Boca Raton, Florida, US, April 16, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- INmune Bio Inc. (NASDAQ:INMB), a clinical-stage biotechnology company targeting inflammation and immunology through the innate immune system, today announced a major intellectual property milestone with respect to its next-generation mesenchymal stromal cell (MSC) product, CORDStrom™. The United States Patent and Trademark Office (USPTO), acting as the International Search Authority, has issued a favorable written opinion on all claims in INmune B ...

公司与合作方 - INmune Bio Inc 是一家临床阶段的生物技术公司 专注于通过靶向先天免疫系统来治疗疾病 [1][7] - 公司与细胞和基因治疗弹射器建立合作 旨在为其细胞治疗平台建立大规模、商业化就绪的生产能力 [1] - 细胞和基因治疗弹射器是一家独立的技术与创新组织 专门致力于推进细胞和基因治疗行业的发展 [1][6] 技术平台与产品管线 - 公司拥有三个产品平台：DN-TNF平台、自然杀伤细胞启动平台和CORDStrom™平台 [7][8] - DN-TNF产品候选药物正在进行临床试验 旨在治疗轻度阿尔茨海默病、轻度认知障碍和难治性抑郁症 [7][8] - INKmune®是自然杀伤细胞启动平台的产品 用于启动患者的NK细胞以消除癌症患者的最小残留病灶 目前正在美国进行针对转移性去势抵抗性前列腺癌的II期试验 [4][8] - CORDStrom™是一个专有的、同种异体的、源自人类脐带血的间充质基质/干细胞平台 最近在英国完成了一项针对隐性营养不良性大疱性表皮松解症的盲法随机试验 [3][8] 合作内容与生产规划 - 此次合作将建立在公司位于皇家自由医院的现有生产基地之上 并利用CGT弹射器在斯蒂夫尼奇制造创新中心的专业知识 [3] - 合作初始重点是扩大CORDStrom™的生产规模 这是一种针对RDEB的有前景的疗法 [3] - 在CORDStrom™之后 公司计划将其用于实体瘤的NK细胞启动药物INKmune®的生产转移到同一设施 以支持在美国和英国正在及未来进行的试验 [4] - 此次合作旨在通过提供高效、可扩展的制造能力 同时保持运营控制 来加速公司的商业化进程 [4] 目标疾病与市场潜力 - 公司的疗法利用先天免疫系统治疗包括阿尔茨海默病、前列腺癌和隐性营养不良性大疱性表皮松解症在内的疾病 [2] - 在最近的II期随机试验中 CORDStrom™减轻了疼痛和瘙痒 并显示出改善皮肤完整性和疾病活动性的潜力 [3] - 公司估计 在美国、英国和欧盟 大约有4,000名患有中度至重度RDEB的儿童可能受益于CORDStrom™ [3] - CORDStrom™有望成为首个解决RDEB系统性问题的细胞疗法 [3] 战略意义与高管评论 - CGT弹射器首席执行官表示 此次合作将支持INmune Bio成为细胞疗法的商业化规模开发商和制造商 并帮助其满足不断增长的产品需求 [5] - INmune Bio的首席科学官兼联合创始人表示 此次合作是使复杂药物从临床试验走向商业交付所需伙伴关系的典范 并称该英国设施的无与伦比的规模为公司推进下一阶段企业增长提供了卓越平台 [5] - 此次合作被视为跨境协作的典范 旨在利用全球专业知识将突破性疗法推向市场 [5]

临床试验核心信息 - 公司将在2025年6月公布MINDFuL II期盲法、随机、安慰剂对照试验的顶线结果 [1] - 该试验主要终点是评估从基线到第23周认知评分（EMACC）的变化 [3] - 次要终点包括CDR-SB、E-Cog、ADL和神经精神量表（NPI）等工具，以及血液生物标志物和神经影像学结果 [5] 试验设计与患者特征 - 试验共入组208名患者，其中轻度认知障碍（MCI）患者92名（占44%），轻度阿尔茨海默病（mAD）患者116名（占56%）[2] - 患者平均年龄为72岁，以2:1的比例随机接受每周一次皮下注射XPro™ 1.0 mg/kg或安慰剂，持续23周 [2] - 所有入组患者均满足至少一项炎症生物标志物富集标准，包括hsCRP > 1.5 mg/L、ESR > 10 mm/hr、HbA1c > 6.0% 或至少一个APOE ε4等位基因 [2] - 试验的筛选失败率为72%，最常见的排除原因是根据筛查MMSE评估的疾病严重程度 [4] 基线数据与生物标志物分析 - 基线盲态数据显示，入组的是一个特征明确的早期阿尔茨海默病伴生物标志物确认炎症的患者队列 [5] - 入组患者中69.2%为APOE ε4携带者，64.4%满足超过一项富集生物标志物的纳入标准 [5] - 富集生物标志物特征在两种性别和诊断类别中均匀分布，患者年龄、病程等特征与更大型且成功的III期试验患者高度相似 [5] - 基线EMACC评分在MCI组高于mAD组，并且与MMSE和CDR-SB评分相关，表明主要终点具有良好的结构效度 [3] 公司产品平台与近期活动 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发针对先天免疫系统的治疗方法，拥有三个产品平台 [7] - DN-TNF产品平台利用显性负性技术选择性中和可溶性TNF，其候选产品XPro™正处于治疗轻度阿尔茨海默病、轻度认知障碍和难治性抑郁症的临床试验中 [7] - 公司将于2025年4月4-5日在AD/PD 2025会议的海报环节展示基线人口统计学、疾病特征和研究设计细节 [1][5]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司通过出售普通股和认股权证筹集2990万美元，共发行4145978股普通股和可购买3898852股普通股的认股权证，认股权证条款可能因ADO2试验积极数据加速，若行使或可额外筹集约3000万美元 [37][38] - 2024年归属于普通股股东的净亏损约4210万美元，2023年约3000万美元；2024年研发费用约3320万美元，2023年约2030万美元；2024年一般及行政费用约950万美元，2023年约960万美元 [40] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物约2090万美元；自年底以来，通过ATM又筹集540万美元；截至2025年3月27日，公司约有2290万股普通股流通在外 [40][41] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病治疗业务（ADO2试验） - 预计在不到100天（6月）公布使用XPro治疗早期伴有炎症的阿尔茨海默病患者的2期随机、双盲、安慰剂对照试验（ADO2或MINDFuL）的顶线数据 [8] - 试验在8个国家招募208名患者，筛选近800名患者，筛选失败率约72%，与其他阿尔茨海默病试验相近，因炎症生物标志物导致的筛选失败率低于10% [15][77] 实体肿瘤治疗业务（CaRe PC试验） - 使用INmune治疗去势抵抗性转移性前列腺癌的CaRe PC试验稳步推进，已完成1期剂量递增部分的给药，正在2期的中高剂量组给药，预计2025年完成患者给药 [18] 罕见病治疗业务（CORDStrom） - 公司获得Mission EB临床试验数据的授权，CORDStrom有望成为生物制品许可申请（BLA）就绪项目，已获得孤儿药资格和罕见儿科疾病指定 [21][22] - 预计在2026年第一季度提交CORDStrom的BLA申请 [44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司核心是中枢神经系统（CNS）公司，专注阿尔茨海默病，围绕XPro平台开展业务 [26] - 2024年完成向实体肿瘤治疗的转型，认为INmune靶向和治疗实体肿瘤的未来机会更大 [17] - 公司在阿尔茨海默病治疗上采用精准医学方法，与传统针对斑块和缠结的治疗方法不同，聚焦神经炎症这一疾病主要驱动因素，有望挑战长期以来以淀粉样蛋白为中心的阿尔茨海默病治疗范式 [10][33] - CORDStrom与其他批准的RDEB疗法不同，提供全身性疾病修饰方法，而非仅关注局部伤口管理 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是公司过渡年，2025年将是变革年 [7] - ADO2试验积极结果将为阿尔茨海默病和其他CNS疾病治疗带来范式转变，使神经炎症这一常被忽视和未治疗的因素得到认可 [35] - 公司对ADO2试验结果充满信心，若成功将挑战阿尔茨海默病的传统治疗范式，有望停止患者认知衰退 [33][34] - 公司团队在困难环境中取得进展，对实现临床目标有信心，相信公司现金足以支持运营至2025年第三季度 [45] 其他重要信息 - 公司提醒除历史事实陈述外，管理层在电话会议中的陈述和对问题的回答均为前瞻性陈述，存在风险和不确定性 [4] - 公司预计在2025年完成CaRe PC试验患者给药，并在数据可用时公布；预计2026年第一季度提交CORDStrom的BLA申请 [18][44] 问答环节所有提问和回答 问题1：RDEB项目的12个月开放标签试验是否为提交申请所需，FDA和英国批准要求是否不同 - 公司认为目前Mission EB第一阶段的临床数据对FDA提交BLA申请可能足够，但最终由FDA决定；对于英国药品和保健品管理局（MHRA），预计明年初分享数据并获取正式意见，同时会进行开放标签试验以了解药物效果持久性和最佳给药方式，试验将在美国和英国进行 [50][52][53] 问题2：EXPAREL数据发布时，EMACC和CDR终点结果是否会错开公布 - 公司将在数据发布时提供认知和功能证据，EMACC和CDR终点结果将同时公布 [56][59] 问题3：FDA对EMACC的态度，筛选的800名患者情况，以及TRD患者筛选是否与AD患者类似 - FDA在看到数据前不发表评论，公司认为遵循其要求，有机会获得认可；筛选的800名患者是总数，因炎症生物标志物导致的筛选失败率低，主要因诊断等常见原因；TRD患者筛选使用CRP和快感缺失行为标志物，与AD患者筛选类似但有差异，基于疾病特异性 [73][76][72] 问题4：EXPAREL 2期试验是否有患者退出，若有退出率是否符合预期及原因，若结果积极多久可开始3期试验及试验情况 - 患者退出率低于预期，主要因老年患者常见问题，与药物疗效或安全性无关；3期试验情况取决于数据和与FDA的讨论，公司期望尽快推进 [86][87][90] 问题5：CORDStrom潜在商业发布时，公司计划自行商业化还是寻找合作伙伴 - 公司目标是独立推进产品商业化，但接近商业阶段时可能寻找合作伙伴，因公司并非分销和营销专家；对于XPro也有类似考虑 [93][94] 问题6：CORDStrom项目是否能赶上PRV项目批准期限，以及对PRV项目续签的看法 - 公司认为PRV项目很可能会延期，因其对美国政府无成本且有益，是罕见病药物开发的重要因素；公司计划在今年年底前了解是否延期并相应规划，目标是一次提交申请并通过 [110][112][113] 问题7：RDEB项目是否需要一整年完成化学、生产和控制（CMC）工作并在英美提交申请 - 公司团队将在年底前回答FDA上次提交文件中提出的问题，预计在2026年第一季度准备好美国提交所需数据，同时会聘请第三方进行数据外部审查和差距分析 [101][102] 问题8：能否提前开始开放标签扩展试验 - 英国的开放标签试验已准备好，首剂药物已生产，待大奥蒙德街医院准备好即可开展；美国正在准备研究性新药申请（IND），取决于资金环境，英国临床试验授权（CTA）已获批 [104]

临床试验进展 - 2024年AD02试验最终入组208名患者，超过目标入组人数201人[2] 产品疗效 - CORDStrom™使部分重症儿童患者6个月时瘙痒持续减轻超27%[5] 融资情况 - 公司与投资者等达成证券购买协议，总收益约2750万美元，发行约390万份认股权证，行使后或募资约3000万美元[9] - 2024年通过ATM计划出售普通股总收益约240万美元，2025年1月1日至3月27日约540万美元[9] 政府退税 - 2024年7月公司获澳大利亚研发退税约250万美元[9] 财务数据关键指标变化 - 2024年公司普通股股东净亏损约4210万美元，2023年约3000万美元[9] - 2024年研发费用总计约3320万美元，2023年约2030万美元[9] - 2024年一般及行政费用约950万美元，2023年约960万美元[9] - 2024年其他收入净额约60万美元，2023年其他费用净额约30万美元[9] - 2024年末总资产为3.96亿美元，较2023年末的5.7亿美元下降30.6%[20] - 2024年净亏损4.21亿美元，较2023年的3.00亿美元增加40.6%[22] - 2024年营收为1.4万美元，较2023年的15.5万美元下降91%[22] - 2024年总运营费用为4264.9万美元，较2023年的2989.6万美元增加42.7%[22] - 2024年经营活动净现金使用量为3336.1万美元，较2023年的1198万美元增加178.5%[24] - 2024年融资活动提供的净现金为1821.1万美元，而2023年为使用422.5万美元[24] - 2024年末现金及现金等价物为2092.2万美元，较2023年末的3584.8万美元下降41.6%[20][24] - 2024年普通股加权平均流通股数为1994.43万股，较2023年的1798.08万股增加10.9%[22] - 2024年基本和摊薄后每股净亏损为2.11美元，较2023年的1.67美元增加26.3%[22] - 2024年综合亏损为4185.8万美元，较2023年的3010.8万美元增加39%[22] 公司股本情况 - 截至2025年3月27日，公司约有2290万股流通普通股[9]

INmune Bio (INMB) Q4 2024 Earnings Call March 27, 2025 04:30 PM ET Company Participants David Moss - Chief Financial OfficerRaymond Tesi - CEO & ChairmanGeorge Farmer - Managing DirectorMark Lowdell - Chief Scientific Officer & Chief Manufacturing OfficerCJ Barnum - Head of NeuroscienceDenis Reznik - Senior Equity Research AssociateElemer Piros - Senior Managing Director Conference Call Participants Thomas Shrader - Equity Research AnalystJames Molloy - Managing Director, Senior Biotechnology & Specialty Ph ...

