业绩总结 - 2025年第一季度GAAP营业收入为11.17亿美元，同比增长49%[95] - 2025年第一季度非GAAP每股收益为1.22美元，GAAP每股收益为0.01美元[40] - 2025年第一季度净收入为100万美元，相较于去年同期的净亏损2.51亿美元，增长100%[96] - 2025年第一季度毛利率为85%，较去年同期的83%有所提升[96] - 2025年第一季度调整后净收入为1.36亿美元，较2024年同期的亏损1.46亿美元改善282%[97] 用户数据 - BRUKINSA在美国市场的收入增长达到60%，成为该市场的收入领导者[51] - BRUKINSA在全球范围内已治疗超过20万名患者，并在75个市场获得批准[17] - BRUKINSA在新患者启动方面在CLL一线和复发/难治性患者中处于BTKi类别的领导地位[54] 未来展望 - 2025财年总收入指导范围为49亿至53亿美元，预计全球增长[98] - 预计2025年将有超过10个POC里程碑[34] - 2025财年GAAP毛利率预计在中80%范围内[98] - 2025财年预计将产生正的GAAP运营收入[98] - 2025财年预计将实现正的运营现金流[98] 新产品和新技术研发 - Sonrotoclax在中国申请加速批准，并预计在2025年下半年进行全球申请[23] - 第一季度CDK4抑制剂的患者入组超过300名，较上次更新增加100名[32] - BRUKINSA在高风险患者中显示出优越的疗效和一致的安全性[58] 市场扩张和并购 - 2025年第一季度产品收入为11.09亿美元，同比增长48%[97] - 合作收入为90万美元，同比增长85%[96] 负面信息 - 第一季度总运营费用为9.41亿美元，同比增长6%[96] - 2025年第一季度调整后运营收入为1.39亿美元，较2024年同期的亏损1.47亿美元改善286%[97] 其他新策略和有价值的信息 - 第一季度现金流为1.39亿美元，相较于去年同期的现金流为110万美元[93] - 第一季度研发费用为4.82亿美元，同比增长5%[96]

财务表现 - 公司2025年第一季度调整后每股收益为4.06美元 低于Zacks共识预期的4.22美元 同比下滑14.7% [1] - 第一季度总营收27.7亿美元 低于预期的28.2亿美元 但同比增长3% 主要受Trikafta/Kaftrio销售推动 [2] - 美国市场营收增长9%至16.6亿美元 海外市场下降5%至11.1亿美元 俄罗斯市场受仿制品冲击 [4] 产品线分析 - 旗舰产品Trikafta销售额25.4亿美元 同比增长2.4% 略低于预期的25.5亿美元 [5] - 新药Alyftrek首季销售额5390万美元 2024年12月获FDA批准治疗6岁以上CF患者 患者使用率稳定增长 [6] - 基因疗法Casgevy销售额环比暴涨77.5% 2023年底获批治疗两种血液疾病 [8][9] - 止痛新药Journavx于2025年1月获FDA批准 目前销售额贡献微小 [8][9] 成本与支出 - 研发费用同比激增31.2%至8.79亿美元 SG&A费用增长22.4%至3.33亿美元 主要投入临床研究和Journavx上市 [10] - 第一季度运营收入约11.8亿美元 同比下降12% [11] 2025年业绩指引 - 全年营收预期区间上调至118.5-120亿美元（原117.5-120亿） 反映CF药物增长及新药上市贡献 [12] - 研发和行政总费用预计49-50亿美元 税率区间20.5%-21.5% 均维持原预期 [13] 研发管线进展 - Suzettegine（Journavx活性成分）正开展糖尿病周围神经痛等晚期临床研究 [14] - 口服Nav1.8抑制剂VX-993处于II期急性疼痛研究 静脉制剂处于I期 数据预计2025年下半年公布 [15] - 收购Alpine获得的povetacicept正在IgA肾病III期研究 另有两项II期篮子试验进行中 [16][17] - 细胞疗法zimislecel针对I型糖尿病的III期研究预计2025年Q2完成入组 计划2026年提交上市申请 [18] 行业比较 - 公司股价年内上涨24.3% 远超行业平均跌幅2.2% [3] - 同业ADMA Biologics年内涨幅38.3% 2025年EPS预期从0.69上调至0.71美元 [20] - Immunocore年内上涨3.9% 2025年亏损预期从1.63美元收窄至1.50美元 [21]

业绩总结 - 2025年第一季度收入为573百万美元，同比增长11%[12] - INGREZZA（valbenazine）净产品销售为545百万美元，同比增长8%[12] - 2025年第一季度非GAAP净收入为72百万美元，同比下降42.7%[76] - 2025年第一季度每股收益（稀释后）为0.08美元，同比下降81.0%[76] - 2025年第一季度GAAP净收入为7.9百万美元，同比下降81.8%[76] 用户数据 - CRENESSITY（crinecerfont）净产品销售为14.5百万美元，包含413个患者入组表[12] - 2025年第一季度净销售额为1450万美元，413名新患者登记表显示出强劲的初始需求[31] - 约70%的处方获得报销覆盖，显示出在先天性肾上腺增生社区的高度热情[31] - 美国约有80万人受到迟发性运动障碍的影响[21] 研发与费用 - 非GAAP研发费用为240百万美元，较2024年同期的142百万美元显著增加[12] - 2025年第一季度研发费用为263.2百万美元，同比增长65.1%[72] - 2025年第一季度GAAP研发费用为263.2百万美元，较2024年的159.4百万美元增长65.1%[78] - 2025年第一季度非GAAP研发费用为240.2百万美元，较2024年的142.4百万美元增长68.7%[78] 市场展望 - 2025年INGREZZA净销售指导范围为25亿至26亿美元[13] - 2025年INGREZZA年净销售指导为25亿至26亿美元[68] - 从2017年到2024年，抗精神病药物的处方年复合增长率为3%[22] - 近90%的迟发性运动障碍患者未接受以INGREZZA为代表的VMAT2抑制剂治疗[23] 新产品与技术 - 公司已成功启动osavampator的三期注册程序，作为成人重度抑郁症的辅助治疗[12] - NBI-'568是首个在临床开发中具有高度选择性的M4正向激动剂，具有超过500倍的M4受体选择性[53] - NBI-'568在PANSS总评分中，治疗组较安慰剂组减少18.2分（p=0.011）[47] - NBI-'568的效应大小与已知的美克类药物和领先的抗精神病药物相当[56] 财务状况 - 现金和投资总额为1759百万美元，较2024年同期的1911百万美元减少[12] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物和可市场证券总额为943.5百万美元[74] - 截至2025年3月31日，总资产为3,687.7百万美元[74] - 2025年第一季度GAAP销售及管理费用为276.5百万美元，较2024年的243.1百万美元增长13.7%[78]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收27.7亿美元，同比增长3%，美国营收同比增长9%，非美国营收同比下降5% [7][41][42] - 第一季度Kashyvi收入1400万美元，合作收入1000万美元 [43] - 第一季度非GAAP研发、收购无形资产和销售及管理费用合计12.3亿美元，较2024年第一季度的10.2亿美元增长21%；非GAAP收购无形资产费用2000万美元，低于2024年第一季度的7700万美元 [44] - 第一季度非GAAP营业收入11.8亿美元，低于2024年第一季度的13.4亿美元；非GAAP有效税率为18.8% [44] - 第一季度非GAAP每股收益4.06美元，低于2024年第一季度的4.76美元，主要因运营费用增加和利息收入降低 [45] - 公司将2025年总营收指引的低端从117.5亿美元提高至118.5 - 