核心观点 - 公司报告了KT-621（STAT6降解剂）在健康志愿者中的积极1期临床数据 数据表现超越目标产品特征 验证了其口服、dupilumab类似的特效性[1][2][3] - 公司管线进展顺利 KT-621的1b期研究（BroADen）预计在2025年第四季度报告数据 2b期研究计划于2025年第四季度（AD）和2026年第一季度（哮喘）启动[1][7] - 公司与吉利德达成战略合作 共同开发新型口服分子胶CDK2降解剂 潜在总付款额高达7.5亿美元[6][9] - 公司财务状况强劲 截至2025年7月31日拥有约10亿美元现金 预计现金可支撑运营至2028年下半年[1][10][15] 管线进展 KT-621（STAT6降解剂）项目 - 在健康志愿者1期临床试验中 KT-621表现出快速、深度和持久的STAT6降解 所有高于1.5 mg剂量组均实现血液中>90%的平均STAT6降解 所有≥50 mg多剂量组实现血液和皮肤中完全STAT6降解[3] - KT-621对Th2生物标志物的影响与dupilumab相当或更优 中位TARC降低高达37% 中位Eotaxin-3降低高达63% 安全性特征与安慰剂无差异[3][4] - KT-621 BroADen 1b期研究（中重度AD患者）正在进行中 预计2025年第四季度报告数据 该研究将评估血液和皮肤中STAT6降解对Th2生物标志物和临床终点（如EASI和瘙痒NRS）的影响[7] - 公司计划在2025年第四季度启动AD的2b期研究 2026年第一季度启动哮喘的2b期研究 已为这两项研究选定剂量[1][7] - 公司已完成KT-621在NHP和大鼠中的4个月GLP毒理学研究 在所有测试剂量和浓度下均未观察到任何类型的不良事件[7] - 公司已选定KT-621的后续口服STAT6降解剂 已完成所有所需的IND enabling研究[7] KT-579（IRF5降解剂）项目 - KT-579是一种研究性、首创口服IRF5降解剂 IRF5是一种经过基因验证的转录因子和免疫的主要调节因子[5] - 在临床前研究中 KT-579在多种临床前物种和所有疾病相关组织中降解IRF5 在狼疮和类风湿性关节炎（RA）的临床前模型中 其疗效等于或优于临床活性或已上市的小分子抑制剂和生物制剂[5][8] - KT-579的IND enabling研究正在进行中 预计将于2026年初进入1期临床试验[1][8] 合作更新 - 公司与吉利德签署独家选择和许可协议 共同开发靶向CDK2的新型分子胶降解剂项目 公司有资格获得高达7.5亿美元的总付款 包括高达8500万美元的预付款和潜在选择权行使付款 此外公司还可能获得分层特许权使用费 范围从高个位数到mid-teens[6][9] - 赛诺菲告知公司 其已优先开发KT-485（SAR447971） 这是一种选择性、强效口服IRAK4降解剂 预计将于明年进入1期测试 基于此决定 赛诺菲将不再推进公司的第一代IRAK4降解剂KT-474 公司在2025年第二季度实现了与KT-485相关的2000万美元里程碑付款[9] 财务表现 - 2025年第二季度合作收入为1150万美元 较2024年同期的2570万美元下降 全部收入 attributable to与赛诺菲的合作[11] - 2025年第二季度研发费用为7840万美元 较2024年同期的5920万美元增长 主要由于对STAT6项目、平台和发现项目的投资增加以及研发组织的持续增长[12] - 2025年第二季度一般及行政费用为1760万美元 较2024年同期的1740万美元略有增长[13] - 2025年第二季度净亏损为7660万美元 较2024年同期的4210万美元扩大[14] - 截至2025年6月30日 公司拥有9.631亿美元现金、现金等价物和投资 截至2025年7月31日 公司拥有约10亿美元现金、现金等价物和投资 包括2025年6月后续发行的净收益和来自吉利德合作的预付款[15] 公司动态 - 公司于2025年6月完成了2.5亿美元的承销股权发行 总收益（包括承销商随后全额行使超额配售权）约为2.88亿美元[10] - 公司将于2025年9月在欧洲呼吸学会（ERS）国会和欧洲皮肤病与性病学会（EADV）国会展示KT-621的1期健康志愿者数据和临床前数据[7] - 公司还将在2025年10月美国风湿病学会（ACR）年会上展示KT-579在狼疮和RA临床前模型中的新数据[8]

