纪要涉及的公司 百济神州 纪要提到的核心观点和论据 1. **业绩预测**：预计 2025 年经营利润和经营活动现金流为正，全年销售收入在 49 亿至 53 亿美元区间，得益于泽布替尼和替雷利珠单抗销售放量[2][4][5] 2. **产品优势** - **泽布替尼**：头对头实验数据优于伊布替尼，巩固 best - in - class 地位，拓展 BTK 耐药后治疗场景；2024 年销售收入超 26 亿美元，同比翻倍；美国 CLL/SLL 适应症获批后市场规模 120 - 130 亿美元；在美国 CLL 新患处方量市占率第一，总体市场份额超 50%，2025 年 Q1 美国市场销售额 5.6 亿美元[2][7][13] - **替雷利珠单抗**：2024 年销售收入 6 亿美元，同比增长 16%，受益于国内市场适应症扩大；与泽布替尼共同决定公司 2025 年能否扭亏为盈[2][8] 3. **海外市场**：海外市场收入占比超 60%，美国市场同比增长 75%，欧洲市场同比增长 80%；随着更多适应症获批及进医保，未来海外收入占比有望提升[2][9] 4. **财务表现**：2024 年整体收入 38 亿美元，同比增长 55%，主要推动因素有泽布替尼等产品；泽布替尼 2024 年销售额达 26 亿美元，验证公司全球研发及商业化能力[2][10] 5. **研发与商业化成就**：有超 60 个临床阶段项目在全球开展临床试验，拥有十几款商业化产品；从 BTK 抑制剂扩展到多领域，多个分子有 first in class 或 best in class 潜力；全球供应和销售能力出色，有望成跨国公司[3][11] 6. **血液肿瘤布局**：布局 BTK 抑制剂、BCL - 2 抑制剂及 BTK 与 CD20 联合用药等产品组合；泽布替尼优化结构提高疗效和安全性，获批超 70 个市场多个适应症，市占率攀升[12] 7. **未来发展方向** - **BCL - 2 抑制剂**：推进与其他药物联合用药，进入临床三期；初治患者中与泽布替尼联用数据强劲，有望提升市占率，进展位列第一梯队，有望短期内申报上市[14] - **BTK C - deck 产品**：针对 BTK 抑制剂耐药市场，依托 PROTAC 平台，有克服耐药突变潜力；2025 年 Q1 进入复发难治慢性淋巴细胞白血病三期临床试验，预计下半年启动头对头临床三期试验，2026 年读出二期临床数据[15] - **乳腺癌领域**：重点研发 CDK4/6 抑制剂，针对激素受体阳性且 HER2 阴性乳腺癌患者；2025 年下半年有望进入二线治疗三期临床阶段[16] - **实体瘤领域**：开发 EGFR C - deck 产品，针对 EGFR TKI 耐药后的非小细胞肺癌患者；2025 年下半年有望完成 POC 测试，销售峰值预估达 40 亿美元[17] 其他重要但是可能被忽略的内容 1. **发展历程**：2019 - 2021 年股价因核心产品获批上市攀升，2022 - 2023 年因港股医药下行回调，后因泽布替尼数据优效和商业化加速恢复上升[6] 2. **乳腺癌市场**：中国 2022 年新发乳腺癌患者接近 36 万例，在女性癌症中仅次于肺癌；海外三款 CDK4/6 抑制剂销售总额达 130 亿美元[16]

云顶新耀产品管线及收入预测 - 公司2025-2027年营业收入预计分别为14.7亿元、30.7亿元和42亿元 [1] - 耐赋康、依嘉、伊曲莫德、EVER001等产品将推动收入增长 [1] 耐赋康产品分析 - 耐赋康是中国首个且唯一获批的IgA肾病治疗药物 [1] - 2023年11月获国家药监局批准上市 [1] - 中国IgA肾病患者达400-500万人 [1] - 2024年实现收入3.5亿元 [1] - 销售峰值预计达到50亿元 [1] 伊曲莫德产品分析 - 新一代口服治疗溃疡性结肠炎药物 [2] - 预计2025年底前获批上市 [1] - 中国溃疡性结肠炎患者到2030年预计达91.8万人 [2] - Ⅲ期临床数据显示89.6%患者完成40周维持期，显著高于安慰剂组的51.9% [2] - 销售峰值有望达20亿元 [2] EVER001产品分析 - 新一代共价可逆BTK抑制剂 [2] - 潜在同类最佳产品，授权潜力大 [1] - 中国原发性膜性肾病患者到2032年预计达270万人 [2] - 全球尚无获批原发性膜性肾病适应症药物 [2] - 出海潜力巨大 [2]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收4600万美元，包括产品净收入和特许权使用费收入 [6] - 产品净收入4310万美元，较2024年第四季度的5440万美元下降，较2024年第一季度的4030万美元增加，受专业药房和经销商约470万美元的库存减少影响 [6] - 特许权使用费收入290万美元，2024年第四季度为470万美元，2024年第一季度为350万美元 [7] - 2025年第一季度GAAP净收入300万美元，即每股0.06美元；非GAAP净收入500万美元，即每股0.10美元 [34] - 2025年第一季度销售成本降至1060万美元，包括与来那替尼许可相关的无形资产摊销240万美元 [37] - 预计2025财年净来那替尼产品收入在1.92 - 1.98亿美元之间，特许权使用费收入在2000 - 2400万美元之间，净收入在2300 - 2800万美元之间 [38][39] - 预计2025年第二季度来那替尼产品净收入在4800 - 5000万美元之间，特许权使用费收入在200 - 300万美元之间 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 NERLYNX业务 - 2025年第一季度销售2338瓶NERLYNX，较2024年第四季度的2964瓶减少626瓶 [8] - 2025年第一季度新处方（NRx）较2024年第四季度增长约6%，总处方较2024年第四季度下降约9% [8] - 2025年第一季度约72%的患者以降低剂量开始使用NERLYNX，与2024年第四季度的74%相近 [31] 临床试验业务 - 正在进行的一项一期试验评估来那替尼和fam - trastuzumab deruxtecan联合治疗转移性实体瘤的效果，展示了中期数据 [9] - 两项正在进行的来那替尼二期研究，分别是针对HER2阴性激素受体阳性转移性乳腺癌的ELISCA BREST1试验和针对小细胞肺癌的ELISCA LUNG - one试验 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年第一季度约67%的业务通过专业药房（SP）渠道购买，33%通过专业经销商或办公室配药（SD）渠道购买，SD渠道增长较强 [20] - 2025年第一季度SD渠道需求较上一季度增长约4%，较去年同期增长约14% [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 商业团队专注于扩大NERLYNX在复发风险较高患者中的使用，营销团队修订核心销售辅助工具，开发新的患者资源手册 [18][19] - 销售团队努力扩大医疗保健专业人员（HCP）覆盖范围和接触频率，提高治疗决策时的参与度 [19] - 持续评估潜在的药物许可或收购，以实现业务多元化，利用现有研发、监管和商业基础设施 [17] - 2025年第一季度NERLYNX在利比亚扩展辅助治疗领域推出，并与IRChem签署东欧和中亚部分国家的分销协议 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司高级管理层和董事会关注NERLYNX销售趋势，致力于保持正净收入，必要时将继续削减开支 [43] - 认为2023和2024财年的正净收入得益于公司过去几年的财务纪律和费用削减 [43] - 预计关税不会对产品成本或运营结果产生重大影响，但贸易政策变化难以预测 [39] 其他重要信息 - 2025年第一季度现金消耗约780万美元，2024年第四季度约430万美元 [41] - 截至2025年3月31日，总未偿本金债务余额降至约5600万美元，现金、现金等价物和有价证券约9300万美元 [42] - 应收账款余额2420万美元，应收账款期限在10 - 68天之间，销售未收款天数约50天 [42] - 预计分销网络维持约三周的库存 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Alosertib的知识产权（IP）所在地及制造情况 - 公司从武田获得Alosertib的IP许可，需确认IP实际所在地；目前制造大多在美国进行 [48][50] 问题2: Alosertib肺癌二期试验的相关问题 - 计划将剂量从50毫克提高到60毫克，预计今年晚些时候仍会有数据；目前没有高剂量下的响应率和生物标志物数据，但预计高剂量下有类似效果 [58][59] 问题3: NERLYNX一期数据中肿瘤类型选择及PFS改善预期 - 需更多数据才能确定ORR、PFS等预期，但对组合疗法在某些肿瘤类型中的表现感到鼓舞，预计2026年上半年在科学会议上公布更多数据 [61][62] 问题4: 对Medicare Part D重新设计和新CBERD主任对药物审批路径的影响看法 - 公司通过CDER审批，对CBER相关问题难以提供有价值信息；Medicare重新设计使患者自付费用下降，公司业务通过Medicare的比例增加，对业务有帮助 [62][64][65]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总营收达1.455亿美元，其中Orlodayo营收1.342亿美元，占比约92.2% [27] - 提高Orlodayo全年营收指引至5.8 - 6亿美元，较去年增长33% - 37% [7] - 预计全年非GAAP运营费用为4.4 - 4.5亿美元，较之前指引增加1500万美元 [29] - 预计今年实现全年盈利，较原计划提前一年 [7] - 4月偿还7500万美元债务，未偿还债务降至2.49亿美元，预计节省约2300万美元利息支出 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 Orlodayo业务 - 第一季度新处方量略超去年最佳季度，患者对口服预防疗法的偏好从2023年的51%升至70% [10] - 美国付费患者比例较2024年底提高10个百分点，商业保险患者付费率达84% [10][12] - 预计第二季度营收增长1000 - 1200万美元，全年毛利率与净收入比率平均约为15% [14] 研发业务 - 提交Orlodayo儿科新药申请，有望成为2 - 11岁遗传性血管性水肿（HAE）患者的首个口服预防性疗法 [16] - 获得两项管线项目的患者招募授权，预计年底前获得初始临床数据 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 继续推进Orlodayo商业化，提高市场份额，目标是实现全球营收10亿美元 [13] - 加大研发投入，推进管线项目，如Nederton综合征和糖尿病黄斑水肿项目 [17] - 利用财务优势偿还债务，优化资产负债表，减少对市场的依赖 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年第一季度表现出色，营收增长强劲，盈利能力提升，财务状况良好 [6][7] - Orlodayo的付费率提高和患者需求增长将推动全年营收增长，公司有望提前实现盈利目标 [7] - 临床管线接近重要早期里程碑，有望推出更多差异化罕见病产品 [15] 其他重要信息 - 会议包含前瞻性声明，存在已知和未知风险，实际结果可能与声明有重大差异 [4] - 会议使用非GAAP财务指标，可在公司网站查看与GAAP指标的调节信息 [5] 问答环节所有提问和回答 问题1: Orlodayo儿科市场潜在患者数量及竞争情况 - 预计美国约有500名儿科HAE患者，至少200名适合预防性治疗，患者来源包括从注射疗法转换和新增预防性治疗需求 [34][35] - 口服疗法更适合儿童，公司有望成为市场领导者，且可能产生“光环效应”，扩大医生用药范围 [37] 问题2: DME项目首次数据读出的成功标准 - 关注视网膜厚度和水肿变化，期望看到药物对视网膜的治疗效果，为后续剂量选择和项目推进提供依据 [39][41] 问题3: 提高患者付费率的方法及未来趋势 - 投资团队提升再授权流程能力，利用Medicare政策和商业保险优势，提高付费率 [46] - 预计今年付费率保持稳定或略有下降，长期有望达到并超过85%目标 [47] 问题4: 第一季度改善毛利率与净收入比率的方法及全年计划 - 增加Medicare患者付费数量，调整商业患者共付援助金额，提高整体毛利率与净收入比率 [52] - 预计全年毛利率与净收入比率持续改善，团队将继续关注各环节细节 [53] 问题5: Orlodayo营收指引提高的因素及盈利对业务投资的影响 - 付费率提高是主要因素，患者需求增长也是驱动因素之一 [57][58] - 项目已全额资助，将继续优化资产负债表，利用现金流偿还债务 [58][59] 问题6: 付费率提高是否可持续及未尝试Orlodayo的患者情况 - 付费率可持续，84%将成为新的底线，公司将继续努力提高 [112] - 美国约1万名患者中，3000名已尝试Orlodayo，至少7000名未尝试，市场仍有增长空间 [113][114] 问题7: 达到付费率目标后是否有进一步提升空间及新患者来源趋势 - 仍有提升空间，将继续努力提高付费率，尤其是在Medicare和商业保险方面 [119] - 第一季度患者结构与上市初期相似，处方来源分布均衡，显示业务增长可持续 [120][121] 问题8: 1775项目的临床影响评估指标和剂量调整标准 - 评估指标包括患者皮肤感觉、瘙痒程度、医生对皮肤严重程度的评估等，目标是实现皮肤正常化 [127] - 若未达到预期效果，将增加剂量直至实现显著改善 [128] 问题9: Part three和Part four的患者数量及改善的时间依赖性 - Part three患者少于10人，Part four患者略多于10人 [129] - 预计4 - 8周可见临床改善，炎症成分愈合可能需要更长时间，将持续观察评估 [130]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司净亏损1.262亿美元，即每股基本和摊薄亏损0.47美元，而2023年12月31日结束的年度净亏损为9590万美元，即每股基本和摊薄亏损0.39美元 [8] 各条业务线数据和关键指标变化 - PRGN 2012项目进展显著，2020年发现，2021年启动一期试验，2023年进入二期并获突破性指定和加速审批途径，2024年在科学转化杂志发表成果并在ASCO会议展示数据，年底提交生物制品许可申请（BLA），获FDA优先审评，PDUFA日期为2025年8月27日 [3] - PRGN 2009是针对HPV 16和18的腺病毒药物产品，HPV相关癌症占所有癌症的5%，包括宫颈癌、头颈癌和肛门癌 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正从研发型向商业型组织转型，PRGN 2012是首要任务 [7] - 公司于2019年建立内部专用GMP设施用于腺病毒药物物质制造，并在该设施生产了TRVN 2012临床试验所用的所有药物物质批次 [4] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前与FDA保持密切互动和一致，在BLA提交和讨论方面处于有利位置 [11] - 公司认为市场对PRGN 2012有潜在需求，患者此前除手术和一些非标签治疗外无其他选择，且这些治疗无法解决潜在感染问题 [16] 其他重要信息 - 公司预计在批准前对AI进行预批准检查，但无法评论具体时间 [27] - 公司已与代表美国超3亿人口的支付方进行沟通 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: BLA提交及优先审评情况以及销售团队规模 - 公司与FDA在提交过程中保持密切互动和一致，目前在BLA提交和讨论方面处于有利位置 [11] - 公司认为销售团队规模在15 - 20名代表，预计约500名接受过 fellowship 培训的耳鼻喉科医生将负责治疗大部分患者，这些医生主要集中在城市学术中心和大型综合医疗网络 [12] 问题2: 与FDA额外会议、预许可检查和标签讨论的时间安排 - 公司未提及具体时间安排 [15] 问题3: PRGN 2012确认性试验的现状及是否能在PDUFA日期前完成 - 确认性试验已于去年启动，目前患者正在入组，试验设计与FDA完全一致，为单臂试验，35名患者，无安慰剂要求，完全缓解需12个月，按定义在PDUFA日期前无法获得数据 [21] 问题4: 最初目标的500名医生占市场的百分比以及内部销售团队与Versana合作的情况 - 这500名医生将负责大部分患者，公司会考虑社区患者情况，但认为患者主要集中在城市中心，这将在很大程度上影响销售团队的部署 [28] 问题5: 与支付方讨论中，获批后治疗的获取是否仍主要取决于某些因素 - 公司继续与支付方沟通，已与代表美国超3亿人口的支付方交流，支付方认识到该疾病的严重性、药物的安全性和有效性，以及对患者的积极影响 [29][30] 问题6: 准备给药站点的最新情况、最初500名医生与准备给药站点的重叠情况以及对定价和支付方准入的看法 - 给药无需特别复杂的准备或特殊条件，有冷链要求，为脓腔注射 [33] - 公司继续与支付方沟通，得到关于价值主张、经济和临床方面的一致反馈，正在考虑基于价值的定价 [33] - 该疾病为罕见病，过去无标准治疗，支付方认识到患者的损失，以及药物的安全性、有效性、疗效持久性、易给药性和对患者的积极影响 [34]