Ovid Therapeutics (OVID) Update / Briefing June 12, 2025 09:30 AM ET Speaker0 Thank you very much for coming. Those of you here, wonderful to see you and those many of you online, I really appreciate you taking the time to spend with us today and hopefully you'll visit with us one on one. Today we're going to talk about biomarkers in epilepsy and our three twenty nine program. I'd like to really encourage you to dig in. This is an important moment for not just for Ovid, actually for the industry. Our pipeli ...

Sotyktu临床研究进展 - Sotyktu在治疗活动性银屑病关节炎(PsA)的III期POETYK PsA-1研究中达到主要终点 显著更多患者在第16周实现ACR20应答[1][4] - 研究同时达到多项关键次要终点 包括PASI 75应答 HAQ-DI评分 SF-36 PCS评分和MDA应答[5] - POETYK PsA-2研究显示Sotyktu在第16周疗效优于安慰剂 且持续治疗至52周时临床应答持续改善[7][8] - Sotyktu是首个在多种免疫介导疾病临床研究中的选择性TYK2抑制剂 具有独特作用机制[1] - 该药物已在全球多国获批用于中重度斑块状银屑病治疗[2] 公司战略布局 - 子公司RayzeBio与Philochem达成独家许可协议 获得前列腺癌治疗药物OncoACP3全球开发权[9] - 协议条款包括3.5亿美元首付款 10亿美元潜在里程碑付款 以及中低两位数销售分成[10] - 公司与BioNTech达成战略合作 共同开发双特异性抗体BNT327用于多种实体瘤[12] - 双方拥有独立开发BNT327与其他管线资产联用的权利[13] 财务与市场表现 - 公司股价过去三个月下跌15.9% 同期行业跌幅为5.3%[2] - 公司面临专利到期药物的仿制药竞争 依赖新药稳定收入基础[11] - Sotyktu潜在适应症扩展将扩大目标患者群体[11] 研发管线拓展 - 正在与全球监管机构讨论POETYK PsA-1和PsA-2研究数据[8] - Sotyktu正在晚期研究中评估治疗干燥综合征和系统性红斑狼疮的潜力[8] - 近期通过战略收购和合作加强研发管线建设[11]

Stockholders overwhelmingly approved liquidation and dissolution of the Company at the June 5, 2025 Annual Meeting Initial distribution currently expected in the range between approximately $5.30 and $5.35 per share of common stock, expected in the third quarter of 2025 THB335 demonstrated 85% serum tryptase reduction with an encouraging safety profile in an additional Phase 1 cohort evaluating 100mg dose with new drug product capsule formulation Company initiating a sale process of THB335 SAN FRANCISCO, J ...

股价表现 - Summit Therapeutics(SMMT)股价在周三下跌超过11% 远高于标普500指数0 3%的跌幅 [1] - 股价下跌源于Leerink Partners分析师Daina Graybosch发布的看空报告 其给予"跑输大盘"(卖出)评级 目标价12美元 较近期收盘价低近40% [2] 分析师观点 - 分析师看空核心聚焦于公司从中国Akeso引进的癌症药物ivonescimab [4] - 尽管该药物在头对头临床试验中表现优于默克的Keytruda 但分析师认为其获批后难以获得足够市场份额以支撑当前高估值 [5] - 作为非首创药物 ivonescimab将面临更高的临床成功 审批及销售门槛 [5] 药物前景 - 公司股价波动主要受ivonescimab研发进展驱动 呈现剧烈震荡特征 [6] - 虽然分析师评估较为谨慎 但癌症治疗领域市场空间广阔 药物最终表现仍需观察其在欧美市场的临床试验结果 [6]