生命科学与医疗保健行业关键要点总结 行业与公司概述 - 纪要主要涉及生命科学与医疗保健行业，特别是发达市场的生物制药、生命科学工具和医疗技术领域[1] - 重点公司包括：罗氏(ROG SW)、诺和诺德(NOVOB DC)、礼来(LLY US)、辉瑞(PFE US)、默克(MRK US)、阿斯利康(AZN LN)、赛诺菲(SAN FP)等大型制药企业[3][6][12] 核心观点与论据 行业情绪与投资策略 - 医疗保健行业情绪低迷，投资者持仓处于近年最悲观水平，主要受MFN(最惠国待遇)、关税和IRA(通胀削减法案)等因素影响[2] - 投资者关注美国MFN和关税政策即将明朗化，寻找可能表现良好的个股和主题[2][10] - GLP-1类药物近期表现令人失望(口服GLP数据不佳)，肥胖症治疗领域的增长预期减弱[3] - 投资焦点可能从GLP转向生命科学工具(LS Tools)、肿瘤学或免疫学领域[4][5][6][10] 细分领域分析 **生命科学工具领域** - 呈现连续复苏态势，订单出货比(book-to-bill)良好[5] - 尽管需警惕由消耗品带动的复苏(库存积累导致需求前置)，但防御性销量增长和相对容易的比较基数可能使该领域在2025年第四季度重回结构性增长轨道[5] - 升级周期和倍数扩张的倾向最大，但投资者需根据终端市场敞口进行选择性投资[5] **治疗领域** - 肿瘤学和免疫学领域许多股票交易倍数合理，GARP(合理价格增长)策略可能吸引更多关注[6] - 价值型股票(特别是面临重大专利悬崖的公司)在获得催化剂路径明确前可能难以吸引注意力[6] - 列举了多个关键临床催化剂，包括： - 艾伯维(ABBV US)的Rinvoq治疗斑秃的III期数据[21] - 阿斯利康(AZN LN)的Dato-DXd治疗三阴性乳腺癌的III期数据[21] - 礼来(LLY US)的orforglipron治疗肥胖症的III期数据[21] **支付方/PBMs领域** - 受到医疗损失比率警告和结构性审查增加的影响，特别是在维持美国高药价方面[4] - 短期内盈利增长和升级周期或倍数扩张的论点可能难以奏效[4] 重要数据与估值 公司表现 - 生物制药公司2024-2030年收入复合年增长率(CAGR)： - 礼来(14.4%)和诺和诺德(10.6%)位居前列 - 拜耳(-4.9%)、百时美施贵宝(-2.8%)和辉瑞(-2.7%)表现最差[15] - 近期股价表现(截至2025年8月7日)： - 生物制药：拜耳(YTD +31.4%)、吉利德(+19.4%)表现最佳；诺和诺德(YTD -50.5%)、礼来(-17.0%)表现最差[36] - 生命科学与医疗保健：BrightSpring(YTD +20.1%)、Lab Corp(+13.4%)表现最佳；United Health(YTD -51.6%)、Align(-33.4%)表现最差[37] 估值指标 - 生物制药2026年市盈率范围：百时美施贵宝(7x)到礼来(23x)[28] - 生命科学工具2026年市盈率范围：BrightSpring(19x)到Sartorius Stedim Biotech(31x)[51] - 风险溢价：生物制药覆盖股票的收益率比美国10年期国债收益率高出0-8%[48][50] 其他重要内容 近期业绩亮点 - 吉利德(GILD US)：Q2 HIV业务表现超预期5%，毛利率增长90个基点(预期下降40bp)[19] - 礼来(LLY US)：Q2收入超预期5%，营业利润超12%，主要受Mounjaro/Zepbound推动[19] - 默克(MRK GR)：生命科学业务增长超预期，电子业务低于预期[19] - 诺和诺德(NOVOB DC)：H1自由现金流33.6亿丹麦克朗，全年指引35-45亿[19] - 辉瑞(PFE US)：Q2收入超预期9%，主要受Eliquis、Paxlovid和Comirnaty推动[20] 印度市场 - 印度制药公司表现： - Divi's Laboratories预计2025-27年收入CAGR达15%[51] - Sun Pharma预计收入CAGR达10%[51] - 印度医院： - Apollo Hospitals预计收入CAGR达20%[51] - KIMS预计收入CAGR达29%[51] 可能被忽略的内容 - 医疗技术公司对中国宏观经济疲软和关税影响的担忧似乎有所减轻，被视为相对工业股更具防御性的板块[44] - 印度医药市场中，定制合成(CS)前景被看好(Divi's Laboratories)[13] - 多项关键临床试验数据即将公布，可能对相关公司股价产生重大影响(详细列表见文档21-23)

