公司动态 - 公司及其合作伙伴Biolojic Design Ltd宣布启动BD9的研究性新药(IND)支持性研究 BD9是一种针对TSLP和IL-13的双特异性多体抗体 用于治疗TH2驱动的炎症性疾病如哮喘和特应性皮炎 [1] - 公司拥有BD9的独家开发许可权 BD9通过同时阻断TH2炎症的两个关键驱动因子IL-13和TSLP发挥作用 有望改善哮喘和特应性皮炎(湿疹)患者的治疗效果 [2] - 根据最新协议 公司负责BD9的全球开发 Biolojic有权获得基于监管和商业里程碑的付款 BD9采用Biolojic的多体平台开发 该平台可生成针对多种疾病领域的抗体 [3] - 公司股价在5月27日新闻公布后上涨4.4% 但年初至今下跌19.6% 表现逊于行业15.8%的跌幅 [3] 产品进展 - 美国FDA授予公司抗IL-15抗体TEV-53408快速通道资格 用于治疗坚持无麸质饮食的乳糜泻患者 快速通道旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物开发和审查 [4] - TEV-53408目前正在进行IIa期研究 评估其在成人乳糜泻患者中的安全性和有效性 [5] - 公司在神经科学和免疫学领域的创新管线持续取得良好进展 [5] 行业比较 - 生物技术行业中表现较好的股票包括Lexicon Pharmaceuticals(LXRX)、Chemomab Therapeutics(CMMB)和Amarin(AMRN) 这三家公司目前均获得Zacks Rank 2(买入)评级 [8] - Lexicon Pharmaceuticals过去60天2025年每股亏损预估从37美分收窄至32美分 2026年从35美分收窄至31美分 年内股价下跌6.6% 过去四个季度中有三个季度盈利超预期 平均意外11.97% [9] - Chemomab Therapeutics过去60天2025年每股亏损预估从70美分收窄至60美分 2026年从80美分收窄至70美分 年内股价下跌22.7% 过去四个季度中有两个季度盈利超预期 平均意外5.00% [10] - Amarin过去60天2025年每股亏损预估从5.33美元收窄至3.48美元 2026年从4.13美元收窄至2.67美元 年内股价上涨17.1% 过去四个季度中有两个季度盈利超预期 平均意外29.11% [11]

纪要涉及的公司 - Citizens Inc.：一家多元化金融服务公司，在纽约证券交易所交易，股票代码为CIA，为美国、拉丁美洲和亚洲的个人及小企业提供人寿、生活福利、最终费用保险及其他金融产品[1] - MetaVia Inc.：一家临床阶段的生物技术公司，在纳斯达克交易，股票代码为MTVA，专注于改变心脏代谢疾病的治疗[26] 核心观点和论据 Citizens Inc. - **公司概况**：总部位于德克萨斯州奥斯汀，在波多黎各有业务点，约250名员工来自27个不同国家，客户分布在75个国家，独立代理超8000个，生产代理3000个，资产达17亿美元，有效业务收入约三分之二来自国际业务，三分之一来自美国国内业务，但2024年三分之二的销售来自美国[5][6] - **增长驱动因素**：国际上，加强与长期合作伙伴的关系，去年增长18%；国内方面，代理数量从几百个大幅扩张到数千个，业务覆盖43个州和哥伦比亚特区，未来将覆盖49个州，2024年进入国内最终费用市场实现增长，未来还可拓展到高收入市场、投资产品及健康和生活福利产品[9][10][11] - **运营优先事项**：作为小公司有成长为大公司的需求，进入新市场首年需承担服务市场、增加代理等费用，而后续年份可获得多年续保保费；20年前销售的20年期海外养老保险到期需支付，因此需专注增长以替代这部分收入[12][14][15] - **亚洲业务**：约10%的有效收入来自亚洲（仅台湾地区），今年重点巩固南美、加勒比和中美洲的增长计划，2026年将聚焦亚洲新国家的业务拓展，如中国香港、泰国、印度尼西亚等[16][17] - **客户增长策略**：目前与客户合作多为一次性，未来计划拓展资产增长类产品和生活福利产品，向同一客户销售更多产品[20] - **产品类别**：产品分为人寿保险、投资类产品、年金和生活福利四大类，计划扩展各类产品种类[22] MetaVia Inc. - **药物资产情况**：有两款药物，DA 1726是肥胖症药物，DA 1241是MASS药物。DA 1241已完成2a期试验，显示出良好的安全性和耐受性，达到主要终点并显示出直接肝脏效应，能显著降低HbO1c；DA 1726是GLP - 1加胰高血糖素双重激动剂，3:1平衡，4周32毫克MAD研究显示出良好的安全性和耐受性，体重最大下降6.3%，平均下降4.3%，空腹血糖最大下降18毫克/分升，平均下降5.3毫克/分升，腰围最大减少3.9英寸，平均减少1.6英寸[29][30][34] - **后续计划**：将进行额外的SAD/MAD队列研究以提高剂量，结果将于今年公布，这将是近期催化剂[37] - **股价情况**：一个月前公布数据时，因大股东出售股票导致股价下跌，但股价不能反映数据质量，目前最大股东Donga ST及其母公司投入1000万美元，公司现金超过2000万美元，可支撑公司度过转折点[38][39] 其他重要但可能被忽略的内容 - Citizens Inc.正在进行公司成立50多年来的第二次异地会议，以专注制定来年的国内、南美、中美洲、加勒比和亚洲新兴市场的增长战略[4] - MetaVia Inc.的系列A认股权证将于6月到期，预计不会被行使，届时公司现金将降至1000万美元以下[40]

