医学与生物技术 - 基因编辑技术发展势头在2026年将更为强劲，两项针对罕见代谢疾病和免疫系统遗传疾病的基因编辑疗法临床试验计划启动[2] - 一项涉及超14万名参与者的癌症检测临床试验预计在2026年公布结果，可通过单次血液检测在症状出现前发现约50种癌症[2] - 靶向钠通道的无阿片类疼痛缓解药物预计将成为2026年大型制药公司的研发热点[2] - 人工智能驱动的生物标志物检测是2026年生命科学领域新兴趋势之一，AI技术可能超越检测、迈向预测[2] - 基因编辑与人工智能的交叉，将催生出针对癌症以及多种遗传性疾病的有效新疗法，可能开启个性化精准医学新时代[3] - 人工智能在2026年将助推生物医学等多领域科研，技术从“婴儿期”步入“青春期”[8] 能源与气候变化 - 英国气象局预测2026年全球平均气温可能将再次超过工业化前水平1.4摄氏度[3] - 全球能源领域的重大转型主要由中国驱动，可再生能源增长势不可当[3] - 2026年中国计划全年新增风电、太阳能发电装机2亿千瓦以上，持续提高新能源供给比重[3] - 新的材料科学电池技术正在超越当前的锂离子电池，2026年将有几种电池可能商业化，包括金属-空气电池（如铁-空气、锌-空气电池）以及已达到商业应用临界点的钠离子电池[4] 太空探索 - 2026年将是月球探索“交通繁忙”的一年，中国计划发射嫦娥七号探测器着陆月球南极[5] - 美国“阿耳忒弥斯2号”任务计划派遣4名宇航员绕月飞行，这将是美国半个多世纪以来首次载人探月飞行[6] - 多家美国公司（包括“直觉机器”公司、“萤火虫”航空航天公司、航天机器人技术公司和蓝色起源公司）也将在2026年进行相关探月任务[6] - 2026年中国将组织实施天舟十号、神舟二十二号、神舟二十三号、梦舟一号等飞行任务，其中梦舟一号载人飞船和长征十号甲运载火箭均为首次飞行[6] - 美国波音公司的“星际客机”下一次任务（“星际客机-1”）预计最早于2026年4月执行，用于向国际空间站运送物资[6] - 印度计划于2026年1月进行“加甘扬”载人航天计划的首次轨道验证飞行，其太阳探测器也将在太阳活动极大期对太阳进行持续观测[6] - 日本计划2026年发射探测器造访火星的两颗卫星火卫一与火卫二[6] - 欧洲空间局计划2026年年底发射“柏拉图”号空间望远镜，通过监测超20万颗恒星来寻找宜居的类地行星[7] - “薇拉·鲁宾天文台”将从2026年初开始每3天精细记录一次全天景象并持续十年，它一年内收集的光学数据将超过历史上所有望远镜的总和[7] 人工智能与科研 - AI驱动的科研在2026年将持续深化，整合多个大语言模型以执行复杂流程的AI“智能体”有望更广泛应用[8] - 2026年或将见证AI取得首批具有重大意义的科学突破，新方法将聚焦于设计可从有限数据中学习并专精于特定推理难题的小规模AI模型[8] - 超过三分之二的首席经济学家预计生成式人工智能将在未来一年内形成商业价值[8] - 人工智能正在以“颠覆者”的姿态改变和加速全球实验室的科研进程[8]

行业定义与核心概念 - 生物制造是利用微生物、动植物细胞等生物体的生理代谢，以工业生物技术为核心，结合工程学原理进行产品规模化生产的产业[5][26] - 其本质是将细胞（主要是微生物）作为“工厂”，在控制温度、pH值等条件下，提供如二氧化碳、秸秆水解物、餐厨废料等“粮食”，使其生产出目标产品[5][26] - 该产业是一个从生物工程、基因工程等科学技术源头到工业化生产的完整产业链，并非魔法，而是现代工业环节[3][24] 产业战略地位与市场规模 - 生物制造已被列为中国“十五五”规划《建议》中提出的六大未来产业之一[3][11][24][32] - 根据工业和信息化部数据，“十四五”期间，全国生物制造产业总规模已达到1.1万亿元[11][32] 技术原理与生产过程 - 核心生产车间是大型发酵罐，其中充满不断搅动、正在进行生产的细胞液体[7][28] - 以生产聚羟基脂肪酸酯（PHA）为例，细胞内部积累PHA颗粒，企业已开发出软硬、弹性不同的70多种PHA材料[9][30] - PHA材料具有可在自然环境中完全降解的特性，例如一根吸管完全降解周期预计为九个月到十二个月[9][30] 产品应用与优势 - 生物制造产品范围广泛，涵盖材料、燃料、食品、药品、化学品及化妆品等[5][26] - 具体应用包括将秸秆变为环保材料、二氧化碳合成饲料蛋白或淀粉、贝壳制成牙齿修复材料等[3][24] - 该生产方式具有绿色环保、产品易降解的优势，例如可用一个发酵罐替代几万亩青蒿的种植来生产更高纯度的青蒿素[11][32] 中国产业发展优势与路径 - 中国发展生物制造的最大优势在于拥有统一大市场及全球最大最完整的制造业配套体系[13][34] - 