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净亏损1.752亿美元，每股亏损1.26美元，基于1.39亿完全稀释加权平均流通股[35] - 去年同期净亏损1.708亿美元，每股亏损1.38美元，基于1.242亿完全稀释加权平均流通股[35] - 季度收入2780万美元，主要来自与Sarepta Therapeutics的许可和合作协议[35] - 其中约2000万美元来自Sarepta初始对价的持续确认，700万美元来自合作相关成本报销[35] - 总运营费用1.933亿美元，较去年同期的1.761亿美元增加1720万美元[37] - 研发成本增加约1000万美元，主要由于plodasiran针对SHTG的III期注册试验以及其他临床前候选药物成本增加[37] - 销售和管理费用同比增加700万美元，主要由于为11月18日PDUFA日期进行的商业化准备[37] - 运营活动所用净现金1.547亿美元，去年同期为1.154亿美元[38] - 截至6月30日，现金和投资总额为9.004亿美元[38] - 本季度末普通股流通股为1.381亿股[39] 各条业务线数据和关键指标变化 - Plodasiran（针对FCS和SHTG）在美国和欧洲的市场授权申请进展顺利，美国PDUFA日期为11月18日[8] - CHASTA-3、CHASTA-4和MIRROR III III期研究已完成入组，共招募约2200名患者，主要终点为12个月时甘油三酯降低[9] - Zosasiran（针对HoFH）的Yosemite III期研究于7月启动，首批患者已入组，约60名12岁以上受试者将随机接受200毫克zosasiran或安慰剂，主要终点为12个月时空腹LDL胆固醇较基线的百分比变化[10] - Vazirsiran（针对α-1抗胰蛋白酶肝病）与武田合作，公司保留美国50/50利润分成，美国以外地区20-25%特许权使用费，以及高达5.275亿美元的剩余监管和商业里程碑[11] - Volpasiran（针对ASCVD）授权给安进，其III期心血管结局试验已于2024年完全入组，公司有资格获得高达4.85亿美元的剩余里程碑[12] - 肥胖候选药物ARO-INHBE和ARO-ALK7处于I/II期研究，预计年底公布初步数据[13] - ARO-MAPT（针对阿尔茨海默病和tau蛋白病）预计年底提交CTA，非临床评估显示猴子CNS中MAPT mRNA knockdown超过75%[15][34] - 公司有望在2025年实现20个候选药物进入临床研究或上市的目标，其中9个为合作项目，11个为全资拥有[16] 各个市场数据和关键指标变化 - 与Sanofi签署协议，授予大中华区clodasiran开发商业化权利，Viscerna获得1.3亿美元首付款，并有资格获得高达2.65亿美元的里程碑付款[18] - 公司有资格获得大中华区净商业销售特许权使用费[18] - 公司持有Viscerna约56%股份[18] - 美国市场准入团队已与覆盖超过85%美国人口的支付方联系，支付方对plazasiran的深度降低甘油三酯能力和降低急性胰腺炎风险潜力表示兴趣[29] - 支付方对基因确诊和临床诊断的FCS患者均给予准入，plazasiran是唯一在III期注册研究中证明对遗传和临床FCS有效的APOC3抑制剂[30] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于通过内部项目和合作创造价值，建立商业化能力，并确保资金独立于资本市场[7][17] - 拥有四个处于关键III期研究的候选药物，预计在2025年11月至2028年间有多次上市可能[12] - 公司能够针对五个不同领域的基因靶点：肝细胞、肺部、脂肪组织、骨骼肌和CNS，并利用Dimer技术同时沉默两个基因[20] - 预计每年向临床研究引入3-4个新候选药物[20] - 