财务数据和关键指标变化 - 公司为Breonvi设定全年指导收入为5.6亿美元，主要由新患者启动数量和已用药患者的持续用药情况驱动 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 Breonvi业务 - 市场份额：新患者增长非直线，总体呈持续增长态势并不断抢占市场份额 [20] - 患者构成：患者群体分为真正的初治患者、从其他治疗方案转换至CD20治疗的患者、CD20类内转换患者，中间群体最大但整体分布相对均衡 [44][50][54] - 成本占比：CD20疗法的成本占比从上市时略低于50%增长至目前的50 - 55%，且预计会继续上升 [56] - 处方情况：曾有超1000名处方医生、超500个中心和约5000份处方，目前处方量和临床医生数量均大幅增长，几乎每个目标中心都有处方 [66][67][68] 皮下注射产品业务 - 市场份额：皮下注射在家治疗市场占比从约30 - 35%增长至35 - 40%，且预计会继续增长 [129] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 皮下注射在家治疗市场份额持续增长，主要因保险公司不愿承担大医院的输液费用，促使临床医生让患者使用自动注射器在家治疗 [128][129][130] 欧洲市场 - 公司将欧洲业务授权给Nurex Farm，预计该市场会像美国一样持续增长，CD20疗法有很大增长空间 [131] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 商业方面：持续投入营销和改进项目，扩大销售团队，拓展营销渠道，如开展线上营销、推出电视广告 [31][37][38] - 产品研发方面：推进Breonvi的剂量优化策略，包括30分钟输液、皮下注射产品和剂量合并方案；投资CAR - T项目；探索新的产品机会，考虑将Breonvi拓展到MG等领域 [95][135][136] 行业竞争 - Breonvi在医保覆盖方面与竞争对手基本实现平价，部分计划更倾向于Breonvi或竞争对手OCREVUS [21][23][25] - 皮下注射在家治疗市场目前主要由Kesimpta占据，公司目标是推出类似产品参与竞争 [117][119] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Breonvi的市场表现良好，新患者增长和患者持续用药情况符合或略好于预期，未来将继续增长 [18][20] - 皮下注射在家治疗市场呈增长趋势，公司有望在该市场获得份额 [128][130] - 欧洲市场CD20疗法有增长空间，公司授权合作有望受益 [131] 其他重要信息 - 公司在制定Breonvi收入指导时，会综合考虑多个变量，重点关注新患者启动和患者持续用药情况，力求准确指导 [8][9][10] - 公司在营销和销售团队建设上采取逐步扩张策略，增加人员后相关地区业务变化率上升 [29][31][32] - 公司通过展示产品数据和优势，促使医生了解和使用Breonvi，将试用者转化为长期使用者需要时间和持续提醒 [82][91][93] 问答环节所有提问和回答 问题: 如何看待Breonvi的收入指导及数据信心来源 - 公司团队会综合考虑六个变量制定指导，主要由新患者启动和患者持续用药情况驱动，力求准确指导避免误导，给出的指导数据是团队最有信心的数字 [8][10][14] 问题: 关于Breonvi患者持续用药情况 - 公司在建模时参考了罗氏基因泰克关于OCREVUS的持续用药曲线，目前实际情况符合或略好于预期 [16][18] 问题: 新患者增长轨迹 - 新患者增长非直线，受季节影响，总体呈持续增长态势 [20] 问题: Breonvi在医保覆盖和定位上与其他CD28疗法的比较 - 