业绩总结 - 2023年第三季度净销售额为6.36亿美元，同比增长3%[27] - 2023年迄今净销售额为19亿美元，同比增长8%[27] - 2023年前9个月净产品收入为23.03亿美元，同比增长16%[96] - 2023年第三季度净产品收入为6.36亿美元，同比增长10%[165] - 2023年第三季度产品和特许权收入总额为9.14亿美元，同比增长11%[165] 用户数据 - Opzelura的Q3'23净销售额为9200万美元，环比增长14%，处方量同比增长72%[15] - Jakafi在各适应症的患者总数同比增长8%，其中骨髓纤维化（MF）患者占41%[27] - 目前覆盖的生命数量约为1.27亿，区域支付者的采用持续增长[18] - 预计在2024年，CVS Caremark和Aetna的商业覆盖率将提高至84%[35] - 2023年Opzelura的覆盖人群约为1.25亿人，覆盖率提高约30%[157] 未来展望 - 预计2023财年的净销售额在25.9亿到26.2亿美元之间[27] - 预计2023年将有重要更新[67] - 预计在2023年底前启动Phase 3试验[58] - 预计2023年研发费用为16.1亿至16.5亿美元[120] - 2023年销售、一般和行政费用预计为10.5亿至11.5亿美元[120] 新产品和新技术研发 - Povorcitinib在Prurigo Nodularis的临床试验中，主要终点在所有治疗剂量中均已达成[56] - Jakafi在治疗多发性骨髓瘤（PV）患者中，表现出44%的血栓风险降低[12] - Ruxolitinib霜在儿童（2-12岁）中，EASI75的达成率为67.2%和51.5%，而安慰剂组为15.4%[63] - Ruxolitinib霜在维生素D缺乏症患者中，经过104周治疗，约85%的患者在F-VASI或T-VASI上有改善[76] - Povorcitinib治疗在52周内，F-VASI75的患者比例为48.4%至58.6%[58] 市场扩张和并购 - Opzelura将在2024年1月1日起被列为CVS Caremark和Aetna的优选品牌，覆盖约3000万生命[35] - 预计2023年非GAAP财报中，第三季度排除的股票补偿费用为2680万美元[125] - 2023年非GAAP财报中，前9个月排除的股票补偿费用为9070万美元[127] 负面信息 - 2023年非GAAP财报中，第三季度资产减值费用为560万美元[125] - 2023年非GAAP财报中，前9个月资产减值费用为560万美元[127]

公司概况 - 公司是专注于专有疗法发现、开发和商业化的生物制药公司，全球总部位于美国特拉华州威尔明顿[121] - 公司业务涉及血液学/肿瘤学和炎症与自身免疫两个治疗领域[122] 血液学和肿瘤学业务产品情况 - 血液学和肿瘤学业务有JAKAFI、MONJUVI、PEMAZYRE、ICLUSIG和ZYNYZ五个获批产品及多个临床开发项目[123] - JAKAFI于2011年11月获FDA批准用于治疗中高危骨髓纤维化成人患者[124] - JAKAFI于2014年12月获批用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症成人患者[124] - JAKAFI于2019年5月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者[124] - JAKAFI于2021年9月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童一线或二线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病患者[124] - PEMAZYRE在2021年3月获日本厚生劳动省和欧盟委员会批准，2022年3月获中国国家药监局批准用于治疗胆管癌，2022年8月获FDA批准用于治疗骨髓/淋巴肿瘤，2023年3月再次获日本厚生劳动省批准用于治疗骨髓/淋巴肿瘤[152][154][157][158] 血液学和肿瘤学业务合作情况 - 公司与诺华合作，诺华获鲁索替尼在美以外所有血液学和肿瘤学适应症的独家开发和商业化权利[124] - 2009年11月公司与诺华达成合作和许可协议，诺华获得鲁索替尼和某些备用化合物在血液学和肿瘤学适应症的美国以外独家开发和商业化权利，以及MET抑制剂卡马替尼和某些备用化合物在所有适应症的全球独家开发和商业化权利[236] - 2018年12月公司与Innovent达成研究合作和许可协议，Innovent获得佩米替尼和临床阶段候选产品parsaclisib在中国大陆、香港、澳门和台湾的血液学和肿瘤学适应症的独家开发和商业化权利[238] - 2021年8月公司与InnoCare Pharma Limited的子公司达成合作和许可协议，该子公司获得tafasi​​tamab在中国大陆、香港、澳门和台湾的血液学和肿瘤学的开发和独家商业化权利[239] 前瞻性陈述与风险提示 - 报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，实际结果可能与预测有重大差异[109][112] - 公司业务面临众多风险，如依赖JAKAFI收入、产品报销问题、竞争等[118] 疾病患者数据 - 美国MF患者估计在16000至18500人之间，中高危患者占比80% - 90%[131] - 美国约25000名PV患者因对羟基脲反应不足或不耐受而病情未得到控制[136] - III或IV级类固醇难治性急性GVHD患者12个月生存率为50%或更低，美国每年类固醇难治性急慢性GVHD发病率约为3000例[141] - 美国、欧洲和日本估计有2000 - 3000例FGFR2融合或重排的胆管癌患者[155] - 美国约有1000万被诊断患有特应性皮炎的青少年和成年患者[190] - 美国至少有150万被诊断患有白癜风的患者，约85%为非节段型白癜风患者[193] - 类风湿关节炎估计影响全球约1%的人口[214] - 全球每年超过200万人受NSCLC影响，约3 - 4%的NSCLC患者肿瘤存在导致MET外显子14跳跃的突变[230] 产品疗效数据 - COMFORT - I试验中JAKAFI治疗患者三年生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II试验中JAKAFI治疗患者三年生存率为79%，最佳可用治疗组为59%[134] - JAKAFI治疗MF患者疲劳反应率为35%，安慰剂组为14%[136] - RESPONSE试验80周时，83%的JAKAFI治疗患者仍在接受治疗，32周有反应者中76%维持反应[138] - RESPONSE - 2研究中JAKAFI维持血细胞比容控制率为62.2%，最佳可用治疗组为18.7%[139] - REACH1研究中类固醇难治患者使用JAKAFI总体缓解率为57%，完全缓解率为31%[142] - REACH3研究中JAKAFI治疗慢性GVHD至第7周期第1天总体缓解率为70%，最佳可用治疗组为57%[143] - L - MIND研究中MONJUVI联合来那度胺治疗r/r DLBCL客观缓解率为55%，完全缓解率为37%[146] - FIGHT - 202研究中，PEMAZYRE单药治疗FGFR2融合或重排胆管癌患者的总缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月[156] - 2021年12月，阿昔替尼单抗单药治疗复发性或难治性慢性移植物抗宿主病的I/II期试验更新数据显示总缓解率为68% [166] - 2023年7月，AGAVE - 201试验中阿昔替尼单抗在0.3mg/kg每两周一次给药剂量下总缓解率为74%，60%的缓解患者一年后仍有缓解[167] - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项III期研究中，第8周达到研究者整体评估治疗成功的患者比例分别为53.8%（TRuE - AD1）和51.3%（TRuE - AD2），而对照组分别为15.1%（TRuE - AD1）和7.6%（TRuE - AD2）[191] - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项III期研究中，第8周瘙痒数值评分量表降低≥4分的患者比例分别为52.2%（TRuE - AD1）和50.7%（TRuE - AD2），而对照组分别为15.4%（TRuE - AD1）和16.3%（TRuE - AD2）[191] - OPZELURA治疗白癜风的两项III期研究中，第24周面部白癜风面积评分指数改善>75%的患者比例为29.9%，第52周约为50%[194] - 2023年2月，评估povorcitinib治疗化脓性汗腺炎的II期研究52周结果显示，22 - 29%的患者达到HiSCR100[203] - 2023年3月，评估povorcitinib治疗广泛性白癜风的IIb期研究36周结果显示，第24周接受povorcitinib治疗的患者在总白癜风面积评分指数上的改善优于安慰剂组[204] - 2023年10月，评估Opzelura乳膏治疗非节段型白癜风的长期扩展数据汇总分析结果显示，初始治疗6个月面部或全身复色有限或无复色的患者，继续治疗长达两年后复色情况改善[196] - baricitinib治疗成人重度斑秃的BRAVE - AA1和BRAVE - AA2两项研究52周结果显示，40%的成年人头皮覆盖率至少达到80%[220] - capmatinib治疗METex14突变的转移性NSCLC患者，经BIRC评估，治疗初治患者（n = 28）和既往治疗患者（n = 69）的确认总缓解率分别为68%和41%[227] - capmatinib治疗METex14突变的NSCLC患者，治疗初治患者（19例缓解者）的中位缓解持续时间为12.6个月，既往治疗患者（28例缓解者）为9.7个月[227] 产品审批与试验进展 - 2023年3月，FDA就鲁索替尼缓释片用于治疗某些类型的骨髓纤维化、真性红细胞增多症和移植物抗宿主病发出完整回复函[164] - 2021年7月，FDA就瑞替凡利单抗用于治疗肛门鳞状细胞癌的生物制品许可申请发出完整回复函，10月公司撤回该药物在肛门鳞状细胞癌的上市许可申请[174] - 2021年11月，公司公布口服PD - L1项目两种化合物INCB99280和INCB99318的I期临床安全性和有效性数据，两种药物均观察到肿瘤缩小且耐受性良好[176] - 2023年7月，公司启动两项评估INCB99280分别与阿昔替尼和伊匹木单抗联合用药的I期研究，以及两项评估INCB99280的II期研究[178] - 2023年7月，评估ruxolitinib乳膏治疗儿科特应性皮炎患者的III期试验（TRuE - AD3）达到主要终点[200] - 2023年7月启动两项povorcitinib的II期试验，分别针对中重度未控制哮喘患者和慢性自发性荨麻疹患者；10月公布povorcitinib治疗成人广泛性非节段型白癜风的IIb期临床试验52周积极数据[205] - 2022年11月收购Villaris Therapeutics公司；2023年7月INCA034460获得IND批准，10月宣布首例患者给药[206] - 2022年6月，FDA批准2mg和4mg剂量的OLUMIANT用于治疗成人重度斑秃，成为该适应症首个也是唯一的全身治疗药物[220] - 2020年5月，FDA批准capmatinib用于治疗肿瘤存在导致MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC成人患者[226] - 2022年6月，欧洲委员会批准capmatinib用于治疗既往接受过免疫治疗和/或铂类化疗后需要全身治疗、肿瘤存在导致MET外显子14跳跃改变的晚期NSCLC成人患者[229] 财务数据关键指标变化 - 2023年第三季度公司净收入为1.713亿美元，基本和摊薄后每股净收入为0.76美元，2022年同期净收入为1.128亿美元，基本每股净收入为0.51美元，摊薄后每股净收入为0.50美元；2023年前九个月净收入为3.965亿美元，基本每股净收入为1.77美元，摊薄后每股净收入为1.76美元，2022年同期净收入为3.122亿美元，基本每股净收入为1.41美元，摊薄后每股净收入为1.40美元[253] - 2023年第三季度总营收为9.19亿美元，2022年同期为8.233亿美元；2023年前九个月总营收为26.823亿美元，2022年同期为24.679亿美元[254] - 2023年第三季度JAKAFI产品收入增长，其中销量增加1610万美元，价格上涨60万美元；2023年前九个月JAKAFI产品净收入增长，销量增加9880万美元，价格上涨3810万美元[254] - 2023年前九个月MINJUVI产品净收入增长，主要是由于2023年第二季度确认了约600万美元与法国早期访问计划相关的先前递延收入[254] - 2023年第三季度和前九个月的里程碑和合同收入来自诺华合作和许可协议的500万美元监管里程碑；2022年前九个月的里程碑和合同收入来自诺华6000万美元、礼来7000万美元和Innovent 500万美元的监管里程碑[256] - 2023年1月1日销售津贴和应计项目余额为2.05727亿美元，9月30日为2.38385亿美元[257] - 截至2023年9月30日，公司就诉讼在资产负债表中预提约4290万美元，对OPZELURA毛销净收入扣除的影响约为6.6%[259] - 2023年第三季度和前九个月产品销售收入成本分别为6.01亿美元和18.52亿美元，2022年同期分别为5.46亿美元和14.78亿美元[263] - 2023年第三季度和前九个月研发费用分别为3.757亿美元和11.831亿美元，2022年同期分别为3.84亿美元和10.846亿美元[264] - 2023年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用分别为2.679亿美元和8.674亿美元，2022年同期分别为2.665亿美元和7.293亿美元[267] - 2023年第三季度和前九个月收购相关或有对价公允价值变动分别为收益40万美元和损失1410万美元，2022年同期分别为收益2190万美元和1220万美元[268] - 2023年第三季度和前九个月与MorphoSys合作的tafasi​​tamab损益分担分别为损失110万美元和利润90万美元，2022年同期分别为损失180万美元和910万美元[269] - 2023年第三季度和前九个月利息收入及其他净额分别为4640万美元和1.219亿美元，2022年同期分别为1150万美元和1330万美元[270] - 2023年前九个月JAKAVI产品特许权使用费受外币汇率变动影响，第三季度有利，前九个月不利；OLUMIANT产品特许权使用费前九个月和第三季度均受不利影响[262] - 截至2023年9月30日，长期投资未实现（损失）收益总计9800万美元，2022年同期为亏损7.21亿美元[271] - 2023年第三季度和前九个月所得税拨备分别为6250万美元和1.667亿美元，2022年同期分别为3580万美元和1.363亿美元[271] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损4070万美元，可用现金、现金等价物和有价证券为35亿美元[273] - 2023年前九个月经营活动提供的净现金为3.488亿美元，2022年同期为6.863亿美元[274] - 2023年前九个月投资活动使用的净现金为5320万美元，2022年同期为5760万美元[275] - 2023年前九个月融资活动使用的净现金为2040万美元，2022年同期融资活动提供净现金170万美元[276] 其他财务相关情况 - 政府回扣和销售退回是销售津贴的重要组成部分，预计未来产品价格涨幅超过通胀率时，政府回扣和销售退回占比将继续上升，对净产品收入产生负面影响[258] - 2019年10月协议购买的5000万美元房产，因条件未满足不再推进，约560万美元相关资产已核销[277] - 2021年8月设立的5亿美元三年期高级无抵押循环信贷安排，截至2023年9月30日无未偿还借款[278] - 截至2023年9月30日，有价证券为2.892亿美元，若市场利率立即统一提高10%，公允价值下降不重大[282] 业务风险与挑战 - 公司主要产品JAKAFI的销售收入若无法维持或下降，业务可能受重大损害[287] - 国际市场报销谈判时间不确定，部分国家可能超12个月[292] - 第三方支付方挑战医疗产品价格，促使患者承担更多费用，增加产品毛利到净收入的扣除[293] - 公司与部分PBM协商OPZELURA返利协议，无法保证维持可接受的覆盖条款[294] - 公司依赖少数专业药房和批发商销售JAKAFI等产品，失去或销量大幅下降

