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Regeneron(REGN) - 2025 Q2 - Earnings Call Transcript
2025-08-01 21:30
财务数据和关键指标变化 - 第二季度总营收37亿美元,同比增长4%,主要受Dupixent合作收入增长、EYLEA HD美国销售增长以及Libtayo全球销售增长推动 [49] - 稀释后每股净收益12.89美元,同比增长12%,净利润14亿美元 [50] - EYLEA美国净销售额7.54亿美元,同比下降39%,主要受EYLEA HD转换、竞争压力和患者支付能力问题影响 [8][38] - EYLEA HD美国净销售额3.93亿美元创历史新高,环比增长16% [9][37] - Dupixent全球净销售额43亿美元,按固定汇率计算同比增长21% [10][39] - Libtayo全球净销售额3.77亿美元,按固定汇率计算同比增长25% [11][43] 各条业务线数据和关键指标变化 EYLEA系列 - EYLEA HD和EYLEA合计美国净销售额11.5亿美元,保持抗VEGF类别领先地位 [36] - EYLEA HD占视网膜产品总销售额的三分之一 [37] - EYLEA HD的预充注射器和每四周给药间隔等产品改进预计将延迟,因Catalent Indiana LLC生产基地的FDA检查问题 [9] Dupixent - 美国净销售额32亿美元,同比增长23% [40] - 新增COPD、CSU和BP三个适应症,潜在新增60万患者 [11] - 在美国8个获批适应症中,7个保持新品牌和总处方份额领先地位 [40] Libtayo - 美国净销售额2.48亿美元,同比增长36% [43] - 在非黑色素瘤皮肤癌市场保持领先地位,并在肺癌市场扩大份额 [11] Linvoseltamab(BCMAxCD3双抗) - 7月获FDA批准用于复发/难治性多发性骨髓瘤 [46] - 已纳入NCCN治疗指南作为首选产品 [47] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场:EYLEA HD增长显著,EYLEA下滑;Dupixent和Libtayo保持强劲增长 [8][11][37][40][43] - 国际市场:Libtayo国际净销售额1.29亿美元,按固定汇率计算同比增长8% [46] - 与拜耳合作:EYLEA和EYLEA 8mg美国以外净销售额9.78亿美元,按固定汇率计算同比增长4% [52] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 计划在美国投资70亿美元扩大研发能力和制造网络,包括在纽约Rensselaer新建先进灌装工厂 [14] - 继续通过股票回购和股息向股东返还资本,第二季度回购11亿美元股票 [55] - 专注于内部研发投资,同时考虑早期资产和创新平台技术的业务发展机会 [15][16] - 在骨髓瘤领域计划启动约10项注册试验,目标成为300亿美元市场的领导者 [23][26][110] - 肥胖症领域布局GLP-1/GIP受体激动剂单药及组合疗法,中期数据显示可减少瘦体重损失50-80% [30][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - EYLEA面临品牌抗VEGF类别份额下降,部分患者转向Avastin [38][73] - 非营利患者援助基金的资金缺口对视网膜疾病治疗类别产生负面影响 [38] - 预计欧洲药品定价政策变化可能通过贸易协定解决,但短期内影响有限 [60][93] - 关税政策目前预计对2025年财务结果影响不大,2026年及以后影响待评估 [56] 其他重要信息 - Catalent生产基地检查问题影响EYLEA HD产品改进和ogeneximab(CD20xCD3双抗)的BLA批准 [9][10] - 因子XI抗体项目在术后静脉血栓栓塞症的首个关键研究已开始入组,预计2027年数据 [28] - C5 siRNA联合抗体在PNH中显示强劲疗效,GMG三期数据预计第三季度公布 [33] 问答环节所有的提问和回答 EYLEA相关问题 - EYLEA HD增长归因于产品临床效果和医生认可 [67][68] - Catalent生产基地问题主要为流程程序性非结构性,预计可快速解决 [64][65] - EYLEA品牌份额约60%,整体抗VEGF类别增长但品牌类别下降1.2% [73] - PAVLOU定价策略可能涉及延迟折扣,EYLEA HD被视为长期解决方案 [99] 研发管线问题 - 骨髓瘤领域数据优异,计划大规模三期项目 [110][111] - Fianlimab(LAG-3)一线黑色素瘤研究因事件率放缓延迟至2025年底或2026年初 [104][105] - Itapikumab(IL-33)COPD研究一项未达终点,可能与疫情期间试验条件异常有关 [126][127] - OX40配体竞争者数据目前未显示优于Dupixent的优势 [88][89] 商业与政策问题 - Good Days患者援助计划匹配捐款效果待观察 [83] - 欧洲定价政策对合作伙伴销售产品的影响尚待解决 [93] - 内部研发ROI评估严格,不排除非核心资产对外授权 [77][78] - 分析师对管线估值可能受现有大产品增长担忧限制 [111]
