报告公司投资评级 - 报告给予公司"买入"评级，维持此前评级 [1] 报告的核心观点 - 公司事件：和黄医药6月22日宣布武田获得欧盟委员会批准FRUZAQLA®(呋喹替尼)上市，成为欧盟超过十年来第一个批准用于治疗转移性结直肠癌的创新靶向疗法 [1] - 呋喹替尼疗效优势显著，美国销售势头强劲。根据武田公布的数据显示，呋喹替尼在美国市场仅2024年第一季度的销售额已超5000万美元，海外销售势头迅猛 [2] - 呋喹替尼已于2023年9月向日本医药品和医疗器械局提交上市申请，有望今年下半年在日本获批 [3] - 公司未来催化事件密集，创新管线迎来收获期。包括呋喹替尼海外销售持续超预期、呋喹替尼国内2L胃癌适应症获批、赛沃替尼海外预计2024年底向FDA提交上市申请、索乐匹尼布国内有望今年获批等 [3] - 公司指引2024年肿瘤/免疫业务综合收入为3.0亿至4.0亿美元。我们预计2024-2026年，公司总收入为7.05、9.12、11.85亿美元 [4] 公司投资价值分析 - 公司创新产品管线丰富，全球化进展顺利，维持公司"买入"评级 [4] - 通过DCF计算，假设永续增长率为2%，WACC为8.94%，公司合理股权价值为409亿港元 [4]

文章核心观点 - 武田制药获欧盟委员会批准，将FRUZAQLA（呋喹替尼）用于治疗经标准疗法治疗后进展或不耐受的转移性结直肠癌成人患者，这是呋喹替尼研发的重要里程碑 [1][2] 分组1：产品获批情况 - 武田收到欧盟委员会通知，FRUZAQLA获批用于治疗经标准疗法治疗的转移性结直肠癌成人患者 [1] - 呋喹替尼是欧盟十多年来首个用于转移性结直肠癌的新型靶向疗法，且不受生物标志物状态限制 [1] - 2023年11月，呋喹替尼获美国批准，由武田以FRUZAQLA品牌销售 [7] - 呋喹替尼在中国获批，由和黄医药与礼来公司以ELUNATE品牌联合销售，并于2020年1月纳入中国国家医保药品目录 [8] 分组2：各方观点 - 巴尔德希伯伦肿瘤研究所主任称，呋喹替尼是欧盟首个获批用于结直肠癌的三种VEGFR选择性抑制剂，该批准是欧洲肿瘤学的重要里程碑 [2] - 武田全球肿瘤业务部总裁表示，很高兴获欧盟批准，能为经治转移性结直肠癌患者提供新治疗选择 [2] - 和黄医药首席执行官兼首席科学官称，这是和黄医药首个在欧洲获批的产品，该药物已改善美中患者治疗前景，期待其在欧洲发挥作用 [2] 分组3：结直肠癌行业情况 - 结直肠癌是全球第三大常见癌症，2022年新增病例超190万，死亡90万；2022年欧洲第二常见，新增约53.8万例，死亡24.8万；预计2024年美国新增15.3万例，死亡5.3万；2022年日本最常见，新增约14.6万例，死亡6万 [3] - 早期结直肠癌可手术切除，但转移性结直肠癌仍存在大量未满足需求，预后差且治疗选择有限 [3] 分组4：FRESCO - 2试验情况 - FRESCO - 2是在美国、欧洲、日本和澳大利亚进行的多区域临床试验，对比呋喹替尼加最佳支持治疗与安慰剂加最佳支持治疗对经治转移性结直肠癌患者的疗效 [4] - 该试验达到所有主要和关键次要终点，呋喹替尼在总生存期和无进展生存期方面有显著临床意义改善，安全性可控 [4][5] 分组5：呋喹替尼介绍 - 呋喹替尼是三种VEGF受体的选择性口服抑制剂，可抑制肿瘤血管生成，设计上增强了选择性，限制脱靶激酶活性 [6] - 其安全性可控，正研究与其他抗癌疗法联合使用 [6] 分组6：武田与呋喹替尼合作情况 - 武田拥有中国大陆、香港和澳门以外地区呋喹替尼的独家全球许可，可进一步开发、商业化和生产 [7] - 除向欧洲药品管理局提交申请外，2023年9月还向日本药品和医疗器械管理局提交了申请 [7] 分组7：和黄医药介绍 - 和黄医药是创新型商业阶段生物制药公司，致力于癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法的发现、全球开发和商业化 [9] - 公司约有5000名员工，其中肿瘤/免疫学团队约1800人，已有三种药物在中国上市，第一种也在美国上市 [9]