会议基本信息 - 会议名称为桂林三金 2024 年度业绩说明会，于 2025 年 5 月 20 日 15:00 - 16:00 采用网络远程方式在深圳证券交易所“互动易平台”进行 [2] - 公司接待人员包括主持人、董事长总裁邹洵、董事副总裁兼财务负责人谢元钢、副总裁兼董事会秘书李春、独立董事陈亮 [2] 业务板块情况 大药房业务 - 三金大药房去年亏损，原因是店面扩张支出较大，目前仅在桂林市、县布局，是公司营销策略、销售渠道拓展及产业链完善的重要一环 [2] 销售收入构成 - 公司销售收入大部分来自中成药，湖南三金化药和日化健康产品也占一部分；一线品种如三金片系列、西瓜霜系列贡献主要收入，二线品种有眩晕宁、蛤蚧定喘胶囊，三线品种多处于市场开发阶段，占比较小 [3] 日化产品业务 - 三金西瓜霜牙膏有牙焱清、经典消焱、清焱牙膏等系列产品，目前在全国二线及以下城市以商超渠道为主、互联网销售为辅进行推广；因三金日化公司发展较晚，总体规模不大，未来公司将依托资本市场加大投入 [3] 生物制药业务 - 白帆生物受投融资环境影响，短期内 CDMO 供给端产能闲置，商务拓展和客户资源积累有增长但距规模生产有差距，拖累盈利水平 [3] - 宝船生物多个项目管线处于新药研发阶段，无药品上市销售，仅少量技术服务收入，营业收入规模小，产能未充分释放，研发支出大 [3] - 公司对宝船和白帆控制成本费用、优化人员结构，聘请专业咨询公司治理，优化研发管线，重点突破 BC006 单抗注射液项目，同时积极寻求合作伙伴 [3] 分红与发展 - 公司致力于为投资者创造回报，上市后持续实施现金分红政策，一般情况下分红政策不变 [3] - 2024 年年度权益分派预案拟每 10 股派 3.5 元，合计派发现金红利 2.06 亿元，同时披露了 2025 年中期现金分红规划 [3] 新药研发与品种预期 新药研发 - 公司药物研发按计划稳步推进，重大进展或成果会按交易所要求及时公告 [4] 二、三线品种预期 - 蛤蚧定喘胶囊去年增速理想，今年有望延续，未来增速将随体量扩大放缓 [4] - 眩晕宁系列 21 年销量突破亿元，去年个位数增长，今年力争两位数增长 [4] - 拉莫三嗪片今年力争迈上亿元台阶 [4] - 舒咽清喷雾剂、复方感冒灵颗粒、三金颗粒等继续突破并力争保持高增速，二、三线品种总体增长态势好于一线品种 [4]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损3350万美元，合每股0.58美元，去年第四季度净亏损3140万美元，合每股0.54美元 [5][18] - 截至2025年3月31日，公司持有现金和投资5250万美元 [5] - 第一季度持续经营业务的固定费用（扣除利息和其他收入前）为3500万美元，较去年第四季度减少69.1万美元 [19] - 第一季度研发费用主要集中在那索普利单抗和扎尔替尼巴特 [19] - 第一季度利息费用为370万美元，较去年第四季度增加47.7万美元 [20] - 第一季度利息和其他收入总计110万美元，去年第四季度为230万美元 [21] - 第一季度终止经营业务收入为410万美元，较去年第四季度减少110万美元 [22] - 预计2025年第二季度持续经营业务的总体运营费用将低于第一季度 [25] - 预计第二季度利息和其他收入约为62.5万美元，利息费用（不包括与OMIDRIA特许权使用费义务相关的任何非现金调整）约为760万美元 [25] - 预计第二季度高级定期贷款利息费用为60万美元 [26] - 预计第二季度终止经营业务收入在600 - 700万美元之间（不包括对Midrea合同资产的任何非现金重计量调整） [26] 各条业务线数据和关键指标变化 那索普利单抗（Narsoplimab） - 美国FDA已接受公司重新提交的那索普利单抗治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的生物制品许可申请（BLA），目标行动日期为9月25日 [8] - 主要分析结果显示，那索普利单抗与匹配良好的对照组相比，生存率有统计学意义上的三倍改善，风险比为0.32，p值小于0.00001 [8] - 预计那索普利单抗将成为TATMA的首个获批疗法，该市场年规模近10亿美元 [11] 扎尔替尼巴特（Zaltanibart） - 扎尔替尼巴特是针对MASP - 3的领先抗体，初始适应症为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [12] - 全球PNH市场预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计同期将从约22亿美元增至47亿美元 [12] PDE7抑制剂OMS527 - 评估OMS527治疗可卡因使用障碍（CUD）的项目由美国国家药物滥用研究所（NIDA）资助，即将进行的住院临床试验正在进行中，预计今年晚些时候或明年初公布临床数据 [16] 肿瘤学平台Oncotox - Oncotox旨在靶向并杀死分裂中的癌细胞，急性髓系白血病（AML）是主要适应症 [16] - Oncotox AML疗法在体外和体内人细胞系中均显示出优于当前AML标准治疗的疗效，预计18 - 24个月内进入临床试验 [16][17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司积极加强资产负债表，管理债务到期情况，本周宣布与部分2026年可转换债券持有人达成交换协议，将约7100万美元本金交换为2029年到期的新的9.5%可转换优先债券 [5] - 与两家关联持有人达成协议，将1000万美元的2026年债券在90 - 120天内转换为股权，全部金额将于今年9月完成转换 [6] - 暂停或搁置某些活动和项目，优先将现有资金分配用于那索普利单抗的开发和商业基础设施建设，以及完成正在进行的扎尔替尼巴特临床试验 [7] - 继续推进那索普利单抗在欧洲药品管理局（EMA）的营销授权申请（MAA）提交，目标是本季度完成 [9] - 暂停那索普利单抗的扩大使用计划（EAP），以消除与供应药物和EAP外部管理相关的直接成本 [9] - 