财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度经营活动使用现金3280万美元，截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.9亿美元，而2024年12月31日为3.186亿美元 [18] - 2025年第一季度公司未实现VICAT XR商业化，无营收；研发费用为1350万美元，包含430万美元非现金股票薪酬，2024年同期为1460万美元，包含240万美元非现金股票薪酬；销售、一般和行政费用为2930万美元，包含1040万美元非现金股票薪酬，2024年同期为850万美元，包含400万美元非现金股票薪酬 [19] - 2025年第一季度其他收入净额为200万加元，2024年同期为210万加元；净亏损约为4380万加元（每股基本和摊薄亏损0.95美元），2024年同期为2140万英镑（每股基本和摊薄亏损0.59美元） [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 截至电话会议前一日，公司在获批29个工作日内收到268份患者启动表格，有131位独特处方医生 [14][15] 各个市场数据和关键指标变化 - 全球约有30 - 40万PWS患者，美国约有1.2万被诊断为PWS的患者，其中约1万为VICAT XR的标签可寻址市场 [8][11] - 据估计，欧盟4和英国约有9500名PWS患者 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划将VICAT XR推广至全球，并行推进美国商业化和其他地区的监管途径，预计今年上半年向EMA提交MAA [22][24] - 公司面临的后期竞争对手主要有ACADIA的Carbitocin和Aardvark，前者已进行大型2期和3期研究，提交FDA后收到CRL，正在进行另一项研究；后者刚开始3期研究 [77][78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对VICAT XR在美国的早期商业发布反应感到满意，但提醒启动表格是领先指标，收入启动将较为温和，全面商业发布需要时间 [22][25] - 公司认为VICAT XR作为首个治疗PWS患者食欲过盛的药物，商业机会巨大，且预计将在美国获得广泛的支付方覆盖 [10][16] - 公司对VICAT XR在欧洲及其他地区的市场机会表示乐观，认为未满足需求大，罕见病定价在欧洲是个例外 [79][80] 其他重要信息 - 公司设立了Celena one作为患者服务的单点联系，在获批首日即投入运营，致力于支持护理人员和医疗保健提供者，减少支付方准入障碍 [17] - 公司参与了MDRP计划，允许各州从5月1日起在系统中上传VICAT XR，不同州的覆盖政策制定时间不同 [40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 多久能将启动表格转化为收入，目前预计的填充时间以及2025年的变化情况 - 从启动表格到专业药房采购产品并记录收入有多个步骤，预计第二季度收入较为温和；目前处于发布早期，无法提供具体周转时间，后续电话会议会提供更多信息 [28][30] 问题2: 三期项目中患者在当前启动表格中的占比，以及患者免费药物的使用天数和报销情况 - 随机撤药期的77名患者中，60名在美国，大部分已收到启动表格；发布初期，支付方制定全面覆盖政策需6个月甚至更久，公司有桥接项目和快速启动计划，必要时提供28天处方 [33][34][35] 问题3: 各州覆盖决策的考虑因素和政策差异，以及公司在国际PWS组织会议上的参与情况 - 公司参与MDRP计划，各州情况不同，部分州已上传VICAT XR并提供覆盖；公司将在会议上有重要展示，商业、医学事务和临床开发团队将出席，并有多个演讲和摘要 [39][40] 问题4: 非目标医生的处方情况，以及欧洲患者分布和治疗情况 - 公司通过前期宣传和多渠道推广，使处方医生范围广泛，包括社区医生；欧洲PWS护理与美国相似，部分国家更有组织，如法国和德国，患者集中在卓越中心并由集中系统跟踪 [45][46][47] 问题5: 与Skyclaris相比，VICAT XR启动表格情况相似，但为何收入预期较低 - 公司采用基于体重的定价，需考虑患者体重分布；Skyclaris商业团队提前多年组建，而公司部分销售团队1月入职，4月27日全员培训后上岗；公司4月14日已有药品进入渠道，且处方医生广泛，有望持续发展 [53][54][57] 问题6: 患者启动表格转化为付费药物的比例，以及后续启动表格增加的节奏 - 目前处于发布早期，无法提供具体比例，但预计与其他强劲的罕见病发布相当；由于未满足需求大，应至少与其他罕见病发布情况可比 [62][63] 问题7: 不断变化的关税政策对公司业务运营的影响 - 公司供应链受当前关税政策影响不大，大部分制造在美国进行，药物物质和产品供应商均在美国，部分起始材料从美国以外采购 [66][67] 问题8: 新患者获得药物处方的步骤和程序，以及欧洲开发的决策情况 - 患者或护理人员与医生联系，医生填写启动表格，表格提交给专业药房，由其提供药物；公司正在评估自行推广和寻求合作伙伴两种选择，关键是本季度向EMA提交MAA，后续会公布商业化决策 [71][73] 问题9: 普拉德 - 威利综合征食欲过盛的竞争格局，以及药物在欧洲的市场机会 - 后期竞争对手主要是ACADIA的Carbitocin和Aardvark；欧洲市场机会大，PWS发病率不受地域和种族影响，未满足需求高，罕见病定价在欧洲是例外 [77][79][80]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度研发费用为1.186亿美元，包含700万美元非现金股票薪酬费用，2024年同期为1.001亿美元，包含1360万美元股票薪酬费用，增长主要因向Alnylam支付3000万美元及启动ECLIPSE注册计划的费用，部分被过去裁员、项目优先级调整和关闭部分站点带来的较低研发费用抵消 [36] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为2390万加元，包含710万加元股票薪酬费用，2024年同期为3630万加元，包含1020万加元股票薪酬费用，减少主要因裁员和其他举措实现的持续成本节约 [37] - 2025年第一季度总运营费用为1.426亿美元，同比小幅增加约600万美元 [37] - 2025年第一季度净亏损为1.21亿美元，2024年同期为6530万美元，较高净亏损主要因2024年第一季度有5200万美元收入，而2025年第一季度约为300万美元 [38] - 2025年第一季度净现金消耗为7560万美元，符合预期，季度末现金、现金等价物和投资约为10亿美元，预计现金可维持到2027年年中 [38] - 因Alnylam决定不选择利润分享安排，公司在2025年第一季度确认向其支付3000万加元作为研发费用，于4月现金支付，这使未来开发和监管里程碑从1.75亿加元降至1.45亿加元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 肝炎三角洲项目 - 第一季度启动注册性ECLIPSE III期项目，ECLIPSE I已招募第一名患者，该研究将招募120名参与者，随机2:1分配接受联合疗法或延迟治疗，主要终点是第48周HDV RNA检测不到且ALT正常化，关键次要终点是HDV RNA检测不到 [22][23] - 准备启动ECLIPSE II，评估未对blebirtat充分响应的患者改用联合疗法的情况，主要终点为24周时HBV检测不到 [23][24] - Solstice试验24周亚组分析数据将在即将举行的EASL大会上以海报形式展示，研究基线病毒参数和肝硬化状态对联合疗法反应的影响 [26] 乙型肝炎项目 - 3月II期研究的24周治疗后随访数据将在5月9日的EASL大会上展示，该项目进一步临床开发取决于能否找到合作伙伴 [14][26][27] 肿瘤学项目 - VER5818双掩蔽HER2靶向T细胞衔接器，继续进行单药和与pembrolizumab联合用药的剂量递增，1月数据显示在HER2阳性结直肠癌患者中，剂量为400微克/千克及以上时，确认部分缓解率为33%，有一例缓解持续超过18个月，且在微卫星稳定肿瘤中观察到反应，这类肿瘤通常对免疫疗法有抗性 [15] - VER5500双掩蔽PSMA靶向T细胞衔接器，继续进行剂量递增，1月数据显示剂量高于120微克/千克的患者中，100%出现PSA下降，58%达到PSA 50反应，且无需预防性类固醇，细胞因子释放综合征最小，对Q3周给药方案潜力感到鼓舞 [16][30] - VER5525双掩蔽EGFR靶向T细胞衔接器，本季度将启动I期研究，该项目有潜力解决多种高价值适应症，包括非小细胞肺癌、结直肠癌、头颈部鳞状细胞癌等EGFR表达肿瘤 [17][18] 各个市场数据和关键指标变化 - 基于全面市场分析，估计美国约有700万活跃病毒血症HBV RNA阳性患者，其中约6.1万RNA阳性患者；欧盟成员国加英国约有11.3万RNA阳性患者，其他地区可能代表长期机会，这些数据聚焦于有活跃病毒复制、有疾病进展高风险且适合治疗的RNA阳性患者 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 战略重点是推进传染病和肿瘤学项目，为未来增长和价值创造做好准备 [8] - 专注于推动ECLIPSE I试验的入组，并为ECLIPSE II和III研究的启动做准备 [13] - 肿瘤学方面，继续推进PRO XTEN掩蔽T细胞衔接器项目，探索潜在合作以释放和最大化Pro X10平台的价值，同时快速推进多个下一代靶点的临床前开发 [18][19] - 对于乙型肝炎项目，进一步开发取决于能否找到开发和商业化合作伙伴 [41] - 与竞争对手相比，VER5500在肿瘤学领域具有差异化优势，其采用双掩蔽技术，是唯一在临床验证过的通用掩蔽技术，安全性良好，细胞因子释放综合征发生率低，无需预防性类固醇，半衰期为8 - 10天，可实现Q3周给药方案，方便患者且提高生活质量 [59][60][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为生物技术行业整体面临具有挑战性的市场环境，但公司强大的现金状况使其能够应对市场波动，专注于运营卓越和有纪律地推进管线项目，相信为有重大未满足医疗需求的患者开发潜在变革性药物的专注方法将为患者带来改变，同时为股东创造价值 [20][21] 其他重要信息 - 公司在HIV治愈项目中，已将一种广泛中和抗体推进到开发候选阶段 [19] 问答环节所有提问和回答 问题1: Alnylam是否看到了HBV和HDV的最新数据，不选择的原因是什么，以及肿瘤学项目下次数据更新时间和地点 - 公司表示Alnylam在做出不选择利润分享安排的决定时，公司最新的HCV功能性治愈数据尚未公布，其决定是基于自身战略投资组合优先级 [45][47] - 关于肿瘤学数据更新，公司认为下次更新将是更高剂量水平的成熟数据、每周和每三周给药的比较数据、反应关系的更清晰情况、更高剂量下安全性的额外见解以及PSA反应等，更新将通过医学会议或更有针对性的投资者活动进行 [45][46] 问题2: Therion组合的原理和开发计划，以及ECLIPSE I和II研究的完成时间 - Therion组合研究由Therion进行，公司仅提供了药物，数据显示表面抗原下降方面有一些早期反应，但该研究属于Therion的投资组合 [51][53] - ECLIPSE I预计在2026年底完成，目标是在今年年底完成入组，ECLIPSE II尚未提供指导，但公司会专注推进，且ECLIPSE II有24周的终点，而ECLIPSE I是48周 [54][55] 问题3: 与竞争对手相比，VER5500的竞争定位，以及7.5个月左右的中位PFS是否是一个合理且可实现的基准 - 公司认为T细胞衔接器技术总体进展令人鼓舞，VER5500具有差异化，采用双掩蔽技术，是唯一在临床验证过的通用掩蔽技术，安全性良好，细胞因子释放综合征发生率低，无需预防性类固醇，半衰期为8 - 10天，可实现Q3周给药方案，方便患者且提高生活质量 [58][59][60][61] 问题4: 竞争对手Blevertide关于有限治疗与长期慢性治疗的更新数据对公司HPV项目的影响 - 公司表示在Solstice试验中，多数患者在第24周和36周实现病毒检测不到或完全病毒抑制，第36周达到64%，而Blevertide在第48周仅为12%，公司目标是实现慢性病毒抑制方案，认为能在大多数患者中抑制病毒，还能使乙肝表面抗原下降三个对数，对进入III期项目感到兴奋 [65][67][68][69] 问题5: 对3月EASL会议上24周停药后数据的期望，以及这些新数据对乙肝项目潜在合作讨论的影响 - 公司期待在EASL会议上展示3月数据，此前曾暗示双药治疗功能性治愈率目标为20%，三药治疗为30%，乙肝项目进一步开发取决于能否找到全球开发和商业化合作伙伴 [71][76][78] 问题6: 自1月数据以来的额外剂量是否继续显示出PSA反应率和持久性方面的剂量反应，以及HDV RNA阳性数据是总体患病率还是已诊断患者的阳性率，若未诊断，诊断率是多少 - 公司表示在VER5500的每周和每三周给药方案上都在继续进行剂量递增，但目前不准备对此发表评论，不过VER5818数据显示出良好的剂量反应 [80][83] - 公司通过广泛文献搜索和与关键意见领袖交流，确定美国约有200万HBV阳性患者，其中约4.7%为delta抗体阳性，即约9.2万患者，进一步确定约6.1万患者为RNA阳性且适合公司治疗方案 [80][81][82] 问题7: VER5525试验设计的原因、部分顺序，以及如果初始单药治疗数据良好是否仍会探索联合治疗方案 - 公司认为有科学依据将T细胞衔接器与检查点抑制剂联合使用，此前T细胞衔接器治疗后可观察到PD - L1上调，联合使用可看到更深和更持久的反应，因此VER5525项目也考虑联合治疗 [87][88] - 试验设计包括四个部分，第一部分是单药剂量递增，第二部分是单药特定适应症和扩展队列，第三部分和第四部分是与pembrolizumab联合的剂量递增和扩展队列，具体联合治疗的适应症将根据数据决定 [88][89] 问题8: 慢性乙肝项目功能性治愈率的目标是否与基线HBs表面抗原水平有关，HBV项目是否需要所有ECLIPSE试验数据才能提交监管批准，以及如何考虑CHB项目和ProExTEM项目的合作 - 公司在3月慢性乙肝II期研究中，在基线表面抗原水平低于1000的患者中观察到最佳反应，这与该领域其他机制的研究结果一致，24周治疗后随访数据将按所有患者和按表面抗原水平划分展示 [92][94] - 公司认为ECLIPSE I和II作为基础提交文件应足以获得批准，将寻求基于ECLIPSE I的复合终点（目标未检测到且ALT正常化）和ECLIPSE II的病毒学终点（目标未检测到）的加速批准，公司与全球监管机构就该项目进行积极对话，以加速项目推进 [95][96] - 乙肝项目需全球开发和商业化合作伙伴才能推进，而肝炎三角洲项目由公司自行开展所有ECLIPSE研究；ProExTEM平台的七个临床前项目，部分将用于内部开发高优先级目标，部分将寻求合作，特别是有互补专业知识的地方 [96][97][98] 问题9: 美国HBV诊断指南是否有变化，近期是否有更新预期，以及这对美国潜在可治疗患者群体的影响 - 美国目前HBV诊断或反射测试指南没有变化，但公司希望在今年晚些时候的ASOP会议上可能会有相关公告，欧洲已有效实施反射测试，发现仅基于风险因素诊断会遗漏患者，而在乙肝检测阳性后自动进行delta检测可识别更多患者，公司认为美国HDV诊断率被低估，若公司疗法获批上市，预计将推动更多诊断和疾病患病率上升 [100][101][102][103]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收2.443亿美元，较去年同期增长19% [7][28] - 第一季度Debut净产品销售额8460万美元，同比增长11%，但环比下降，主要因Q4提前拉动约350万美元净销售额、年初季节性因素及医保D部分重新设计影响 [28][29] - 第一季度NUPLAZID净产品销售额1.597亿美元，同比增长23%，其中6%归因于销量增长，其余主要归因于医保D部分重新设计导致的一次性毛销差变化 [8][29] - 第一季度研发费用7830万美元，高于2024年第一季度的5970万美元，因临床阶段项目支出增加 [31] - 第一季度销售、一般和行政费用1.264亿美元，高于2024年第一季度的1.08亿美元，主要因NUPLAZID消费者激活活动持续及Debut团队扩张导致商业运营费用增加 [31] - 截至3月31日，现金余额681.6亿美元，本季度经营活动现金流为正，但现金环比下降，主要因向Nurin支付9880万美元，包括销售里程碑付款和PRV销售净收益分成 [31] - 重申2025年全年财务指引，但研发费用预计增至3.3 - 3.5亿美元，高于此前的3.1 - 3.3亿美元，主要因ACP101项目加速，提前支出2026年费用 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 Debut业务线 - 