文章核心观点 - 武田（Takeda）获欧盟委员会批准，将FRUZAQLA®（呋喹替尼）用于治疗经标准疗法治疗后进展或不耐受的转移性结直肠癌成人患者，这是欧盟十多年来首个不考虑生物标志物状态的转移性结直肠癌新型靶向疗法 [1] 分组1：药物获批情况 - 武田收到欧盟委员会通知，批准FRUZAQLA®（呋喹替尼）单药治疗经标准疗法治疗过的转移性结直肠癌成人患者 [1] - 欧盟委员会的批准基于人用药品委员会2024年4月的积极意见，该意见主要依据III期多区域FRESCO - 2试验结果 [2] - 呋喹替尼2023年11月获美国批准，由武田以FRUZAQLA®品牌销售；2023年9月向日本药品和医疗器械管理局提交申请 [7] - 呋喹替尼在中国获批上市，由和黄医药与礼来联合以ELUNATE®品牌销售，并于2020年1月纳入中国国家医保药品目录 [8] 分组2：结直肠癌行业情况 - 结直肠癌是全球第三大常见癌症，2022年有超190万新病例和90万死亡病例；2022年欧洲第二常见，约53.8万新病例和24.8万死亡病例；预计2024年美国15.3万患者确诊，5.3万死亡；2022年日本最常见，约14.6万新病例和6万死亡病例 [3] - 早期结直肠癌可手术切除，但转移性结直肠癌未满足需求高、预后差且治疗选择有限，多数患者肿瘤无可行的突变 [3] 分组3：FRESCO - 2试验情况 - FRESCO - 2是在美国、欧洲、日本和澳大利亚进行的多区域临床试验，对比呋喹替尼加最佳支持治疗与安慰剂加最佳支持治疗对经治转移性结直肠癌患者的疗效 [4] - 该试验达到所有主要和关键次要终点，呋喹替尼治疗患者的总生存期和无进展生存期有显著临床意义改善，安全性可控 [5] 分组4：呋喹替尼药物情况 - 呋喹替尼是三种VEGF受体的选择性口服抑制剂，可抑制肿瘤血管生成，设计增强了选择性，限制脱靶激酶活性，安全性可控，正研究与其他抗癌疗法联合使用 [6] 分组5：相关公司情况 - 武田拥有中国大陆、香港和澳门以外地区呋喹替尼的独家全球许可，负责进一步开发、商业化和制造 [7] - 和黄医药是创新型商业阶段生物制药公司，致力于癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法的发现、全球开发和商业化，约有5000名员工，其中肿瘤/免疫学团队约1800人 [9] 分组6：药物相互作用情况 - 与利福平（强CYP3A诱导剂）合用，FRUZAQLA的AUCinf降低65%，Cmax降低12%，应避免与强和中度CYP3A诱导剂合用 [17] - 与伊曲康唑（强CYP3A抑制剂）、雷贝拉唑（质子泵抑制剂）合用，FRUZAQLA的AUC和Cmax无临床意义变化，无需调整剂量 [18] - 与达比加群酯（P - gp底物）、瑞舒伐他汀（BCRP底物）合用，达比加群AUC降低9%，瑞舒伐他汀AUC降低19%，无需调整P - gp和BCRP底物剂量 [18][19] 分组7：药物不良反应情况 - FRUZAQLA最常见不良反应包括血小板减少、甲状腺功能减退、厌食等 [19] - 常见不良反应包括肺炎、上呼吸道感染、细菌感染等 [19]