120亿美元，中点处预计增长约8% [45] - 2025年全年非GAAP研发、收购无形资产费用和销售及管理费用指引范围为49 - 50亿美元，预计包含约1亿美元的无形资产费用 [47][48] - 预计2025年全年非GAAP有效税率在20.5% - 21.5%之间 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 囊性纤维化（CF）业务 - 现有CF药物组合持续增加服用CFTR调节剂的合格患者数量，KALYDECO已获批用于1个月大婴儿，Trikafta获批扩大标签适用于更多突变，几乎覆盖核心市场95%的CF患者 [23][24] - 第五款CFTR调节剂Elephthrex美国上市进展良好，处方开局强劲，预计美国目前使用CFTR调节剂治疗的大多数患者最终会转向该药物，今年晚些时候将在英国等国家推出 [26][27] 镰状细胞病和β - 地中海贫血业务 - 一次性治疗药物Kashyvi自获批以来推广进展符合预期，全球授权治疗中心（ATC）激活和患者启动数量持续增加，已超65个，接近全球激活约75个的目标 [28] - 自推出以来约90名患者进行了首次细胞采集，超过该数量两倍的患者被医生转介至ATC开始治疗流程，第一季度8名患者完成治疗并接受输注 [28][29] 疼痛业务 - 治疗中度至重度急性疼痛的药物Genavix 1月30日获FDA批准，3月中旬在零售商处有售，截至4月已成功开出超2万张处方 [33][38] - 截至5月1日，商业和政府支付方覆盖9400万人，其中4200万人无需事先授权或阶梯治疗即可无限制使用 [34] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场营收增长9%，主要因患者持续需求、实际定价提高和Elephthrex的早期推出 [41] - 非美国市场营收下降5%，2024年第一季度因俄罗斯大部分货物提前发货使渠道库存增加，2025年第一季度俄罗斯营收受非法仿制药影响，排除俄罗斯营收下降影响，非美国CF营收将实现低个位数增长 [42][43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2025年专注于商业化，推进Alivtrec、Gernavix和Kashgevi的上市，扩大服务患者数量 [7][8] - 推进四个处于关键开发阶段的项目，三个3期项目有望今年完成中期分析队列或整个研究的入组，为2026年的一系列潜在申报做准备 [8] - 继续推进研发管线，如NG3.0 CFTR方案、多种疼痛抑制剂项目、1型糖尿病相关项目和肾脏疾病相关项目等 [12][14][15] - 行业方面，非阿片类药物在治疗急性疼痛领域有较大需求，公司的Genavix作为新型非阿片类药物有发展潜力，且政策层面鼓励非阿片类药物的使用 [37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度表现强劲，营收增长且多元化，多个产品上市进展顺利，研发管线取得显著进展，预计未来增长将加速，2025年将是又一个强劲的年份 [7][51] - 公司在科学、商业、财务和人员方面处于有利地位，有信心Kashyvi有潜力成为数十亿美元的产品，Genavix有望为公司打造另一个数十亿美元的业务板块 [31][82] 其他重要信息 - 公司预计关税对成本影响不大，因其对中国的敞口较低且供应链地理分布多样，大部分知识产权在美国或英国，但关税情况动态变化，该前景可能改变 [48][49] - 公司在俄罗斯的营收问题已包含在当前指引中，第一季度影响约1亿美元，全年影响2亿美元 [61] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Elephthrex使用汗液氯化物作为生物标志物的反馈，以及与医生讨论从Trikafta转换的原因；Genavix慢性疼痛适应症研究设计情况 - 汗液氯化物在临床实践中不常用于评估CFTR功能，Elephthrex吸引人的是其综合优势，包括非劣于Trikafta的肺功能、汗液氯化物显示的CFTR功能改善、额外获批的31种突变以及每日一次的给药便利性 [57][58] - Genavix慢性疼痛研究团队设计了创新优化的临床试验方案，预计今年夏天与FDA进行2期结束会议后会有更新，糖尿病周围神经病变研究进展顺利 [56] 问题2：关税影响是指当前关税还是生物制药特定关税，Vertex的制造足迹及潜在关税暴露情况；CF业务中俄罗斯问题的影响范围和量化 - 目前宣布并生效的关税对Vertex影响不大，公司供应链全球平衡，对中国暴露最小，大部分CF药物产品制造在美国，大部分知识产权集中在美国和英国，特定关税影响需进一步明确 [62][63] - 俄罗斯问题第一季度影响约1亿美元，全年影响2亿美元，已包含在当前指引中，预计全年营收中点增长8% [61] 问题3：Elephthrex的早期采用者情况；Genavix在商业支付方中的层级和优先地位定位 - Elephthrex在所有确定的患者群体中都有使用，包括首次有治疗选择的患者、停用后重新使用的患者以及从Trikafta转换的患者，首次有治疗选择的患者群体采用速度最快 [68][69] - Genavix目标是确保支付方覆盖符合标签要求，限制最少，产品对患者可负担，同时为公司优化长期价值，目前已与一家大型全国药房福利管理公司达成正式覆盖协议，覆盖9400万人 [69][70] 问题4：Genavix早期患者特征、处方开具场景以及第二季度销售加速情况 - Genavix用于手术和非手术场景，如膝关节、髋关节、肩关节置换以及脚踝扭伤、手腕骨折等，由多种医生开具处方，且有医生重复使用，反馈积极 [75] - 预计上半年销量增长，下半年随着支付方覆盖确定和患者支持计划偿还，收入将增长 [76] 问题5：Kashyvi加速采用的关键障碍及克服方法 - 第一季度Kashyvi加速采用，原因包括建立授权治疗中心、确保支付方覆盖和报销、治疗中心熟悉治疗过程，预计2025年及以后将继续加速，有潜力成为数十亿美元产品 [79][82] 问题6：Genavix处方量周环比情况；VX - 993急性疼痛数据及与现有数据比较 - 截至4月25日，Genavix总处方量为2.5万张，常见的IMS零售数据不包括医院使用情况，早期上市处方量周环比有波动很常见，随着支付方覆盖和处方集采用增加，产品将继续增长 [90][91] - VX - 993急性疼痛2期试验即将完成，预计下半年公布结果，目标是寻找另一种安全有效的NAV1.8抑制剂，为NAV1.7抑制剂提供选择，若疗效优于Genavix则更好 [86][88] 问题7：Genavix处方中全额付费患者数量、毛净比情况及预期目标；Zamylosel针对的6万患者具体情况 - 目前仅报告第一季度结果，Genavix批准也在第一季度，毛净比受患者援助计划影响，随着获得广泛可持续覆盖，患者援助计划减少，毛净比将在年底趋于正常 [96][97] - Zamylosel首个项目针对美国、加拿大和欧洲约6万最严重的1型糖尿病患者，他们血糖波动大且有多次症状性低血糖发作，预计明年开始首次申报，后续将扩大患者数量和探索替代免疫抑制方案 [98][99] 问题8：Genavix零售药房库存与目标的对比、零售与医院处方填充比例趋势以及处方平均持续时间 - 零售药房库存目标是确保Genavix易于获取，目前约覆盖美国95%的零售地点，数量会随使用和处方情况波动 [105] - 急性疼痛市场中约15%患者在纯医院环境，35%治疗天数在出院时，50%在零售，预计Genavix初始处方集中在出院场景，该趋势将持续全年 [106] - Genavix处方平均持续时间约14天 [107] 问题9：与2200万生命覆盖的PBM相关问题（是否包含在9400万内及是否受限）；Vertex与华盛顿领导层就医学科学和生物技术创新的沟通情况 - 2200万生命包含在9400万内，且属于无事先授权或阶梯治疗的无限制覆盖 [113] - Vertex与华盛顿特区和州政府就所有药物和管线进行了沟通，会议有建设性，业务正常进行 [111] 问题10：VX - 522临时暂停原因；Elephthrex第一季度收入与过去CF产品上市比较及后续趋势 - VX - 