财务数据和关键指标变化 - 第三季度产品总收入7.13亿美元，同比增长20%，主要得益于Jakafi和Opzelura净收入的增加 [6][29] - 第三季度特许权使用费总收入1.1亿美元，其中诺华公司的Jakafi特许权使用费8600万美元、Tabrecta特许权使用费400万美元，礼来公司的Olumiant特许权使用费2000万美元，受外汇逆风、COVID - 19相关销售减少和一次性知识产权支付影响，特许权使用费同比持平 [30] - 第三季度GAAP基础上的研发费用3.51亿美元，较去年同期增长6%，主要是对后期开发资产的持续投资；销售、一般和行政费用增长，主要是对美国新皮肤科商业组织的投资及支持Opzelura在特应性皮炎和白癜风领域推出的相关活动；合作亏损200万美元，为Monjuvi在美国净商业化亏损的50%份额 [33] - 收紧2022年净产品收入指引至23.8 - 24亿美元，修订其他血液学/肿瘤学收入指引至2 - 2.1亿美元，重申研发和一般及行政费用指引 [34] - Opzelura的完全加载毛净折扣率从2022年第二季度的81%降至第三季度的71%，预计第四季度继续下降，年底达到40% - 50%的稳定状态 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 皮肤科业务 - Opzelura第三季度净销售额3800万美元，环比增长130%，本季度发货超6.2万单位，较第二季度增长32%；在特应性皮炎领域需求呈两位数增长，成为皮肤科医生为新AD患者开出的首选药物，新患者份额达17%，96%的处方医生表示满意；在白癜风领域早期势头积极，90%的皮肤科医生知晓，预计未来6个月使用率将增加两倍多，近70%的当前治疗患者可作为候选治疗对象 [6][11][12][13] - Opzelura的报销覆盖范围持续改善，覆盖索赔的百分比从第二季度的平均39%增至第三季度的63%，10月达到70%，公司逐步关闭全额买断计划，过渡到传统免费药物桥接计划 [14] 血液学和肿瘤学业务 - Jakafi第三季度净销售额6.2亿美元，同比增长13%，骨髓纤维化新患者增长8%，真性红细胞增多症新患者增长9%，慢性移植物抗宿主病（GVHD）患者总数同比增长20% [6][15] - Monjuvi美国第三季度净产品销售额2200万美元，治疗持续时间逐步改善；德国市场本季度净销售额600万美元，连续数月增长 [16] - Pemazyre全球第三季度净销售额2300万美元，在欧洲和日本的推出持续推进，本季度在美国获得针对特定罕见血癌的首个靶向疗法批准 [17] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 肿瘤学和皮肤科领域有显著增长机会，近期获批产品和未来几年潜在的新产品及新适应症将推动增长 [7] - 肿瘤学方面，Jakafi、Pemazyre和Monjuvi在新适应症和新市场的推出提供增长机会；预计明年获得axatilimab治疗慢性GVHD和ruxolitinib加parsaclisib治疗MF的关键数据；2022 - 2023年获取BET、ALK2数据以确定项目方向；还有多个早期和晚期临床项目，如口服PD - L1项目 [7][8] - 皮肤科方面，Opzelura是近期关键驱动力，正在特应性皮炎和白癜风领域推出；研发管线不断扩大，ruxolitinib乳膏有新适应症开发，povorcitinib和auremolimab针对未满足医疗需求领域 [9] 行业竞争 - 在骨髓纤维化市场，Jakafi已获批11年，有生存优势、症状改善明显且胃肠道毒性低，预计仍将是长期标准治疗方案；虽有其他JAK抑制剂获批，但Fedratinib使用量持平或下降，VONJO使用量较少，主要用于二线治疗血小板低的患者 [81] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度公司在监管、临床和业务发展方面取得成功，对年底充满期待 [27] - Opzelura在特应性皮炎和白癜风领域的推出非常成功，预计未来几年将成为重要增长驱动力 [6][11][13] - 对Opzelura在美国特应性皮炎市场实现15亿美元的销售指引有信心 [87] - 等待几个季度的白癜风市场数据，以更好了解市场规模和增长情况后再提供相关指引 [95] 其他重要信息 - 公司近期收购Villaris Therapeutics及其主要资产auremolimab，预计2023年进入临床开发，该资产可增强公司对白癜风患者的承诺，与JAK产品线互补 [21] - povorcitinib治疗化脓性汗腺炎的2期数据积极，计划年底或明年初开展3期研究，针对中度至重度患者，采用两个剂量组和标准HiSCR终点 [19][60][61] - ruxolitinib乳膏治疗白癜风的3期关键数据已发表，欧盟上市许可申请正在审查中，预计明年上半年有监管决定 [20] - axatilimab治疗慢性GVHD的1/2期研究显示，单药治疗总体缓解率达68%，53%患者症状有临床意义改善，安全性良好；预计2023年年中获得AGAVE - 201临床试验数据并可能提交生物制品许可申请；准备开展与ruxolitinib的联合试验 [23][24] - ruxolitinib与Cellenkos的CK - 0804联合治疗骨髓纤维化的1期研究已启动；预计年底前公布BET和ALK2项目的初步数据；每日一次ruxolitinib的目标行动日期为2023年3月23日；预计2023年获得parsaclisib加ruxolitinib治疗反应不足患者的3期研究顶线结果 [25][26] - 口服PD - L1项目的两个化合物280和318正在推进，下周将在癌症免疫治疗学会年会上公布更新数据，预计明年确定注册方向 [27][55] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Opzelura的销售轨迹及报销动态 - 白癜风领域处方加速增长，虽无法区分与特应性皮炎的具体比例，但预计持续加速；多数商业保险患者需先审批，目前覆盖范围改善，公司市场准入团队会协助解决问题 [38][39][40] 问题2: Opzelura免费药物计划及毛净折扣率情况 - 正从全额买断计划过渡到传统免费药物桥接计划，这将改善毛净折扣率；随着覆盖率提高和与支付方合作优化使用管理标准，毛净折扣率将降至目标范围 [43][45] 问题3: Opzelura的生命覆盖百分比、患者保留率和年使用管数 - 目前约84%有商业保险的患者可通过合同获得药物；因多数为新处方，需更多时间和数据确定患者保留率；预计特应性皮炎患者年均使用2 - 3管，白癜风患者约10管 [48][49] 问题4: 2022 - 2023年美国以外地区增长及口服PD - 1抑制剂情况 - 特许权使用费受外汇逆风、COVID - 19相关销售减少和一次性知识产权支付影响，剔除这些因素后同比持平，未来Olumiant无COVID - 19相关特许权使用费，外汇影响将持续；口服PD - L1项目的280和318化合物结构和药代动力学有差异，目前都在推进，预计明年确定注册方向 [52][53][55] 问题5: IQVIA捕获比率趋势及povorcitinib 3期研究设计 - 第二季度IQVIA高估Opzelura处方水平，目前差距缩小但趋势线不再代表实际情况，过渡到免费药物桥接计划后，不确定会高估还是低估，预计第四季度数据不能反映实际情况；povorcitinib 3期研究针对中度至重度化脓性汗腺炎患者，采用两个剂量组和HiSCR标准终点 [57][58][60][61] 问题6: 毛净退出率及povorcitinib在化脓性汗腺炎市场的定位 - 预计年底毛净折扣率达到40% - 50%；美国中度至重度化脓性汗腺炎患者约15万，当前批准疗法未满足需求，研究将针对这些患者，采用两个剂量组和对照组 [63][64] 问题7: Opzelura脚本问题解决情况、免费药物患者转化及2023年合同和毛净情况 - 2023年合同无变化；之前主要是从免费药物过渡到付费药物时需先审批，目前问题减少，市场准入团队会协助解决；多数索赔已获支付且未来会更好 [67][68][69] 问题8: povorcitinib治疗化脓性汗腺炎的未满足需求及auremolimab对白癜风产品线的补充 - 化脓性汗腺炎患者有大量未满足需求，当前批准的TNF抑制剂未完全解决，povorcitinib的JAK抑制作用可能有效；auremolimab针对皮肤中的常驻记忆T细胞，可与现有白癜风疗法互补，还可能用于系统性硬化症、结节病等，但处于早期阶段 [72][73][74] 问题9: LIMBER项目更新数据及决策情况 - ALK2项目比BET项目更先进，年底会议将展示一定数量患者的单药和部分联合治疗数据，BET项目数据较少；2023年将根据安全剂量和时间表确定项目方向 [77] 问题10: 多发性硬化症市场格局演变及新患者启动情况 - Jakafi在骨髓纤维化领域已获批11年，因疗效和安全性，预计仍将是长期标准治疗方案；未看到VONJO大量使用，主要用于二线治疗血小板低的患者；新患者持续增长，本季度骨髓纤维化新患者增长8% [80][81] 问题11: 白癜风利用管理标准进展及直接面向消费者（DTC）广告时间 - 多数特应性皮炎合同适用于白癜风，部分计划已有白癜风使用标准且在增加，公司将继续优化以反映临床数据；已通过社交媒体等进行白癜风DTC广告，电视广告预计12月或1月开始 [83][84] 问题12: 库存水平及Opzelura在美国特应性皮炎市场的销售指引信心 - Opzelura库存维持在两周左右，低于预期；对在美国特应性皮炎市场实现15亿美元销售指引有信心 [86][87] 问题13: Opzelura在特应性皮炎实际使用中患者年使用管数差异原因 - 需时间明确 refill 情况，且难以区分新品牌处方和已有患者的新处方；随着时间推移，将明确实际使用情况 [90][91] 问题14: 白癜风市场机会评估时间及资本分配思路变化 - 需等待几个季度的市场数据，以了解活跃和非活跃患者的治疗情况后再提供指引；资本分配思路无变化，继续寻找与现有专业领域契合、能利用公司能力和基础设施、增加收入和多元化的资产，主要关注附加型收购 [93][94][95]