扎尔替尼巴特治疗初治PNH患者的临床试验、扩展研究以及C3G的2期研究将继续进行，3期PNH项目暂时暂停 [13][14] - 市场研究表明，扎尔替尼巴特的目标特征与不断发展的PNH市场有所区别，其优势包括疗效和安全性良好、治疗负担低、每年给药4 - 6次、静脉注射不频繁等 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司致力于尽快将那索普利单抗推向市场，认为其有望成为移植专家的基石资产，并在其他移植并发症和疾病领域有标签扩展机会 [11] - 预计扎尔替尼巴特将在不断增长的PNH市场中占据重要份额 [12] - 公司对那索普利单抗的获批和成功推出持乐观态度，商业团队已做好充分准备 [31] 问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细介绍那索普利单抗的推出计划、公司的准备情况以及对患者获取药物的意义 - 公司商业团队已做了大量工作，对推出那索普利单抗准备充分，预计若获批，推出将非常成功 [31] - 公司有一个专注的小团队，了解移植中心情况，已确定了负责约60%同种异体移植量的前40个中心，并进一步拓展到约占80%移植量的前80个中心，培养了快速启动账户，了解这些账户的决策过程和移植冠军 [32][33] - 团队与支付方进行了沟通，重新提交BLA后，有多家支付方主动联系进行产品信息交流，预计临近PDUFA日期时会有更多请求 [34] 问题2：请介绍那索普利单抗针对的患者情况以及他们是如何患上TATMA的 - TATMA是干细胞移植的并发症，完全不可预测，患者及其家人在经历了高压力、高成本的移植过程后，可能突然患上TATMA，该疾病发展迅速，可能在数天至数周内导致死亡，目前没有获批的治疗方法，非标签治疗效果不一且有安全风险，公司期望那索普利单抗成为首个获批药物 [41][42][43] 问题3：请详细说明治疗这些患者的医疗成本以及那索普利单抗对患者的支持意义 - 未治疗患者的重症监护室（ICU）或住院治疗是主要成本驱动因素，那索普利单抗作为TATMA的唯一指定治疗药物，具有显著的生存益处，与患者发生终末器官损伤、肾脏衰竭、透析、器官移植或死亡的成本相比，能降低成本并保护患者 [44] - 那索普利单抗可用于门诊治疗，这也是一个重要的价值驱动因素，目标是让患者尽快从ICU转到住院部，再从住院部转到门诊部 [45]

收购波士顿制药公司核心管线药物 - 公司宣布与波士顿制药签署协议 收购其核心管线药物efimosfermin alfa [1] - 该药物为FGF21蛋白长效变体 用于治疗和预防脂肪肝疾病(SLD)进展 目前处于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的中期研究阶段 [2] - 公司认为该药物可针对更晚期SLD(包括酒精性肝病) 计划开发为单药及与自研siRNA疗法GSK'990的联合方案 [3] 交易细节与药物潜力 - 交易包含12亿美元首付款 波士顿制药有资格获得最高8亿美元里程碑付款 公司还需向诺华支付基于成功的里程碑款及分层特许权使用费 [5] - 中期数据显示该药物具有逆转肝纤维化和阻止MASH疾病进展的潜力 可能成为月给药方案的新标准疗法 预计2029年商业化 [4] 战略布局与管线发展 - 交易旨在扩充管线 因核心HIV药物dolutegravir专利将在2028-2029年到期 [9] - 公司计划2031年实现超400亿英镑销售额 聚焦HIV 免疫学/呼吸系统和肿瘤领域 目前有18个候选药物处于后期开发或监管审查阶段 [10] - 2025年计划推出5款新产品 已获批Blujepa(尿路感染)和Penmenvy(脑膜炎疫苗) 另有Blenrep(多发性骨髓瘤)等3款药物待批 [11] 研发调整与股价表现 - 终止与iTeos合作的抗TIGIT抗体belrestotug开发 因中期分析未达疗效标准 涉及已投入的6 25亿美元首付款 [12][13] - 年内股价上涨7% 跑赢行业8%的跌幅 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司总营收约5.55亿美元，其中卡博替尼特许经营净产品收入为5.133亿美元，CABOMETYX净产品收入为5.109亿美元，包括约1200万美元的临床试验销售 [13] - 2025年第一季度卡博替尼特许经营的毛销比为28.9%，高于2024年第四季度 [13] - 2025年第一季度末库存约为两周，与2024年第四季度相比略有下降，第一季度库存去化情况不明显 [14] - 2025年第一季度总运营费用约为3.69亿美元，较2024年第四季度的4亿美元有所下降，主要因临床试验成本、药物开发候选产品的制造成本和许可成本降低 [14][15] - 2025年第一季度所得税拨备约为4610万美元，2024年第四季度约为4490万美元 [16] - 2025年第一季度GAAP净收入约为1.596亿美元，即每股基本收益0.57美元，摊薄后每股收益0.55美元；非GAAP净收入约为1.796亿美元，即每股基本收益0.64美元，摊薄后每股收益0.62美元 [16] - 截至2025年3月31日，现金和有价证券约为16.5亿美元 [17] - 2025年第一季度公司回购了约2.89亿美元的股票，平均每股价格为35.83美元，共回购约800万股 [17] - 公司将2025年全年净产品收入指引提高至20.5 - 2.15亿美元，总营收指引提高至22.5 - 23.5亿美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 卡博替尼业务 - 2025年第一季度美国卡博特许经营净产品收入同比增长36%，从2024年第一季度的3.78亿美元增至5.13亿美元；全球卡博特许经营净产品收入约为6.8亿美元，而2024年第一季度为5.59亿美元 [7] - CABOMETYX业务在2025年第一季度表现强劲，在收入、需求和新患者启动方面均有所增长，且相对于竞争对手表现出色，仍是肾细胞癌（RCC）中处方量排名第一的TKI，以及一线RCC中排名第一的TKI + IO组合 [19][20] 赞佐利替尼业务 - 公司对赞佐利替尼成为同类最佳VEGFR TKI的潜力持乐观态度，其半衰期较短，可能具有更好的治疗指数 [30] - 预计2025年将有多项赞佐利替尼的关键数据读出和关键试验启动，如STELLAR - 303、STELLAR - 304、STELLAR - 305等试验 [30][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 在TKI市场篮子中，CABOMETYX的处方数据表现良好，从2024年第一季度到2025年第一季度，TRx份额从40%增长到44%，TRx销量增长18%，超过市场增长率10个百分点；NRx份额从38%增长到43%，NRx销量同比增长27% [20][21][22] - 预计2025年美国神经内分泌肿瘤（NET）的口服市场机会约为1亿美元，且大多数二线和三线患者将口服小分子药物作为标准治疗 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行建立多化合物、多特许经营肿瘤企业的战略，专注于改善癌症患者的护理标准，通过创新和执行巩固领导地位 [4] - 公司预计2025年将是忙碌且高产的一年，在卡博替尼和赞佐利替尼业务上都有重要进展和数据读出 [4][29] - 公司在业务发展方面，关注GU和GI肿瘤领域的高确信度资产，寻求将差异化临床数据转化为商业成功的机会 [69] - 在资本配置上，公司认为可以有效分配资本，包括投资内部管道、进行合理的业务发展和在认为股票被低估时回购股票 [85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为已达到发展的关键转折点，对进入第二季度及以后的发展充满信心，预计2025年将是忙碌且高产的一年 [4][5] - 对CABOMETYX在神经内分泌肿瘤领域的商业机会感到兴奋，认为这是一个重要的增长机会 [6][27] - 对赞佐利替尼的潜力持乐观态度，预计2025年将有多项关键数据读出和试验启动，有望成为同类最佳VEGFR TKI [29][30] 其他重要信息 - 公司计划在2025年提交多达三项新药研究申请（IND），XB628已在第一季度提交IND并开始一期试验招募 [34][35] - 公司决定停止XL495的开发计划，因其在一期试验剂量递增阶段出现药物相关毒性，治疗指数过低 [37] 问答环节所有提问和回答 问题: 卡博替尼增长的驱动因素以及神经内分泌肿瘤批准前的贡献和后续预期 - 卡博替尼增长主要由RCC业务驱动，特别是一线RCC中卡博与纳武单抗的组合，CheckMate 9ER的五年随访数据对医生有很大吸引力 [46][47] - 神经内分泌肿瘤批准前有少量使用情况，批准于3月26日，目前反馈积极，团队全力推进，认为是重要机会，但仍处于早期阶段 [47][48][49] 问题: 神经内分泌肿瘤推出初期是否有脉冲效应以及何时稳定，STELLAR - 303统计分析修改的影响 - 神经内分泌肿瘤推出初期，由于患者病情进展，不一定会有脉冲效应，目前医生对药物反应积极，期待后续跟踪数据 [54] - 修改STELLAR - 303统计分析为双主要终点是为了让更多患者受益，并非为了p值、危险比或α值 [57] 问题: 卡博替尼的季节性情况 - 由于公司被指定为特定小制造商，过去第一季度高毛销比、后续季度降低的季节性情况已不存在，全年对所有医疗保险患者均有1%的折扣，预计毛销比在29% - 30%之间，且今年没有库存动态的影响 [61][62] 问题: 2025年全年指导增加的1亿美元的来源以及神经内分泌肿瘤贡献的明确时间 - 指导增加主要来自RCC业务，神经内分泌肿瘤有少量贡献，公司密切跟踪神经内分泌肿瘤业务，当有足够信心时会在未来讨论相关指导 [65][66] 问题: 当前环境对业务发展计划的影响 - 公司在业务发展方面持开放态度，关注GU和GI肿瘤领域的高确信度资产，寻求将差异化临床数据转化为商业成功的机会，会谨慎选择合适的资产、时机和估值进行交易 [69][70][72] 问题: 医疗保险Part D重新设计的影响、商业与医疗保险业务的比例以及神经内分泌肿瘤市场机会的分布 - 从第四季度到第一季度，医疗保险Part D重新设计对医疗保险报销金额影响不大，与去年第一季度相比有一定好处；商业业务和医疗保险业务在患者和支付方组合方面大致相等 [78] - 神经内分泌肿瘤的1亿美元市场机会涵盖所有治疗线，二线和三线是小分子药物使用的主要领域，公司认为有很大机会 [79] 问题: 股票回购与再投资资本的哲学 - 公司认为凭借资产负债表和有效自由现金流，可以在投资内部管道、进行合理业务发展和回购被低估股票之间有效分配资本，具体侧重点将根据情况而定 [85] 问题: STELLAR - 305头颈部研究继续推进的事件率要求以及是否考虑收购PD - 1/VEGF双特异性资产 - 公司预计有足够事件供独立数据监测委员会（IDMC）审查并做出是否进入三期的决定，但通常不讨论具体事件 [92] - 公司谨慎看待所有机会，喜欢双特异性领域，认为XB628与赞佐利替尼的潜在组合有很好的覆盖范围，但目前PD - L1/VEGF靶向双特异性药物缺乏差异化，关键数据有待披露 [94][95] 问题: 非透明细胞肾细胞癌研究的预期以及卡博替尼在该患者群体中的表现 - 该研究是肾癌领域针对较小患者群体的首个三期研究，阳性结果将使患者受益；研究将赞佐利替尼 + 纳武单抗与舒尼替尼进行比较，公司认为赞佐利替尼优于卡博替尼，卡博替尼 + 纳武单抗已击败舒尼替尼，因此该研究成功概率较高；舒尼替尼在非透明细胞肾癌中的无进展生存期（PFS）通常约为5 - 6个月 [98][99] 问题: STELLAR - 303统计分析中双主要终点与共同主要终点的定义、α消耗以及对XB628扩展工具包的想法 - 双主要终点意味着任一终点阳性即可判定研究阳性，不要求α值平均分配；共同主要终点则要求两个终点均为阳性 [108] - XB628能使NK细胞与肿瘤细胞共定位，提高NK介导的细胞毒性，公司对其在关键治疗领域的潜力感到兴奋，对于多有效载荷等技术，将在研发日活动中分享更多战略信息 [106][107] 问题: STELLAR - 303中赞佐利替尼 + 阿特珠单抗在ITT人群中的表现以及对照臂的预期，STELLAR - 304是否会有中期总生存期（OS）更新以及是否需要OS数据才能提交申请 - 在STELLAR - 1研究中，赞佐利替尼 + 阿特珠单抗在ITT人群中的中位OS为11.7个月，在非肝转移患者群体中为18.5个月；对照臂雷戈拉非尼在ITT患者群体中的基准约为6 - 8个月 [111][112] - 关于STELLAR - 304是否有中期OS更新以及是否需要OS数据才能提交申请，未给出明确答复 [110] 问题: CABO早期采用者的特征以及XL - 309的数据情况 - 关于CABO早期采用者的特征，公司表示在商业环境中无法获得详细患者信息，但总体上医生对药物的使用持广泛兴奋态度 [118][119] - XL - 309是小分子USP1抑制剂，正在进行单药和与PARP抑制剂联合的剂量递增试验，公司将在获得完整数据集后公开分享数据 [121] 问题: 神经内分泌肿瘤推出的动态，包括吸收来源、使用顺序以及与竞争对手的比较 - 神经内分泌肿瘤推出仍处于早期阶段，公司预计药物将广泛应用于不同起源部位和治疗线，目标是成为该领域小分子药物的领导者 [124] 问题: 临床试验销售情况以及定价能力的考虑 - 第一季度临床试验销售约为1200万美元 [128] - 未提及定价能力的具体考虑 [126] 问题: STELLAR - 311试验因卡博替尼获批同一适应症而面临的成功界限变化 - 该试验将赞佐利替尼与依维莫司作为进展期SSA患者的首个口服治疗进行比较，是不同的领域；全球思想领袖对该试验选项感到兴奋，目前不太担心与卡博替尼竞争 [130][131]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为2710万美元，而2024年12月31日为4490万美元 [21] - 2025年第一季度经营活动使用的现金为1810万美元，2024年同期为1300万美元 [22] - 2025年第一季度研发费用总计1200万美元，2024年第一季度为1330万美元，减少了130万美元 [22] - 2025年第一季度一般和行政费用总计630万美元，2024年第一季度为970万美元，减少了约340万美元 [23] - 2025年第一季度净亏损为1760万美元，即每股基本和摊薄亏损0.58美元，2024年第一季度净亏损为2180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.72美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 NDV - one - 正在进行的美国以外单臂、单中心2期研究中，截至最后数据截止日期已招募26名患者，AUA报告基于前20名患者结果 [10] - 基于三个月评估，总体缓解率为85%（20名患者中的17名），乳头状疾病患者的高级别无复发生存率为83%（18名患者中的15名），原位癌患者完全缓解率为100%（2名患者中的2名） [12] - 任何时间点报告的数据，总体缓解率为90%（20名患者中的18名），乳头状疾病高级别无复发生存率为89%（18名患者中的16名），原位癌患者完全缓解率仍为100%（2名患者中的2名） [12] - 七名六个月评估患者全部达到无疾病状态，包括1名原位癌患者和6名乳头状疾病患者 [13] 西普瑞诺龙（Cipranolone） - 起源公司AZARINA的2期结果显示，在主要临床终点上有28%的竞争性峰值降低，P值为0.051，且治疗改善了生活质量，无脱靶中枢神经系统效应 [19] 各个市场数据和关键指标变化 NDV - one - 美国每年约有7.5万例新诊断膀胱癌病例，约一半为高级别疾病，复发风险高，美国约有60万人患有膀胱癌，复发率很高 [8] 西普瑞诺龙（Cipranolone） - 普拉德 - 威利综合征（Prader Willi）估计全球约影响35万人，其中美国约2万人 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年公司新增两款有概念验证2期数据和大目标市场的候选产品，即用于膀胱癌的NDV - one和用于普拉德 - 威利综合征、图雷特综合征等的西普瑞诺龙 [5] - 努力推进NDV - one和西普瑞诺龙通过关键开发里程碑，为每个项目确定临床和监管策略 [22] - 2025年下半年重点是为NDV - one获得美国IND许可，计划在2026年初推进西普瑞诺龙进入临床开发 [15][20] 行业竞争 - NDV - one在卡介苗无反应领域有TAR200、Crittostimogene等潜在竞争对手，但该组合药物已被广泛使用，若获批，患者可能更倾向使用熟悉的药物 [35][38][39] - 在中危领域，目前常用药物少，该制剂适合中危患者，有潜在优势 [39] - 在化学消融领域，可与单药丝裂霉素竞争，若桥接试验显示等效或优越，可在卡介苗初治领域竞争，且该领域一些新药不参与竞争 [40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，有两款创新候选产品、2700万美元现金余额、干净资产负债表和严谨开发计划，公司有能力推进管线到重要临床里程碑 [6][24][25] - 对NDV - one在AUA会议上的数据反馈满意，认为其有潜力显著改善非肌肉浸润性膀胱癌患者的治疗 [14] - 西普瑞诺龙的2期数据为研究其在强迫症相关疾病中的应用提供了坚实基础 [19] 其他重要信息 - 公司邀请了德克萨斯大学西南医学中心泌尿科肿瘤主任Yair Lota医生解答关于NDV - one的临床问题 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 为何有信心当前2期研究数据足以让FDA同意NDV - one进入注册研究 - 药物组合吉西他滨加多西他赛已被广泛使用，其疗效和安全性得到认可，只是实际应用受限；制剂安全性好，无患者因副作用中断研究，所有副作用均为一级；给药方式有优势，可在医生办公室给药，无需麻醉，不到十分钟，使用预填充注射器，无需处理 [30][31][32] - 膀胱内化疗已用于治疗中危和高危膀胱癌数十年，目前使用的疗法多为非标签使用，但可报销且常用，不过存在给药困难问题；该组合药物在卡介苗无反应领域常用，且该制剂具有易于给药和可持续释放的优势，可能比一些药物更有效 [33][35][36] 问题2: 扩大供应具体指什么，是商业产品还是仅用于临床研究 - 商业所需数量大，公司希望至少有两家制造商，正在寻找产能和第二家制造商进行风险管理，产品制造不复杂，是已知成分的凝胶 [44] 问题3: 何时分享NDV - one整个群体的完全缓解率，以及全年计划如何分享项目未来更新数据，对成功有何期望 - 下一个数据点是六个月数据，约在6月、7月公布20名患者的六个月数据，之后还会公布九个月和十二个月数据；目前数据显示效果良好，且已知该药物组合有效，预期结果不错 [48][49][50] - 从安全性角度看，目前结果令人放心，因为长期接触化疗药物对膀胱的安全性是主要担忧，而目前未出现相关问题；由于是异质群体，与一些成熟试验的疗效比较有挑战，但安全性良好 [50][51] 问题4: 与FDA讨论这些数据和设计3期试验时，希望3期试验在时间点、终点和患者类型方面如何设计 - 卡介苗无反应途径中，FDA已批准单臂2期试验用于原位癌疗效评估，但患者相对罕见，招募需要多个地点和大量时间 [55] - 有两条更简单的途径，一是类似UroGen的Envision试验的单臂化学消融途径，如果该试验药物获批，公司制剂进行单臂试验有意义，可能是最快获批途径 [56][57] - 若FDA不批准上述途径，类似PIVOT - six的中危随机试验，将NDV - one与安慰剂或观察进行随机分组，可能是下一个最快途径，该试验在美国招募迅速 [58]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入为3000万美元 较2024年同期的3310万美元下降[44] - 美国XPOVIO净产品收入为2110万美元 较2024年同期的2600万美元下降 主要由于产品退货储备增加500万美元[45] - 研发费用为3460万美元 较2024年同期的3540万美元略有下降[45] - SG&A费用为2740万美元 较2024年同期的2950万美元下降[45] - 截至第一季度末 现金及等价物为7030万美元 较2023年底的1.091亿美元下降[46] 各条业务线数据和关键指标变化 多发性骨髓瘤业务 - 第一季度需求同比增长5% 社区医疗机构贡献60%销售额[38] - 处方量在学术和社区环境均实现同比增长[38] - 40毫克和60毫克剂量成为当前主要处方规格[38] 骨髓纤维化业务 - 三期SENTRY试验已完成80%患者入组 目标350例 预计2025年6-7月完成[6][7] - 通过无效性分析 数据安全监测委员会建议试验按计划继续[32] - 预计美国市场峰值收入可达10亿美元[8][40] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 重点推进骨髓纤维化和子宫内膜癌三期临床试验[5][36] - 在骨髓纤维化领域有望成为首个联合疗法 采用全口服给药方案[11][41] - 多发性骨髓瘤市场竞争激烈 但XPOVIO凭借差异化机制保持韧性[39] - 75%医生调查显示愿意采用骨髓纤维化联合疗法[41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 预计2025年总收入将在1.4-1.55亿美元区间下限[47] - 美国XPOVIO净产品收入指引下调至1.15-1.3亿美元区间下限[48] - 现有资金预计可支持运营至2025年第四季度初[48] - 正在探索延长现金储备的方案[49] 其他重要信息 - 产品退货异常增加源于2020年批准的100毫克剂量产品过期[38] - 国际合作伙伴版税收入增长57%至170万美元[40] - 子宫内膜癌试验预计2026年中公布顶线数据[36] 问答环节所有的提问和回答 无效性分析相关问题 - 分析基于前61例患者24周随访数据 评估SVR35和绝对TSS[53] - 预设标准要求联合疗法不劣于鲁索替尼单药[54] 临床试验设计问题 - 假设TSS改善4分 标准差12 统计把握度超过80%[55] - 患者基线特征与一期试验相似 但症状评分更高[69][70] 商业化问题 - 多发性骨髓瘤业务在社区和学术环境均实现增长[82] - 骨髓纤维化业务与现有销售团队有80%重叠[80] 财务问题 - 产品退货异常为一次性事件 预计后续季度回归正常水平[88] - 公司正在评估各种方案延长现金流[90]

