公司核心产品市场表现与影响因素 - 神州细胞核心产品安佳因®在2025年销售额出现明显下降 [1] - 销售额下降主要受两方面因素影响：一是医保控费导致患者用药量下降；二是产品自2025年第三季度起响应国家医保局号召进行了大幅降价 [1] - 公司期待产品降价能惠及患者，促进足量用药以改善患者生存状况 [1] 行业政策与治疗指南动态 - 2025年底修订的《血友病治疗中国指南（2025年版）》对凝血障碍治疗进行了重新定义 [1] - 治疗定义变更包括：传统的“预防治疗”改为“规律替代治疗”，“按需治疗”改为“临时替代治疗” [1] - 指南的修订表明了医学界对预防治疗的重视和呼吁 [1] 公司对市场公平与患者保障的期待 - 公司期待成人血友病患者能像儿童患者一样获得更好的治疗保障 [1] - 公司期待重组八因子产品能获得与血源性八因子同等的市场待遇 [1]

公司核心产品市场表现与策略 - 神州细胞核心产品安佳因®在2025年销售额出现明显下降 [2] - 销售额下降主要受两方面因素影响：一是医保控费导致患者用药量下降；二是产品自2025年第三季度起响应国家医保局号召进行了大幅降价 [2] - 公司期待通过产品降价惠及患者，促使有需要的患者能够足量用药，从而改善其生存状况 [2] 行业政策与治疗指南动态 - 2025年底修订的《血友病治疗中国指南（2025年版）》对凝血障碍治疗进行了重新定义 [2] - 治疗定义变更包括：传统的“预防治疗”改为“规律替代治疗”，“按需治疗”改为“临时替代治疗” [2] - 指南的修订表明了医学界对预防治疗的重视和呼吁 [2] 公司未来期待与行业诉求 - 公司期待成人血友病患者能够像儿童患者一样获得更好的治疗保障 [2] - 公司期待重组八因子产品能够获得与血源性八因子同等的待遇 [2]

公司核心产品表现与战略 - 安佳因2025年销售额下降较为明显 [1] - 销售额下降主要受两方面因素影响：医保控费导致患者用量下降 以及 自2025年第三季度起产品大幅降价 [1] - 公司期待通过产品降价惠及患者，促进足量用药以改善患者生存状况 [1] 行业与政策环境 - 2025年第三季度起，安佳因响应国家医保局号召进行了大幅降价 [1] - 2024年底修订的《血友病治疗中国指南(2025年版)》重新定义了凝血障碍的治疗，将传统的“预防治疗”改为“规律替代治疗”，“按需治疗”改为“临时替代治疗” [1] - 指南的修订表明了医学界对预防治疗的重视和呼吁 [1] 公司未来期待与诉求 - 公司期待成人血友病患者能像儿童患者一样获得更好的保障 [1] - 公司期待重组八因子产品能像血源性八因子一样获得同等的医保待遇 [1]

公司产品上市与市场准入 - 诺和诺德宣布注射用培妥罗凝血素α（商品名：诺易特®）在中国大陆正式上市 [1] - 该产品是我国目前唯一获批的长效重组凝血因子Ⅷ [1] - 产品已成功被新版国家医保目录新增纳入 [1] 产品定位与市场意义 - 诺易特®在中国大陆市场的全面上市填补了血友病A长效治疗的空白 [1] - 产品上市将进一步提升患者用药的可及性 [1] - 此举将中国血友病A患者带入全新治疗阶段 [1] 目标疾病与患者需求 - 血友病A为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，其患者约占所有血友病患者中的80%-85% [1] - 患者需终生用药，如不及时治疗会导致残疾甚至危及生命 [1] - 研究显示越来越多患者期待长效凝血因子以降低注射次数 [1] 产品临床数据与疗效 - 自2019年在美国获批上市以来，诺易特®在全球积累了丰富的疗效和安全性数据 [1] - 在中国血友病A患者中进行的多中心试验Pathfinder10结果显示，接受预防治疗的患者中位年化出血率（ABR）为0.00 [1] - 试验中零出血患者比例高达69.4% [1] - 治疗出血的止血成功率为94.8% [1] - 产品为中国血友病A患者提供高效便捷的治疗选择 [1]

