文章核心观点 Aligos Therapeutics公司管理层将于2025年6月5日下午2点在杰富瑞全球医疗保健会议上进行展示 [1] 会议信息 - 会议为杰富瑞全球医疗保健会议 [1] - 时间为2025年6月5日下午2点（美国东部时间） [1] - 展示将进行网络直播，可通过公司网站“投资者”页面的“展示与活动”部分访问 [2] - 直播回放将在展示结束后至少30天内提供 [2] 公司介绍 - 公司是临床阶段的生物制药公司 [1][3] - 使命是通过开发一流疗法改善肝脏和病毒疾病患者的治疗效果 [1][3] - 运用科学驱动方法和深厚研发专业知识推进针对慢性乙肝病毒感染、代谢功能障碍相关脂肪性肝炎和冠状病毒等未满足医疗需求的治疗药物管线 [3] 联系方式 - 投资者关系与企业传播副总裁Jordyn Tarazi 电话+1 (650) 910-0427 邮箱jtarazi@aligos.com [6] - 媒体联系人Inizio Evoke的Jake Robison 邮箱Jake.Robison@inzioevoke.com [6] 更多信息获取途径 - 可访问公司网站www.aligos.com 或在领英和X上关注公司 [4]

文章核心观点 2025年5月21日Idorsia公司宣布实施与可转换债券持有人达成的1.5亿瑞士法郎新资金安排 升级2025年业绩指引并给出积极财务展望 公司致力于QUVIVIQ商业化推广 推进可转换债券债务全面重组 计划投资研发管线 目标在2026年实现商业盈利 2027年实现整体盈利 2028年实现正经营现金流 [2][9] 新资金安排 - 公司签署1.5亿瑞士法郎新资金安排 以将现金储备延长至2026年年中 计划在未来几天提取第一笔资金 该安排期限24个月 由债券持有人集团全额支持 [3] QUVIVIQ商业化推广 - 公司努力提高对慢性失眠的认知 确保患者获得QUVIVIQ 帮助医疗专业人员了解适用人群 支持患者治疗 [5] - 2025年第一季度QUVIVIQ在欧洲和加拿大市场增长50% 2025年第一季度开出1000万片处方 而2024年全年为1500万片 增长由已获报销的国家推动 公司继续争取西班牙 加拿大和北欧地区的报销 [6] - 在美国 公司实施了精简 专注且更具成本效益的商业化策略 以维持销售 直到双食欲素受体拮抗剂（DORA）类别可能被取消管制 [7] - 基于医学会议反馈 处方医生和患者的积极体验以及EUCAN地区的商业化进展 公司有信心在2026年实现商业盈利 [8] 可转换债券债务全面重组 - 公司与债券持有人的可转换债券债务全面重组正在进行 未来几周将举行债券持有人会议 约90%的债券持有人已同意修改条款 并将债券交换为Idorsia Investments SARL新发行的票据 [9] - 新成立的卢森堡实体Idorsia Investments SARL将促进可转换债券债务的全面重组 截至目前 债券持有人已承诺将至少7.1亿瑞士法郎的可转换债券债务 交换为预计未来几周由Idorsia Investments SARL发行的新票据 这将使Idorsia Ltd在2034/2038年到期的可转换债券债务最高降至9000万瑞士法郎 [12] - Idorsia Pharmaceuticals Ltd将其对aprocitentan selatogrel和cenerimod的权利 转让给Idorsia Investments SARL 以偿还新发行的票据 票据全额偿还后 这三种产品的权利将归还给Idorsia 为股东创造长期价值 [13] 研发管线 - 公司在发现一流或同类最佳药物方面有良好记录 已确定了具有中期价值创造潜力的管线资产 形成了潜在的重磅产品组合 [10] - 公司计划将某些资产推进到下一个转折点后再进行合作 或在可行和适当的情况下 利用内部专业知识进一步开发 其他资产已在准备对外授权 [22] 2025年财务指引 - 公司预计2025年Idorsia主导的业务中 QUVIVIQ净销售额约1.3亿瑞士法郎 销售成本约1500万瑞士法郎 销售 一般和行政费用约2亿瑞士法郎 研发费用约9000万瑞士法郎 非GAAP运营亏损约1.75亿瑞士法郎 US-GAAP运营亏损约2.2亿瑞士法郎 [16] - 公司预计合作业务的US-GAAP息税前利润约1.35亿瑞士法郎 主要受与Viatris修订协议的推动 全球业务的US-GAAP亏损约8500万瑞士法郎 [17] 财务展望 - 公司目标在2026年实现可持续商业盈利 2027年底实现整体可持续盈利 