齐鲁晚报.齐鲁壹点记者李静徐宁青岛报道 6月12日，渐冻症患者王女士在青医附院市南院区接受托夫生注射液的注射治疗。这也是肌萎缩侧索硬 化症(ALS，俗称"渐冻症")靶向治疗药物托夫生注射液的山东首针。 齐鲁晚报.齐鲁壹点记者在现场见证，青医附院市南院区神经内科孙医生表示，"今天对患者鞘内注射的 整个过程比较顺利。" 据介绍，托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋 白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。 今年6月10日，托夫生注射液正式在中国商业上市。当日，已有患者在北京大学第三医院接受全国首针 治疗。 渐冻症创新药 关于药物的可及性，是很多人关心的问题。据报道，托夫生注射液在海外的售价为14230美元，患者第 一年需注射14剂，治疗费用总计为199200美元(约为140万元人民币)。记者了解到，为减轻患者负担， 渤健向北京康盟慈善基金会"解冻曙光-SOD1肌萎缩侧索硬化"患者援助项目无偿提供药物托夫生注射 液。 此前，京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示，新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的 希望，但是不适用于蔡磊等渐冻症患者，"因为 ...

在近日举行的第62届欧洲肾脏协会大会（ERA 2025）上，全球首个对因治疗药物耐赋康®（布地奈德 肠溶胶囊）陆续展示9项最新研究成果，其中最新两项研究证实，耐赋康®显著降低致病因子水平，对 于国际公认的IgA肾病发病机制"四重打击"学说中的第一、第三和第四重打击均有积极调节作用，并发 现Gd-IgA1或多聚IgA最初两个月内的变化与降蛋白尿效果具有相关性，为"对因治疗"策略提供了坚实 支持。其从源头干预发病机制，延缓疾病进展并保护肾功能的临床价值得到进一步验证，为国内外IgA 肾病治疗理念的变革和指南的更新奠定了证据基础。 作为全球首个也是目前唯一在中国、美国和欧洲获得完全批准，且不受蛋白尿水平限制的IgA肾病对因 治疗药物，耐赋康®先后获得了《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查 版）》以及2025版《中国成人IgA肾病及IgA血管炎临床实践指南（预审版本）》国内外指南推荐。 指南预审版还强调了"对因治疗、尽早治疗、全部治疗"的新管理策略。耐赋康®此次在大会上公布的多 项研究结果，为这一新管理策略提供了坚实的科学依据和临床支持，助推IgA肾病治疗水平不断提升。 IgA肾 ...

对此，云顶新耀首席执行官罗永庆表示，此两项进一步证实了耐赋康®在不同肾功能水平及多种病理类 型患者中均能获益，证明了耐赋康®具有改变IgA肾病疾病进程的治疗作用，也进一步验证耐赋康®实 现了IgA肾病全人群肾脏保护，为'对因治疗、尽早治疗、全部治疗'的IgA肾病新疾病管理策略提供了坚 实的科学依据和临床支持。" 在近日举行的第62届欧洲肾脏协会大会（ERA 2025）上，全球首个对因治疗药物耐赋康®（布地奈德 肠溶胶囊）陆续展示9项最新研究成果，其中两项重磅研究成果证实耐赋康®对不同基线估算肾小球滤 过率（eGFR）水平和不同病理改变的患者均有肾功能保护价值。因此，患者一经确诊，应全部启动对 因治疗，尽早使用耐赋康®以保护更多肾功能，改善整体预后。 据他介绍，目前，亚洲IgA肾病患病率远高于世界其他地区，在IgA肾病患者中，亚洲人群进展为终末 期肾病的风险相较于其他人群高56%。据估计，我国IgA肾病患者超过500万，每年新增确诊病例超过10 万例，中国人群的IgA肾病患者疾病进展快，预后差，存在巨大未被满足的临床需求。 作为全球首个且唯一在中国、美国和欧洲获得完全批准，且不受蛋白尿水平限制的IgA肾病对因治 ...

在第62届欧洲肾脏协会(ERA 2025)大会上，耐赋康®(布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®)展示了9项最新研究成果，涵盖从疗效预测的生物标志 物到不同诊断时间、基线肾功能水平患者的疗效评估，再到长期治疗的可持续性分析，以及对作用机制和安全性的探讨。此次会上两项最新研 究证实，耐赋康®通过靶向肠道调节，显著降低致病性半乳糖缺陷型IgA1(Gd-IgA1)、IgG抗IgA抗体及免疫复合物水平，并发现Gd-IgA1或多聚 IgA最初两个月内的变化与降蛋白尿效果具有相关性，为"对因治疗"策略提供了坚实支持，全面夯实了耐赋康®IgA肾病首选对因治疗地位，为 其在"对因治疗、尽早治疗、全部治疗"新管理策略中提供了强有力的循证支持与理论基础。 作为靶向肠道黏膜免疫调节剂，耐赋康®是首个且唯一在中国、美国和欧洲获得完全批准的IgA肾病对因治疗药物，并同时获得《2024版 KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南(公开审查版)》以及《中国成人IgA肾病及IgA血管炎临床实践指南(预审版本)》国内外指南推 荐，证实了其作为IgA肾病一线基石治疗的领导地位。 北京大学第一医院吕继成教授表示："既往研究已证实，布地奈 ...