AbbVie(ABBV) - 2025 Q2 - Earnings Call Transcript
2025-07-31 22:00
财务数据和关键指标变化 - 第二季度调整后每股收益为2 97美元 超出预期0 11美元 [5] - 总净收入达154亿美元 超出预期4亿美元 [6] - 全年收入预期上调8亿美元至605亿美元 全年调整后每股收益预期上调0 21美元至11 88-12 08美元 [6][7][35] - 调整后毛利率为84 4% 研发费用占销售额13 7% 销售管理费用占21% [34] 各条业务线数据和关键指标变化 免疫学 - SKYRIZI全球销售额44亿美元 同比增长61 8% RINVOQ销售额20亿美元 增长41 2% [10][12] - SKYRIZI和RINVOQ在克罗恩病和溃疡性结肠炎市场份额分别达50%和33% [13] - HUMIRA销售额11亿美元 下降58 2% [14] 肿瘤学 - IMBRUVICA销售额7 54亿美元 下降9 5% VENCLEXTA销售额6 91亿美元 增长8 3% [15] - IMRELIS在美国上市 用于非小细胞肺癌治疗 [16] 医美 - 全球销售额13亿美元 下降8% [17] - BOTOX Cosmetic销售额6 92亿美元 Juvederm销售额2 6亿美元 [18] 神经科学 - 总收入27亿美元 增长24% [20] - Vraylar销售额9亿美元 增长16 3% Botox Therapeutic销售额9 28亿美元 增长14 2% [20] - UBRELVY销售额3 38亿美元 增长47 2% QULYPTA销售额2 67亿美元 增长76 9% [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 通过30多项业务发展交易增强管线 包括收购KapStan Therapeutics和与8Rx合作开发siRNA疗法 [8][9] - 在免疫学领域通过头对头试验证明SKYRIZI优于STELARA [43] - 医美领域推出ALLE忠诚度计划和新产品Trinobot E [18] - 神经科学领域通过TEMPLE研究证明QULYPTA优于托吡酯 [20][31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对SKYRIZI和RINVOQ的增长前景表示乐观 预计两者2027年销售额将分别超过200亿和110亿美元 [47][48] - 医美市场受宏观经济影响 但长期前景看好 [18][103] - 神经科学业务有望成为行业第一 [126] 其他重要信息 - RINVOQ在斑秃治疗中显示显著疗效 54%患者达到80%以上头皮毛发覆盖 [23] - 获得FDA批准用于非小细胞肺癌和巨细胞动脉炎 [7] - 通过收购Capstan获得体内CAR-T平台 [25] 问答环节所有的提问和回答 关于STELARA生物类似药影响 - 管理层认为对SKYRIZI和RINVOQ影响有限 主要增长动力来自产品优势 [42][43] 关于SKYRIZI增长驱动因素 - IBD贡献4亿美元增长 银屑病贡献2亿美元 [59] 关于关税影响 - 2025年影响有限 长期影响需等待政策细节 [51] 关于医美业务与GLP-1关系 - 认为GLP-1对医美业务影响中性 [83] 关于神经科学产品BIOLEV - 国际市场需求强劲 美国市场预计下半年增长 [77] 关于IRA价格谈判 - 不公开评论谈判细节 但指出孤儿药豁免政策变化有利 [81] 关于肿瘤学布局 - 关注PD-1/VEGF类产品与ADC平台的协同潜力 [132][133]
GSK(GSK) - 2025 Q2 - Earnings Call Transcript
2025-07-30 20:00
