公司临床进展 - 和誉医药在ESMO Asia 2025上公布了其口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043联合艾力斯第三代EGFR-TKI伏美替尼治疗非小细胞肺癌的II期临床研究剂量递增阶段的积极结果 [1] - 该“靶免联合”方案展现出良好的安全性和耐受性 未观察到剂量限制性毒性和间质性肺炎 最常见的治疗相关不良反应为1-2级 未观察到4级或5级不良反应 [2] - 该联合方案显示出积极的抗肿瘤活性 依据RECIST v1.1标准评估的疾病控制率达到71% 共有14例患者实现靶病灶缩小 在达到部分缓解的5例患者中 有4例曾接受过第三代EGFR-TKI治疗 [3] - 基于良好的安全性数据 监管部门已同意将该联合方案拓展至用于EGFR突变且PD-L1阳性NSCLC患者的一线治疗研究 [1] 临床研究详情 - 该II期研究剂量递增阶段共纳入21例EGFR突变且PD-L1阳性的经治晚期NSCLC患者 其中17例患者曾接受过第三代EGFR-TKIs治疗 [2] - 截至数据分析时 中位缓解持续时间尚未达到 [3] - 剂量递增阶段的积极结果为正在开展的剂量扩展阶段奠定了基础 扩展阶段将评估该联合方案作为一线疗法用于治疗初治的EGFR突变、PD-L1阳性的NSCLC患者 [3] 行业背景与临床需求 - 表皮生长因子受体突变是非小细胞肺癌中最常见的致癌驱动基因突变 [2] - 尽管第三代EGFR-TKIs已成为EGFR突变晚期NSCLC的一线标准治疗方案 但EGFR突变合并PD-L1高表达的患者从EGFR-TKIs的治疗中获益较少 [2] - 虽然免疫治疗在多个癌种中疗效卓越 但PD-1/PD-L1抗体与EGFR-TKI的联合方案因严重毒副反应而受到限制 该类患者人群的临床需求仍未得到满足 [2] - 口服小分子PD-L1抑制剂与口服EGFR-TKI的联合创新策略 有望克服以往抗体类药物与EGFR-TKI联用所面临的毒性挑战 [3]

公司临床进展 - 和誉医药在ESMO Asia 2025上公布了其口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043联合艾力斯第三代EGFR-TKI伏美替尼治疗非小细胞肺癌的II期临床研究剂量递增阶段的积极结果 [1] - 该“靶免联合”方案展现出良好的安全性和耐受性 未观察到剂量限制性毒性和间质性肺炎 最常见的治疗相关不良反应为1-2级 未观察到4级或5级治疗相关不良反应 [2] - 该联用方案展现出积极的抗肿瘤活性 依据RECIST v1.1标准评估的疾病控制率达到71% 共有14例患者实现靶病灶缩小 [3] - 在达到部分缓解的5例患者中 有4例曾接受过第三代EGFR-TKI的治疗 截至数据分析时 中位缓解持续时间尚未达到 [3] - 基于良好的安全性数据 监管部门已同意将该联合方案拓展至用于EGFR突变且PD-L1阳性NSCLC患者的一线治疗研究 [1] 临床研究设计 - 该II期研究剂量递增阶段共纳入21例EGFR突变且PD-L1阳性的经治晚期NSCLC患者 其中17例患者曾接受过第三代EGFR-TKIs治疗 [2] - 剂量扩展阶段将评估ABSK043联合伏美替尼作为一线疗法 用于治疗初治的EGFR突变 PD-L1阳性的NSCLC患者 [3] 行业背景与临床需求 - 表皮生长因子受体突变是非小细胞肺癌中最常见的致癌驱动基因突变 [2] - 尽管第三代EGFR-TKIs已成为EGFR突变晚期NSCLC的一线标准治疗方案 但EGFR突变合并PD-L1高表达的患者从EGFR-TKIs的治疗中获益较少 [2] - 虽然免疫治疗已在多个癌种中表现出卓越疗效 但PD-1/PD-L1抗体与EGFR-TKI的联合方案因严重毒副反应而受到限制 该类患者人群的临床需求仍未得到满足 [2] 产品潜力与创新性 - 口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043与口服第三代EGFR-TKI伏美替尼的“靶免联合”创新治疗策略 有望克服以往EGFR-TKIs与免疫治疗抗体联用所面临的毒性挑战 [3] - 该联合方案初步展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性 为正在开展的剂量扩展阶段奠定了基础 [3]