财务数据关键指标变化 - 2022年前三季度净收入为3.122亿美元，基本每股净收入为1.41美元，摊薄后每股净收入为1.40美元；2021年同期净收入为3.847亿美元，基本每股净收入为1.75美元，摊薄后每股净收入为1.73美元[263] - 2022年第三季度净收入为1128万美元，基本每股净收入为0.51美元，摊薄后每股净收入为0.50美元；2021年同期净收入为1817万美元，基本和摊薄后每股净收入均为0.82美元[263] - 2022年前三季度总营收为24.679亿美元，2021年同期为21.234亿美元；2022年第三季度总营收为8233万美元，2021年同期为8130万美元[264] - 2022年前三季度JAKAFI产品净收入为17.617亿美元，2021年同期为15.421亿美元；2022年第三季度为6196万美元，2021年同期为5474万美元[264] - 2022年前三季度OPZELURA产品净收入为6750万美元，2021年同期无相关收入；2022年第三季度为3810万美元[264] - 2022年9月30日销售津贴和应计项目余额为1.94243亿美元，1月1日余额为1.42796亿美元[265] - 2022年前三季度里程碑和合同收入来自诺华6000万美元、礼来7000万美元和Innovent 500万美元的监管里程碑，2021年来自Innovent 1000万美元里程碑和InnoCare 3500万美元预付款[269] - 2022年9月30日止三个月和九个月产品收入成本分别为5460万美元和1.478亿美元，2021年同期分别为3990万美元和1.071亿美元，主要因商业产品相关成本增加[271] - 2022年9月30日止三个月和九个月研发费用分别为3.84亿美元和10.846亿美元，2021年同期分别为3.349亿美元和9.854亿美元，主要因开发人员增加和后期开发资产投资[272][273] - 2022年9月30日止三个月和九个月销售、一般和行政费用分别为2.665亿美元和7.293亿美元，2021年同期分别为1.907亿美元和5.134亿美元，主要因皮肤科商业组织人员增加和支持产品上市活动[275] - 2022年9月30日止三个月和九个月收购相关或有对价公允价值变动收益分别为2190万美元和1220万美元，2021年同期损失分别为290万美元和1310万美元，主要因外汇汇率变化[276] - 2022年9月30日止三个月和九个月tafasi​​tamab合作损失分摊分别为180万美元和910万美元，2021年同期分别为910万美元和2950万美元[277] - 2022年9月30日止三个月和九个月其他收入（费用）净额分别为1150万美元和1330万美元，2021年同期分别为190万美元和490万美元，主要因利息收入增加[278] - 2022年9月30日止三个月和九个月长期投资未实现损失分别为70万美元和7210万美元，2021年同期分别为2750万美元和2840万美元[279] - 2022年9月30日止三个月和九个月所得税拨备分别为3580万美元和1.363亿美元，2021年同期分别为2770万美元和6570万美元，因美国研发税收抵免结转和其他递延税项资产估值备抵释放[279] 各条业务线表现 - 血液学和肿瘤学业务有四个获批产品，分别是JAKAFI、MONJUVI/MINJUVI、PEMAZYRE和ICLUSIG，以及多个临床开发项目[135] - JAKAFI于2011年11月获FDA批准用于治疗成人中高危骨髓纤维化，2014年12月获批用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症成人患者，2019年5月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病，2021年9月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童一线或二线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病[136] - 公司与诺华制药国际有限公司合作，诺华获得鲁索替尼在美国以外所有血液学和肿瘤学适应症的独家开发和商业化权利，以JAKAVI名称在美外销售[136] - COMFORT - I试验中，JAKAFI治疗3年患者生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II试验中，JAKAFI治疗3年患者生存率为79%，最佳可用治疗组为59%[145] - COMFORT - I试验里，JAKAFI治疗患者疲劳缓解率为35%，安慰剂组为14%[147] - RESPONSE试验80周时，83%患者仍在接受JAKAFI治疗，32周有反应者中76%维持反应[149] - RESPONSE - 2研究中，JAKAFI维持血细胞比容控制率为62.2%，最佳可用治疗组为18.7%[150] - REACH1研究中，JAKAFI治疗类固醇难治性急性GVHD总缓解率为57%，完全缓解率为31%[153] - REACH3研究中，JAKAFI治疗慢性GVHD至第7周期第1天总缓解率为70%，最佳可用治疗组为57%[154] - L - MIND研究中，MONJUVI联合来那度胺治疗r/r DLBCL客观缓解率为55%，完全缓解率为37%[157] - PEMAZYRE治疗胆管癌患者的FIGHT - 202试验中，总体缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月[166] - 阿昔替尼单药治疗复发性或难治性慢性移植物抗宿主病的I/II期试验中，总体缓解率为68%[174] - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项3期研究中，第8周达到研究者整体评估治疗成功的患者比例分别为53.8%和51.3%，而对照组为15.1%和7.6%；第8周瘙痒数值评定量表降低≥4分的患者比例分别为52.2%和50.7%，而对照组为15.4%和16.3%[199] - OPZELURA治疗白癜风的两项3期研究中，第24周面部白癜风面积评分指数改善>75%的患者比例为29.9%，第52周约为50%[202] - 巴瑞替尼治疗类风湿性关节炎的4项3期试验均达到各自主要终点[216] - 2017年2月欧洲委员会批准巴瑞替尼（OLUMIANT）用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药反应不足或不耐受的成年中度至重度类风湿性关节炎患者[217] - 2017年7月日本厚生劳动省批准OLUMIANT用于治疗对标准治疗反应不足的类风湿性关节炎患者（包括预防关节结构损伤）[217] - 2018年6月FDA批准2mg剂量的OLUMIANT用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子抑制剂治疗反应不足的成年中度至重度活动性类风湿性关节炎患者[217] - 巴瑞替尼治疗重度斑秃患者的BRAVE - AA1和BRAVE - AA2研究显示，40%的成年人头皮覆盖率至少达到80%[221] - 卡马替尼治疗METex14突变阳性非小细胞肺癌的GEOMETRY mono - 1研究中，治疗初治患者和经治患者的确认总缓解率分别为68%和41%，中位缓解持续时间分别为12.6个月和9.7个月[228] - 2022年COV - BARRIER试验中，接受巴瑞替尼加标准治疗的未使用机械通气的COVID - 19住院成人患者在第28天死亡率降低38%；使用机械通气或ECMO的患者在第28天死亡可能性比接受安慰剂加标准治疗的患者低46%[259] - 2021年3月，评估鲁索替尼加标准治疗在使用机械通气且患有ARDS的COVID - 19患者中的试验中，美国研究人群（占总研究患者的91%）中，5mg和15mg鲁索替尼组死亡率有临床和统计学显著改善[255] - 2020年9月，ACTT - 2试验初始结果显示，巴瑞替尼联合瑞德西韦比单用瑞德西韦缩短康复时间；10月数据显示，巴瑞替尼加瑞德西韦在第29天死亡率较单用瑞德西韦有数值下降[257] - 2020年12月，RUXCOVID试验初始结果显示，鲁索替尼加标准治疗在预防COVID - 19相关细胞因子风暴患者并发症方面不比单用标准治疗更有效[254] 各地区表现 - 美国MF患者估计在16000至18500人之间，中高危患者占比80% - 90%[142] - 美国约25000名PV患者对羟基脲治疗反应不足或不耐受[147] - 美国III或IV级类固醇难治性急性GVHD患者12个月生存率为50%或更低，每年类固醇难治性急慢性GVHD发病率约3000例[152] - 美国、欧洲和日本FGFR2融合或重排胆管癌患者估计有2000 - 3000人[165] - 美国约有1000万被诊断患有特应性皮炎的青少年和成人患者[198] - 美国至少有150万被诊断患有白癜风的患者，约85%为非节段型白癜风[201] - 类风湿性关节炎估计影响全球约1%的人口[215] - 全球每年超过200万人受非小细胞肺癌影响，约3 - 4%的患者有导致MET外显子14跳跃的突变[231] 管理层讨论和指引 - 报告包含前瞻性陈述，涉及公司化合物研发、海外业务发展、临床试验、合作策略等方面，但存在风险和不确定性[120][121] - 前瞻性陈述风险包括产品报销、会计和税法变化、亏损波动、盈利能力、资本需求、竞争等方面[123][125] - 公司业务依赖JAKAFI/JAKAVI收入，若无法维持或收入下降，业务可能受损[130] - 公司或合作方在药物候选物发现、开发和监管审批方面可能失败，影响产品商业化[130] - 公司严重依赖主打产品JAKAFI，若无法维持该产品收入或收入下降，业务可能受到重大损害[295] - 公司预计JAKAFI产品销售在未来几年将继续占公司总收入的很大比例[295] - 国际市场药物定价和报销受政府控制，欧盟报销需逐国谈判，部分国家谈判时间可能超12个月[301] - 第三方支付方对医疗产品价格提出挑战，公司正与PBM和支付方账户就OPZELURA的处方集覆盖进行返利协议谈判，但无法保证达成协议[302] - 若第三方对公司产品设置高额共付金额或其他福利限制，产品需求、收入和经营业绩可能受不利影响[303] - 若政府和第三方支付方拒绝提供产品覆盖和报销、降低覆盖和报销水平、延迟报销付款，公司产品定价、销售、经营业绩和财务状况可能受损[304] - 公司JAKAFI和其他药品的大部分收入依赖少数专业药房和批发商，失去或销售大幅减少会影响运营和财务状况[305] - 公司在美国和美国以外建立了商业能力，但无法保证能以可接受条款与第三方达成营销、分销或物流协议[306] - 公司为OPZELURA建立和维护销售、营销和分销能力，且无皮肤病学产品商业化经验[307] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司是生物制药公司，全球总部位于美国特拉华州威尔明顿，在欧洲、日本和加拿大设有办公室[133] - 公司运营两个治疗领域，分别是血液学/肿瘤学和炎症与自身免疫（包括皮肤病商业特许经营），还可从授权第三方的分子获得里程碑和特许权使用费[134] - 鲁索替尼每日一次（QD）缓释（XR）制剂新药申请（NDA）的处方药用户收费法案（PDUFA）目标行动日期为2023年3月23日[171] - 