公司团队在医保覆盖方面取得出色成果，基本实现与竞争对手平价，部分计划更倾向于Breonvi或OCREVUS [21][23][25] 问题: 是否有进一步的医保报销和准入工作 - 公司对目前情况满意，希望维持现有成果 [26] 问题: 营销和商业化基础设施是否有变化 - 公司最初配备小销售团队聚焦大客户，随后团队规模翻倍，同时拓展营销渠道，目前无重大变化计划 [29][31][41] 问题: Breonvi患者群体中初治患者和转换患者的比例 - 患者群体分为三类，中间群体最大但整体分布相对均衡 [44][50][54] 问题: CD20疗法的当前成本占比及中期演变 - 成本占比从上市时略低于50%增长至目前的50 - 55%，预计会继续上升 [56] 问题: 初治患者群体是否随时间变化 - 三类患者群体的分布情况一直较为稳定 [58][59] 问题: 药物转换的年度机会 - 每年约有8万名患者寻求新治疗方案，其中约2万为初治患者，6万为转换患者，约每五年有1/5的治疗患者寻求转换 [60] 问题: 处方医生和中心的数量及广度深度情况 - 曾有超1000名处方医生、超500个中心和约5000份处方，目前处方量和临床医生数量大幅增长，广度和深度仍有提升空间 [66][67][68] 问题: 如何促进医生了解和试用Breonvi - 通过展示产品数据和优势，部分医生会随着时间和了解程度改变态度，如曾不看好的医生现在将其列为首选 [82] 问题: 将试用者转化为长期使用者的时间和推动因素 - 转化主要是习惯问题，需要时间和持续提醒，公司在这方面取得了良好进展 [91][93][94] 问题: 剂量优化策略的开发时间表 - 剂量合并方案预计本月底前完成患者入组，约6 - 9个月入组期，2027年年中可能更新标签；30分钟输液方案还在与监管机构讨论；皮下注射产品相关生物等效性数据可能在今年晚些时候或明年公布 [98][102][122] 问题: 30分钟输液和剂量合并方案哪个更能吸引患者 - 两者效果相当，分别对不同群体有吸引力，比例约为50:50 [109][110][111] 问题: 采用新剂量方案时的耐受性权衡 - 公司在实际应用中使用泰诺后，输液相关反应大幅减少，最终会根据临床医生和患者的偏好决定 [112][113] 问题: 皮下注射产品的目标产品概况 - 目标产品类似Kesimpta，为自动注射器，给药时间短、耐受性好，可能考虑每两个月或每三个月给药一次 [119][121] 问题: 皮下注射产品的生物等效性数据和临床结果公布时间及关注点 - 数据可能在今年晚些时候或明年公布，关注生物利用度信息，目标是在AUC方面达到非劣效 [122][123] 问题: 皮下注射市场是否会因新选项而稳定或增长 - 皮下注射在家治疗市场一直在增长，预计这一趋势会持续 [128][129][130] 问题: 欧洲市场的现状和预期 - 公司将欧洲业务授权给Nurex Farm，预计该市场会像美国一样持续增长，CD20疗法有很大增长空间 [131] 问题: 欧洲授权协议是否包括皮下注射产品及使用差异 - 合作方有权获得皮下注射产品授权，欧洲在皮下注射和静脉注射的选择上因医生收益不同而有所偏好 [132][133] 问题: 公司盈利后的资金使用方向 - 资金主要用于营销、产品改进项目、潜在的产品拓展、CAR - T项目、股票回购以及寻找新的产品机会 [134][135][136] 问题: 公司寻找新产品机会时的核心竞争力考量 - 公司在MS领域的临床和商业方面较强，可能会向NMO、MG、CIDP等神经学相关领域拓展 [137][138][140] 问题: 新产品机会的开发阶段优先级 - 公司更关注管线建设，因Breonvi仍有很大发展空间，除非有容易整合的商业或后期阶段项目 [141][142]