公司临床研究进展 - 公司在2025年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会公布了其在研口服小分子PD-L1抑制剂ABSK043联合艾力斯第三代EGFR-TKI伏美替尼治疗非小细胞肺癌的II期临床研究剂量递增阶段的初步结果 [1] - 临床数据显示，ABSK043与伏美替尼的“靶免联合”方案展现出良好的安全性和耐受性 [1] - 基于该方案良好的安全性，监管部门同意将其拓展至用于EGFR突变且PD-L1阳性非小细胞肺癌患者的一线治疗研究 [1] 行业研发动态 - 公司展示了其口服小分子PD-L1抑制剂与第三代EGFR-TKI联合治疗非小细胞肺癌的临床研究数据，这属于肿瘤治疗领域“靶免联合”疗法的研发探索 [1]

和誉-B公告，公司附属公司和誉医药在2025年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会公布其在研口服小分子PD-L1 抑制剂ABSK043联合上海艾力斯医药科技股份有限公司第三代EGFR-TKI伏美替尼治疗非小细胞肺癌的 II期临床研究（ABSK043-202）剂量递增阶段的初步结果。数据显示，ABSK043与伏美替尼的"靶免联 合"方案展现出良好的安全性和耐受性。监管部门基于该方案良好的安全性，同意将其拓展至用于EGFR 突变且PD-L1阳性NSCLC患者的一线治疗研究。 ...

公司核心产品管线与进展 * 公司为和誉 涉及核心产品包括匹米替尼、FGFR4项目（ERP Gratini）、ABSK043等[1][2] * 匹米替尼NDA已递交美国、欧洲和加拿大监管机构 预计2026年下半年在美国、中国及欧洲实现商业化[4][14][17] * FGFR4项目二线加丹药注册性临床试验已于2025年6月启动患者入组 比原计划更快 预计2026年完成试验并获得ORR数据 有望2027年四季度至2028年上半年商业化[6] * ABSK043项目处于first-in-class地位 与FGFR23联合用于胃癌研究显示初步客观缓解率达75%[3][11] 核心产品市场预期与竞争格局 * 匹米替尼销售峰值预期：美国市场5-6亿美元 欧洲市场4-5亿欧元 中国市场10-15亿人民币 加拿大和日本市场将贡献增量[2][14][17] * ERP Gratini为first-in-class品种 美国肝癌FGFR4突变潜在患者数约1.6万至1.8万人 峰值销售额有望达数亿美元甚至接近10亿美元[7] * ABSK043竞争对手Incyte相关分子已停止临床试验 吉列德和Amgen多为皮下注射产品 ABSK043小分子品种优势显著[8][9] * 小野制药2025年销售指导从50亿日元提升至80亿日元 但其ORR约40%低于公司的50% 且副作用更高[21] 研发策略与临床数据 * 小分子药物具有代谢快、口服利用度高优势 可避免抗体药物副作用 如与奥希替尼和PD-L1抑制剂联合治疗时间质性肺炎发生率高达38% 而ABSK043在二线治疗入组20名患者中未发现间质性肺炎[10][11] * ABSK043联合福美在一线治疗中 在PD-L1 TPS≥50%患者中疗效良好 EGFR突变患者单药ORR为33.3% KRAS突变患者ORR为66.7%[5][16] * FGFR4项目一线加Combo FURTHER研究方案已与FDA初步沟通 计划2026年上半年开展全球多中心MRCT试验[6] * 公司计划通过产品矩阵协同效应 如043与PIMT5、KRAS等靶点联合使用 最大化销售团队效能[12] 公司财务状况与发展战略 * 公司通过匹米替尼等创新药商业化 预计每年现金流入超过1亿美元 账面上有足够资金支持未来几年研发和运营[12][15] * 发展战略包括确保自我造血能力和拓展国际市场 通过多元化的研发策略降低风险 并与合作伙伴保持紧密合作[12][15] * 海外投资者关注度增加 欧洲投资者看到默克将匹米替尼放在高权重位置 美国投资者关注中国科学家高质量和快速临床效率[13] 其他重要进展与合作 * 默克已开始组建全球及中国团队 为匹米替尼上市做准备[17] * CGVHD项目与CSF 1R抗体相比 疗效约60% 但安全性明显更优 希望与默克达成合作共同推动[24] * ABSK043若进入三期临床试验 将进行头对头实验 即ABSK043加EGFR TKI对照EGFR TKI[18] * 公司未来核心品种还包括kimi、04011、口服PDL1等 kimi预计2028年上市 04011预计2029至2030年上市[29]