第二项多中心研究聚焦分析伴不同病理表现的IgA肾病患者的治疗获益。结果显示，给予9个月的耐赋 康治疗后患者尿蛋白显著降低，肾功能（eGFR）保持稳定，且在伴有毛细血管内皮细胞增生（E1）和/ 或新月体形成（C1）的患者中，蛋白尿下降更显著。这一发现提示，这两种活动性病变可以积极使用 耐赋康治疗，且无论有无活动性病变，患者均可从治疗中维持eGFR稳定，保护肾功能。 在第62届欧洲肾脏协会（ERA 2025）大会上，耐赋康（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON®）展示的两项 最新研究结果证实了耐赋康在不同基线肾功能水平患者中均取得卓越疗效，并揭示了其在全部不同病理 人群中的显著获益。作为全球首个且唯一在中国、美国和欧洲获得完全批准，且不受蛋白尿水平限制的 IgA肾病对因治疗药物，此次研究成果为"全部治疗"策略提供了坚实支持，证实耐赋康实现了IgA肾病全 人群肾脏保护。 耐赋康凭借创新的作用机制和临床优势，先后被纳入改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）发布的 《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查版）》，以及《中国成人IgA肾病 及IgA血管炎临床实践指南（预审版本）》。 两项研究证 ...

其中，EVER001治疗原发性膜性肾病的1b/2a期临床试验最新阶段性数据显示，EVER001高低两个剂量 组都取得了高临床缓解率，且总体安全性和耐受性良好，未观察到在其他共价非可逆BTK抑制剂上常见 的有临床意义的不良事件。这些结果支持EVER001具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病 的潜力，而全球超过1000万的患者群体，也预示着EVER001未来有望成为又一款重磅肾科药物。 耐赋康9项最新研究则显示，作为全球首个且唯一完全获批IgA肾病适应症的对因治疗药物，其全面支 持"对因治疗、尽早治疗、全部治疗"的IgA肾病新管理策略，其IgA肾病一线基石治疗的领导地位得到了 进一步巩固，从改变IgA肾病治疗格局走向重塑治疗标准。 EVER001临床试验结果首秀 据云顶新耀6月9日官微的消息，此届大会上，公司新型BTK抑制剂EVER001的1b/2a期临床试验积极结 果首次亮相。这款药物对于原发性膜性肾病的治疗展现出独特优势，为该疾病治疗困境带来全新曙光。 据悉，原发性膜性肾病作为仅次于IgA肾病的原发性肾小球肾炎，全球患者数量庞大。仅我国就约有 200万患者，而欧美和日本约有近22万患者。更为严峻的是， ...

国际IgA肾病联盟中国协作组主席、北京大学第一医院肾内科主任、耐赋康全球III期临床研究NeflgArd 全球指导委员会成员张宏教授表示："与欧美人群相比，中国IgA肾病患者群体庞大，且发病年龄较轻、 疾病进展快、预后不佳，几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险，给患者 和社会带来沉重的疾病负担。因此，中国IgA肾病患者更需要采取尽早诊断，尽早干预、起始治疗与维 持治疗的全程治疗理念。指南预审版对中国IgA肾病治疗的临床实践具有重要的指导意义，标志着治疗 理念的深刻变革。" 智通财经APP获悉，5月21日，云顶新耀(01952)宣布耐赋康（布地奈德肠溶胶囊，NEFECON）被纳入 《中国成人IgA肾病及IgA血管炎临床实践指南（预审版本）》（以下简称为"指南预审版"），推荐对有 疾病进展风险的IgA肾病患者进行9个月的布地奈德肠溶胶囊对因治疗，不受蛋白尿水平的限制，以降 低致病性IgA（Gd-IgA1）(2B)；耐赋康作为一款靶向肠道黏膜的IgA肾病对因治疗药物，疗效确切、安 全性良好，为IgA肾病患者提供了新的治疗选择。这标志着耐赋康成为目前唯一同时获得国内外指南推 荐的IgA肾病对 ...

5月7日，港股创新药企云顶新耀（HKEX 1952.HK）宣布，耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）同意，由附条件批准 转为完全批准，用于治疗具有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者，以减少肾功能损失。作为中国唯一获得IgA肾病适应症的治疗 药物，耐赋康®临床研究的完整数据已获通过，成为国内首个且唯一获得NMPA完全批准的IgA肾病对因治疗药物，进一步夯实其一线治疗的基石地位。 据悉，IgA肾病在是最常见的原发性肾小球肾炎，也是导致肾功能衰竭的重要原因之一。此次获批是基于NefIgArd Ⅲ期临床研究2年完整优异的肾功能保 护数据，这将极大扩展耐赋康®用药患者基数，促使更广泛的患者获益。全球IgA肾病权威指南《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南 （公开审查版）》也在提及目前可用治疗方案的主要优势时指出，耐赋康®是迄今为止唯一被证明可以降低IgA和IgA免疫复合物水平的治疗方法。 据悉，作为全球首个同时获美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局完全批准的IgA肾病治疗药物，耐赋康®是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，专为 IgA肾病患者研 ...