SAN FRANCISCO, Jan. 30, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- The latest adverse development for Corcept Therapeutics (NASDAQ: CORT) concerning its proposed treatment of patients with hypercortisolism (also known as Cushing’s syndrome) – relacorilant – came on January 30, 2026 when Reuters reported that the FDA “warned the company ‘on several occasions’ not to submit its drug application.” This news sent the price of Corcept shares tumbling $7.81 (-17%) during trading that day. The move lower comes after investors saw t ...

公司事件与股价影响 - Aquestive Therapeutics公司股价在周五盘中暴跌约40% [1] - 股价暴跌的直接原因是美国食品药品监督管理局在其新药申请中发现了缺陷 [1] - 该新药申请针对的是其用于治疗严重过敏反应（包括过敏性休克）的实验性舌下膜剂Anaphylm [1] 监管审查与产品前景 - 美国食品药品监督管理局告知公司，目前无法就药品标签和上市后要求进行讨论 [1] - 这些未指明的缺陷引发了市场对该申请在2026年1月31日处方药使用者费用法案行动日期前能否获得批准的担忧 [1] - 该新药申请的目标审批日期为2026年1月31日 [1]

核心事件：FDA审查延期与市场反应 - Travere Therapeutics股价在周二下跌14.6% 原因是FDA将其药物Filspari用于局灶节段性肾小球硬化症适应症的补充新药申请审查时间延长了三个月 [1] - FDA的最终决定日期预计推迟至2026年4月13日 原定日期为2026年1月13日 [1][2] - 延期是因为公司应FDA要求提交了额外信息以更好地界定Filspari的临床获益 FDA将其归类为对sNDA的重大修订 但并未要求任何新的安全性或生产数据 [2] 药物Filspari与目标疾病FSGS - Filspari目前已获批准用于减缓有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的肾功能下降 [3] - FSGS是一种罕见肾脏疾病 在美国影响超过40,000名患者 欧盟有类似数量的患者 目前尚无FDA批准的治疗方法 [5][8] - 如果Filspari获得FSGS适应症批准 它将成为该适应症的首个FDA批准药物 该药是一种口服、非免疫抑制的潜在疗法 旨在解决足细胞损伤 [8] 公司财务与商业进展 - 公司公布了2025年第四季度及全年的初步销售数据 预计2025年第四季度美国市场总净产品销售额约为1.27亿美元 2025年全年约为4.1亿美元 [10] - Filspari在美国的初步净产品销售额在2025年第四季度约为1.03亿美元 同比增长108% 2025年全年约为3.22亿美元 [11] - 2025年10月 公司从其合作伙伴CSL Vifor处获得了4000万美元的里程碑付款 该款项与市场准入里程碑的实现相关 CSL Vifor已在德国、奥地利、瑞士、卢森堡和英国推出Filspari [12] 公司战略与前景 - 公司计划继续通过正在进行的临床研究积累临床证据 以支持Filspari作为IgAN的基础治疗 同时Filspari在FSGS适应症的潜在标签扩展可能进一步助力2026年的销售 [13] - 如果Filspari获得FSGS适应症批准 Travere Therapeutics将为成功的商业上市做好充分准备 [9] 历史股价表现 - 在过去六个月中 Travere Therapeutics的股价上涨了72.1% 而同期行业涨幅为20.4% [4]

核心事件 - 美国食品药品监督管理局向Corcept Therapeutics发出了关于其药物relacorilant的完整回复函 拒绝了该药物的批准申请[2] - 尽管FDA承认该药物在后期临床试验中达到了主要终点 但监管机构认为在没有Corcept提供额外有效性证据的情况下 无法做出有利的获益-风险评估[3] - 这导致公司股价在周二交易时段大幅下跌超过50%[1] 药物详情 - relacorilant是一种靶向继发于高皮质醇症的高血压的口服激素阻断药物[2] - 高皮质醇症也称为库欣综合征 是一种罕见的激素疾病 患者身体长期暴露于压力激素皮质醇[3] 公司应对与前景 - Corcept Therapeutics并未放弃这款曾前景看好的药物 公司承诺将继续努力寻找将其商业化的途径[3] - 公司计划在不久的将来与FDA官员会面 讨论该药物潜在的推进方案[3] - 然而 任何成功的可能性现在都可能需要额外的临床试验 因此即使在最理想的情况下 该药物也不会有一条轻松的获批路径[4] - FDA的此次回应对公司而言是一次重大挫折[4]

公司核心事件与市场反应 - Agios Pharmaceuticals Inc 股价在周四上涨18% 原因是其药物mitapivat获得美国FDA批准上市 商品名为AQVESME [1] - 美国银行证券因此将公司目标股价从32美元上调至34美元 并维持买入评级 [1] 药物审批详情与竞争地位 - mitapivat成为首个且唯一获批用于治疗输血依赖型和非输血依赖型α及β地中海贫血的疗法 [2] - 尽管PDUFA日期有所延迟 但获批信心一直很高 这得益于该药物此前已在沙特阿拉伯获得监管批准 以及欧洲药品管理局人用医药产品委员会给出了积极意见 [2] 药物特性与商业化预期 - 药物的风险评估与缓解策略要求以及关于肝细胞损伤的黑框警告与公司之前的评论一致 预计不会对药物推广产生实质性阻碍 [3] - 针对地中海贫血适应症的上市执行将是2026年业绩的主要焦点 预计药物将于2026年1月下旬上市 [3] - 美国银行模型预测该药物在地中海贫血适应症的峰值销售额约为10亿美元 [4] - 由于需要进行风险评估与缓解策略认证 初步的市场接纳可能较为渐进 [4] 财务模型与评估更新 - 获批后 美国银行将药物在地中海贫血适应症上的成功概率从85%上调至100% [4] - 同时 小幅上调了对该药物峰值市场份额的假设 [4]