公司财务预测与评级 - 国元国际预测公司2025-2027年收入分别为人民币6.50亿、6.80亿、7.30亿元 [1] - 预计同期净利润分别为0.97亿、1.11亿、1.42亿元 [1] - 基于DCF模型得出目标价22.06港元，较现价有48.5%的升幅，给予买入评级 [1] 核心产品匹米替尼进展 - 匹米替尼针对腱鞘巨细胞瘤的全球III期MANEUVER研究显示，中位随访14.3个月时ORR达到76.2% [2] - 截至第73周患者相对关节活动度较基线改善达23.9% [2] - 安慰剂组患者改用匹米替尼后ORR达到64.5% [2] - 已向中国递交NDA，预计2025年第四季度向FDA递交NDA [2] - 匹米替尼治疗慢性移植物抗宿主病的II期研究正在推进中 [2] 创新药研发管线进展 - 口服PD-L1抑制剂ABSK043与KRASG12C抑制剂的联合用药IND申请于2025年8月获CDE批准 [3] - ABSK061处于二期临床阶段，在软骨发育不全症及多种癌症方面潜力大 [3] - ABSK211（泛KRAS抑制剂）已进入IND申请阶段 [3] - ABSK141（KRASG12D）有望于2025年下半年获得IND批准 [3] - 依帕戈替尼单药用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌的注册性临床试验已于2025年6月完成首例患者给药，计划入组约141名患者 [3] - 依帕戈替尼联合阿替利珠单抗的II期研究结果显示，220mg BID剂量组ORR≥50%，PFS≥7个月 [3] 市场机会与疾病背景 - 全球约30%的肝细胞癌患者存在FGF19过表达，该群体预后更差，存在未满足的临床需求 [3] - 针对FGF19信号通路的靶向疗法代表了治疗肝细胞癌的一种新颖创新方法 [3]

公司财务预测与估值 - 公司被定位为小分子创新药龙头 [1] - 预计2025年收入为人民币6.50亿元，2026年为6.80亿元，2027年为7.30亿元 [1] - 预计2025年净利润为0.97亿元，2026年为1.11亿元，2027年为1.42亿元 [1] - 基于DCF模型得出目标价为22.06港元，较现价有48.5%的潜在升幅 [1] 核心产品匹米替尼进展 - 匹米替尼针对腱鞘巨细胞瘤的全球III期MANEUVER研究数据优秀，中位随访14.3个月时客观缓解率(ORR)达到76.2% [2] - 截至第73周，患者相对关节活动度较基线改善达23.9% [2] - 安慰剂组患者改用匹米替尼后，ORR达到64.5% [2] - 国内新药上市申请(NDA)已递交，美国FDA的NDA申报有序进行中，预计2025年第四季度递交 [2] - 治疗慢性移植物抗宿主病患者的第二个适应症II期研究顺利推进中 [2] 创新药研发管线进展 - 口服PD-L1抑制剂ABSK043与艾力斯KRASG12C抑制剂的联合用药临床试验申请(IND)于2025年8月获国家药监局药品审评中心(CDE)批准，针对非小细胞肺癌 [3] - ABSK061处于二期临床阶段，在软骨发育不全症及多种癌症方面潜力大 [3] - 泛KRAS抑制剂ABSK211已进入IND申请阶段 [3] - KRASG12D抑制剂ABSK141有望于2025年下半年获得IND批准 [3] - 依帕戈替尼单药用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌的注册性临床试验已于2025年6月完成首例患者给药，计划入组约141名患者 [3] - 依帕戈替尼联合阿替利珠单抗的II期研究结果显示，220mg每日两次剂量组中客观缓解率(ORR)≥50%，无进展生存期(PFS)≥7个月 [3] 行业与市场机会 - 晚期肝癌病人缺乏有效治疗方案，FGF19过表达的患者预后更差，存在未满足的临床需求 [3] - 全球约30%的肝细胞癌患者存在FGF19过表达，针对该通路的靶向疗法代表了一种新颖的创新治疗方法 [3]