派昔利司用于治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（滤泡性、边缘区和套细胞）的新药申请（NDA）于2022年1月撤回[182] - 派昔利司用于边缘区淋巴瘤的上市许可申请（MAA）于2022年7月撤回[182] - 2021年7月，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐PEMAZYRE用于特定胆管癌患者[164] - 2022年3月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准PEMAZYRE用于特定胆管癌成人患者[167] - 2022年8月，FDA批准PEMAZYRE作为首个也是唯一针对FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤（MLNs）的靶向治疗药物[168] - 2021年1月，FDA授予tafasi​​tamab治疗滤泡性淋巴瘤的孤儿药称号[176] - 鲁索替尼乳膏治疗扁平苔藓和硬化性苔藓的两项2期试验正在筹备中[205] - 2022年3月公司和礼来宣布巴瑞替尼治疗斑秃的BRAVE - AA1和BRAVE - AA2研究52周阳性结果[221] - 2022年6月FDA批准2mg和4mg剂量的OLUMIANT用于治疗重度斑秃成人患者[221] - 2022年6月OLUMIANT在欧洲和日本获批用于治疗斑秃[221] - 2022年6月公司和礼来宣布FDA批准巴瑞替尼（OLUMIANT）用于治疗需补充氧气、无创或有创机械通气或体外膜肺氧合的住院成人COVID - 19患者[224] - 2022年5月公司和诺华宣布欧洲委员会批准鲁索替尼（JAKAVI）用于治疗对皮质类固醇或其他全身疗法反应不足的12岁及以上急性或慢性移植物抗宿主病患者[232] - 2020年5月公司和诺华宣布FDA批准卡马替尼（TABRECTA）用于治疗有MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者[227] - 2020年11月公司和礼来宣布FDA发布巴瑞替尼与瑞德西韦联合用于特定COVID - 19患者的紧急使用授权[224] - 2013年末至2014年，ICLUSIG接受欧洲药品管理局审查，2015年1月审查完成，产品信息增加警告[310] - 2021年9月，FDA批准JAKAFI标签更新，增加重大不良心血管事件、血栓形成和继发性恶性肿瘤风险警告[310] - 违反FDA或其他机构法律法规可能导致行政和司法制裁、罚款、吊销批准等后果[312] - 产品使用对患者造成伤害或被认为造成伤害，公司可能面临监管批准撤销或产品责任索赔[313] - 产品广泛使用可能发现新风险和副作用，已知风险或副作用发生率可能增加[314] - 产品非标签使用可能发现未知风险和不良反应，公司可能需进行额外临床试验、更改标签等[315] - 临床试验患者可能出现不良事件，公司可能面临诉讼、支付赔偿、影响监管批准等[316]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度总收入增长29%，达到9.11亿美元，主要得益于产品收入增长以及与多个合作伙伴产品获批相关的1.3亿美元里程碑收入 [7][37] - 总产品收入为6.64亿美元，较2021年第二季度增长15%，其中JAKAFI收入5.98亿美元，其他血液学/肿瘤学产品收入5000万美元，OPZELURA收入7000万美元 [36] - 本季度总特许权使用费收入为1.18亿美元，其中诺华的JAKAVI特许权使用费8400万美元、Tabrecta特许权使用费400万美元，礼来的Olumiant特许权使用费3000万美元 [37] - OPZELURA第二季度毛产品销售额为8900万美元，净产品销售额为1700万美元，完全加载的毛销比从2022年第一季度的86%降至第二季度的81%，预计到年底将稳定在40% - 50% [38][39] - 第二季度GAAP基础上的持续研发费用为3.44亿美元，较上年同期增长2%；SG&A费用为2.53亿美元，较上年同期增长50%；合作亏损为300万美元 [40] - 公司将JAKAFI全年净产品收入指引范围从23.3亿美元收紧至23.6 - 24亿美元 [26][41] 各条业务线数据和关键指标变化 OPZELURA - 特应性皮炎（AD）领域，截至目前已有超过1万名医生开具了OPZELURA处方，每周都有新的开方医生加入；医生满意度从年初的46%提升至67%；近期调查显示，近一半的AD患者适合使用该药物，高于年初的37% [15] - 已与三大PBM GPO签订合同，第三份合同于7月1日生效，各计划将把OPZELURA纳入处方集 [16] - 第二季度，随着NDC限制的取消和产品被纳入处方集，处方填充出现暂时延迟，但覆盖索赔比例从6月底的20%多迅速上升至目前的近55% [17][18] - 白癜风领域，OPZELURA获批用于12岁及以上患者，可涂抹于受影响面积达10%体表面积的部位，标签允许在身体任何部位持续使用，无使用时长限制 [20][21] JAKAFI - 第二季度净销售额同比增长13%，达到5.98亿美元，所有适应症的患者总需求均增长，新患者启动数量持续高于疫情前水平 [26] - GVHD患者数量同比增长18%，主要由慢性领域的推出推动 [26] 其他产品 - Monjuvi在美国第二季度净产品销售额增长至2300万美元，在德国的推出正在进行中，二线市场份额持续增加；PEMAZYRE全球净销售额为1900万美元，目前正在欧洲和日本推出 [27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续推进OPZELURA在其他适应症的拓展，以扩大鲁索替尼乳膏的使用范围 [30] - 正在开发口服JAK1抑制剂Povorcitinib，用于化脓性汗腺炎、白癜风和结节性痒疹的治疗，均处于二期阶段，并准备在化脓性汗腺炎进行三期研究 [31] - 计划在今年晚些时候启动与Merus合作开发的LAG - 3 PD1双特异性抗体459的临床项目 [13] - 在LIMBER项目中，多个项目将在2022年下半年和2023年达到重要里程碑，包括FDA接受QD鲁索替尼的NDA申请，预计今年晚些时候获得BET和ALK2项目与鲁索替尼联合治疗的初步数据，并计划启动评估CK0804和鲁索替尼联合治疗骨髓纤维化的一期项目 [12][34] - 对于新获批进入AD市场的产品，公司认为其数据在疗效和安全性方面不如OPZELURA，对自身产品竞争力有信心 [94] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第二季度取得了多个产品和合作伙伴产品的批准，进展显著，对下半年的业务发展充满期待 [34] - OPZELURA在特应性皮炎和白癜风领域的推出进展顺利，患者需求和满意度较高，预计下半年对净销售额的贡献将更有意义 [9][19] - JAKAFI需求强劲，上调了全年净产品收入指引下限 [26] 其他重要信息 - OPZELURA在白癜风领域获批是该疾病治疗的历史性时刻，将通过多渠道营销活动提高产品知名度，并为患者提供支持，包括推出白癜风应用程序和提供共付援助 [20][23][24] - 公司将继续为患者提供OPZELURA的共付援助，共付卡计划将一直存在，同时通过内部关怀计划帮助被拒绝的患者获得药物 [99] 问答环节所有提问和回答 问题1: OPZELURA第二季度收入是否受有机需求下降影响，以及白癜风治疗效果起效时间的教育问题 - 收入主要受毛销比影响，与预测一致；需求在从免费药物计划向报销过渡时出现短暂波动，目前已恢复，7月最后一周需求为最高 [44] - 可依据标签中的52周数据，通过商业渠道和医疗沟通向医生和患者宣传治疗效果随时间逐渐改善的信息 [46][47] 问题2: 实现OPZELURA年底毛销比40% - 50%目标的信心来源，以及白癜风早期处方与AD的比较 - 基于已签订的合同，返利和费用将推动毛销比改善；需求是增加净收入的关键，目前AD需求良好，白癜风需求也存在 [52][53] - AD有大量寻求治疗的患者，而白癜风目前积极寻求治疗的患者较少，但随着有效治疗方法的出现，预计会有更多患者寻求治疗 [54][55] 问题3: OPZELURA在特应性皮炎处方集的放置情况，以及毛销比预期范围较宽的原因 - 下游计划的使用标准决定了产品在处方集的放置位置，多数计划要求一种或两种先前疗法；此前处方填充放缓是由于从免费药物计划向预先批准过渡时的问题，现已解决 [59][60] - 下半年毛销比曲线的形状受剩余计划将OPZELURA纳入处方集的速度和剩余NDC限制解除速度的影响，但公司对年底达到40% - 50%的目标有信心 [62] 问题4: LIMBER项目中鲁索替尼与其他药物组合对骨髓纤维化疾病修饰的潜力 - 目前临床试验的主要终点是脾脏体积缩小和症状改善，纤维化改善作为次要终点；一些临床前线索显示某些组合可能具有疾病修饰潜力，但最终需临床数据集证明 [67][69] 问题5: OPZELURA毛销比计算及后续计划的差异，以及进入三期研究的疗效要求 - 毛销比由销售单位总数和报销金额决定，目前正在改善，预计年底达到目标范围；每个销售单位的毛销比将随时间改善 [75] - 计划在今年展示完整的二期概念验证数据集；进入三期研究需要证明与安慰剂相比有较大的疗效差异，同时考虑JAK类药物的安全标签 [80][81] 问题6: 第二季度商业动态的临时性，以及OPZELURA未来毛销比是否稳定 - 问题主要出在独立药房，与他们合作解决预先批准问题后，情况已恢复正常，是临时性问题 [85] - 公司将努力保护毛销比，尽管PBM和支付方可能会争取更多优惠，但认为产品价值卓越，不希望失去价值 [86] 问题7: 对OPZELURA处方数据和第三季度需求增长预测的信心，以及新获批产品对竞争动态的影响 - 处方数据准确，867数据反映了实际处方量；第二季度需求高于第一季度，销售差异是库存问题；与IQVIA数据存在偏差，但会进行修正 [91][92] - 新获批产品在AD领域的数据不如OPZELURA，公司对自身产品定价和竞争力有信心 [94] 问题8: OPZELURA共付援助的持续时间，慢性GVHD增长的可持续性，以及axatilimab数据公布时间 - 全额补贴计划将逐步取消，但共付卡计划将一直存在，同时内部关怀计划将帮助被拒绝的患者获得药物 [99] - 慢性GVHD的增长是可持续的，尽管事件人群相对较小，但现有患者将继续受益于Jakafi；预计axatilimab将在此基础上发展 [100] - 与Syndax合作的AGAVE研究预计今年完成入组，2023年公布数据；还将开始与JAK抑制剂的联合治疗研究 [102] 问题9: OPZELURA的开方医生和共付情况，共付援助是否计入毛销比，以及废弃处方情况 - 开方医生包括皮肤科医生、医师助理、护士从业者和过敏症专家；预计患者平均共付约40美元，共付援助计入毛销比 [105] - 公司会帮助患者支付难以承担的共付费用，理论上不应有因共付问题导致的废弃处方，但此前曾因处方填充延迟出现少量问题，现已解决 [106] 问题10: OPZELURA医生调查中认为适合用药患者比例增加的原因，rux QD的定位，以及povorcitinib在白癜风治疗中的体表面积标准 - 医生使用OPZELURA后，看到其安全性和有效性，因此认为更多患者适合使用该药物，预计AD和白癜风领域的这一比例将继续增加 [109] - rux QD每日一次用药更方便，可提高患者依从性，主要目的是与其他产品联合使用，增强Jakafi的疗效 [109] - OPZELURA适用于体表面积受累10%及以下的患者，povorcitinib适用于体表面积受累8%及以上的患者，后者可治疗更广泛皮肤受累的患者 [110][111] 问题11: QD rux和BET、ALK数据公布后的下一步计划，以及Monjuvi的长期机会 - 会继续开发QD rux的临床数据，同时已开始开发固定剂量组合；Parsaclisib注册研究正在进行中，未来BET和ALK2项目有潜力直接进行固定剂量组合 [116][117] - 公司仍对Monjuvi有信心，认为在复发难治性环境中可达到5亿美元的销售额，但需要加强教育；未来将等待小淋巴瘤和一线治疗的数据 [119][120] 问题12: OPZELURA目前的推出情况对每位患者单位指导中持续性和利用率假设的影响 - 在NDC限制完全解除和使用标准稳定之前，难以确定AD患者的 refill率；目前27%的单位来自refill，未来可能会增加 [124] 问题13: LIMBER项目中BET和ALK2二期组合数据的具体内容 - 主要是一期安全性数据，会尽量纳入疗效成分；BET药物的安全性已在高剂量治疗实体瘤患者时得到验证，目前关键是确定与鲁索替尼联合的治疗比例；ALK2数据将包含一些转化数据，如铁动力学和铁调素抑制 [128][129]

业绩总结 - 2022年第二季度总收入为9.11亿美元，同比增长29%[6] - 产品收入为6.64亿美元，同比增长15%[6] - MPNs和GVHD的收入为5.98亿美元，同比增长13%[6] - 2022年上半年净产品收入为12.7亿美元，同比增长17.6%[55] - 2022年第二季度净销售额为6.64亿美元，同比增长15%[46] - Monjuvi的Q2'22净销售额为2300万美元，同比增长54%[20] - Opzelura的Q2'22净销售额为1700万美元，较去年同期无销售记录[46] - 总产品和特许权收入在Q2'22达到7.81亿美元，同比增长12%[46] - Jakafi的Q2'22净销售额为5.98亿美元，同比增长13%[46] - FY'22指导范围调整为23.6亿至24亿美元[19] 用户数据 - Opzelura在2022年第二季度的覆盖索赔比例为54%[13] - Opzelura的高满意度从46%上升至67%[12] - Opzelura的适用患者比例从37%增加至47%[12] - GVHD患者数量同比增长18%，主要受慢性适应症强劲推出的推动[19] 新产品和新技术研发 - FDA批准Opzelura用于12岁及以上的非节段性白癜风患者[15] - 2022年第二季度研发费用为3.47亿美元，同比增长0.9%[54] - 2022年全年研发费用预计在15.5亿至15.9亿美元之间[52] 成本和费用 - 2022年第二季度成本占净产品收入的比例为8%[50] - 2022年上半年销售、一般和行政费用为4.63亿美元，同比增长43%[55] - 2022年上半年总费用为12.74亿美元，同比增长18.9%[55] - 2022年上半年研发费用占总收入的比例为41%[55] - 2022年第二季度的合作损失分摊为300万美元，同比下降70%[50] 其他信息 - 2022年第二季度的里程碑付款为1.3亿美元，2021年同期为1000万美元[6] - 里程碑和合同收入在Q2'22达到1.3亿美元，同比增长1200%[46] - Jakavi在Q2'22的特许权收入为8400万美元，同比增长2%[46] - Olumiant的特许权收入在Q2'22为3000万美元，同比下降16%[46]

公司概况 - 公司是专注于专有疗法发现、开发和商业化的生物制药公司，全球总部位于美国特拉华州威尔明顿[140] - 公司业务涉及血液学/肿瘤学和炎症与自身免疫两个治疗领域，还可从授权给第三方的分子获得里程碑付款和特许权使用费[141] 前瞻性陈述风险 - 报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，涉及公司化合物、药物候选产品的开发、商业化等多方面[127] - 前瞻性陈述面临多种风险，如预期损失、盈利能力、资本需求、竞争、监管审批等[130][134] 公司业务风险 - 公司业务面临众多风险，包括依赖JAKAFI/JAKAVI、报销问题、销售渠道、法规合规、产品安全等[136] - 公司药物开发面临竞争、依赖第三方制造、临床试验延迟、监管要求变化等风险[138] - 公司预计继续承担大量药物研发费用，可能导致未来亏损并影响盈利能力[138] - 若无法筹集额外资本，公司拓展产品组合或商业化努力可能受限[138] - 公司市场证券和长期投资、专利保护、信息技术系统等方面存在风险[138] 血液学和肿瘤学业务产品情况 - 公司血液学和肿瘤学业务有JAKAFI、MONJUVI/MINJUVI、PEMAZYRE和ICLUSIG四个获批产品及多个临床开发项目[142] - JAKAFI于2011年11月获FDA批准用于治疗中高危骨髓纤维化（MF），2014年12月用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV）患者，2019年5月用于治疗12岁及以上成人和儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD），2021年9月用于治疗12岁及以上成人和儿科患者一线或二线全身治疗失败后的慢性GVHD[143] - PEMAZYRE在2020年4月获FDA批准，2021年3月获日本厚生劳动省和欧盟委员会批准，2022年3月获国家药监局批准，FIGHT - 202研究中其单药治疗FGFR2融合或重排胆管癌患者的总缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月[172][173][174][178][177] - 公司在2016年6月获得ICLUSIG在欧洲和其他选定国家的独家开发和商业化许可，该药在欧盟获批用于治疗特定类型的CML和Ph + ALL患者[179][180] 各疾病患者数量情况 - 美国约有16000 - 18500名MF患者，中高危患者占比80% - 90%[149] - 美国约有25000名PV患者因对羟基脲反应不足或不耐受而病情未得到控制[155] - 美国III或IV级类固醇难治性急性GVHD患者12个月生存率为50%或更低，类固醇难治性急性和慢性GVHD年发病率约为3000例[162] - DLBCL占全球成人非霍奇金淋巴瘤病例的40%，约40%的患者对初始治疗无反应或复发，美国每年约10000例、欧盟每年约14000例r/r DLBCL患者不符合ASCT条件[170] - 美国、欧洲和日本目前估计有2000 - 3000例FGFR2融合或重排的胆管癌患者[176] - 美国约有1000万被诊断患有特应性皮炎的青少年和成人患者[211] - 美国至少有150万被诊断患有白癜风的患者，约85%为非节段型白癜风患者[214] - 类风湿性关节炎估计影响全球约1%的人口[227] - 全球每年超过200万人受NSCLC影响，约3 - 4%的NSCLC患者肿瘤存在导致MET外显子14跳跃的突变[245] JAKAFI相关试验数据 - COMFORT - I试验中，JAKAFI治疗患者三年生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II试验中，JAKAFI治疗患者三年生存率为79%，最佳可用治疗组为59%[152] - 接受JAKAFI治疗的MF患者中，35%出现疲劳反应，安慰剂组为14%[154] - RESPONSE试验80周时，83%的患者仍在接受JAKAFI治疗，32周有反应的患者中76%在80周时仍有反应[159] - RESPONSE - 2研究中，JAKAFI维持血细胞比容控制率为62.2%，最佳可用治疗组为18.7%[160] - REACH1研究中，类固醇难治性急性GVHD患者单用类固醇治疗的总体缓解率（ORR）为57%，完全缓解率（CR）为31%[163] - REACH3研究中，JAKAFI治疗类固醇难治性慢性GVHD的总体缓解率为70%，最佳可用治疗组为57%[164] 其他药物试验及获批情况 - FDA接受每日一次鲁索替尼的新药申请，目标行动日期为2023年3月23日[181] - 阿昔替尼在慢性GVHD的I/II期试验中总体缓解率为68%，2022年5月获FDA快速通道指定[186] - 2021年1月，TAFASITAMAB获FDA孤儿药指定用于治疗滤泡性淋巴瘤[189] - 2020年12月公布Parsaclisib单药治疗开发计划初步结果，2022年1月撤回其用于非霍奇金淋巴瘤三种适应症的新药申请，7月撤回其用于边缘区淋巴瘤的上市许可申请[196][197] - 帕萨克利西布治疗温抗体型AIHA的III期试验已启动，该药获FDA孤儿药指定用于治疗AIHA患者[198] - 瑞替凡利单抗获FDA快速通道指定用于治疗特定的晚期或转移性MSI - H或dMMR子宫内膜癌、局部晚期或转移性SCAC和默克尔细胞癌，还获FDA和EMA孤儿药指定用于治疗局部晚期或转移性SCAC，获FDA孤儿药指定用于治疗默克尔细胞癌[202] - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项III期研究中，第8周达到研究者整体评估治疗成功的患者比例分别为53.8%和51.3%，而对照组分别为15.1%和7.6%[212] - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项III期研究中，第8周瘙痒数字评分量表降低≥4分的患者比例分别为52.2%和50.7%，而对照组分别为15.4%和16.3%[212] - OPZELURA治疗白癜风的两项III期研究中，第24周面部白癜风面积评分指数改善>75%的患者比例为29.9%，第52周约为50%[215] - 巴瑞替尼治疗类风湿性关节炎的四项III期试验均达到各自主要终点[228] - 