核心观点 - 公司Insmed Incorporated的TPIP（treprostinil palmitil inhalation powder）在治疗肺动脉高压（PAH）的2b期研究中达到主要终点和所有次要疗效终点 [1] - TPIP作为每日一次疗法显示出持久的治疗效果 [3] - 公司计划在2025年底前启动针对间质性肺疾病相关肺动脉高压（PH-ILD）的3期试验，并在2026年初启动针对PAH的3期试验 [4] - 分析师普遍看好TPIP的潜力，多家机构上调目标价 [5][6][7][8] - 公司股价在消息公布后上涨7.04%至97.33美元 [8] 临床研究结果 - 主要终点：安慰剂组调整后的肺血管阻力（PVR）较基线降低35%，最小二乘（LS）平均比为0.65 [1] - 次要终点：安慰剂组调整后的六分钟步行距离（6MWD）改善35.5米 [2] - 心脏应激生物标志物NT-proBNP浓度较基线降低60%，LS平均比为0.40 [3] - TPIP作为每日一次疗法耐受性良好 [4] 研发计划 - 公司将与美国FDA讨论PAH的3期试验设计 [4] - 计划在2025年底前启动PH-ILD的3期试验 [4] - 计划在2026年初启动PAH的3期试验 [4] 分析师观点 - 美国银行证券认为TPIP数据"超出了最乐观的预期"，并指出TPIP有望成为PAH/PH-ILD的基础疗法 [5] - 分析师认为TPIP具有顶级产品特征，随着剂量增加疗效可能进一步提高，安全性问题可能随着剂量调整时间延长而减少 [5] - 美国银行将目标价从94美元上调至109美元，维持买入评级 [6] - HC Wainwright将目标价从90美元上调至120美元，维持买入评级 [7] - 富国银行将目标价从107美元上调至119美元，维持增持评级 [7] - 摩根士丹利将目标价从90美元上调至102美元，维持增持评级 [8] - RBC Capital将目标价从99美元上调至106美元，维持跑赢大盘评级 [8] - 瑞穗将目标价从96美元上调至110美元，维持跑赢大盘评级 [8] 其他催化剂 - 公司另一款药物brensocatib的FDA决定预计在8月12日公布 [6] - 关于产品上市的实质性信息可能要等到2026年第一季度，但2025年下半年医生和保险公司的早期反馈可能有助于缓解疑虑 [7]

文章核心观点 - 生物制药公司Day One宣布Michael Vasconcelles博士加入，担任研发主管，他将助力公司战略实施和产品线拓展 [2][3] 公司动态 - 2025年6月10日Day One宣布Michael Vasconcelles博士加入，担任研发主管 [2] - 公司首席执行官Jeremy Bender博士表示Michael Vasconcelles将支持公司医疗和科学战略，推动OJEMDA增长并拓展产品线 [3] - Michael Vasconcelles博士称期待支持OJEMDA、推进现有产品线并拓展产品组合，带领公司进入下一阶段 [5] 新加入人员背景 - Michael Vasconcelles博士拥有超25年肿瘤研究、开发和健康技术专业知识及企业高管领导经验 [1] - 他曾在ImmunoGen、Flatiron Health、Unum Therapeutics、Takeda、Genzyme、Sanofi Oncology等公司任职，在ImmunoGen推动公司转型 [4] - 他继续担任Kura Oncology Inc.和Molecular Partners AG的独立董事，毕业于西北大学，曾在哈佛医学院任教 [5] 公司概况 - Day One旨在为癌症患者开发变革性疗法，解决儿科癌症治疗开发不足的问题 [6] - 公司与临床肿瘤学家、家庭和科学家合作，其产品线包括tovorafenib（OJEMDA™）和DAY301 [7] - 公司位于加利福尼亚州布里斯班，通过投资者关系网站、X和领英发布业务和财务信息 [7][8]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：AbCellera Biologics (ABCL) [1] - 行业：生物科技行业 [1] 核心观点和论据 公司转型意义 - 观点：公司从平台型公司过渡到临床阶段生物科技公司，象征着从能力建设转向管线建设 [3] - 论据：过去十余年构建能力，现利用能力构建管线；目前拥有约8亿美元流动性；本月ABCL635和ABCL575获无异议函，三季度将进入临床试验；背后还有超20个开发项目，超半数处于复杂膜蛋白靶点等困难目标领域 [3][4] 公司相对同行的优势 - 观点：公司在构建管线时开发的框架能发挥世界一流抗体发现的优势，使其脱颖而出 [5] - 论据：框架要求选择科学已验证、有大商业机会、有差异化且开发路径清晰的靶点，以在早期临床试验用较少资本获得验证数据 [5][6] ABCL635的吸引力 - 观点：ABCL635针对VMS（更年期相关潮热）的靶点和适应症极具吸引力 [8] - 论据：科学上，MK3R靶点的神经激肽3受体途径已被小分子药物验证，主要风险是确保对NKTR途径的靶点结合；商业上，约30%女性有中重度VMS，NK3R类药物年销售额有望超20亿美元；差异化上，抗体针对NKTR可避免小分子的毒性和安全问题，且可每月给药；开发路径上，有生物标志物评估靶点结合，预计2026年上半年获得安全和疗效数据 [8][9][10][11] ABCL635临床前数据支撑 - 观点：临床前研究验证了ABCL635能结合NKTR的假设 [15] - 