建立针对心脏代谢和罕见疾病的商业化团队，市场准入、分析、运营、营销和销售团队进展顺利[21] - 针对SHTG的竞争，公司强调plodasiran在降低甘油三酯和急性胰腺炎风险方面的优势，并关注患者达到指南目标的比例[46][61] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 生物技术市场近年来充满挑战，但公司专注于为患者服务和创造股东价值[7] - 与Sarepta的合作继续按预期进行，Sarepta的重组计划优先考虑从Arrowhead许可的项目[6] - 公司拥有强大的资产负债表，预计现金可持续至2028财年[20] - 预计通过业务开发在实现重大产品收入前后继续获得大量资金[20] 其他重要信息 - 与Sarepta合作的ARO-DM1（针对1型强直性肌营养不良）达到第一个预指定入组目标，触发1亿美元付款，预计年底达到第二个目标，触发额外2亿美元付款[19] - Sarepta每年支付5000万美元，共五年，每年第一季度支付[82] - 公司预计在第四季度确认与Sanofi交易相关的1.3亿美元收入[36] - 公司预计在第四季度确认与Sarepta DM1里程碑相关的1亿美元收入[36] 问答环节所有提问和回答 问题: 对竞争对手Ionis在SHTG项目的数据解读和影响[43] - 公司无法控制其他研究，难以跨研究比较药物，专注于自身研究，期待FHTG数据[44] - 竞争对手患者人群与公司相似，但评估终点不同（胰腺炎与腹痛），公司更关注胰腺炎[52][54] 问题: SHTG患者基线人口统计和事件率[50][51] - 公司计划在未来医学会议上公布基线人口统计[56] - 竞争对手报告的事件包括胰腺炎和腹痛，而公司只统计经裁定的胰腺炎病例，因此难以直接比较[52] 问题: Plodasiran如何满足FCS未满足的临床需求及医生反馈[59] - Plodasiran深度降低甘油三酯，降低急性胰腺炎风险，季度给药方便，耐受性良好[61] 问题: FCS和SHTG定价差异和支付方覆盖路径[64] - 公司未对SHTG定价发表太多意见，预计价格低于FCS[65] 问题: Sarepta持股处置和SHTG市场教育[67][68] - Sarepta锁定期仍有效，公司有意向买家，不担心股份出售[69] - 公司通过医学科学联络员和独立医学教育进行SHTG市场教育，强调疾病负担、目标达成和急性胰腺炎风险，区分于ASCVD药物[70][72] 问题: HoFH可及患者规模估计[76] - 文献显示HoFH患病率约为50万至100万人中有一例[77] 问题: Viscerna交易现金使用和Sarepta研发付款时间[79][81] - 现金部分分配给Viscerna股东，公司持有56%股份，有税务负债和持续研究成本，预计收回大部分资金[80] - Sarepta每年支付5000万美元，共五年，每年第一季度支付[82] 问题: Plodasiran初始剂型和自动注射器路径[87] - 初始剂型为预充式注射器，SHTG适应症开发自动注射器，预计上市时或不久后可用[88][89] 问题: INHBE年底数据预期和内部期望[92] - 数据来自SAD、MAD和组合队列，测量PD生物标志物、身体成分、体重变化、血脂参数和血糖控制参数[94] 问题: 肥胖项目后续步骤场景[96] - 研究是寻求真相的过程，根据数据决定下一步，这些是新机制，难以预测[97][100] 问题: MIRROR III研究患者行为和读数时间[103] - 公司通过饮食建议和提醒鼓励患者遵守方案，预计行为与SHTG人群相似，数据读数时间未定，可能同时发布[105][108][109] 问题: DM1研究最高剂量[111] - 当前研究仍可达到12 mg/kg[113] 问题: 肥胖研究统计结论和给药频率[115] - I期研究是假设生成，效应大小用于后续研究功率计算，目标给药频率为每季度一次[117] 问题: ARO-ALK7递送机制和安全信心[120] - 使用配体靶向方法递送siRNA至脂肪细胞，人类遗传数据显示ALK7功能缺失携带者表型正常，非GLP和GLP毒理研究显示无剂量限制性毒性[121][122]

