公司核心定位与研发战略 - 公司确立了源头创新与全球竞争的核心定位，以临床需求为导向深化管线布局，通过全球化与商业化双轮驱动向生物制药企业转型 [1] - 公司聚焦肿瘤等领域未满足的临床需求，研发逻辑是聚焦高难度靶点、填补临床空白 [2] - 公司在研管线筛选有三大核心标准：聚焦临床未满足需求、重视疾病生物学机制研究、具有成药性 [4] - 公司平衡创新药投入与产出遵循“早失败、低成本失败”原则，具体做法包括坚守研发标准（对难以跻身行业前三或进度落后的靶点果断止损）和数据驱动决策 [4] 核心产品管线与研发成果 - 公司已搭建丰富的高价值创新药管线，其中新一代BTK靶向蛋白降解剂APG-3288是近期全球创新管线布局的核心亮点之一 [2] - 公司已成功获批两款重磅1类新药：第三代BCR-ABL抑制剂耐立克（2021年获批）和Bcl-2抑制剂利生妥（2025年7月获批） [2] - 耐立克是中国首个第三代BCR-ABL抑制剂，其获批适应症已全部纳入国家医保目录 [2] - 利生妥是中国首个国产原创Bcl-2抑制剂，打破了艾伯维Bcl-2抑制剂维奈克拉长达九年的垄断地位，其研发历经21年临床开发 [2] - 维奈克拉2024年全球销售额达26亿美元，预计2025年有望突破30亿美元 [3] - 利生妥在慢性淋巴细胞白血病领域获批范围远超维奈克拉，可单药治疗覆盖接受过一种系统治疗后的CLL患者群体 [3] 全球化临床开发布局 - 公司全球布局坚持临床开发与商务开发同步推进 [5] - 公司正在全球层面开展40多项临床试验 [5] - 耐立克正在开展三项全球注册Ⅲ期临床研究，涉及慢性髓细胞白血病慢性期、新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病、琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤多个适应症 [5] - 耐立克一线治疗Ph+ALL患者的全球注册Ⅲ期临床研究已获美国FDA和欧洲EMA同意开展 [5] - 公司正在推进利生妥的四项全球注册Ⅲ期临床研究，包括治疗经治CLL/SLL的GLORA研究、治疗初治CLL/SLL的GLORA-2研究、治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病的GLORA-3研究以及治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征的GLORA-4研究 [5][6] - 利生妥是目前全球唯一正推进中高危MDS注册Ⅲ期临床的Bcl-2抑制剂 [6] 国际化合作与资本市场 - 公司与跨国药企武田就耐立克达成重大合作，武田已支付1亿美元排他性独家选择权款项及7500万美元溢价投资款，后续里程碑付款可观 [6] - 与武田的合作获得了竞争对手（普纳替尼拥有者）的认可，并能借助其成熟的海外销售网络及资源提升全球临床医生认可度 [6] - 公司于2025年1月在纳斯达克全球市场上市，成为首家实现先港股、后美股双重上市的生物医药企业 [7] - 双重上市旨在吸引欧美国际投资人，为后续全球市场开发奠定基础 [7] 商业化进展与财务表现 - 2025年半年报显示，公司实现收入2.34亿元，其中核心产品耐立克销售收入达2.17亿元，同比增长93% [8] - 耐立克销售增长主要受益于其获批适应症全部纳入医保目录后的放量 [8] - 截至2025年半年报发布时，公司总货币资金超30亿元 [8] - 耐立克在中国市场与信达达成共同推广销售合作，以快速推动产品打入市场 [8] - 公司在与信达的合作中保留了一半市场权利，并借此逐步搭建起覆盖销售、市场、准入等全环节的自有商业化团队 [8] - 利生妥上市后，公司自主负责其中国市场的商业化运营，并与国药控股、上药控股等医药流通龙头企业签署合作协议 [8][9] - 利生妥在获批后15天内就在全国30多个城市、40余家医院开出第一批处方 [9] - 公司商业化团队规模在2025年9月已突破200人，计划2026年进一步扩充至400人 [9] - 两款核心产品均聚焦血液肿瘤领域，面向同一批临床医生群体且具备联合用药潜力，商业化协同效应显著 [9] 未来发展规划 - 对于2026年，公司将加速多项关键全球注册Ⅲ期临床项目推进、推动核心产品利生妥纳入医保目录，并拓展前沿管线临床数据 [9]