论据：NKTR蛋白在丘脑的Kandi神经元上表达，雌激素水平下降导致NK3R过度表达和活跃信号，引发潮热；小分子阻断NK3R可减轻VMS；Kandi神经元所在的漏斗核在血脑屏障外，抗体应能结合NKTR，临床前研究已在体内验证该假设 [13][14][15] ABCL635选择抗体疗法的原因 - 观点：抗体疗法是针对该适应症的正确选择 [19] - 论据：已获批的小分子药物有肝毒性、嗜睡等安全问题，抗体预计无这些问题且耐受性好；调查显示超50%女性因便利和依从性原因，在安全和疗效相当情况下更倾向每月注射而非每日口服，有注射经验的女性中超75%更倾向每月注射 [20][21] ABCL635商业机会分析 - 观点：NKTR类药物有显著商业市场 [28] - 论据：美国约4000万更年期女性，约30%有中重度VMS，即1200万；约50%即600万寻求治疗；20%即120万女性因禁忌或顾虑不愿用更年期激素疗法（MHT），NKTR类药物可作为替代选择；小分子药物公司预计该领域机会超20亿美元 [25][26][27][28][29] ABCL635与小分子药物的市场分割 - 观点：市场有多种选择空间，ABCL635皮下注射形式在市场中表现良好 [32][33] - 论据：部分人偏好口服药，但多数被调查者在安全和疗效相当时更倾向注射；若注射剂安全性更优，会更受欢迎；患者可自主选择 [32] ABCL575靶向OX40配体的优势 - 观点：阻断OX40配体而非受体有潜在安全优势 [35] - 论据：OX40配体表达限于炎症部位，阻断它可保留效应T细胞、记忆T细胞和调节性T细胞，避免细胞因子释放综合征等不良事件，如rocotamab试验中靶向OX40有不良事件，而Sanofi的amlutilumab未出现 [35][36] 选择特应性皮炎作为ABCL575首个适应症的原因 - 观点：特应性皮炎是合适的首个适应症 [37] - 论据：该领域有巨大未满足医疗需求，如Dupixent虽成功但很多人停用；与银屑病市场类似，有新进入者成为重磅药物的空间；OX40配体在炎症途径中的位置使其有机会解决其他适应症；在特应性皮炎中进行一期试验容易，主要获取安全性、耐受性和药代动力学数据 [38][39][40] ABCL575与Sanofi产品的差异化 - 观点：ABCL575在半衰期上有差异化优势 [43] - 论据：ABCL575半衰期超60天，Sanofi产品半衰期20 - 25天，这为ABCL575提供了更少给药频率的机会，可能实现季度甚至半年给药 [43][44] 一期试验启动情况 - 观点：即将启动一期试验 [49] - 论据：已获加拿大卫生部无异议函，CTA申请已被接受，获加拿大政府资金支持，成本低；正在激活试验点，预计三季度开始给药 [48][49] 一期试验数据预期 - 观点：预计2026年上半年获得一期试验数据 [50] - 论据：ABCL635预计获得安全性、耐受性、生物标志物数据以确认靶点结合，以及VMS患者的早期疗效数据；ABCL575预计获得安全性、耐受性和药代动力学数据 [50] 后续临床开发计划 - 观点：ABCL635有望推进到二期；ABCL575可能交给合作伙伴推进二期 [53][54] - 论据：若ABCL635数据显示强靶点结合和早期疗效，将增强推进二期的信心；ABCL575已进行多次商务拓展讨论，认为交给能广泛探索不同适应症的合作伙伴推进二期更好，目前因政府资金和试验简单有信心开展一期，合作伙伴也希望看到一期的安全性和药代动力学数据 [53][54][55] 寻找合作伙伴的考量 - 观点：理想合作伙伴应能推进多个适应症，包括多特异性疗法 [59] - 论据：OX40配体途径在多种炎症情况中有广泛影响，合作伙伴需资金充足、有信心和能力开展广泛的二期试验 [59] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司在2025年上半年与AbbVie就T细胞衔接器平台达成合作，进展良好 [61] - 公司继续投资GMP设施，预计年底投入使用，后续每年约有两个候选药物进入IND启用研究，合作业务将继续与战略合作伙伴开展，公司和合作项目的临床前研究和GMP运行材料将在试验工厂生产 [62][63]

FDA Orphan Products Grants are awarded based on rigorous scientific and technical review by rare disease and regulatory experts Up to $2.6 million in non-dilutive funding anticipated over the grant period Top-line data from SELVA expected in the first quarter of 2026 WAYNE, Pa., June 09, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Palvella Therapeutics, Inc. (Nasdaq: PVLA), a clinical-stage biopharmaceutical company developing and commercializing novel therapies for serious, rare genetic skin diseases with no U.S. Food and Dr ...

