有别于大众的认识：市场认为抗癫痫药产品众多，新药空间受限。但我们认为：癫痫存在较大治 疗缺口，根据《柳叶刀-公共卫生》数据统计，2021年全球有5170万人患有癫痫，现有抗癫痫药 疗效有限、副作用明显，我们关注到部分新药临床数据优异，或能填补巨大未被满足市场。 我们建议关注神经系统疾病，例如癫痫等，其发病机制复杂，存在较大治疗缺口。 据中国抗癫痫 协会数据，中国约有900万左右的癫痫患者。由于癫痫发病机制复杂多样，经单药序贯或多药联合 治疗后，仍有30%的癫痫患者发作无法得到有效控制，治疗存在着较大缺口。 资料来源： nature reviews drug discovery ，申万宏源研究 脱水报告基于的历史报告合集 历史报告 《 赛道百花齐放，潜力靶点或迎新突破——癫痫药物行业深度报告 》2025.06.17 THE END 资料来源：《柳叶刀 - 公共卫生》，申万宏源研究 随着新靶点的发现、新技术的探索，抗癫痫药物管线逐渐丰富，新靶点药物突破在即，填补未被满 足的巨大市场。 目前的抗癫痫发作药物（ASMs）存在疗效有限、副作用明显等问题。随着新靶点 的突破、新技术的提升，通过精确靶向离子通道、神经递质系 ...

报告行业投资评级 报告未提及行业投资评级相关内容 报告的核心观点 - 癫痫是神经系统常见疾病，患者人数众多，全球2021年有5170万人患病，中国约有900万患者，每年新增约40万 [3][59] - 癫痫发病机制复杂，治疗存在较大缺口，我国经治疗后仍有30%患者发作无法有效控制 [3][59] - 抗癫痫药物在研管线丰富，新靶点药物突破在即，海外如XEN1101等，国内如派恩加滨进展较快，建议关注海南海药、丽珠集团等公司 [3][59] 根据相关目录分别进行总结 癫痫：神经系统常见疾病 - 癫痫是神经系统常见疾病，全球2021年有5170万人患病，年龄标准化患病率为658/10万人，中国约有900万患者，每年新增约40万 [3][8][59] - 癫痫发作分为局灶性、全面性、不明起始部位和未能分类发作4大类，成人中局灶性癫痫占比高，我国约占61.7% [12] - 癫痫发病机制复杂多样，包括结构、基因、感染等因素，分为特发性和继发性癫痫，目前认识集中在离子通道等方面 [15] ASMs是目前治疗首选，但疗效有限 - ASMs是目前治疗癫痫的首选，但存在疗效有限、副作用明显等问题，第一代副作用明显，第二代是主流但整体疗效和耐受性未提高 [20] - 2024年全球癫痫治疗药物市场规模约86亿美元，预计2034年达139亿美元，2025 - 2034年CAGR为5.1% [26] - 我国癫痫治疗存在较大缺口，经治疗后仍有30%患者发作无法有效控制，抗癫痫药市场销售额增长较快，进口企业占主要份额，丙戊酸等一线用药市占率靠前 [29][31] ASMs在研管线活跃，新靶点药物突破在即 - 抗癫痫药物研发聚焦精准治疗等，已公开项目超200个，超1/4处于II/III期临床，靶点主要是GABA等，小分子占约四分之三，新形式受关注 [33][37] - XEN1101是新型钾通道开放剂，II期数据优异，局灶性癫痫发作频率减少明显，有望2026年初公布Ⅲ期顶线数据 [38][44] - Bexicaserin是高选择性5-HT2C超级激动剂，已获突破性疗法认证，对DEEs人群疗效优异 [48] - Zorevunersen是基于ASO技术靶向SCN1A基因的疗法，已获FDA突破性疗法认定，1/2a期研究结果显示癫痫发作频率减少明显，有望2027年下半年公布关键数据 [53] - 派恩加滨是新一代KCNQ钾通道激动剂，克服瑞替加滨问题，Ⅱa期临床研究正在进行，低剂量组显示一定疗效 [57] 重点公司估值表 | 公司代码 | 公司名称 | 市值（亿元） | 营业收入（亿元） | 归母净利润（亿元） | PE | | --- | --- | --- | --- | --- | --- | | 000566.SZ | 海南海药 | 81 | - | - | - | | 000513.SZ | 丽珠集团 | 312 | 118、123、128、136 | 21、23、25、27 | 15、14、13、11 | | 002020.SZ | 京新药业 | 121 | 42、46、51、56 | 7、8、10、11 | 17、15、13、11 | | 3320.HK | 华润医药 | 333 | 2577、2751、2966、3230 | 34、41、45、49 | 10、8、7、7 | 注：重点公司的营业收入和归母净利润均为wind一致性预测；港股公司相关指标币种为人民币 [62]

活动基本信息 - 活动类别为路演活动，时间是2025年5月24日，地点在上海凯宾斯基大酒店 [2] - 参与人员包括申万宏源、天风证券等多家机构，上市公司接待人员有党委书记、董事长王建平，董事、总经理田勇等 [2] 派恩加滨相关情况 临床试验进展 - 正在开展Ⅱa期临床研究，已完成低剂量队列入组，正在进行中剂量队列入组，数据未揭盲；全球靶向KCNQ通道抗癫痫创新药进展最快的是加拿大Xenon公司的XEN1101，已进入临床Ⅲ期，国内同靶点同适应症进展最快的是公司的派恩加滨，现为临床Ⅱ期 [2] 临床研究结果 - Ia期：健康受试者空腹单次给予2.5 - 25mg派恩加滨片，血浆中Cmax及AUC0 - inf均值随剂量增加而增加，PK暴露量参数和剂量基本成线性；药物迅速吸收和生成代谢产物，极少以原型从尿液排泄；食物会延长Tmax，但对PK暴露量影响较小；研究中无受试者发生严重不良事件 [3] - Ib期：健康成年受试者口服后可迅速生成代谢产物，多次剂量递增试验日总剂量10mg - 15mg范围内，连续用药8 - 9天后血药浓度达稳态，且随剂量增加而提高；所有受试者未发生严重不良事件 [3] - Ⅱa期：给药剂量15mg/d，样本量12例研究显示治疗期间每28天癫痫发作次数较基线降低25.47%（数据基于Ⅱa期第一剂量组整体计算，含安慰剂组，最终疗效以揭盲后为准）；第一剂量组共入组12例受试者，共发生48例次AE，大部分转归痊愈，少数待随访；3例受试者发生6例次ADR，CTCAE分级均为1 - 2级，转归均为愈 [4][5] 产品特点及对比 - 是瑞替加滨的me better药物，克服了瑞替加滨化学性质不稳定问题，在药效、代谢稳定性、体内分布、毒性等方面优于瑞替加滨，具有良好安全性和耐受性 [6] - 非临床试验表现为化学稳定性优良、脑内高分布，避免色素沉着风险，提高抗癫痫药效，目标适应症为难治性癫痫的添加治疗 [7] 其他情况 - 未来有可能根据Ⅱ期临床表现及市场需求扩大适应症，开展因KCNQ突变导致的重度抑郁等适应症研究 [8][9] - 化合物专利权人是中国科学院上海药物研究所，海南海药独家获得在中国大陆地区作为癫痫新药的临床开发、生产、制造及商业化权利，获得该项目技术相关发明专利在中国大陆地区的独占实施权，海外专利权按约定执行，目前化合物专利期还剩八年 [9] - 公司将根据战略发展需要推动国际权益转让，未来商业拓展取决于Ⅱ期临床效果，将积极寻找海外权益合作伙伴 [9] 氟非尼酮相关情况 Ⅰ期临床研究 - 开展四项研究，包括单次给药、多次给药、药物相互作用及肝功能损害受试者研究 [9] - 