融资情况 - 公司近期完成超额认购的1.75亿美元私募融资，投资者包括战略投资者赛诺菲(Sanofi)及顶级生物科技投资机构 [1][4][7] - 融资资金将用于支持关键性2b期SAFEGUARD研究，并延长公司现金流至2028年年中 [1][4][7] - 融资协议包含发行100万股B系列优先股(可转换为1亿股普通股，转换价1.75美元/股)及150万股认股权证(若全部行权可额外融资2.84亿美元) [7] 临床进展 - 与美国FDA达成一致，确定2b期SAFEGUARD研究设计方案，预计2025年第三季度启动 [1][7] - 该研究旨在评估SAB-142延缓5-40岁新确诊1型糖尿病(T1D)患者疾病进展的效果 [7] - 已完成健康志愿者1期研究全随机化，并招募T1D患者队列评估安全性/药代动力学，最终数据预计2025年第四季度公布 [7] 财务数据 - 截至2025年6月30日现金及等价物570万美元，较2024年底2080万美元显著下降 [12] - 2025年第二季度研发支出700万美元，与去年同期680万美元基本持平 [12] - 2025年第二季度净亏损1010万美元，较去年同期730万美元扩大 [12] 公司背景 - 临床阶段生物制药公司，专注开发多特异性人源免疫球蛋白治疗自身免疫疾病 [9] - 核心产品SAB-142采用转基因牛技术平台生产，无需人源血浆，目标为改变1型糖尿病治疗范式 [9] - 技术平台通过转染色体牛(Tc Bovine™)生成靶向性高效人源抗体 [9]

赛诺菲波立达退出中国市场 - 赛诺菲宣布新型降脂药波立达（阿利西尤单抗注射液）将于2025年7月停止在中国市场推广和供应 [2] - 退出原因包括全球供应问题、心血管市场策略调整及管线优化，公司近期收购aficamten和普乐司兰钠注射液权益以升级产品线 [2] - 波立达2019年12月进入中国市场，2021年纳入医保后价格从1982元/支降至306元/支，降幅超80% [2][4] 市场竞争与国产替代 - 国产PCSK9抑制剂纳入2025年医保目录加剧竞争，赛诺菲坦承市场多元化导致波立达面临挑战 [4] - 中国现有7款PCSK9抑制剂获批，波立达退出后剩余6款中国产占4席（信达生物、君实生物等） [9][10] - 安进瑞百安凭借成熟销售体系份额稳步增长，诺华英克司兰钠2024年上半年销售额达3.33亿美元 [10] 行业前景与市场反应 - 国内PCSK9抑制剂市场规模预计2030年突破100亿元，临床需求驱动长效降脂疗法发展 [8][9] - 全球PCSK9靶点药物研发活跃，共93款药物（63款在研），涉及诺华、礼来及多家中国药企 [9] - 波立达退出消息引发国产药企股价上涨，如京新药业，反映市场对国产替代的乐观预期 [11] 赛诺菲财务表现 - 2025年Q2赛诺菲销售额99.94亿欧元（约110亿美元）同比增长10.1%，上半年累计198.89亿欧元（约219亿美元）增9.9% [5] - 业务板块中免疫领域收入最高（75.57亿欧元），心血管药物表现不佳未单独披露 [6][7]

赛诺菲波立达退市决定 - 赛诺菲决定停止波立达（阿利西尤单抗注射液）在中国市场的推广和供应 落款时间为2025年7月1日 停供主要由于全球供应问题及公司心血管市场策略和管线优化[1] 波立达产品背景与市场表现 - 波立达于2019年12月进入中国市场 成为中国首个同时获批两大适应证的PCSK9抑制剂 用于动脉粥样硬化性心血管疾病事件预防和原发性高胆固醇血症治疗[6] - 2021年医保谈判后价格由1982元/支降至306元/支 降幅超过80%[7] - PDB数据显示 2020年至2023年瑞百安销售额由1.3亿元增至13.23亿元 波立达由0.17亿元增至6.29亿元 波立达市场份额被竞品显著赶超[7] PCSK9抑制剂市场竞争格局 - 国产PCSK9单抗密集上市：信达生物信必乐（托莱西单抗）、康方生物伊喜宁、君实生物君适达、恒瑞医药艾心安等于2023年以来陆续获批[7] - 信必乐2024年进入医保 均价286元/支 患者年治疗费用约7500元且大部分可医保报销[7] - 诺华siRNA新药英克司兰钠注射液（乐可为）凭借半年注射一次的给药频率和长期有效性 成为PCSK9赛道新宠 已在欧盟、美国、中国和日本获批并处于全球高速放量阶段[8] 临床疗效与替代方案 - 开源证券数据显示三款PCSK9抗体降低LDL-C百分比约55%~75% 波立达24周降低LDL-C数据为56% 在三款药物中排名最后[7] - 临床替代方案包括：安进/安斯泰来瑞百安正常使用 国产PCSK9单抗已上市 诺华英克司兰提供长效方案 他汀类药物仍为一线基础治疗[4][8] - 医生指出PCSK9抑制剂作用机制接近 降脂效果相似 且不经过肝肾代谢副作用较小 患者可自然切换药物[4] 退市原因分析 - 市场竞争加剧：更多国产PCSK9抑制剂被纳入2025年国家医保目录 使市场多元化[6] - 全球原料供应形势紧张导致波立达面临供应挑战[6] - 赛诺菲调整商业策略 重心转移至其他创新产品如Aficamten和普乐司兰钠注射液[6]