522团队正在评估耐受性问题，为保持研究完整性暂不提供更多细节 [117] - 难以将Elephthrex与过去CFTR调节剂批准情况比较，因ORKAMBI和Trikafta获批时有大量新符合条件患者，而Elephthrex新增符合条件患者较少，但目前在预期患者群体中都有使用，对其上市进展满意 [119][120]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收27.7亿美元，同比增长3%，美国营收同比增长9%，非美国营收同比下降5%，俄罗斯营收受非法仿制药影响为负增长，排除俄罗斯营收下降影响，非美国CF营收呈低个位数增长 [38][39][40] - 2025年第一季度非GAAP研发、收购知识产权和研发费用以及销售、一般和行政费用总计12.3亿美元，较2024年第一季度的10.2亿美元增长21%，非GAAP收购知识产权和研发费用为2000万美元，低于2024年第一季度的7700万美元 [41] - 2025年第一季度非GAAP营业收入为11.8亿美元，低于2024年第一季度的13.4亿美元，非GAAP有效税率为18.8%，非GAAP每股收益为4.06美元，低于2024年第一季度的4.76美元 [42][43] - 公司将2025年总营收指引的低端从117.5亿美元提高至118.5 - 120亿美元，预计全年增长约8%，非GAAP研发、收购知识产权和研发费用以及销售、一般和行政费用全年指引范围为49 - 50亿美元，预计全年非GAAP有效税率在20.5% - 21.5%之间 [43][45][47] 各条业务线数据和关键指标变化 囊性纤维化（CF）业务 - 现有CF药物组合持续增加服用CFTR调节剂的合格患者数量，KALYDECO已获批用于1个月大婴儿，Trikafta获批扩大标签适用于更多突变，几乎覆盖核心市场95%的CF患者 [22] - 第五款CFTR调节剂Elephthrex美国早期推出进展顺利，处方量强劲起步，预计美国大多数目前使用CFTR调节剂治疗的患者将逐渐转向Elephthrex，公司期待今年晚些时候在英国和其他国家推出 [23][24][25] 镰状细胞病和β - 地中海贫血业务 - 一次性治疗药物Kashyvi自获批以来推广进展符合预期，全球授权治疗中心（ATC）激活和患者启动数量持续增加，已超65个ATC，接近全球激活约75个ATC的目标，约90名患者完成首次细胞采集，超过该数量两倍的患者被医生转介至ATC开始治疗流程，第一季度有8名患者完成治疗并接受输注 [26] - 在美国，商业保险正式覆盖或通过单病例协议提供保障，大多数州的医疗补助患者加入细胞和基因治疗接入模式示范项目；在欧洲，已在英格兰、威尔士、丹麦、奥地利和卢森堡为镰状细胞病和β - 地中海贫血患者获得报销准入；在中东，已在巴林、沙特阿拉伯获得报销，最近在阿联酋大多数酋长国增加了覆盖 [27][28] 疼痛业务 - 治疗中度至重度急性疼痛的非阿片类药物Genavix于1月30日获FDA批准，3月中旬在零售商处有售，早期推出情况良好，截至4月已成功开出超2万张处方 [30][36] - 截至5月1日，商业和政府保险覆盖9400万人，其中4200万人无需事先授权或阶梯治疗即可无限制使用；已与一家大型国家药房福利管理机构达成正式覆盖协议，代表2200万商业保险人群；10个州的医疗补助计划为Genavix提供无限制接入 [31][33] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2025年专注于商业化，推进多个产品上市，包括Alivtrec、Gernavix和Kashgevi，扩大服务患者数量 [5][6] - 推进四个处于关键开发阶段的项目，包括sousetrogene、zamylosel、inaxaplin和povi，其中三个三期项目有望今年完成中期分析队列或整个研究的入组，为2026年的潜在申报做准备 [6] - 公司在疼痛治疗领域推出非阿片类药物Genavix，满足市场对非阿片类药物的需求，有望创造另一个数十亿美元的业务板块 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第一季度业绩强劲，各方面表现出色，收入增长且多元化，多个产品上市进展顺利，研发管线取得显著进展，预计2025年剩余时间增长将加速 [5][48] - 公司在多个疾病领域的项目具有一流或同类最佳潜力，有望为公司带来持续发展和增长 [48] 其他重要信息 - 公司在俄罗斯的营收受到非法仿制药影响，第一季度影响约1亿美元，全年影响约2亿美元，该影响已包含在当前指引中 [60] - 公司预计关税对成本影响不大，因其对中国的敞口较低且供应链地理多元化，大部分知识产权在美国或英国，但关税情况动态变化，该前景可能改变 [46][47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Elephthrex推出时使用汗液氯化物作为生物标志物的反馈，以及与医生讨论从TRIKAFTA转换的原因；Genavix慢性疼痛适应症研究设计情况 - 汗液氯化物在临床实践中不常用于评估CFTR功能，Elephthrex吸引人的是其综合优势，包括非劣于TRIKAFTA的肺功能、汗液氯化物衡量的CFTR功能改善、额外获批的31种突变以及每日一次给药的便利性 [55][56] - Genavix慢性疼痛研究团队设计了创新优化的临床试验方案，预计今年夏天与FDA进行二期结束会议后提供更新，糖尿病周围神经病变研究进展顺利 [54] 问题2：关税影响是指当前关税还是生物制药特定关税，Vertex的制造足迹及潜在关税暴露情况；CF业务中俄罗斯问题的影响范围和量化逆风 - 俄罗斯问题第一季度影响约1亿美元，全年影响约2亿美元，已包含在当前指引中 [60] - 对于已宣布并生效的关税，对Vertex影响不大，公司供应链全球平衡，对中国敞口小，大部分CF药品生产在美国，大部分知识产权集中在美国和英国，由于关税情况动态变化，无法确定特定关税的影响 [61][62] 问题3：Elephthrex的早期采用者情况；Genavix在商业保险方面的分层和首选与非首选地位定位计划 - Elephthrex在所有确定的患者群体中都有使用，包括新符合CFTR调节剂治疗条件的患者、停用后重新使用的患者以及从TRIKAFTA转换的患者，新符合条件的患者群体采用速度最快 [66] - Genavix早期进展良好，目标是确保按标签获得保险覆盖，减少限制，使产品对患者可负担，并为公司优化长期价值，目前已与一家大型PBM达成覆盖协议，覆盖9400万人，进展符合目标 [67][68][69] 问题4：Genavix早期采用患者的特征和处方开具场景；下半年销售加速时间点 - Genavix用于手术和非手术场景，如膝关节、髋关节、肩关节置换以及脚踝扭伤、手腕骨折等，由多种医生开具处方，且有医生重复使用，反馈积极 [72] - 预计上半年销量增长，下半年随着保险覆盖到位和患者支持计划偿还，收入增长 [73] 问题5：Kashyvi加速采用的关键障碍及克服方法 - 第一季度Kashyvi采用加速，原因包括建立授权治疗中心、确保保险覆盖和报销、治疗中心熟悉治疗过程，预计2025年及以后继续加速，有潜力成为数十亿美元产品 [76][79] 问题6：Genavix处方量周环比情况；VX - 993急性疼痛数据及与现有数据比较 - VX - 993急性疼痛二期试验即将完成，预计下半年公布结果，目标是寻找另一种安全有效的NAV1.8抑制剂，为NAV1.7抑制剂提供选择，若疗效优于Genavix则更好 [83][84][85] - 截至4月25日，Genavix总处方量为2.5万张，常见的IMS零售数据不包括医院使用情况，目前处于推出早期，处方量周环比有波动很正常，随着保险覆盖和处方集采用增加，预计产品将继续增长 [87][88] 问题7：Genavix处方中全额付费患者数量、毛净比情况及预期变化；Zamylosel针对的6万患者具体情况 - Genavix毛净比受患者援助计划影响，随着获得广泛可持续覆盖，援助计划减少，毛净比将在2025年剩余时间趋于正常化，2026年接近更正常水平 [94][95] - Zamylosel首个项目针对美国、加拿大和欧洲约6万最严重的1型糖尿病患者，这些患者糖尿病病情不稳定，有高血糖和低血糖发作，预计今年季度末完成入组和给药，为明年申报做准备，后续计划扩大患者数量和探索替代免疫抑制方案 [96][97] 问题8：Genavix零售药房库存与目标库存的对比；零售与医院处方填充比例趋势；处方平均持续时间 - Genavix零售药房库存目标是确保患者容易获得药物，目前约占美国零售地点的95%，全年追求广泛覆盖 [102] - 急性疼痛市场中，约15%患者在纯医院环境，35%治疗天数在出院后，50%在零售，预计Genavix初始处方集中在出院场景，该趋势将持续全年 [104] - Genavix处方平均持续时间约14天，与不同治疗场景和药物类型的平均情况相符 [105] 问题9：与2200万生命相关的PBM覆盖情况，是包含在9400万数字内还是额外的，以及是否为无限制生命；Vertex与华盛顿领导层就医学科学和生物技术创新重要性的沟通情况 - 2200万生命包含在9400万总数内，且属于无限制生命定义，即无需事先授权或阶梯治疗 [111] - Vertex与华盛顿特区和州政府就所有药物和管线进行了沟通，会议富有建设性，业务正常进行，能确保项目及时审查、获得监管反馈并与提供保险的机构沟通 [109] 问题10：VX - 522临时暂停原因；Elephthrex第一季度收入与过去CF产品推出的比较及后续趋势预期 - VX - 522团队正在评估耐受性问题，为维护研究完整性暂不提供更多细节，有更多信息时会更新 [114] - 难以将Elephthrex与其他CFTR调节剂批准情况进行比较，因为之前ORKAMBI和TRIKAFTA获批时有大量新符合条件的患者，而Elephthrex新增符合条件患者为数百人，目前在预期患者群体中都有使用，对推出情况满意，将持续更新进展 [116][117]

文章核心观点 公司公布2025财年第一季度财务业绩，核心业务表现强劲，重申2025年全年财务指引 [1][3] 第一季度亮点 - 核心生物模拟和监管服务业务表现强劲，FDA减少临床前研究动物试验的路线图为生物模拟带来巨大机遇 [3] - 团队在软件和服务方面商业执行能力强，尽管客户面临挑战，仍重申2025年全年指引 [3] 2025年第一季度财务结果 收入情况 - 总营收1.06亿美元，同比增长10%，包含590万美元Chemaxon收入，增长源于生物模拟软件组合和并购贡献 [4] - 软件收入4640万美元，同比增长18%（按固定汇率计19%），由生物模拟软件和并购推动 [5] - 服务收入5960万美元，同比增长4%，由生物模拟服务驱动 [5] 订单情况 - 总订单1.182亿美元，同比增长12%，包含490万美元Chemaxon订单 [6] - 软件订单4080万美元，同比增长23%，得益于核心生物模拟软件优势和Chemaxon贡献 [6] - 服务订单7740万美元，同比增长7%，受生物模拟和监管服务需求推动 [7] 成本与费用情况 - 总收入成本4150万美元，较2024年第一季度增加230万美元，主要因软件摊销费用增加 [7] - 总运营费用5690万美元，较2024年第一季度减少180万美元，主要因或有对价公允价值变动减少310万美元，被销售和营销费用及无形资产摊销增加抵消 [9] 盈利情况 - 净收入470万美元，较2024年第一季度净亏损470万美元增加940万美元，主要因毛利润增加和运营费用降低 [8][11] - 调整后EBITDA为3480万美元，较2024年第一季度增长20%，增加570万美元 [8][10] - 摊薄后每股收益0.03美元，而2024年第一季度为摊薄后每股亏损0.03美元 [10] - 调整后净收入2220万美元，较2024年第一季度增加570万美元；调整后摊薄每股收益0.14美元，2024年第一季度为0.10美元 [12] 2025年财务展望 - 全年收入预计在4.15 - 4.25亿美元之间 [15] - 全年调整后EBITDA利润率预计在30 - 32%之间 [15] - 全年调整后摊薄每股收益预计在0.42 - 0.46美元之间 [15] - 完全摊薄股份预计在1.62 - 1.64亿股之间 [15] 非GAAP财务指标说明 - 公司使用调整后EBITDA、调整后EBITDA利润率、调整后净收入、调整后摊薄每股收益和固定汇率收入等非GAAP指标，用于预算决策、薪酬决策和与同行比较 [22][24] - 这些指标有助于投资者等相关方更一致和可比地了解公司运营情况，消除非现金费用和其他不反映持续经营业绩的项目影响 [25] - 对各项非GAAP指标的计算方式进行说明，并提醒未来可能产生类似费用，该呈现方式不代表未来结果不受特殊项目影响 [27][28][30] 公司介绍 - 公司利用专有生物模拟软件、技术和服务加速药物研发，客户包括70个国家的超2400家生物制药公司、学术机构和监管机构 [18]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：生物科技、制药 [1][3][7] - **公司**：AbCellera Biologics (ABCL)，合作方包括Eli Lilly、AbbVie、Regeneron、EQRx、Sanofi、Kymab、Amgen等 [17][37][38][47] 纪要提到的核心观点和论据 公司发展历程与现状 - 2020年在纳斯达克上市，发行价20美元，首日收盘价50多美元，当前股价约2.5美元 [3][4] - 公司位于温哥华，约600人，专注治疗性抗体开发，为合作伙伴提供服务并收取费用和参与分成，已完成超百个项目，16个分子进入一期临床试验 [15][16][17] 公司愿景与挑战 - 公司创始人Carl Hansen认为生物科技处于分水岭时刻，药物开发和建立可持续发展的制药公司极具挑战，成功的公司如Regeneron、Vertex等较少 [7][11][12] - 公司有志成为可持续发展的大型制药公司，逐步推进自有管线发展 [13] 公司业务进展 - 自有管线方面，将推进完全自主拥有的分子管线，本季度将有两个分子进入临床，目标是每年将几个分子带入临床 [19][21][30] - 设施建设方面，温哥华的GMP制造设施接近完工，今年底进行工程运行，2026年进行临床批次运行，项目按时且略超预算 [19][20] - 资金状况方面，资产负债表有6.5亿美元现金，政府承诺提供近2亿美元资金用于推进资产组合 [21] 即将进入临床的分子 - ABCL 635：针对未披露的离子通道和GPCR靶点，处于代谢和内分泌领域，非减肥领域，预计总可寻址市场超20亿美元，有望成为重磅药物，一期试验将有安全和有效性数据 [25][26][27] - ABCL 575：针对OX40配体的抗体，与EQRx合作开发，Sanofi的类似分子Amlutilimab处于三期试验，公司希望在半衰期和给药频率上实现差异化，将在5月的皮肤病研究协会会议上公布临床前数据 [28][29][30] 未来规划 - 2025年开始一期试验，GMP设施完工，披露更多进入IND启用研究的分子，预计未来18 - 24个月有一期试验结果和更多分子进入临床 [31][32] - 内部约20个项目，目标是平均每年将两个项目带入临床，后续分子有望在自有设施生产 [30][35][36] 合作与伙伴关系 - 2021年起专注与大型制药公司的战略合作伙伴关系，内部业务未影响合作，反而有协同效应 [37] - 如在T细胞衔接器方面的工作吸引了AbbVie合作，部分项目完成一期试验后可凭借临床数据与合作伙伴开展后续合作，公司计划为自己发现的抗体进行生产 [38][39][41] 其他重要但可能被忽略的内容 - Carl Hansen在德克萨斯大学奥斯汀分校的演讲值得一听，其中提到生物科技的发展与物理学的索尔维会议类似，当前生物科技正处于快速发展阶段 [6][7][8] - 药物开发成功率低，约二十分之一的尝试能成功，建立可持续发展的生物制药公司更难，市值超200亿美元的公司大多有百年历史 [11] - 选择靶点时需考虑科学、商业机会、差异化和临床开发计划四个标准，很难在所有维度都达到完美 [22][23] - ABCL 575在半衰期和给药频率上的差异化是否重要，需等待数据验证，同时关注Sanofi和其他竞争对手的试验结果 [46][48]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总产品收入1.215亿美元，同比增长62%，包括净产品销售1.204亿美元和特许权使用费收入110万美元；2024年同期为7500万美元 [18] - 2025年第一季度AVELITY净产品销售额9620万美元，同比增长80%；2024年同期为5340万美元 [18] - 2025年第一季度Sunosi净产品收入2520万美元，同比增长17%，包括净产品销售2410万美元和与授权地区Sunosi销售相关的特许权使用费收入110万美元；2024年同期为2160万美元 [18] - 2025年第一季度Avelity和Sunosi GTN折扣均处于50%中段，预计全年保持该范围 [19] - 2025年第一季度总收入成本980万美元，2024年同期为630万美元 [20] - 2025年第一季度研发费用4480万美元，2024年同期为3680万美元，增长主要与四项solriamfetol III期试验、ZENBRAVO计划推出的CMC成本及人员成本增加有关 [20] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用1.208亿美元，2024年同期为9900万美元，增长主要与AVELITY商业化活动、Cymbravo预发布活动及人员成本增加有关 [20] - 2025年第一季度净亏损5940万美元，合每股1.22美元；2024年同期净亏损6840万美元，合每股1.44美元 [21] - 截至2025年第一季度末，现金及现金等价物为3.009亿美元，去年年底为3.154亿美元，公司认为当前现金余额足以支持运营至实现正现金流 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 AUVELITY - 2025年第一季度处方量约16.7万份，同比增长76%，环比增长5%，是Q1仅有的两个有连续品牌增长的品牌抗抑郁药之一；同期抗抑郁药市场与2024年第一季度持平，环比下降2% [23] - 本季度约2.6万名新患者开了Auvelity，自推出以来累计新患者超19万名 [24] - Q1销售团队成功激活4100名新处方医生，在精神病学和初级保健领域均有增长 [24] - Q1覆盖率稳定，全渠道覆盖78%的生命，商业领域覆盖63%，预计2025年覆盖率将扩大和改善 [24] Sunosi - 总处方量超4.6万份，同比增长12%，环比下降4.8%；同期促食欲剂市场与2024年第一季度相比增长4%，环比下降5% [25] - 本季度约3800名新患者开始使用Sunosi，自推出以来累计新患者约8.5万名 [25] - Q1激活近440名处方医生，自推出以来累计处方医生基础超过1.4万名医疗保健提供者 [26] - Q1支付方覆盖率稳定，全渠道覆盖83%的生命 [26] Cymbravo - 上市准备工作按计划进行，包括销售团队建设和营销信息、材料及计划的开发 [26] - 自获批以来，医疗保健提供者反馈积极，因其在急性偏头痛领域有较大未满足需求，临床特征能快速持久缓解偏头痛疼痛，且安全可耐受，其多机制方法和新型MOSAIC技术受到好评 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 推进三款新型NDA阶段产品候选药物（AXS - 14、AXS - 5、AXS - 12）的监管申报工作 [8] - 成功执行多个III期临床项目，拓宽现有产品和候选产品的潜力，如AXS - 5、solriamfetol和Simbravo [8] - 密切关注贸易政策发展，包括拟议的药品关税，但认为对业务的潜在影响不大，因大部分商业制造在美国和加拿大进行，VELITY和Sun Bravo的主要生产设施也在此，且相关知识产权在美国注册 [15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年将是充满催化剂的一年，预计到2026年有五种产品在六个适应症上市，有能力继续为患者带来创新，为股东创造重大价值 [17] - 对当前现金余额有信心，认为足以支持运营至实现正现金流，预计2025年损益表会有杠杆效应，销售增长将超过运营费用 [94] 其他重要信息 - 公司在电话会议中做出的前瞻性陈述基于当前信息、假设和对未来事件的预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述有重大差异，相关风险在向证券交易委员会提交的定期文件中有描述 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：与FDA近期互动中，FDA的看法、审查团队、机构响应性有无变化，特别是AXS - 5在阿尔茨海默病激越方面获批所需信息有无演变，能否获得优先审查？ - 与FDA的对话目前保持现状，关于AXS - 5在阿尔茨海默病激越方面，与之前讨论和从FDA收到的反馈相比没有变化；该药物有突破性疗法指定，是否获得优先审查由机构在提交申请时决定 [32] 问题2：Avelity何时开始直接面向消费者（DTC）广告宣传，如何看待orexins进入发作性睡病类别对公司产品的影响？ - 预计今年晚些时候推出全国性DTC广告宣传活动；对AXS - 12很乐观，在AAN会议上分享的数据显示其是一个有吸引力的选择，不仅对猝倒有作用，对其他症状也有影响；orexins的安全性和耐受性仍有疑问，短期内AXS - 12有市场 [35][36] 问题3：Avelity与梯瓦的和解是否意味着目前任何仿制药最早进入市场的时间，此和解是否会促使公司在吸烟戒断和激越之外寻求其他机会，是否会有更多后续适应症？ - 梯瓦有180天的监管排他期，将是首个推出仿制药的公司，其他仿制药将在梯瓦之后进入；公司一直计划利用AXS - 5的药理学特性寻求其他适应症，近期新机会是阿尔茨海默病激越，计划在第三季度提交sNDA，随后还将在今年启动吸烟戒断的III期试验 [39][40] 问题4：AXS - 5用于AD激越的sNDA对商业潜力有何影响，GTN方面是否更有利？ - sNDA为AXS - 5的推广提供了一些清晰度，预计基于现有支付方合同和正在进行的谈判，支付方对产品的熟悉度和临床特征整体积极，这对确保新适应症的准入最终是有益的；目前不确定GTN方面的情况，需要先获得该适应症的批准并扩大现有合同以确保新患者的准入 [44][45] 问题5：CINBRAVO推出后，预计达到与AUVELITY和CINOVI相同覆盖水平的节奏如何，solriamfetol的额外适应症中，从竞争定位角度看，暴食症是否是最有吸引力的机会？ - 目前专注于CINBRAVO的谈判，现在说达到相同覆盖水平的节奏还为时过早，但会尽快确保准入，其独特临床特征对患者和支付方有优势；对于solriamfetol，在ADHD方面的结果令人鼓舞，与目前批准的兴奋剂效果相当，暴食症方面如果solriptol成功，将是第二款获批产品，但还需等待III期试验结果 [48][50][51] 问题6：Cymbravo销售团队建设的人员数量和重点是什么，是否会专注于对其他产品组合有帮助的偏头痛治疗地点，何时能展示CINBRAVO的最新数据，能否在6月的美国头痛协会会议上展示？ - 销售团队建设接近完成，预计约100名销售代表，主要专注于高度集中的急性偏头痛治疗者、头痛中心和大型神经科诊所；会考虑与现有产品组合的协同作用，在精神病学领域的协同作用比初级保健领域更明显；预计会在美国头痛协会会议上展示数据 [56][57][58] 问题7：如何看待esterboxetine在纤维肌痛方面的销售机会，会如何扩大销售团队支持该产品？ - 对AXS - 14在纤维肌痛方面的潜在影响很有热情，该市场约有1700万患者；推广重点是风湿病学和初级保健市场，会综合利用现有销售团队并增加额外销售力量，特别是在风湿病学领域；关于消费者广告，正在评估最有效的患者参与方式 [62][63][64] 问题8：AUVELITY支付方覆盖率在今年会如何演变，获得第三个主要TPO合同是否是获得理想覆盖率的关键，Sunosi在发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）适应症的增长情况如何？ - AUVELITY团队专注于增加覆盖生命数量和减少使用管理（如预先授权和阶梯编辑），谈判进展顺利，预计准入将在今年及以后进一步扩大和演变；Sunosi在两个适应症都有不错增长，但OSA适应症增长更快，该患者群体更大，未满足需求明显 [68][69] 问题9：ADA预NDA会议情况如何，有无意外，在第三季度提交前是否还会有其他会议，AVELILE推出三年了，何时能提供MDD方面的销售指导？ - 除已披露的信息外，没有关于与FDA互动的更多信息，sNDA提交工作按计划进行，目前在完成申报材料的编写和汇编；关于销售指导，目前情况仍不稳定，支付方覆盖率在演变，Q1刚推出现场销售团队扩张，今年晚些时候还有DTC活动，这些都会有重大影响，目前提供指导还为时过早，但公司网站提到MDD单独的峰值销售额在10 - 30亿美元之间，ADA更高 [73][75][76] 问题10：有多个资产待监管审查，战略方向是更注重扩张机会还是有新分子实体计划？ - 目前重点是确保现有后期开发和NDA阶段产品的执行，这些机会有可能带来超过160亿美元的峰值销售额；同时也有其他机会正在呈现或内部存在，会在合适的时候披露 [79] 问题11：计划今年晚些时候启动的solrameptol治疗MDD伴EDS的III期研究设计如何，预计研究人群规模和关键终点是什么，这是否是潜在批准所需的唯一额外试验？ - 历史上公司在研究启动后才披露具体设计；在TRULIPA研究中看到了该患者群体的信号，会结合该研究和其他抑郁症试验的经验来设计下一项研究 [82] 问题12：对MDD伴EDS患者占MDD患者一半的信心如何，研究中该亚组仅占15%，是否是入组标准限制了EDS合并症患者入组，MDD峰值销售额10 - 30亿美元的指导何时能缩小范围，关键变量有哪些？ - 在完成的研究中，为确保敏感性和特异性，将亚组定义为严重EDS患者；实际上MDD伴EDS患者约占MDD患者的50%；MDD峰值销售额范围包含很多变量，目前认为该范围是可实现的，随着销售推进和其他方面的演变，可能会缩小指导范围 [85][86] 问题13：如何看待Cymbravo在2月的CGRP数据，是否会用于新适应症或标签扩展，是否仍计划在青少年中扩展CIMBRAVO标签？ - CGRP数据很有说服力，目前不寻求将其添加到标签作为新适应症，会通过FDA的CFL指南以及医学事务团队和医学教育进行推广；儿科开发工作正在进行中，会有相关更新 [89][90][91] 问题14：公司接近盈利，能否在2025年至少一个季度实现盈利？ - 未提供盈利时间指导，但对现有现金能实现正现金流有信心，预计2025年损益表会有杠杆效应，销售增长将超过运营费用；研发支出大部分在后期项目，预计回报率高，销售、一般和行政方面建立的基础设施可用于未来项目，认为这些项目投资回报率高 [94][95][120] 问题15：R & D和SG & A费用的演变情况如何，R & D费用从Q4下降是否会持续，SG & A预计会上升吗？ - R & D费用在Q4完成3项ADA试验，Q1完成ADHD和MDD试验后有所下降，预计随着启动solriamfetol在儿科ADHD和MDD伴EDS的第二项III期试验以及Q2 AXS - 14的NDA申报费用，R & D支出将从Q1水平增加；SG & A方面，Q2随着Bravo团队招聘完成会增加，今年晚些时候的DTC活动也会进一步增加该费用 [97][98][99] 问题16：ADHD研究的后续路径如何，为何使用300毫克剂量，后续该剂量情况如何，OVALITY覆盖率在商业方面似乎有平稳期，理想覆盖率是多少？ - ADHD后续是启动并完成儿科患者的III期试验；成人研究中使用300毫克剂量是为了确定剂量反应，主要关注剂量是150毫克，研究结果显示该剂量有明显治疗效果；关于OVALITY覆盖率，一直在与支付方积极谈判，预计今年准入会扩大和演变，理想情况是确保尽可能多的覆盖生命，没有具体数字目标 [103][104][105] 问题17：5月24日“让美国再次健康委员会”将发布关于SSRI、抗精神病药、情绪稳定剂、兴奋剂的初步报告（可能关注儿童疾病），公司与该委员会有无互动，能否对此发表评论，AXS - 12在开放标签扩展中是否会有维持清醒测试数据？ - 未与该委员会有互动，会关注报告结果；AXS - 12的开放标签试验未纳入维持清醒测试，但用其他措施（如临床总体印象严重程度）评估了过度嗜睡 [112] 问题18：鉴于近期III期ADHD研究的疗效水平，III期儿科研究的益处是否会有显著不同，该儿科研究预计需要多长时间？ - 历史上ADHD在成人和儿科患者中的疗效有相关性，很高兴在成人人群中看到明显效果，但仍需进行儿科研究；目前说研究所需时间还过早，启动研究并确定具体设计后会提供相关指导 [116] 问题19：公司有很多资产处于后期或已上市，如何管理业务的运营利润率和跨资产投资，如何考虑投资回报率决策以实现盈利路径？ - 研发支出主要集中在后期项目，回报率高，会继续投资；过去三年建立的基础设施可用于未来项目，认为这些项目投资回报率高 [119][120]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总产品收入为1.215亿美元，同比增长62%，由1.204亿美元的净产品销售额和110万美元的特许权使用费收入组成，2024年同期总产品收入为7500万美元 [5][16] - 2025年第一季度AVELITY净产品销售额为9620万美元，同比增长80%，2024年同期为5340万美元 [17] - 2025年第一季度Sunosi净产品收入为2520万美元，同比增长17%，由2410万美元的净产品销售额和110万美元与Sunosi在授权地区销售相关的特许权使用费收入组成，2024年同期为2160万美元 [17] - 2025年第一季度Avelity和Sunosi GTN折扣均处于50%中段范围，预计全年剩余时间GTN将保持在该范围内 [18] - 2025年第一季度总收入成本为980万美元，2024年同期为630万美元 [19] - 2025年第一季度研发费用为4480万美元，2024年同期为3680万美元，增长主要与公司四项solriamfetol的III期试验、ZENBRAVO计划推出的CMC成本以及与组织增长相关的包括非现金股票薪酬在内的更高人员成本有关 [19] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为1.208亿美元，2024年同期为9900万美元，增长主要与AVELITY的商业化活动、Cymbravo的预发布活动以及与组织增长相关的包括非现金股票薪酬在内的更高人员成本有关 [19] - 2025年第一季度净亏损为5940万美元，即每股1.22美元，2024年同期净亏损为6840万美元，即每股1.44美元，2025年第一季度净亏损包括2620万美元的非现金费用，主要包括2330万美元的股票薪酬费用、150万美元的收购相关或有对价费用和160万美元的无形资产摊销 [20] - 截至2025年第一季度末，公司现金及现金等价物为3.009亿美元，而截至去年年底为3.154亿美元，公司认为目前的现金余额足以根据当前运营计划为预期运营提供资金直至实现现金流为正 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 AVELITY业务线 - 2025年第一季度AVELITY在TRx增长方面领先市场，约有16.7万张处方，同比增长76%，环比增长5%，是第一季度仅有的两个有连续品牌增长的品牌抗抑郁药之一，而抗抑郁药市场与2024年第一季度相比持平，环比下降2% [21] - 该季度近2.6万名新患者开始使用Auvelity，自推出以来开始使用Auvelity的新患者总数超过19万名，该季度Auvelity在一线或首选治疗环境中的使用率约为50% [22] - 销售团队在第一季度成功激活了4100名新处方医生，在精神病学和初级保健领域均有持续增长，预计全年扩大后的销售团队将继续产生影响 [22] - AVELITY在第一季度的保险覆盖保持稳定，所有渠道的覆盖人数占比为78%，商业领域的覆盖人数占比为63%，基于正在进行的谈判，预计2025年AVELITY的保险覆盖范围将扩大和改善 [22] Sunosi业务线 - 2025年第一季度总处方量超过4.6万张，与2024年第一季度相比增长12%，但环比下降4.8%，而促食欲剂市场与2024年第一季度相比增长4%，环比下降5% [23] - 该季度约3800名新患者开始使用Sunosi，自推出以来开始使用Sunosi的新患者总数约为8.5万名 [24] - 第一季度激活了近440名处方医生，自推出以来累计处方医生基础超过1.4万名医疗保健提供者，第一季度Sunosi的保险覆盖稳定，所有渠道的覆盖人数占比为83% [25] 其他业务线 - 公司正在为Cymbravo的推出做准备，包括组建销售团队以及开发营销信息、材料和计划，自获批以来，医疗保健提供者的反馈非常积极，因其在急性偏头痛领域仍存在巨大未满足需求，Cymbravo独特的临床特征、多机制方法以及新颖的MOSAIC技术受到关注 [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司优先推进三款处于NDA阶段的候选产品向监管机构提交申请，包括用于治疗纤维肌痛的AXS - 14、用于治疗阿尔茨海默病激越的AXS - 5和用于治疗发作性睡病伴猝倒的AXS - 12 [6] - 公司成功执行多个III期临床试验项目，拓宽现有产品和候选产品的潜力，包括AXS - 5、solriamfetol和Simbravo [6] - 公司密切关注贸易政策发展，包括拟议的药品关税，但认为对业务的潜在影响不大，因为公司绝大多数商业制造在美国和加拿大进行，VELITY和Sun Bravo的主要生产设施也位于此，且公司不在美国以外地区商业化这些产品，同时与Ovelity、AXS - 5和Sun Bravo相关的所有知识产权均在美国注册 [13][14] - 公司认为目前有多个资产处于后期开发阶段，专注于确保这些机会的顺利执行，这些机会有可能带来超过16亿美元的峰值销售额，同时也有其他未披露的内部机会，待成熟后会进行披露 [79] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年将是充满催化剂的一年，预计到2026年将有五种产品在六个适应症上上市，公司有能力继续为患者带来创新，为股东创造重大价值 [15] - 公司对当前现金余额有信心，认为足以根据当前运营计划为预期运营提供资金直至实现现金流为正，预计2025年损益表将实现杠杆效应，第一季度销售增长已超过运营费用，公司在运营投资和投资组合分配上采取了严谨的方法 [96] 其他重要信息 - 公司在电话会议中做出了一些前瞻性陈述，涉及研究药物的疗效、安全性和预期用途、临床和非临床计划、数据展示或报告计划、未来临床试验的预期开展和来源、监管计划、未来研发计划、商业计划以及现金和投资的可能用途等，这些陈述基于当前信息、假设和对未来事件的预期，存在风险和不确定性，实际结果可能与陈述内容有重大差异，公司提醒不要依赖这些仅截至今日做出的前瞻性陈述，且公司不承担更新这些陈述的义务 [3] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司与FDA近期互动的感受，是否有审查团队或机构响应的变化，特别是AXS - 5在阿尔茨海默病激越方面获批所需信息的变化，以及对获得优先审查的信心 - 公司与FDA的对话目前保持现状，关于AXS - 5在阿尔茨海默病激越方面，与之前讨论的情况和从FDA收到的反馈相比没有变化，AXS - 5有突破性疗法指定，有资格获得优先审查，但最终由FDA在提交申请时做出决定 [30] 问题2: Avelity的直接面向消费者（DTC）广告何时推出，以及如何看待orexins进入发作性睡病市场对AXS - 12的影响 - 预计今年晚些时候推出全国性DTC广告活动，目前网站上已有新的创意内容，公司对AXS - 12非常乐观，在AAN会议上分享的数据显示它是一个有吸引力的选择，不仅对猝倒有作用，对其他症状也有影响，而orexins在安全性和耐受性方面仍存在问题，其后期产品的表现还有待观察，公司认为AXS - 12短期内有市场 [34][35] 问题3: 与Teva的和解是否意味着目前任何仿制药进入市场的最早时间，以及该和解是否会促使公司在吸烟戒断和激越之外寻求其他机会，是否能期待更多后续适应症 - Teva有180天的监管排他期，无论如何Teva将是首个推出仿制药的公司，其他仿制药将在Teva之后进入市场，公司一直计划利用AXS - 5的药理学特性寻求其他适应症，近期的新机会是阿尔茨海默病激越，计划在第三季度提交sNDA申请，随后还将在吸烟戒断方面开展III期试验 [38][39] 问题4: AXS - 5在阿尔茨海默病激越方面以sNDA形式申请对商业潜力的影响，特别是对GTN的影响 - sNDA为AXS - 5的推广提供了一些清晰度，在GTN方面，公司认为基于现有 payer 合同和正在进行的谈判，payer 对产品的熟悉度和临床特征总体上是积极的，这最终有利于为新适应症争取准入机会，目前需要先获得该适应症的批准并扩展现有合同，以确保新患者的准入 [44][45] 问题5: CINBRAVO推出后预计的保险覆盖节奏，以及solriamfetol的其他适应症中，从竞争定位角度看暴食症是否是最有吸引力的机会 - 目前专注于CINBRAVO的保险谈判，现在说具体的覆盖节奏还为时过早，但会尽快确保准入，Cymbravo独特的临床特征对患者和 payer 有优势，关于solriamfetol，公司喜欢其在ADHD方面的表现，在ADHD试验中主要终点的改善与目前批准的兴奋剂药物相当，暴食症方面目前还太早下结论，若solriamfetol成功，将是第二款获批用于暴食症的产品，竞争格局较好，但需等待III期试验结果 [48][50] 问题6: Cymbravo销售团队的组建情况，包括人员数量和重点，以及何时能展示CINBRAVO的相关数据，是否能在6月的美国头痛协会会议上展示 - 销售团队的组建接近完成，预计将有大约100名销售代表，主要专注于高度集中的急性偏头痛治疗机构、头痛中心和大型神经科诊所，公司会考虑与现有产品组合的协同作用，美国头痛协会会议对公司很重要，预计会在会上展示相关数据 [56][58] 问题7: 如何看待AXS - 14在纤维肌痛市场的潜在销售机会，以及将如何扩大销售团队来支持该产品 - 公司对AXS - 14在纤维肌痛方面的潜在影响感到兴奋，该市场规模较大，约有1700万美国患者被诊断患有纤维肌痛，该适应症由风湿病学、初级保健、疼痛、神经学和精神病学等多个领域的医生治疗，重点将放在风湿病学和初级保健市场，公司正在评估AXS - 14销售团队的合适规模和结构，可能会利用现有销售团队并增加额外的销售力量，特别是在风湿病学领域，关于消费者广告，公司正在评估最有效的患者参与方式 [63][64] 问题8: AUVELITY的 payer 覆盖在今年的预期演变，获得第三个主要TPO合同是否是获得理想覆盖的关键，以及Sunosi在发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）适应症方面的增长情况 - 公司团队专注于增加AUVELITY的覆盖人数和减少使用管理措施，如预先授权和阶梯疗法，对谈判进展感到满意，预计今年及以后准入将进一步扩大和演变，Sunosi在两个适应症上都有不错的增长，但在OSA适应症上增长更快，该患者群体更大，且与医疗保健提供者的互动显示该领域存在重大未满足需求 [69][70] 问题9: ADA预NDA会议的情况，是否有其他会议计划，以及何时能提供AVELILE用于MDD的销售指导 - 除了已披露的信息外，没有更多关于与FDA互动的额外信息，公司对数据和向sNDA提交的进展感到兴奋，目前在提交申请前的关键步骤是完成申请材料的编写和整理，关于销售指导，目前情况仍不稳定，payer 覆盖仍在演变，第一季度刚进行销售团队扩张，今年晚些时候还有DTC广告活动，这些都会有重大影响，目前提供指导还为时过早，但公司网站上提到MDD单独的峰值销售额范围为10 - 30亿美元，ADA的销售额会更高 [74][76] 问题10: 公司在多个资产等待监管审查的情况下，对管道下一步的战略方向，是更注重扩张机会还是有新分子实体的计划 - 