核心观点 - IonQ与阿斯利康、亚马逊网络服务及英伟达合作开发量子加速计算化学工作流 成功展示量子-经典混合计算模式 可提升药物研发速度与效率 [1] - 技术聚焦铃木-宫浦反应关键步骤 通过集成IonQ Forte量子处理单元、英伟达CUDA-Q平台及AWS ParallelCluster服务 实现端到端解决时间比基准提升超20倍 [1] - 该技术将整体预期运行时间从"数月"缩短至"数天" 同时保持计算精度 [2] 技术成果 - 混合量子计算突破高精度分子建模的计算限制 支持更复杂化学系统分析 [2] - 亚马逊Braket量子计算机与AWS GPU资源结合 探索量子计算机在计算化学研究中的应用场景 [2] 合作方贡献 - IonQ提供Forte量子处理单元(QPU) [1] - 英伟达提供CUDA-Q平台 搭载NVIDIA H200 GPU加速 [1] - 亚马逊AWS提供Braket服务及ParallelCluster服务支持 [1][2] - 阿斯利康参与研究项目 验证量子计算在药物开发中的实际应用 [1][2]

公司股价表现 - 生物技术公司AbCellera Biologics股价周一上涨近6% 表现远超标普500指数04%的涨幅 [1] - 股价上涨源于公司在北美重要监管辖区获得积极进展 [1] 产品研发进展 - 加拿大卫生部向AbCellera发出无异议函(NOL) 批准其针对中重度特应性皮炎的ABCL575药物开展临床试验 [2] - NOL是推进临床项目的重要步骤 公司计划在2023年第三季度启动ABCL575的1期临床研究 [4] - ABCL575将通过注射方式对试验参与者给药 [4] 公司研发管线 - AbCellera拥有超过20个研究项目 覆盖多种适应症 [5] - 虽然加拿大市场规模远小于美国 但监管机构的任何积极反馈对生物技术公司都具有正面意义 [5]

药物研发进展 - 控股子公司浙江星浩澎博医药有限公司启动XH-S004片Ⅱ期临床试验，用于治疗非囊纤维化支气管扩张症 [1] - XH-S004另一适应症(慢性阻塞性肺疾病)已在中国境内获得临床试验批准，预计截至2025年4月 [1] - XH-S004累计研发投入达人民币0.61亿元 [1]

公司战略调整 - 公司宣布将重点推进肌强直性营养不良1型（DM1）项目 该项目目前处于2期临床开发阶段[1] - 公司自愿终止PGN-EDO51的研发 并计划逐步停止所有杜氏肌营养不良症（DMD）相关研发活动[1] - 该决策基于CONNECT1-EDO51研究中10 mg/kg剂量组测量的肌营养不良蛋白水平[1] 临床数据表现 - 在CONNECT1研究的10 mg/kg剂量组（n=4）中 PGN-EDO51使外显子51跳跃转录本增加至4.26%（平均增加3.5%）[2] - 总肌营养不良蛋白仅增加至正常水平的0.59%（平均增加0.36%）[2] - PGN-EDODM1在单次10 mg/kg剂量后显示出29%的平均错误剪接校正率 安全性表现良好[5] 研发管线进展 - 公司预计在2025年下半年报告FREEDOM-DM1研究中15 mg/kg剂量组的数据[5] - FREEDOM-DM1为1期单次剂量递增、随机、安慰剂对照临床试验 主要终点包括安全性和28天剪接校正[5] - 公司预计在2026年第一季度报告FREEDOM2-DM1研究中5 mg/kg剂量组的数据[6] - FREEDOM2-DM1为2期多次剂量递增、随机、安慰剂对照临床试验 主要终点包括四次给药后的安全性和剪接校正[6] 安全性特征 - PGN-EDO51的安全性总体良好 所有治疗相关不良事件均为轻度[3] - 研究中未报告严重不良事件[3] - PGN-EDODM1截至2025年2月24日的最新安全性更新显示其安全性特征良好[5] 市场反应 - 公司股价在盘前交易时段下跌6.69%至1.47美元[6]