财务数据和关键指标变化 - 2024年通过普通股和认股权证销售筹集资金2990万美元 发行普通股4,145,978股和认股权证3,898,852份 认股权证可能在积极ADO2数据后加速行权 潜在额外融资约3000万美元 [38][39] - 2024年净亏损约4210万美元 较2023年约3000万美元有所增加 [41] - 2024年研发费用约3320万美元 较2023年约2030万美元显著增长 [41] - 2024年一般行政费用约950万美元 与2023年约960万美元基本持平 [41] - 截至2024年12月31日 现金及现金等价物约2090万美元 [41] - 2025年第一季度通过ATM额外融资540万美元 [42] - 当前现金预计足以支持运营至2025年第三季度 不包括研发退税、认股权证行权或其他融资 [42] - 截至2025年3月27日 公司流通普通股约2290万股 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 - ADO2阿尔茨海默病II期试验入组208名患者 筛查近800名患者 筛选失败率约72% 与行业其他AD试验一致 [15][66][67] - INCMUNE用于治疗去势抵抗性转移性前列腺癌的CARE-PC试验 I期剂量递增部分已完成 正在II期试验的中高剂量组给药 预计2025年完成患者给药 [18][44] - Cordstrom用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB) 已获得孤儿药资格和罕见儿科疾病认定 计划2026年第一季度提交BLA申请 [22][45] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 采用精准医疗方法治疗阿尔茨海默病 专注于神经炎症而非传统的斑块和缠结靶点 [9][10] - ADO2试验使用炎症生物标志物筛选患者 是唯一不使用淀粉样蛋白或tau蛋白生物标志物指导患者选择的阿尔茨海默病试验 [11][30] - 使用EMAC作为主要终点 专门为早期阿尔茨海默病患者设计的客观认知功能测试 [12][13] - 从血液疾病转向实体肿瘤治疗 认为INCMUNE在实体肿瘤领域有更大机会 [17] - Cordstrom提供系统性疾病修饰方法 而非局部伤口管理 区别于其他已批准的RDEB疗法 [22][23] - 公司核心是CNS公司 专注于阿尔茨海默病 围绕ExPro平台构建 [26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是过渡年 预计2025将是转型年 [8] - 预计2025年6月公布ADO2试验顶线数据 包括认知和功能证据 [28][43][55] - 积极结果可能改变阿尔茨海默病治疗范式 支持阿尔茨海默病是免疫学疾病的观点 [14][35] - 神经炎症在多种CNS疾病中起重要作用 包括FTD、帕金森病、创伤性脑损伤、中风和抑郁症等 [36] - Cordstrom有望快速上市 满足未满足的临床需求 [25] - 公司有三条治疗平台 有望加速成为商业实体 [37] 其他重要信息 - 公司团队高度参与融资 管理层、员工和董事会成员表现出强烈参与度 [40] - 在澳大利亚和英国可能收回部分研发费用 [42] - Cordstrom是一种同种异体脐带来源的间充质基质细胞平台 通过静脉注射给药 旨在调节炎症、促进伤口愈合、减轻瘙痒、疼痛和瘢痕形成 [24] 问答环节所有提问和回答 问题: 12个月开放标签试验是否是申报所需 FDA和UK批准是否有不同要求 [49] - 已获得Mission EB Part 1的所有临床数据 并与FDA讨论认为这些数据足以提交BLA 但最终决定权在FDA [51] - MHRA最初批准试验作为注册试验 预计明年年初可分享数据并获得正式意见 同时需要提交CMC数据 [52] - 计划进行开放标签试验以了解效果持久性和最佳给药方案 将在美国和英国进行该试验 [53] 问题: EXPRO数据发布计划 EMAC和CDR终点是否会错开发布 [54] - 将同时提供所有评估认知和功能的临床终点数据 包括EMAC和CDR [55][56][57] 问题: FDA对EMAC的接受程度 筛查800名患者是指炎症患者还是总数 TRD患者是否使用相同的富集标准 [61] - TRD患者使用CRP和快感缺乏行为标志物进行富集 类似但略有不同 基于疾病特异性 [63] - FDA在看到数据前不会评论EMAC 但已遵循其指导原则 [64] - 筛查失败主要因诊断等典型问题 炎症生物标志物导致的筛查失败率低于10% 总筛查失败率约72% 与其他AD试验一致 [65][66][67] - 建议查看ADPD会议海报和EMAC网络研讨会了解更多细节 [68][69] 问题: EXPRO II期试验是否有脱落发生 主要原因是什么 如果结果积极何时启动III期试验 III期试验的规模、持续时间和终点考虑 [72][73] - 脱落数量低于预期 主要因老年患者常见问题 未发现与药物疗效或安全性相关的高脱落率 [75][76] - III期试验设计取决于数据结果和与FDA的讨论 可能需150至1000名患者 终点可能包括EMAC或CDR 公司将尽快推进 [77][78] 问题: Cordstrom商业化计划 是否自主商业化或寻找合作伙伴 [79] - 公司目标是推进至商业化 但预计会寻找合作伙伴 因缺乏分销和营销专业知识 但必要时也准备自主推进 [82][83][84] - 对于EXPRO同样如此 如果有预期成就 会有很多感兴趣方 [84] 问题: Cordstrom的BLA申报时间表 是否需要在2025年底完成CMC工作 预计2026年初申报 [87] - 团队正在全力投入Cordstrom 预计年底前完成FDA问题的解答 所有数据准备就绪 计划2026年第一季度提交BLA [89][90] - 正在聘请第三方进行数据外部审查和差距分析 以确保2026年第一季度准备就绪 [91] 问题: 开放标签扩展试验是否能在明年更早提交 [92] - 英国的开放标签试验已准备就绪 首批剂量已生产 美国的IND申请正在准备中 取决于资金环境 英国的CTA已获批 [93][94] 问题: Cordstrom的BLA申报是否会赶上PRV计划 PRV计划是否会被延长 [97] - 如果获得批准 PRV计划可能需要6个月时间 预计该计划会被延长 因为对美国政府没有成本且有利于罕见病药物开发 但公司仍在做两手准备 [98][99][100] - 目标是一次性提交高质量申请并通过审批 [101]

产品研发进展 - XPro用于阿尔茨海默病已完成一期试验，二期试验已在英、欧、澳、加的临床点完成患者招募；用于治疗抵抗性抑郁症正为二期试验做准备；预计在二期试验结果分析后启动全球关键注册试验[22] - INKmune项目处于转移性去势抵抗性前列腺癌的开放标签二期试验[22] - CORDStrom治疗儿童隐性营养不良性大疱性表皮松解症已完成关键盲法随机交叉试验，数据将在未来12 - 18个月提交美国上市许可申请[22] - 公司完成阿尔茨海默病XPro一期试验，部分由阿尔茨海默病协会100万美元资助，该试验估计至少40%的AD患者有神经炎症[44] - 一期试验招募18名患者，分0.3、0.6和1.0mg/kg三个剂量组，1.0mg/kg组有3名患者用药12个月[47] - 公司开展全球双盲随机二期试验，招募208名早期AD患者，按2:1比例（XPro:安慰剂），每周1mg/kg，治疗6个月，预计2025年6月公布主要认知数据[57] - 双盲随机二期试验将用外周炎症生物标志物筛选难治性抑郁症患者，治疗6周，主要终点包括临床和神经影像学指标[59] - 公司完成肿瘤学DN - TNF一期试验，目前无额外计划，阿尔茨海默病XPro二期试验正在进行，预计2025年5月完成患者给药[62] - 阿尔茨海默病2期试验于2022年开始招募患者，2024年11月完成，预计2025年6月公布认知数据，208名患者中56%为轻度AD，44%为MCI[65] - 公司获得NIMH资助，将于2025年启动2期TRD项目患者招募[66] - 2009年伦敦皇家自由医院开展的1期试验，15名复发高危AML患者入组，仅7人接受治疗，4人受益[73] - 2013年美国开展的1期试验，12名首次缓解的AML患者接受治疗，分3x10^5、1x10^6、3x10^6 TpNK每千克三个剂量组[73] - 2021年启动高危MDS患者1期癌症研究，首名患者于2021年第一季度入组[82] - 2021年第二季度首名患者接受治疗，分别于第1、8、15天接受1x10^8 INKmune细胞输注，耐受性良好[83] - 2023年3月公司为INKmune在mCPRC的I/II期试验提交新药研究申请，低、中、高剂量分别为每次输注1x10^8、3x10^8或5x10^8个细胞[88] - 公司分别于2023年12月、2024年6月和10月招募了开放标签低、中、高剂量I期队列的首位患者，预计2025年上半年完成II期队列最后一名患者招募，2025年下半年锁定数据[88] - INB03一期试验完成，将开展针对HER2+乳腺癌的二期试验，结合已批准二线疗法[132] - XPro获2019年2月Part - the - Cloud资助，用于治疗阿尔茨海默病，2月8日获监管批准开展生物标志物导向一期试验[132] 产品研发计划 - 公司计划2025年末或2026年初向FDA提交CORDStrom的生物制品许可申请，2026年向欧盟和英国提交上市许可申请；2025年申请XPro治疗阿尔茨海默病的加速批准途径[23] - CORDStrom项目若在2026年9月26日前获批，可能有资格获得优先审评券；公司计划2025年向FDA、MHRA和EMA寻求科学建议[28] - 公司让KBI Biopharma生产6批XPro，一批已制成药品，一半冷冻，未冷冻部分用于AD02试验，预计2025年将药物物质转化为药品[61] - 公司计划利用治疗高未满足需求市场疗法的监管机会，如美国孤儿药指定和加速审批等项目[64] - 公司预计使用第三方进行INKmune临床前和临床试验，由管理层直接监督[119] - 