2017年2月，欧洲委员会批准巴瑞替尼（OLUMIANT）用于治疗对一种或多种疾病修饰抗风湿药物反应不足或不耐受的成人中度至重度类风湿性关节炎[229] - 2017年7月，日本厚生劳动省批准OLUMIANT用于治疗对标准治疗反应不足的类风湿性关节炎患者（包括预防关节结构损伤）[229] - 2018年6月，FDA批准2mg剂量的OLUMIANT用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子抑制剂疗法反应不足的成人中度至重度活动性类风湿性关节炎[229] - 巴瑞替尼治疗重度斑秃的BRAVE - AA1和BRAVE - AA2研究52周结果显示，40%的成年人头皮覆盖率至少达到80%[233] - 卡马替尼治疗METex14突变转移性NSCLC的GEOMETRY mono - 1研究中，治疗初治患者和经治患者的确认总缓解率分别为68%和41%[241] - 卡马替尼治疗METex14突变NSCLC，治疗初治患者和经治患者的中位缓解持续时间分别为12.6个月和9.7个月[241] - 卡马替尼治疗二线NSCLC患者的总体缓解率为51.6%，所有经治的晚期NSCLC患者总体缓解率为44%[243] - 2020年2月，公司和礼来宣布巴瑞替尼在两项评估单药治疗中重度AD成人患者疗效和安全性的III期研究BREEZE - AD1和BREEZE - AD2中达到主要终点[231] - 2020年10月，礼来宣布欧洲委员会批准巴瑞替尼（OLUMIANT）用于治疗适合系统治疗的中重度AD成人患者[232] - 2020年11月，公司和礼来宣布FDA发布巴瑞替尼与瑞德西韦联合用于治疗COVID - 19的紧急使用授权[237] - 2020年5月，公司和诺华宣布FDA批准卡马替尼（TABRECTA）用于治疗肿瘤存在导致MET外显子14跳跃突变的转移性NSCLC成人患者[240] - 2022年5月，公司和诺华宣布欧盟委员会批准鲁索替尼（JAKAVI）用于治疗对皮质类固醇或其他系统疗法反应不足的12岁及以上急性或慢性GVHD患者[246] 财务数据关键指标变化 - 2022年第二季度净收入为1.614亿美元，基本每股净收益为0.73美元，摊薄后每股净收益为0.72美元；2021年同期净收入为1.495亿美元，基本每股净收益为0.68美元，摊薄后每股净收益为0.67美元[280] - 2022年上半年净收入为1.994亿美元，基本每股净收益为0.90美元，摊薄后每股净收益为0.89美元；2021年同期净收入为2.030亿美元，基本每股净收益为0.92美元，摊薄后每股净收益为0.91美元[280] - 2022年第二季度总营收为9.114亿美元，2021年同期为7.057亿美元；2022年上半年总营收为16.446亿美元，2021年同期为13.104亿美元[281] - 2022年第二季度JAKAFI产品收入较2021年同期增加，其中销量增加5120万美元，价格上涨1740万美元；2022年上半年JAKAFI产品收入较2021年同期增加，其中销量增加9430万美元，价格上涨5300万美元[281] - 2022年1月1日销售津贴和应计项目余额为142,796千美元，6月30日为148,528千美元[282] - 2022年上半年，诺华合作和许可协议的监管里程碑收入为6000万美元，礼来许可、开发和商业化协议的监管里程碑收入为7000万美元，和Innovent研究合作与许可协议的监管里程碑收入为500万美元；2021年上半年，和Innovent研究合作与许可协议的里程碑收入为1000万美元[286] - 2022年第二季度产品收入成本为5.06亿美元，2021年同期为3.8亿美元；2022年上半年产品收入成本为9.33亿美元，2021年同期为6.72亿美元[287] - 2022年第二季度研发费用为3.472亿美元，2021年同期为3.435亿美元；2022年上半年研发费用为7.006亿美元，2021年同期为6.504亿美元[288] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用为2.533亿美元，2021年同期为1.689亿美元；2022年上半年销售、一般和行政费用为4.629亿美元，2021年同期为3.227亿美元[293] - 2022年第二季度与收购相关或有对价的公允价值变动为330万美元，上半年为970万美元；2021年第二季度为460万美元，上半年为1020万美元[296][297] - 2022年第二季度tafasi​​tamab的合作亏损分担为250万美元，上半年为730万美元；2021年第二季度为980万美元，上半年为2030万美元[299] - 2022年第二季度长期投资未实现（损失）收益为 - 2490万美元，2021年同期为2680万美元；2022年上半年为 - 7150万美元，2021年同期为 - 90万美元[300] - 2022年第二季度所得税拨备为6790万美元，上半年为1.005亿美元；2021年第二季度为2220万美元，上半年为3800万美元[300] - OLUMIANT产品特许权使用费收入在2022年上半年较2021年同期增加，原因是该产品用于治疗COVID - 19使净产品销售额增加[285] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损0.60亿美元，可用现金、现金等价物和有价证券为27亿美元[301] - 2022年和2021年上半年，经营活动提供的净现金分别为3.899亿美元和3.790亿美元，增长主要由于营运资金变化[302] - 2022年上半年，投资活动使用的净现金为2920万美元，包括购买有价证券4400万美元和资本支出2870万美元，部分被有价证券的出售和到期4350万美元抵消[303][304] - 2021年上半年，投资活动使用的净现金为1.089亿美元，包括购买有价证券1.023亿美元、资本支出1.144亿美元和购买长期股权投资870万美元，部分被长期投资出售930万美元和有价证券的出售及到期1.071亿美元抵消[305] - 2022年和2021年上半年，融资活动提供的净现金分别为1600万美元和1650万美元，主要来自股票计划发行普通股所得款项，部分被支付给ARIAD/Takeda的或有对价抵消[306] 公司合作协议情况 - 2021年9月公司与Syndax达成合作协议，获得SNDX - 6352（axatilimab）在美国以外的独家商业化权利，Syndax在美国拥有共同商业化权利[266] - 2020年1月公司与MorphoSys达成合作协议，获得MOR208（tafasitamab）在美国以外的独家商业化权利，双方在美国拥有共同商业化权利[265] 药物治疗COVID - 19相关试验结果 - 2021年4月公司和Lilly宣布COV - BARRIER试验中，接受baricitinib治疗的患者在第28天死亡率降低38%；2021年8月宣布该试验额外队列中，接受baricitinib治疗的患者在第28天死亡可能性降低46%[276] - 2020年9月公司和Lilly宣布ACTT - 2试验中，baricitinib与remdesivir联用比单独使用remdesivir缩短康复时间；2020年10月宣布联用在第29天死亡率数值降低[272] - 2020年12月公司宣布RUXCOVID试验中，ruxolitinib加标准治疗未能预防COVID - 19相关细胞因子风暴患者的并发症[269] - 2021年3月宣布ruxolitinib加标准治疗在COVID - 19机械通气且有急性呼吸窘迫综合征患者的试验中，虽未降低全因死亡率，但美国研究人群（占总研究患者的91%）中，5mg和15mg ruxolitinib组死亡率有临床和统计学显著改善[270] 公司物业及信贷安排情况 - 2019年10月，公司与Wilmington Friends School Inc.达成协议，以5000万美元购买物业用于扩大全球总部[307] - 2021年8月，公司获得5亿美元

业绩总结 - 参与研究的患者总数为25人，其中16人被诊断为温热型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）[10] - 在12周的治疗期内，所有患者中有64%（16人）在第6至12周的任意一次访视中达到了部分响应（PR）[13] - 基线时所有患者的平均血红蛋白（Hgb）水平为8.9 g/dL，治疗12周后提高至11.5 g/dL[17] - 在延续治疗期间，17名患者中有8名（47.1%）继续接受治疗[12] - 研究中，4名患者因不良事件而中止治疗，占总患者的16%[12] - 在延续期内，所有患者的响应率为92%，wAIHA患者的响应率为90%[14] - 研究数据截止日期为2022年2月24日，截止时仍有8名患者（32%）在接受治疗[12] 用户数据 - 参与者中，女性占56%（14人），白人占92%（23人）[10] - 72%的患者曾接受过类固醇治疗，76%的患者曾接受过利妥昔单抗治疗[10] 新产品和新技术研发 - Parsaclisib在12周的治疗期间内，患者的平均血红蛋白水平从基线的10.9 g/dL提高至11.5 g/dL[18] - 研究显示，Parsaclisib可能是AIHA的有效且持久的口服治疗方案[26] - 目前正在招募wAIHA的随机对照三期试验（NCT05073458）[26] 安全性和不良事件 - 在12周的初始治疗期间，24%的患者（6人）报告了≥3级不良事件[24] - 在扩展期中，94.1%的患者（16人）报告了任何不良事件[25] - 在扩展期中，47%的患者（8人）报告了≥3级不良事件[25] - 没有报告与治疗相关的严重不良事件[24] - Parsaclisib的治疗在安全性方面表现良好，具有可管理的安全性特征[26] 其他新策略和有价值的信息 - 患者的治疗持续时间中位数为85天，范围为7至99天[12] - Parsaclisib在6至12周的任何访问中，反应率为64%（完全反应率为32%），在wAIHA患者中反应率为75%（完全反应率为50%）[26] - FACIT-F评分在第6周和第12周的变化分别为7.6和6.9，显示出临床上有意义的改善[22]