核心事件 - 赛诺菲停止阿利西尤单抗注射液（波立达）在中国市场的推广和供应 并逐步退出中国市场[1] - 停供主要受全球原料药供应形势紧张影响 以及公司心血管市场策略和管线优化[1][3] - 公司正在与医疗服务机构沟通同类替代方案 以降低对患者的影响[4] 产品背景 - 波立达为全球首款获批上市的PCSK9抑制剂 于2019年12月进入中国市场[2] - 中国是波立达首个同时获批心血管事件预防和高胆固醇血症两大适应症的国家[2] - 2021年被纳入国家医保目录 价格从1982元/支降至306元/支[2] 市场反应 - 今年以来多家医院出现断供现象 患者通过社交平台反映购药困难[1][2] - 部分患者开始囤积药品 个别患者囤货达20余支[2] - 有患者已转向使用其他替代药物如托莱西单抗[2] 竞争格局 - 中国PCSK9抑制剂市场竞争激烈 已有7款创新药获批上市[6] - 2030年中国PCSK9药物市场规模预计达89亿元 2022-2030年复合增长率43.5%[6] - 2025年医保目录纳入更多国产PCSK9抑制剂 市场进一步多元化[5] 产品管线调整 - 公司近期获得aficamten大中华区权益及普乐司兰钠注射液大中华区权利[3][7] - 普乐司兰钠为首创RNAi疗法 针对甘油三酯指标 与PCSK9抑制剂作用机制不同[7] - 公司心血管产品策略将进行整体升级 聚焦四大慢病防治领域[8] 技术路线 - PCSK9抑制剂赛道包含单抗 siRNA 反义寡核苷酸等多重技术路线[6] - 单抗类药物研发进展最快 已上市6款产品[6] - siRNA等新兴技术具有给药频率低 稳定性好等优势[6]

业务亮点 - 公司宣布与赛诺菲达成合作里程碑，获得700万美元免疫学项目里程碑付款，这是18个月内第四个达成重要发现里程碑的合作项目[1][8] - 公司内部管线REC-1245(RBM39)和REC-617(CDK7)取得临床进展，REC-1245在DNA修复缺陷肿瘤中显示出强效活性，REC-617在卵巢癌患者中观察到持久部分缓解[4][5][8] - 公司获得REC-102(ENPP1)抑制剂全部权利，这是首个潜在口服治疗低磷酸酯酶症的药物，预计2026年下半年启动1期临床试验[8] 管线进展 - REC-1245(RBM39)：正在进行1/2期DAHLIA研究单药剂量递增，早期安全性和PK数据预计2026年上半年公布[5][8] - REC-617(CDK7)：2025年上半年启动与标准治疗联合的1/2期ELUCIDATE研究剂量递增部分，单药剂量递增数据预计2025年下半年公布[8] - REC-3565(MALT1)：预计2026年下半年公布早期1期安全性和PK数据[8] - REC-7735(PI3Kα H1047R)：临床前研究进行中，预计2025年下半年确定开发候选[8] 合作伙伴关系 - 赛诺菲合作：推进多达15个肿瘤学和免疫学项目，已获得1.3亿美元预付款和里程碑付款，每个项目潜在里程碑付款超过3亿美元[8][13] - 罗氏/基因泰克合作：建立了全基因组敲除神经细胞表型图谱，包含超过1万亿个iPSC衍生神经细胞和约5000个转录组数据[13] - 拜耳合作：提名多个针对"不可成药"靶点的早期发现精准肿瘤学项目[13] - 默克合作：持续识别first-in-class和best-in-class靶点[13] 技术平台 - Recursion OS 2.0平台持续推动项目开发，应用涵盖生物学、化学和临床开发领域[10][14] - 发布开源模型Boltz-2，用于结合亲和力预测，下载量已超过4万次[14] - 扩展虚拟细胞技术，纳入更多细胞类型和疾病领域[14] - 整合Tempus、HealthVerity和Helix等高质量患者数据集，加强临床前和早期临床数据[14] 财务表现 - 2025年第二季度总收入1920万美元，同比增长33%，主要来自合作协议收入[19][20] - 研发费用1.286亿美元，同比增长74%，主要由于与Tempus合作及收购Exscientia[20] - 净亏损1.719亿美元，去年同期为9750万美元[20][21] - 截至2025年6月30日，现金及等价物5.338亿美元，预计现金可支撑至2027年第四季度[11][15]