公司计划与第三方签订化合物制造合同，用于研究、临床测试和商业销售[120] - 公司将在英国和澳大利亚开展项目一期临床试验，美国参与二期和/或三期项目[131] 产品特性与优势 - CORDStrom是一种专利待批的细胞药物，利用专有技术创建现货型、同种异体、汇集的人脐带间充质干细胞药物，可治疗复杂炎症性疾病[29] - CORDStrom产品平台与公司的INKmune肿瘤产品有很多相似之处，可实现资源和环境效率的轮转生产[30] - TNF生物学包括两种细胞因子（可溶性TNF和跨膜TNF）和两种受体（TNF受体1和2），sTNF是“坏”TNF，tmTNF是“好”TNF[34] - 公司XPro1595产品原从Xencor获得许可，可中和大脑中可溶性TNF，防止神经胶质细胞激活，有望治疗神经退行性疾病[42][43] - 1mg/kg每周剂量组6名患者中，除一种细胞因子和趋化因子外，其余平均下降15%，证明XPro可减轻神经炎症[49] - INKmune可在气相氮中储存超3年，-80°C可储存27天，1、2期试验每周可生产6剂，中试规模单15升生物反应器每周可生产40剂[78] - INKmune临床试验目标包括确定目标人群安全性、免疫疗效、抗肿瘤效果并为关键试验选择剂量，预计记忆样NK细胞数量翻倍并在患者循环中持续超过120天[88] 产品专利情况 - 公司目前拥有15项已授权专利和30项待审批专利申请，涵盖公司自有和授权资产[100] - DN - TNF平台技术中，DNTNF组合物和配方有2项待审批申请，使用DNTNF治疗疾病有19项待审批申请和10项已授权专利，DNTNF制造/CMC有1项待审批申请，名义专利期限为2033 - 2045年[101] - INB - 16 / INKmune方面，INB - 16 / INKmune组合物有5项待审批申请，使用INKmune治疗疾病有4项待审批申请和5项已授权专利，名义专利期限为2036 - 2043年[102] - CORDStrom平台技术中，CORDStrom组合物和配方以及使用CORDStrom治疗疾病各有1项待审批申请，名义专利期限均为2045年[103] - 国际PCT专利申请覆盖152个签署国，公司全球IP战略通常针对澳大利亚、加拿大、欧洲、日本和美国等国家和地区[106] 合作协议情况 - 公司与Immune Ventures的INKmune许可协议于2015年10月29日开始，若未提前终止，按国家逐个到期，最晚到期专利2038年3月15日到期，到期后公司将拥有永久免版税许可[110] - 公司与匹兹堡大学的PITT协议于2037年6月26日到期，公司需支付年度维护费、版税和里程碑付款[113] - 公司与Xencor的协议到期条件为包含Xencor专有蛋白的产品最后有效专利到期或首次销售后10年，公司需支付版税和分许可收入的一定比例[116][117] - 公司2025年2月6日与GOSH签订临床数据许可协议，需支付25万英镑（约30万美元）预付款和最高600万英镑（约750万美元）里程碑付款，目标2026年获得首次营销授权[118] - 公司与Anthony Nolan Cord Blood Bank的协议2027年11月29日终止，目前支持一项英国学术临床试验，为治疗儿童RDEB提供临床产品[121] 市场与行业情况 - 据Markets and Markets报告，免疫疗法市场正以超过13%的年增长率快速增长[91] - 新肿瘤疗法市场竞争激烈，公司作为开发公司旨在将产品开发到能吸引潜在合作伙伴/收购方的阶段[90] - 公司面临的挑战包括教育合作伙伴认识NK细胞疗法价值以及INB03的重要性[91] 监管相关情况 - 在美国，生物制品首次获批后可获得12年的市场独占期[25] - 公司认为INKmune和XPro可能通过比基于新型活性成分的药品更短的途径获批，申请孤儿药地位至少需6个月，提交申请后获得指定至少需12个月；CORDStrom已获得孤儿药指定和罕见儿科疾病指定[23] - IND提交FDA后30天自动生效，除非FDA在30天内提出问题并暂停临床试验[124] - 临床测试结果报告至少每年提交FDA，严重意外不良事件需提交安全报告[134] - NDA提交后FDA会审查，可能要求补充信息、提交咨询委员会，也可能拒绝批准[136] - 获批产品受FDA持续监管，包括记录保存、不良反应报告等，变更需FDA事先审查批准[137] - FDA严格监管药品营销、标签、广告和推广，禁止推广未批准用途[139] - 未及时准确完整提交支付数据，每年最高面临15万美元民事罚款，“故意不提交”最高面临100万美元罚款[145] - 《预算控制法》修订后，自2013年4月起至2031年，医疗保险向供应商的付款削减2%[149] - 2024年起，单一来源和创新多来源药物取消法定医疗补助药品回扣上限（原设定为药品平均制造商价格的100%）[149] - 2022年8月《降低通胀法案》签署，为医疗保险D部分受益人设定2000美元自付费用上限[150] - 