公司动态 - 公司及其合作伙伴Biolojic Design Ltd宣布启动BD9的研究性新药(IND)支持性研究 BD9是一种针对TSLP和IL-13的双特异性多体抗体 用于治疗TH2驱动的炎症性疾病如哮喘和特应性皮炎 [1] - 公司拥有BD9的独家开发许可权 BD9通过同时阻断TH2炎症的两个关键驱动因子IL-13和TSLP发挥作用 有望改善哮喘和特应性皮炎(湿疹)患者的治疗效果 [2] - 根据最新协议 公司负责BD9的全球开发 Biolojic有权获得基于监管和商业里程碑的付款 BD9采用Biolojic的多体平台开发 该平台可生成针对多种疾病领域的抗体 [3] - 公司股价在5月27日新闻公布后上涨4.4% 但年初至今下跌19.6% 表现逊于行业15.8%的跌幅 [3] 产品进展 - 美国FDA授予公司抗IL-15抗体TEV-53408快速通道资格 用于治疗坚持无麸质饮食的乳糜泻患者 快速通道旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物开发和审查 [4] - TEV-53408目前正在进行IIa期研究 评估其在成人乳糜泻患者中的安全性和有效性 [5] - 公司在神经科学和免疫学领域的创新管线持续取得良好进展 [5] 行业比较 - 生物技术行业中表现较好的股票包括Lexicon Pharmaceuticals(LXRX)、Chemomab Therapeutics(CMMB)和Amarin(AMRN) 这三家公司目前均获得Zacks Rank 2(买入)评级 [8] - Lexicon Pharmaceuticals过去60天2025年每股亏损预估从37美分收窄至32美分 2026年从35美分收窄至31美分 年内股价下跌6.6% 过去四个季度中有三个季度盈利超预期 平均意外11.97% [9] - Chemomab Therapeutics过去60天2025年每股亏损预估从70美分收窄至60美分 2026年从80美分收窄至70美分 年内股价下跌22.7% 过去四个季度中有两个季度盈利超预期 平均意外5.00% [10] - Amarin过去60天2025年每股亏损预估从5.33美元收窄至3.48美元 2026年从4.13美元收窄至2.67美元 年内股价上涨17.1% 过去四个季度中有两个季度盈利超预期 平均意外29.11% [11]

纪要涉及的公司 - Citizens Inc.：一家多元化金融服务公司，在纽约证券交易所交易，股票代码为CIA，为美国、拉丁美洲和亚洲的个人及小企业提供人寿、生活福利、最终费用保险及其他金融产品[1] - MetaVia Inc.：一家临床阶段的生物技术公司，在纳斯达克交易，股票代码为MTVA，专注于改变心脏代谢疾病的治疗[26] 核心观点和论据 Citizens Inc. - **公司概况**：总部位于德克萨斯州奥斯汀，在波多黎各有业务点，约250名员工来自27个不同国家，客户分布在75个国家，独立代理超8000个，生产代理3000个，资产达17亿美元，有效业务收入约三分之二来自国际业务，三分之一来自美国国内业务，但2024年三分之二的销售来自美国[5][6] - **增长驱动因素**：国际上，加强与长期合作伙伴的关系，去年增长18%；国内方面，代理数量从几百个大幅扩张到数千个，业务覆盖43个州和哥伦比亚特区，未来将覆盖49个州，2024年进入国内最终费用市场实现增长，未来还可拓展到高收入市场、投资产品及健康和生活福利产品[9][10][11] - **运营优先事项**：作为小公司有成长为大公司的需求，进入新市场首年需承担服务市场、增加代理等费用，而后续年份可获得多年续保保费；20年前销售的20年期海外养老保险到期需支付，因此需专注增长以替代这部分收入[12][14][15] - **亚洲业务**：约10%的有效收入来自亚洲（仅台湾地区），今年重点巩固南美、加勒比和中美洲的增长计划，2026年将聚焦亚洲新国家的业务拓展，如中国香港、泰国、印度尼西亚等[16][17] - **客户增长策略**：目前与客户合作多为一次性，未来计划拓展资产增长类产品和生活福利产品，向同一客户销售更多产品[20] - **产品类别**：产品分为人寿保险、投资类产品、年金和生活福利四大类，计划扩展各类产品种类[22] MetaVia Inc. - **药物资产情况**：有两款药物，DA 1726是肥胖症药物，DA 1241是MASS药物。