公司战略与定位 - 公司确立了源头创新与全球竞争的核心定位，以临床需求为导向深化管线布局，通过全球化与商业化双轮驱动向生物制药企业转型[2] - 公司自成立以来始终坚守两大初心：聚焦临床未满足需求，坚持真正创新；立足全球市场，研发拥有全球专利保护的创新药，并按照国际标准推进临床试验[4] - 公司已具备向生物制药企业转型的大部分条件，核心路径是依靠产品销售利润反哺创新研发，目标是构建不依赖投资人资金的可持续生物制药企业发展模式[11] 研发管线与核心产品 - 公司聚焦肿瘤等领域未满足临床需求，已搭建丰富的高价值创新药管线，包括细胞凋亡通路关键蛋白抑制剂、激酶突变体抑制剂、蛋白降解剂等[2] - 核心产品之一耐立克是中国首个第三代BCR-ABL抑制剂，于2021年获批上市，其获批适应症已全部纳入国家医保目录[2] - 核心产品之二利生妥是中国首个国产原创Bcl-2抑制剂，于2025年7月获批上市，打破了艾伯维维奈克拉长达九年的垄断[2][3] - 新一代BTK靶向蛋白降解剂APG-3288是公司基于PROTAC技术平台自主研发的首个新型高效、高选择性BTK降解剂[2] - 公司在研管线筛选有三大核心标准：聚焦临床未满足需求、重视疾病生物学机制研究、具有成药性[4] 产品临床价值与市场潜力 - 利生妥在慢性淋巴细胞白血病领域获批范围远超维奈克拉，后者最初仅针对17P缺失特殊亚型且后续拓展适应症需联合用药，而利生妥单药治疗覆盖接受过一种系统治疗后的CLL患者群体[4] - 维奈克拉2024年全球销售额达26亿美元，预计2025年有望突破30亿美元[3] - 耐立克旨在填补国内治疗空白，同时对标现有药物的缺陷实现突破，其研究成果持续获得全球同行关注与认可[4] 全球化临床开发进展 - 公司正在全球层面开展40多项临床试验[6] - 耐立克正在开展三项全球注册Ⅲ期临床研究，涉及慢性髓细胞白血病慢性期、新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病、琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤多个适应症[6] - 耐立克一线治疗Ph+ALL患者的全球注册Ⅲ期临床研究已获美国FDA和欧洲EMA同意开展[6] - 公司正在推进利生妥的四项全球注册Ⅲ期临床研究，包括治疗经治CLL/SLL的GLORA研究、治疗初治CLL/SLL的GLORA-2研究、治疗新诊断老年或体弱AML的GLORA-3研究以及治疗新诊断中高危MDS的GLORA-4研究[7] - 利生妥是目前全球唯一正推进中高危MDS注册Ⅲ期临床的Bcl-2抑制剂[7] 国际化合作与资本市场 - 公司与跨国药企武田就耐立克达成重大合作，武田已支付1亿美元排他性独家选择权款项及7500万美元溢价投资款，后续里程碑付款可观[8] - 与武田的合作能借助其成熟的海外销售网络及在血液肿瘤领域的资源，显著提升公司在全球临床医生群体中的认可度[8] - 公司于2025年1月在纳斯达克全球市场上市，成为首家实现先港股、后美股双重上市的生物医药企业[8] 商业化表现与策略 - 2025年半年报显示，公司实现收入2.34亿元，其中核心产品耐立克销售收入达2.17亿元，同比增长93%[9] - 截至2025年半年报发布时，公司总货币资金超30亿元[10] - 耐立克在中国市场与信达达成共同推广销售合作，公司保留了一半市场权利，并借此逐步搭建起自有商业化团队[10] - 