美国罕见病定义为影响不超过20万患者，欧盟为每10万人中不超过50人受影响；孤儿药获批后美国独占期7年，欧盟10年[127] - FDA标准审查期为十个月，优先审查目标是六个月内对申请采取行动[175] - 2010年3月《患者保护与平价医疗法案》（PPACA）增加了制造商在医疗补助药品回扣计划下的回扣责任，自2011年起对生产或进口品牌处方药产品的公司征收高额年费，并要求制造商自2019年起为医保D部分覆盖缺口的受益人提供70%的处方折扣[235] - 2003年《医疗保险处方药、改进和现代化法案》（MMA）可能限制公司获批产品的覆盖范围和报销率，私人支付方可能效仿[234] - 医疗保健立法和监管举措可能改变支付方式，政府加强对药品定价的审查，未来可能出台更多改革措施[236] 公司人员与运营情况 - 截至2024年12月31日，公司在美国有13名全职员工，在英国有9名全职员工[152] - 公司于2015年9月25日在内华达州注册成立[153] - 公司需额外资金维持运营，否则可能无法完成产品候选的开发和商业化[154] - 公司自成立以来一直亏损，预计未来仍将亏损，可能无法实现或维持盈利[154] - 公司严重依赖DN - TNF产品平台、自然杀伤细胞启动平台等及其产品候选的成功[154] - 生物技术和免疫疗法行业技术发展迅速、竞争激烈，公司可能无法与大型企业竞争[154] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损1.63104亿美元，引发对持续经营能力的重大怀疑[156] - 2024年和2023年公司净亏损分别为4210万美元和3000万美元[164] - 截至2024年和2023年12月31日，公司现金及现金等价物分别为2090万美元和3580万美元[164] - 现有产品新版本的非专利独占期最长可达三年半[159] - 公司面临激烈竞争，竞争对手资源更丰富，可能使公司产品失去吸引力或过时[158][161] - 公司依赖专利保护技术，但可能无法保护知识产权[160] - 公司预计未来将继续亏损，且亏损可能增加，难以预测盈利时间和金额[165][166] - 产品商业化受第三方支付方报销和定价法规影响，存在不确定性[168][169][170] - 产品开发需大量资金和时间，获得监管批准存在不确定性[172] - 公司产品候选药物处于早期临床开发阶段，失败风险高，临床开发过程漫长、昂贵且结果不确定[179] - 早期开发成功不代表后期也能成功，后期临床试验可能无法证明足够的安全性和有效性[180] - 临床试验设计缺陷可能在试验后期才显现，临床数据易有不同解读，公司认为可获批的结果，监管机构可能不认同[181] - 同一产品候选药物不同临床试验的安全性或有效性结果可能有显著差异，试验可能无法证明产品获批所需的疗效和安全性[182] - 临床研究的中期和初步数据可能会随更多患者数据的获得而改变，最终数据可能与前期数据有重大差异[184] - 临床试验若无法证明产品候选药物的安全性和有效性，公司可能产生额外成本、延误开发和商业化进程，甚至无法完成[185] - 临床试验可能出现多种不可预见事件，导致产品候选药物的潜在营销批准或商业化延迟或受阻[188] - 患者招募延迟或困难会影响公司临床开发进度，导致开发成本增加、延误或阻碍产品获批及商业化[191] - 公司需获得FDA对产品品牌名称的批准，若失败或延迟会对业务产生不利影响[195] - 即使产品候选药物获得营销批准，也可能无法获得医疗界足够的市场认可，市场机会可能小于预期[198] - 产品市场接受度取决于产品疗效和安全性、与替代疗法相比的优势、副作用情况等多方面因素[199] - 产品潜在市场机会难以精确估计，若假设不准确，实际市场可能小于估计[200] - 产品获批后，监管可能限制产品制造和营销，影响商业成功[201] - 公司及供应商需遵守GMP，制造设施需获批准并接受检查，违规将面临多种处罚[202] - 公司需报告产品使用中的不良事件，发现未知问题可能导致产品受限或被撤市[203] - 公司目前无营销和销售组织及经验，自建需大量投入，寻求第三方合作也存在不确定性[210][211] - 公司面临来自制药和生物技术公司的激烈竞争，对手可能推出更优产品使公司产品过时[212] - 公司依赖关键人员，失去他们可能对业务产生重大不利影响[214] - 产品责任诉讼可能使公司资源分散、承担巨额负债并限制产品商业化[216] - 公司及其合同制造商受药品生产相关法规严格监管，若设施未通过预批准检查，产品可能无法获批或获批延迟[222] - 产品获批销售后，监管机构可随时审计第三方承包商的制造设施，违规可能导致补救措施，损害公司业务和财务状况[223] - 若公司或第三方制造商未能保持合规，监管机构可实施制裁，对公司业务和财务产生不利影响[224] - 若一家制造商供应中断，更换制造商需通过补充申请，可能导致延迟并产生额外成本[225] - 公司计划依靠第三方进行临床试验，第三方未能履行义务可能影响产品获批和商业化[228] - 公司依靠第三方存储和分发药品，分销商表现不佳可能延迟产品开发、获批和商业化[232] - 公司研发活动涉及危险和生物材料，使用不当可能导致责任和业务中断，且无相关保险[227] 其他相关信息 - 2024年3月，公司因欧洲试验点招募困难，终止MDS试验进一步入组[79] - 公司关闭高危MDS试验，将INKmune开发精力投入美国mCRPC患者的1/2期试验[84] - 3例同情用药案例，2例为AML患者，1例中性粒细胞和血小板计数改善出院，另1例NK细胞分化有反应但疗效待确定[84] - Lecanemab于2023年1月获批治疗早期AD，Donanemab预计2024年二季度获批[13