结果显示，单次给药、多次给药、药物相互作用及肝功能损害受试者研究中安全性和耐受性良好，不良事件多为轻至中度，部分研究中氟非尼酮组不良事件总发生率高于安慰剂组，200mg氟非尼酮组不良事件发生率和谱与阳性对照组相近，肝损害在不同给药阶段对药物PK有影响 [9][10] Ⅱ期临床研究 - 期中分析入组人数156例，安全性和耐受性良好，不良事件发生率较高的是感染及侵染类疾病、各类检查、胃肠系统疾病 [10] - 除9例受试者发生的13例次AE严重程度为3级，其余AE严重程度为1或2级；23.7%的受试者发生96例次不良反应，未发生严重不良反应，仅1例受试者的1例次不良反应严重程度为3级（丙氨酸氨基转移酶升高），其余为1或2级 [10] - 48周后Ishak纤维化评分减少至少1分的患者百分比为55.6%（数据基于Ⅱ期中期分析整体计算，含安慰剂组，最终疗效以揭盲后为准） [11] 其他情况 - 临床试验采用联合用药，以新一代乙肝抗病毒药物富马酸丙酚替诺福韦作为基础用药，国内外未有上市的针对肝纤维化的化学治疗药物 [11] - 预计2025年下半年正式进入Ⅲ期临床试验，已被国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种名单，有助于加快审批进度 [11] - 未来可从慢性乙肝导致的肝纤维化患者拓展至代谢性肝病等导致的肝纤维化患者及其他类型的肝纤维和肾纤维化患者，短期内聚焦抗肝纤维化适应症，暂无扩展计划 [11] - 入组病例主要是Ishak分期评分为3 - 5分的患者 [12] 风险提示 - 创新药后续临床试验是否成功、未来是否获得国家药品监督管理局上市批准具有不确定性，相关内容不能视作公司或管理层对行业、公司发展的承诺和保证，公司将及时披露创新药后续进展 [12]

公司战略转型 - 公司加速向创新研发型医药制造企业转型升级 氟非尼酮 派恩加滨两款新药取得突破性进展 [2] - 借助海南自贸港政策 通过"内研+外引"模式 大力发展生物医药和高端医疗器械 [2] - 搭建大分子CDMO 国家级实验检测平台两大自主技术平台 推动多款中药经典名方产品立项开发 [2] 产品管线布局 - 扩充前沿高端医药产品管线 填补国内罕见病与多发性疾病药物诊疗空白 [2] - 引进国际知名企业PHARMATHEN S A AFT Pharmaceuticals多款产品中国大陆独家代理权 [3] - 盐酸米诺环素胶囊成为国内首家通过一致性评价企业 累计通过16个品种34个品规仿制药一致性评价 [4] 研发能力建设 - 从国内外知名院校引进90余人高学历研发团队 建有原料药 制剂 中药三大研究院 [3] - 与中国药科大学联合创立实验室 构建产学研结合的新药研发体系 [3] - 成立生物药海外产品引进专项小组 组建海外BD团队 引进生物制药领域学术带头人 [3] 国际合作拓展 - 积极与国外医药巨头洽谈 筛选先进技术 显著疗效 广阔市场前景产品进行引进 [3] - 重点对拟引进产品进行技术分析 产品分析 加速国内外先进生物药产品引进 [3] - 未来将继续拓宽国际合作 推动生物医药行业高质量发展 [4] 未来发展目标 - 加快发展新质生产力 以科技研发为引擎 产品引进为助力 [4] - 加大创新药研发力度 让更多创新成果惠及全球患者 [4] - 矢志成为具有全球影响力的药品和高端医疗器械制造商 [4]