业绩总结 - 2022年第一季度产品和特许权收入增长20%，达到5.44亿美元，同比增长17%[5] - 2022年第一季度净产品收入为6.06亿美元，同比增长20%[110] - 预计2022年全年的收入指导上调至23.3亿至24亿美元[14] - Jakafi的净产品收入为5.44亿美元，同比增长17%[64] - 其他血液肿瘤产品的收入增长24%，达到2600万美元[5] 用户数据 - Opzelura在美国的净销售额为1300万美元，第一季度新患者治疗人数超过38000人[8] - Opzelura的覆盖人群达到1.46亿，较2022年1月底增加7500万[11] - Monjuvi和Pemazyre的第一季度净销售额分别为1900万美元和500万美元，Monjuvi在美国的销售增长50%[15] 研发与临床试验 - 皮肤科产品ruxolitinib霜在白癜风的三期临床试验中取得积极结果[5] - Ruxolitinib霜在52周治疗后，F-VASI50的改善率为75%和74%[11] - F-VASI75的改善率为53%和48%[11] - F-VASI90的改善率为33%和28%[11] - Ruxolitinib霜在临床试验中耐受性良好，未报告严重的治疗相关不良事件[11] 费用与成本 - 2022年第一季度，研发费用为3.53亿美元，同比增长15%[68] - 2022年第一季度，销售和管理费用为2.10亿美元，同比增长36%[68] - 第一季度研发费用占总收入的45%，较去年同期的49%有所下降[110] - GAAP产品收入成本占净产品收入的6%至7%[111] - 非GAAP产品收入成本占净产品收入的5%至6%[111] 未来展望 - 预计未来1-2年内将有多个新产品和适应症的监管批准[2] - 预计Jakafi的净产品收入在23亿至24亿美元之间[71] - 预计其他血液学/肿瘤学净产品收入在2.1亿至2.4亿美元之间[71] - GAAP研发费用预期为15.5亿至15.9亿美元[111] - 非GAAP研发费用预期为14.2亿至14.55亿美元[111]

财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度公司产品和特许权使用费总收入为7.28亿美元，较2021年第一季度增长20% [34] - 第一季度Opzelura毛销额为9000万美元，净销额为1300万美元，完全加载的毛销对净销折扣率从2021年第四季度的92%降至2022年第一季度的86%，预计第二季度继续下降，第三至四季度稳定在40% - 50% [36][37] - 第一季度GAAP基础上持续研发费用为3.33亿美元，较上年同期增加13%，总研发费用为3.53亿美元，包括合作协议里程碑费用2000万美元 [38] - 第一季度SG&A费用为2.1亿美元，较上年同期增长36%，剔除2021年第一季度一次性支付的1300万美元后增长49% [39] - 第一季度合作亏损为500万美元，代表Monjuvi美国净商业化亏损的50%份额 [39] - 第一季度末公司现金和有价证券为25亿美元 [39] - 收紧Jakafi全年净产品收入指引范围至23.3 - 24亿美元 [20][40] 各条业务线数据和关键指标变化 皮肤科业务 - Opzelura在美国推出进展顺利，截至第一季度末总处方量超6.8万份，新患者超3.8万名，自推出以来新患者总数超5.7万名 [15] - 第一季度末最后一周处方中约23%为续方 [16] - 自1月底以来新增超7500万人的保险覆盖，使总覆盖人数达1.46亿人 [16] - 推出六个月后新患者市场份额达12%，超过Eucrisa和Dupixent [17] - 超7500名医生已开具Opzelura处方，每周新增200 - 300名开方医生 [17] 血液学和肿瘤学业务 - Jakafi第一季度净销售额同比增长17%至5.44亿美元，各适应症患者总需求增长，新患者启动数同比增长12%，GVHD新患者启动数同比增长25% [20] - Monjuvi美国第一季度净产品销售额同比增长21%至1900万美元，在德国启动销售，净销售额为500万美元 [21] - Pemazyre第一季度销售额增长34%至1800万美元 [21] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进各阶段产品线进展，如白癜风用ruxolitinib乳膏的52周积极数据、口服PD - L1项目中280和318的优先推进、CDK2临床项目的启动 [10] - 扩大产品地理覆盖范围，如Pemazyre在欧洲和日本、Monjuvi在欧洲的推出 [8] - 为产品寻求新适应症，如Opzelura在白癜风、Olumiant、Tabrecta和Jakavi的新适应症规划 [12] 行业竞争 - 口服PD - L1领域有一定竞争，公司基于临床数据选择280和318推进，预计下半年提供数据更新 [28][29] - 腺苷和CD73项目开发领域竞争日益激烈，公司虽稍落后但可借鉴经验，预计下半年提供项目进展更新 [71][72][73] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司2021年的强劲势头延续至2022年第一季度，各产品和特许权使用费收入增长良好，新产品推出和管线进展顺利，未来有较大增长空间 [8][10][11] - Opzelura推出后患者和医生满意度高，保险覆盖进展良好，长期增长潜力大 [9][15][16] - Jakafi需求强劲，上调全年净产品收入指引下限 [20] 其他重要信息 - Opzelura已获FDA批准实施新制造工艺以改善API溶解，同时获批第二家制造商，准备在美国重新引入样品 [13] - 预计今年有多项监管和关键临床数据读出，如RUX NDA提交、BET和ALK2组合试验数据、ruxolitinib乳膏白癜风适应症美国PDUFA日期为7月18日等 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Opzelura制造更新情况，受质地问题影响的商业供应比例、新制造工艺上线时间和样品计划恢复时间 - 质地问题是因少量活性药物成分析出溶液，已通过CBE - 30流程改进溶解度并获FDA批准，新流程正在进行；通过先批准补充流程启动第二制造基地，未来几周产品将投入市场；预计下周左右恢复样品计划；不提供受影响比例具体数字，但投诉率在下降 [45][46] 问题2: 假设7月FDA批准Opzelura用于白癜风，是否会提供美国销售指引，白癜风商业机会与特应性皮炎对比情况 - 白癜风与特应性皮炎情况不同，特应性皮炎是成熟市场，较易评估患者规模和市场情况，而白癜风目前缺乏有效疗法，多数患者未寻求治疗，难以一开始就给出销售峰值估计，但潜在市场规模大，需观察市场发展后再确定 [47] 问题3: 恢复Opzelura样品计划后，若获批用于白癜风是否会继续，以及特应性皮炎治疗持续时间和患者续方情况 - 重新启动特应性皮炎样品计划后，预计白癜风推出期间也会有样品；目前推出仅六个月，新患者增长持续加速，续方率23%，治疗持续时间和管间间隔情况尚不清楚，预计稳定后患者每年使用3 - 4管Opzelura治疗特应性皮炎 [51] 问题4: 黑框标签是否影响Opzelura在社区环境中的使用 - 社区医生和学术医生对Opzelura的使用情况无差异，高处方量医生继续使用，个别患者可能对黑框标签有疑问，但医生习惯解释药物副作用，未将其视为障碍 [52] 问题5: POD1UM - 304研究是否获FDA批准，FDA对Lilly retifanlimab方法的反馈是否会影响该研究设计；Monjuvi与parsaclisib联合使用的长期前景，FDA对PI3激酶的决定对该组合研究和骨髓纤维化组合研究的影响 - POD1UM - 304是全球研究，有来自欧美、亚洲和少量美国的研究点，与Lilly仅用中国数据不同，研究设计与监管机构讨论并达成一致，与Lilly情况不同；对tafasitamab与parsaclisib联合使用仍感兴趣，希望下半年有不同疾病亚组数据后再做决策；骨髓纤维化项目的两项研究分别招募约440名和220名患者，研究设计与监管机构达成一致，虽PI3δ抑制剂安全性受关注，但研究有应对措施 [56][59][61] 问题6: Opzelura毛销对净销改善主要是因保险覆盖更好还是调整患者援助计划，患者共付援助持续时间和程度；保险覆盖不足是否影响医生开处方，更好覆盖后是否会有处方量拐点 - 随着NDC障碍消除和保险覆盖改善，毛销对净销在第二、三、四季度将改善；推出时就有慷慨患者援助计划，NDC障碍消除和使用标准确定后会减少全额补贴计划以改善毛销对净销；开处方未受影响，因有援助计划且皮肤科医生熟悉审批流程，预计目前的药物使用增长趋势将持续 [66][68][69] 问题7: 腺苷和CD73项目预计今年晚些时候的初始数据情况 - 公司管线中有小分子A2A、A2B抑制剂、大分子CD73抑制剂及与检查点抑制剂的联合方案；A2A、A2B剂量递增和扩展阶段进展顺利，预计今年有数据，CD73稍落后但也在推进，目前正在进行联合治疗，预计下半年提供项目更新 [72][73] 问题8: Opzelura毛销对净销稳定在40% - 50%是否包括白癜风商业化后情况，RUX QD的NDA提交情况 - 40% - 50%的毛销对净销目标包括白癜风推出后情况；RUX QD的NDC正在提交，稳定性问题已解决，预计标准10个月审查期，2023年第一季度有望获批，生物利用度和生物等效性符合FDA标准 [76][78] 问题9: 从商业角度看，Opzelura用于白癜风的标签中重要元素，以及TRuE - V研究中不在标签但对推广重要的元素 - 最重要的是它是首个且唯一获批用于白癜风复色的药物；标签可能包括年龄12岁及以上、体表面积累及达10%、给药方式需持续给药以获疗效；希望能在标签中纳入完整52周数据集以反映疗效和安全性数据 [82][83][84] 问题10: INCB54707在化脓性汗腺炎中的有意义反应标准，以及在白癜风方面的长期计划 - 化脓性汗腺炎有未满足医疗需求，已批准的TNF抑制剂疗效不佳，公司2期数据显示JAK抑制剂有前景，预计会有黑框标签，需考虑治疗比率；白癜风方面，该药物适用于体表面积累及8%及以上患者，与乳膏适用范围有重叠，口服JAK抑制剂可能有黑框标签，需考虑安全性和治疗比率 [86][88][89] 问题11: 口服PD - L1项目在剂量优化和肿瘤选择方面的经验，以及两个优先分子是否会进一步优先选择及时间 - FDA强调剂量正确性，公司已调整资源进行剂量分析；有药效学标志物可测量PD - 1抑制情况，目标是药物给药时PD标志物抑制浓度达90%以上；目前关注热点肿瘤如微卫星高肿瘤，但未确定具体组织学类型和领域，预计年底或明年初做决策；目前判断选择280和318中的哪一个还为时过早，两个药物在临床中进展良好，且第二个化合物在非肿瘤领域可能有应用价值 [94][96][98] 问题12: Opzelura与支付方就白癜风谈判情况，是否有支付方等待标签批准后确定覆盖范围，以及未来覆盖人数改善节奏；毛销对净销折扣率未来是否会低于40% - 50% - 与PBM的部分合同已完成，白癜风推出时无需重新谈判合同，但保险计划会在批准后数周或数月制定使用标准；今年目标是毛销对净销折扣率达40% - 50% [104][106][110] 问题13: Opzelura的开方医生中皮肤科医生和全科医生比例，是否主要是销售团队推广的医生，以及新制造方法是否会改变药物PK或PH，是否会引起监管机构对安全性和有效性的担忧 - 主要开方医生为皮肤科医生，销售和教育工作主要针对皮肤科医生及其办公室人员，包括护士从业者和医师助理；新制造方法不会从根本上改变药物PK或PH，CBE - 30流程是温和到中度的改变，先批准补充流程引入新制造商使用相同工艺，不会影响临床研究结果 [113][115]