行业概况 - 制药和生物技术行业第二季度财报季加速进行，多家大型制药公司如辉瑞、礼来、安进、吉利德科学和诺和诺德等将公布业绩 [1] - 医疗行业（包括制药/生物技术、仿制药公司和医疗器械公司）中33.3%的公司已公布财报，占该行业市值的40.9% [3][4] - 已公布财报的公司中80%超出盈利预期，95%超出收入预期，但盈利同比下降10.4%，收入同比增长11.9% [4] 公司表现 辉瑞 (PFE) - 过去四个季度均超出盈利预期，平均盈利惊喜为43.49%，最近一个季度惊喜为43.75% [6] - 第二季度共识预期为收入137.8亿美元，每股收益0.58美元 [6] - 预计Vyndaqel系列、Padcev、Lorbrena和Nurtec的销售增长将抵消Prevnar、Xeljanz、Eliquis和Ibrance的疲软 [8] 礼来 (LLY) - 过去四个季度中两次超出盈利预期，两次未达预期，平均盈利惊喜为6.69%，最近一个季度负惊喜5.11% [11] - 第二季度共识预期为收入147.5亿美元，每股收益5.61美元 [11] - GLP-1药物Mounjaro和减肥药Zepbound的高需求预计推动收入增长 [12] 安进 (AMGN) - 过去四个季度均超出盈利预期，平均盈利惊喜为8.34%，最近一个季度惊喜为17.79% [14] - 第二季度共识预期为收入88.6亿美元，每股收益5.26美元 [14] - Evenity、Repatha和Blincyto等产品的销量增长预计推动销售 [15] 吉利德科学 (GILD) - 过去四个季度中三次超出盈利预期，一次未达预期，平均盈利惊喜为16.48%，最近一个季度负惊喜0.55% [17] - 第二季度共识预期为收入69.5亿美元，每股收益1.95美元 [17] - HIV药物Biktarvy和Descovy的需求增长预计推动销售 [18] 诺和诺德 (NVO) - 过去四个季度中一次超出盈利预期，一次符合预期，两次未达预期，平均盈利惊喜为0.02% [20] - 第二季度共识预期为收入117.9亿美元，每股收益0.93美元 [20] - 公司下调2025年销售和营业利润增长预期，原因是减肥药Wegovy和糖尿病药Ozempic的市场表现不及预期 [21]

核心事件 - 赛诺菲宣布新型降脂药波立达（阿利西尤单抗注射液）将于2025年7月停止在中国市场推广并逐步退出 主要由于全球供应问题和心血管市场策略调整 [1] - 波立达2019年12月进入中国市场 2021年纳入医保后价格从1982元/支降至306元/支 降幅超过80% [1][2] 市场竞争格局 - 中国PCSK9抑制剂市场共有7款产品获批 波立达退出后剩余6款将重新瓜分市场 其中国产药物占据4席 [5] - 安进的瑞百安与波立达同期进入医保 凭借成熟销售体系市场份额稳步增长 [6] - 诺华的英克司兰钠作为长效PCSK9 siRNA疗法 给药频率半年一次 2024年上半年销售额达3.33亿美元 [6] - 信达生物托莱西单抗、君实生物等国产产品以价格优势和本土化推广策略抢占市场份额 [6] 市场规模与前景 - 国内PCSK9抑制剂市场规模预计到2030年有望突破100亿元 [5] - 全球PCSK9靶点相关专利申请达7286件 涉及93款药物 其中63款处于在研状态 [5] - 赛诺菲2024年第二季度销售额99.94亿欧元（约110亿美元）增长10.1% 上半年销售额198.89亿欧元（约219亿美元）增长9.9% [3] 行业影响 - 波立达退出给国产PCSK9抑制剂企业带来发展契机 可凭借性价比优势填补市场空白 [6][7] - 外资药企可能加大市场推广力度巩固优势 市场竞争将促使药企开发更高效便捷的降脂产品 [7] - 资本市场已做出反应 国产药企京新药业等相关企业股价应声上涨 [7]