财务数据和关键指标变化 - 集团销售额同比增长6% 核心营业利润增长12% 核心每股收益增长15%至46 5便士 [3] - 上半年产生37亿英镑现金流 支持增长投资和股东回报 已完成超过8亿英镑的股票回购计划 [4] - 现金运营现金流达39亿英镑 自由现金流改善13亿英镑 [55] - 净债务与核心EBITDA比率与去年同期基本一致 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 - 专科药物业务增长15% 占当前销售额40% 预计2031年将超过50% [3][7] - 疫苗销售额增长9% 主要受带状疱疹疫苗和脑膜炎疫苗在欧洲需求推动 [33][46] - HIV业务增长12% 长效注射剂Cabenuva和Apretude分别增长46%和50% [40][41] - 肿瘤业务增长42% 其中Gempeli增长91% Adjara增长69% [36] - 普通药物业务下降6% 主要受Trelegy去年高基数影响 [50] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场HIV业务增长14% 长效注射剂占销售额三分之一 [40] - 欧洲市场带状疱疹疫苗销售增长48% 主要受法国快速放量推动 [47] - 日本市场带状疱疹疫苗加速增长 得益于4月扩大公共资助 [47] - 中国市场带状疱疹疫苗仍面临挑战 但出现初步改善迹象 [159] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 资本配置优先投资增长 重点推进14个规模机会 每个峰值销售额超过20亿英镑 [8] - 研发管线新增4个高潜力资产进入后期开发 包括IDRX42和emsifosfermin [9][26] - 计划未来五年在美国投资数百亿美元 优化供应链和新产能建设 [10][11] - 与恒瑞达成战略合作 获得潜在最佳PD3/4抑制剂 加强COPD产品组合 [17][82] - 预计2031年销售额将超过400亿英镑 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 确认2025年财务指引将处于区间高端 [5][58] - 专科药物全年增长指引上调至低双位数百分比 [36] - HIV业务增长指引上调至中高个位数百分比 [42] - 疫苗业务指引上调至低个位数下降至持平 [49] - 对中长期前景保持高度信心 特别是2026和2031年展望 [59] 其他重要信息 - BLENREP获欧洲 日本 加拿大 英国和瑞士批准 美国PDUFA日期延至10月23日 [7][22] - Nucala获FDA批准COPD适应症 标签涵盖嗜酸性粒细胞计数≥150/μL患者 [14][37] - Depamokumab在严重哮喘患者中显示持续两年疗效 已提交监管申请 [15] - 启动四个月长效HIV治疗方案关键试验 预计2026年读出数据 [31] - 带状疱疹疫苗在老年痴呆症预防方面的研究取得进展 [29] 问答环节所有的提问和回答 BLENREP相关问题 - 管理层对美国批准保持信心 强调OS优势33个月 正在与FDA进行建设性讨论 [67][77] - 确认美国批准对2031年40亿英镑销售目标无影响 [65] - 研究方案将增加美国患者比例 但DREAM-10试验目前未显示美国研究中心 [137] 研发管线进展 - Camlopixant两项III期研究将合并报告 预计2026年中期完成 [69][132] - 30价肺炎球菌疫苗计划年底启动I期研究 预计2026年读出数据 [162] - PD3/4抑制剂具有差异化优势 计划开发DPI剂型 [82][83] 业务表现 - Nucala COPD上市表现优于Dupixent同期 维持5-10亿英镑峰值销售预期 [91][95] - Depamokumab医生接受度高 86%认为可能成为标准治疗 [104] - 带状疱疹疫苗在美国渗透率达42% 日本市场加速增长 [108][109] - Bluejeepa因医保准入时间推迟 计划2025年一季度全面推出 [150] 财务与资本配置 - 研发投入将超过销售增长 主要加速ADC管线开发 [58][147] - 毛利率将受益产品结构优化 但受关税和供应链优化费用部分抵消 [89] - 继续寻求专科药物领域并购机会 规模与近期交易相当 [57]
Thermo Fisher Posts 3% Q2 Rise
The Motley Fool· 2025-07-30 02:20
公司业绩 - 2025年第二季度GAAP营收108.5亿美元,超出分析师预期的106.8亿美元,同比增长2.9% [1][2] - 非GAAP每股收益5.36美元,高于预期的5.23美元,但同比微降0.2% [1][2] - 生命科学解决方案部门营收25亿美元,同比增长5.9%,主要受益于制药研发和制造需求 [2][5] - 自由现金流(非GAAP)11.1亿美元,同比大幅下降33.5% [2][8] 业务表现 - 分析仪器部门GAAP营收同比下降3%,部门运营利润率下降5.8个百分点至18.8% [6] - 诊断和制药服务部门表现稳定,抵消了其他部门的疲软 [10] - 运营利润率(GAAP)同比下降0.4个百分点至16.9% [2][8] 创新与研发 - 研发支出3.52亿美元,占营收3.2%,推出Orbitrap Astral Zoom质谱仪和Krios 5冷冻电镜等新产品 [7] - 通过战略收购扩大产能,包括收购赛诺菲新泽西无菌灌装工厂和即将完成的Solventum过滤业务 [9] 战略与展望 - 公司战略聚焦高影响力创新、研发和战略收购,以满足生命科学和诊断领域不断变化的需求 [4] - 2025财年营收指引433-442亿美元,调整后每股收益21.76-22.84美元 [11] - 预计到2026年通过供应链行动抵消大部分关税相关成本压力 [11]