公司业务风险 - 公司业务面临众多风险，如盈利能力、资本资源充足性、诉讼成本、竞争等[125] - 公司依赖JAKAFI/JAKAVI，若无法维持其收入，业务可能受损[132] - 公司运营受COVID - 19疫情和地缘政治事件不利影响[132] - 公司可能因无法获得或维持产品报销、失去重要销售渠道等影响运营和财务状况[132] - 公司药物研发面临研发失败、无法获批、竞争等风险[132][133] - 公司依赖第三方制造产品，可能导致供应受限、成本增加等问题[134] - 公司预计继续承担大量药物研发费用，可能导致未来亏损[134] - 若无法维持JAKAFI在美国的收入或收入下降，公司业务可能受到重大损害，可能需推迟其他药物研发和商业化计划，甚至大幅缩减运营，获取新产品授权或收购的能力也可能受限[317] - 公司其他产品收入及与诺华、礼来合作协议的特许权使用费收入，受与JAKAFI类似因素影响，美国以外地区还受监管、定价和报销问题影响[318] - 若无法从政府卫生管理部门、私人健康保险公司等获得产品的预期覆盖和报销，公司定价、产品销售、运营结果和财务状况可能受损[319] - JAKAFI商业成功和维持并增加收入取决于患者数量、患者和医疗界接受度、疗效和安全性评估、第三方支付方覆盖和报销及定价、第三方制造商生产能力、营销和分销支持、新冠疫情影响、FDA标签和宣传声明、监管批准维持、拓展新适应症能力等因素[320] 公司业务布局 - 公司在血液学/肿瘤学和炎症与自身免疫两个治疗领域开展业务[138] - 血液学和肿瘤学业务有JAKAFI、MONJUVI/MINJUVI、PEMAZYRE和ICLUSIG四个获批产品及多个临床开发项目[139] - 公司全球总部位于美国特拉华州威尔明顿，在欧洲、日本和加拿大设有办事处[136][137] 产品获批情况 - JAKAFI于2011年11月获FDA批准用于治疗中高危骨髓纤维化（MF），2014年12月用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症（PV）患者，2019年5月用于治疗12岁及以上成人和儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD），2021年9月用于治疗12岁及以上成人和儿科患者一线或二线全身治疗失败后的慢性GVHD[140] - 2020年4月FDA批准PEMAZYRE治疗特定胆管癌[169][174] - 2021年1月FDA授予tafasi​​tamab治疗滤泡性淋巴瘤的孤儿药称号[185] - 2022年1月公司撤回parsaclisib治疗三种NHL适应症的NDA申请，EMA对MZL的申请正在审查中[192] - 2021年7月FDA针对retifanlimab治疗SCAC的BLA发出完整回复信，10月公司撤回其MAA申请[195] - retifanlimab获得治疗特定晚期或转移性MSI - H或dMMR子宫内膜癌、局部晚期或转移性SCAC和MCC的快速通道指定[197] - FDA和EMA授予retifanlimab治疗局部晚期或转移性SCAC的孤儿药称号，FDA授予其治疗MCC的孤儿药称号[197] - 2018年6月，FDA批准2mg剂量的OLUMIANT用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子抑制剂疗法反应不足的中度至重度活动性类风湿关节炎成人患者[231] - 2020年5月，FDA批准卡马替尼（TABRECTA）用于治疗肿瘤有导致MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成年患者[242] - 2022年3月，CHMP对鲁索替尼用于急慢性移植物抗宿主病给出积极意见[247] - 公司首款在美国获批销售的产品JAKAFI于2011年11月获批治疗中高危骨髓纤维化，2014年12月获批治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症，2019年5月获批治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病，2021年9月获批治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性慢性移植物抗宿主病[313] 产品临床数据 - COMFORT - I试验中，JAKAFI治疗患者三年生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II试验中，JAKAFI治疗患者三年生存率为79%，最佳可用治疗组为59%[149] - RESPONSE试验80周时，83%的患者仍在接受JAKAFI治疗，32周有反应的患者中76%在80周时仍有反应[155] - RESPONSE - 2研究显示，JAKAFI在维持血细胞比容控制方面优于最佳可用治疗（62.2% vs. 18.7%，P<0.0001）[156] - REACH1研究中，类固醇难治患者使用JAKAFI的总体缓解率（ORR）为57%，完全缓解率（CR）为31%[159] - REACH3研究中，JAKAFI治疗类固醇难治性慢性GVHD至第7周期第1天的总体缓解率为70%，最佳可用治疗组为57%[160] - MONJUVI联合来那度胺治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的L - MIND研究显示，客观缓解率（ORR）为55%，完全缓解率（CR）为37%，中位缓解持续时间（mDOR）为21.7个月[164] - 2021年12月，AGAVE - 201试验中axatilimab单药治疗慢性GVHD患者的总缓解率为68% [182] - 2021年6月EHA公布parsaclisib治疗AIHA的II期试验数据，多数患者在12周治疗期有反应，基于此启动III期试验[193] - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项III期研究中，TRuE - AD1和TRuE - AD2达到研究者整体评估治疗成功的患者比例分别为53.8%和51.3%，而对照组分别为15.1%和7.6%[210] - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项III期研究中，TRuE - AD1和TRuE - AD2瘙痒数值评分量表降低≥4分的患者比例分别为52.2%和50.7%，而对照组分别为15.4%和16.3%[210] - 1.5%鲁索替尼乳膏每日两次治疗白癜风的III期TRuE - V项目中，第24周约29.9%的患者面部白癜风面积评分指数改善≥75%[214] - 1.5%鲁索替尼乳膏每日两次治疗白癜风的III期TRuE - V项目中，第52周约50%的患者面部白癜风面积评分指数改善>75%[217] - 巴瑞替尼治疗类风湿关节炎的四项III期试验均达到主要终点[230] - 2022年1月，BRAVE - AA1和BRAVE - AA2的52周阳性结果显示40%的成人患者头皮覆盖率至少达到80%[238] - GEOMETRY mono - 1研究中，METex14人群（n = 97）中，初治患者（n = 28）和经治患者（n = 69）的确认总缓解率分别为68%和41%[243] - 初治患者服用TABRECTA的中位缓解持续时间为12.6个月，经治患者为9.7个月[243] 疾病相关数据 - 美国约有16000 - 18500名MF患者，中高危患者占比80% - 90%[146] - 美国约有25000名PV患者因对羟基脲反应不足或不耐受而被视为病情未得到控制[152] - 美国III或IV级类固醇难治性急性GVHD患者12个月生存率为50%或更低，类固醇难治性急性和慢性GVHD年发病率约为3000例[158] - DLBCL占全球成人非霍奇金淋巴瘤病例的40%，约40%患者对初始治疗无反应或复发，美国每年约10000例、欧盟每年约14000例r/r DLBCL患者不符合ASCT条件[167] - 目前美国、欧洲和日本估计有2000 - 3000例FGFR2融合或重排的胆管癌患者[173] - 美国约有1000万被诊断患有特应性皮炎的青少年和成人患者[207] - 白癜风影响美国0.5 - 2%的人口，美国至少有150万患者[218] - 类风湿性关节炎估计影响全球约1%的人口[229] - 约3 - 4%的非小细胞肺癌患者肿瘤有导致MET外显子14跳跃的突变[246] 公司合作情况 - 公司与Cellenkos、Syndax、MorphoSys、Xencor、Agenus等有合作开发项目[198][199][204] - 公司的鲁索替尼乳膏、巴瑞替尼等产品有授权合作，可获得里程碑付款和特许权使用费[224] - 2009年11月，公司与诺华达成合作和许可协议，诺华获得鲁索替尼和卡马替尼相关开发和商业化权利[252][254] - 2009年12月，公司与礼来达成许可、开发和商业化协议，礼来获得巴瑞替尼相关开发和商业化权利[255] 公司财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度公司净收入为3800万美元，基本和摊薄后每股净收入为0.17美元，2021年同期净收入为5350万美元，基本和摊薄后每股净收入为0.24美元[282] - 2022年第一季度总营收为7.332亿美元，2021年同期为6.047亿美元，JAKAFI产品收入增长包括4330万美元的销量增长和3550万美元的价格增长[283] - 2022年第一季度JAKAFI净收入为5.445亿美元，2021年同期为4.657亿美元；ICLUSIG净收入为2610万美元，2021年同期为2560万美元；PEMAZYRE净收入为1800万美元，2021年同期为1350万美元；MINJUVI净收入为450万美元，2021年同期无；OPZELURA净收入为1280万美元，2021年同期无[283] - 2022年第一季度产品特许权使用费收入为1.223亿美元，2021年同期为9990万美元，其中OLUMIANT产品特许权使用费收入因用于治疗COVID - 19净产品销售增加而增长[283][287] - 2022年第一季度里程碑和合同收入为500万美元，2021年同期无[283] - 截至2022年3月31日销售津贴和应计项目余额为1.70072亿美元，其中政府回扣和扣款是销售津贴的最主要组成部分[284][285] - 