场规模是后线治疗的两倍[66] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采取坚定立场维护HIV疗法的商业折扣 YES TUGO也不例外[17] - 在业务发展方面 公司将继续进行后期阶段交易 Cimabay交易（40亿美元）是后期阶段去风险资产的模板[70] - 公司内部研发投资显著增加 目前投资水平更加健康 产品组合的广度深度和质量达到历史最强水平[72] - 公司拥有7个临床开发项目 预计在Biktarvy专利到期前（2030年代中期）将有多个项目上市[46] - 在HIV治疗领域 公司正在开发每月口服和每六个月注射的长效治疗方案[47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对YES TUGO的上市启动充满信心 认为所有早期执行指标都很有希望[31] - 尽管存在Part D改革逆风 但HIV治疗业务需求推动的增长仍然强劲[35] - 公司对宏观政策风险（如MFN和医疗补助变化）认为是可以管理的[52] - 管理层强调政府近期关注传染病的评论令人鼓舞 这对公司业务是重要利好[52] - 公司预计将实现覆盖目标 六个月达到75%覆盖 一年内达到90%覆盖[12] 其他重要信息 - YES TUGO的认知度极高 无提示认知度达73%（约为通常良好上市预期的两倍） 有提示认知度达95%[6] - J代码（报销代码）比预期提前获得 将于10月1日生效 这对上市非常重要[13] - 加州和佛罗里达州两个最大的医疗补助州已将YES TUGO列入处方集且无限制[12] - 美国约有50%的HIV感染者要么未确诊 要么确诊但未接受药物治疗 要么病毒未得到抑制[50] - 公司生成大量自由现金流 能够再投资于内部和外部产品组合 并向股东返现[70] 问答环节所有提问和回答 问题: YES TUGO上市早期反应和市场表现 - 上市执行强劲 是见过的最强上市执行之一 团队经验丰富[5] - 认知度极高 无提示认知度73% 有提示认知度95%[6] - 覆盖目标进展顺利 有望实现6个月75%和1年90%的目标[12] - J代码比预期提前获得 10月1日生效[13] 问题: 上市面临的物流挑战 - 需要不同的商业构建和计划 有两种患者获取方式：医生购买计费或通过药房白袋配送[9] - 与专业药房合作能力强 能够将药物送达有处方的患者[10] 问题: CVS相关评论和支付方覆盖 - 正在进行数百个支付方对话和谈判[14] - 一些支付方基于临床数据和药物经济学效益迅速将药物列入处方集[15] - 对实现覆盖目标充满信心[17] 问题: 药剂师给药的可能性 - 短期内药物将由医生或护士在医生办公室给药[18] - 药房给药可能是更长期的事情[18] 问题: USPSTF强制令潜在变化的影响 - 预防疗法市场在强制令被广泛认可前就已强劲增长 预计不会因覆盖强制令变化而改变[22] - 疗效和药物经济学效益是支付方将药物列入处方集的主要驱动因素[24] 问题: HIV预防市场演变和渗透机会 - 市场仅渗透25%-33% 有显著增长机会[28] - 首先关注已接受HIV预防的人群 特别是使用其他注射选项的患者[27] - 市场可能演变为更广泛的风险人群 包括大学年龄人群和急救人员等[29] 问题: 对YES TUGO的华尔街预期看法 - 不评论具体华尔街预期 但对短期、中期和长期都有信心[31] - 早期执行和指标令人鼓舞[32] 问题: HIV治疗业务趋势和增长驱动因素 - 增长主要是需求推动 HIV市场增长2%-3% Biktarvy继续获得份额[35] - 定价有利因素也帮助了增长 因更多商业保险和更少医疗保险索赔[36] 问题: Biktarvy专利到期风险 - 风险可控 Biktarvy是黄金标准 疗效、安全性和无基因型检测即可治疗的优势明显[40] - HIV市场患者和医生倾向于使用最好、最安全、最有效的疗法[41] - 有新疗法即将上市 