Incyte(INCY) - 2025 Q2 - Earnings Call Presentation
2025-07-29 20:00
业绩总结 - 2025年第二季度产品收入同比增长17%,总收入增长16%[15] - 第二季度净销售额为764百万美元,同比增长8%[20] - 2025年上半年总收入为22.68亿美元,同比增长18%[70] - 2025年全年收入指导提高至30亿至30.5亿美元[25] 用户数据 - Jakafi在第二季度的总患者人数在所有适应症中均有所增长[22] - Jakafi的收入为7.64亿美元,同比增长8%[65] - Opzelura在美国的净销售额为132百万美元,同比增长19%[29] - Niktimvo在第二季度的净销售额为36百万美元,较第一季度增长超过300%[30] 新产品和新技术研发 - 预计到2030年将有超过10个高影响力的产品推出[6] - 预计到2026年初将提交新药申请(NDA)以支持Hidradenitis Suppurativa的治疗[54] 市场扩张 - Opzelura在美国以外的净销售额为32百万美元,同比增长195%[29] - 其他血液学和肿瘤学产品的全球净销售额为131百万美元,同比增长66%[37] 财务费用 - 2025年第二季度研发费用为495百万美元,同比下降57%[39] - 2025年上半年研发费用为9.32亿美元,同比下降42%[70] - 2025年第二季度总运营费用为913百万美元,同比增长13%[39] - 2025年上半年总费用为15.33亿美元,同比下降25%[70] 收入预期 - 2025年财务指导中,Jakafi的净产品收入预期为30亿至30.5亿美元[75] - 2025年财务指导中,Opzelura的净产品收入预期为6.3亿至6.7亿美元[75] - 2025年第二季度的特许权收入为1.51亿美元,同比增长10%[65] - 2025年第二季度的SG&A费用为3.31亿美元,同比增长16%[65]
Amazon: Valued At Near-Crisis Levels
Seeking Alpha· 2025-07-23 03:44
亚马逊股价表现 - 亚马逊股价自上次看涨分析以来表现较为平淡 主要由于公司持续在研发和新项目上积极投入 [1] - 大规模投资对盈利指标扩张形成压力 导致投资者情绪受到影响 [1] 分析师背景 - 分析师具备七年美股投资经验 专注于科技股领域研究 [1] - 分析师通过管理家族投资组合积累实战经验 形成对风险回报平衡的深刻理解 [1] - 分析师拥有IT行业背景 擅长用通俗语言解析复杂的技术类股票 [1] 投资立场 - 分析师通过股票或衍生品持有亚马逊多头仓位 [2] - 分析内容为独立观点 未受第三方机构影响 [2]
Thermo Fisher Scientific Company Analysis Report | Key Milestones/History, Product Offerings, Technologies, Major Applications and End-user Industries
GlobeNewswire News Room· 2025-07-22 17:10
公司背景 - 提供Thermo Fisher Scientific Inc的全面分析 包括关键里程碑 历史 产品组合 技术 主要应用领域及服务的终端用户行业[1] - 涵盖公司所有权结构 关键管理层信息[2] - 包含总部地址 使命愿景 公司历史里程碑 领导团队等详细资料[8] 业务板块 - 详细列出公司业务部门及产品线[6][8] - 分析产品在各应用领域及终端用户行业的分布情况[1][8] - 提供跨区域经销商网络清单[3][8] 财务表现 - 评估公司最近3个财年的财务业绩[2][6] - 包含关键财务指标 业务部门财务数据 地区财务细分数据[8] - 列出2023-2025年研发支出分析 重点领域及技术突破[3][11] 战略发展 - 分析近3年战略联盟 并购活动及战略发展前景[8][9] - 涵盖近期并购 合作 产品发布及创新举措等战略动向[2][11] - 映射公司在新闻中的曝光情况及研发投入分析[11] ESG与可持续发展 - 概述公司可持续发展趋势 ESG发展及目标[7][11] - 包含环境 社会及治理(ESG)方面的倡议与策略[11] 竞争力分析 - 提供SWOT分析框架 评估影响公司绩效的内外部因素[3][8][11] - 分析微观和宏观环境对公司成长轨迹的影响[3]
Can Ouster's R&D Spend Lead Lidar Shift, Grow Market Presence?