第一季度销售额8460万美元，同比增长11%，虽环比下降，但独特患者发货数量达954人，创历史新高，且患者停药率较2024年Q4环比下降35%，较2024年第一季度下降66%，12个月持续用药率超50%，65%的活跃患者用药超12个月 [8][11][12] - 第一季度社区新处方增多，儿科医生处方数量增加，且已完成现场团队扩张招聘，预计下半年推动销售增长 [13] - 计划在获得欧洲药品管理局（EMA）批准后在欧洲推出，预计2026年第一季度获批，已聘请欧洲总经理并组建商业团队，4月在德国启动管理准入计划并服务首位患者，还与拉丁美洲、中东、亚太等地区签订指定患者准入分销协议 [14][15] NUPLAZID业务线 - 第一季度销售额1.597亿美元，同比增长23%，其中6%来自销量增长，其余主要因医保D部分重新设计导致的一次性毛销差变化 [8][16][29] - 2025年第一季度是自2020年以来新品牌处方最佳季度，非品牌疾病认知和品牌宣传活动带来积极影响，帕金森病相关幻觉和妄想认知度较活动启动时提高近30% [16][17] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦加速Debut商业发展、利用NUPLAZID增长势头、拓展全球业务、推进研发管线以提供创新疗法 [34] - 计划于6月25日举办首届研发日活动，展示研发战略和管线创新成果 [9][34] - 在PWS市场，公司认为有多个产品竞争空间，ACP101若数据积极将准备推出，且公司团队有经验和能力参与竞争并为患者提供更多选择 [94][95][115] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2025年开局良好，各业务执行稳健，战略优先事项推进顺利，有望实现长期增长 [6] - 对Debut和NUPLAZID全年销售指引有信心，预计持续良好执行 [7][8][9] - 研发管线进展顺利，COMPASS PWS III期研究有望在2025年底前完成最后患者入组并获得顶线结果，ACP - 204在两个适应症上也取得进展 [9][19][21] 其他重要信息 - 公司在电话会议中作出的前瞻性声明受1995年《私人证券诉讼改革法案》约束，存在风险和不确定性，相关风险因素可在公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中查看 [5] - NUPLAZID和Debut在美国有大量库存，NUPLAZID库存可满足至2030年代中期的预期需求，Debut有几年的库存，可应对潜在关税影响 [32] - 公司与Stokes Therapeutics的合作中，Syngap1项目数据令人兴奋，预计明年初获得下一个决策性数据，而RET和未披露项目将停止相关工作 [25][26] - 公司在日本的曲非奈肽（trofinetide）获得孤儿药指定，有望获得优先审评，计划于今年第三季度在日本启动Rett综合征患者的III期试验 [27] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：ACP101的良好数据表现及与FDA提交策略的关系，以及如何为Debut在欧洲定价建模并应对最惠国药品定价政策风险 - 良好数据表现为具有统计学意义的结果，若如此将证明对PWS患者的食欲过盛症状有临床意义的影响 [39] - 欧洲定价方面，公司将专注于获批，获批后再根据各国情况进行报销谈判，会参考市场上的罕见药类似物进行定价建模，有信心为Debut在欧洲制定合理价格以体现其价值 [40][41] 问题2：Debut和NUPLAZID从第一季度到第二季度的增长关键因素和驱动因素 - Debut方面，第二季度将体现扩展客户模式的全面影响，预计新患者增加，且患者持续用药率和停药率数据良好，同时价格有望因医疗补助定价季度调整和患者支付模式转变而逐渐上升 [45][46][49] - NUPLAZID方面，非品牌和品牌宣传活动带来积极影响，新品牌处方数据良好，增长主要由销量驱动，价格相对稳定 [48][50][51] 问题3：卡比托辛（carbitocin）低剂量产生积极数据并获FDA认可的信心来源，以及GLP - 1在PWS中的应用看法 - 对低剂量有信心的原因包括：催产素和卡比托辛在PWS中有作用机制；3.2mg剂量数据集有内部一致性，多个时间点和终点呈阳性；虽存在反剂量反应，但有合理假设解释，如高剂量可能存在脱靶效应影响食欲过盛改善效果 [57][58] - 对于GLP - 1在PWS中的应用，目前尚无明确研究表明其有效性，仍需进一步观察 [59] 问题4：COMPASS PWS III期试验中是否有更易对治疗产生反应的患者亚组，以及研发日活动是否会详细介绍每个临床项目 - 目前基于现有较小数据集，未发现更易或不易对卡比托辛产生反应的患者亚组，COMPASS试验结果将提供更多信息 [62] - 研发日活动将涉及所有临床阶段项目，包括原发性震颤项目，并将分享该项目新数据 [66] 问题5：Debut在本季度的利用率或依从性、患者平均年龄和体重情况，以及年龄与停药率的相关性 - 依从率从第四季度的70%略降至第一季度的60%多，主要因患者对滴定策略更有信心，部分患者从低剂量开始用药，这可能有助于新患者持续用药 [72] - 患者年龄和体重范围较广，随时间有更多年长患者开始用药，未发现年龄与持续用药率之间的关联，各队列患者持续用药率均有改善 [73][75][76] 问题6：曲非奈肽（trofinetide）在欧洲获批过程的最大风险、获得EMA批准和报销的信心，以及业务发展（BD）的优先级 - EMA审批按计划进行，即将迎来120天问题回复，公司有美国和加拿大获批经验，对获批有信心 [82][83] - 业务发展方面，公司积极寻求符合原则的交易机会，关注神经和神经罕见病领域，也扩大范围至内分泌、代谢、心血管、免疫学等罕见病领域，同时保持财务纪律 [83][84] 问题7：Debut长期12个月持续用药率是否有提升空间，以及ACP101与Celeno产品在PWS市场的商业定位比较 - Debut 12个月持续用药率预计保持在50%左右，未来重点是推动新患者启动治疗，活跃患者增长将对长期收入增长有重要意义 [92][93] - 在PWS市场，公司认为有多个产品竞争空间，不同作用机制和风险效益特征的产品可满足不同患者需求，未来可能出现联合治疗情况，公司若数据积极将准备推出产品 [94][95] 问题8：ACP711的研究观察情况和现状更新 - 研究中安全性和耐受性良好，生物标志物方面有有趣发现将在研发日分享，目前正继续进行探索以准备2026年的II期试验 [101] 问题9：曲非奈肽（trofinetide）在欧洲的推出与美国的差异，以及欧洲药物推出建模的关注点 - 欧洲总体患者数量多于美国，将先在德国推出，有一段自由定价期，之后与各国医保部门谈判报销 [106] - 公司有美国和加拿大获批经验，组建了有欧洲罕见病经验的团队，正在建立资料和价值故事，准备与监管部门沟通 [106][107] - 美国推出时有大量患者快速进入市场，欧洲预计不会出现同样情况，但各国情况因管理准入计划患者数量而异，公司对欧洲推出有信心并进行战略投资 [107][108] 问题10：公司在PWS市场的商业引擎优势和应对宏观政策对Debut和NUPLAZID供应链影响的措施 - 公司团队在神经精神和罕见病领域有经验，通过Debut推出积累了罕见病市场经验，与PWS社区有联系，认为市场有多个产品竞争空间，能为患者提供更多选择，且注重患者和患者倡导，有竞争优势 [115][116] - 供应链方面，两种产品的活性药物成分（API）均在国外生产，Debut在加拿大和美国有药品生产，NUPLAZID药品生产全在美国，公司近期增加了美国库存，可满足至2030年代中期需求，会监测关税等事件，目前对供应链状况满意，如有必要会进行调整 [117][118][119] 问题11：COMPASS PWS研究的样本量和效应量设定 - 研究样本量比之前更大，若3.2mg剂量单独分析，之前研究预计有显著p值，此次研究考虑了多种样本量和效应量设定场景，以确保有80%以上的把握度 [125] 问题12：Debut新患者启动速度与患者停药速度的数学关系及新患者补充的现实性 - 第一季度活跃发货患者954人，其中超65%用药超12个月，患者持续用药率高，不同患者开始用药时间不同，不能简单按12个月持续用药率计算每年停药人数，且公司持续看到患者长期用药，新患者增加使患者数量增长 [129][131][132] 问题13：NUPLAZID面临仿制药竞争的时间预期，以及曲非奈肽（trofinetide）是否会通过法国付费早期准入计划确认收入及该计划对欧洲市场推出的重要性 - NUPLAZID面临仿制药竞争的时间范围为2030年10月至2038年2月，目前关于物质组成专利上诉的口头辩论定于今年6月6日举行 [137] - 公司正在为曲非奈肽在法国的ATU（早期准入）计划做准备，计划今年启动，患者通过透明度委员会报销后将转为商业产品，德国的管理准入计划可作为欧洲市场推出的参考 [138][139][140] 问题14：NUPLAZID毛销差在指引范围内波动的影响因素 - 毛销差主要受患者支付方组合变化影响，公司无法控制，此外公司的定价行动也会产生影响，但公司根据药品价值定价，不提前预告定价时间 [146]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收为1040万美元，较2024年第一季度的1130万美元下降8% [9][20] - 核心营收为820万美元，与上一年同期基本持平，实际增长约1% [21] - 仪器收入为140万美元，低于2024年第一季度的190万美元 [21] - 许可收入为250万美元，略低于2024年第一季度的260万美元 [21] - 处理组装（PA）收入为390万美元，高于2024年第一季度的340万美元，同比增长13% [11][21] - 检测服务收入（包括SecureDX）为10万美元 [21] - 其他收入为30万美元，高于2024年第一季度的20万美元 [21] - 毛利润率为86%，低于2024年第一季度的88%；非GAAP调整后毛利润率为83%，与2024年第一季度持平 [23] - 总运营费用为212万美元，低于2024年第一季度的222万美元 [23] - 第一季度末现金等价物和投资总额为1.747亿美元，无债务 [24] - 重申2025年核心营收增长8% - 15%的指引，预计SecureDX全年收入至少200万美元，且收入更多集中在下半年 [24] - 重申SPL计划相关收入指引，预计2025年约为50亿美元 [25] - 预计2025年底现金等价物和投资约为1.6亿美元 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 - 仪器安装基数截至3月31日增长至787台 [11] - 第一季度签署了TG Therapeutics，并与Precision Biosciences达成协议获得AsiaCell许可，使活跃SPL总数达到29个 [14] - 预计2025年按历史速度每年签署3 - 5个SPL协议 [14] - SecureDx在收购后的前两个月取得了良好的初始进展，预计全年收入至少200万美元 [11][24] 各个市场数据和关键指标变化 - 超过三分之二的收入来自美国，在欧洲和亚洲可能因关税报复面临更大风险，但公司已通过全球分销网络减轻了2025年的关税影响 [7][8] - Vertex公司KashJevi疗法的患者参与度增加，90名患者完成细胞收集，超180名患者被医生推荐启动治疗，8名患者在第一季度接受了编辑细胞输注，Vertex认为KashJevi有潜力成为数十亿美元的产品 [15][17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司在2024年进行了全面审查，优化了新产品开发、制造、商业执行和资本分配等举措，精简业务并调整了员工结构，提高了运营效率 [9] - 计划通过有机投资和无机投资推动增长，如对SecureDx的收购，以扩大在细胞和基因治疗领域的业务范围 [17][18] - 公司认为细胞和基因治疗市场前景广阔，其MaxSysperf平台和SecureDx服务平台能够满足市场需求，支持行业发展趋势 [11][12] - 公司计划在2025年推出新产品，以扩大总可寻址市场，增强与SPL客户的合作 [64][65] - 公司寻求从AIM市场退市，维持在纳斯达克的单一上市，认为这符合公司和股东的最佳利益 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 宏观环境自年初以来变得更加动态，公司意识到宏观不确定性可能影响业务，但对运营重点和基础业务充满信心 [6] - 新关税政策目前对公司毛利率和美国收入影响有限，但在欧洲和亚洲可能面临更大风险，公司已采取措施减轻影响 [7][8] - 客户在资本设备采购决策上更加谨慎，部分客户重新分配研发支出，但公司仍预计能够执行2025年的业务计划 [10] - 管理层认为细胞和基因治疗行业是医学的未来，公司作为领先的细胞工程平台，对行业的长期机会持乐观态度 [20][32] - 公司认为目前的监管环境对业务没有负面影响，新的FDA专员和CBRE负责人的表态对细胞和基因治疗行业有利 [31][33] 其他重要信息 - 公司在第一季度的业绩符合预期，得益于专家平台的持续需求、销售团队的出色执行以及SecurDX的成功整合 [9] - 公司的SPL计划相关收入包括里程碑收入和KashJevi商业特许权使用费 [15][22] - 公司的核心业务收入中，SPL客户的占比从2024年第一季度的53%提高到2025年第一季度的57%，显示出业务的健康平衡 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从监管角度看，FDA领导层、指南和人员的变化对公司有何影响，客户有何反馈？ - 目前难以判断监管变化的结果，公司未从客户处听到监管变化会带来潜在障碍的反馈，细胞和基因治疗行业的长期前景依然良好，新的FDA专员关注治愈和有意义的治疗，支持罕见病的新监管途径，与行业发展方向一致，公司预计不会面临监管风险 [31][33][34] 问题2: 公司在12月宣布的裁员和运营审查的效果在本季度实现了多少，全年在成本控制方面还有哪些增量措施？如果从双重上市转为单一上市，能节省多少成本？ - 如果成功从AIM退市，预计每年可节省约10万美元成本。关于裁员和运营审查的成本节省效果，部分已在本季度体现，但难以量化具体金额，公司整体支出趋势向好，部分节省资金已用于战略投资 [36][37] 问题3: 除了监管方面，公司在客户资金或战略变化方面有何发现？ - 公司观察到客户在资本支出方面有所谨慎，但不影响全年业绩指引，公司对全年仪器销售有信心。此外，有一个SPL客户对项目进行了合理化调整，这在当前资金环境下是预期之内的 [42][43][44] 问题4: 客户的资本支出谨慎是否会对仪器销售或SPL谈判产生定价压力？ - 公司的非GAAP调整后毛利率保持稳定，说明定价未受到明显压力，可能受到产品组合变化的影响 [45] 问题5: SecureDX收购如何帮助公司拓展体内客户业务，具体在哪些领域？ - SecureDX使公司能够进入体内客户市场，特别是使用AAV和LNP递送系统的客户。这两种递送系统与公司的电穿孔技术互补，公司可以为使用这些替代递送形式的客户提供安全评估服务，从而扩大在细胞和基因治疗领域的业务范围 [52][53] 问题6: SPL收入在本季度高于预期，是否也超出公司预期，以及今年耗材收入的增长趋势如何？ - 公司难以判断SPL收入是否提前实现，因为收入确认存在时间差异，且公司不按季度细分收入。关于耗材收入，公司认为许可证收入相对稳定，仪器收入有增长机会，目前处于低点，部分原因是产品组合和客户资本支出谨慎，但公司对全年收入指引有信心 [56][58][59] 问题7: 公司今年是否会有新产品或产品改进的消息，未来3 - 5年公司的发展前景如何？ - 公司有健康的产品管线，计划在今年推出新产品，以扩大总可寻址市场，增强与SPL客户的合作。公司将继续通过有机和无机投资推动增长，同时保持财务健康和盈利能力 [64][65][67] 问题8: 行业内的项目管道漏斗是否再次开始收窄，公司客户的项目范围是否有变化？ - 目前除了一个SPL客户对项目进行了合理化调整外，未观察到其他客户有类似情况，也未看到项目范围的重新扩大或进一步的合理化调整，公司将持续关注 [71][72][73] 问题9: 公司全年收入的增长节奏如何，增量增长的驱动因素是什么？ - 公司的收入增长模型基于当前市场状况，预计在年底会有增量增长，主要来自特定的销售机会和销售组织的举措。