会议及药物背景 - 2025年第18届IgA肾病国际研讨会(IIgANN)将于9月17日至20日在捷克布拉格举行[1] - 耐赋康(布地奈德肠溶胶囊 NEFECON)将展示7项最新真实世界数据[1] - 耐赋康是全球首个同时获NMPA FDA EMA MHRA及亚洲多区域完全批准的IgA肾病治疗药物[1] 药物临床价值 - 耐赋康在"对因治疗、尽早治疗、长期治疗"三方面展现显著临床价值[1] - 早期干预对减少蛋白尿和稳定肾功能具有重要意义[1] - 超过9个月的延长治疗数据提供了长期疗效与安全性的有力证据[1] 学术地位与指南推荐 - 真实世界证据弥补了随机对照试验在临床应用场景中的局限性[2] - 耐赋康被纳入2024版KDIGO国际指南和中国临床实践指南[2] - 成为目前唯一同时获国际与国内指南推荐的IgA肾病对因治疗药物[2] 医保与生产批准 - 耐赋康于2024年11月成功纳入国家医保药品目录[2] - 2025年8月扩产补充申请正式获得中国国家药品监督管理局批准[2] 研究数据摘要 - 编号P-45研究显示12个月治疗显著降低蛋白尿并保护肾功能 与传统治疗相比安全性更好[3] - 编号P-44研究显示6个月治疗显著降低蛋白尿水平并改善肾功能[4] - 编号P-43研究显示对合并乙肝病毒感染的IgA肾病患者有效改善肾脏结局且未引发病毒再激活[5][6] - 编号P-63研究显示在儿童患者中显著降低蛋白尿和血尿[7] - 编号P-64研究显示在26例中国患者中具有持续肾脏保护作用 蛋白尿逐步下降和血尿消退[8] - 编号P-48研究显示在肾功能不全患者中6个月治疗可稳定肾功能并伴有蛋白尿下降[9] - 编号P-62研究显示在早期干预中显著降低蛋白尿并稳定肾功能[10][11]

云顶新耀肾科创新药物进展 - 公司在第62届欧洲肾脏协会大会(ERA2025)发布两款重磅创新疗法耐赋康和EVER001的最新临床数据 [1] - EVER001治疗原发性膜性肾病的1b/2a期试验显示高低剂量组均取得高临床缓解率 低剂量组52周蛋白尿下降78% 高剂量组24周下降70.1% [1][3][4] - EVER001抗-PLA2R自身抗体在12周时低剂量组下降62.1% 高剂量组下降87.3% 24周时两组降幅均达93% [4] - EVER001全球潜在患者超1000万 覆盖原发性膜性肾病 IgA肾病等5类疾病 中国原发性膜性肾病患者约200万 [3][9] 耐赋康临床研究成果 - 耐赋康公布9项研究结果 包括8项口头报告和1项电子壁报 巩固其作为全球首个完全获批IgA肾病对因治疗药物的地位 [2][5] - 两项研究证实早期治疗优势 确诊<0.6年患者使用后蛋白尿降幅更大 eGFR获益更显著 [6] - 两项研究验证对因治疗机制 显著降低IgA肾病"四重打击"学说中三重打击的标志物水平 [6] - 两项研究显示全部治疗有效性 不同基线eGFR患者均能显著降低UPCR并维持肾功能 [7] 商业化进展与市场潜力 - 耐赋康已在中国大陆上市 2025年5月获NMPA完全批准 取消蛋白尿水平限制 并纳入2024年国家医保目录 [8] - 耐赋康获KDIGO指南和中国临床实践指南双重推荐 西南证券预计峰值销售50亿元 交银国际预计超55亿元 [8] - EVER001有望覆盖全球1000万患者 中国患者群体包括微小病变性肾病100-200万 局灶节段性肾小球硬化50-100万 [9] - 配套Gd-IgA1诊断试剂预计2026年获批 将与耐赋康形成"诊断-治疗"闭环 [9] 公司战略布局 - 肾科领域形成耐赋康和EVER001双产品矩阵 分别针对IgA肾病和膜性肾病等疾病 [8][9] - 同步布局自免疾病和mRNA肿瘤治疗性疫苗领域 开发多个拥有全球权益的创新产品 [9][10] - 采用自主研发和授权引进的"双轮驱动"战略 专注高价值蓝海领域 打造同类首创或最佳疗法 [10]