包括lenacapavir和bictegravir每日口服双药疗法以及广谱中和抗体[43] 问题: 长效HIV治疗时间表和管线进展 - 有7个临床开发项目 预计在Biktarvy专利到期前多个项目上市[46] - 每月口服和每六个月注射可能影响最大[47] - 可能有多个上市 类似Atripla到Biktarvy的时代[48] 问题: 宏观政策风险（MFN和医疗补助） - 风险可控 药物临床特征强劲[52] - 政府关注传染病的评论令人鼓舞[52] 问题: 肿瘤管线进展（nidocel和seladelpar） - nidocel（BCMA CAR-T）可能提供更好的疗效和安全性优势[57] - 多发性骨髓瘤是巨大机会 即使四线治疗也很大[57] - seladelpar上市表现强劲 第二季度销售额几乎翻倍华尔街预期[62] 问题: Trodelvy增长机会 - 在三阴性乳腺癌中数据出色 有望成为明确标准治疗[65] - 一线治疗市场规模是后线两倍 治疗持续时间更长[66] - 在激素受体阳性乳腺癌、肺癌等也有机会[67] 问题: 业务发展策略 - 将继续进行后期阶段交易 Cimabay交易是模板[70] - 可进行40亿美元规模交易 也有能力进行更大交易[71] - 内部研发投资显著增加 产品组合达到历史最强水平[72]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度剔除新冠相关业务后的有机增长率为17% [5][6] - 上半年总收入实现中双位数增长 订单增长20% [7] - 全年指引上调约50个基点 尽管面临特定基因治疗项目带来的100个基点逆风 [7] - 新模态业务上半年占总销售额17% 其中基因治疗占50% mRNA占30% 细胞治疗占剩余部分 [14] - 硬件业务收入增长高双位数 订单增长超过20% [18] - 色谱业务增长超过40% [52] - 预计全年EBITDA利润率约为19% 长期目标为30% [67][68] 各条业务线数据和关键指标变化 - 单克隆抗体业务表现良好 [7] - 新模态业务占比略低于20% 拥有多个规模超过100万美元的客户 [12][13] - ATF硬件业务持续繁荣 下游硬件系统(TFF和色谱系统)市场份额增加 [21] - 流体管理业务近期增长良好 赢得大量RFP [59] - 蛋白质业务去年表现不佳 但预计将恢复增长 [70] - 过程分析技术(PAT)业务表现稳健 FlowVPX技术已安装在25%的系统中 [22][56] 各个市场数据和关键指标变化 - 上半年制药公司和CDMO表现均强劲 [7] - 中国生物制药市场预计2026年开始增速将超过其他市场 [34] - 中国市场内容采购比例发生变化 从之前80%欧美/20%本地变为65%本地/35%欧美 [35] - 中国市场竞争加剧 每个细分市场出现多个本地参与者 [37][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 实施重点客户管理策略 从向顶级制药公司销售1种产品增加到平均3-4种产品 [26][27] - 在中国采取"为中国而战"战略 考虑与本地公司合作 [36] - ATF业务在50种商业药物中使用 预计将看到N-1和N级应用的扩展 [45][46][47] - 计划在未来五年内使业务规模翻倍 主要通过有机增长实现 [49][77] - 推出新产品包括一次性混合器 双链RNA和三款新色谱树脂 [63] - 正在测试将Maverick PAT技术与ATF结合 [64] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计硬件业务将进入新的七年增长周期 特别是亚洲市场增长 [24][25] - 对中国市场长期增长前景乐观 认为需要承担有限的计算风险 [39] - 对ATF竞争地位充满信心 认为任何新竞争者都需要多年时间才能达到当前水平 [42][43] - 认为IRA和潜在MFN政策可能带来机遇而非威胁 