利生妥上市后由公司自主负责其中国市场的商业化运营，已与国药控股、上药控股等医药流通龙头企业签署合作协议，并在15天内在全国30多个城市、40余家医院开出第一批处方[10] - 公司商业化团队规模在2025年9月已突破200人，计划2026年进一步扩充至400人[11] - 两款核心产品均聚焦血液肿瘤领域，面向同一批临床医生群体，且具备联合用药潜力，商业化协同效应显著[11] 未来规划 - 2026年，公司将加速多项关键全球注册Ⅲ期临床项目推进、推动核心产品利生妥纳入医保目录，并拓展前沿管线临床数据[11] - 公司希望通过两大核心产品的双引擎驱动，依托产品协同优势深耕血液肿瘤领域，持续提升患者用药可及性与公司市场份额[11]

公司核心定位与研发战略 - 公司确立了源头创新与全球竞争的核心定位，以临床需求为导向深化管线布局，通过全球化与商业化双轮驱动向生物制药企业转型 [1] - 公司聚焦肿瘤等领域未满足的临床需求，研发逻辑是聚焦高难度靶点、填补临床空白，已搭建丰富的高价值创新药管线 [2] - 公司在研管线筛选有三大核心标准：聚焦临床未满足需求、重视疾病生物学机制研究、具有成药性 [4] - 公司平衡创新药投入与产出遵循“早失败、低成本失败”原则，具体做法包括坚守研发标准（对难以跻身行业前三或进度落后的靶点果断止损）和数据驱动决策 [4] 核心产品与研发成果 - 核心产品耐立克于2021年获批上市，是中国首个第三代BCR-ABL抑制剂，其获批适应症已全部纳入国家医保目录 [2] - 另一重磅产品利生妥于2025年7月获批上市，是中国首个国产原创Bcl-2抑制剂，填补了相关治疗领域的临床空白 [2] - 利生妥打破了艾伯维Bcl-2抑制剂维奈克拉长达九年的垄断地位，其研发历时21年，全球众多药企布局却鲜有成功 [2] - 维奈克拉2024年全球销售额达26亿美元，预计2025年有望突破30亿美元 [3] - 利生妥在慢性淋巴细胞白血病领域获批范围远超维奈克拉，后者最初仅针对17P缺失特殊亚型且后续拓展适应症需联合用药，而利生妥单药治疗覆盖接受过一种系统治疗后的CLL患者群体 [3] - 耐立克旨在填补国内慢粒白血病治疗空白并突破现有药物的安全性短板，其研究成果持续获得全球同行关注与认可 [3] 全球化布局与临床开发 - 公司全球布局坚持临床开发与商务开发同步推进 [5] - 公司正在全球层面开展40多项临床试验 [5] - 耐立克正在开展三项全球注册Ⅲ期临床研究，涉及慢性髓细胞白血病慢性期、新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病、琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤多个适应症 [5] - 耐立克一线治疗Ph+ALL患者的全球注册Ⅲ期临床研究获美国FDA和欧洲EMA同意开展 [5] - 公司正在推进利生妥的四项全球注册Ⅲ期临床研究，包括治疗经治CLL/SLL的GLORA研究、治疗初治CLL/SLL的GLORA-2研究、治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病的GLORA-3研究以及治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征的GLORA-4研究 [5][6] - 利生妥是目前全球唯一正推进中高危MDS注册Ⅲ期临床的Bcl-2抑制剂 [6] 商务合作与资本市场 - 公司与跨国药企武田就耐立克达成重大合作，武田已支付1亿美元排他性独家选择权款项及7500万美元溢价投资款，后续里程碑付款也很可观 [6] - 与武田的合作获得竞争对手（武田是耐立克全球竞品普纳替尼的拥有者）的认可，印证了耐立克的产品实力，并借助其成熟的海外销售网络提升全球临床医生认可度 [6] - 