2026年Idorsia主导的QUVIVIQ销售额预计达到约2.1亿瑞士法郎 2027年增长至约2.7亿瑞士法郎 毛利率约80% 非GAAP运营费用将保持稳定 约2.85亿瑞士法郎 [19] - 2027年后 公司计划保持QUVIVIQ销售增长 稳定运营费用 实现更高的可持续盈利 可能受益于现有管线资产的新合作收入以及Idorsia Investments SARL票据偿还后被隔离产品的回归 [20] 现金流展望 - 公司预计从2028年起实现正经营现金流 为将现金储备延长至2027年初 公司承诺通过新股权融资筹集5000万瑞士法郎 也可能寻求其他途径加强资产负债表 之后将探索所有选项为运营提供资金并在到期时偿还新资金安排 [21] 公司资产情况 Idorsia主导资产 - QUVIVIQ（daridorexant）已在美国 德国 意大利等多地商业化 并在欧盟获批 [23] - Lucerastat正在进行3期开放标签扩展研究 预计2025年第二季度公布肾脏活检子研究结果 之后将与FDA进一步讨论监管途径 [23] - Daridorexant治疗小儿失眠的2期试验正在进行 [23] - ACT - 777991等多个化合物处于概念验证研究准备阶段 [23] 合作主导资产 - QUVIVIQ在亚太地区（除中国）由Nxera Pharma开发和商业化 在日本已推出 在韩国进行3期试验 在大中华区由Simcere开发和商业化 NDA已提交 在香港获批 [24] - Daridorexant正支持美国国防部开展治疗创伤后应激障碍的临床研究 [24] - ACT - 1002 - 4391由Owkin全球开发和商业化 1期试验正在进行 [24] 部分化合物情况 Lucerastat - 是一种口服葡萄糖神经酰胺合酶抑制剂 对法布里病有潜在治疗作用 在3期开放标签研究中显示出对血浆Gb3水平的长期影响和改善肾功能的效果 公司正在进行肾脏活检子研究 之后将与FDA讨论监管途径 [25] ACKR3（CXCR7）受体拮抗剂 - 是一流化合物 具有再髓鞘化和抗炎作用 正在为进行性多发性硬化症患者准备概念验证研究 [26] CCR6受体拮抗剂 - 是一流的口服疗法 用于治疗Th17驱动的免疫皮肤病和自身免疫性疾病 正在为银屑病患者准备概念验证研究 [27] CXCR3受体拮抗剂 - 是一流的口服药物 可双重靶向CD8+ CXCR3+ T细胞和黑素细胞 有望成为白癜风和其他免疫皮肤病及自身免疫性疾病的首个靶向全身疗法 正在为白癜风患者准备概念验证研究 [28] 其他早期资产 - 公司拥有合成聚糖疫苗平台 针对艰难梭菌 肺炎克雷伯菌和淋病奈瑟菌感染等 艰难梭菌感染的1期研究结果预计在2025年第二季度公布 若结果积极 将寻求合作伙伴 [29] Idorsia Investments SARL资产组合 TRYVIO™/JERAYGO™（aprocitentan） - TRYVIO在美国获批用于治疗高血压 2024年10月可处方 2025年3月FDA取消REMS要求 正从专科药房向广泛零售药房分销模式过渡 推广资金依赖合作协议 [32] - JERAYGO在欧盟和英国获批用于治疗难治性高血压 [33] Selatogrel - 是一种急性心肌梗死治疗药物 具有成为治疗范式转变药物的潜力 3期研究按计划进行 预计2026年完成 [35] Cenerimod - 是治疗系统性红斑狼疮的一流口服疗法 具有新颖作用机制和差异化的获益 - 风险特征 3期研究按计划进行 预计2026年完成 [36]

文章核心观点 Regeneron宣布成为23andMe破产拍卖中标者，拟2.56亿美元收购其多项业务，交易待批准，预计三季度完成，旨在加强基因研究和药物开发领导力 [1] 收购详情 - 收购标的为23andMe的个人基因组服务、整体健康和研究服务业务线，以及生物样本库和相关资产 [1] - 交易金额2.56亿美元，23andMe将继续提供消费者基因组服务 [1] - 交易需获破产法院和监管机构批准，预计2025年三季度完成 [1] 各方表态 Regeneron高管 - George D. Yancopoulos称公司早押注DNA力量开展药物研发，有大规模数据管理经验，能助力23andMe实现使命，推动自身基因研究 [2] - Aris Baras表示Regeneron遗传学中心有保护基因数据和利用数据推动科研的经验，将高标准保护23andMe数据集，发挥其改善人类健康的潜力 [3] 23andMe高管 - 临时首席执行官Joe Selsavage称很高兴与Regeneron达成协议，期待在其支持下继续帮助人们了解人类基因组 [4] 公司介绍 Regeneron - 领先生物技术公司，发明、开发和商业化治疗严重疾病的药物，有众多获批疗法和在研产品 [5] - 利用VelociSuite等专有技术突破科研边界，加速药物开发，借助遗传学中心和基因医学平台塑造医学新前沿 [6] Regeneron遗传学中心 - 是Regeneron旗下基因组研究机构，十多年来利用人类遗传学发现新药、验证研究项目和优化临床试验 [8] - 利用超270万测序外显子和去识别健康信息数据库，通过专有数据分析等手段进行生物发现 [8]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损3350万美元，即每股亏损0.58美元，去年第四季度净亏损3140万美元，即每股亏损0.54美元 [5][18] - 截至2025年3月31日，公司手头有现金和投资5250万美元 [5] - 第一季度持续经营业务的固定费用（扣除利息和其他收入前）为3500万美元，较去年第四季度减少69.1万美元 [19] - 第一季度研发费用主要集中在那索普利单抗和扎尔替尼巴特 [19] - 第一季度利息费用为370万美元，较去年第四季度增加47.7万美元 [20] - 第一季度利息和其他收入总计110万美元，去年第四季度为230万美元 [21] - 第一季度终止经营业务收入为410万美元，较去年第四季度下降110万美元 [22] - 预计2025年第二季度持续经营业务的总体运营费用将低于第一季度 [25] - 预计第二季度利息和其他收入约为62.5万美元，不包括与OMIDRIA特许权使用费义务相关的任何非现金调整的利息费用约为760万美元 [25] - 预计第二季度高级定期贷款的利息费用为60万美元 [26] - 预计第二季度终止经营业务收入在600 - 700万美元之间，不包括对Midrea合同资产的任何非现金重计量调整 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 那索普利单抗（Narsoplimab） - FDA已接受公司重新提交的那索普利单抗用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的生物制品许可申请（BLA），并设定了9月25日的行动目标日期 [8] - 主要分析结果显示风险比为0.32，p值小于0.00001，意味着那索普利单抗与匹配良好的对照组相比，在生存率上有统计学意义上的三倍改善 [8] - 预计那索普利单抗将成为TATMA的首个获批疗法，该市场年机会近10亿美元 [11] 扎尔替尼巴特（Zaltanibart） - 扎尔替尼巴特是针对MASP - 3的领先抗体，初始适应症为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [12] - 全球PNH市场预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计将从目前的约22亿美元增加到47亿美元 [12] - 评估扎尔替尼巴特治疗初治PNH患者的正在进行的临床试验将继续，扩展研究也将继续，C3G的二期研究也将继续进行 [13] - 基于资本考虑，公司暂时暂停扎尔替尼巴特治疗PNH的三期项目 [14] PDE7抑制剂项目（OMS527） - 评估OMS527用于治疗可卡因使用障碍（CUD）的项目将继续推进，由美国国家药物滥用研究所（NIDA）的赠款全额资助 [16] 肿瘤学平台（Oncotox） - 公司继续进行新型肿瘤学平台的临床前研究，包括Oncotox项目的研究性新药（IND）启用研究 [16] - Oncotox AML疗法在体外和体内人细胞系中均显示出优于当前AML标准治疗的疗效 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - TATMA市场年机会近10亿美元，那索普利单抗有望成为该市场首个获批疗法 [11] - 全球PNH市场包括多种治疗方式，预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计将从目前的约22亿美元增加到47亿美元 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司积极寻求加强资产负债表和管理债务到期的方法，本周早些时候宣布与部分2026年可转换债券持有人达成交换协议，将约7100万美元本金交换为2029年到期的新的9.5%可转换优先债券 [5] - 公司与两名关联持有人达成协议，将1000万美元的2026年债券在90 - 120天内转换为股权，全部金额将于今年9月完成转换 [6] - 公司暂停了那索普利单抗的扩大使用计划（EAP），以消除与供应药物和EAP外部管理相关的直接成本，但将继续支持目前正在接受EAP治疗的患者 [9][10] - 公司将资源集中在核心开发优先事项上，减少了长效下一代MASP - 2抑制剂OMS1029以及补体业务其他领域的开发支出 [15] - 市场研究证实扎尔替尼巴特的目标特征与不断发展的PNH市场有所区别，其偏好驱动因素包括令人信服的疗效和安全性、低治疗负担、每年给药4 - 6次以及不频繁的静脉注射给药 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层认为那索普利单抗有望成为TATMA的首个获批疗法，该市场机会巨大，公司将努力尽快将其推向市场 [8][11] - 扎尔替尼巴特在PNH市场有潜力占据重要份额，尽管目前暂停了部分项目，但公司将在获得资金后尽快恢复 [12][14] - 公司正在积极寻求额外资金支持运营，包括通过合作获得非稀释性资金，以支持那索普利单抗的预期批准和推出 [6] 其他重要信息 - 公司与DRI达成修订协议，DRI获得2031年12月31日前美国境内OMIDRIA所有特许权使用费的权利，公司保留OMIDRIA美国境外销售的所有特许权使用费权利，并有权从2032年1月1日起获得美国境内OMIDRIA销售的所有特许权使用费 [23][24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细介绍那索普利单抗的推出计划、公司为推出所做的准备以及对患者获取药物的意义 - 公司商业团队已做了大量工作，预计假设获批，推出将非常成功 [31] - 公司有一个小而强大的团队，专注于确定负责推动约60%同种异体移植量的前40个中心，随着时间推移，又深入到另外40个中心，使覆盖量达到约80% [32][33] - 公司了解这些中心的决策过程，知道移植冠军是谁，这些中心积极主动监测TATMA的症状和体征 [33] - 公司也了解患者从住院到门诊的过渡情况，那索普利单抗的疗效和安全性使其适合在住院和门诊环境中使用 [34] - 公司一直在与支付方进行沟通，重新提交BLA后，已有多家支付方主动联系进行产品信息交流 [34] 问题2：请详细介绍TATMA患者的情况以及他们是如何患病的 - TATMA是干细胞移植的并发症，完全不可预测，患者及其家人在经历了压力大、成本高的移植过程后，突然毫无预兆地患上TATMA [41] - TATMA发病急，进展快，可能在数天到数周内导致死亡，目前没有获批的治疗方法，非标签治疗效果不一，且存在安全风险 [42][43] 问题3：请详细介绍TATMA患者的治疗成本以及那索普利单抗对支持这些患者的意义 - 未治疗患者的ICU或住院费用是主要成本驱动因素 [44] - 那索普利单抗是唯一针对TATMA的治疗药物，具有显著的生存益处，与患者发生终末器官损伤、肾脏衰竭、透析、器官移植或死亡的成本相比，那索普利单抗在保护患者和降低成本方面具有明显优势 [44] - 药物可在门诊使用也是一个重要的价值驱动因素，因为门诊给药成本更低，目标是让患者尽快从ICU转到住院部，再从住院部转到门诊部 [44][45]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损3350万美元，合每股0.58美元，去年第四季度净亏损3140万美元，合每股0.54美元 [5][19] - 截至2025年3月31日，公司持有现金和投资5250万美元 [5] - 第一季度持续经营业务的固定费用为3500万美元，较去年第四季度减少69.1万美元 [20] - 第一季度利息费用为370万美元，较去年第四季度增加47.7万美元 [21] - 第一季度利息和其他收入总计110万美元，去年第四季度为230万美元 [21] - 第一季度终止经营业务收入为410万美元，较去年第四季度减少110万美元 [23] - 第一季度OMIDRIA特许权使用费为670万美元，基于2230万美元的净销售额，去年第四季度特许权使用费为1010万美元，净销售额为3360万美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 纳索普利单抗（narsoplimab） - 