公司产品上市与市场准入 - 诺和诺德公司的注射用培妥罗凝血素α（商品名：诺易特）在中国大陆正式上市 [1] - 该产品是中国大陆目前唯一获批的长效重组凝血因子Ⅷ [1] - 该产品已成功被新版国家医保目录新增纳入 [1] 产品定位与临床价值 - 诺易特 填补了中国血友病A长效治疗的空白，将患者带入全新治疗阶段 [1] - 血友病A患者约占所有血友病患者的80%-85%，需终生用药 [1] - 研究显示越来越多患者期待长效凝血因子以降低注射次数 [1] 临床数据与疗效 - 自2019年在美国获批上市以来，该产品在全球积累了丰富的疗效和安全性数据 [1] - 在中国患者中的Pathfinder105试验显示，接受预防治疗的患者中位年化出血率为0.00 [1] - 试验中零出血患者比例高达69.4%，治疗出血的止血成功率为94.8% [1]

疾病背景与治疗需求 - 血友病A是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅷ缺乏引起，患者约占所有血友病患者的80%-85% [2] - 血友病A患者需终生用药，如不及时治疗会导致残疾甚至危及生命 [2] - 随着治疗手段进步，越来越多患者期待长效凝血因子以降低注射次数 [2] 新产品诺易特®的核心优势 - 诺易特®（注射用培妥罗凝血素α）是中国大陆首个且目前唯一获批的长效重组凝血因子Ⅷ产品 [3] - 该产品通过创新结构修饰，将凝血因子Ⅷ半衰期延长至19小时，较标准制剂提升1.6倍 [2] - 使用诺易特®可减少50%-71%的静脉注射次数，并将谷浓度改善至平均3%，从而降低注射负担及关节出血风险 [2] - 产品尤其适配青少年对低注射频率及高运动量的需求，能显著提升治疗依从性 [2] 临床疗效与数据 - 在中国血友病A患者中进行的多中心试验Pathfinder105结果显示，接受诺易特®预防治疗的患者中位年化出血率为0.00 [4] - 零出血患者比例高达69.4%，治疗出血的止血成功率为94.8% [4] - 自2019年在美国获批上市以来，诺易特®已在全球积累了丰富的预防和治疗出血的疗效和安全性数据 [2] 市场准入与患者可及性 - 诺易特®已成功被新版国家医保目录新增纳入 [3] - 其医保报销范围与已上市的标准半衰期凝血因子Ⅷ一致，有助于显著降低患者治疗负担，破解创新药“用不起”的问题 [4] - 产品在中国大陆的全面上市填补了血友病A长效治疗的空白，进一步提升了患者用药的可及性 [3] 公司战略与产品定位 - 诺易特®适用于12岁及以上血友病A患者，可用于按需止血、围手术期管理及常规预防治疗，但不适用于血管性血友病 [4] - 公司表示，诺易特®的上市并纳入医保是其深耕中国罕见病领域的重要成果 [4] - 公司致力于从诺其®、诺易®到诺易特®，持续为中国血友病患者提供优质方案，逐步提高药物可及性，完善患者服务体系 [4]

公司动态与产品上市 - 诺和诺德宣布其注射用培妥罗凝血素α（商品名：诺易特）在中国大陆正式上市 [1] - 诺易特是中国首个且目前唯一获批的长效重组凝血因子Ⅷ产品 [1] - 该产品已被新增纳入新版国家医保目录 [1] 产品特性与临床优势 - 诺易特通过创新结构修饰，将凝血因子Ⅷ半衰期延长至19小时，较标准制剂提升1.6倍 [3] - 使用该产品可减少50%-71%的静脉注射次数，降低患者注射负担 [3] - 按说明书指导剂量使用，可将谷浓度改善至平均3%，有助于降低关节出血风险 [3] - 在中国患者的多中心试验Pathfinder105中，接受预防治疗的患者中位年化出血率为0.00，零出血患者比例高达69.4% [3] - 治疗出血的止血成功率为94.8% [3] 目标疾病与市场定位 - 诺易特适用于12岁及以上血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）患者，用于按需止血、围手术期管理及常规预防治疗 [4] - 血友病A由凝血因子Ⅷ缺乏引起，患者约占所有血友病患者的80%-85% [3] - 该产品填补了中国血友病A长效治疗的空白 [1] - 其医保报销范围与已上市的标准半衰期凝血因子Ⅷ一致，旨在降低治疗负担 [4] 行业需求与治疗现状 - 血友病A患者需终生用药，不及时治疗会导致残疾甚至危及生命 [3] - 随着治疗手段进步，越来越多患者期待长效凝血因子以降低注射次数 [3] - 标准重组凝血因子输注频率高，治疗依从性差，其谷浓度不能始终大于1%，突破性出血风险高 [3] - 诺易特的长效特性尤其适配青少年对低注射频率及高运动量的需求 [3] 公司战略与影响 - 诺易特的上市并纳入医保是诺和诺德深耕中国罕见病领域的重要成果 [4] - 公司表示将持续为中国血友病患者提供优质方案，逐步提高药物可及性，完善患者服务体系 [4]