因为公司产品能帮助提高效率和降低成本 [72][73][75] - 关税影响有限 约200万美元收入影响且基本为零利润率 [65][66] 其他重要信息 - 拥有7亿美元现金储备 并购重点放在带来差异化技术的资产上 [78][79] - 边际改善预计每年1-2个百分点 通过价格提升和生产力改善实现 [68][69] - 产品组合变化: ATF和蛋白质业务利润率高于平均水平 流体管理业务利润率低于平均水平 [70] 问答环节所有提问和回答 问题: 新模态业务的具体构成和规模 - 新模态业务占比略低于20% 拥有多个规模超过100万美元的客户 [12] - 上半年新模态业务占销售额17% 其中基因治疗50% mRNA30% 细胞治疗20% [14] 问题: 硬件业务强劲表现的原因 - 硬件业务增长得益于ATF繁荣和下游系统市场份额增加 [21] - PAT技术的采用推动系统销售 25%的系统包含FlowVPX技术 [22] 问题: 中国市场的战略调整 - 需要专门的中国战略 考虑与本地公司合作 [36] - 中国市场本地竞争加剧 需要选择合适的合作伙伴 [38] 问题: ATF业务的竞争态势 - 对ATF竞争地位充满信心 认为需要多年时间才能出现有竞争力的产品 [42][43] - 预计下半年开始看到大型项目的设备收入 主要集中在下半年 [44][45] 问题: 利润率改善路径 - 预计每年边际改善1-2个百分点 通过运营杠杆和价格提升实现 [68][69] - 产品组合变化将提供有利影响 特别是蛋白质业务恢复增长 [70] 问题: 关税和政策影响 - 关税影响约200万美元收入 基本为零利润率 [65][66] - 认为IRA和MFN政策可能带来机遇 因为公司产品能帮助客户提高效率 [72][75] 问题: 并购战略和资金使用 - 拥有7亿美元现金储备 重点寻找带来差异化技术的资产 [78] - 业务翻倍计划主要通过有机增长实现 并购不是必需但会持续关注机会 [77][79]

财务数据和关键指标变化 - 第四季度有机增长3% 符合预期 处于低个位数增长的高端[3] - 细胞疗法产品线第四季度增长20% 全年增长30%[10] - GMP蛋白质业务第四季度增长20% 全年增长30%[22] - 中国业务第四季度实现低双位数增长[5] - 大型制药终端市场第四季度实现高个位数增长[10] - 学术市场全球整体表现中性 美国下降中个位数 欧洲上升中个位数[19] - 空间生物学业务受到学术和生物技术逆风影响 出现小幅回落[4] - 剥离ExosomeDx业务将立即带来200个基点的利润率提升[48] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心试剂业务占收入50%以上 第四季度低个位数增长[29] - 蛋白质组学分析仪器恢复双位数增长[3] - 细胞疗法业务年化收入约8000万美元 GMP蛋白质部分约6000万美元[22] - 空间生物学业务约10%收入来自临床客户[43] - LEO仪器价格是上一代的4倍 通量也是4倍[38] - 蛋白质组学分析平台平均市场份额15% 生物制剂平台接近20%[35] - 核心试剂业务拥有6000种蛋白质和40万种抗体[29] 各个市场数据和关键指标变化 - 大型制药占收入30% 表现强劲[10][54] - 生物技术占收入20% 增长低个位数[3][54] - 学术机构占收入21% 其中美国占12% 欧洲占9%[17] - 中国市场实现低双位数增长 主要受关税政策影响[5] - 美国学术机构中直接NIH暴露为低个位数[16] - 欧洲学术资金有望增加 受新地平线计划推动[20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 通过AI设计开发了8种超活性或更高热稳定性的蛋白质[30] - 建立新的许可团队 处理OEM关系[31] - 与Thermo Fisher Scientific建立合作关系 