文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予Cellectar公司的iopofosine I 131突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症（r/r WM），公司还向欧洲药品管理局（EMA）提交数据申请快速有条件上市授权，预计7月下旬得到回复 [2][6] 行业情况 - 华氏巨球蛋白血症（WM）是淋巴浆细胞淋巴瘤的主要亚型，现有疗法无法治愈，获批的治疗方案有限，需要新作用机制的疗法 [3] 公司产品进展 - iopofosine I 131获FDA突破性疗法认定，此前已获快速通道认定和孤儿药认定，欧洲药品管理局（EMA）授予其孤儿药认定和PRIME认定 [2][5] - 公司向EMA提交包含临床前、监管、制造、安全和疗效数据的数据包，EMA将审查以确定是否有足够临床证据支持公司申请快速有条件上市授权，预计7月下旬给出是否提交上市授权申请（MAA）的建议 [6] 产品临床数据 - 2期CLOVER WaM研究数据显示，总体缓解率（ORR）为83.6%，主要缓解率（MRR）为58.2%（95% CI，0.42至0.67），超过20%的主要终点 [4] 公司情况 - Cellectar是一家晚期临床生物制药公司，专注癌症药物发现和开发，核心目标是利用其专有磷脂药物共轭（PDC）递送平台开发下一代癌细胞靶向治疗药物 [8] - 公司产品管线包括iopofosine I 131、CLR 121225、CLR 121125，以及临床前PDC化疗项目和多个合作PDC资产 [9][10] - iopofosine I 131已在复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）和中枢神经系统（CNS）淋巴瘤的2b期试验，以及针对儿童高级别胶质瘤的CLOVER - 2 1b期研究中进行研究，FDA已授予其多项孤儿药、罕见儿科药物和快速通道认定 [11]

核心观点 - 信达生物(Innovent Biologics)在2025年ASCO年会上更新了其新型抗CLDN18 2 ADC药物IBI343治疗晚期胰腺癌的1期研究结果 该药物展现出显著疗效和良好安全性 并获得中国NMPA突破性疗法认定(BTD)及美国FDA快速通道资格(FTD) [1][2] - IBI343在CLDN18 2阳性晚期胰腺癌患者中显示出22 7%的客观缓解率(cORR)和81 8%的疾病控制率(DCR) 中位无进展生存期(mPFS)达5 4个月 中位总生存期(mOS)达9 1个月 [6] - 胰腺癌全球年新增病例约51万例 中国占12万例 该疾病5年生存率不足10% 现有化疗方案二线治疗有效率仅6-16% 临床需求迫切 [3][4] 药物研发进展 - IBI343采用Fc沉默抗体设计 稳定连接子和强效TOPO1i载荷 是首个在晚期胰腺癌中显示疗效和安全性的ADC候选药物 [4] - 截至2025年3月14日 83例胰腺癌患者接受IBI343治疗 中位随访11 1个月 安全性数据显示98 8%患者出现治疗相关不良事件(TEAEs) 但未发生≥3级恶心呕吐 [6] - IBI343通过CLDN18 2依赖性内化作用释放药物 产生DNA损伤和肿瘤细胞凋亡 并具有"旁观者杀伤效应" [7] 临床试验状态 - IBI343针对晚期胃癌/胃食管结合部腺癌的3期试验已启动患者招募 该适应症被纳入中国NMPA突破性疗法名单 [8] - 针对晚期胰腺导管腺癌的1期多区域研究正在进行 该适应症同时获得FDA快速通道和NMPA突破性疗法认定 [9] 公司概况 - 信达生物成立于2011年 已上市15款产品 另有3个新药申请在审 4个产品处于III期或关键临床试验阶段 15个分子在早期临床阶段 [10] - 公司与30多家全球医疗企业合作 包括礼来 赛诺菲等 专注于肿瘤 心血管代谢 自身免疫和眼科疾病领域创新药开发 [10]

文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）基于正在进行的3期DRAGON试验的中期数据，授予Belite Bio公司的Tinlarebant治疗Stargardt病（STGD1）的突破性疗法认定，这对公司和患者意义重大 [1][2] 公司信息 - Belite Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对退行性视网膜疾病和特定代谢疾病的新型疗法，其主要候选药物Tinlarebant正在多项研究中进行评估 [8] 药物信息 - Tinlarebant是一种每日口服一次的片剂，旨在早期干预以维持STGD1和地理萎缩（GA）患者视网膜组织的健康和完整性，若获批将满足这两种疾病未被满足的医疗需求 [7] - Tinlarebant此前已在美国获得快速通道和罕见儿科疾病认定，在美国、欧洲和日本获得孤儿药认定，在日本获得先锋药物认定 [6] 试验信息 - 3期DRAGON试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球研究，旨在评估Tinlarebant对青少年STGD1患者的安全性和有效性，试验在11个司法管辖区招募了104名受试者，随机比例为2:1（Tinlarebant:安慰剂），主要疗效终点是萎缩性病变的增长率 [5] - 试验预计在2025年第四季度完成（包括三个月的随访期） [6] 认定信息 - FDA授予突破性疗法认定是为了加速治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和监管审查，该认定基于初步临床证据，表明药物在一个或多个临床显著终点上可能比现有疗法有实质性改善，获得该认定可享受快速通道计划的所有好处 [4] - 此次认定基于3期DRAGON试验的中期分析结果，显示Tinlarebant有效且安全性良好，大多数参与者的视力保持稳定，两年研究期间与基线相比的平均变化小于三个字母 [2][6] 公司表态 - 公司董事长兼首席执行官Tom Lin博士表示这是一个令人兴奋的里程碑，公司将继续推进Tinlarebant的研究 [2] - 首席科学官Nathan L. Mata博士称这是公司的重大成就，验证了直接针对STGD1潜在病理生理学的治疗方法 [3] - 首席医学官Hendrik Scholl博士表示FDA的决定令人鼓舞，该认定强化了公司开发潜在疗法的重要性，期待继续评估Tinlarebant的安全性和有效性 [3]

sunRIZE enrollment on track including U.S. sites and expected to be completed in May 2025; topline data anticipated in December 2025 U.S. Food and Drug Administration (FDA) grants Breakthrough Therapy Designation to ersodetug for hypoglycemia due to tumor hyperinsulinism REDWOOD CITY, Calif., May 13, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rezolute, Inc. (Nasdaq: RZLT) (“Rezolute” or the “Company”), a late-stage rare disease company focused on treating hypoglycemia caused by hyperinsulinism (HI), today reported financial ...