发展路径一是聚焦生物基新材料、生物医药、海洋生物制造等新赛道；二是将生物制造与超过三分之二的现有制造业行业结合，改造传统工艺，提升效率并实现绿色低碳[13][34] - 人工智能辅助合成生物研发装置，结合生物科学大模型和基因编辑工具，可高效完成菌株设计筛选，实现点对点生产特定药物成分[13][34] 研发创新与产业基础 - 近年来，中国在生物制造领域的论文发文量及专利申请量全球占比均超过20%[15][36] - 已建成一批国家重点实验室和产业创新平台，科技创新是重要发展动力[15][36] - 生物合成、基因编辑等技术不断突破，是释放产业潜力的重要工具[16][37] - 研发系统在北京、上海、深圳等地不断涌现，生物医药、材料、化工、能源、冶金等产业均已开始与生物制造结合[16][37] 产业转化与政策支持 - 为解决从实验室到生产的转化难题，工信部于2025年12月发布了第一批生物制造中试能力建设平台名单[18][39] - 中试平台提供从0.5吨到20吨不同规模的发酵罐进行试验，缓解了初创企业自建中试平台投入大的压力[18][39] - 地方政府积极配套支持，例如湖南津市建设占地330亩的加速工厂，计划2026年完工，可同时容纳十家初创企业入驻进行规模化生产[18][39] - 常德市将生物制造明确为大力培育的产业集群，通过设立研发飞地、打造基金矩阵、出台首部合成生物制造地方性法规等方式提供长期支持[20][41] - 大型企业和投资机构正积极参与生物制造全产业链，并在市场推广和应用场景挖掘上提供助力[20][41]

俄罗斯国家健康项目与AI诊疗进展 - 俄罗斯政府于2025年6月启动“健康保护新技术”国家项目，计划在2025-2027年间投入375亿卢布，以提升医学研发效率并保障技术主权 [1] - 该项目明确支持8种针对癌症和心血管疾病的原研药临床试验，12种原创医疗器械研发，以及8项神经退行性疾病治疗技术和8项肌肉骨骼、心血管系统疾病的生物医学技术开发 [1] - 俄罗斯最大搜索引擎服务商Yandex开发的婴幼儿核磁共振影像分析工具成为该国首批专门针对儿科的医用AI产品 [1] - 莫斯科数字医疗平台已覆盖70个地区的近2000家医疗机构，使各地医生能够使用AI技术分析放射学影像和其他医疗数据 [1] - 圣彼得堡彼得大帝理工大学在神经退行性疾病研究中取得突破，其新化合物C20在临床前试验中能减少阿尔茨海默病模型小鼠脑内的淀粉样斑块数量并改善动物行为表现 [2] 美国基因编辑与脑科学突破 - 宾夕法尼亚大学科学家开发出“最小通用遗传扰动技术”基因编辑平台，集成了基因精确编辑、表达激活与抑制等多重功能 [3] - 麻省理工学院、哈佛大学博德研究所与哥伦比亚大学科学家联合研发出新型基因编辑工具evoCAST，能精准地将完整基因或多个基因嵌入人类基因组特定位置 [3] - 弧形研究所、格莱斯顿研究所和加州大学旧金山分校科学家研发出一种新型表观遗传编辑平台，实现了对T细胞的高效、安全多基因调控 [3] - 得克萨斯大学奥斯汀分校和犹他大学基于逆转录酶开发出新型基因编辑技术，能更精准、高效地同时修复哺乳动物细胞内的多个致病突变 [3] - 费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，治愈了一名患有罕见遗传病的儿童 [4] - 明尼苏达大学科研团队开展的全球首例运用CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗晚期胃肠道癌的人体临床试验取得阶段性成功 [4] - 斯坦福大学团队在脑机接口领域首次识别并解码了与“内心言语”相关的大脑活动，解码准确率高达74% [5] - 约翰斯·霍普金斯大学科学家培育出一种包含多个脑区神经组织和初步血管结构的新型“全脑”类器官 [5] - 南加州大学研究团队开发出能选择性且可逆地断开脑细胞之间连接的技术 [5] 英国癌症诊疗与前沿科研计划 - 牛津大学开发的TriOx血检法结合机器学习技术，实现了多种癌症的最早期精准检测 [6] - 利兹大学研发的微型磁性机器人，首次在肠道深处完成了高分辨率3D超声“虚拟活检” [6] - 牛津大学发现巨细胞病毒有助改进黑色素瘤的免疫治疗效果 [6] - 剑桥大学团队通过“冻结”大脑中的透明质酸分子，找到了阻止脑癌细胞扩散的新路径 [6] - 伦敦大学学院与大奥蒙德街医院联合开发了针对侵袭性血癌的基因疗法 [6] - 伦敦大学学院和弗朗西斯·克里克研究所利用延时视频捕捉到活体小鼠胚胎心脏形成的瞬间，确定了心肌细胞的起源 [7] - 剑桥大学利用人类干细胞构建出具备自组织能力的“类血细胞”，在实验室模拟了胎儿血液的发育过程 [7] - 伦敦大学学院与牛津大学联合开发的新型超声波头盔，将不开颅刺激脑深部的定位精度提升了1000倍 [7] - 英国研究人员于2025年6月启动了全球首个“合成人类基因组计划” [7] - 