产品可在Fisher网站订购[31] - 28个月后将完全拥有Wilson Wolf公司[24] - 开发POPEX产品 与GREX生物反应器连接[27] - 空间生物学领域定位转化研究市场 仪器完全自动化[41] - 进行产品组合审查 剥离非战略性业务[44] - 对类器官和免疫学等快速增长市场进行投资[31][58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 中国市场已稳定并重置 但尚未达到双位数增长水平[6] - 关税政策造成中国经济一定波动[7] - 生物技术资金状况不健康 前五个月为负4000万美元[50] - 制药关税政策带来不确定性[13] - NIH资金环境正在重置过程中[56] - 欧洲资金环境有望改善[20] - 长期看好蛋白质组学分析市场发展[34] 其他重要信息 - 在中东地区安装新仪器遇到问题[4] - 核心试剂业务建立从RUO到GMP的阶梯式价格体系[32] - 拥有85家客户处于临床试验阶段 少数处于后期阶段[23] - Wilson Wolf业务EBITDA利润率超过70% 预计收购后将保持在60%左右[26] - 空间生物学仪器每年每台产生45000美元收入 预计将翻倍[61] - 季度存在季节性因素 Q1和Q2为夏季和假期季节 产量较低[60] - 财政年度开始时进行薪酬调整 是最大成本中心[61] 问答环节所有的提问和回答 问题: 中国业务第四季度增长情况及其可持续性 - 中国第四季度低双位数增长主要是关税政策导致的提前采购[5][6] - 中国市场已稳定并重置 但尚未达到双位数增长水平[6] - 预计中国将平稳加速增长 而非纯粹持平[7] 问题: 中国业务中资本设备占比及刺激政策影响 - 中国业务仪器与消耗品比例曾为50:50 现已与全球其他地区趋同[9] - 第四季度增长主要受关税政策推动 而非刺激政策[8] - 刺激政策主要针对现有设备升级 而公司更多是产能扩张[8] 问题: 生物制药业务强劲增长的原因 - 细胞疗法产品线表现强劲 第四季度增长20% 全年增长30%[10] - 生物制剂平台参与生物生产的QAQC设置[11] - LEO Western Blot机器针对大型制药客户 获得良好反响[11] - 使制药客户能将技术带入转化研究和生产阶段[11] 问题: 关税政策对制药客户的影响 - 未直接听到客户表示要控制支出[13] - 基于200-250%关税 rhetoric的假设 认为客户会变得更加谨慎[13] - 实际影响将在下一季度财报中报告[14] 问题: 学术市场表现及展望 - 学术市场占收入21% 美国占12% 欧洲占9%[17] - 美国学术机构中直接NIH暴露为低个位数[16] - 仪器在学术领域面临困难 客户控制资本支出[18] - 试剂量保持良好 持平或更好[18] - 欧洲资金有望增加 受新地平线计划推动[20] 问题: GMP蛋白质业务驱动因素及可持续性 - GMP蛋白质业务存在波动性 与客户进入后期临床试验相关[23] - 目前有550家客户 85家处于临床试验阶段[23] - 与Wilson Wolf业务协同 提供可扩展的生物反应器解决方案[25] 问题: Wilson Wolf业务的商业阶段和利润率可持续性 - Wilson Wolf业务收入约8000-8500万美元 上年增长约20%[26] - 当前EBITDA利润率超过70% 预计收购后保持在60%左右[26] - 通过POPEX产品提供封闭系统解决方案 减少污染风险[27] 问题: 核心试剂业务动态及定价能力 - 核心试剂业务建立从RUO到GMP的阶梯式价格体系[32] - AI设计的蛋白质价格可达常规价格的180%[32] - 未来GMP版本的AI设计成分价格可达常规价格的2倍[33] - 在类器官和免疫学等快速增长市场表现积极[31] 问题: 蛋白质组学分析业务机会 - 蛋白质组学分析平台平均市场份额15%[35] - 生物制剂平台市场份额接近20%且快速增长[35] - 