公司每周与商业团队进行沟通，对每个销售机会进行评估，以确保为投资者提供准确的指引 [76][77]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收4140万美元，较去年同期增长11%，排除外汇负面影响后增长13.5% [11][28] - 第一季度毛利润2780万美元，毛利率67.2%，较2024年同期的65.6%增加160个基点，预计2025年毛利率在基础上提高200 - 300个基点 [30] - 第一季度SG&A费用3970万美元，较2024年第一季度增加约1080万美元；研发费用510万美元；总运营费用4480万美元，较去年同期增加约1150万美元，预计今年每季度运营费用在4500 - 4600万美元 [31] - 调整后EBITDA亏损1210万美元，较第四季度的1310万美元减少约100万美元，预计第二季度进一步改善，今年下半年实现首个EBITDA正季度 [32] - 3月31日现金头寸6920万美元，信贷额度下还有2500万美元可用，可动用现金余额约9400万美元；第一季度现金使用2120万美元，预计2026年实现现金流盈亏平衡 [32][33] - 2025年营收指引为2.05 - 2.1亿美元，同比增长23% - 26% [33] 各条业务线数据和关键指标变化 Motiva业务 - 第一季度美国市场Motiva销售额620万美元，高于2月指引的550万美元 [11][12] - 截至5月1日，美国有超900个账户加入，超700个已下单，重购率84%；4月每日订单超120个，高于3月的100个 [14][15] 组织扩张器业务 - 在美国超60家顶级癌症中心完成VAC流程，在超100家医院启动相关流程 [22] Mia和Preserve业务 - Mia预计2025年实现800 - 1000万美元营收；Preserve在巴西、欧洲部分国家和拉丁美洲部分国家推出，早期采用情况良好 [24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场第一季度销售超预期，预计全年营收远超2月指引的3500万美元 [12][13] - 美国以外市场第一季度销售符合预期，整体市场稳定或改善，预计今年实现个位数增长 [12] - 中国市场，经销商去年采购约1000万美元库存，随着市场需求与供应匹配，预计将有更多订单 [29] - 巴西市场第一季度营收较第四季度有所回升，但仍低于去年第一季度 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年重点关注四个方面：推动美国市场增长、提高组织效率和盈利能力、持续推出微创产品组合、推进创新产品线 [38] - 目标成为美国市场份额领导者，通过创新产品和营销活动扩大市场份额 [16] 行业竞争 - 美国市场Motiva推出后，竞争对手反应不显著，部分诊所转换到Motiva后出现价格折扣情况，但未产生实质影响 [58] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管全球经济存在不确定性和贸易政策变化，但公司未看到需求受到影响，将根据情况调整费用以实现营收、盈利和现金流目标 [34][35] - 对2025年营收指引有信心，预计美国和美国以外市场第二季度实现良好的环比增长 [33][34] 其他重要信息 - 公司宣布任命Peter Caldini为永久CEO [6] - 公司将于6月12日在纽约举行投资者日活动 [10] - 3月与Meghan Trainor建立赞助合作关系，已产生超40亿次曝光，众多整形外科医生对此表示欢迎 [20][21] 问答环节所有提问和回答 问题: 美国以外市场展望及各地区消费者情绪 - 美国以外业务需求未受影响，亚洲市场已企稳并出现增长，欧洲市场部分地区有增长，拉丁美洲市场仍面临挑战，巴西市场已企稳并开始增长 [43][44] 问题: Preserve的植入人群特征、与Motiva的定位差异及Mia和Preserve在美国的推出时间 - Preserve针对日常使用，利用Mia的微创技术，扩大市场机会；美国方面，公司正在处理Motiva相关补充申请，可能包含开展Mia和Preserve业务所需工具；美国以外市场，将先在拉丁美洲和EMEA部分国家推出，今年晚些时候可能扩展到亚太地区 [46][48] 问题: 美国市场Motiva推出策略及保持指引保守的原因 - 美国市场表现超预期，得益于一流组织、优质产品、安全特性和营销活动；公司保持指引保守，以谨慎管理业务，但实际表现非常出色 [54][56] 问题: 美国市场Motiva面临的竞争反应 - 竞争对手反应不显著，部分诊所转换到Motiva后出现价格折扣，但未产生实质影响，公司将持续监测并根据情况调整 [58][59] 问题: 美国销售团队规模及扩张计划 - 目前有40名销售代表，将在纽约和南佛罗里达等渗透良好的大城市增加人员；2026年将评估并增加销售代表数量，确保财务审慎和创新产品的销售支持 [63][64] 问题: Flora在美国的情况 - Flora进展良好，公司优先推出Motiva隆胸产品，在各地区确定至少一两家主要诊所推动Flora业务，为获得重建适应症后的扩展奠定基础 [66][67] 问题: 费用支出情况及后续趋势 - 第一季度费用略低于预期，但存在时间因素，预计后续每季度运营费用在4500 - 4600万美元，随着美国市场营收增长，将实现EBITDA和现金流改善 [72][73] 问题: 公司营收指引的现实性及是否有上调可能 - 营收指引保守，美国Motiva销售远超预期，美国以外市场预期不变；由于年初不确定性较大，目前暂无上调指引的必要，但对前景有信心 [75][77] 问题: FDA批准的光环效应及趋势，以及美国以外使用FDA批准产品的诊所数量 - FDA批准促使美国以外部分诊所采用公司产品，随着美国市场积极态势和营销活动开展，更多诊所正在转换，但具体数量难以确定 [79][80] 问题: 不同时间加入的外科医生对Motiva的使用率及新医生加入后的增长趋势 - 外科医生首次使用Motiva后有咨询期，使用一次后转换速度加快，部分账户Motiva订单超100个，部分为50个，整体使用量呈加速增长趋势 [81][82] 问题: 2025 - 2026年毛利率情况及关税影响，以及Motiva在参与诊所中的最高市场份额 - 美国市场是毛利率提高的主要驱动力，随着美国业务占比增加，毛利率将自然上升，预计2025年提高200 - 300个基点；关税对综合毛利率影响较小；在参与诊所中，Motiva预计最终市场份额接近100% [87][90] 问题: 美国市场长期市场份额预期 - 虽然Motiva推出时间较短，但各项指标超预期，公司有望在美国市场获得主导份额并超越预期 [95][96] 问题: 营收指引中Mia和Preserve的假设和趋势是否有变化 - Mia预计今年实现800 - 1000万美元营收，进展良好；Preserve在指引中占比不大，目前表现良好，业务进展符合预期，指引保持不变 [98] 问题: 美国市场账户渗透目标及重新订购情况，以及Mia相关问题 - 预计到今年年底，美国市场账户数量接近目标，并实现良好的重新订购；公司将在需要提高渗透率的市场增加销售代表，目前市场渗透情况远超预期 [103][104] 问题: 欧洲市场每个账户的生产贡献预期，以及是否有账户达到100万美元/年的水平 - 第一季度末欧洲市场账户增至75个，分布在42个城市；有两个账户月贡献达100万美元，进展良好，这是业务表现的良好预测指标 [106]

Sinclair (SBGI) Q1 2025 Earnings Call May 07, 2025 04:30 PM ET Speaker0 Good day, everyone, and welcome to the Sinclair Inc. First Quarter twenty twenty five Earnings Conference Call. At this time, all participants have been placed on a listen only mode and we will open the floor for your questions and comments after the presentation. It is now my pleasure to turn the floor over to your host, Chris King, Vice President of Investor Relations at Sinclair Inc. Sir, the floor is yours. Speaker1 Thank you. Good ...