美国FDA已接受其生物制品许可申请（BLA），目标行动日期为9月25日，主要分析结果显示风险比为0.32，p值小于0.00001，与对照组相比，生存改善有统计学意义 [9] - 公司计划本季度末向欧洲药品管理局提交营销授权申请（MAA） [10] - 暂停扩大使用计划（EAP），但会继续支持目前正在接受治疗的患者，针对儿科患者的研究将继续 [10][11] 扎尔替尼巴特（zaltanibart） - 针对初治阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的临床试验和扩展研究将继续，C3G的2期研究也将继续 [14] - 基于资本考虑，暂停3期PNH项目，待获得资金后尽快重启 [14] 其他项目 - 长效下一代MASP - 2抑制剂OMS1029处于2期准备阶段，开发支出有限 [16] - PDE7抑制剂项目OMS527用于可卡因使用障碍（CUD）的研究由美国国家药物滥用研究所（NIDA）资助，将继续推进 [17] - 新型肿瘤平台的临床前研究继续进行，Oncotox项目针对急性髓系白血病（AML）的治疗在临床前显示出优于现有标准治疗的疗效，预计18 - 24个月进入临床 [17][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 纳索普利单抗预计将成为治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的首个获批药物，该市场年规模近10亿美元 [12] - 全球PNH市场预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计从目前的约22亿美元增长到47亿美元 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于加强资产负债表，管理债务到期问题，通过债务交换和转换减少债务，降低近期还款义务 [5][6] - 优先发展纳索普利单抗和扎尔替尼巴特项目，集中资源推动核心项目发展，减少其他领域的支出 [8][14][16] - 纳索普利单抗在TATMA市场具有竞争优势，有望成为首个获批治疗药物，扎尔替尼巴特目标市场定位明确，其目标特征与现有PNH市场有差异 [9][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司积极应对资金流动性问题，通过多种方式筹集资金，确保有足够资源支持纳索普利单抗获批和上市，以及推进产品线开发 [6] - 预计纳索普利单抗获批后上市将取得成功，扎尔替尼巴特有望在不断增长的PNH市场中占据重要份额 [12][13] 其他重要信息 - 公司与某些2026年可转换债券持有人达成交换协议，将约7100万美元本金交换为2029年到期的9.5%可转换优先票据 [5] - 与两名关联持有人达成协议，将1000万美元的2026年票据在90 - 120天内转换为股权，全部转换将于今年9月完成 [6] - 公司有一个可筹集高达1.5亿美元的市场融资机制，为获取额外资金提供灵活性 [6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细介绍纳索普利单抗的上市计划、准备情况、患者获取途径等相关信息 - 公司商业团队已做大量工作，预计假设获批后上市将非常成功 [31] - 团队专注于前40家移植中心，这些中心占异体移植量的约60%，后续深入到另外40家，占比达约80%，已培养“快速启动账户”，了解决策过程和利益相关者 [33][34] - 了解患者从住院到门诊的过渡，纳索普利单抗的疗效和安全性使其可在住院和门诊环境中使用 [35] - 重新提交BLA后，已有多家支付方主动联系进行产品信息交流，预计临近PDUFA日期会有更多请求 [35] 问题2：请详细介绍TATMA患者的情况以及他们是如何发展到这一阶段的 - TATMA是干细胞移植的并发症，完全不可预测，患者及其家人在移植过程中充满希望，但突然出现TATMA，该疾病来势汹汹，可在数天到数周内导致死亡，目前没有获批治疗方法，非标签治疗效果不一且有安全风险 [42][44][45] 问题3：请详细介绍TATMA患者的医疗成本以及纳索普利单抗对患者的支持意义 - 未治疗患者的ICU或住院费用是主要成本驱动因素，纳索普利单抗作为唯一针对TATMA的治疗药物，具有生存益处，与患者出现终器官损伤、肾脏衰竭、透析、器官移植或死亡的成本相比，能显著降低成本 [46] - 该药物可在门诊使用，也是一个重要的价值驱动因素，目标是让患者尽快从ICU转到住院，再转到门诊 [47]