公司评级与目标价调整 - 美国银行将Agios Pharmaceuticals的目标股价从32美元上调至34美元，并维持“买入”评级 [1] 核心产品进展 - 公司药物mitapivat获得美国FDA批准，用于治疗输血依赖型和非输血依赖型的α或β地中海贫血，这使其成为该适应症中唯一获批的药物 [1] - 药物附带的REMS（风险评估与缓解策略）和关于肝细胞损伤的黑框警告符合美国银行的预期 [1] 市场预期与影响 - 美国银行的分析师认为，上述警告标签预计不会影响药物的市场接纳 [1]

核心事件与市场反应 - Omeros公司股票今日大幅上涨 其原因是公司宣布其候选药物narsoplimab获得了美国食品药品监督管理局的批准 适应症为造血干细胞移植相关血栓性微血管病[1] - 获批药物将以商品名进行销售和市场推广[1] 行业信息与作者背景 - 作者Edmund Ingham是一位生物技术顾问 拥有超过5年覆盖生物技术、医疗保健和制药行业的经验 并已汇编了超过1,000家公司的详细报告[1] - 作者领导投资团体Haggerston BioHealth 该团体面向生物技术投资新手和经验丰富的投资者 提供需关注的市场催化剂、买卖评级、所有大型制药公司的产品销售与预测、综合财务报表、贴现现金流分析以及按市场细分分析等服务[1]

公司动态 - Agios Pharmaceuticals公司股价在周三盘前交易中飙升近15% [1] - 美国食品药品监督管理局批准了其药物mitapivat的扩大使用范围 [1] 产品进展 - 药物mitapivat获得美国食品药品监督管理局批准扩大适应症 [1]

公司动态 - 葛兰素史克公司研发的口服淋病治疗药物于周四获得美国食品药品监督管理局批准 [1] 行业动态 - 淋病是一种性传播感染疾病 其新型口服疗法获得监管批准 [1]

核心事件：FDA对Pyrukynd新适应症审批延期 - 美国食品药品监督管理局（FDA）未能按原定目标日期（2025年12月7日）就Agios Pharmaceuticals旗下药物Pyrukynd（mitapivat）治疗地中海贫血的补充新药申请（sNDA）做出决定 [1][7] - 该sNDA旨在寻求批准Pyrukynd用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α-或β-地中海贫血的成年患者 [1] - 目前该sNDA仍在FDA的积极审查中，但监管机构未提供新的决策时间表，也未要求任何新的或额外的疗效或安全性数据 [2][7] 药物背景与当前状态 - Pyrukynd是一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，目前已在美国和欧洲获批用于治疗患有PK缺乏症（一种罕见且使人衰弱的血液疾病）的成年人的溶血性贫血 [3][7] - 除了地中海贫血，Pyrukynd也正在被研究用于治疗镰状细胞病（SCD） [9] 审批历史与相关进展 - 在2025年9月，FDA曾将此次sNDA的审查时间延长了三个月，原因是要求提交一份风险评估与缓解策略（REMS）以解决原始申请中提到的潜在肝损伤风险，此次延期与任何新的疗效或安全性数据无关 [5][8] - 随着FDA错过最新截止日期，Pyrukynd用于地中海贫血适应症的潜在批准可能会进一步延迟 [8] - 另一方面，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已就Pyrukynd用于地中海贫血的标签扩展申请给出了积极意见，预计欧盟委员会将在2026年初做出最终决定 [8] 其他临床研究进展 - 上个月，Agios公布了评估Pyrukynd用于16岁及以上SCD患者的III期RISE UP研究的混合顶线数据 [9] - 研究达到了提高患者血红蛋白水平的主要终点，但未能达到另一个共同主要终点，即降低镰状细胞疼痛危象的年化发生率，此消息导致公司股价大跌 [9] 公司股价表现 - 年初至今，Agios的股价下跌了17%，而同期行业指数上涨了19.3% [4] 行业比较与股票表现 - Agios目前被Zacks评为第三级（持有） [10] - 生物科技板块中一些评级更高的股票包括ANI Pharmaceuticals（ANIP）、CorMedix（CRMD）和Castle Biosciences（CSTL），均被评为Zacks第一级（强力买入） [10] - **ANI Pharmaceuticals (ANIP)**：过去60天内，其2025年每股收益（EPS）预估从7.28美元上调至7.54美元，2026年EPS预估从7.78美元上调至8.15美元，年初至今股价飙升47.2%，过去四个季度盈利均超预期，平均超出幅度为21.24% [11] - **CorMedix (CRMD)**：过去60天内，其2025年EPS预估从1.83美元上调至2.87美元，2026年EPS预估从2.48美元上调至2.88美元，年初至今股价上涨39%，过去四个季度盈利均超预期，平均超出幅度为27.04% [12] - **Castle Biosciences (CSTL)**：过去60天内，其2025年每股亏损预估从65美分收窄至23美分，2026年每股亏损预估从2.10美元收窄至1.42美元，年初至今股价上涨43%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均超出幅度为66.11% [13]