ZACKS· 2025-07-08 00:21
公司研发战略 - 公司高度重视研发投入,2024年研发支出占营收比例高达52.2%,以推动数字激光雷达平台技术升级并保持行业领先地位[1] - 公司正从硬件驱动模式转向软件驱动的经常性收入模式,通过研发提升传感器性能、降低生产成本并开发边缘计算能力[2] - 研发投入帮助公司拓展智慧城市和物流自动化等新应用场景,同时满足不断变化的监管要求[3] 行业竞争格局 - 竞争对手Aeva Technologies通过研发投入推进FMCW激光雷达技术,在自动驾驶和工业自动化领域保持竞争力[5] - 竞争对手Luminar Technologies持续投资研发以提升激光雷达传感器的测距能力和可靠性,巩固与汽车制造商的合作关系[6] 财务表现与估值 - 公司股价年内累计上涨86%,显著跑赢行业平均水平[7] - 当前市销率达6.85倍,远高于行业平均1.66倍,估值处于高位[9] - 2025年Q2和Q3每股收益预期在过去60天内分别上调11.1%和11.5%,2025-2026年全年EPS预期分别上调12.1%和14.3%[10] 业绩预测 - 2025年Q2(6月)和Q3(9月)每股亏损预期从60天前的-0.54和-0.52美元收窄至-0.48和-0.46美元[13] - 2025年和2026年营收及每股收益均预计实现同比增长[13] - 公司当前获Zacks评级为"买入"(Rank 2)[14]
Is it Apt to Retain Alcon Stock in Your Portfolio for Now?
ZACKS· 2025-07-02 21:21
公司业绩与市场表现 - 公司市值达434.9亿美元,过去四个季度中有三个季度盈利超预期,平均超出预期2.8% [2] - 过去六个月股价上涨6.7%,同期行业指数下跌8.4%,标普500指数上涨5.1% [1] - 2025年第一季度视力保健业务销售额同比增长3%,其中隐形眼镜销售额增长4%,眼健康产品增长2% [3] 业务增长驱动因素 - 隐形眼镜业务增长得益于产品创新(如PRECISION1、TOTAL30系列)和提价策略 [3] - 眼健康产品线表现强劲,SYSTANE系列人工泪液推动销售 [3] - 研发投入同比增长11.6%,推出多款新产品:SYSTANE PRO PF眼药水(美国上市)、Voyager DSLT青光眼激光治疗仪、UNITY VCS联合手术系统等 [4][5] 行业竞争与宏观风险 - 眼科行业竞争激烈,竞争对手包括大型综合制造商和专业小企业,医药公司替代疗法可能威胁业务 [8] - 宏观经济压力导致供应链风险,中东冲突和新兴市场不稳定可能增加国际交易成本 [6] - 现行关税政策预计使2025年销售成本增加8000万美元 [6] 财务预期与同业对比 - 2025年Zacks共识预期每股收益下调1%至3.11美元,营收预期104.4亿美元(同比增长6.1%) [9] - 同业公司Align Technology(ALGN)长期盈利增速预期11.2%,Hims & Hers Health(HIMS)股价年涨129.7%,Cencora(COR)盈利平均超预期6% [10][11][12]
PTC Therapeutics (PTCT) FY Conference Transcript
2025-06-10 22:22