纪要涉及的行业和公司 - 行业：中国制药、生物技术与医疗科技 [10] - 公司：中国生物制药（1177.HK） [1][7][10][19][20] 纪要提到的核心观点和论据 产品疗效与潜力 - 安罗替尼/PD - L1组合在无脑/肝转移的一线非小细胞肺癌（NSCLC）中可能是更好选择 安罗替尼（VEGFR TKI）加本美司托单抗（PD - L1 mAb）组合在一线野生型NSCLC（wtNSCLC）中展现出比标准治疗（SOC）更优的疗效潜力 [1][2] - 在PDL1 + wtNSCLC中 与Keytruda单药治疗相比，安罗替尼/本美司托单抗组合在无进展生存期（PFS）方面表现更优，PFS分别为11.0个月和7.1个月（HR = 0.70），且在鳞状亚型中PFS获益更强（HR = 0.63 vs 0.83非鳞状） [2] - 在wtNSCLC所有患者中 本美司托单抗加化疗后加安罗替尼序贯治疗的PFS长于替雷利珠单抗加化疗，PFS分别为10.12个月和7.79个月（HR = 0.64） [2] - 新兴创新资产具有全球发展潜力 [2] - TQ05105作为潜在的首创JAK/ROCK抑制剂，对抗炎和抗纤维化均有效，已提交骨髓纤维化的生物制品许可申请（BLA），并处于移植物抗宿主病（GVHD）的3期临床试验阶段 [2] - TQC3721（PDE3/4抑制剂）对慢性阻塞性肺疾病（COPD）显示出初步疗效，该疾病有大量未满足的临床需求 [2] - TQB2102（HER2双特异性抗体药物偶联物ADC）根据美国临床肿瘤学会（ASCO）公布的1期数据，在包括HER2 +乳腺癌、HER2低表达乳腺癌、HER2 +结直肠癌和HER2 +胃癌等经过大量治疗的实体瘤中显示出抗肿瘤作用 [2] 投资评级与目标价 - 对中国生物制药给予买入评级，基于12个月的分部加总估值法（SOTP）目标价为3.92港元 [7] - 创新管线：折现现金流（DCF）估值为415亿港元 [7] - 仿制药：基于9.9倍的退出市盈率和5%的5年复合年增长率（CAGR），估值为321亿港元 [7] 关键下行风险 - 仿制药组合面临更广泛的降价 [7] - 管线中关键产品的监管批准延迟 [7] - 由于资源分配不当导致研发投资回报率低 [7] - 创新药物的增长低于预期 [7] 其他重要但可能被忽略的内容 临床数据对比 - 展示了多种药物组合在一线wtNSCLC治疗中的临床数据对比，包括PFS、总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、3级及以上不良事件（G3 + AE）、严重不良事件（SAE）等指标 [6] 评级与覆盖范围定义 - 分析师将股票推荐为买入或卖出以纳入各地区投资名单，未被指定为买入或卖出的股票被视为中性 [33] 公司与高盛关系披露 - 高盛在过去12个月为中国生物制药提供投资银行服务并获得报酬，未来3个月有望获得或打算寻求相关报酬，且与该公司存在多种客户关系，还为其证券或衍生品做市 [20] 全球研究分布 - 高盛全球投资研究在全球多个地区通过不同实体进行研究产品的分发，包括澳大利亚、巴西、加拿大、中国香港、印度、日本、韩国、新西兰、俄罗斯、新加坡、美国和欧洲经济区等 [38][40][43] 一般披露事项 - 研究基于当前公开信息，但不保证其准确性和完整性，信息、意见、估计和预测可能随时更改 [44] - 高盛与大量被研究公司有业务关系，其销售人员、交易员等可能提供与研究意见相反的市场评论或交易策略 [45][46] - 研究不构成个人投资建议，投资者应考虑自身情况并在必要时寻求专业建议 [50]