DA 1241已完成2a期试验，显示出良好的安全性和耐受性，达到主要终点并显示出直接肝脏效应，能显著降低HbO1c；DA 1726是GLP - 1加胰高血糖素双重激动剂，3:1平衡，4周32毫克MAD研究显示出良好的安全性和耐受性，体重最大下降6.3%，平均下降4.3%，空腹血糖最大下降18毫克/分升，平均下降5.3毫克/分升，腰围最大减少3.9英寸，平均减少1.6英寸[29][30][34] - **后续计划**：将进行额外的SAD/MAD队列研究以提高剂量，结果将于今年公布，这将是近期催化剂[37] - **股价情况**：一个月前公布数据时，因大股东出售股票导致股价下跌，但股价不能反映数据质量，目前最大股东Donga ST及其母公司投入1000万美元，公司现金超过2000万美元，可支撑公司度过转折点[38][39] 其他重要但可能被忽略的内容 - Citizens Inc.正在进行公司成立50多年来的第二次异地会议，以专注制定来年的国内、南美、中美洲、加勒比和亚洲新兴市场的增长战略[4] - MetaVia Inc.的系列A认股权证将于6月到期，预计不会被行使，届时公司现金将降至1000万美元以下[40]

会议基本信息 - 会议名称为桂林三金 2024 年度业绩说明会，于 2025 年 5 月 20 日 15:00 - 16:00 采用网络远程方式在深圳证券交易所“互动易平台”进行 [2] - 公司接待人员包括主持人、董事长总裁邹洵、董事副总裁兼财务负责人谢元钢、副总裁兼董事会秘书李春、独立董事陈亮 [2] 业务板块情况 大药房业务 - 三金大药房去年亏损，原因是店面扩张支出较大，目前仅在桂林市、县布局，是公司营销策略、销售渠道拓展及产业链完善的重要一环 [2] 销售收入构成 - 公司销售收入大部分来自中成药，湖南三金化药和日化健康产品也占一部分；一线品种如三金片系列、西瓜霜系列贡献主要收入，二线品种有眩晕宁、蛤蚧定喘胶囊，三线品种多处于市场开发阶段，占比较小 [3] 日化产品业务 - 三金西瓜霜牙膏有牙焱清、经典消焱、清焱牙膏等系列产品，目前在全国二线及以下城市以商超渠道为主、互联网销售为辅进行推广；因三金日化公司发展较晚，总体规模不大，未来公司将依托资本市场加大投入 [3] 生物制药业务 - 白帆生物受投融资环境影响，短期内 CDMO 供给端产能闲置，商务拓展和客户资源积累有增长但距规模生产有差距，拖累盈利水平 [3] - 宝船生物多个项目管线处于新药研发阶段，无药品上市销售，仅少量技术服务收入，营业收入规模小，产能未充分释放，研发支出大 [3] - 公司对宝船和白帆控制成本费用、优化人员结构，聘请专业咨询公司治理，优化研发管线，重点突破 BC006 单抗注射液项目，同时积极寻求合作伙伴 [3] 分红与发展 - 公司致力于为投资者创造回报，上市后持续实施现金分红政策，一般情况下分红政策不变 [3] - 2024 年年度权益分派预案拟每 10 股派 3.5 元，合计派发现金红利 2.06 亿元，同时披露了 2025 年中期现金分红规划 [3] 新药研发与品种预期 新药研发 - 公司药物研发按计划稳步推进，重大进展或成果会按交易所要求及时公告 [4] 二、三线品种预期 - 蛤蚧定喘胶囊去年增速理想，今年有望延续，未来增速将随体量扩大放缓 [4] - 眩晕宁系列 21 年销量突破亿元，去年个位数增长，今年力争两位数增长 [4] - 拉莫三嗪片今年力争迈上亿元台阶 [4] - 舒咽清喷雾剂、复方感冒灵颗粒、三金颗粒等继续突破并力争保持高增速，二、三线品种总体增长态势好于一线品种 [4]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净亏损3350万美元，合每股0.58美元，去年第四季度净亏损3140万美元，合每股0.54美元 [5][18] - 截至2025年3月31日，公司持有现金和投资5250万美元 [5] - 第一季度持续经营业务的固定费用（扣除利息和其他收入前）为3500万美元，较去年第四季度减少69.1万美元 [19] - 第一季度研发费用主要集中在那索普利单抗和扎尔替尼巴特 [19] - 第一季度利息费用为370万美元，较去年第四季度增加47.7万美元 [20] - 第一季度利息和其他收入总计110万美元，去年第四季度为230万美元 [21] - 第一季度终止经营业务收入为410万美元，较去年第四季度减少110万美元 [22] - 预计2025年第二季度持续经营业务的总体运营费用将低于第一季度 [25] - 预计第二季度利息和其他收入约为62.5万美元，利息费用（不包括与OMIDRIA特许权使用费义务相关的任何非现金调整）约为760万美元 [25] - 预计第二季度高级定期贷款利息费用为60万美元 [26] - 预计第二季度终止经营业务收入在600 - 700万美元之间（不包括对Midrea合同资产的任何非现金重计量调整） [26] 各条业务线数据和关键指标变化 那索普利单抗（Narsoplimab） - 美国FDA已接受公司重新提交的那索普利单抗治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TATMA）的生物制品许可申请（BLA），目标行动日期为9月25日 [8] - 主要分析结果显示，那索普利单抗与匹配良好的对照组相比，生存率有统计学意义上的三倍改善，风险比为0.32，p值小于0.00001 [8] - 预计那索普利单抗将成为TATMA的首个获批疗法，该市场年规模近10亿美元 [11] 扎尔替尼巴特（Zaltanibart） - 扎尔替尼巴特是针对MASP - 3的领先抗体，初始适应症为阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [12] - 全球PNH市场预计每年增长约11%，到2032年将超过100亿美元，补体抑制剂市场预计同期将从约22亿美元增至47亿美元 [12] PDE7抑制剂OMS527 - 评估OMS527治疗可卡因使用障碍（CUD）的项目由美国国家药物滥用研究所（NIDA）资助，即将进行的住院临床试验正在进行中，预计今年晚些时候或明年初公布临床数据 [16] 肿瘤学平台Oncotox - Oncotox旨在靶向并杀死分裂中的癌细胞，急性髓系白血病（AML）是主要适应症 [16] - Oncotox AML疗法在体外和体内人细胞系中均显示出优于当前AML标准治疗的疗效，预计18 - 24个月内进入临床试验 [16][17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司积极加强资产负债表，管理债务到期情况，本周宣布与部分2026年可转换债券持有人达成交换协议，将约7100万美元本金交换为2029年到期的新的9.5%可转换优先债券 [5] - 与两家关联持有人达成协议，将1000万美元的2026年债券在90 - 120天内转换为股权，全部金额将于今年9月完成转换 [6] - 暂停或搁置某些活动和项目，优先将现有资金分配用于那索普利单抗的开发和商业基础设施建设，以及完成正在进行的扎尔替尼巴特临床试验 [7] - 继续推进那索普利单抗在欧洲药品管理局（EMA）的营销授权申请（MAA）提交，目标是本季度完成 [9] - 暂停那索普利单抗的扩大使用计划（EAP），以消除与供应药物和EAP外部管理相关的直接成本 [9] - 扎尔替尼巴特治疗初治PNH患者的临床试验、扩展研究以及C3G的2期研究将继续进行，3期PNH项目暂时暂停 [13][14] - 市场研究表明，扎尔替尼巴特的目标特征与不断发展的PNH市场有所区别，其优势包括疗效和安全性良好、治疗负担低、每年给药4 - 6次、静脉注射不频繁等 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司致力于尽快将那索普利单抗推向市场，认为其有望成为移植专家的基石资产，并在其他移植并发症和疾病领域有标签扩展机会 [11] - 预计扎尔替尼巴特将在不断增长的PNH市场中占据重要份额 [12] - 公司对那索普利单抗的获批和成功推出持乐观态度，商业团队已做好充分准备 [31] 问答环节所有的提问和回答 问题1：请详细介绍那索普利单抗的推出计划、公司的准备情况以及对患者获取药物的意义 - 公司商业团队已做了大量工作，对推出那索普利单抗准备充分，预计若获批，推出将非常成功 [31] - 公司有一个专注的小团队，了解移植中心情况，已确定了负责约60%同种异体移植量的前40个中心，并进一步拓展到约占80%移植量的前80个中心，培养了快速启动账户，了解这些账户的决策过程和移植冠军 [32][33] - 团队与支付方进行了沟通，重新提交BLA后，有多家支付方主动联系进行产品信息交流，预计临近PDUFA日期时会有更多请求 [34] 问题2：请介绍那索普利单抗针对的患者情况以及他们是如何患上TATMA的 - TATMA是干细胞移植的并发症，完全不可预测，患者及其家人在经历了高压力、高成本的移植过程后，可能突然患上TATMA，该疾病发展迅速，可能在数天至数周内导致死亡，目前没有获批的治疗方法，非标签治疗效果不一且有安全风险，公司期望那索普利单抗成为首个获批药物 [41][42][43] 问题3：请详细说明治疗这些患者的医疗成本以及那索普利单抗对患者的支持意义 - 未治疗患者的重症监护室（ICU）或住院治疗是主要成本驱动因素，那索普利单抗作为TATMA的唯一指定治疗药物，具有显著的生存益处，与患者发生终末器官损伤、肾脏衰竭、透析、器官移植或死亡的成本相比，能降低成本并保护患者 [44] - 那索普利单抗可用于门诊治疗，这也是一个重要的价值驱动因素，目标是让患者尽快从ICU转到住院部，再从住院部转到门诊部 [45]

收购波士顿制药公司核心管线药物 - 公司宣布与波士顿制药签署协议 收购其核心管线药物efimosfermin alfa [1] - 该药物为FGF21蛋白长效变体 用于治疗和预防脂肪肝疾病(SLD)进展 目前处于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的中期研究阶段 [2] - 公司认为该药物可针对更晚期SLD(包括酒精性肝病) 计划开发为单药及与自研siRNA疗法GSK'990的联合方案 [3] 交易细节与药物潜力 - 交易包含12亿美元首付款 波士顿制药有资格获得最高8亿美元里程碑付款 公司还需向诺华支付基于成功的里程碑款及分层特许权使用费 [5] - 中期数据显示该药物具有逆转肝纤维化和阻止MASH疾病进展的潜力 可能成为月给药方案的新标准疗法 预计2029年商业化 [4] 战略布局与管线发展 - 交易旨在扩充管线 因核心HIV药物dolutegravir专利将在2028-2029年到期 [9] - 公司计划2031年实现超400亿英镑销售额 聚焦HIV 免疫学/呼吸系统和肿瘤领域 目前有18个候选药物处于后期开发或监管审查阶段 [10] - 2025年计划推出5款新产品 已获批Blujepa(尿路感染)和Penmenvy(脑膜炎疫苗) 另有Blenrep(多发性骨髓瘤)等3款药物待批 [11] 研发调整与股价表现 - 终止与iTeos合作的抗TIGIT抗体belrestotug开发 因中期分析未达疗效标准 涉及已投入的6 25亿美元首付款 [12][13] - 年内股价上涨7% 跑赢行业8%的跌幅 [8]