2025年1月，公司在纳斯达克全球市场上市，成为首家实现先港股、后美股双重上市的生物医药企业 [7] - 公司推进两地同步上市旨在吸引欧美国际投资人，为后续全球市场开发奠定基础 [7] 商业化进展与财务表现 - 2025年半年报显示，公司实现收入2.34亿元，其中核心产品耐立克销售收入达2.17亿元，同比增长93% [8] - 耐立克销售增长主要受益于其已获批适应症全部纳入医保目录后的放量增长 [8] - 截至2025年半年报发布时，公司总货币资金超30亿元 [8] - 耐立克上市初期，公司选择与信达达成中国市场共同推广销售合作，以快速推动产品打入市场并缓解现金流压力 [8] - 公司在与信达的合作中保留了一半市场权利，并借此逐步搭建起覆盖销售、市场、准入等全环节的自有商业化团队 [8] - 对于第二款核心产品利生妥，公司决定自主负责其中国市场的商业化运营 [8] - 利生妥获批后，公司迅速与国药控股、上药控股等医药流通龙头企业签署合作协议，并在15天内就在全国30多个城市、40余家医院开出第一批处方 [9] - 两款产品均聚焦血液肿瘤领域，面向同一批临床医生群体且具备联合用药潜力，商业化协同效应显著 [9] - 公司在两款产品均上市后迅速扩张商业化团队，2025年9月团队规模已突破200人，计划2026年进一步扩充至400人 [9] 未来发展规划 - 对于2026年，公司将加速多项关键全球注册Ⅲ期临床项目推进、推动核心产品利生妥纳入医保目录，并拓展前沿管线临床数据 [9] - 公司已具备向生物制药企业转型的大部分条件，核心路径是依靠产品自主销售利润反哺创新研发 [10] - 公司未来将凭借国内外市场的产品销售增长，构建可持续的生物制药企业发展模式，不再依赖投资人资金 [10]

公司核心定位与战略 - 公司确立了源头创新与全球竞争的核心定位，以临床需求为导向深化管线布局，通过全球化与商业化双轮驱动实现向生物制药企业转型 [1] - 公司始终坚守两大初心：聚焦临床未满足需求，坚持真正创新；立足全球市场，研发拥有全球专利保护的创新药，并按照国际标准推进临床试验 [2] - 公司已具备向生物制药企业转型的大部分条件，核心路径是依靠产品自主销售利润反哺创新研发，构建可持续的生物制药企业发展模式 [7] 研发管线与核心产品 - 公司聚焦肿瘤等领域未满足临床需求，已搭建丰富的高价值创新药管线，包括细胞凋亡通路关键蛋白抑制剂、激酶突变体抑制剂、蛋白降解剂等 [1] - 核心产品耐立克是中国首个第三代BCR-ABL抑制剂，于2021年获批上市，其获批适应症已全部纳入国家医保目录 [1] - 核心产品利生妥是中国首个国产原创Bcl-2抑制剂，于2025年7月获批上市，打破了艾伯维Bcl-2抑制剂维奈克拉长达九年的垄断地位 [1][2] - 新一代BTK靶向蛋白降解剂APG-3288是公司基于PROTAC技术平台自主研发的首个新型高效、高选择性BTK降解剂，是近期全球创新管线布局的核心亮点之一 [1] - 公司在研管线筛选有三大核心标准：聚焦临床未满足需求、重视疾病生物学机制研究、具有成药性 [3] 核心产品市场与临床价值 - 利生妥在慢性淋巴细胞白血病领域获批范围远超维奈克拉，后者2024年全球销售额达26亿美元，预计2025年有望突破30亿美元 [2] - 耐立克旨在填补国内慢粒白血病治疗空白，并针对一、二代治疗药物的耐药困境和安全性短板实现突破 [3] - 利生妥是目前全球唯一正推进中高危骨髓增生异常综合征注册Ⅲ期临床的Bcl-2抑制剂，有望打破临床空白 [4] 全球化临床开发进展 - 公司正在全球层面开展40多项临床试验 [3] - 耐立克正在开展三项全球注册Ⅲ期临床研究，涉及慢性髓细胞白血病慢性期、新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病、琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤多个适应症，其一线治疗Ph+ALL患者的全球注册Ⅲ期临床研究已获美国FDA和欧洲EMA同意开展 [3] - 公司正在推进利生妥的四项全球注册Ⅲ期临床研究，包括治疗经治CLL/SLL的GLORA研究、治疗初治CLL/SLL的GLORA-2研究、治疗新诊断老年或体弱AML的GLORA-3研究，以及治疗新诊断中高危MDS的GLORA-4研究 [4] 国际化合作与资本市场布局 - 公司与跨国药企武田就耐立克达成重大合作，武田已支付1亿美元排他性独家选择权款项及7500万美元溢价投资款，后续里程碑付款可观 [4] - 2025年1月，公司在纳斯达克全球市场上市，成为首家实现先港股、后美股双重上市的生物医药企业 [5] 商业化进展与财务表现 - 2025年半年报显示，公司实现收入2.34亿元，其中核心产品耐立克销售收入达2.17亿元，同比增长93% [5] - 截至2025年半年报发布时，公司总货币资金超30亿元 [5] - 耐立克在中国市场与信达达成共同推广销售合作，以快速推动产品打入市场 [6] - 利生妥由公司自主负责其中国市场的商业化运营，获批后迅速与国药控股、上药控股等签署合作协议，并在15天内于全国30多个城市、40余家医院开出第一批处方 [6] - 公司商业化团队在2025年9月规模已突破200人，计划2026年进一步扩充至400人 [7] 未来发展规划 - 对于2026年，公司将加速多项关键全球注册Ⅲ期临床项目推进、推动核心产品利生妥纳入医保目录，并拓展前沿管线临床数据 [7] - 公司希望通过耐立克和利生妥两大核心产品的双引擎驱动，依托产品协同优势深耕血液肿瘤领域，持续提升患者用药可及性与公司市场份额 [7]

公司发展里程碑 - 公司于2003年在美国由三位科学家创立，专注于细胞凋亡通路等前沿抗癌靶点研发[9] - 2009年因核心产品AT-101临床失败及全球金融危机，公司濒临破产，创始团队以零对价接手上海团队及管线，成立亚盛医药[10][12] - 2015年获得9600万元A轮融资，2016年获得5亿元B轮融资，2018年获得10亿元C轮融资，投后估值达约40亿元[16] - 2019年在港交所主板上市，募资约4.2亿港元，成为首批登陆港股的小分子创新药企之一[2][21] - 2025年1月在纳斯达克上市，募资约1.26亿美元，成为首家“先港后美”双重上市的中国生物医药企业[2][36] 核心产品与商业化进展 - 第三代BCR-ABL抑制剂耐立克（奥雷巴替尼）是中国首个、全球第二个获批的同类产品，针对T315I突变[23] - 耐立克2023年进入国家医保目录后加速放量，2025年上半年销售收入达2.17亿元人民币，同比增长93%，占公司总收入九成以上[6][23] - Bcl-2抑制剂利生妥（APG-2575）于2025年7月获批上市，成为中国首个国产原研Bcl-2抑制剂、全球第二个同类产品，具备Best-in-class潜力[6][31] - 2024年与武田制药达成合作，总金额高达13亿美元，授予耐立克除大中华区外的全球权益，交易包括1亿美元选择权金、最高12亿美元里程碑付款及12%–19%的销售分成[5][26] 研发管线与技术平台 - 公司形成两条清晰研发主线：TKI方向（覆盖BCR-ABL、FAK、ALK、ROS1等靶点）和细胞凋亡通路方向（覆盖Bcl-2、MDM2等靶点）[17][18] - 核心在研产品包括MDM2-p53抑制剂APG-115、FAK/ALK/ROS1抑制剂APG-2449、EED抑制剂APG-5918、Bcl-2/Bcl-xL双靶点抑制剂APG-1252等[34] - 截至2025年，公司累计获得478项授权专利（其中342项来自海外），4个核心产品获得16项FDA孤儿药资格及多项快速通道资格[34] 财务与运营状况 - 2025年上半年公司总收入为2.34亿元人民币，现金储备超过30亿元人民币[41] - 