2022年第一季度产品收入成本为4.26亿美元，2021年同期为2.92亿美元，主要因商业产品相关成本增加[288] - 2022年第一季度研发费用为3.534亿美元，2021年同期为3.069亿美元，主要因开发人员增加和后期开发资产投资增加[290] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为2.096亿美元，2021年同期为1.538亿美元，主要因皮肤科商业组织人员增加和支持产品发布的活动费用增加[293] - 2022年第一季度收购相关或有对价公允价值变动为640万美元，2021年同期为550万美元，主要因时间推移[296] - 2022年第一季度合作损失分摊成本为470万美元，2021年同期为1050万美元[297] - 2022年第一季度长期投资未实现损失为4660万美元，2021年同期为2770万美元[298] - 2022年第一季度所得税拨备为3250万美元，2021年同期为1580万美元，因估值备抵释放[298] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损7亿美元，可用现金、现金等价物和有价证券为25亿美元[299] - 2022年第一季度经营活动提供的净现金为2.157亿美元，2021年同期为2.061亿美元，主要因营运资金变化[301] - 2022年第一季度投资活动使用的净现金为1670万美元，2021年同期为5980万美元，未来可能因战略投资等因素大幅波动[302] 产品治疗COVID - 19相关试验结果 - 2020年12月RUXCOVID试验初步结果显示，鲁索替尼加标准治疗未能预防COVID - 19相关细胞因子风暴患者的并发症[273] - 2021年3月另一项鲁索替尼治疗COVID - 19患者的试验结果显示，鲁索替尼未能降低全因死亡率，但美国研究人群（占总研究患者的91%）中5mg和15mg鲁索替尼组死亡率有临床和统计学显著改善[274] - 2020年9月公司和礼来宣布ACTT - 2试验初步结果，巴瑞替尼联合瑞德西韦比单用瑞德西韦缩短康复时间，10月数据显示联合用药降低第29天死亡率[276] - 2021年4月COV - BARRIER试验未达到主要终点，但接受巴瑞替尼加标准治疗的患者第28天死亡率降低38%；8月数据显示机械通气或ECMO的COVID - 19患者接受巴瑞替尼加标准治疗第28天死亡可能性降低46%[278]

财务数据和关键指标变化 - 2021年全年产品和特许权使用费收入增长17%，达到29亿美元，过去五年复合年增长率为24% [5] - 第四季度产品和特许权使用费总收入为8.13亿美元，较2020年第四季度增长20% [32] - 2021年全年运营研发费用为13亿美元，较2020年增长6%；第四季度为3.45亿美元，较上年同期下降9% [36] - 2021年全年SG&A费用增长43%，第四季度为2.26亿美元，较上年同期增长35% [37][38] - 2021年全年合作亏损为3700万美元，第四季度为800万美元 [38] - 2021年底现金和有价证券为23亿美元 [39] - 预计2022年JAKAFI净产品收入在23 - 24亿美元之间，中点较2021年增长约10%；其他血液学/肿瘤学产品净收入在2.1 - 2.4亿美元之间，中点较2021年增长约23% [40][41] - 预计2022年COGS占产品收入的6% - 7%；研发费用在15.5 - 15.9亿美元之间，中点较2021年增长18%；SG&A费用在9.5 - 10亿美元之间 [42][43] 各条业务线数据和关键指标变化 JAKAFI - 2021年全年增长10%，第四季度增长15%，达到5.92亿美元 [5][21] - 预计2022年全年净产品收入在23 - 24亿美元之间 [21] 其他血液学和肿瘤学产品 - 2021年全年增长40%，Pemazyre贡献6900万美元，Minjuvi贡献500万美元 [6] - Monjuvi第四季度销售额为2400万美元，预计2022年净产品销售额在1.1 - 1.35亿美元之间 [22] - Minjuvi第四季度净销售额为400万美元 [22] - Pemazyre 2021年净销售额增长至6900万美元，其中1000万美元来自美国以外 [23] Opzelura - 第四季度批发商向药房发货近2.1万单位，1月份发货近1.1万单位 [14] - 第16周新品牌处方占比超10%，截至1月28日当周， refill占总处方量的15% [15] - 第四季度毛产品销售额为5800万美元，因患者支持计划减少75%，其他费用和折扣17%，净产品销售额为500万美元 [35] 各个市场数据和关键指标变化 未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2022年公司将开发和扩展产品线，在关键临床项目中提供新数据，并继续推动新产品和新适应症的推广 [8] - 公司拓展皮肤科业务，Opzelura已成功推出，预计皮肤科业务将成为重要增长驱动力，Opzelura在美国特应性皮炎市场的峰值销售额可达15亿美元 [9][10] - 公司在MPNs和移植物抗宿主病领域有增长机会，预计今年上半年提交每日一次鲁索替尼的NDA [28] - 公司在早期产品线有多项更新，预计今年晚些时候从口服PD - L1项目和腺苷项目获得数据 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Opzelura的表现满意，其推出进展顺利，需求持续攀升，医生和患者反馈积极，有望成为重要增长驱动力 [12][20] - 预计JAKAFI在2022年将继续增长，新患者增长将持续，慢性GVHD新适应症和新患者启动的持续恢复将推动收入增长 [21] - 公司对Minjuvi在欧洲的初始销售情况感到鼓舞，随着在其他欧洲国家获得报销，有望成为重要增长贡献者 [22] 其他重要信息 - 公司与Syndax就axatilimab在慢性移植物抗宿主病方面达成合作协议 [25] - 公司在皮肤科临床开发管线中增加了多种产品和适应症 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Opzelura的报销进展及长期毛利率预期，以及使用时长、适用身体部位和患者使用速度 - 预计2022年下半年毛利率稳定在40% - 50%，未来情况难以预测，但会与支付方合作确保合理毛利率 [49] - 患者在身体各部位使用Opzelura，refill数量每月增加，未来会有更多相关数据 [50] 问题2: Opzelura患者旅程、报销障碍及refill率与预期的对比 - 预计产品需求将增加，随着报销覆盖范围扩大，毛利率将改善，障碍将消除 [54][56] - refill率处于早期阶段，预计会随新处方量增加而上升，进入白癜风领域后情况会更好 [57] 问题3: Opzelura早期使用患者来源、毛利率正常化后患者自付费用及需求弹性 - 大部分患者从类固醇治疗转换而来，也有从Dupixent、Eucrisa、TCIs等治疗转换的 [61] - 患者自付费用不超过10美元，不同层级患者平均自付费用不同，Tier 1为10美元或无自付，Tier 2或Tier 3平均为60 - 70美元 [62][63] - 共付援助已反映在40% - 50%的稳定毛利率范围内 [65] 问题4: 公司对地域收入多元化的重视程度及美国以外的增长机会 - 公司几年前决定在日本和欧洲建立自己的组织，目前已有产品在这些地区推出，还在中国有重要合作，并正在签署全球分销协议 [69] - 公司认为从开发角度看，在不同地区开展项目很重要，未来会继续保持这种布局 [70] 问题5: 公司指导是否考虑白癜风适应症，样品纹理问题及SG&A指导是否包含DTC广告 - 指导已包含白癜风适应症，批准后无需与GPO/PBM重新签订合同，但各计划需更新处方集和使用标准 [73][74] - SG&A指导包含Opzelura商业化、营销和支持的所有成本，包括DTC广告 [76] - 目前专注于商业供应，样品制造需稍后进行，正在进行工艺改进以解决纹理问题 [78][79] 问题6: 公司逆转第二大支付方NDC封锁的信心及未解除封锁对销售的影响 - 公司对解除NDC封锁非常有信心，正在积极谈判，产品需求大，下游计划推动解除封锁 [83][84][85] - 即使有NDC封锁，患者也可通过事先批准和医疗例外获得药物，产品的价值主张将促使支付方将其纳入处方集 [86] 问题7: Opzelura标签扩展至白癜风的签约流程及销售团队准备情况 - 无需与已签约的PBM和GPO重新签约，下游计划只需将其添加到处方集，市场准入团队会与各计划合作 [90][91] - 销售团队专注于加速AD推出，有专门团队负责白癜风推出，无需扩大销售团队规模，广告和促销投资已包含在SG&A指导中 [92][93] 问题8: 每日一次鲁索替尼的NDA审查时间、上市策略，以及Monjuvi在欧洲的推出和峰值收入情况 - 预计NDA审查时间为10个月，约在今年底或明年初有监管行动，上市策略需考虑对整体JAKAFI业务的影响 [98][101] - Monjuvi在德国推出情况良好，未来几个月将在更多欧洲国家推出，预计其在欧洲有重要潜力，将为公司净产品收入增长做出贡献 [99][100] 问题9: LIMBER项目中ALK2组合更新关注重点 - 关注血红蛋白水平变化，目前单药治疗安全性和剂量递增阶段已看到有利的铁动力学和铁调素变化，预计今年证明概念并推进与鲁索替尼的组合 [104][105][106] 问题10: Opzelura与第三大PBM达成协议的预期时间，以及慢性手部湿疹的机会、潜在剂量和数据预期 - 预计今年与第三大PBM达成协议并解除所有PBM的NDC封锁 [109] - 慢性手部湿疹是一个机会，预计研究在2022年招募患者，2023年获得数据 [109][111] 问题11: JAKAFI指导的增长情况及可利用的增长因素，以及长期指导的信心 - 2022年指导范围高端意味着同比增长12%，反映了所有适应症的持续增长，特别是慢性GVHD；低端反映了COVID - 19的不确定性 [114] - 2021年新患者启动恢复良好，慢性GVHD推出是重要因素，预计MF、PD和GVHD将继续增长，公司对长期指导有信心 [115][116][117] 问题12: 公司IO平台的发展战略 - 口服PD - L1项目处于令人兴奋的发展阶段，有三个产品在临床显示出临床活性，今年将做出进一步决策；还有令人兴奋的腺苷项目和LAG - 3项目，会在准备好时分享更多临床计划 [118][119] 问题13: Opzelura与支付方讨论中的阶梯疗法要求，以及17%其他扣除的内容和未来预期 - 阶梯疗法要求各不相同，有的患者需要经过一种或两种治疗步骤，可能是不同强度的外用类固醇 [123] - 17%的其他扣除包括分销费用、相关折扣和共付援助 [125]