纪要涉及的公司 Roivant Sciences（ROIV）是一家临床阶段的生物制药公司，旗下子公司Immunovant也有相关项目在推进 [4][5]。 纪要提到的核心观点和论据 公司现状与财务 - 公司是临床阶段生物制药公司，构建了后期项目组合，手握近50亿美元现金，源于几年前从辉瑞购买并向罗氏出售抗T1抗体获得大量收益，资金用于现有管线、新项目和回购股票 [4][6]。 项目管线与展望 - **项目管线**：有三个重点项目，分别是子公司Immunovant的抗FcRn特许经营权、用于皮肌炎等疾病的JAK1TYK2抑制剂、PHLD项目Mosley Siguat，还在与辉瑞和Moderna就其在新冠疫苗中使用RIP进行专利诉讼 [5]。 - **未来展望**：今年下半年有brepcitinib治疗皮肌炎的三期数据读出，若成功将进入商业阶段；之后还有prapacitinib的更多数据、Immunovant多个适应症数据以及PHLD项目明年下半年的数据；Moderna试验若按计划进行，今年下半年也会有结果 [7][8]。 业务发展（BD）策略 - **市场环境与机会**：生物技术市场近4 - 5个月表现不佳，但对公司是机会，估值降低、竞争变化，公司长期持有收购项目，会谨慎选择，未来几个月可能有BD交易 [11][12]。 - **关注领域**：对FCRN和JAK1TIC2机会越来越感兴趣，进行了适应症扩展；治疗领域机会广泛，除肿瘤、基因和细胞疗法因竞争和专业知识限制较难开展外，免疫、呼吸、肺、心脏代谢（非肥胖）、罕见病和特殊制药领域都在关注 [13][20]。 皮肌炎项目（brepcitinib） - **疾病与市场**：皮肌炎是严重罕见炎症性疾病，患者有肌肉萎缩和严重皮疹，常致命且治疗选择少，公司若成功将推出首个口服新药和下一代疗法，患者数量约4 - 7万，市场规模和价格与重症肌无力相似 [26][27][28]。 - **数据标准**：成功标准是试验达到统计学显著性，即主要终点TIS的p值达标 [29][30]。 - **安慰剂情况**：安慰剂TIS在6个月时范围为25 - 40，公司采取了管理措施，如在方案中设置强制性类固醇减量；虽有不确定性，但其他药物能产生显著差异，JAK抑制剂应有效，公司谨慎乐观 [34][40]。 - **小二期研究**：目的是获得FDA孤儿药指定，研究结果良好，但是否公布数据待定 [41]。 - **投资者活动**：活动旨在让投资者了解试验设计、安慰剂管理、基线特征和疾病状态，不做股票催化剂 [44]。 - **上市与定价**：若数据积极，认为皮肌炎项目有条件成功上市，患者群体大、处方医生集中、有罕见和孤儿药价格优势；价格范围在IVIG（约20万美元）和argenx的FcRn（约60 - 70万美元）之间 [49][50][52]。 - **产品定位**：与IVIG相比，是可行替代方案，患者可能更倾向每日口服药物，不期望有明确治疗顺序 [55]。 - **适应症扩展**：无论皮肌炎数据如何，都在积极探索其他适应症 [58]。 Immunovant项目 - **药物与数据**：领先药物IMG1402是下一代抗FcRn，处于多个适应症的关键试验中；早期药物betoclimab虽能深度抑制IgG，但会增加LDL胆固醇，今年早些时候其2B期和三期项目数据显示，深度IgG抑制能带来临床益处，公司有机会在MG成为同类最佳药物 [59][60][61]。 - **MG市场趋势**：期望MG市场从MG ADL改善向更严格指标发展，如深度MG ADL响应者、临床缓解患者和持久临床缓解患者，公司希望推动市场向患者期望结果发展 [64][65]。 - **Graves市场**：有33万对所有药物治疗无效的Graves患者，公司药物有机会成为首个进入该市场的药物，前景乐观 [69]。 - **与Immunovant关系**：公司持有Immunovant 58% - 60%股份，希望保持良好关系，继续开发和商业化药物，抓住机会增持股份；同时关注FcRn商业机会，与大药企有沟通，会从经济角度考虑项目 [72][75]。 LNP诉讼 - 认为Moderna和辉瑞侵犯公司知识产权，希望今年秋天开庭，下周的预审听证会希望能确定案件时间表，包括提交简易判决动议和审判时间 [76][77]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - 大药企在并购方面讨论活跃但进展缓慢，原因包括更多中国交易、价值收购以及关税问题占用大量时间 [16][17]。 - 公司认为制药企业在进行BD交易时不一定需要关税和最惠国待遇（MFN）的明确信息 [19]。