核心事件与市场反应 - 辉瑞公司一名参与血友病药物长期研究的患者于12月14日因中风后脑出血死亡[3][4] - 该事件导致辉瑞公司股价在12月23日收盘下跌超过1%[3] - 患者参与的长期研究涉及辉瑞已获批的血友病长效凝血因子疗法Hympavzi[4] 公司产品与研发动态 - 涉事药物Hympavzi为每周注射一次的长效凝血因子疗法 于去年获得美国批准 用于治疗12岁及以上A型或B型血友病患者[4] - 辉瑞此前开发了针对B型血友病的一次性基因疗法Beqvez并在美国获批[5] - 由于价格高昂及需求疲弱 辉瑞已于今年早些时候宣布停止其血友病基因疗法的全球开发和商业化[5] 公司回应与评估 - 辉瑞声明正与试验研究者和独立委员会积极收集信息 以了解事件的复杂情况[4] - 基于目前了解和总体临床数据 公司预计该死亡事件不会对接受Hympavzi治疗的患者安全性产生影响[4] 行业背景与治疗选择 - 血友病由负责调节凝血因子的基因缺陷导致 患者易出现自发性严重出血[4] - 除长效凝血因子疗法外 基因药物为血友病治疗提供了另一种选择[4]

核心事件 - 辉瑞公司一款血友病药物Hympavzi的长期研究中，一名患者于12月14日因中风后脑出血死亡 [1] - 该事件导致辉瑞公司股价在12月23日收盘下跌超过1% [1] - 公司声明正在与研究者及独立委员会积极收集信息，以了解事件的复杂情况 [1] 公司回应与评估 - 辉瑞公司表示，根据目前了解及总体临床数据，预计该死亡事件不会对接受Hympavzi治疗的患者安全性产生影响 [1] - 死亡患者参与的是Hympavzi的长期研究，该药物为每周注射一次的长效凝血因子疗法 [1] - Hympavzi于去年获得美国批准，用于治疗12岁及以上A型或B型血友病患者，通过靶向凝血蛋白来预防或减少出血 [1] 行业背景与公司其他产品 - 血友病由负责调节凝血因子的基因缺陷导致，患者易出现自发性严重出血 [1] - 除长效凝血因子疗法外，基因药物为血友病治疗提供了另一种选择 [1] - 辉瑞公司此前开发了针对中重度B型血友病成人患者的一次性基因疗法Beqvez，并在美国获批上市 [2] - 由于此类基因药物价格高昂且需求疲弱，辉瑞已于今年早些时候宣布停止其血友病基因疗法的全球开发和商业化 [2]

新药上市申请 - 公司向FDA递交依柯胰岛素用于治疗2型糖尿病和Mim8用于治疗A型血友病的上市申请 [1] - 依柯胰岛素已在欧盟和中国获批用于治疗2型糖尿病 [1] - 此次重新递交申请将依柯胰岛素的适应症缩小至2型糖尿病 [2] 依柯胰岛素产品特性 - 依柯胰岛素是超长效胰岛素制剂 人体内半衰期长达196小时 [2] - 核心设计包括将18C长链脂肪酸替换为20C长链脂肪酸以提高结合亲和力 以及将B链16位酪氨酸替换为组氨酸以降低受体亲和力 [2] - 申请依据包括5项III期ONWARDS研究 [2] 依柯胰岛素审批历程 - 公司于2023年4月首次向FDA提交生物制品许可申请 适应症为1型和2型糖尿病 [2] - 2024年5月FDA咨询委员会认为现有数据不足以支持依柯胰岛素治疗1型糖尿病的获益-风险呈积极结论 [2] Mim8产品特性 - Mim8是利用DuoBody技术平台开发的双抗药物 可桥接凝血因子IXa和凝血因子X 起到替代凝血因子VIII的作用 [3] - 其凝血活性约为艾美赛珠单抗的15倍 [3] 血友病市场背景 - 全球约有112.5万例血友病患者 其中A型血友病患者约占80%-85% [3] - 高达30%的A型血友病患者体内可能产生抑制物 导致治疗终止 [3] - 全球共46款血友病药物获批上市 其中仅8款为非凝血因子类药物 [4] - 在非凝血因子类药物中 已有5款获批用于A型血友病患者 [4]