报告公司投资评级 - 维持“增持”评级 [1][7] 报告的核心观点 - 公司募资5亿元由实控人全额认购，管线进展顺利，催化丰富 [1][7] - 头对头潜在药王替尔泊肽，彰显公司对BGM0504信心，BGM0504减重适应症Ⅱ期临床数据已初步显示优效 [7] - Amylin潜力巨大，BGM1812即将进入临床阶段，有望实现更佳疗效和公司产品内部协同 [7] - BGM0504开发口服剂型，具备稀缺性，口服剂型安全性更佳，依从性更好，有望实现更高渗透率 [7] - 基本维持原有预测，预计公司2025 - 2026年归母净利润为2.6/3.0亿元，新增2027年预测为4.3亿元；对应当前市值P/E估值分别为83/72/50X [7] 相关目录总结 盈利预测与估值 |项目|2023A|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----|----| |营业总收入（百万元）|1,180|1,283|1,295|1,490|1,762| |同比（%）|15.94|8.74|0.95|15.11|18.21| |归母净利润（百万元）|202.47|189.17|261.90|302.94|433.39| |同比（%）|(15.51)|(6.57)|38.45|15.67|43.06| |EPS - 最新摊薄（元/股）|0.48|0.45|0.62|0.72|1.03| |P/E（现价&最新摊薄）|107.15|114.68|82.83|71.61|50.06|[1] 市场数据 - 收盘价50.36元 - 一年最低/最高价22.82/52.50元 - 市净率8.77倍 - 流通A股市值21,275.56百万元 - 总市值21,275.56百万元 [5] 基础数据 - 每股净资产5.74元 - 资产负债率50.50% - 总股本422.47百万股 - 流通A股422.47百万股 [6] 事件 - 5月8日，公司发布《2024年度向特定对象发行A股股票预案（修订稿）》，募资总额5亿元，由实控人袁建栋先生全额认购 - 3月21日，博瑞医药启动BGM0504对比替尔泊肽的减重II期临床试验 - 2024年报显示新增BGM0504口服剂型管线与BGM1812（Amylin）管线 [7] 财务预测表 资产负债表（百万元） |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----| |流动资产|1,640|1,792|2,292|2,946| |非流动资产|3,524|3,490|3,258|3,010| |资产总计|5,164|5,283|5,549|5,957| |流动负债|1,052|969|1,022|1,089| |非流动负债|1,675|1,685|1,685|1,685| |负债合计|2,727|2,654|2,707|2,773| |归属母公司股东权益|2,395|2,603|2,842|3,182| |少数股东权益|43|25|1|1| |所有者权益合计|2,437|2,629|2,843|3,183| |负债和股东权益|5,164|5,283|5,549|5,957|[8] 利润表（百万元） |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----| |营业总收入|1,283|1,295|1,490|1,762| |营业成本(含金融类)|545|489|578|664| |税金及附加|8|7|8|10| |销售费用|72|104|134|159| |管理费用|139|123|127|141| |研发费用|297|324|358|388| |财务费用|41|0|0|0| |加:其他收益|30|19|19|23| |投资净收益|(12)|8|8|9| |公允价值变动|(6)|0|0|0| |减值损失|(32)|0|0|0| |资产处置收益|0|0|0|0| |营业利润|160|276|312|433| |营业外净收支|(3)|(1)|0|0| |利润总额|157|275|312|433| |减:所得税|16|31|34|0| |净利润|141|244|279|433| |减:少数股东损益|(48)|(17)|(24)|0| |归属母公司净利润|189|262|303|433| |每股收益 - 最新股本摊薄(元)|0.45|0.62|0.72|1.03| |EBIT|223|275|312|433| |EBITDA|344|491|545|681| |毛利率(%)|57.51|62.23|61.21|62.33| |归母净利率(%)|14.75|20.23|20.33|24.60| |收入增长率(%)|8.74|0.95|15.11|18.21| |归母净利润增长率(%)|(6.57)|38.45|15.67|43.06|[8] 现金流量表（百万元） |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----| |经营活动现金流|246|463|434|588| |投资活动现金流|(440)|(166)|8|9| |筹资活动现金流|(24)|(102)|(65)|(93)| |现金净增加额|(217)|198|377|504| |折旧和摊销|121|215|233|247| |资本开支|(257)|(170)|0|0| |营运资本变动|(85)|19|(70)|(83)|[8] 重要财务与估值指标 |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----| |每股净资产(元)|5.49|5.98|6.55|7.35| |最新发行在外股份（百万股）|422|422|422|422| |ROIC(%)|4.31|5.16|5.68|8.36| |ROE - 摊薄(%)|7.90|10.06|10.66|13.62| |资产负债率(%)|52.80|50.24|48.77|46.56| |P/E（现价&最新股本摊薄）|114.68|82.83|71.61|50.06| |P/B（现价）|9.35|8.58|7.84|6.98|[8]