英国生物银行于2025年7月15日宣布完成了全球最大规模的人体成像项目，为10万名志愿者进行了全身扫描 [7] 法国生命科学与医学前沿研究 - 法国艾克斯-马赛大学团队分析了距今12万至2万年前的22名欧亚智人和14名尼安德特人的古DNA，绘制出血型遗传图谱 [9] - 法国科学家开发出四维超声成像技术，首次实现了对活体心脏、肾脏、肝脏等大器官从大血管到微循环的全尺度动态可视化 [9] - 法国巴黎移植与器官再生研究所与美国纽约大学团队利用空间分子成像技术，绘制出人类免疫系统攻击移植猪肾的“分子作战图谱” [9] - 法国波尔多大学与美国哥伦比亚大学联合首次绘制出人脑能量分布图 [10] - 法国与爱尔兰、意大利团队建成全球最大数字微生物数据库“阿波罗”，包含247092个计算模型，其中14451个为人体微生物群落模型 [10] 德国AI与数字孪生在医疗领域的应用 - 德国癌症研究中心发布了基于AI的癌症影像分析工具，能以前所未有的速度和准确性识别早期肿瘤特征及复杂分子标记物 [11] - 弗劳恩霍夫协会研发了新型生物传感器和AI算法，用于实时监测慢性病患者的生理参数并进行早期预警 [11] - 慕尼黑工业大学等机构利用高性能计算推进“人体数字孪生”研发，用于模拟药物代谢和疾病进展 [11] - 莱布尼茨协会利用微流控技术开发了“大脑芯片”模型用于加速神经药物筛选，并致力于开发柔性电极材料以提高脑机接口性能 [11] - 图宾根大学等发布了关于新型T细胞受体工程的临床前研究，旨在识别和精准杀伤标准CAR-T疗法难以靶向的实体瘤抗原 [12] - 亥姆霍兹下属研究所通过基因编辑技术优化CAR-T细胞，使其能够抵抗肿瘤微环境中的抑制信号 [12] - 马普学会和慕尼黑大学鉴定出血液中新的神经炎症生物标记物，可在阿尔茨海默病淀粉样蛋白和Tau蛋白积累的早期阶段检测到 [13] 韩国合成生物学立法与AI医疗 - 韩国国会于2025年4月表决通过《合成生物学促进法案》，要求每五年制定国家基本计划并构建“政—研—产”协同创新体系 [14] - 该法案将推动总投资1263亿韩元的国家级“生物铸造工厂”建设，该设施通过AI技术实现生物元件设计—构建—测试全流程自动化，可将开发周期缩短80% [14] - 韩国政府聚焦合成生物学，重点突破基因编辑、人工细胞设计等关键技术，旨在2030年前跻身全球前五大技术强国 [14] - 韩国生命工学研究院利用AI通过海量生物数据学习预测新原理，建立了可应用于复杂生物现象模拟的生物基础模型 [15] - 韩国生物医药公司公布AI驱动靶向蛋白降解平台，开发出针对阿尔茨海默病蛋白的降解剂 [15] - 该公司针对遗传性听力损失，与Eli Lilly签署了价值13亿美元的RNA疗法许可协议 [15] 南非疫苗与公共卫生研究进展 - 南非Biovac公司于2025年11月获得批准，开始对一种完全在南非开发和生产的口服霍乱疫苗进行临床试验 [16] - 开普敦大学南非结核疫苗倡议完成了一种新型结核疫苗候选物的二期临床试验，显示出54%的有效率 [16] - 研究人员推出一款便携式、人工智能增强的胸部X光设备，主要面向农村诊所，现已部署于80多家初级医疗机构 [16] - 南非艾滋病研究中心发现了一类对南部非洲流行的多种HIV类群有效的广泛中和抗体 [16] - 南非与美国国立卫生研究院合作，启动了非洲首个用于年轻女性暴露前预防的长效注射抗逆转录病毒药物试验 [16] - 南非扩大了基因组监测网络，涵盖流感、登革热及抗微生物耐药病原体的实时测序 [17] 日本再生医学与前沿技术转化 - 京都大学联合瑞士团队在动物实验中通过干细胞移植，逆转了中风造成的脑损伤并恢复了运动功能 [18] - 京都大学团队完成全球首例iPSC衍生多巴胺能神经细胞移植治疗帕金森病，两年随访结果显示安全性良好且患者症状持续改善 [18] - 住友制药向厚生劳动省提交了同种异体iPSC衍生多巴胺能神经祖细胞的上市许可申请，这是日本首次有iPSC来源的神经再生疗法进入审批程序 [18] - 日本自然科学研究机构培育出转基因猕猴，标志着基因工程技术的重大进步 [19] - 庆应义塾大学利用人原代肝细胞培育出具备代谢功能的肝细胞类器官，移植后能在小鼠体内恢复肝功能 [19] - 京都大学开发出能同时模拟肺部近端气道与远端肺泡的新型“肺芯片”系统 [19] - 大阪大学与东京科学研究所团队研制出具有感知和调节能力的新型智能mRNA药物，可根据人体内的实时生物信号自主调整治疗效果 [19]