纪要涉及的行业或公司 * 行业：中国小市值生物科技行业[1][11] * 公司：和誉开曼有限责任公司[1][4] 纪要提到的核心观点和论据 行业核心观点：中国小市值生物科技公司正从“求生存”转向“谋发展” * 中国创新药资产持续获得全球认可 行业在经历了自2021年开始的四年下行周期后正迎来拐点[1][11] * 高效研发、差异化的研发管线、坚定的全球合作伙伴是小市值生物科技公司关键的成长驱动力[1][11][13] * 回顾美国小市值生物科技20年发展轨迹 “成功者”总市值增长33倍 “非成功者”总市值萎缩66% 凸显公司选择的重要性[12][19][21] * 专注于罕见病研发的公司历史表现最佳 69%的公司跑赢标普500指数 因罕见病药物开发路径更高效（试验规模更小、审批路径更快、成功率可能更高）[12][28] * 在过去的行业下行周期中 中国小市值生物科技公司更聚焦于开发具有差异化治疗优势和有利竞争地位的候选药物 并积极做出“继续/停止”决策 避免不合适的非核心投资[3][13][33] * 拥有坚定承诺的全球合作伙伴是这些小公司在全球市场取得成功的关键因素 案例包括传奇生物/强生、科伦博泰/默沙东的合作[13][55] 公司和誉开曼的核心观点：被看好成为全球性生物科技公司 * 公司获得“买入”初始评级 基于DCF模型的12个月目标价为27.10港元 潜在上涨空间91%[4][136] * 核心资产pimicotinib（CSF-1R抑制剂）具有同类最佳潜力 预计风险调整后全球峰值销售额达16亿美元[4][70] * 与默克集团的全球合作是对公司研发能力的强有力背书 默克集团在FY24全球销售额达212亿欧元 业务遍及65个国家[4][117] * 公司在小分子研发领域拥有深厚专业知识 支持其从小分子肿瘤学到下一代ADC 再到自身免疫/代谢疾病的三步扩张路线图[4][118] * 核心资产pimicotinib针对腱鞘巨细胞瘤的研发路径高效 其关键三期MANEUVER试验入组患者少于100人 且赛道竞争格局相对宽松[17][114] * Pimicotinib显示出最佳同类潜力：疗效具竞争力（TGCT适应症24周客观缓解率54%）、耐受性极佳（停药率<2%）、给药方便（每日一次口服）[81][116] * FGFR管线（如irpagratinib）和口服PD-L1（ABSK043）有望扩大公司在肿瘤领域的布局[61][89][104] * 关键风险包括：核心资产全球价值未能充分实现的风险、早期管线临床开发风险、人才招聘和保留的挑战、有限的商业化经验和记录[16] 其他重要但是可能被忽略的内容 行业策略与框架 * 微市值公司面临更大挑战 “太小而无法被收购” 清算风险更高（8家对比规模较大同行的2家）[24][27] * 中国生物科技公司在下行周期中致力于延长现金跑道 持有5年以上现金跑道的公司比例从2021年的约四分之一提升至2025年的超过一半[43][45] * 公司生存策略可分为两种：策略一（转向早期研发聚焦 大幅削减SG&A 使用CSO而非自建团队 例如基石药业、德琪医药）和策略二（产品组合重新定位 持续投入SG&A 例如云顶新耀、荣昌生物）[47][48][50] 公司财务与估值细节 * 估值采用风险调整DCF模型 关键假设包括：11%的折现率、3%的永续增长率、产品上市时间表、市场份额和定价假设、以及针对其他管线资产的50%的对外授权成功概率假设[20][136][138] * 预计公司将在2025年因高额授权收入实现暂时性盈亏平衡 预计从2026年开始确认pimicotinib的销售分成收入 可持续的公司层面盈亏平衡预计从2030年开始[119][121][123] * 预计研发支出将稳步增长 为支持irpagratinib在中国上市 SG&A支出将从2027年开始增加[125][127][129] 具体疾病领域与市场分析 * 腱鞘巨细胞瘤全球总市场规模估计为36亿美元 因通常需要长期治疗[17][80] * 慢性移植物抗宿主病在类固醇/JAK抑制剂治疗后的总市场规模估计为28亿美元[82] * 公司早期管线（如ABSK131、ABSK211）的临床前数据显示出潜在的差异化优势[109][110][112]