分组1 - 公司是早期批次的创新药企业,在英国、美国、中国、香港实现上市,为国家早期创新药事业培养了大量人才 [1][2] - 公司目前有三款产品上市,包括福威提尼、索邦提尼和塞沃提尼 [1][2] - 公司凭借优秀的内核力和场景力与跨国企业进行了良好合作,如与里莱、阿斯利康等的合作 [2][3] - 公司的核心品种福克基尼和索方帝尼在2023年医保目录实现续约,未进一步降价,反映出国家对这些产品的认可 [2][3] - 公司的10亿元大品种富格金尼在中国和美国上市后销售表现强劲,预计未来将在欧洲和日本获批 [3][4] - 公司在三线治疗领域保持领导地位,市场份额预计达47%以上 [3] - 公司还与多家公司进行创新产品合作,如PT1零和疗法、服务定仪等 [3][4] 分组2 - 公司未来10年销售收入预测为2024年8.9亿、2025年12.6亿、2026年15.8亿,预计2024年实现盈利1.3亿、2025年2.4亿、2026年3.5亿 [4][5] - 公司给予24年7倍PS的估值,对应市值486亿港元,6个月目标价55.78港元,评级为买入 [5] - 公司面临的风险包括行业政策变化、国际竞争加剧、研发不确定性等 [5] - 公司关键假设包括主要品种在欧洲、日本、中国等地的上市时间表,以及新品种的获批时间 [6] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **提问** 询问公司在欧洲和日本的销售价格情况 [33] **回答** 公司在欧洲和日本的销售价格一般会低于美国,但具体价格差多少还需要等到上市时公司公布 [33][34] 问题2 **提问** 询问公司未来几年的合作收入预测 [35] **回答** 公司合作收入取决于合作伙伴的销售情况,公司只能根据合作协议中的分成比例和里程碑收入来预测,具体数字难以预测 [35][36][37] 问题3 **提问** 询问公司在创新药行业的优势和发展前景 [37][38] **回答** 公司在研发策略、品种布局等方面与同行有所不同,更注重在擅长领域持续深耕,这可能是公司的一大优势 [38][39][40][41][42][43] 政府对创新药行业支持力度大,但行业发展还面临一些挑战,如定价压力、资金投入大等,公司需要依靠海外市场来支撑可持续发展 [38][39][40]

会议主要讨论的核心内容 公司概况 - 公司是早期批次的创新药企业,在英国、美国、中国、香港上市,为国内创新药事业培养了大量人才 [1] - 公司目前有3款产品上市,包括福威提尼、索邦提尼、塞沃提尼 [1] - 公司凭借优秀的内核力和产品力与跨国企业进行了良好合作,如与里莱、阿斯利康等合作 [2][3] - 公司的核心品种福贵添泥和索方添泥在2023年医保目录续约且未进一步降价,塞沃提米也首次进入大陆医保目录 [3] - 公司的10亿元大品种福克基尼先后在中国和美国上市,预计2024年可在欧洲和日本上市 [3][4] - 公司在三线治疗领域保持领导地位,市场份额达47%以上 [4] - 公司还与多家创新企业进行联合疗法等合作,并有多个新品种即将获批 [4][5] 财务预测 - 预测公司2024-2026年营业收入分别为8.9亿、12.6亿、15.8亿元,实现盈利1.3亿、2.4亿、3.5亿元 [4] - 给予公司2024年7倍PS的估值,对应市值486亿港元,6个月目标价55.78港元 [4] 风险提示 - 行业政策变化、国际竞争加剧、研发不确定性、核心品种增长不达预期、合作收入不达预期等 [5] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **提问内容** 公司福克基尼在美国的二季度销售情况如何 [8] **回答内容** - 公司已授权五天负责福克基尼在中国以外的销售,具体销售情况由五天掌握 [8][9] - 五天在美国第一季度销售超过5000万美元,超出预期,反映五天重视这个产品并投入大量资源 [8][9] - 五天预计2023财年(2022年4月-2023年3月)福克基尼全年销售有望超过1.4亿美元,较上年大幅增长 [9][10] 问题2 **提问内容** 公司福克基尼在欧洲和日本的销售价格预期如何 [25][26] **回答内容** - 欧洲和日本的销售价格由五天决定,公司不参与定价 [26] - 通常欧洲和日本的价格会低于美国,但具体差多少还需要看五天的定价策略 [26] - 五天在欧洲和日本的销售价格还未公布,需要等到即将获批时才能确定 [26] 问题3 **提问内容** 公司二线VR适应症的竞争格局和市场前景如何 [29][30][31][32] **回答内容** - 二线VR目前存在较大的未满足临床需求,传统化疗效果不佳且副作用大 [30] - 公司福克基尼有望成为二线VR最好的治疗选择,优于现有的仿制药雷莫西欧单抗 [30][31][32] - 公司福克基尼在疗效、用药便利性和价格方面都优于雷莫西欧单抗,有望占据较大市场份额 [32]

文章核心观点 - 公司的一项III期临床试验ESLIM-01显示,其新药sovleplenib在治疗成人原发性免疫性血小板减少症(ITP)方面具有持久的疗效,且安全性良好[1][2][3] - 公司还在中国获得了该适应症的突破性治疗指定,并已提交新药申请并获得优先审评[5] - 公司正计划在美国开展剂量探索性研究,并在中国启动了sovleplenib用于治疗温抗体自身免疫性溶血性贫血的II/III期临床试验[5][10] 根据目录分别总结 临床试验结果 - ESLIM-01是一项2:1随机、双盲、III期临床试验,入组188名既往接受过至少1种ITP治疗的成人患者[3] - 该试验达到了主要终点,sovleplenib组的持久性反应率为48.4%,而安慰剂组为0%(p<0.0001)[3] - 总反应率在0-12周和0-24周分别为68.3%和70.6%,明显高于安慰剂组的14.5%和16.1%(p<0.0001)[3] - sovleplenib组患者的中位缓解时间为8天,而安慰剂组为30天[3] - 进一步分析显示,无论既往接受过多少线治疗或是否曾使用过TPO/TPO-RA类药物,sovleplenib均能带来一致的临床获益[4] 安全性和生活质量 - sovleplenib的安全性与既往研究结果一致,大多数不良事件为轻度或中度[5] - sovleplenib还显著改善了患者的生活质量,包括身体功能和精力/疲劳方面[5] 监管进展 - 中国国家药品监督管理局(NMPA)已授予sovleplenib突破性治疗指定,并受理了优先审评的新药申请[5] - 公司正计划在美国开展剂量探索性研究,并在中国启动了sovleplenib用于治疗温抗体自身免疫性溶血性贫血的II/III期临床试验[5][10]

文章核心观点 - 和黄医药公布索夫雷尼布治疗成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）的III期试验ESLIM - 01结果，显示其可能成为ITP潜在治疗选择，且中国国家药监局已受理新药申请 [1][2] 研究结果 - ESLIM - 01试验结果显示索夫雷尼布治疗原发性ITP患者有临床意义的早期和持续持久血小板反应，耐受性良好且改善生活质量，主要终点达标，持久缓解率48.4%，安慰剂组为0%，总体缓解率在0 - 12周和0 - 24周分别为68.3%和70.6%，安慰剂组为14.5%和16.1%，索夫雷尼布组中位缓解时间为8天，安慰剂组为30天 [3] - 