公司概况与融资情况 - 公司全称为中农种源（深圳）科技有限公司，是一家由国家级科研机构孵化的国家高新技术企业，专注于动物设计育种技术 [3] - 公司成立于2022年10月，由中国农业科学院深圳农业基因组研究所孵化，由国家杰出青年科学基金获得者李奎教授团队创办 [3] - 公司近日完成A+轮融资，由中科创星独立投资，凯乘资本继续担任财务顾问，本轮融资将用于技术研发与产业化落地 [3] - 公司已累计完成数亿元人民币融资，股东包括红杉中国种子基金、联想创投、未来光锥、松禾资本、三泽创投等知名机构 [3] 技术实力与平台优势 - 公司致力于动物颠覆性前沿育种技术研发、重大新品种（系）培育和重大疾病模型创制，已全部实现基因编辑猪制备和培育技术知识产权公司化 [3] - 公司拥有国内领先的体细胞克隆技术与自主研发的“种源智芯”液相芯片，实现了从设计育种到生产应用的全链条技术闭环 [5] - 公司聚焦原始创新，已构建强大技术壁垒，其生物育种平台兼具顶尖科研实力与成熟产业化能力，是国内稀缺的平台 [4][7] - 公司依托李奎教授团队的科研积累，将基因编辑与表型测定和规模化繁育体系打通，围绕抗病、肉品质、饲料转化效率等关键性状进行精准编辑 [6] 产品管线与业务布局 - 基于全球领先的生物育种平台，公司已构建多元产品管线，同步布局面向新药研发与疾病研究的标准化疾病模型猪 [4] - 公司已在抗病设计育种领域实现技术验证，在医用猪模型赛道具备资源与先发优势 [7] - 公司已在深圳、天津、海南、武汉完成多地布局，形成研发、生产、合作与对外服务的协同网络 [3] - 公司已在海南省自贸港、天津市自贸区和湖北省武汉市设立子公司，即将在湖南设立新的子公司，通过技术输出与标准引领推动中国种业品牌的全球化突破 [5] 行业趋势与监管环境 - 2025年4月30日，美国FDA批准了首例基因编辑猪的商业化上市，标志着基因编辑动物产业化在全球进入加速阶段 [5] - 2025年12月3日，欧盟谈判代表就一项新规达成协议，为农业领域使用基因编辑技术铺平道路，旨在通过豁免基因编辑动植物于欧盟转基因生物（GMO）监管体系来推动食品体系可持续发展 [5] - 国内外基因编辑监管政策逐步明朗，为公司发展提供了有利环境，公司凭借在基因编辑育种材料、知识产权与产业化能力方面的深厚积累已占据有利位置 [5][7] 战略定位与发展前景 - 公司依托国家“十五五”规划对农业科技和种业振兴的战略指引，致力于推动动物育种技术自主创新与种源安全保障，为农业新质生产力注入核心驱动力 [6] - 公司的发展路线符合国家种业振兴与自主可控方向，有望形成可复制的核心种源平台能力，持续输出具备国际竞争力的种动物新品系 [6] - 中国是猪肉的第一大生产国和消费国，但种猪核心种源长期受制于进口，公司的发展对于保障生猪产业链安全具有战略价值 [6] - 公司以更短育种周期、更高确定性实现对传统育种的“换道超车”，有望为产业降本增效与稳产保供提供底层支撑 [6]

核心观点 - 青海大学农林科学院马铃薯科研团队通过脱毒技术、四级种薯繁育体系及分子育种等前沿科技，成功培育并推广了以“青薯9号”为代表的优质马铃薯品种，实现了种源自主并大幅提升了产业价值，同时正通过创新链延伸开发马铃薯的全植株利用及深加工潜力，为保障国家粮食安全和支持地方产业发展提供了核心科技驱动力 [2][6][7][9][12][16][17] 技术研发与种薯繁育体系 - 科研团队在实验室进行马铃薯茎尖脱毒，从优质薯种茎尖剥离生长点培育健康脱毒苗，并通过病毒检测确保苗株无特定病毒 [3][6] - 团队攻克了高原环境下病毒检测、脱毒技术优化、原原种快繁等技术难关，建立了从“实验室试管苗—温室大棚原原种—高山基地原种—农田生产用种”的四级种薯繁育体系 [7] - 脱毒苗通过“茎段快繁”技术成功后，移栽至温室生产原原种（微型薯），再经多代扩繁得到供给大田种植的优质脱毒种薯 [6] 主要品种与市场推广 - 以“青薯9号”为代表的一系列马铃薯新品种搭载脱毒技术从青海走向全国 [9] - “青薯9号”是全国种植面积最大的马铃薯品种，种植面积达49.8万公顷，连续四年蝉联全国榜首 [10][11] - “青薯9号”在10多个省区累计推广面积突破8000万亩，为保障国家粮食安全和农牧民增收做出重要贡献 [12] 创新链延伸与多元化应用 - 通过基因编辑技术降低马铃薯叶片天然毒素并提高叶蛋白含量，使叶子成为可食用蔬菜，实现“全植株利用”，大幅提高土地单位面积产出效率，尤其对高海拔地区具有现实意义 [14] - 通过传统育种与分子标记辅助选择培育出富含花青素、类胡萝卜素等抗氧化物质的天然彩色马铃薯（紫色、红色、蓝色），并已成功研发保持天然色彩的薯条加工工艺 [14] - 科研团队持续开发马铃薯在化妆品原料、生物降解材料等领域的应用，例如利用马铃薯淀粉纳米纤维生产环保包装材料 [14] 行业背景与战略意义 - 自2021年国家部署种业振兴行动以来，青海省深入实施高原特色种业振兴战略，系统推进种质资源保护利用、创新攻关、基地提升、企业扶优、市场净化五大行动 [16] - 借助基因编辑、分子育种等前沿科技，培育出抗病、抗逆、耐旱、耐盐碱的“智能种子”，为农业注入智慧新动能 [16] - “十四五”以来，青海省种业实现从“基础薄弱”到“种源自主”转变，农作物良种覆盖率达到98.2% [17]