仪器竞争优势推动赢单率[36] 问题: LEO仪器的市场接受度 - LEO仪器按时按预算完成 满足所有发布预期[38] - 价格是上一代的4倍 通量也是4倍[38] - 为客户提供更多价值 周转时间更快[39] 问题: 空间生物学业务竞争定位 - 定位转化研究市场 仪器完全自动化[41] - 可同时运行4个样本 完全多组学分析[42] - 与Leica和Ventana仪器有良好合作关系[42] 问题: ExosomeDx业务剥离原因 - 产品组合审查后决定剥离[44] - 专业销售队伍难以扩展和获得应有的利润[46] - 没有与其他产品的协同效应[46] - 将立即带来200个基点的利润率提升[48] 问题: 新财年指导假设 - 基于NIH动荡、制药关税和生物技术资金不健康等因素[50] - 在类似条件下预计低个位数环境[52] - 比较基准将产生影响[52] 问题: 恢复到中高个位数增长所需条件 - 大型制药稳定在15%关税水平[54] - 生物技术资金整体改善[55] - NIH资金环境重置完成[56] 问题: 利润率扩张路径及长期目标 - ExosomeDx剥离带来200个基点提升 但部分用于投资[58] - 季度存在季节性 Q1和Q2利润率持平 下半年加速[60] - 财政年度开始时进行薪酬调整[61] - 空间生物学业务目前拖累利润率 但具有长期潜力[61] - 长期目标仍为35%以上运营利润率[62]

将IscB和Cas9转换为RNA编辑器 - 耶鲁大学可爱龙教授团队将Cas9祖先IscB及Cas9从RNA引导的DNA编辑器改造为RNA引导的RNA编辑器[5] - 通过删除TID/PID结构域实现功能转换 其性能媲美甚至超越Cas13且更具安全性[7] - 该技术在可变剪切干扰 反式剪接及RNA碱基编辑中展现应用潜力 为RNA疗法和基因调控提供新选择[7] 世界首个维管植物整合细胞图谱 - 中国科学院团队突破植物单细胞转录组测序技术难点 绘制首个维管植物整合细胞图谱[9][12] - 系统鉴定维管植物各类细胞的底层基因 突破基因高效挖掘瓶颈并发现新调控因子及细胞类型[12] - 为植物发育生物学研究提供全新范式 加速基因发现进程[12] 修饰腺苷的解毒机制 - 日本东北大学研究证实三种RNA修饰腺苷通过代谢途径转化为肌苷一磷酸以减轻细胞毒性[14][17] - ADK磷酸化后由ADAL酶脱氨 Adal敲除小鼠体内N6修饰AMP积聚并抑制AMPK 扰乱葡萄糖代谢[17] - ADK缺乏会提高修饰腺苷水平 导致小鼠早亡 过多m6A/m6,6A/i6A损害溶酶体功能并扰乱脂质代谢[17] 系统素拮抗肽调控番茄免疫机制 - 研究揭示番茄天然小肽系统素拮抗肽可特异性抑制系统素活性 避免植物过度免疫导致的发育异常[19][22] - 该肽成为植物免疫稳态调控的关键刹车机制 为抗病虫作物设计提供重要理论基础[22] 新型通用型CAR-T细胞疗法 - 研究通过CRISPR全基因组筛选锁定糖基化调控基因SPPL3 敲除后T细胞表面形成致密糖基化修饰层[24][27] - 基于此构建SPPL3敲除同种异体CAR-T细胞 相当于穿上隐身衣 躲避免疫杀伤并减轻GvHD[27] - IIT临床试验证实安全性和潜在治疗效果 推动通用型CAR-T疗法迈向现货时代[27] 生物凝聚体调控神经系统 - 南方科技大学团队发现突触后致密区凝聚体形成软玻璃材料 依赖支架蛋白多价相互作用网络渗流[29][31][32] - 破坏Shank3的SAM结构域寡聚化会使PSD凝聚体软化 损害突触可塑性并导致小鼠自闭症样行为[31][32] - 揭示PSD凝聚体物质特性对神经元学习记忆功能的关键作用[32]