目前鉴于管道的广度和处于后期开发阶段的资产数量，公司的重点是确保这些机会的顺利执行，这些机会有可能带来超过16亿美元的峰值销售额，公司会确保将这些机会推进到最后，同时也有其他未披露的内部机会，待成熟后会进行披露 [78][79] 问题11: 计划在今年晚些时候启动的solrameptol用于MDD伴EDS的III期研究的设计，包括预期的研究人群规模和关键终点，以及这是否是潜在获批所需的唯一额外试验 - 公司历史上在研究启动后才披露具体设计，公司喜欢在TRULIPA试验中看到的该患者群体的信号，会结合已完成研究和其他抑郁症试验的经验来设计下一项研究 [83] 问题12: 对MDD伴EDS患者占MDD患者群体一半的信心，以及何时能缩小MDD峰值销售额10 - 30亿美元的指导范围，影响达到高端或低端销售额的关键变量是什么 - 在已完成的研究中，为确保敏感性和特异性，将亚组定义为严重EDS患者，实际上MDD伴EDS患者约占MDD患者群体的50%，MDD峰值销售额的范围考虑了很多不同变量，需要关注当前销售的轨迹，随着产品推出和其他方面的演变，可能会缩小指导范围，但目前认为该范围是可以实现的，低端销售额很有可能达到 [87][88] 问题13: 如何看待Cymbravo在2月的CGRP数据，是否会用于新适应症或标签扩展，以及是否仍计划在青少年中扩展CIMBRAVO的标签 - 来自EMERGE研究的CGRP数据非常有说服力，公司已在市场上分享该数据，目前不寻求将其作为新适应症添加到标签中，会通过FDA发布的CFL指南以及医学事务团队和医学教育进行推广，关于儿科开发工作正在按照与FDA的约定进行，后续会提供更新 [91][93] 问题14: 公司是否能在2025年至少在某个季度实现盈利，以及研发和销售、一般和行政费用的变化趋势 - 公司未提供盈利时间的指导，但对现有现金能实现现金流为正有信心，预计2025年损益表将实现杠杆效应，第一季度销售增长已超过运营费用，公司在运营投资和投资组合分配上采取了严谨的方法，研发费用在第一季度较第四季度有所下降，是因为第四季度完成了3项ADA试验，第一季度中期完成了ADHD和MDD试验，预计研发费用将从第一季度水平增加，因为将启动solriamfetol在儿科ADHD和MDD伴EDS的第二项III期试验，以及在第二季度提交AXS - 14的NDA申请会产生申请费用，销售、一般和行政费用预计在第二季度会增加，因为将完成Bravo销售团队的招聘，今年晚些时候的DTC广告活动也会进一步增加该费用 [96][100] 问题15: solriamfetol在ADHD研究中的后续计划，以及使用300毫克剂量的原因和后续影响，以及AVELITY保险覆盖的理想目标 - solriamfetol在ADHD方面的后续计划是启动并完成儿科患者的III期试验，在成人研究中使用300毫克剂量是因为这是首次在ADHD中进行研究，想确定剂量反应，主要关注的是150毫克的最高批准剂量，研究结果显示该剂量有明显的治疗效果，关于AVELITY的保险覆盖，目前覆盖情况在过去几个季度保持稳定，公司一直在与 payer 积极谈判和沟通，预计今年准入将扩大和演变，理想情况是确保尽可能多的覆盖人数，没有具体的目标数字，主要关注为患者改善准入 [107][106] 问题16: 公司是否与“让美国再次健康委员会”就其即将发布的关于SSRI、抗精神病药、情绪稳定剂、兴奋剂等药物的报告有互动，以及是否能对该报告发表评论，AXS - 12是否会在开放标签扩展试验中提供维持清醒测试的数据 - 公司未与该委员会有任何互动，会和大家一样关注报告结果，AXS - 12的开放标签试验中未纳入维持清醒测试，但使用了其他方法评估嗜睡情况，包括临床总体印象严重程度 [113] 问题17: 鉴于solriamfetol在III期ADHD研究中的疗效水平，是否有理由认为III期儿科研究的获益水平会有很大不同，以及该儿科研究预计需要多长时间 - 历史上ADHD在成人和儿科患者中的疗效存在相关性，公司很高兴在成人患者中看到明显效果，但仍需进行儿科患者的研究，目前说该研究需要多长时间还为时过早，会在研究启动后提供大致的指导和具体设计 [117] 问题18: 公司如何管理业务的运营利润率，如何在

文章核心观点 - 2025年第一季度Agios Pharmaceuticals亏损收窄但营收未达预期，股价年初至今下跌，公司在产品营收、研发投入、管线进展等方面有不同表现，同时给出了公司的Zacks排名及推荐的其他生物科技股 [1][2] 第一季度财报情况 - 2025年第一季度每股亏损1.55美元，小于Zacks普遍预期的1.80美元，上年同期每股亏损1.45美元 [1] - 第一季度营收870万美元，未达Zacks普遍预期的1000万美元，较上年同期的820万美元增长6.1% [1] - 年初至今，公司股价下跌5.8%，行业下跌1.7% [2] 第一季度财报详情 - 第一季度营收全部来自唯一上市药物Pyrukynd，该药物在美国和欧盟获批用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血，其营收环比下降19%，2024年第四季度因年终库存和收入储备调整营收增加，第一季度无此情况 [3] - 接受Pyrukynd治疗的患者总数达136人，较2024年第四季度增长4.6% [4] - 研发费用同比增长约6%至7270万美元，主要因人力相关费用增加 [4] - 销售、一般和行政费用同比增长33.9%至4150万美元，因公司为Pyrukynd在 thalassemia 适应症的潜在获批和上市做商业准备 [4] - 截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总计14亿美元，2024年12月31日为15亿美元 [5] 近期管线开发活动 - 公司领先的PK激活剂Pyrukynd是首个获批治疗PK缺乏症成人患者的疾病修正疗法，还在多项标签扩展研究中开发用于其他溶血性贫血，包括镰状细胞病（SCD）和 thalassemia [8] - 2025年1月FDA接受了公司为Pyrukynd治疗非输血依赖性和输血依赖性α或β - thalassemia 成人患者的补充新药申请，预计9月7日做出最终决定，若获批将成为首个用于所有 thalassemia 亚型的口服疗法 [9] - 2024年10月公司完成了mitapivat治疗SCD的III期RISE UP研究的患者招募，预计2025年底公布顶线数据，2026年在美国进行监管申报和可能获批 [10] - 公司正在对Pyrukynd开展两项III期研究，分别针对非定期输血和定期输血的PK缺乏症儿科患者 [10] - 2月公司公布了评估Pyrukynd用于1至18岁非定期输血PK缺乏症儿童患者的III期ACTIVATE - Kids研究的顶线数据，该研究达到了血红蛋白反应的主要终点，是首个证明口服疗法对非定期输血PK缺乏症儿童有效的研究 [11] - 公司正在开发新型PK激活剂tebapivat用于治疗骨髓增生异常综合征，已启动tebapivat治疗低风险骨髓增生异常综合征的IIb期研究患者招募，预计2025年底完成，还计划2025年年中启动评估tebapivat治疗SCD的II期研究 [12] Zacks排名及相关股票 - Agios目前Zacks排名为3（持有） [13] - 生物科技板块中排名较好的股票有ADMA Biologics Inc.、Beam Therapeutics Inc.和Immunocore Holdings PLC，目前Zacks排名均为2（买入） [13] - 过去60天，ADMA Biologics 2025年每股收益预期从69美分增至71美分，2026年从87美分增至93美分，年初至今股价上涨35.7%，过去四个季度中三次盈利超预期，平均惊喜率为32.80% [14] - 过去60天，Beam Therapeutics 2025年每股亏损预期从4.45美元收窄至4.27美元，2026年从4.94美元收窄至4.80美元，年初至今股价下跌20.1%，过去四个季度中三次盈利超预期，平均惊喜率为3.92% [15] - 过去60天，Immunocore 2025年每股亏损预期从1.63美元收窄至1.50美元，2026年从1.83美元收窄至1.68美元，年初至今股价上涨2.3%，过去四个季度中两次盈利超预期，平均惊喜率为31.91% [16][17]