行业年度表现与底层逻辑重构 - 2025年生物医药行业市场表现剧烈波动，上半年创新药板块爆发式增长，截至6月17日中证创新药指数年内涨幅13.43%，恒生港股通创新药指数大涨60% [1][27] - 2月百济神州A股市值突破3107亿元，以27亿元优势超越恒瑞医药成为新“医药一哥” [1][27] - 9月起板块持续调整，截至12月28日港股通创新药指数跌幅超20%，部分未盈利生物科技公司跌幅超40% [1][27] - 资本市场波动代表行业底层逻辑正在重构，增长引擎从传统仿制药转向以技术驱动、具备临床价值的创新药 [2][3][28][29] 政策支持体系 - 国家层面构建全链条支持体系，1月国务院办公厅发布文件从制度设计鼓励创新 [4][30] - 7月国家医保局和卫健委联合发布16条措施支持创新药高质量发展，明确“真支持创新、支持真创新”导向 [4][30] - 药监局优化审评审批，9月增设创新药临床试验“30日”加速通道 [4][30] - 积极促进新技术应用，4月发布《医药工业数智化转型实施方案》，10月国务院公布条例对生物医学新技术临床研究实行“备案制” [5][6][31][32] - 地方政府实践亮眼，北京7月印发措施将创新药临床试验审批时限由60个工作日压缩至30个 [7][33] - 江苏作为制药大省，8月获批自贸区生物医药全产业链开放创新发展方案，聚焦基因与细胞治疗等最新赛道 [7][8][33][34] - 重庆11月印发25条措施，河北12月构建“五维一体”18条措施支持体系，均注重全链条扶持与前瞻性布局 [8][9][34][35] 研发创新成果 - 2025年创新药批准数量创历史新高，截至12月7日共批准69个，超过去年全年的48个 [10][36] - 中国在ADC领域形成显著优势，在ASCO年会相关研究数量占全球48.4% [10][36] - 细分赛道迎来丰收，恒瑞医药、科伦博泰等企业HER2 ADC药物上市，乐普生物获批全球首个针对EGFR靶点的ADC药物 [10][11][36][37] - 细胞与基因治疗实现多点突破，国内首个间充质干细胞疗法、B型血友病基因治疗产品及CAR-T产品相继获批 [11][37] - 一批创新药企开始实现自我“输血”，百济神州明星单品泽布替尼全球销售额达125.27亿元，接近其营收总额80% [11][37] - 艾力斯凭借第三代EGFR TKI药物伏美替尼更优的疗效和更低的不良反应率实现扭亏为盈 [12][38] AI技术融合与应用 - AI与生物医药融合加速，AI制药成为药企研发“标配工具” [13][14][39][40] - 复星医药已落地AI药物发现工具，借助AI提升抗体结构设计能力 [14][40] - 明星AI制药公司英矽智能于12月30日在港交所上市，IPO募集资金22.8亿港元，为年内港股生物医药最高 [14][40] - 英矽智能已有10个分子获临床试验许可，其领先候选药物已完成2a期临床研究 [14][40] - 与传统研发平均需4.5年相比，英矽智能将药物从立项到临床前候选化合物提名平均耗时压缩至12-18个月 [14][40] - AI技术核心价值在于重构效率并与医药研发专业逻辑深度融合 [15][41] 支付体系演变 - 医保支持创新药速度加快，2025年5月获批新药可在2026年1月享受医保报销 [16][42] - 集采政策进入第八年日趋成熟，第十一批国采企业中选率61.1%、产品中选率57.1%，较第十批的53.3%和49.5%明显提升 [17][43] - 2025年国家医保目录新增114种药品，谈判/竞价成功率88.19%，其中50种为1类新药 [17][43] - 集采规则优化，引入“未入围复活”等机制落实“反内卷、防围标”，政策从“以价换量”转向“质价平衡” [17][18][43][44] - 商业健康保险为创新药支付注入新动能，8月上海发布措施探索多元支付机制 [19][45] - 12月《商业健康保险创新药品目录》正式落地，首版纳入19种药品，包括5款全部谈判成功的国产CAR-T疗法 [19][20][45][46] - 商保目录内药品不计入医保自费率考核，有助于促进临床使用，“基本医保保基本，商保保创新”格局成型 [20][21][46][47] BD交易市场动态 - 2025年中国创新药BD交易经历从狂热到理性的完整周期 [22][48] - 5月三生制药与辉瑞达成海外授权，获12.5亿美元首付款及最高48亿美元里程碑付款，点燃市场情绪 [23][49] - 截至12月31日，中国创新药海外授权总金额突破1300亿美元创历史新高 [23][50] - 市场情绪发生根本逆转，BD公告后股价大跌成常态，如6月荣昌生物交易公布后A股跌18.36% [24][50] - 市场重新审视BD交易“质量”，更关注首付款和近期里程碑付款而非远期总额 [25][51] - 投资者估值逻辑变化，更关注公司真实可持续盈利能力和自有管线潜力，行业需从“交易驱动”向“价值驱动”转型 [25][51]