公司在全球同步推进40余项临床试验，拥有约700人的国际化团队，覆盖研发至商业化全链条[41] - 与武田、默沙东、阿斯利康、辉瑞等跨国药企及信达生物等国内企业建立合作网络，并与多家全球顶尖学术机构合作[41] 未来增长驱动因素 - 耐立克在中国市场的渗透速度及武田推动下的全球市场拓展前景[43] - 利生妥在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤等适应症中的差异化放量及Best-in-class竞争力[43] - APG-115、APG-1252、APG-2449和APG-5918等后续管线复制“耐立克+利生妥”成功模式的潜力[43] - 双重上市后资本开支、临床投入与商业化收入之间的平衡能力[44]

临床进展入选国际学术会议 - 公司3个品种（耐立克、利生妥、APG-5918）有多项临床和临床前进展入选第67届美国血液学会（ASH）年会展示及报告，其中一项获口头报告 [1] - 原创1类新药奥雷巴替尼（耐立克）的临床进展连续第8年入选ASH年会 [1] - 原创1类新药利沙托克拉（利生妥）的临床进展连续第4年入选ASH年会，其中一项获口头报告 [1] 耐立克（奥雷巴替尼）临床数据更新 - 耐立克是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物製药共同负责 [2] - 将在ASH年会上首次发布耐立克联合低强度化疗治疗初治费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者的全球III期研究（POLARIS-1研究）最新数据 [2] - 将更新耐立克治疗酪氨酸激酶抑制剂耐药CML-CP患者的随机对照注册II期研究的4年随访数据，以及其二线治疗非T315I突变CML-CP患者的数据 [2] 利生妥（利沙托克拉）临床数据更新 - 利沙托克拉是公司自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，已在中国获批上市用于特定适应症 [2] - 将在ASH年会上口头报告该品种单药治疗复发╱难治性CLL/SLL患者的注册II期临床研究最新进展 [2] - 其联合阿扎胞苷治疗初治或既往维奈托克经治髓系肿瘤患者的临床研究最新数据将以壁报展示形式公布 [2] 第67届ASH年会信息 - 第67届ASH年会是全球血液学领域规模最大的国际学术盛会之一 [3] - 年会将于2025年12月6日至12月9日在美国佛罗里达州奥兰多市以线下结合线上形式举行 [3]

产品临床进展 - 亚盛医药3个品种（耐立克®、利生妥®、APG - 5918）有多项临床和临床前进展入选第67届ASH年会展示及报告，其中一项获口头报告[3] - 耐立克®临床进展连续第8年入选ASH年会，利生妥®临床进展连续第4年入选ASH年会[3] - 利生妥®已在中国获批上市，用于特定CLL/SLL患者[5] 会议数据发布 - 亚盛医药将在第67届ASH年会上首次发布耐立克®联合低强度化疗治疗初治ND Ph + ALL患者的全球III期研究（POLARIS - 1研究）最新数据[4] - 耐立克®治疗TKI耐药CML - CP患者的随机对照注册II期研究的4年随访数据、二线治疗非T315I突变CML - CP患者的数据将在第67届ASH年会上更新[4] - 亚盛医药将在第67届ASH年会上口头报告利生妥®单药治疗R/R CLL/SLL患者的注册II期临床研究最新进展[5] - 利生妥®联合阿扎胞苷治疗初治或既往维奈托克经治髓系肿瘤患者的临床研究最新数据将以壁报展示形式公布[5] - 利生妥®单药治疗BTKi治疗失败的R/R CLL/SLL患者的注册性II期研究结果将在2025年12月6日美国东部时间上午10:15 – 10:30口头报告[10] 研究数据 - 截至2025年7月25日，72例可评估R/R