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总产品收入同比增长25%,主要由Jakafi、Opzelura和欧洲新产品发售带动 [8] - Jakafi净产品收入同比增长14%,主要由于患者需求持续增长 [14] - Opzelura净产品收入为8000万美元,同比增长384%,主要由于新患者流入和覆盖范围扩大 [36][39] - 其他血液肿瘤和皮肤科产品净收入同比增长30%,主要由于Pemazyre和Minjuvi在美国以外市场的增长 [17][37] 各条业务线数据和关键指标变化 - Jakafi患者需求同比增长5%,新患者启动同比增长9% [14] - Opzelura在特应性皮炎和白癜风适应症的患者需求均有增长,其中白癜风患者需求主要来自复购 [15][16] - Minjuvi在美国的净产品收入同比增长2%,在美国以外市场的净产品收入同比增长198% [17] - Pemazyre净产品收入同比增长14%,其中5百万美元来自欧洲市场 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲Opzelura批准上市并在德国和奥地利上市,公司对欧洲市场前景持乐观态度 [89][90] - 美国Opzelura在特应性皮炎和白癜风适应症的患者需求均有增长,复购率也在提高 [62][63][113][114] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极拓展皮肤科业务,认为其未来5年将与肿瘤业务并驾齐驱 [128] - 公司正在开发多个新适应症的RUX软膏和Povorcitinib,以提高竞争力 [125][126][127] - 公司通过收购或授权等方式,正在寻找可以在2025-2026年为公司带来增长的新产品 [121] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Jakafi、Opzelura和欧洲新产品的增长前景持乐观态度 [8][15][89] - 管理层认为皮肤科业务未来有望成为公司重要的增长引擎 [128] - 管理层表示公司正在积极拓展管线,包括通过内部研发和外部合作的方式 [121][126][127] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Srdan Verstovsek 提问** 公司对并购的考虑和优先方向是什么,是更偏向免疫和炎症还是肿瘤领域? [117] **Herve Hoppenot 回答** 公司正在审慎考虑并购或授权合作的机会,关键是看目标产品是否有潜力在2025-2026年为公司带来增长。公司在免疫炎症和肿瘤领域都有兴趣,关键看产品的质量和时机。 [121] 问题2 **Reni Benjamin 提问** 公司如何看待皮肤科业务的未来发展,是否会成为公司的重要组成部分,还是未来可能会被分拆? [124][125] **Herve Hoppenot 回答** 公司认为皮肤科业务未来有望成为公司重要的增长引擎,公司正在积极拓展多个新适应症的管线,包括RUX软膏和Povorcitinib。公司将皮肤科业务和肿瘤业务并重发展,未来5年两者将并驾齐驱。 [126][127][128]

公司经营领域和产品 - 公司主要经营领域包括血液学/肿瘤学和炎症/自身免疫疾病[70] - 公司 hematology 和 oncology 领域拥有五款已批准产品，包括 JAKAFI (ruxolitinib), MONJUVI (tafasitamab-cxix)/MINJUVI (tafasitamab), PEMAZYRE (pemigatinib), ICLUSIG (ponatinib) 和 ZYNYZ (retifanlimab-dlwr)[71] - JAKAFI是公司首个在美国获得销售批准的产品，用于治疗中度或高风险的骨髓纤维化（MF）[73] - JAKAFI是口服JAK1和JAK2抑制剂，是公司JAK项目中最先进的化合物[73] - 公司与MorphoSys AG合作开发和商业化MorphoSys的抗CD19抗体tafasitamab，用于治疗B细胞恶性肿瘤[76] - PEMAZYRE是公司首个国际商业化的内部发现产品[79] - ICLUSIG是一种激酶抑制剂，已在欧盟获批用于治疗慢性髓细胞白血病和Ph+ ALL[82] - 公司与MacroGenics合作开发和商业化ZYNYZ，用于治疗MCC[83] 业务风险 - 公司依赖 JAKAFI/JAKAVI (ruxolitinib) 的收入，若无法维持或收入下降，业务可能受到重大损害[57] - 公司或合作伙伴若无法获得或维持预期水平的政府和第三方支付者对产品的覆盖和报销，将影响运营和财务状况[58] - 若无法建立和维持有效的销售、营销和分销能力，或与第三方达成协议，公司将无法成功推广产品[60] - 若未能遵守适用法律法规，可能失去产品上市批准或受到其他政府执法行动的影响[61] - 若产品使用对患者造成伤害或被认为对患者造成伤害，可能导致产品批准被撤销或受到昂贵的产品责任索赔[62] - 公司面临着对药物发现和开发努力的激烈竞争，若无法有效竞争，商业机会将减少或消失[64] - 公司依赖他人生产药物产品和药物候选品，可能导致药物供应限制、临床试验延迟、成本增加和撤销或拒绝监管批准[65] 新产品和研发项目 - Pemigatinib是一种针对FGFR1、FGFR2和FGFR3的有效选择性抑制剂，已在临床前研究中展示出活性[88] - Retifanlimab正在进行POD1UM-303试验，评估其与铂类化疗联合治疗肛管鳞状细胞癌的疗效[88] - 我们与Mirati Therapeutics, Inc.合作，研究INCB99280和adagrasib在KRASG12C突变实体瘤患者中的联合治疗[88] - INCB99280正在进行与阿昔替尼和伊匹利姆单抗的联合治疗Phase I研究[89] - INCB123667是一种针对CDK2的新型、有效且选择性的口服小分子抑制剂，已在体内抑制肿瘤生长[90] - INCA32459是一种LAG3xPD-1双特异性抗体，目前正在临床研究中评估[91] 市场扩展和合作关系 - 2020年5月，公司与诺华宣布FDA批准TABRECTA作为治疗NSCLC的首个特定靶向药物，MET外显子14剪接突变患者的总体反应率为68%[109] - 2018年12月，公司与Innovent Biologics, Inc.签订了研究合作和许可协议，Innovent获得了pemigatinib和parsaclisib在中国大陆等地区的独家开发和商业化权利[113] - 2020年1月，公司与MorphoSys AG签订了合作和许可协议，涵盖了MOR208（tafasitamab）的全球开发和商业化，公司在美国以外获得了独家商业化权利[115]

业绩总结 - Q1 2023净产品收入为6.93亿美元，同比增长14%[42] - Q1 2023 Jakafi产品收入为5.80亿美元，同比增长7%[42] - Q1 2023 Opzelura产品收入为5.7亿美元，同比增长343%[42] - Q1 2023总收入为8.09亿美元，同比增长10%[42] 用户数据 - Jakafi和Opzelura的商业更新显示总患者增长7%，预计2023年销售额范围为25.5亿至26.3亿美元[6] - Opzelura的销售额为57百万美元，同比增长343%，每周TRx增长强劲，Q1新增约6万名患者[10] - Minjuvi和Pemazyre在欧洲关键市场扩张，Q1'23净销售额为21百万美元（同比增长11%）[14] - Monjuvi销售同比增长11%，在美国的CCA和MLN中是符合条件患者的首选治疗方案[14] - Pemazyre在欧洲10个关键市场的推出正在进行中，Q1'23净销售额为22百万美元（同比增长25%）[14] 未来展望 - 2023 Jakafi产品预期净收入为25.5 - 26.3亿美元[44] - 2023 COGS预期为产品净收入的7-8%，研发费用预期为16.1 - 16.5亿美元[44] 新产品和新技术研发 - Opzelura和新产品推出推动了14%的产品收入增长，Opzelura的销售额为57百万美元，同比增长343%[5] - 2023年上市公司财报电话会议中，Hematology/Oncology领域有多个高潜力项目，包括Zilurgisertib和INCB57643等项目，数据将于2023年下半年公布[26] - CDK2和TGFβR2 