该研究以： AI-enabled drug prediction and gene network analysis reveal therapeutic use of vorinostat for Rett Syndrome in preclinical models 为题，于 2025 年 7 月 1 日，发表在了 Communications Medicine 期刊。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 开发出一种有效的 Rett 综合征 疗法一直极具挑战性，这在很大程度上是因为这种罕见的遗传疾病 （ 每 10000 名女孩中就有 1 名患病 ） 所伴有的认知和身体 损伤十分复杂，患者因 X 染色体上的 MeCP2 基因突变，导致出现重复的手部动作、语言障碍和癫痫发作，同时还伴有非神经系统器官 （ 包括消化系统、肌肉 骨骼系统和免疫系统 ） 的问题。 而现在，哈佛大学 Wyss 研究所的研究团队通过利用人工智能 （AI） 驱动的药物发现流程取得了重大突破，他们发现，一种名为 伏立诺他 （ Vorinostat， 一种 已获美国 FDA 批准用于治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤的组蛋白去乙酰化酶抑制剂） 的药 ...