ABSK043临床进展与产品特点 - ABSK043联合戈来雷塞片治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌的临床研究申请获CDE批准[1] - ABSK043为口服PD-L1小分子抑制剂 全球尚无同类上市药物 具有FIC潜力[1] - 在77例实体瘤I期临床中 87.0%患者出现TEAE 其中29.9%为≥3级不良事件 未观察到周围神经病变[1] ABSK043初步临床疗效数据 - 在10例未接受过ICI治疗的肺癌患者中 客观缓解率达到40%[2] - EGFR突变患者和KRAS突变患者各有50%达到部分缓解[2] - 三名EGFR突变患者PD-L1 TPS≥50% 且在至少接受一线EGFR TKI治疗后出现进展[2] ABSK043联合疗法设计优势 - 短半衰期带来更可控的暴露风险[3] - 无Fc结构域降低免疫介导毒性风险[3] - 设计避免免疫原性 患者不会产生抗药抗体[3] - 口服用药方式提供治疗灵活性[3] ABSK043市场潜力与临床布局 - 靶向突变覆盖非小细胞肺癌病例的45%-60%[3] - 联合疗法适用于一线 二线 辅助及新辅助治疗场景[3] - 与伏美替尼联用的II期临床试验预计2025年第四季度读出安全性数据[3] - 除非小细胞肺癌外 还在中国内地和澳大利亚开展单药治疗实体瘤I期临床[3] 公司其他核心研发管线进展 - KRAS-G12D抑制剂ABSK141预计2025年下半年获得IND批准[4] - 泛KRAS抑制剂ABSK211预计2026年进入临床阶段[4] - CSF-1R抑制剂ABSK021的腱鞘巨细胞瘤适应症预计2025年下半年向FDA递交新药申请[4] - 双特异性抗体偶联药物预计2026年初获得临床前候选药物[4] 公司财务预测 - 预计2025-2027年营业收入分别为6.30亿元 6.85亿元和6.37亿元[4] - 预计2025-2027年归母净利润分别为0.45亿元 0.70亿元和1.02亿元[4]

股价表现与估值 - 公司股价今年累计上涨280% [1] - 当前估值仍被低估 仅反映两款后期候选药物价值 [1] 核心产品管线 - 后期候选药物pimicotinib及irpagratinib已计入估值 [1] - ABSK043具备与靶向疗法联合使用潜力 无重大安全性问题 提供口服治疗方案 [1] - KRAS系列药物ABSK141和ABSK211展示良好口服生物利用度及体内疗效 [1] - KRAS药物计划于下半年至明年进入临床阶段 [1] 研发领域拓展 - 公司正开发超越肿瘤学领域的候选药物 [1] - 心血管代谢疾病药物P151已进入IND启动阶段 [1] 投资评级与目标价 - 花旗将目标价由17.5港元上调至25港元 [1] - 维持买入评级 [1]