纪要涉及的公司和行业 - 公司:PTC Therapeutics - 行业:生物技术行业 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况 - 2024年公司各方面执行出色,有4个FDA新药申请(NDA)被受理,1个获批,3个待批,预计Suppiance NDA将在六周左右获批;营收表现强劲,运营费用管理有效,Q1结束时银行现金超20亿美元,为后续发展奠定坚实基础 [2][3] 现有商业产品 - Translarna - 欧洲市场虽未获得营销授权续期,但超半数欧洲国家表示希望继续商业化该药物,公司已向多个国家进口药物,能维持欧洲收入的25% - 30%,这部分收入占2024年Translarna总收入的40%;因无替代疗法,预计该收入在可预见未来稳定 [6][7][10] 待商业化资产 - Cefiance(PKU疗法) - 市场机会大:美国1.5 - 1.7万PKU患者中,仅10% - 15%接受现有疗法,有85% - 90%的未满足需求;数据支持可覆盖所有关键患者群体,包括重症经典PKU患者;计划定价高于Palynziq且获支付方支持;有成熟商业团队,能成功商业化罕见病疗法,预计美国市场收入可达10亿美元 [12][13][16] - 销售渠道:美国有103个PKU专家中心,很多与公司此前合作中心重叠,已对这些中心、关键意见领袖(KOL)和治疗团队进行了了解;PKU患者与营养学家和营养师保持联系,了解这些互动对推动处方和管理患者护理很重要;有新生儿筛查,每年可识别300 - 350名新患者 [17][19] - 上市计划:预计欧洲先获批,计划在德国利用六个月免费定价期推出;已在德国启动早期访问计划,让部分患者提前用药,获批上市后这些患者将转为商业治疗 [21][23][24] - 保险和支付方:支付方主要关注药物对苯丙氨酸(Phe)的降低效果,而非饮食自由化;公司对此已做好准备 [25] - 知识产权:有七年孤儿药 exclusivity和六个月儿科附加权,专利保护可到2039年,保守估计有一年专利期限延长 [31][32] 弗里德赖希共济失调(Friedreich's ataxia) - Vutiquinone - 与Skyclaris的差异:机制上,Skyclaris靶向Nrf2反应途径,Vutiquinone靶向15 - 脂氧合酶;Vutiquinone适用于儿童和成人,有大量儿科患者的安全和耐受性数据,可作为所有弗里德赖希共济失调患者的治疗选择 [39][40] - 商业策略:儿科患者是低垂果实,集中在少数儿科神经专科中心,医生希望让所有儿科和青少年患者使用该药物;成人患者方面,可针对因耐受性问题未继续使用Skyclaris的患者以及未使用过相关疗法的患者 [41][42][43] - 监管时间:PDUFA日期为8月19日,已进行中期会议,FDA不打算召开咨询委员会会议,后续还有晚期会议和标签讨论 [49][50] PTC518(亨廷顿病疗法) - 数据表现:II期PIVOT H2试验达到主要终点,药物能剂量依赖性降低亨廷顿蛋白水平,安全且耐受性良好,有中枢神经系统(CNS)暴露,对II期患者的运动评分、认知功能和神经丝轻链水平有剂量依赖性影响 [51][52][53] - 开发路径:计划同时推进III期试验和加速批准讨论,与FDA进行II期结束会议,讨论支持加速批准的数据包和疗效试验设计;团队正在考虑在秋季的亨廷顿病会议上更新数据 [57] - 商业市场:不担心Unicure药物上市竞争,其手术过程长(10 - 16小时),对中心和外科医生有机会成本,且基因疗法耐久性有限,难以覆盖早期症状轻微或无症状患者群体 [63][64][65] 资金使用和目标 - 公司现金充裕,可支持PKU、Vutiquinone、Translarna美国市场的推出以及自身管线发展;额外现金用于业务发展(BD)活动,目标是通过内部发展和BD实现20亿美元的营收目标 [66][67] 其他重要但是可能被忽略的内容 - Translarna在欧洲虽无营销授权续期,但因欧洲委员会援引Article 117,各国可自行决定是否继续商业化该药物,公司团队对此早有规划 [6] - PKU治疗中,不仅医生影响处方决策,护士从业者和营养师也很重要 [17] - 弗里德赖希共济失调中,Skyclaris获批后,患者诊断年龄降低,增加了年轻患者的未满足需求 [46][47] - 亨廷顿病患者100%有遗传缺陷,且为常染色体显性遗传,患者亲属有50%遗传几率,这为早期患者识别提供了可能 [58]