航天探索行业 - 中国天问二号探测器于2025年5月成功发射，将对小行星2016HO3进行探测取样并返回地球，再对主带彗星311P开展探测，该任务将拓展人类研究太阳系天体的能力[2] - 商业航天成为带动行业发展的新引擎，美国萤火虫航空航天公司研发的月球着陆器“蓝色幽灵”于2025年3月成功登陆月球，旨在为美国“阿耳忒弥斯”登月计划采集关键数据[2] - 美国“阿耳忒弥斯”计划的核心运载工具“星舰”在2025年上半年遭遇试飞三连败，但在8月和10月的两次试飞中实现了有效载荷部署演示、助推器着陆方案调整等核心目标，后续仍需攻克在轨燃料补给、飞船回收等技术难点[2] 生命科学（基因编辑）行业 - 2025年，针对特定突变的定制化基因编辑治疗从概念变为现实，一名患有罕见代谢疾病的美国婴儿在6个月大时接受了全球首次个性化基因编辑疗法并取得成效[3] - 中国科研团队在异种器官移植领域取得世界级突破，一个团队于2025年3月报告了世界首例将基因编辑猪肝移植到脑死亡人体内的成功案例，另一个团队于8月报告了世界首例将基因编辑猪肺成功移植到脑死亡人体内的案例[3] - 美国一名终末期肾病患者在2025年初接受基因编辑猪肾移植手术，截至10月，该猪肾在体内维持功能达271天，创下新纪录[3] - 美国博德研究所教授刘如谦认为2025年是基因编辑取得突破之年[4] 人工智能行业 - 中国人工智能企业深度求索于2025年年初发布开源大模型DeepSeek-R1，以更低资源成本实现与顶级模型媲美的性能，显著降低了人工智能在各行各业普及应用的门槛，其创始人梁文锋入选《自然》十大科学人物榜单[5] - 美国OpenAI、谷歌旗下“深层思维”、元宇宙平台公司等在2025年推出了大模型新版本，在文本理解、多模态生成、执行复杂任务和实用性等方面不断突破[5] - 人工智能赋能科研的潜力显现：“深层思维”的高级版“双子座”模型在国际数学奥林匹克竞赛题目测试中得分达到金牌水平；OpenAI的GPT-5模型在组合数学领域的开放性问题上取得原创突破；美国药管局认定了首款用于严重肝病药物临床试验指标评估的人工智能药物研发工具[5] - 谷歌量子人工智能实验室研发的“量子回声”算法实现了首个可验证量子优势，使量子计算更接近实用化[5] 新能源行业 - 能源转型迎来临界点，“全球可再生能源增长势不可当”被《科学》杂志评为2025年度头号科学突破，该杂志高度评价中国的引领作用，认为中国强大的工业体系是全球向可再生能源转型的主要驱动力[6] - 2025年11月，在巴西贝伦举行的联合国气候变化大会在美国政府缺席的情况下，仍达成了一揽子积极平衡的政治成果，展现了各方合作推进绿色低碳转型的决心[6] - 在聚变能源领域，国际热核聚变实验堆组织于2025年4月宣布，由30多个国家参与建造的“人造太阳”已完成其世界最大最强的脉冲超导电磁体系统的全部组件建造，标志着人类向实现可控核聚变能源又迈进一步[7] 科技治理 - 人工智能在赋能各行各业的同时，也带来虚假信息泛滥、知识产权侵权等隐忧，加强人工智能治理已成国际社会共识[8] - 联合国启动人工智能治理全球对话和人工智能独立国际科学小组两项机制，中国倡议成立世界人工智能合作组织，提出《“人工智能+”国际合作倡议》，以促进全球人工智能向善普惠发展[8] - 面对科技发展的新挑战，国际社会需通过多层面合作应对，包括各国政府保持科研投入稳定性并推动国际合作，科研机构推动跨国联合研究与建立开放共享平台，研究人员提升跨学科和跨文化协作能力，以促进科技创新更公平、更可持续地造福各国民众[8]

研究核心发现 - 发现了一类由噬菌体来源的新型超小型CRISPR-Cas12核酸酶，命名为Cas12p，其蛋白长度仅为500-700个氨基酸 [4] - 揭示了Cas12p通过“劫持”细菌体内的内源性蛋白硫氧还蛋白来激活自身DNA切割活性的独特分子机制，这是一种此前鲜有报道的“宿主因子辅助激活”模式 [3][4][12] - 细菌遗传学实验证实，敲除硫氧还蛋白编码基因trxA会导致Cas12p完全丧失基因组干扰能力，而回补该基因则可恢复其活性，证明硫氧还蛋白是Cas12p功能必需的“激活开关” [12] 研究背景与科学意义 - 细菌与噬菌体之间的共同演化通常表现为激烈的“军备竞赛”，例如细菌利用CRISPR-Cas系统防御，噬菌体则利用Anti-CRISPR蛋白反击，但噬菌体是否装备并“反向利用”CRISPR系统此前研究较少 [3] - CRISPR-Cas系统源自微生物免疫机制，在基因治疗领域应用前景广阔，其中V型CRISPR-Cas12系统在结构、机制和功能上呈现丰富多样性 [8] - 研究团队通过建立的生物信息学挖掘流程，从宏基因组数据中筛选出多种未被报道的候选Cas12蛋白，Cas12p是其中之一 [8] - 进化分析表明，Cas12p可能是转座相关蛋白TnpB向Cas12核酸酶进化的早期中间体 [9] 作用机制解析 - 利用冷冻电镜解析了Cas12p复合物的高分辨率结构，发现其与细菌内源性蛋白存在紧密互作，生化实验与质谱分析确证该蛋白为硫氧还蛋白 [11] - 机制研究表明，Cas12p通过其独特的硫氧还蛋白结合结构域，主要依靠疏水相互作用与硫氧还蛋白形成稳定的异源二聚体 [11] - 硫氧还蛋白的结合诱导Cas12p发生变构，将一个原本灵活的环锁定在特定构象，使其能通过静电相互作用识别sgRNA-DNA杂合双链，从而激活核酸酶的底物切割活性 [11] 潜在应用前景 - Cas12p作为一种超小型核酸酶，其紧凑的尺寸降低了基因治疗的递送门槛 [12] - 所揭示的“宿主因子辅助激活”机制为基因编辑工具的活性优化与调控提供了新方向，通过引入或改造特定辅助因子，有望提升其他超小型Cas蛋白的活性 [12] - 该机制可用于构建依赖辅助因子的“分子开关”，实现对基因编辑的精准调控，从而开发出兼具高活性与高安全性的新型基因编辑系统 [12]

2025年FDA新药批准概况与行业趋势 - 2025年，FDA药物评价与研究中心（CDER）共批准44款新药，其中超过半数（>50%）为“first-in-class”药物，标志着治疗范式正从“改良”走向“颠覆” [1] - 小分子药物在获批新药中占比高达66%，仍占据主流地位，但多肽、核酸疗法、抗体偶联药物（ADC）等新型治疗模式正加速进入临床 [1] 首创新药（First-in-Class）的驱动因素 - 临床需求驱动：许多疾病，尤其是罕见病和复杂慢性病，现有治疗手段无法满足需求，首创新药从疾病根源机制上解决问题 [3] - 商业价值驱动：首创新药成功后可占据市场先发优势，在专利保护期内获取高额利润，并提升公司品牌与研发实力 [4] - 监管政策鼓励：2025年有8款药物同时获得突破性疗法认定，该认定旨在加速用于严重疾病且比现有治疗有实质性改善的药物的开发与审查，体现了对真正创新药物的鼓励 [5] 小分子药物的创新演变 - 创新模式转变：小分子药物正从传统的“泛抑制”模式向“精准调控”模式转变，旨在提高疗效并降低副作用 [6] - 别构抑制剂应用：例如Myqorzo（aficamten），通过结合心肌肌球蛋白独特变构位点降低收缩力，关键3期研究显示治疗24周后患者峰值摄氧量较基线增加1.8 mL/kg/min，显著优于安慰剂组（0.0 mL/kg/min） [7] - 共价药物兴起：例如EGFR抑制剂Zegfrovy（sunvozertinib），通过与靶点形成稳定共价键，更有效抑制靶点活性并克服部分耐药问题 [8] - 高选择性抑制：例如Journavx（suzetrigine），作为口服选择性NaV1.8抑制剂，其对NaV1.8的选择性比其他NaV离子通道高3万到4万倍，能精准阻断疼痛信号传导 [8] 多肽与核酸疗法的进展 - 发展节点：多肽与核酸疗法在2025年迎来重要发展，标志着RNA靶向治疗从概念走向常态化 [10] - siRNA疗法成果： - Qfitlia（fitusiran）用于血友病，III期ATLAS研究显示其在有抑制剂和无抑制剂患者中分别降低年化出血率71%和73%，且每年仅需皮下注射6次 [10] - Redemplo（plozasiran）用于家族性乳糜微粒血症综合征，通过下调载脂蛋白C-III降低甘油三酯水平 [12] - 反义寡核苷酸疗法：Dawnzera（donidalorsen）用于预防遗传性血管性水肿发作，关键III期研究显示每4周给药可使发作率降低81%-87% [11] - 多肽药物突破：Forzinity（elamipretide）获加速批准用于Barth综合征，成为首个获批的靶向线粒体疗法，延长期数据显示患者膝关节伸肌肌力较基线显著改善 [13] 抗体偶联药物（ADC）的机制创新与领域拓展 - 机制进化：例如Datroway（datopotamab deruxtecan），其搭载的拓扑异构酶I抑制剂DXd与常见化疗药伊立替康相比活性提高10倍，并能产生“旁观者效应”以克服肿瘤异质性 [14][15] - 适应症拓展： - Datroway在2025年获批用于治疗非小细胞肺癌和HR阳性、HER2阴性的乳腺癌 [15] - 行业探索已延伸至非癌领域，如自身免疫病（如恒瑞医药的CD40 ADC、映恩生物的BDCA2 