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收达1.148亿美元，较2024年同期的8190万美元增加3290万美元，同比增长约40%；调整后营收为1.186亿美元，同比增长约45% [11][20] - 2025年第一季度毛利润为6110万美元，2024年同期为3910万美元；2025年第一季度毛利率为53.2%，2024年同期为47.8%；调整后2025年第一季度毛利率为54.7% [21] - 2025年第一季度调整后EBITDA为4790万美元，2024年同期为2640万美元，同比增长81% [22] - 2025年第一季度GAAP净利润为2690万美元，2024年同期为1780万美元 [22] - 2025年第一季度调整后净利润为3330万美元，2024年同期为1780万美元，同比增长87% [23] - 2025年第一季度末现金和应收账款合计达1.71亿美元 [14][23] - 公司将2025年总营收指引提高至5亿美元或更多，调整后EBITDA指引提高至至少2.35亿美元，重申调整后净利润指引为1.75亿美元或更多；将2026年总营收指引提高至6.25亿美元或更多，调整后EBITDA提高至3.4亿美元或更多，调整后净利润指引提高至至少2.45亿美元；将2030年2月前预计实现的总年收入提高至11亿美元或更多 [12][13] 各条业务线数据和关键指标变化 - 总营收增长主要因Ascentive销量增加，该产品获医生、支付方和患者更多认可与使用 [21] - Ascentive毛利率仍处于80%左右的中高水平，即便捐赠者费用增加，加上产量提升20%，2026年利润率将大幅增长 [54] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注美国医疗生态系统，采用国内血浆采购、生产和分销运营模式，免受关税和贸易波动影响，相比跨国竞争对手有优势 [7][8] - 公司推进资本高效举措，多元化业务模式，推进领先管线项目SG - one，预计年底产生概念验证动物数据，成功后将快速推进注册试验 [17] - 公司产品组合不受政府药品价格谈判影响，报销情况好，增长持久 [17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司凭借美国供应链优势，在当前地缘政治和贸易环境中运营不受干扰，能满足需求 [7][8] - 公司对实现可持续营收和盈利增长有信心，能为股东创造长期价值 [27] - 公司预计2025年现金余额显著增长，可降低加权平均资本成本，推进增长计划 [25] 其他重要信息 - 公司创新的产量提升生产工艺获FDA批准，预计相同起始血浆量可多生产20%的散装免疫球蛋白（IG） [8] - 公司董事会授权5亿美元股票回购计划，将根据资产负债表和盈利、现金生成情况择机实施 [15] - 公司与Ares Capital Management进行债务重组，用循环信贷额度偿还定期贷款，仅留250万美元未偿还，债务总成本降低1.1% [14][15] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 为获FDA批准准备了多少产品，何时开始贡献收入 - 为获FDA预先批准补充，公司以商业规模生产了三批符合要求的产品，两批BIVIGAM，一批Ascentiv [33] - 公司将其排除在2025年指引外，采取保守策略，先销售旧工艺生产的产品，待库存清空后，若一切顺利，2026年销售的产品将全部采用新工艺生产 [34][36][37] 问题2: Ascentive目前的积压情况、需求创造能带来多少增长以及未来资本分配优先级 - 第二季度运营费用将开始正常化，产品需求指标良好，预计全年营收和利润将实现连续增长 [41] - 公司预计未来现金流和盈利能力良好，有足够现金用于偿还债务、支持商业战略、研发SG - one和回购股票，各项工作都是优先事项，将根据金融市场情况实时决策 [42][43][44] 问题3: 新供应协议涉及的采集中心目前有多少比例为血浆来源做出贡献 - 大部分采集中心已开始提供样本，公司正在进行筛选，实际采集的血浆量超过预期，有助于提高今年和明年的业绩指引 [50][51] 问题4: 扩大Ascentive规模时，保留高滴度捐赠者的策略有无变化 - 目前策略有效，通过给予捐赠者补偿、良好待遇，捐赠者留存率高，无需改变策略 [53] 问题5: 产量提升后能否更快释放患者队列，患者队列情况及预计多久能覆盖大部分患者 - 公司希望需求持续增长，目前释放的产品比以往更多，患者队列仍存在，但需求趋势良好，应收账款增加主要因产品释放时间和销售情况，患者持续用药情况良好 [59][60][62] 问题6: 生成Ascentive与标准IG产品相比对重症PI患者益处的HEOR数据的进展，以及如何向医生和支付方利用这些数据，目前使用产品的医生数量及潜在可拓展数量，支付方是否会产生阻力 - 健康经济结果数据和药物经济学数据按计划推进，预计年底前发布，旨在向商业支付方证明该药物虽价格较高，但能减少患者住院和医疗成本，使患者正常生活 [64][65] 问题7: 第一季度自愿产品撤回的原因，产品是否会重新上市，以及延长Ascentive知识产权至2035年2月以后的工具和预计消息时间 - 自愿产品撤回是因产品出现已知不良事件，为公共安全考虑，公司将相关批次产品从市场撤回并销毁，向客户发放约380万美元的信用额度，这是一次性非经常性事件，预计不会对未来产生影响 [67][68][69] - 公司有很多科学研究成果，如产量提升工艺获批、检测分析方法改进等，有望通过修改和修订知识产权来延长保护期，目前专利保护期还有十多年，公司认为知识产权具有高度可防御性，有信心延长保护期 [71][72][74]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度净销售额为3800万美元，较去年第一季度下降2%，主要因促销活动增加，部分被价格和销量提升抵消 [6][19] - 毛利率达创纪录的50.1%，较去年第一季度的45.7%增加440个基点，得益于产品成本降低和库存管理改善，部分被促销活动增加抵消 [19] - 销售和营销费用为1530万美元，占净销售额的40.3%，销售费用为910万美元，占比24.1%，较去年第一季度下降25.8%，营销费用为620万美元，占比15.2%，较去年第一季度增加 [20] - 一般和行政费用为700万美元，占净销售额的18.4%，较去年第一季度的810万美元和20.9%有所下降，主要因成本节约措施 [21] - 重组费用为210万美元，主要包括员工相关遣散费，基本完成计划的重组举措 [21] - 净亏损为640万美元，较去年的720万美元有所改善，调整后EBITDA亏损为330万美元，较去年同期的550万美元改善220万美元 [21] - 季度末现金及现金等价物约为2800万美元，未动用的循环信贷额度为2000万美元 [22] - 维持全年净销售额指引在1.58 - 1.63亿美元之间，调整后EBITDA亏损范围在800 - 1100万美元之间 [22] - 预计第二季度净销售额在4050 - 4250万美元之间，调整后EBITDA亏损在220 - 290万美元之间 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 营销业务 - 3月推出以跨界艺术家Jelly Roll为主角的新营销活动“Get the Fake Out of Here”，获得24亿次自然曝光，是VBS历史上分享最多、参与度最高的内容 [8][10] 产品创新业务 - 奶油根啤和限量版盐焦糖汽水反响良好，新口味草莓柠檬黄油汽水测试中购买意向得分创Zevia历史新高，夏季将成为营销活动核心 [11] - 与沃尔玛合作推出的多样装产品是Zevia最畅销单品，将在第二季度通过春季重置在约80%的杂货和天然渠道门店推出12罐装多样装 [12][13] 分销业务 - 在沃尔玛推出现代汽水系列，新多样装推动产品试用，未来将引入更多多样装和新口味 [13][33] - 食品渠道中，Albertsons推出自有健康汽水系列，Zevia品牌陈列位置良好，早期同店销售和新产品试用数据令人鼓舞 [13][14] - 药品渠道中，Zevia在近8000家Walgreens门店获得新分销，5月起将在夏季饮料专区展示 [14] - 便利店渠道中，在多家地区性运营商和两家全国性连锁便利店开展新分销，通过单罐汽水测试不同销售策略 [14][15] - 直接门店配送（DSD）策略在西海岸重点实施，西北地区测试市场表现优于其他市场，4月在亚利桑那州推出Crescent Crown配送服务 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 健康饮品类别占所有碳酸软饮料（CSD）增长的25%，公司目前家庭渗透率为个位数，有较大增长空间 [51] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 聚焦三大战略增长支柱：强化品牌形象和营销方式、提升产品创新、拓展分销渠道 [6] - 持续推进生产力计划，实现年化成本节约1500万美元，为品牌建设投资提供资金，推动公司走向盈利 [22] 行业竞争 - 宏观环境不确定，行业竞争激烈，但公司凭借健康、美味、实惠的产品定位，在市场中获得一定份额 [5][7] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管宏观环境不确定、行业竞争激烈，但公司团队在第一季度执行出色，净销售额达到指引范围高端，调整后EBITDA超预期 [5] - 对公司未来持乐观态度，原因包括健康饮品类别增长前景良好、公司产品市场定位独特、业务出现积极迹象 [7] - 生产力计划成功实施，为公司盈利和未来增长奠定坚实基础，公司将继续控制可控因素，应对挑战 [22] 其他重要信息 - 电话会议中的部分评论包含前瞻性陈述，受1995年《私人证券诉讼改革法案》安全港条款约束，实际结果可能与陈述有重大差异 [3] - 电话会议使用非GAAP财务指标，相关SEC文件、财报新闻稿、演示幻灯片及非GAAP指标与GAAP指标的调节信息可在公司网站查询 [3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于公司全年和第二季度指引，下半年营收和EBITDA加速增长的驱动因素及可见性 - 公司生产力计划使品牌建设投资成为可能，健康生活趋势和健康饮品类别增长前景良好，营销活动有特色，产品创新成果显著，沃尔玛等渠道拓展带来增长动力，尽管宏观环境有挑战，但各项战略举措将在下半年产生积极影响 [27][28][29] 问题2：公司在沃尔玛的业务表现、与内部预期对比、未来品牌期望及发展空间 - 公司在沃尔玛表现出色，已过初始铺货阶段，产品吸引新消费者试用和老粉丝购买，多样装是最畅销单品，早期销售情况令人鼓舞，双方合作具战略性和协作性，未来将引入新多样装和新口味 [31][33][34] 问题3：50%以上的毛利率能否持续，如何应对关税对成本的影响 - 公司认为毛利率维持在40%以上是可持续的，关税将带来约200个基点的不利影响，公司将通过产品组合调整、价格包装架构优化和采购策略调整来抵消，短期内第二季度和第三季度影响较大，后续将逐步缓解 [38][39] 问题4：便利店渠道是否仅销售单罐汽水，其扩张是否受DSD关系限制 - 便利店渠道将以12盎司单罐汽水为主，通过地区性运营商和全国性连锁便利店在DSD覆盖区域进行测试和学习，探索定价和销售策略 [40][41] 问题5：便利店渠道是否会使用品牌冷藏柜 - 公司有使用品牌冷藏柜的选项，但需根据销量和空间要求决定，属于第二阶段的机会 [43] 问题6：关税主要影响哪些项目，客户货架设置和产品渠道举措对家庭渗透率的影响及长期规划 - 关税主要影响铝，其次是甜菊糖来源和跨境运输成本；沃尔玛的分销增加了家庭渗透率，特别是在东南部地区，公司目前家庭渗透率为个位数，健康饮品类别机会大，公司在多个渠道有增长空间 [48][49][52] 问题7：如何衡量营销效果，近期是否有变化 - 长期通过用户基数增长衡量营销成功，短期内通过消费者情绪调查和闭环归因模型评估，同时平衡品牌建设和销售速度驱动投资 [56][57][58] 问题8：下半年业务增长节奏需注意什么 - 从收入角度看，第二季度和第三季度是旺季，第四季度将消除沃尔玛铺货影响；从EBITDA角度看，第一季度和第三季度营销支出较高 [62][63] 问题9：Walgreens和Albertsons的分销如何在全年展开，是否已消除俱乐部和大众零售客户流失的影响 - Walgreens的分销主要在第二和第三季度产生影响，Albertsons的扩张已纳入季度指引；俱乐部和大众零售客户流失影响在第一季度较大，第二季度较小，第三季度起基本消除 [66][67] 问题10：公司定价策略，下半年是否需要提价 - 公司认为有价格调整空间，将立即和长期优化价格包装架构，但尚未具体沟通价格调整事宜，同时会继续提高供应链效率 [68][70] 问题11：宏观不确定性下，消费者在健康饮品类别和公司日常价格点的行为变化，是否有市场份额机会 - 目前未观察到消费者行为变化，但公司产品价格实惠、口感好、标签清洁，在消费者注重价格时具有市场份额优势 [76][77]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度经营活动使用现金3280万美元，期末现金、现金等价物和有价证券为2.9亿美元，而2024年12月31日为3.186亿美元 [19] - 2025年第一季度公司未实现VICAT XR商业化，无营收；研发费用为1350万美元，包含430万美元非现金股票薪酬，2024年同期为1460万美元，包含240万美元非现金股票薪酬；销售、一般和行政费用为2930万美元，包含1040万美元非现金股票薪酬，2024年同期为850万美元，包含400万美元非现金股票薪酬 [20] - 2025年第一季度其他收入净额为200万加元，2024年同期为210万加元；净亏损约为4380万加元（每股基本和摊薄亏损0.95美元），2024年同期为2140万英镑（每股基本和摊薄亏损0.59美元） [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - 截至昨日，公司在获批29个工作日内收到268份患者启动表格 [14] - 截至昨日，有131位独特处方医生 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司利用现有理赔数据确定美国约有1.2万被诊断患有PWS的患者，其中约1万为标签可寻址市场 [11] - 基于广泛引用的患病率数据，公司估计欧盟4和英国约有9500名PWS患者 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划将VICAT XR推广至全球更多患者，并行推进美国商业化和其他地区监管途径，计划于今年上半年向EMA提交MAA [22][24] - 公司认为VICAT XR作为首个上市疗法商业机会显著，致力于将其确立为PWS食欲过盛的标准治疗方法，实现卓越运营并传达其价值主张 [10][12] - 行业竞争方面，后期竞争对手主要有ACADIA的Carbitocin（已进行大型2期和3期研究，提交FDA后获咨询委员会否决、收到CRL，正在进行另一项研究）和Aardvark（开始3期研究，公开数据为短期早期数据） [77] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对VICAT XR在美国商业发布的早期反馈感到满意，但提醒启动表格是领先指标，收入确认有滞后，预计收入起步较缓，全面商业发布需要时间 [22][24][25] - 公司认为现金、现金等价物和有价证券足以支持运营至现金流盈亏平衡，且随着VICAT XR获批，根据贷款协议未来18个月有额外7500万美元可用 [19] - 公司预计VICAT XR将在美国获得广泛的支付方覆盖，致力于确保其对所有符合条件的患者可用且价格可承受 [17][18] 其他重要信息 - 3月26日，FDA批准VICAT XR用于治疗4岁及以上普拉德 - 威利综合征（PWS）患者的食欲过盛 [5] - 4月14日，公司宣布首批患者已接受并正在接受VICAT XR治疗，比内部预测提前约一周 [6] - 公司设立了Celena one作为患者服务单点联系人，在获批首日即投入运营，致力于支持护理人员和医疗服务提供者减少支付方准入障碍 [18] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 启动表格转化为收入的时间及2025年订单填充时间的变化 - 从启动表格到专业药房采购产品并确认收入需多个步骤，专业药房在库存建立上会谨慎，预计第二季度收入较温和；目前处于发布早期，无法提供具体周转时间信息，后续会在下次电话会议提供更多信息 [28][29] 问题2: 三期项目患者在当前启动表格中的占比及免费药物相关问题 - 随机撤药期共有77名患者，其中60名在美国，大部分患者已收到启动表格并正在转化；发布初期，许多支付方制定全面覆盖政策需约6个月甚至更长时间，公司有针对临床试验患者的桥梁计划和“快速启动”计划，必要时提供28天处方 [33][34][35] 问题3: 各州支付方覆盖决策差异及公司在国际PWS组织会议的参与情况 - 公司参与了MDRP（医疗补助计划），各州情况不同，部分州在一个月左右确定政策，部分州可能要到7、8月或下半年，目前已有多个州将VICAT XR上传至系统；公司将在国际PWS组织会议上有重要参与，商业团队、医学事务团队和临床开发团队将出席，有多个演讲和摘要 [39][40][41] 问题4: 非目标医生处方情况及欧洲患者分布和治疗情况 - 公司对广泛的处方情况感到鼓舞，这归因于前期强大的宣传意识努力、与思想领袖和社区倡导组织的紧密合作以及多渠道推广；欧洲PWS护理情况与美国类似，部分地区如法国和德国更有组织，患者集中在少数卓越中心并由集中系统跟踪，使用VICAT的环境与美国相似 [45][46][47] 问题5: VICAT与Skyclaris启动情况对比及VICAT收入较低原因 - 各公司有不同动态，VICAT采用基于体重的定价，需考虑患者体重分布，且预计有较年轻患者群体；Skyclaris在发布前多年就有商业团队，而公司一半销售团队1月入职，其余4月27日才全面培训后上岗；公司4月14日已有药品进入渠道，且处方医生达131位，是广泛基础的增长，有信心取得类似成果 [53][54][56] 问题6: 患者启动表格转化为付费药物的百分比及后续启动表格增加节奏 - 目前处于发布早期，无法提供具体百分比，但预计与其他强劲的罕见病发布相当，未满足的需求显著，应至少与其他罕见病发布情况可比 [62][63] 问题7: 不断变化的关税政策对业务运营的影响 - 公司审查供应链后认为，目前关税表述方式对业务无重大影响，大部分制造在美国进行，药物物质和产品供应商均在美国，虽有部分起始材料从美国境外采购，但影响不大 [66][67] 问题8: 新患者获得药物处方的步骤及欧洲开发决策情况 - 患者或护理人员联系医生或医生联系患者，患者需看医生，医生填写启动表格，表格交至专业药房后开始供药流程；公司继续评估自行发布或寻求合作伙伴两种选择，关键下一步是向EMA提交MAA，后续会确定商业化决策并及时通报 [72][74] 问题9: 普拉德 - 威利综合征食欲过盛的竞争格局及药物在欧洲的机会 - 后期竞争对手主要是ACADIA的Carbitocin和Aardvark；公司认为欧洲机会显著，PWS发病率不受地理和种族影响，未满足需求与美国相同，罕见病定价在欧洲是例外，对欧洲及其他地区市场持乐观态度 [77][80][81]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司实现营收3050万美元，同比增长38%，净收入为510万美元，运营现金流为790万美元，季度末现金为5560万美元且无债务 [7] - 2025年第一季度毛利润率提高至63.4%，较去年同期的60.7%上升270个基点 [19] - 销售和营销费用占净销售额的比例从2024年第一季度的30.4%改善至26.6%，研发费用同比降低80万美元，一般和行政费用较上一年减少20万美元 [21] - 2025年第一季度公司收回与Elysium法律和解相关的130万美元信贷损失，部分被为支持业务扩展而增加的基础设施投资所抵消 [22] - 公司将2025年全年营收增长预期从约18%上调至20% - 25%，预计一般和行政费用将比之前估计的增加约700 - 800万美元 [23][24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 电子商务业务是营收增长的主要驱动力，净销售额增长31%，增加420万美元 [8][18] - 食品级和制药级Niagen原料业务增长至800万美元，同比增长95%，其中食品级Niagen销售额增加290万美元，制药级Niagen销售额增加100万美元 [8][19] - Tru Niagen业务主要由电子商务驱动，增长31% [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 需求激增，更多消费者认为Niagen是值得信赖且最有效的解决方案，但市场上仍存在对补充NAD产品的误解 [12] - 公司市场监测计划显示，亚马逊上四分之三销量较高的NAD补充剂未能达到标签声称 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续与诊所密切合作，推广Niagen plus作为提高NAD水平的优质解决方案 [10] - 制药应用是公司重要战略举措，关于NR治疗帕金森病的III期NOPARC研究预计6月完成，与FDA就NR治疗共济失调毛细血管扩张症（AT）的对话仍在进行中 [10] - 公司3月获得一项新的物质组成专利，扩大了专利组合，加强了对烟酰胺核糖苷所有盐形式的保护 [11] - 公司呼吁行业利益相关者让企业和品牌对其向消费者销售的产品负责，支持FDA关于NMN不是合法膳食成分的决定 [14] - 公司从ChromaDex更名为Niagen Bioscience，旨在使Niagen品牌与使命保持一致，强化其在NAD提升解决方案领域的领先地位 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度开局良好，对全年发展充满信心，预计电子商务将保持稳定增长，主要合作伙伴的销售可能会季度波动，但全年增长轨迹依然强劲 [23][24] - 公司将继续专注于运营效率和供应链优化，以实现持续的价值创造和长期盈利能力 [19] - 公司认为NAD市场不断扩大，有明确的发展路径来保持增长势头和盈利能力 [25] 其他重要信息 - 公司供应链主要在美国，新关税未对运营造成影响，但会密切关注国际贸易政策变化 [19][20] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请介绍Niagen IV产品系列的新兴推动因素，以及复合诊所和药店对其的兴趣可能性 - 公司已与600家诊所合作，诊所和医生对Niagen IV兴趣浓厚，举办活动进行对比展示其优势，如提升NAD水平更高、副作用小、耗时短等 [28][29] - 此前存在供应链挑战，现已解决，供应有保障，预计未来几个季度制药级Niagen销售将大幅增长 [30][31][32] 问题2: 电子商务业务有哪些新的促销策略，是否会在2025年开展影响者营销活动 - 公司注重盈利能力和效率，不会进行成本低效且无可靠投资回报的影响者交易，但会考虑合适的合作 [34] - 计划增加在TikTok上的影响者营销，利用口碑和活动营销促进增长，但短期内不会有重大举措 [35][36][37] 问题3: Niagen plus产品适合多少家诊所，2025年剩余时间新诊所的加入情况如何 - 公司希望年底前将合作诊所数量增加到1000家，认为潜在可覆盖的诊所数量在2000 - 3000家，整体可覆盖市场大于目前的600家 [41][42] 问题4: 初始诊所的订购模式如何，更长的保质期会带来什么变化 - 公司在产品推出前进行了多项工作，包括获得FDA批准、生产制药级材料、申请专利和开展研究等 [44] - 目前有一些初步调查信息，如出现“Niagen Glow”现象和改善睡眠等，但还需更多研究来证明其治疗和预防益处 [45][46] 问题5: 请详细说明原料业务收入情况 - 本季度食品级原料销售额为700万美元，订单可能不稳定，预计趋势将持续但难以预测每个季度的情况 [49] - 制药级原料业务呈上升趋势 [49] 问题6: Niagen plus注射剂的推出情况如何，预计何时广泛可用 - 目前已在多家诊所提供低剂量注射剂，正在开发家用版本，希望年底前推出注射器版本，笔式版本最早明年第一季度推出 [72][73] 问题7: 帕金森病研究结果公布时间是否与结果好坏有关 - 不能根据公布时间判断结果好坏，研究完成后需要几个月时间进行数据整理和分析，之后还需进行同行评审和发表，可能在6月后一年或更久才会公开，也可能更早 [75][76] 问题8: 第一季度一般和行政费用除了坏账准备金转回外，是否还有其他特殊或不可重复的收益 - 坏账准备金转回130万美元是唯一的一次性项目，未来股票薪酬会产生影响，但第一季度未完全体现 [79][80] 问题9: 所有股票薪酬是否都反映在一般和行政费用中 - 是的，在10 - Q报告中显示为分摊 [81] 问题10: 目前能否满足Niagen IV产品的所有需求，是否限制新诊所签约 - 目前能够满足需求，没有限制新诊所签约 [84][85][86] 问题11: 与FDA关于AT和Niagen的讨论进展如何，是否与潜在合作伙伴进行了讨论 - 公司与FDA的讨论正在积极进行，去年10月提交了预IND申请，12月收到评论并进行了回复，几周前FDA再次反馈，正在讨论终点和研究数量等问题，尚未与第三方合作伙伴进行积极讨论 [88] 问题12: Tru Niagen各种配方的销售情况如何，是否有助于增长，今年是否还有其他产品推出 - 六包和免疫产品有销售，但对整体销售影响尚不显著，两者都在增长，公司将加大营销投入 [93] - 计划对免疫配方进行调整，预计这两款产品今年将继续增长，还计划推出Tru Niagen Beauty配方，可能最早今年在美国推出 [94] 问题13: Tru Niagen Beauty将在哪些网站推出 - 将在公司网站和其他网站推出 [95] 问题14: Niagen注射剂家用版的推出渠道有哪些 - 消费者可以通过在线渠道购买，可能通过一些销售GLP - one家用产品的远程医疗公司，也可能在谷歌商店等平台上购买，公司主要将产品销售给复合药房，药房再销售给远程医疗公司和诊所 [97][98]