联合实验室情况 - 公司与中国药科大学联合实验室从事创新药物与仿制药研发，目标是对标国内外先进水平，目前处于早期药物筛选与优化阶段 [2] 派恩加滨情况 临床试验进展 - 正在开展Ⅱa期临床研究，已完成低剂量队列入组，正在进行中剂量队列入组，数据未揭盲 [2] - Ia期入组病例70例，Ib期入组病例20例 [4] 同类药对比 - 全球靶向KCNQ通道抗癫痫创新药进展最快的是加拿大Xenon公司的XEN1101，已进入临床Ⅲ期；国内同靶点同适应症进展最快的是公司的派恩加滨，现为临床Ⅱ期 [2] 与瑞替加滨区别 - 派恩加滨是瑞替加滨的me better药物，克服了瑞替加滨化学性质不稳定问题，在药效、代谢稳定性等方面明显优于瑞替加滨，安全性和耐受性良好 [3] 产品特点及适应症 - 具有化学稳定性优良、脑内高分布等特点，目标适应症为难治性癫痫的添加治疗 [3] - 未来可能根据Ⅱ期临床表现及市场需求扩大适应症，开展因KCNQ突变导致的重度抑郁等适应症研究 [3] 专利情况 - 化合物专利权人是中国科学院上海药物研究所，公司独家获得中国大陆地区临床开发等权利及技术相关发明专利独占实施权，海外专利权按约定执行，专利期还剩八年 [3][4] 海外权益 - 将根据战略发展需要推动国际权益转让，未来商业拓展取决于Ⅱ期临床效果，会积极寻找海外权益合作伙伴 [4] 氟非尼酮情况 用药方式 - 临床试验采用联合用药，以富马酸丙酚替诺福韦为基础用药，再分氟非尼酮治疗组和安慰剂对照组 [4] 市场情况 - 国内外未有上市的针对肝纤维化的化学治疗药物 [4] 临床计划 - 预计2025年下半年进入Ⅲ期临床试验，已被纳入突破性治疗品种名单 [4] 适应症拓展 - 未来可从慢性乙肝导致的肝纤维化患者拓展至其他类型肝纤维化和肾纤维化患者，短期内聚焦抗肝纤维化适应症，暂无扩展计划 [4][5][6] 入组病例情况 - 入组病例主要是Ishak分期评分为3 - 5分的患者 [6] 股东减持情况 - 第三大股东云南国际信托聚利36号信托计划减持是根据2017年要约收购报告书及资管计划合同约定被动减持，不影响公司长期经营和发展 [6]

派恩加滨相关情况 - 开发策略为先开展添加治疗研究，确定联用有效性后再评估单药治疗有效性 [2] - 正在开展Ⅱa期临床研究，已完成低剂量队列入组，正在进行中剂量队列入组，数据未揭盲；全球进展最快的同靶点抗癫痫创新药为加拿大Xenon公司的XEN1101，已进入临床Ⅲ期，国内进展最快的为派恩加滨，现为临床Ⅱ期 [2] - 是瑞替加滨的me better药物，克服了瑞替加滨化学性质不稳定问题，在药效、代谢稳定性等方面明显优于瑞替加滨，具有良好安全性和耐受性 [3] - 非临床试验表现出化学稳定性优良、脑内高分布等特点，避免色素沉着风险，提高抗癫痫药效，目标适应症为难治性癫痫的添加治疗 [3][4] - 未来有可能根据Ⅱ期临床表现及市场需求扩大适应症，开展因KCNQ突变导致的重度抑郁等适应症研究 [4] - 化合物专利权人是中国科学院上海药物研究所，海南海药独家获得中国大陆地区癫痫新药临床开发等权利及技术相关发明专利独占实施权，海外专利权按约定执行，化合物专利期还剩八年 [5] - 公司将根据战略发展需要推动国际权益转让，未来商业拓展取决于Ⅱ期临床效果，将积极寻找海外权益合作伙伴 [5] 氟非尼酮相关情况 - 临床试验采用联合用药，以新一代乙肝抗病毒药物富马酸丙酚替诺福韦为基础用药，再分治疗组和安慰剂对照组 [5] - 预计2025年下半年正式进入Ⅲ期临床试验，已被国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种名单 [5] - 未来可从慢性乙肝导致的肝纤维化患者人群拓展至代谢性肝病等导致的肝纤维化患者及其他类型肝纤维和肾纤维化患者人群，短期内聚焦抗肝纤维化适应症，暂无扩展计划 [6] - 因在肝纤维化药效学研究中有明确疗效，将临床适应症定位为肝纤维化，有望填补国内外抗肝纤维化化学治疗药物空白，Ⅰ期临床显示安全性和耐受性良好，Ⅱ期临床期中分析达到主要研究终点，已终止Ⅱ期临床入组，准备启动Ⅲ期临床研究 [6] 其他情况 - 活动参与人员有长城基金等多家公司，上市公司接待人员有总工程师殷海峰等 [2] - 活动为电话会议，时间是2025年4月30日，地点为电话线上交流 [2] - 公司严格按规定进行活动，未出现未公开重大信息泄露情况 [6]