行业动态 - CAR-T疗法成为焦点 7家已上市CAR-T产品中5款申报商保创新药目录 3款同步冲刺基本医保[1] - 商保创新药目录覆盖大量罕见病用药、细胞与基因治疗产品以及高端肿瘤免疫疗法[1] - 商保创新药目录定位面向尚无法纳入医保目录但具有较高创新程度和临床价值的药物[1] 政策影响 - 国家多层次医疗保障体系建设关键一步 通过商保创新药目录路径让高价值创新药更早进入支付体系[1] - 商保创新药目录可缓解医保基金短期压力 同时为企业商业化提供更多市场培育空间[1] 公司相关 - A股上市公司中细胞疗法概念股主要有诚达药业、冠昊生物等[1]

财务数据和关键指标变化 - 研发费用在2025年第二季度增至约140万美元，较2024年同期的80万美元增长75% [16] - 2025年前六个月研发费用为290万美元，较2024年同期的190万美元增长52.6% [16] - 销售、一般及行政费用在2025年第二季度降至70万美元，较2024年同期的90万美元下降22.2% [16] - 2025年前六个月净亏损为480万美元，较2024年同期的390万美元增长23.1% [17] - 2025年第二季度运营现金净流出为160万美元，较2024年同期的130万美元增长23.1% [17] - 截至2025年第二季度末，公司现金及现金等价物为98万美元，通过ATM融资后增至约110万美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 - CardioAmp心衰治疗组在24个月研究期内全因死亡和非致死性MACE发生率低于对照组(p值0.17)，NT-proBNP升高亚组的复合终点具有统计学意义(p值0.02) [6] - CardioAmp心衰II试验已在4个临床中心入组患者，第五个中心即将启动 [9] - CardioAmp慢性心肌缺血(BCDO2)项目最终数据即将公布，安全性数据良好 [10] - CardioAllo同种异体间充质干细胞治疗缺血性心衰(BCDO3)低剂量组安全性获得数据安全监测委员会认可，预计2026年第一季度获得非稀释性资金 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本市场：CardioAmp心衰治疗临床数据包已提交PMDA，预计2025年第四季度进行临床咨询会议 [7][8] - 美国市场：计划基于突破性医疗器械认定与FDA召开会议，讨论CardioAmp系统审批路径 [9] - 日本市场潜在优势：CardioAmp自体细胞疗法符合日本文化偏好，且成本低于其他已批准的细胞疗法 [23][40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - Helix生物治疗递送系统计划通过de novo 510(k)途径提交FDA审批，有望成为美国首个获批的经导管心脏生物治疗递送系统 [10][11] - 公司正积极寻求四大技术平台(CardioAmp、CardioAllo、Helix和MorphDNA)的合作伙伴关系 [12] - 在电生理学市场(年规模超100亿美元)寻求MorphDNA技术合作伙伴 [13] - 与竞争对手相比，CardioAmp自体细胞疗法的生产成本可能低于同行 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2025年研发费用将较2024年小幅增加，SG&A费用将与2024年持平 [16] - 日本PMDA和美国FDA的积极反馈可能改变公司发展轨迹 [61] - 公司现金流可持续至2025年10月，计划在9月进行融资 [18][74] - 年度现金消耗率约为600万美元，保持高效资源利用 [76] 其他重要信息 - CardioAmp心衰试验数据将提交同行评审期刊发表，包含更多观察结果 [6][71] - Helix导管系统的DNA技术设计可防止导管鞭打，对心室消融手术特别有价值 [12] - 公司已获得美国医保对CardioAmp心衰II试验的报销，标准为每例手术17,500美元 [55] 问答环节所有提问和回答 关于日本PMDA审批 - PMDA审批流程与医疗器械类似，可能要求上市后研究 [20][21] - 若获得PMDA认可，预计审批流程需约一年时间 [31] - 日本市场特点：心脏移植接受度低，存在巨大未满足需求 [24] 关于FDA审批 - 计划先提交Helix系统的de novo 510(k)申请，再讨论CardioAmp审批 [45][48] - 可能利用突破性医疗器械认定的快速通道与FDA沟通 [45] 关于临床试验进展 - CardioAmp心衰II试验主要终点与NT-proBNP>500pg/ml亚组分析相同 [53] - 试验设计包含1个月观察期以减少霍桑效应 [51] 关于业务发展 - 合作伙伴洽谈仍在进行，特别是Helix和MorphDNA平台 [38] - 日本分销合作伙伴可能来自医疗器械分销商或美国介入心脏病学集团 [41] 关于融资计划 - 计划9月进行融资，目标是减少对现有股东的稀释 [74] - 近期ATM融资以每股2.59美元的平均价格出售股票 [18] 关于BCDO2项目 - 数据表现优于历史对照(Baxter Healthcare CD34项目)，且成本可能降低98% [62] - 项目进展取决于PMDA/FDA反馈和资源分配优先级 [61]

财务数据和关键指标变化 - Carvykti第二季度净销售额达到4.39亿美元，同比增长136%，环比增长19% [7][17] - 总收入为2.55亿元人民币，主要由合作收入增长136%驱动 [30] - 第二季度净亏损为1000万元人民币，但调整后净利润为1000万元人民币，主要受爱尔兰资金中心未实现外汇损失影响 [30] - 经营亏损从去年同期的4100万元人民币改善至2200万元人民币，降幅近50% [30] - 第二季度产品销售毛利率为57% [31] - 研发费用(IFRS)小幅下降至9800万元人民币，占收入39%；销售及管理费用(IFRS)增长23%至8100万元人民币，占收入32% [31] - 调整后稀释每股收益为0.03元人民币，去年同期为-0.01元人民币 [31] - 现金及等价物和定期存款总额为10亿美元 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - Carvykti已治疗超过7500名患者，成为迄今为止最成功的CAR-T疗法上市 [7] - 美国市场净销售额3.58亿美元，同比增长114%，环比增长13% [18] - 海外市场销售额8100万美元，同比增长4倍，环比增长59% [19] - 近60%的使用发生在早期治疗线设置中 [19] - 制造成功率达到97%，为CAR-T行业最高水平 [20] - 制造周转时间为30天 [20] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国已激活123个治疗中心，约70%患者来自社区设置 [42] - 德国、瑞士、奥地利和巴西市场扩张推动海外增长 [19] - 近期在西班牙、丹麦、瑞典、比利时、葡萄牙以及以色列和英国私人市场推出 [19] - 海外市场贡献持续增长，预计将成为销售的重要组成部分 [84] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 预计2025年实现Carvykti运营收支平衡，2026年实现公司整体盈利 [8] - FDA取消BCMA和CD19自体CAR-T疗法的REMS要求，标签更新减少监测要求 [8] - 继续推进CAR-TUDE-5和6试验，预计今年完成CAR-TUDE-6入组 [14] - 费城新研究设施建设中，重点开发体内递送技术 [15] - TAVEC新平台用于靶向肿瘤和自身免疫适应症，已在非霍奇金淋巴瘤IIT研究中给药数名患者 [15] - 与诺华就LB2102和其他DLL3靶向CAR-T疗法达成独家全球许可协议 [10] - Carvykti在二至四线治疗中显示出优于标准治疗的生存获益 [12][63] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - ASCO和EHA上公布的长期生存数据创历史记录，三分之一患者五年无进展生存 [11] - 高风险细胞遗传学和髓外浆细胞瘤患者同样可能无进展 [11] - 安全数据持续改善，CARTITUDE-4中帕金森样症状从6%降至1% [74] - 预计Raritan物理扩张年底获批，Techlane设施今年开始商业生产 [19][69] - 直接面向患者的教育活动启动，提高患者对Carvykti的认识 [24] - 得克萨斯州取消FACT认证要求，预计更多州将效仿 [92] 其他重要信息 - 使用调整后净收入作为非IFRS指标，增强投资者对财务业绩的理解 [5] - 与强生合作激活全球213个治疗中心 [28] - 社区肿瘤实践扩展，弗吉尼亚肿瘤协会成为首个合作伙伴 [26][39] - 全球二至四线多发性骨髓瘤患者约8万人，加上五线及以上机会超过10万患者 [23] - 大多数患者(70-80%)接受桥接治疗 [51] 问答环节所有提问和回答 问题: CAR-TUDE-5和6中期数据时间表及社区肿瘤中心扩展计划 [35] - 公司正在密切监测事件进展，并与FDA讨论使用MRD作为双重主要终点 [37] - 弗吉尼亚肿瘤协会是社区采用的模板，此前曾管理淋巴瘤和骨髓瘤CAR-T [39] 问题: 社区扩展贡献占比及门诊设置情况 [41] - 70%患者来自社区设置，社区渗透非常重要 [42] - 超过一半患者在门诊设置中接受治疗，减轻住院基础设施限制 [43] 问题: 早期治疗线细分及与强生双特异性抗体竞争 [46] - 近60%订单来自二至四线人群，为潜在竞争对手提供显著优势 [48] - CAR-T因单次输注和总体生存获益而受到高度重视 [48] - 强生正在试验中将Carvykti与其产品组合联合或序贯使用 [50] - 二线和三线是增长最快的收入贡献者 [51] 问题: 真实世界神经毒性发生率和二至四线渗透率 [54] - 血液论文显示98名患者使用Tauvi桥接治疗后无帕金森样症状事件 [55] - 二至四线人群是主要增长动力，全球约8万患者机会 [57] - 真实世界安全性数据与竞争数据集相似，延迟神经毒性罕见 [59] 问题: 竞争对手疗效数据及Carvykti定位 [62] - Carvykti是同类最佳的BCMA CAR-T，治疗7500多名患者 [63] - CARTITUDE-1数据更成熟，患者群体更重度预处理 [64] 问题: CAR-TUDE-6入组进度及下半年增长预期 [67] - 除日本外全球入组已完成，日本因PMDA要求需要额外患者 [68][70] - 下半年产能扩张继续，诺华持续增产，Techlane即将获批 [69] 问题: 早期与晚期患者安全性差异 [73] - 早期治疗显著改善安全性，桥接治疗质量更高 [74] - 患者越早转诊和治疗，整体体验越好 [76] - 随着治疗患者增加，延迟神经毒性发生率百分比实际下降 [78] 问题: 2026年供需曲线地理分布 [81] - 供应和需求同步增长，欧洲贡献将持续增加 [83] - ASCO数据、REMS取消和患者直接参与推动需求 [85][87] 问题: 社区合作价值及FACT认证要求 [89] - 弗吉尼亚肿瘤协会是首个里程碑，更多计划中 [90] - 行业团体和州立法努力减轻FACT认证负担 [90] 问题: 第三季度趋势及海外定价差异 [94] - 需求趋势强劲，对今年剩余时间充满信心 [95] - 无法评论定价，但Carvykti提供强大的健康经济效益 [96] - ASCO数据后患者意识提高，推动与医生对话 [97] 问题: 盈利后再投资策略及关税影响 [101] - 公司致力于下一代细胞疗法治疗难治性疾病 [102] - 美国产品主要在美国制造和采购，关税影响不大 [103] 问题: 诺华供应提升及一线数据时间表 [106] - 诺华商业生产今年初获批，预计年底满负荷生产 [107] - CAR-TUDE-5事件驱动，无法提供更多细节；CAR-TUDE-2 E和F队列数据可能今年提交会议 [108]