核心观点 - Lipella Pharmaceuticals将在2025年AAOM/EAOM国际会议上公布LP-310治疗口腔扁平苔藓的2a期临床数据 [1][3] - 0.50 mg剂量组在多个终点显示出统计学显著改善，包括病灶消退、疼痛减轻和炎症减少 [4][6] - LP-310耐受性良好，无治疗相关严重不良事件，无患者退出，且未检测到系统性他克莫司水平 [5] 临床数据详情 - 0.50 mg剂量组在4周时显示出显著改善：IGA评分从基线3.42降至1.71(p=0.007)，REU评分从26.91降至11.88(p=0.003)，OLPSSM评分从14.92降至4.88(p=0.003)，疼痛NRS评分从6.42降至2.25(p=0.003) [7] - 治疗期间观察到可见病灶消退，停药后症状向基线水平回归，支持药物的局部治疗效果 [4] - 所有参与者坚持每日一次给药方案，研究包括0.25 mg、0.5 mg和1.0 mg三个剂量组 [8] 公司背景 - Lipella Pharmaceuticals是一家专注于开发改良现有通用药物活性成分用于新适应症的临床阶段生物技术公司 [9] - 公司针对存在重大未满足医疗需求的疾病领域开发疗法，2022年完成首次公开募股 [9] - 目前正在评估LP-310在成人症状性口腔扁平苔藓患者中的安全性、耐受性和有效性 [6][8]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为940万美元，去年同期为680万美元，增长主要归因于股份支付和与PHOENIX试验相关的更高临床试验费用 [24] - 2025年第一季度一般及行政费用为610万美元，去年同期为160万美元，增长也是由于股份支付 [24] - 2025年第一季度净亏损为1430万美元，去年同期净亏损为790万美元 [25] - 由于大部分费用增加来自约670万美元的非现金股份支付，第一季度经营现金流出约为830万美元 [26] - 2月通过注册直接发行筹集1500万美元，员工行使股票期权获得约560万美元，第一季度现金增加1230万美元，截至第一季度末现金、流动资金、定期存款和美国国债为1.574亿美元 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 斯塔加特病（Stargardt disease） - DRAGON试验：数据安全监测委员会（DSMB）完成中期分析，建议试验按原样本量104名受试者继续进行，并提交数据进行进一步监管审查以申请药物批准，试验预计今年年底完成 [6] - DRAGON-two试验：已招募16名受试者，目标招募约60名受试者，其中包括约10名日本受试者 [7] 地理萎缩（geographic atrophy） - PHOENIX试验：已招募464名受试者，预计今年第三季度完成500名受试者的招募，试验设计与斯塔加特病试验基本相同，每日剂量为5毫克，将进行中期分析 [7][21][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进Tenereband用于斯塔加特病和地理萎缩患者的治疗，Tenereband是一类首创的口服疗法，旨在减少有毒维生素A副产物的积累，已获得美国、欧洲和日本的孤儿药指定等多项指定，目前尚无针对斯塔加特病的批准治疗方法和针对地理萎缩的批准口服治疗方法，公司在全球三期试验中处于领先地位 [4][5] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第一季度朝着推进Tenereband取得良好进展，从临床角度来看开局良好，资产负债表强劲，有全年的现金储备，有望成为治疗退行性视网膜疾病的首个口服药物 [8] 其他重要信息 - DRAGON试验中期分析时，整体退出率低于10%，因眼部不良事件退出的比例仅为3.8%，视觉敏锐度在大多数受试者中保持稳定，全身仅有一例与药物相关的不良事件（痤疮） [14][15][16] - PHOENIX试验的退出率约为20%，远低于之前其他研究的退出率 [32] 问答环节所有提问和回答 问题1：PHOENIX试验的停药率和招募情况，以及斯塔加特病试验要求的监管会议更新 - PHOENIX试验的退出率约为20%，远低于其他类似研究，公司在高龄患者中进行试验仍能将退出率控制在该水平，表现良好；公司正在安排与监管机构的会议，目前暂无更多报告 [32][36] 问题2：在斯塔加特病方面，与FDA的近期互动以及对监管风险的看法，以及三期数据的疗效和安全目标 - 公司即将与FDA会面，认为数据本身足以支撑，FDA人员变动不会影响公司；DRAGON试验旨在检测安慰剂和活性药物之间35%的治疗效果，根据DSMB中期分析的安全性和有效性情况，预计接近预期的治疗效果；安全性方面，预计退出率将保持相对稳定 [40][42][43] 问题3：特朗普总统的最惠国药品定价政策对公司在美国以外地区（特别是日本）的药物批准和推出战略的影响，以及对美国药品定价和市场前景的影响 - 由于Tenerevan尚未推出，该政策不会立即影响公司，公司正在观察其对整个行业的影响以及受影响的药物类型，目前仍在监测中 [47] 问题4：2025年剩余时间内运营费用是否会继续上升 - 运营费用预计将略高于第一季度，今年和明年由于三项研究的大部分里程碑预计将达成，费用会较高，但之后会回落至之前水平 [48][49] 问题5：本季度股票薪酬增加，未来是否也会增加 - 股票薪酬的分配取决于费用的分配情况，难以给出具体数字，但预计今年不会像本季度这么高 [56][57] 问题6：在制造业向美国转移的趋势下，公司的库存和供应链地理结构如何 - Tenerbent在美国以及其他地区生产，关税不会对公司产生影响 [58] 问题7：地理萎缩中期分析的时间和条件，以及PHOENIX研究是否有额外的样本量重新估计 - 公司与监管机构会面后，认为有能力通过，但在收到官方回复之前不会披露相关信息；PHOENIX研究预计顺利完成招募，目前没有额外样本量重新估计的计划 [63][65]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为800万美元，预计当前现金余额足以支持运营至2025年第三季度 [15] - 2025年第一季度研发费用为610万美元，2024年同期为510万美元，主要因SHIELD II III期试验增加 [15][16] - 2025年第一季度营销和业务开发费用为30万美元，2024年同期为20万美元；一般和行政费用为120万美元，2024年同期为100万美元 [16] - 2025年第一季度公司净亏损830万美元，2024年第一季度为640万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 正在进行的SHIELD II III期试验评估DPX - 100预防腹部结直肠手术患者手术部位感染的疗效，已成功完成800名患者入组，预计下月底公布顶线数据 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 基于IQVIA数据，DPLEX100在美国的潜在市场每年约有超1200万例手术，其中约440万例为腹部软组织手术，210万例为腹部手术 [11] - 美国约有4类外科医生可能使用DPLEX100，涉及8种手术每年约有近150万例住院开放手术 [12] - 2023年所有手术的手术部位感染率较2022年增加3%，COVID前感染率稳定或持平，2021 - 2022年显著下降，2023年首次上升 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 若SHIELD II试验数据积极，公司预计2026年初提交新药申请（NDA），随后在欧盟提交营销授权申请（MAA） [7] - 公司战略是为DPLEX100寻找美国合作伙伴，目前正与多方进行深入讨论和尽职调查 [9][13] - 在等待SHIELD II试验顶线数据期间，公司专注于推进监管提交准备，目前正在敲定CMC和非临床NDA模块 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对DPLEX100长期前景充满信心，认为其有潜力改变手术领域，减轻医疗系统和患者负担 [12][47] - 公司认为独立数据安全监测委员会建议在800名患者时结束SHIELD II试验是积极结果，暗示DPLEX100有积极疗效信号 [6] 其他重要信息 - 公司12月融资使其资金可支持到2025年第三季度，融资中的认股权证若全部行使，将额外获得2700万美元，可延长资金使用至NDA批准后 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何考虑DPLEX100每瓶价格、每疗程瓶数及定价依据 - 公司尚未确定定价策略，将在获得顶线数据后进行研究；每疗程使用1 - 3瓶，平均2.5瓶；目前建模定价为每瓶600美元 [19][20] 问题2: SHIELD