报告行业投资评级 - 看好（维持） [4] 报告的核心观点 - 展望2025年，医药板块具备多方面积极发展因素，已完成新旧增长动能转换，行业有望边际好转，看好2025年医药发展，建议关注创新药械、出海、国产替代等方向 [4][5][65] 根据相关目录分别进行总结 癫痫：患病人数千万人量级，新药市场潜力可期 - 癫痫是中枢神经系统常见慢性疾病，2021年全球约5170万患者，中国约900万患者，其中约30%患者对现有药物治疗无效 [10] - 抗癫痫发作药物是癫痫最重要和最基本治疗手段，常用药物包括钠离子通道阻滞剂等，2023年国内样本医院/药店抗癫痫药物市场规模超50亿元，预计实际规模或达百亿量级 [11][14] - 钾离子通道KCNQ家族是癫痫新药研发前沿主流方向，首个靶向KCNQ2通道的抗癫痫药物瑞替加滨因毒副作用退市 [18] - 全球临床进度最快的是Xenon公司的Azetukalner，癫痫适应症处于临床三期，其临床结果显示对降低癫痫发作频率效果优良，该公司市值约29亿美元 [22][25][32] - 海外KCNQ通道激动剂在研产品较少，国内处于临床阶段的有派恩加滨和NS - 041，派恩加滨由上海药物所研发，海南海药获其大陆权益，目前正在开展临床二期试验 [33][34][38] 伴自杀抑郁症治疗需求尚未满足，新药市场潜力可期 强生Spravato：唯一MDSI药物疗法，销售峰值至少30亿美元 - 抑郁症严重威胁公众健康，全球百亿美元市场空间，伴有自杀意念或行为的抑郁症患者需立即干预，但传统抗抑郁药起效慢，电击疗法有应用限制 [39][40][42] - 强生的艾司氯胺酮鼻喷雾剂是全球唯一MDSI药物疗法，起效快，2024年全球销售额10.77亿美金，同比增速56.4%，强生预期2027年销售额至少30亿美金，但该药有成瘾性，应用场景受限 [44][45][46] 华纳药厂ZG001：改构氯胺酮，无成瘾性，有望颠覆抑郁症治疗格局 - ZG - 001改构自氯胺酮，革除了成瘾性等严重精神副作用，口服代谢性质良好，安全性优异，已开展临床二期研究并完成首例入组 [47] 行业观点：坚持创新+出海+老龄化主线，关注国内政策修复 - 本周（4.21 - 4.25）医药指数上涨1.16%，相对沪深300指数超额收益为0.77%，年初至今医药指数跌幅为0.31%，相对沪深300指数超额收益为3.45% [4][48] - 本周上涨个股311家，下跌个股174家，涨幅居前为永安药业等，跌幅居前为*ST吉药等 [4][48] - 本周细分赛道中化学原料药、医疗服务等有不同涨跌幅，年初以来各细分赛道涨跌幅也有差异 [53] - 截至2025年4月25日，申万医药板块整体PE估值为30.67X，在申万一级分类中排第12，各细分板块估值有差异 [56] - 2024年医药指数下跌因医改等因素，当前医药呈现多重底，2025年具备积极发展因素，建议关注创新药械及产业链、出海、国产替代等方向 [65][66] - 本周建议关注组合为信立泰、一品红等；四月建议关注组合为中国生物制药、三生制药等 [4][70]