x PD1项目在AACR上展示出潜在的抗肿瘤效果，INCB123667在CDK2抑制敏感肿瘤中表现出潜力，INCB33890在PD-1耐药小鼠模型中表现出强大的抗肿瘤效果[28] - 2023年将有重要更新，包括Ruxolitinib XR、Axatilimab、Parsaclisib + ruxolitinib等项目的数据公布，以及一些药物组合研究的启动和阶段2数据更新[29]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度产品收入同比增长14% [7] - Jakafi净销售额580百万美元,受到更高的扣减和340B采购增加的影响 [57] - 其他血液肿瘤产品净销售额57百万美元,同比增长17% [58] - Opzelura净销售额57百万美元,同比增长4.5倍,受到去年年底提前补充库存和更高的商业自付额和Medicaid使用率的影响 [59] - 总特许权使用费收入115百万美元,受到汇率不利影响 [60][61] 各条业务线数据和关键指标变化 - Jakafi患者需求强劲,新患者增长8%创历史新高 [17] - Opzelura处方量持续强劲增长,新患者数达60,000 [12] - Monjuvi销售额21百万美元,同比增长11% [27] - Minjuvi销售额7百万美元,已在6个欧洲主要市场获得报销 [27] - Pemazyre销售额21百万美元,其中5百万来自欧洲市场 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 欧洲批准Opzelura用于治疗非节段性白癜风,标签非常有利 [34][35][36] - 美国Opzelura在特应性皮炎和白癜风市场的推广进展良好,患者认知度和采用率较高 [21][22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将集中资源于8个最有潜力的项目,包括Opzelura、Povorcitinib和口服PD-L1等 [13][14] - 公司正在进入新的适应症,如Opzelura用于疥疮性结节和Povorcitinib用于哮喘和慢性自发性荨麻疹 [37][38][44] - 公司正在推进LIMBER项目下的ALK2和BET抑制剂的临床开发,以及CALR抗体的临床前研究 [24][50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Jakafi和Opzelura的全年销售前景保持乐观,并提高了Jakafi的下限指引 [7][11] - 公司认为Opzelura在特应性皮炎和白癜风市场的推广势头强劲,有望激活大量已诊断的白癜风患者 [21][22] - 公司将继续推进Opzelura、Povorcitinib等在皮肤病领域的开发,并加快推进CDK2和TGFBR2-PD1双特异性抗体等早期项目 [30][52][53] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Salveen Richter 提问** 对于Opzelura,第一季度毛利率下降的原因是什么?IQVIA数据与公司实际销售情况存在差异的原因是什么? [67] **Christiana Stamoulis 回答** 第一季度Opzelura毛利率下降主要有两个原因:1)商业自付额和免赔额的增加,这是季节性的;2)Medicaid使用率的上升,包括之前季度的结算。预计全年平均毛利率将在50%左右。IQVIA数据存在两个主要差异:1)包含了免费药品;2)存在一定程度的过度估计,这在新品上市时是常见的。[68][69][70][71] 问题2 **Steven Stein 回答** 对于ruxolitinib XR的CRL,FDA认为虽然AUC达到了生物等效性,但对于Cmax存在一些疑虑,可能会影响疗效。公司将与FDA合作确定下一步的路径。这不会影响BET和ALK2抑制剂的开发进度,这些项目将继续推进。[75][76] 问题3 **Steven Stein 回答** 对于LIMBER项目下的ALK2和BET抑制剂,公司计划在今年下半年发布更多临床数据。ALK2目前正在400mg剂量水平联合ruxolitinib进行研究,未观察到剂量限制性毒性,并观察到了一些血红蛋白改善。BET抑制剂在单药和联合疗法中均显示出脾脏缩小、症状改善和血红蛋白改善的迹象。公司将在适当的会议上发布更多临床数据。[148][149][150][151][152][153][154][155][156][157][158][159]

公司概况 - 公司是专注于专有疗法发现、开发和商业化的生物制药公司，全球总部位于美国特拉华州威尔明顿[113] 业务领域 - 公司业务涉及血液学/肿瘤学和炎症与自身免疫两个治疗领域，还可从授权给第三方的分子获得里程碑付款和特许权使用费[114] 血液学和肿瘤学业务获批产品及项目 - 血液学和肿瘤学业务有JAKAFI、MONJUVI、PEMAZYRE、ICLUSIG和ZYNYZ五个获批产品及多个临床开发项目[115] JAKAFI获批情况 - JAKAFI于2011年11月获FDA批准用于治疗中高危骨髓纤维化成人患者[116] - JAKAFI于2014年12月获批用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症成人患者[116] - JAKAFI于2019年5月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者[116] - JAKAFI于2021年9月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童一线或二线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病患者[116] JAKAFI合作情况 - 公司与诺华合作，诺华获得鲁索替尼在美国以外所有血液学和肿瘤学适应症的独家开发和商业化权利，以JAKAVI名称销售[116] 前瞻性陈述风险 - 报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，实际结果可能与预测有重大差异[101][104] 公司业务风险 - 公司业务面临众多风险，如依赖JAKAFI收入、产品报销问题、竞争等[110] 美国MF患者情况 - 美国MF患者估计在16000至18500人之间，中高危患者占比80% - 90%[122] JAKAFI治疗MF生存率数据 - COMFORT - I试验中JAKAFI治疗患者三年生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II试验中JAKAFI治疗患者三年生存率为79%，最佳可用治疗组为59%[125] JAKAFI治疗MF疲劳缓解率 - JAKAFI治疗MF患者疲劳缓解率为35%，安慰剂组为14%[127] 美国PV患者情况 - 美国约25000名PV患者对羟基脲治疗反应不足或不耐受[127] JAKAFI治疗PV相关数据 - RESPONSE试验80周时，83%的JAKAFI治疗患者仍在接受治疗，32周有反应者中76%维持反应[129] - RESPONSE - 2研究中JAKAFI维持血细胞比容控制率为62.2%，最佳可用治疗组为18.7%[130] 美国类固醇难治性急性GVHD患者情况 - 美国III或IV级类固醇难治性急性GVHD患者12个月生存率为50%或更低，类固醇难治性急慢性GVHD年发病率约3000例[132] JAKAFI治疗类固醇难治性急性GVHD数据 - REACH1研究中类固醇难治性急性GVHD患者JAKAFI总体缓解率为57%，完全缓解率为31%[133] JAKAFI治疗慢性GVHD数据 - REACH3研究中JAKAFI治疗慢性GVHD总体缓解率为70%，最佳可用治疗组为57%[134] MONJUVI联合治疗数据 - L - MIND研究中MONJUVI联合来那度胺治疗r/r DLBCL客观缓解率为55%，完全缓解率为37%[137] PEMAZYRE获批情况 - PEMAZYRE在2021年3月获日本厚生劳动省和欧盟委员会批准，2022年3月获中国国家药监局批准，用于治疗特定胆管癌；2022年8月获FDA批准用于治疗特定骨髓/淋巴肿瘤；2023年3月获日本厚生劳动省批准用于治疗特定骨髓/淋巴肿瘤[143][145][148][149] 胆管癌患者情况 - 美国、欧洲和日本估计有2000 - 3000例FGFR2融合或重排的胆管癌患者[146] PEMAZYRE治疗胆管癌数据 - FIGHT - 202研究中，PEMAZYRE单药治疗FGFR2融合或重排胆管癌患者的总缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月[147] ZYNYZ获批情况 - 2023年3月，ZYNYZ获FDA加速批准，用于治疗成人转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌[153] 公司研发项目调整 - 2023年初，公司优化研发组合，停用了骨髓纤维化和温抗体型溶血性贫血的parsaclisib等项目[154] 鲁索替尼缓释片审批情况 - 2023年3月，FDA就鲁索替尼缓释片用于治疗特定类型骨髓纤维化、真性红细胞增多症和移植物抗宿主病发出完整回复函[155] axatilimab治疗慢性移植物抗宿主病数据 - 2021年12月，AGAVE - 201试验评估axatilimab单药治疗慢性移植物抗宿主病患者的总缓解率为68%[157] 骨髓纤维化和原发性血小板增多症相关情况 - CALR突变约占骨髓纤维化和原发性血小板增多症患者的25 - 35%，INCA033989预计2023年进入临床研究[158] tafasitamab孤儿药认定 - 2021年1月，tafasitamab获FDA孤儿药认定，用于治疗滤泡性淋巴瘤[161] retifanlimab审批情况 - 2021年7月，FDA就retifanlimab用于治疗肛门鳞状细胞癌的生物制品许可申请发出完整回复函；10月，公司撤回该药物在肛门鳞状细胞癌的上市许可申请[165] 美国特应性皮炎患者情况 - 美国约有1000万被诊断患有特应性皮炎的青少年和成年患者[180] OPZELURA治疗特应性皮炎数据 - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项III期研究中，第8周达到研究者整体评估治疗成功的患者比例分别为53.8%和51.3%，而对照组为15.1%和7.6%[181] 美国白癜风患者情况 - 美国至少有150万被诊断患有白癜风的患者，约85%为非节段型白癜风患者[183] OPZELURA治疗白癜风数据 - OPZELURA治疗白癜风的两项III期研究中，第24周面部白癜风面积评分指数改善>75%的患者比例为29.9%，第52周约为50%[184] 波伏替尼治疗化脓性汗腺炎数据 - 波伏替尼治疗化脓性汗腺炎的II期研究中，75mg治疗组22 - 29%的患者达到HiSCR100[191] 波伏替尼治疗广泛性白癜风数据 - 波伏替尼治疗广泛性白癜风的IIb期研究中，第24周患者总白癜风面积评分指数改善优于安慰剂组[192] 类风湿性关节炎患者情况 - 类风湿性关节炎估计影响全球约1%的人口[200] INCA33890结合亲和力情况 - INCA33890对PD - 1的结合亲和力比对TGFβR2高10倍[174] 公司合作开发情况 - 公司与Syndax合作开发axatilimab，与MorphoSys合作开发tafasitamab，从MacroGenics获得retifanlimab许可[170] - 公司与Mirati Therapeutics达成临床试验合作和供应协议[170] 巴瑞替尼治疗重度斑秃情况 - 巴瑞替尼治疗重度斑秃，3月公布BRAVE - AA1和BRAVE - AA2研究52周结果显示40%的成年人头皮覆盖率至少达80%，6月获FDA、欧洲和日本批准[206] 卡马替尼治疗METex14突变转移性NSCLC数据 - 卡马替尼治疗METex14突变转移性NSCLC，GEOMETRY mono - 1研究中，METex14人群确认的总体缓解率为68%（初治患者）和41%（经治患者），初治和经治患者的中位缓解持续时间分别为12.6个月和9.7个月[213] 全球NSCLC患者情况 - 全球每年超200万人受NSCLC影响，约3 - 4%的NSCLC患者肿瘤有导致MET外显子14跳跃的突变[216] 卡马替尼获批情况 - 2020年5月，公司与诺华宣布FDA批准卡马替尼用于治疗METex14突变转移性NSCLC成人患者[212] - 2020年6月，公司与诺华宣布MHLW批准卡马替尼用于METex14突变阳性晚期和/或复发性不可切除NSCLC [214] - 2022年4月，公司与诺华宣布CHMP对卡马替尼给出积极意见，二线患者队列总体缓解率为51.6%，所有经治晚期NSCLC患者为44% [214] - 2022年6月，公司与诺华宣布欧盟委员会批准卡马替尼用于治疗METex14跳跃突变晚期NSCLC成人患者[215] 鲁索替尼治疗急慢性GVHD审批情况 - 2022年3月，公司与诺华宣布CHMP对鲁索替尼治疗急慢性GVHD给出积极意见，5月宣布EC批准鲁索替尼用于治疗对皮质类固醇或其他全身疗法反应不足的12岁及以上患者[217] 公司历史合作协议 - 2009年11月，公司与诺华达成合作和许可协议，诺华获鲁索替尼美国以外血液学和肿瘤学适应症及卡马替尼全球所有适应症的开发和商业化权利[222] - 2009年12月，公司与礼来达成许可、开发和商业化协议，礼来获巴瑞替尼全球炎症和自身免疫性疾病的开发和商业化权利[223] 2023年第一季度净收入情况 - 2023年第一季度公司实现净收入2170万美元，基本和摊薄后每股净收入为0.10美元，而2022年同期净收入为3800万美元，基本和摊薄后每股净收入为0.17美元[238] 2023年第一季度总营收情况 - 2023年第一季度总营收为8.087亿美元，2022年同期为7.332亿美元，其中JAKAFI净产品收入增长由2610万美元的销量增长和940万美元的价格上涨构成[239][241] 2023年第一季度销售津贴和应计项目情况 - 2023年第一季度销售津贴和应计项目期末余额为2.25111亿美元，政府回扣和销售折让是销售津贴的最主要组成部分[243] 2023年第一季度产品销售成本情况 - 2023年第一季度产品销售成本为5680万美元，2022年同期为4260万美元，增长主要归因于商业产品相关成本[246] 2023年第一季度研发费用情况 - 2023年第一季度研发费用为4.066亿美元，2022年同期为3.534亿美元，增长主要是由于开发人员增加和对后期开发资产的持续投资[247][248] 公司历史其他合作情况 - 2015年1月公司与Agenus就新型免疫疗法的发现展开合作[228] - 2016年12月公司与Merus达成合作，合作最多涵盖11个独立项目，2022年1月公司决定停止MCLA - 145的开发，但继续与Merus合作[229][230] - 2017年10月公司获得MacroGenics的INCMGA0012全球独家开发和商业化权利[231] - 2018年1月公司与Syros合作，获得最多7个验证靶点相关知识产权的全球独家权利[232] - 2021年9月公司与Syndax就SNDX - 6352达成全球开发和商业化合作协议[234] 2023年第一季度销售、一般和行政费用情况 - 2023年第一季度销售、一般和行政费用为3.156亿美元，2022年同期为2.096亿美元，同比增长50.6%[250] 2023年和2022年第一季度收购相关或有对价公允价值变动损失情况 - 2023年和2022年第一季度收购相关或有对价公允价值变动损失分别为620万美元和640万美元[251] 2023年第一季度tafasi​​tamab商业化美国利润情况 - 2023年第一季度tafasi​​tamab商业化美国利润的50%份额为140万美元，2022年同期亏损470万美元[252] 2023年和2022年第一季度利息收入及其他净额情况 - 2023年和2022年第一季度利息收入及其他净额分别为3290万美元和130万美元，同比增长2430.8%[253] 2023年和2022年第一季度长期投资未实现损失情况 - 2023年和2022年第一季度长期投资未实现损失分别为530万美元和4660万美元[254] 2023年和2022年第一季度所得税拨备情况 - 2023年和2022年第一季度所得税拨备分别为3020万美元和3250万美元[254] 截至2023年3月31日公司累计亏损及可用资金情况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损4.16亿美元，可用现金、现金等价物和有价证券为31亿美元[255] 2023年和2022年第一季度经营活动净现金情况 - 2023年和2022年第一季度经营活动净现金使用量分别为1.056亿美元和提供2.157亿美元[256] 2023年和2022年第一季度投资活动净现金情况 - 2023年和2022年第一季度投资活动净现金使用量分别为2860万美元和1670万美元[257] 2023年和2022年第一季度融资活动净现金情况 - 2023年和2022年第一季度融资活动净现金提供量分别为400万美元和10万美元[258]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度和全年，公司商业化产品组合收入同比增长18%，分别达到7.64亿美元和27亿美元；全年总收入（含特许权使用费）增长14%，达到34亿美元 [3] - 过去五年，公司总营收以17%的复合年增长率增长，运营费用以13%的复合年增长率增长 [4] - 2022年第四季度，总产品收入为7.64亿美元，同比增长18%；全年总产品收入为27亿美元，同比增长18% [15][18] - 2022年第四季度，特许权使用费总收入为1.32亿美元，其中诺华的Jakavi特许权使用费为9100万美元，Tabrecta为400万美元，礼来的Olumiant为3600万美元 [17] - 2022年第四季度，Opzelura净产品收入为6100万美元，全年为1.29亿美元；其毛净折扣率从2022年第三季度的平均71%降至第四季度的平均57%，并在年底降至50% [19] - 2022年第四季度，持续研发费用为4.31亿美元，全年为15亿美元；总研发费用（含收购Villaris的7000万美元预付款）第四季度为5.01亿美元，全年为16亿美元，同比增长9% [22][23] - 2022年第四季度，总销售、一般和行政费用（SG&A）为2.73亿美元，全年为10亿美元 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 血液学和肿瘤学业务 - 2022年第四季度，Jakafi净销售额同比增长9%至6.47亿美元，全年增长13%至24亿美元；总患者需求在2022年增长7%，慢性移植物抗宿主病（GVHD）患者数量在第四季度同比增长11%，平均治疗持续时间约为15个月 [59] - 2022年，其他血液学/肿瘤学产品净收入受外汇汇率不利变化影响，但按固定汇率计算同比增长23%；Monjuvi第四季度销售额为2400万美元，同比增长13%，全年收入为8900万美元；Minjuvi全年净销售额为2000万美元（含200万美元外汇负面影响）；Pemazyre 2022年净销售额增长至8300万美元，其中2000万美元来自美国以外，受外汇影响减少300万美元 [13][16] 皮肤病学业务 - Opzelura在第四季度患者需求持续两位数增长，总需求（含免费和付费药物）环比增长34%至84700单位，付费需求增长52%，净销售额环比增长61%至6100万美元，全年净销售额为1.29亿美元 [66] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，Jakafi是骨髓纤维化、真性红细胞增多症二线治疗以及急慢性类固醇难治性GVHD的首选药物；Opzelura是新特应性皮炎（AD）患者处方量排名第一的品牌药物 [59][60] - 欧洲市场，公司预计Opzelura在白癜风适应症上获得批准，该地区约有150万确诊患者 [62][67] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司专注于骨髓增殖性肿瘤（MPN）、GVHD、其他血液学和肿瘤学以及皮肤病学三个治疗领域的临床开发 [56] - 2023年，公司计划在多个项目上取得进展，如LIMBER计划中期待ruxolitinib XR获批、获得parsaclisib组合的关键数据；Opzelura将在欧洲推出，并开展多项临床试验 [5][31] 行业竞争 - MF市场今年将有第三个竞争对手，GVHD市场目前有两个竞争对手；公司认为Jakafi因在总生存期、症状改善和脾脏体积缩小方面的差异化优势，患者将继续受益，但其他药物可能在二线治疗中使用 [104][90] - 弥漫性大B细胞淋巴瘤市场竞争激烈，特别是CAR - T疗法进入二线治疗领域，给公司的tafa - len组合带来挑战 [85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2022年公司商业表现强劲，在肿瘤学和皮肤病学管线各阶段取得重大进展；未来，Jakafi持续的商业执行以及新推出产品和适应症的贡献将推动公司实现两位数增长 [45][46] - Opzelura有望成为公司重要的增长驱动力，其在AD和白癜风领域的表现值得期待，特别是在白癜风市场，潜在机会巨大 [47][51] 其他重要信息 - 公司获得Jakafi和Opzelura的儿科独占权，将Jakafi专利的可执行期限延长至2028年12月，并适用于现有Opzelura专利 [57] - 公司在2022年获得治疗特应性皮炎和白癜风的专利，有信心将Opzelura在美国的保护期延长至2040年 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否提供Opzelura治疗AD患者的平均治疗时长、每年使用管数，以及在白癜风中的情况和库存动态？对BET和ALK2抑制剂组合的信心如何，早期数据是否代表概念验证，后续进入后期研究希望看到什么？ - 回答: 白癜风治疗中，研究持续超过52周，预计患者每年平均使用约10管；年底库存很低，约为2 - 3周的标准库存。公司对ALK2项目在年底看到血红蛋白增加的更新感到兴奋，有更多信心；BET项目在骨髓纤维化中看到脾脏和症状反应，今年将继续递增剂量，可能针对次优反应者开展关键研究 [8][116][102] 问题2: 医生调查中患者候选资格的增长是否反映在新患者开始治疗上，AD和白癜风新处方中患者候选资格统计情况如何？ - 回答: 医生调查结果会迅速转化为处方量增长，但白癜风患者可能需要更长时间，因为要鼓励患者回来治疗 [141] 问题3: 根据新闻稿数据计算Opzelura第四季度毛净率为62% - 63%，与公司公布的57%存在差异的原因是什么？ - 回答: 57%是第四季度平均毛净率，公司将继续努力降低患者自付费用以改善毛净率，2023年平均毛净率按50%计算，第一季度因患者免赔额重置会高于该平均水平 [113][115][105] 问题4: LIMBER计划中，RUX加parsaclisib与RUX加BET抑制剂针对次优反应者的差异是什么，RUX加parsaclisib后期关键研究结果的关注点及对LIMBER计划整体战略的影响？ - 回答: RUX加parsaclisib有两项关键研究，一项针对次优反应者今年出结果，另一项一线研究约一年后出结果；BET项目今年继续递增剂量，可能针对次优反应者，具体人群将根据数据确定 [133][134][102] 问题5: ALK2在骨髓纤维化以外的其他贫血症中的潜在应用情况，开展其他研究需要从MF项目中看到什么？ - 回答: ALK2机制上通过抑制铁调素发挥作用，在一些慢性疾病如慢性肾衰竭中有潜在应用，公司已开始早期工作，但仍处于早期阶段 [144] 问题6: GVHD市场中急性和慢性的比例，药物使用情况，axa在该项目中的定位，以及对tafa 2023年美国市场预期降低的看法？ - 回答: 类固醇难治性急性GVHD约有1500名患者，治疗时间约6个月；慢性GVHD约有14000名患者，其中7500名是类固醇难治性，大部分增长来自慢性GVHD。axa在三线治疗中有很好的机会；tafa - len组合在二线治疗中有良好效果，但市场竞争激烈，特别是CAR - T疗法进入二线领域带来挑战 [138][93][85] 问题7: Opzelura白癜风患者激活情况与预期的对比，是否在白癜风特定直接面向消费者（DTC）广告开展后才会成为驱动因素？ - 回答: 患者激活已经在进行，虽然尚未开始白癜风的线性和非线性电视广告，但线上、社交媒体和互联网搜索等DTC活动正在进行，公司与患者倡导团体和医疗专业人员密切合作 [95] 问题8: Jakafi指导范围的假设依据，包括不同适应症的需求和净价格，以及当前动态下是否有上行空间？ - 回答: Jakafi是多种疾病的首选药物，指导范围考虑到MF年中会有第三个竞争对手，GVHD已有两个竞争对手，且去年第四季度因患者从扩大准入计划过渡到商业用药带来的增长今年不太可能重现，但药物在新患者和总患者数量上仍会逐季、逐年增长 [104] 问题9: 如何看待Opzelura 2023年的毛净率及季度间差异，白癜风和AD的比例是否会影响毛净率，长期来看两者患者依从率是否有差异？ - 回答: 2023年Opzelura平均毛净率按50%计算，第一季度会高于该平均水平，因年初患者免赔额重置。预计白癜风和AD在毛净率和依从率上无差异，白癜风患者预计每年使用约10管，持续使用时间长；AD患者炎症和瘙痒消失后会停药，复发时再使用 [105][106][107] 问题10: 假期是否有季节性影响？ - 回答: 一般在圣诞节和感恩节等假期，所有产品的处方率会下降，但夏季和冬季在AD和白癜风上未发现季节性差异 [123] 问题11: RUX乳膏在儿科AD人群的后期关键研究中，怎样的结果算好，儿科人群与成人人群的商业机会规模对比？ - 回答: 预计疗效与成人相同，安全性无异常。儿科AD患者中小于12岁的约有200万，虽然儿科患者患湿疹或AD的比例高于成人，但成人患者基数大，总体患者数量更多，是一个令人兴奋的机会 [124][126] 问题12: 未来是否有计划为Opzelura提供指导？ - 回答: 公司希望在看到Opzelura几个季度的市场表现，特别是白癜风非活跃患者群体的激活情况后，再考虑提供指导 [142] 问题13: 免费药物在计算中的处理方式？ - 回答: 免费药物不包含在收入计算和毛净率计算中，需根据付费需求和净价格（约2000美元的毛价乘以1减去57%的毛净折扣）计算 [130] 问题14: 其他血液学/肿瘤学业务2023年指导范围增长有限的原因，以及该业务的增长领域和指导范围考虑的因素？ - 回答: 该业务指导范围为2.15 - 2.25亿美元，主要增长驱动因素是Minjuvi。公司通过展示患者使用药物的良好体验来推广药物，未来会继续加大推广力度 [88][140] 问题15: 销售团队今年加速Opzelura增长的重点工作？ - 回答: 销售团队定期与皮肤科医生沟通，专注于AD和白癜风领域。在AD中关注瘙痒和炎症，在白癜风中教育医疗专业人员，强调持续用药以增强患者依从性 [146] 问题16: 目前Opzelura覆盖处方率约70% - 71%，达到更高覆盖的预期时间，以及在白癜风和AD中的一致性；RUX QD推出的预期和对Jakafi的影响？ - 回答: 未提及达到更高覆盖的预期时间和在两种适应症中的一致性情况。RUX QD预计3月获批，4月推出，公司认为这将为患者提供便利，提高依从性，可能带来更好的治疗效果 [83]

财务数据关键指标变化 - 截至2022年12月31日，公司累计亏损0.40亿美元[309] - 截至2022年12月31日，公司可交易证券为2.875亿美元，若市场利率立即且统一从该日水平提高10%，公允价值下降不重大[426] - 截至2022年12月31日，与销售折让相关的负债在合并资产负债表的应计和其他流动负债中总计1.921亿美元[436] - 截至2022年12月31日，公司与收购相关的或有对价负债为2.21亿美元[439] - 截至2022年12月31日，公司总资产为58.41亿美元，较2021年的49.33亿美元增长18.49%[442] - 2022年总营收为33.95亿美元，较2021年的29.86亿美元增长13.67%[445] - 2022年产品净收入为27.47亿美元，较2021年的23.22亿美元增长18.33%[445] - 2022年总成本和费用为28.15亿美元，较2021年的24.00亿美元增长17.28%[445] - 2022年运营收入为5.79亿美元，较2021年的5.86亿美元下降1.12%[445] - 2022年净利润为3.41亿美元，较2021年的9.49亿美元下降64.02%[445] - 2022年基本每股收益为1.53美元，较2021年的4.30美元下降64.42%[445] - 2022年综合收入为3.75亿美元，较2021年的9.44亿美元下降60.25%[447] - 截至2022年12月31日，股东权益总额为43.70亿美元，较2021年的37.70亿美元增长15.92%[442] - 2022年发行普通股165.65万股，额外实收资本增加3.52亿美元[450] - 2022年净收入为340,660美元，2021年为948,581美元，2020年为亏损295,697美元[452] - 2022年经营活动提供的净现金为969,941美元，2021年为749,488美元，2020年为使用124,599美元[452] - 2022年投资活动使用的净现金为78,542美元，2021年为207,699美元，2020年为269,001美元[452] - 2022年融资活动使用的净现金为794美元，2021年提供6,176美元，2020年提供71,709美元[452] - 2022年现金、现金等价物和受限现金净增加893,960美元，2021年增加544,395美元，2020年减少318,942美元[452] - 2022年末现金、现金等价物、受限现金和投资为2,953,120美元，2021年末为2,059,160美元，2020年末为1,514,765美元[452] - 2022年支付所得税136,242美元，2021年为67,731美元，2020年为70,712美元[452] - 截至2022年12月31日，公司有极小金额的坏账准备，2021年无坏账准备[462] - 截至2022年12月31日，公司未持有被认定为可变利益实体的可变利益[465] - 公司于2022年10月1日完成最近一次年度商誉减值评估，确定商誉账面价值未减值[472] - 公司于2021年12月31日释放大部分美国递延税资产的估值备抵[473] - 2022、2021、2020年广告费用分别约为1.964亿美元、6600万美元、2890万美元[497] - 2022、2021年公司在合作协议下承担MONJUVI美国商业化亏损的50%份额[501] - 2022、2021、2020年总营收分别为33.94635亿美元、29.86267亿美元、26.66702亿美元[503] - 2022年12月31日政府债务证券摊销成本为2.9258亿美元，未实现损失503.7万美元，公允价值2.87543亿美元；2021年对应数据分别为2.91871亿美元、111.9万美元、2.90752亿美元[506] - 2022年12月31日现金及现金等价物为29.51422亿美元，政府债务证券公允价值2.87543亿美元，长期投资1.33676亿美元，总资产33.72641亿美元[511] - 2021年12月31日现金及现金等价物为20.5744亿美元，政府债务证券公允价值2.90752亿美元，长期投资2.21266亿美元，总资产25.69458亿美元[512] - 2022年12月31日收购相关或有对价负债为2.21亿美元，2021年为2.44亿美元[512] - 2022年Level 3负债期初余额2.44亿美元，期间或有对价收益 - 928.6万美元，支付款项 - 2586.3万美元，公允价值变动1214.9万美元，期末余额2.21亿美元；2021年对应数据分别为2.66亿美元、 - 1958.3万美元、 - 1715.8万美元、1474.1万美元、2.44亿美元[512] - 截至2022年和2021年12月31日，已赚取但尚未支付的或有对价分别为930万美元和1960万美元，包含在应计和其他流动负债中[513] - 截至2022年和2021年12月31日，与诺华和礼来的合作方分别占应收账款余额的20%和36%[515] - 截至2022年和2021年12月31日，库存总额分别为1.20959亿美元和5693.8万美元，其中2022年12月31日，4200万美元库存为流动资产，7900万美元为非流动资产[521] - 截至2022年12月31日，约4750万美元监管批准前产生的产品成本库存尚未售出，预计25个月内售出[522] - 与诺华的协议中，截至2022年12月31日，已确认并收到开发、监管和销售里程碑款项分别为1.57亿美元、3.4亿美元和2亿美元，2022 - 2020年里程碑和合同收入分别为6000万美元、0美元和1.7亿美元[524][530] - 与诺华的协议中，2022 - 2020年，美国境内净销售特许权使用费分别为1.131亿美元、9960万美元和8990万美元，2022年和2021年12月31日，应计特许权使用费分别为2.535亿美元和1.481亿美元[528] - 与礼来就巴瑞替尼的协议中，截至2022年12月31日，已确认并收到开发、监管和销售里程碑款项分别为1.49亿美元、3.35亿美元和5000万美元，2022 - 2020年里程碑和合同收入分别为7000万美元、5000万美元和3000万美元[532][537] - 与礼来就鲁索替尼的协议中，2019年和2022年分别触发向礼来支付2000万美元的里程碑付款[538] - 客户A - F在2022年和2021年12月31日分别占应收账款余额的43%和38%[516] - 截至2022年12月31日，公司已向Agenus支付总计3000万美元里程碑款项，Agenus未来有资格获得最高5亿美元的或有开发、监管和商业化里程碑款项[540] - 2017年公司以6000万美元现金购买1000万股Agenus普通股，2020 - 2021年出售部分股票获约2770万美元，2022年末和2021年末长期投资公允价值分别为2900万和3890万美元[541] - 2022 - 2020年，公司对Agenus投资分别录得990万、460万和1030万美元未实现损益[542] - 截至2022年12月31日，公司已向Merus支付300万美元里程碑款项，Merus无商业化或共同开发权的项目可获最高1亿美元开发和监管里程碑、2.5亿美元商业化里程碑及6% - 10%全球净销售额分层特许权使用费[545] - 2016 - 2021年公司共斥资约8870万美元购买Merus股票，2022年末和2021年末长期投资公允价值分别为5490万和1.129亿美元，2022年末持股约8% [547] - 2022 - 2020年，公司对Merus投资分别录得5800万、4810万和1100万美元未实现损益[548] - 2017 - 2022年公司对Calithera投资，2022年末和2021年末长期投资公允价值分别为30万和110万美元，2023年1月公司出售剩余股票[550][552] - 2022 - 2020年，公司对Calithera投资分别录得90万、730万和140万美元未实现损失[551] - 截至2022年12月31日，公司已向MacroGenics支付1亿美元开发里程碑款项，MacroGenics未来有资格获得最高3.35亿美元或有开发和监管里程碑、3.3亿美元销售里程碑及15% - 24%全球净销售额分层特许权使用费[554] - 2022 - 2020年，MacroGenics协议产生的研发费用分别为8920万、7230万和5900万美元，2022年末和2021年末分别有290万和70万美元计入应计和其他负债[556] - 2020年公司向MorphoSys支付7.5亿美元的不可退还预付款，截至2022年12月31日已支付里程碑款项250万美元[563] - 公司以1.5亿美元购买MorphoSys的美国存托股份，2022年和2021年对其长期投资的公允价值分别为1300万美元和3420万美元[564] - 2022 - 2020年公司对MorphoSys投资的未实现损失分别为2120万美元、6870万美元和未实现收益740万美元[565] - 2022 - 2020年公司在taf asitamab美国商业化的50%亏损份额分别为800万美元、3700万美元和4280万美元[566] - 2021年12月公司向Syndax支付1.17亿美元的不可退还预付款，并以3500万美元购买约140万股其普通股[569][570] - 2022年和2021年公司对Syndax长期投资的公允价值分别为3620万美元和3110万美元，未实现收益分别为510万美元和630万美元[570][571] - 2022年公司与CMS Aesthetics Limited达成协议，确认3000万美元的预付款收入[572] - 2022年和2021年公司财产和设备净值分别为7.3931亿美元和7.2392亿美元[574] - 2022 - 2020年公司折旧费用分别为4630万美元、3630万美元和2960万美元[576] - 截至2022年12月31日，公司经营租赁和融资租赁负债分别为2.2304亿美元和3.3262亿美元，加权平均租赁期限分别为5.5年和12.0年，加权平均折现率分别为4.4%和4.2%[581][584] - 2022年公司经营租赁费用约1170万美元，融资租赁使用权资产摊销约310万美元，融资租赁负债利息费用约140万美元；2021年分别约为1420万美元、270万美元和130万美元；2020年分别约为1250万美元、260万美元和120万美元[587] - 2022年末有限寿命无形资产中许可知识产权的加权平均使用寿命为12.5年，账面总值2.71亿美元，累计摊销1.41781亿美元，账面净值1.29219亿美元；2021年末账面总值2.71亿美元，累计摊销1.20245亿美元，账面净值1.50755亿美元[588] - 2022、2021和2020年无形资产摊销费用均为2150万美元，预计2023 - 2027年每年摊销费用约2153.6万美元，之后为2153.9万美元[588] - 2022和2021年末商誉账面价值无变化[589] - 2022年末应计和其他流动负债总计7.01053亿美元，其中特许权使用费2.63466亿美元、临床相关成本1.3057亿美元等；2021年末总计5.33595亿美元，其中特许权使用费1.68412亿美元、临床相关成本1.09486亿美元等[590] - 公司有权发行500万股优先股，2022和2021年末均无流通在外[591] - 公司有权发行4亿股普通股[592] - 截至2022年12月31日，公司共有542.8932万股普通股可用于未来股票计划发行[592] 税收政策变化 - 2022年起，《2017年减税与就业法案》取消研发支出当年税收抵扣选项，需资本化并按美国境内外分别在5年和15年内摊销[319] - 2022年8月，《2022年降低通胀法案》颁布，对特定大公司调整后财报收入征收15%替代最低税[319] - 2022年12月，欧盟成员国同意实施15%全球最低税，目标生效日期为2023年12月31日及以后财年[319] 业务收入来源 - 公司2022年大部分收入来自JAKAVI和OLUMIANT产品特许权使用费及合作协议里程碑付款[320] 专利相关情况 - 美国专利保护期限为自专利申请最早有效提交日期起20年[330] - 2011年《美国发明法案》颁布后，第三方可通过多种审查程序质疑美国已

业绩总结 - 2022年第三季度产品收入为7.13亿美元，同比增长20%[4] - Jakafi的净销售额为6.2亿美元，同比增长13%[43] - 2022年截至第三季度的总收入为8.23亿美元，同比增长1%[71] - 2022年截至目前的净产品收入为19.83亿美元，同比增长18%[79] - 总净产品和特许权收入为23.33亿美元，同比增长12%[79] - 2022年第三季度的总收入中，特许权收入为1.10亿美元，同比下降40%[71] - 2022年第三季度的总成本和费用为6.85亿美元，同比增长26%[78] - 2022年第三季度的研发费用为3.84亿美元，同比增长15%[73] - 2022年第三季度的销售、一般和行政费用为2.66亿美元，同比增长40%[73] 用户数据 - Opzelura在第三季度的净销售额为3800万美元，环比增长130%[36] - Opzelura的单位出货量在第三季度达到62600个，环比增长32%[36] - Opzelura在皮肤科的市场份额约为17%，80%以上的皮肤科医生正在开处方[39] 未来展望 - 2022财年的销售指导范围为23.8亿至24亿美元[43] - 皮肤科和肿瘤学领域的显著增长潜力被强调，特别是在新患者增长和新产品推出方面[34] - QD ruxolitinib的NDA提交已获得FDA接受，预计在2023年3月23日进行PDUFA审查[58] - Auremolimab预计将在2023年进入临床开发，针对白癜风患者的持久再色素化潜力[53] 新产品和新技术研发 - Povorcitinib在Hidradenitis Suppurativa（HS）患者中，16周时HiSCR达标率显著高于安慰剂组[48] - Axatilimab在慢性GVHD患者中，最佳总体反应率（ORR）为68%[57] - Ruxolitinib霜剂已获得FDA批准，正在进行维持和光疗研究[56] - Povorcitinib在白癜风患者中，BSA≥8%的患者正在进行第二阶段临床试验[56] 成本和费用 - 2022年截至目前的成本和费用为19.59亿美元，同比增长24%[79] - 研发费用为10.85亿美元，同比增长11%[79] - SG&A费用为7.29亿美元，同比增长52%[79]