报告公司投资评级 - 维持“增持”评级 [1][7] 报告的核心观点 - 公司募资5亿元由实控人全额认购，管线进展顺利，催化丰富 [1][7] - 头对头潜在药王替尔泊肽，彰显公司对BGM0504信心，BGM0504减重适应症Ⅱ期临床数据已初步显示优效 [7] - Amylin潜力巨大，BGM1812即将进入临床阶段，有望实现更佳疗效和产品内部协同 [7] - BGM0504开发口服剂型，具备稀缺性，安全性更佳，依从性更好，有望实现更高渗透率 [7] - 预计公司2025 - 2026年归母净利润为2.6/3.0亿元，新增2027年预测为4.3亿元；对应当前市值P/E估值分别为83/72/50X [7] 根据相关目录分别进行总结 盈利预测与估值 |项目|2023A|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----|----| |营业总收入（百万元）|1,180|1,283|1,295|1,490|1,762| |同比（%）|15.94|8.74|0.95|15.11|18.21| |归母净利润（百万元）|202.47|189.17|261.90|302.94|433.39| |同比（%）|(15.51)|(6.57)|38.45|15.67|43.06| |EPS - 最新摊薄（元/股）|0.48|0.45|0.62|0.72|1.03| |P/E（现价&最新摊薄）|107.15|114.68|82.83|71.61|50.06|[1] 市场数据 - 收盘价50.36元，一年最低/最高价22.82/52.50元，市净率8.77倍，流通A股市值和总市值均为21,275.56百万元 [5] 基础数据 - 每股净资产5.74元，资产负债率50.50%，总股本和流通A股均为422.47百万股 [6] 相关事件 - 5月8日公司发布《2024年度向特定对象发行A股股票预案（修订稿）》，募资总额5亿元由实控人袁建栋先生全额认购 [7] - 3月21日博瑞医药启动BGM0504对比替尔泊肽的减重II期临床试验 [7] - 公司2024年报显示新增BGM0504口服剂型管线与BGM1812（Amylin）管线 [7] 财务预测表 资产负债表（百万元） |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----| |流动资产|1,640|1,792|2,292|2,946| |非流动资产|3,524|3,490|3,258|3,010| |资产总计|5,164|5,283|5,549|5,957| |流动负债|1,052|969|1,022|1,089| |非流动负债|1,675|1,685|1,685|1,685| |负债合计|2,727|2,654|2,707|2,773| |归属母公司股东权益|2,395|2,603|2,842|3,182| |少数股东权益|43|25|1|1| |所有者权益合计|2,437|2,629|2,843|3,183| |负债和股东权益|5,164|5,283|5,549|5,957|[8] 利润表（百万元） |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----| |营业总收入|1,283|1,295|1,490|1,762| |营业成本(含金融类)|545|489|578|664| |税金及附加|8|7|8|10| |销售费用|72|104|134|159| |管理费用|139|123|127|141| |研发费用|297|324|358|388| |财务费用|41|0|0|0| |加:其他收益|30|19|19|23| |投资净收益|(12)|8|8|9| |公允价值变动|(6)|0|0|0| |减值损失|(32)|0|0|0| |资产处置收益|0|0|0|0| |营业利润|160|276|312|433| |营业外净收支|(3)|(1)|0|0| |利润总额|157|275|312|433| |减:所得税|16|31|34|0| |净利润|141|244|279|433| |减:少数股东损益|(48)|(17)|(24)|0| |归属母公司净利润|189|262|303|433| |每股收益 - 最新股本摊薄(元)|0.45|0.62|0.72|1.03| |EBIT|223|275|312|433| |EBITDA|344|491|545|681| |毛利率(%)|57.51|62.23|61.21|62.33| |归母净利率(%)|14.75|20.23|20.33|24.60| |收入增长率(%)|8.74|0.95|15.11|18.21| |归母净利润增长率(%)|(6.57)|38.45|15.67|43.06|[8] 现金流量表（百万元） |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----| |经营活动现金流|246|463|434|588| |投资活动现金流|(440)|(166)|8|9| |筹资活动现金流|(24)|(102)|(65)|(93)| |现金净增加额|(217)|198|377|504| |折旧和摊销|121|215|233|247| |资本开支|(257)|(170)|0|0| |营运资本变动|(85)|19|(70)|(83)|[8] 重要财务与估值指标 |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----| |每股净资产(元)|5.49|5.98|6.55|7.35| |最新发行在外股份（百万股）|422|422|422|422| |ROIC(%)|4.31|5.16|5.68|8.36| |ROE - 摊薄(%)|7.90|10.06|10.66|13.62| |资产负债率(%)|52.80|50.24|48.77|46.56| |P/E（现价&最新股本摊薄）|114.68|82.83|71.61|50.06| |P/B（现价）|9.35|8.58|7.84|6.98|[8]