II试验对使用瓶数和切口长度有无严格要求 - 主要终点分析患者均为长切口且使用3瓶；约170名患者用于安全性和适应症扩展，不纳入主要终点统计 [22] 问题3: NDA提交时间及数据到提交所需准备工作 - 预计2026年初提交NDA；NDA包括CMC、临床前和临床数据模块，目前正在敲定前两个模块，获得顶线数据后开始临床模块工作，计划在6月与FDA进行预NDA会议 [27][28] 问题4: CMC模块准备计划 - 公司正在进行多次外部前FDA顾问的模拟检查，制定了详细准备计划 [29] 问题5: 顶线数据发布时能获得哪些信息 - 预计获得顶线和关键次要终点数据，并与投资者分享 [32] 问题6: SHIELD II顶线数据是否报告综合终点及试验成功的疗效阈值 - 将报告主要终点（SSI、死亡率和再干预的组合）和次要终点（仅手术部位感染），未提及成功的疗效阈值 [37][38] 问题7: 假设获得优先审评，检查准备情况及产能满足需求情况 - 公司将进行多次模拟检查，聘请前FDA顾问指导；未披露产能，但预计设施可满足上市后4 - 5年需求 [40][41] 问题8: 2024年SSI数据与COVID前的比较 - 引用的CDC数据是2023年与2022年比较，显示感染率增加3%；COVID前感染率稳定或持平，2021 - 2022年显著下降，2023年首次上升 [43]

公司业绩与战略转型 - 2025年第一季度营收130万美元，较2024年同期的110万美元增长18%，主要来自INPEFA®（sotagliflozin）的销售 [9] - 研发费用增至1530万美元（2024年同期1440万美元），反映对SONATA和PROGRESS等临床研究的持续投入 [10] - 销售及管理费用大幅降至1160万美元（2024年同期3210万美元），源于2024年末战略重组及营销收缩 [11] - 净亏损收窄至2530万美元（每股亏损0.07美元），2024年同期为4840万美元（每股亏损0.20美元） [12] - 现金及投资总额为1.948亿美元，较2024年底的2.38亿美元下降，部分因战略重组相关遣散费支付750万美元 [13][20] 核心管线进展 Pilavapadin（LX9211） - PROGRESS 2b期研究确认10 mg剂量可显著降低糖尿病周围神经病变疼痛（DPNP）患者的平均每日疼痛评分（ADPS），耐受性良好，拟推进至3期 [3][7] - 计划2025年启动美国及海外3期试验，并筹备与FDA的2期结束会议 [7] LX9851 - 与诺和诺德达成独家许可协议，潜在总金额达10亿美元（含7500万美元预付款及近期里程碑款），公司将负责IND支持研究 [3][7] - 该口服非肠促胰岛素候选药物靶向ACSL5，用于肥胖症治疗 [7] Sotagliflozin - SONATA-HCM 3期研究目标入组500例肥厚型心肌病（HCM）患者，预计2025年第三季度完成全球研究中心启动 [6][7] - 《柳叶刀》子刊最新研究证实其降低心梗和卒中风险的独特优势，为SGLT抑制剂中首次观察到 [17] 研发战略与运营优化 - 公司转型为研发导向企业，总运营费用削减约40% [3] - 基因组学平台Genome5000™已研究近5000个基因，识别100多个潜在治疗靶点 [15]

WILMETTE, Illinois, May 13, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Monopar Therapeutics Inc. ("Monopar" or the "Company") (Nasdaq: MNPR), a clinical‐stage biopharmaceutical company focused on developing innovative treatments for patients with unmet medical needs, today announced first quarter 2025 financial results and recent developments. ALXN1840 for Wilson Disease On May 7, 2025, Monopar presented long-term efficacy and safety data for ALXN1840 (tiomolybdate choline) at the European Association for the Study of the Li ...