事后亚组分析表明，无论既往ITP治疗线数或既往TPO/TPO - RA暴露情况，索夫雷尼布对ITP患者均有一致临床获益，接受四种或更多既往治疗线的患者中，索夫雷尼布持久缓解率47.7%，安慰剂组为0%；索夫雷尼布组74.6%患者曾接受TPO/TPO - RA治疗，该亚组中索夫雷尼布持久缓解率46.8%，安慰剂组为0% [4] - 索夫雷尼布在ESLIM - 01中的安全性与既往研究一致，多数治疗突发不良事件为轻度或中度，3级及以上不良事件在索夫雷尼布组和安慰剂组分别为25.4%和24.2%，索夫雷尼布还显著改善身体功能和能量/疲劳方面的生活质量 [5] ITP疾病情况 - ITP是自身免疫性疾病，特征为血小板免疫性破坏和生成减少，患者出血和瘀伤风险增加，还伴有疲劳，影响生活质量，成人原发性ITP年发病率为3.3/100,000，患病率为9.5/100,000，中国约有110,000名原发性ITP患者，美国、德国等国约有56,000名，主要医药市场（不含中国）约有145,000名慢性ITP患者 [6][7] - 成人ITP是异质性疾病，现有治疗难治愈，许多患者产生治疗抵抗易复发，对现有药物敏感性有限，需要新治疗方法 [7] 索夫雷尼布情况 - 索夫雷尼布是新型、选择性口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，用于治疗血液系统恶性肿瘤和免疫疾病，目前处于临床研究阶段，安全性和有效性未获监管机构批准，除ITP外，还在温抗体型自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤中进行研究 [2][8] 和黄医药情况 - 和黄医药是创新型、商业化阶段的生物制药公司，致力于癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法的发现、全球开发和商业化，约有5000名员工，其中肿瘤/免疫学团队约1800人，已有三款肿瘤药物在中国上市，首款也在美国上市 [9] 监管进展 - 中国国家药监局授予索夫雷尼布该适应症突破性疗法认定，并于2024年1月受理新药申请进行优先审评，美国正在计划进行剂量探索研究，和黄医药还于2024年3月启动索夫雷尼布治疗成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血的II/III期临床试验注册阶段 [5]

和黄医药概况 - 和黄医药是中国最早一批布局全球市场的新药研发企业之一,已实现在中、港、美、欧"三地"上市 [1][9] - 公司共有三款上市产品,包括呋喹替尼、赛沃替尼和索凡替尼,并已全部被纳入国家医保药品目录 [1] - 公司先后与阿斯利康、礼来及武田制药等国际大药企建立战略合作关系,加快产品在全球市场的商业化 [1][48] - 公司已建立世界一流的全面整合型研发创新平台,致力于将自主发现的抗肿瘤候选药物带向全球患者 [8][9] 呋喹替尼 - 呋喹替尼是一种高选择性的血管内皮生长因子受体(VEGFR 1/2/3)抑制剂,具有较好的肿瘤靶向性及安全性 [23][24] - 呋喹替尼已在近十种肿瘤中展现治疗潜力,市场空间巨大 [26][27] - 呋喹替尼在中国结直肠癌市场占有率领先,并已获批在美国上市 [40][41] - 呋喹替尼联合化疗或免疫疗法治疗胃癌及子宫内膜癌的上市申请已获受理 [1][45] 赛沃替尼 - MET通路异常激活与多种恶性肿瘤相关,是多种癌症的潜在治疗靶点 [49][50] - 赛沃替尼是疗效和安全性俱佳的新一代口服MET抑制剂,具有较高的靶点选择性 [55][56] - 赛沃替尼是MET突变和EGFR TKI耐药NSCLC患者的理想用药 [60][61] - 赛沃替尼在胃癌及肾癌适应症也展开了积极的临床开发 [69][73] 索凡替尼 - 索凡替尼是抑制肿瘤血管生成及免疫调节的双重机制靶向药物 [76][77] - 神经内分泌肿瘤是一种症状较为隐匿、较难确诊的肿瘤类型,亟需有效治疗手段 [80][81] - 索凡替尼是中国唯一获批用于治疗所有来源的神经内分泌瘤的靶向药物 [84][85] - 索凡替尼在国内神经内分泌瘤竞争格局中处于领先地位 [86][88] 其他产品 - 索乐匹尼布是国内首款申报上市的Syk抑制剂,有望成为中国FIC以及全球BIC的Syk抑制剂 [88][90] - 他泽司他是公司引进的全球首创EZH2抑制剂,有望成为国内首个获批的EZH2抑制剂 [93][97] 盈利预测与估值 - 公司管线产品有望在未来实现较高的销售收入,公司整体估值处于较低水平 [100][110] - 我们看好公司的长期发展,首次覆盖给予"买入"评级 [110]

1. 商业化创新生物医药大企业 - 和黄医药是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司,旨在成为发现、开发及商业化治疗癌症及免疫性疾病靶向治疗及免疫疗法的全球领导者[9][10][11] - 公司成立于2000年,目前已经在伦敦证交所、美国纳斯达克、香港交易所三地上市[9][10] - 截至2023年底,公司已于中国推进十三种肿瘤候选药物的临床试验,其中四种亦于美国和欧洲进行临床开发[9] - 三款已上市的产品(呋喹替尼、索凡替尼及赛沃替尼)现已全部获批纳入国家医保药品目录,第四种候选药物他泽司他已于海南先行区及澳门获批上市[9] 2. 呋喹替尼:十亿美元大品种 - 呋喹替尼是一种选择性VEGFR1/2/3口服抑制剂,旨在提高激酶选择性,将脱靶毒性减低,从而提高功效及耐受性[23][24] - 呋喹替尼于2018年9月获中国药监局批准,并于2018年11月底进行商业化上市,用于转移性结直肠癌(mCRC)的三线治疗[23] - 呋喹替尼作为单药疗法及联合其他疗法,2023年底已在约5700名患者中开展临床试验[23] - 除了在中国获批的首个三线治疗结直肠癌适应症,呋喹替尼和多种检查点抑制剂联合疗法的研究已在进行中[23] 2.1 呋喹替尼在三线结直肠癌市场保持领导地位 - VEGFR疗法的全球市场约200亿美元,预计到2030年将增至521亿美元[24][26] - 抑制VEGF/VEGFR信号通路可以阻止肿瘤周围脉管系统的生长,从而使肿瘤无法获得迅速生长所需的营养及氧气[24][26] - 联合免疫疗法的潜力,同时抑制VEGF与免疫检查点可能为合理的联合疗法[26][27] 2.1.2 呋喹替尼在结直肠癌治疗中的临床数据优势显著 - 结肠癌(CRC)患病人数庞大,是全球癌症相关死亡的第二大原因[29][30] - 目前CRC治疗趋势逐渐转向个体化治疗,靶向、免疫等治疗成为了研究热点[29][30] - FRESCO-2研究结果显示,与安慰剂疗法相比,呋喹替尼疗法在OS和PFS关键次要终点均达到具有统计学意义和临床意义的显著延长[31] 2.1.3 呋喹替尼深受全球知名企业青睐 - 2013年,公司与美国礼来制药签署了合作协议,共同推进呋喹替尼的药物开发、审批及其商业化进程[33][34] - 2022年1月,公司与日本武田制药订立协议,后者将取得呋喹替尼在除中国内地、香港及澳门以外全球范围的针对所有适应症的开发及商业化独家许可[40] 2.1.4 呋喹替尼销售市场表现优越 - 爱优特®(呋喹替尼的中国商品名)2023年的市场销售额为1.075亿美元,同比增长15%[41][42] - FRUZAQLA™(呋喹替尼的美国商品名)2023年的市场销售额为1510万美元[42] - 