文章核心观点 INmune Bio公司公布2024年财务结果和业务进展 各产品平台取得多项成果 并规划未来事件和里程碑 [1] 各部分总结 公司业务亮点 - DN - TNF平台（XPro1595、XPro™）：公布新一期1研究数据 显示XPro™对阿尔茨海默病患者突触调节蛋白有剂量依赖性影响；治疗4周的中重度阿尔茨海默病患者脑电图有显著改善；完成XPro™ 24个月稳定性验证 宣布开发新型免疫原性测定法 [3] - CORDStrom™平台：2024年9月27日完成早期阿尔茨海默病2期试验患者招募 最终入组208人超目标；完成试验两次盲态数据中期分析 EMACC认知测量表现出色；举办网络研讨会介绍EMACC；发表论文指出阻断可溶性TNF是治疗脱髓鞘疾病的有前景策略；MissionEB研究显示CORDStrom™治疗儿童隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）获益风险比良好；获FDA罕见儿科疾病指定和孤儿药指定 [4] - INKmune®平台：I/II期试验首剂量组显示INKmune®安全性良好 增加NK细胞活性；完成试验I期所有患者给药 开始II期患者给药；发表论文展示记忆样自然杀伤细胞用于癌症免疫治疗潜力；宣布新剂型支持最高试验剂量单袋给药 扩大生物反应器产能；安全性优异 超30次门诊给药无重大药物相关不良事件 [7] 公司运营情况 - 2024年通过ATM计划出售普通股总收益约240万美元 2025年1月1日至3月27日约540万美元 [13] - 2024年7月1日加入罗素3000指数 [13] - 2024年7月获澳大利亚研发退税约250万美元 [13] 未来事件和里程碑 - 2025年6月公布AD02试验认知结果和次要终点数据 [13] - 2025年Q2或Q3公布mCRPC中INKmune®试验数据 [13] - NIH释放资金后 XPro™治疗难治性抑郁症2期试验将开始招募患者 [13] - 预计2025年或2026年初提交RDEB生物制品许可申请 随后在英国和欧盟申请上市许可 [13] 财务结果（2024年12月31日止年度） - 归属于普通股股东净亏损约4210万美元 2023年约3000万美元 [13] - 研发费用约3320万美元 2023年约2030万美元 [13] - 一般及行政费用约950万美元 2023年约960万美元 [13] - 其他收入净额约60万美元 2023年其他费用净额约30万美元 [13] - 截至2024年12月31日 公司现金及现金等价物约2090万美元 [13] - 截至2025年3月27日 公司流通普通股约2290万股 [13] 产品介绍 - XPro™：下一代肿瘤坏死因子抑制剂 中和可溶性TNF 不影响跨膜TNF或TNF受体 可能改善神经疾病患者神经炎症 [11] - CORDStrom™：专利待决细胞药物 利用脐带间充质干细胞治疗复杂炎症疾病 与INKmune®有相似制造资源 有望成为治疗RDEB等疾病的全身疗法 [14][15] - INKmune®：制药级、复制缺陷型人类肿瘤细胞系 将患者静息NK细胞转化为肿瘤杀伤性记忆样NK细胞 无需预处理 可门诊给药 可治疗多种NK抵抗性肿瘤 [16][17]

Boca Raton, Florida, March 24, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- INmune Bio Inc. (NASDAQ: INMB) (the “Company”), a clinical-stage inflammation and immunology company, today announced that it will host a conference call on Thursday, March 27, 2025, at 4:30pm EDT to discuss results for its quarter ended December 31, 2024, and to provide a corporate update. Conference Call Information To participate in this event, dial approximately 5 to 10 minutes before the beginning of the call. Please ask for the INmune Bio Third Q ...