ADC）和抗感染领域（如基因泰克的RG-7861处于1期临床） [16][17] - 平台技术潜力：ADC技术正向平台型技术发展，例如ACImmune公司的Morphomer抗体偶联药物（morADC）将穿越血脑屏障的能力提高5倍，为阿尔茨海默病等神经退行性疾病治疗提供新可能 [18] 具备重磅潜力的疗法 - Brinsupri（brensocatib）：作为用于非囊性纤维化支气管扩张症的首创疗法，据预测其2031年年销售额可能超过40亿美元 [20] - Exdensur（depemokimab）：靶向IL-5的超长效生物制品，用于重度哮喘，每6个月给药一次，III期试验显示其治疗使年化哮喘急性加重发生率显著降低58%和48% [20][21] - Imaavy（nipocalimab）：潜在“best-in-class”靶向新生儿Fc受体抗体疗法，用于全身性重症肌无力等自身抗体介导的免疫疾病 [22] - 评价标准演变：行业对“重磅药物”的评价标准正从单纯的销售峰值（如传统的10亿美元）转向对治疗范式的改变及对患者生活质量的实质性提升 [22][23]

航天探索行业 - 中国天问二号探测器于2025年5月成功发射，将对小行星2016HO3进行探测取样并返回地球，再对主带彗星311P开展科学探测，该任务将拓展人类研究太阳系天体的能力[2] - 商业航天成为发展新引擎，美国萤火虫航空航天公司的月球着陆器“蓝色幽灵”于2025年3月成功登陆月球，旨在为美国“阿耳忒弥斯”登月计划采集关键数据[2] - 美国“阿耳忒弥斯”计划进度滞后，其核心运载工具“星舰”在2025年上半年遭遇试飞三连败，8月和10月的两次试飞实现了有效载荷部署演示等核心目标，但仍需攻克在轨燃料补给、飞船回收等技术难点[2] 生命科学（基因编辑）行业 - 2025年，针对特定突变的个性化基因编辑治疗从概念变为现实，一名患有罕见代谢疾病的美国婴儿在6个月大时接受了全球首次个性化基因编辑疗法并取得成效[3] - 异种器官移植取得重大进展：一个中国团队于2025年3月报告了世界首例将基因编辑猪肝移植到脑死亡人体内的成功案例；另一个中国团队于8月报告了世界首例将基因编辑猪肺成功移植到脑死亡人体内的案例[3] - 美国一名终末期肾病患者在2025年初接受基因编辑猪肾移植手术，截至10月，移植的猪肾在体内维持功能达271天，创下新纪录[3] - 美国博德研究所教授刘如谦认为2025年是基因编辑取得突破之年[4] 人工智能行业 - 中国人工智能企业深度求索于2025年年初发布开源大模型DeepSeek-R1，以更低资源成本实现与顶级模型媲美的性能，显著降低了人工智能在各行各业普及应用的门槛[5] - 深度求索创始人梁文锋因其贡献入选《自然》杂志2025年度十大科学人物榜单[5] - 美国OpenAI、谷歌旗下“深层思维”、元宇宙平台公司等在2025年推出了大模型新版本，在文本理解、多模态生成、执行复杂任务和实用性等方面不断突破[5] - 人工智能赋能科研潜力显现：谷歌“深层思维”的“双子座”模型在国际数学奥林匹克竞赛题目测试中得分达金牌水平；OpenAI的GPT-5模型在组合数学领域的开放性问题上取得原创突破[5] - 美国药管局认定了首款用于严重肝病药物临床试验指标评估的人工智能药物研发工具[5] - 谷歌量子人工智能实验室研发的“量子回声”算法实现了首个可验证量子优势，使量子计算更接近实用化[5] 新能源行业 - 能源转型是应对气候变化、实现可持续发展的必由之路，“全球可再生能源增长势不可当”被《科学》杂志评为2025年度头号科学突破[6] - 《科学》杂志高度评价中国的引领作用，认为中国强大的工业体系是全球向可再生能源转型的主要驱动力[6] - 2025年11月，在巴西贝伦举行的联合国气候变化大会达成积极平衡的一揽子政治成果，展现了各方合作推进绿色低碳转型的决心[7] - 聚变能源领域取得进展：国际热核聚变实验堆组织于2025年4月宣布，其“人造太阳”项目已完成世界最大最强的脉冲超导电磁体系统的全部组件建造，标志着人类向实现可控核聚变能源又迈进一步[7] 科技治理 - 人工智能在赋能各行各业的同时，也带来虚假信息泛滥、知识产权侵权等风险和挑战[7] - 加强人工智能治理已成国际社会共识，联合国启动了人工智能治理全球对话和人工智能独立国际科学小组两项机制[7] - 中国倡议成立世界人工智能合作组织，提出《“人工智能+”国际合作倡议》，旨在促进全球人工智能向善普惠发展[7] - 专家建议，各国政府应保持科研投入稳定性并积极推动国际合作，科研机构应推动跨国联合研究并建立开放共享平台，研究人员应提升跨学科和跨文化协作能力，以促进科技创新更公平、更可持续地造福各国民众[8] - 《自然》《科学》等期刊的年度盘点表明，科学和技术已日益成为推动全球治理的重要力量[8]