呋喹替尼继续获纳入国家医保目录,并在自2024年1月开始的新的两年期协议内维持与2023年医保目录相同的价格[42] 2.2 呋喹替尼在二线胃癌同样有竞争力 - 胃癌是世界上最常见的恶性肿瘤之一,2020年胃癌新发病例数约109万例,胃癌死亡病例数约77万例[44][45] - 2023年4月,公司宣布中国国家药品监督管理局已受理呋喹替尼联合紫杉醇用于二线治疗晚期胃癌和胃食管结合部腺癌的中国新药上市申请[46][47] - FRUTIGA研究结果显示,呋喹替尼和紫杉醇联合疗法对比紫杉醇单药疗法二线治疗晚期胃癌,PFS终点取得具有统计学和临床意义的获益[47] 2.3 呋喹替尼在多种实体瘤联用市场大 - 公司对研究者发起的呋喹替尼临床试验项目提供支持,约30项用于治疗多种实体瘤的研究正在进行中[50][51] - 公司正在开发呋喹替尼联合信迪利单抗用于治疗晚期实体瘤包括子宫内膜癌、肾细胞癌等[50][51] 3. 索凡替尼:销售增长动力强劲 - 索凡替尼是一种新型的口服激酶小分子抑制剂,2020年12月中国药监局批准其用于治疗非胰腺神经内分泌瘤(epNET)[53][54] - 索凡替尼具有独特抗血管生成及免疫调节双重活性,与多家公司联合开发联合疗法[53][54][58] - 沙利文估计2020年神经内分泌瘤(NET)疗法的全球市场约为60亿美元,预期到2030年将增至215亿美元[55][56] - 索凡替尼于2021年在中国获批上市,并纳入国家医保目录,2023年销售额同比快速增长36%至4390万美元[59][60][62] 4. 赛沃替尼:同类首创MET抑制剂 - 赛沃替尼(中国商品名:沃瑞沙®)是中国首个获批(first-in-class)的选择性MET抑制剂,由公司的合作伙伴阿斯利康推出上市并负责销售[63][

文章核心观点 公司宣布其menin抑制剂HMPL - 506在中国启动针对血液系统恶性肿瘤患者的I期临床试验，介绍了药物相关情况、公司情况及行业数据 [1][2][3] 临床试验情况 - 公司于2024年启动HMPL - 506在中国针对血液系统恶性肿瘤患者的I期临床试验，首位患者于5月31日给药 [1] - 该试验为多中心、开放标签临床研究，分剂量递增和剂量扩展两个阶段，预计招募至少60名患者，主要研究者为中国医学科学院血液病医院的王建祥博士和魏辉博士，详情可在clinicaltrials.gov查询，编号NCT06387082 [1] 药物相关情况 - HMPL - 506是新型口服选择性小分子抑制剂，靶向menin蛋白，menin蛋白控制基因表达和细胞信号传导 [2] - MLL重排和NPM1突变在急性髓系白血病（AML）中起关键作用，MLL重排的AML约占成人AML的5%，NPM1突变的AML约占AML的30% [2] - 抑制menin - MLL相互作用是治疗MLL重排和/或NPM1突变AML的可行策略，目前全球尚无获批的menin抑制剂，公司保留HMPL - 506全球所有权利 [2] 行业数据 - 2023年美国预计有20380例新的AML病例，五年相对生存率为31.7% [3] - 2018年中国估计有19700例新的AML病例，预计2030年将达到24200例 [3] 公司情况 - 公司是创新型、商业阶段的生物制药公司，致力于癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法的研发和商业化 [4] - 公司约有5000名员工，其中肿瘤/免疫学团队约1800人，自成立以来专注将内部研发的癌症药物推向全球患者，已有三款肿瘤药物在中国上市，首款也在美国上市 [4]