CLL/SLL患者经IRC评估确认的ORR为62.5%，mPFS为23.89个月[11] - 高危患者群体中21.8%达到外周血MRD阴性，11例可评估骨髓MRD患者中有6例达阴性[11] - 截至2025年7月1日，利沙托克拉联合阿扎胞苷研究共入组103例受试者，AML/MPAL 63例，HR MDS/CMML 40例[15] - 47例可评估的复发性/难治性AML/MPAL患者ORR为40.4%，CR率为29.8%[15] - 24例既往接受过维奈克拉治疗的R/R AML/MPAL患者ORR为29.2%，CR率为20.8%[15] - 15例可评估的初治HR MDS/CMML患者ORR为80.0%，40.0%获CR，40.0%获mCR[15] - 截至2025年7月18日，53例可评估疗效患者中94.3%在诱导治疗3周期内实现CR或CR伴不完全血液学恢复[19] - 53例可评估疗效患者最佳MRD阴性率和MRD阴性CR率分别为66.0%和64.2%[19] - 10例携带IKZF1plus特征患者诱导治疗结束时分子学缓解率达90%[19] - 奥雷巴替尼治疗组和BAT治疗组在所有CMP - CP患者中中位EFS分别为21.22个月和2.86个月[21] - 奥雷巴替尼治疗组和BAT治疗组在所有CML - CP患者中CHR率分别为85%和34.8%，CCyR率分别为37.5%和18.9%，MMR率分别为29.5%和8.1%[23] - 奥雷巴替尼治疗组和BAT治疗组在不伴T315I突变CML - CP患者中CHR分别为82.1%和50.0%，CCyR分别为25.8%和20.7%，MMR分别为16.1%和10.3%[23] - 截至2025年7月24日，研究共入组非T315I突变的CP - CML患者47例[24] - 中位治疗时间16.0(1 - 18)个月，89.4%（42例）患者发生任何级别TRAEs，44.7%（21例）发生≥3级TRAEs，12.8%（6例）发生与奥雷巴替尼相关SAEs[25] - ≥3级血液学不良反应中血小板减少占42.6%、中性粒细胞减少占25.5%、贫血占8.5%[25] - 奥雷巴替尼相关SAEs中血小板计数减少占6.4%，贫血、骨髓抑制和发热各占2.1%[25] - 截至2025年7月24日，83.0%（39例）患者接受至少1次疗效评估，76.6%（36例）接受至少2次，72.3%（34例）接受至少3次[27] - 至截止日期，71.8%（28/39）的患者获CCyR，43.6%（17/39）获MMR[27] - 第6、9、12、15、18、21、24个周期评估的CCyR率和MMR率分别为54.3%和25.7%、66.7%和33.3%、74.2%和35.5%、84.6%和46.2%、85.7%和47.6%、90.0%和60.0%、89.5%和57.9%[27] - 30例既往以二代TKI作一线治疗患者中76.7%（23/30）获CCyR，43.3%（13/30）获MMR；9例既往接受伊马替尼治疗患者中55.6%（5/9）获CCyR，44.4%（4/9）获MMR[27]

公司发展历程与里程碑 - 公司于2009年成立，创始团队在2003年于美国成立亚生医药，并完成3轮总计1亿美元融资 [3] - 2010年获得三生制药300万美元投资，结合国家专项支持使公司得以持续运营5年 [4] - 2015年获得由元禾原点领投的近1亿元A轮融资，并因此决定扎根苏州工业园区 [4] - 公司于2019年登陆港交所，并于2025年1月24日成功挂牌纳斯达克，成为美股2025年首家上市的生物医药企业，实现双主板上市 [5] 核心产品与商业化进展 - 公司首款商业化产品耐立克于2022年进入国家医保目录，2025年上半年销售额增长93%达2.17亿元，进院数量增长47% [6] - 第二款产品利生妥于2025年7月获批上市，成为中国首个上市的国产原创Bcl-2抑制剂，也是全球第二款上市的Bcl-2抑制剂 [2][6] - 耐立克的首名临床试验患者已持续获益9年，公司目标是实现血液肿瘤患者停药五年不用药的治愈标准 [6] - 公司产品管线共有6款产品处于临床阶段，适应症覆盖非小细胞肺癌、卵巢癌、腺样囊性癌等 [6] 资本战略与商务拓展 - 2024年6月公司与武田制药达成BD交易，以选择权付款1亿美元、总规模13亿美元将耐立克在中国以外地区的开发及商业化许可授予武田，创下国产小分子肿瘤药物对外授权新纪录 [7] - 双主板上市策略旨在深化与全球投资者合作，获得多元资金支持，为持续创新及全球化战略注入确定性 [5] - 公司未来策略将同步进行临床开发和商务拓展 [7] 产业生态与全产业链布局 - 公司以苏州BioBAY为核心，看重当地专业、活跃的生物医药创新生态 [4] - 2024年获准核发药品生产企业许可证（A证、B证、C证），正式转型为集研发、生产和商业化全产业链一体的企业 [7] - 公司计划建成上市公司产业园地标，推动更多临床或商业化产品在苏州的全球产业基地研发和生产 [8] 行业趋势与宏观环境 - 2025年上半年中国创新药对外授权总额超过600亿美元，已突破2024年全年水平，创新药处于中枢上行周期 [7] - 中国创新药企正通过BD交易实现“侧面突围”，BD交易变现能力持续释放 [7] - 生物医药产业和资本自2021年以来经历了近4年的寒冬 [7]

财务业绩 - 2025年上半年实现收入2.34亿元人民币 核心产品耐立克销售收入达2.17亿元 同比增长93% [1] - 现金流持续改善 货币资金充沛 总货币资金超30亿元 [1] 核心产品表现 - 耐立克销售增长主要受益于已获批适应症全部纳入医保后的放量增长 [1] - 另一核心产品利生妥于2025年7月获NMPA批准上市 公司进入双引擎驱动增长时期 [1] 商业化进展 - 利生妥获批后迅速与国药控股 上药控股 华润天津等医药流通龙头企业签署合作协议 [1] - 15天内在全国30多个城市 40余家医院开出第一批处方 实现产品快速落地 [1] 研发进展 - 九项注册III期临床研究稳步推进 其中三项获美国FDA许可 [1] - 利生妥联合阿扎胞苷全球注册III期研究(GLORA-4)获美国FDA和欧洲EMA同意开展 该研究2024年已获CDE许可 [2] - GLORA-4研究正在全球同步推进患者入组 已完成中国及欧洲地区首例患者入组 [2] 战略布局 - 全面推进利生妥商业化布局 [1] - 加速推动在研品种在全球范围内的临床开发 [1] - 高价值产品管线潜力不断得到认可 [1] - GLORA-4研究将助力利生妥在骨髓增生异常综合征的临床开发和上市注册程序 [2]

股价表现 - 亚盛医药-B(06855)高开逾4% 截至发稿涨4 53%报90港元创历史新高 成交额1689 3万港元 [1] 产品研发进展 - 自主研发Bcl-2选择性抑制剂利沙托克拉（商品名利生妥 研发代码APG-2575）联合阿扎胞苷一线治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合症患者的全球注册III期临床研究（GLORA-4）获美国FDA和欧洲EMA同意开展 [1] - GLORA-4为利生妥在欧美监管机构获批的第二个全球III期研究 在多国家多中心同步入组将加速新药上市进程 [1] - 利生妥是国际上唯一正推进中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂 [1] 产品地位与市场布局 - 利生妥为中国首个获批上市的国产原创Bcl-2抑制剂 已在中国获批上市用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病╱小淋巴细胞淋巴瘤患者 [1] - 该产品通过选择性抑制Bcl-2蛋白恢复癌细胞正常凋亡过程达到治疗肿瘤目的 [1]