公司股价与交易表现 - 2025年12月16日，亚盛医药(AAPG)开盘上涨5.43%，报29.1美元/股，成交1.79万美元，总市值27.16亿美元 [1] 近期财务数据 - 截至2025年06月30日，亚盛医药收入总额2.34亿人民币，同比减少71.63% [1] - 截至2025年06月30日，亚盛医药归母净利润-5.91亿人民币，同比减少462.43% [1] 公司基本情况与市场地位 - 亚盛医药集团是一家立足中国、面向全球的生物医药企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物 [2] - 公司于2019年10月28日在香港联交所主板上市，股票代码6855.HK [2] - 公司拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球前沿 [2] - 公司是全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司 [2] 研发管线与临床进展 - 公司已建立拥有9个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线 [2] - 管线包括抑制Bcl-2、IAP或MDM2-p53等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂 [2] - 公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项临床试验 [2] - 公司共有4个在研新药获得16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证 [2] 核心产品与商业化 - 用于治疗慢性髓细胞白血病的核心品种奥雷巴替尼(商品名：耐立克)是公司的首个上市品种，已在中国获批 [2] - 耐立克曾获中国国家药品监督管理局新药审评中心(CDE)纳入优先审评和突破性治疗品种 [2] - 耐立克已被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》 [2] - 耐立克还获得了美国FDA快速通道资格、孤儿药资格认定、以及欧盟孤儿药资格认定 [2] 研发能力与外部合作 - 公司先后承担多项国家科技重大专项，其中"重大新药创制"专项5项，包括1项"企业创新药物孵化基地"及4项"创新药物研发"，另外承担"重大传染病防治"专项1项 [2] - 公司已在全球范围内进行知识产权布局 [2] - 公司与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙东、阿斯利康、辉瑞等领先的生物技术及医药公司、学术机构达成全球合作关系 [2] 团队建设与未来展望 - 公司已建立一支具有丰富的原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队 [2] - 公司正在高标准打造后期的商业化生产及市场营销团队 [2] - 公司将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，践行"解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求"的使命 [2]

纪要涉及的行业或公司 * 公司为亚盛医药，一家专注于血液肿瘤及贫血等疾病领域的创新药研发公司[1] * 行业为创新药研发，特别是血液肿瘤（如慢性淋巴细胞白血病CLL、急性髓系白血病AML、骨髓增生异常综合征MDS、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病Ph+ ALL、多发性骨髓瘤MM）和贫血（如地中海贫血、肾性贫血）治疗领域[2][3][5][6][13][26] 核心观点和论据 **1 核心产品丽沙托克拉（Lisatoclax）的临床数据与优势** * 在复发难治CLL患者（均曾使用过BTK抑制剂）中，总缓解率ORR达到63%，其中复杂核型患者占40%以上[5] * 在可检测骨髓样本的患者中，有50%以上达到微小残留病灶阴性MRD-[5] * 三级以上不良反应发生率较低，未出现肿瘤溶解综合征TIS或药物相关死亡事件[5] * 临床前研究显示其比维纳克拉Venetoclax活性更强，并在一些维纳克拉无效的模型中有效[4] * 采用全球首创且唯一的每日剂量递增方法，无需提前导入治疗，对CLL患者尤其重要[4] * 从2014年开始研发到2025年7月获批，仅用11年，显示出高效的研发速度[2][3] **2 奥雷巴替尼（耐立克）的临床疗效与数据** * 一线治疗Ph+ ALL患者联合低强度化疗，3个月MRD阴性完全缓解率CRR达64%（53例可评估患者），优于Falcon Trial中伊马替尼的34%[2][9] * 二线治疗中，主要分子学缓解率MMR和完全细胞遗传学缓解率CCR随时间增加，对一线使用达沙替尼或尼洛替尼的患者疗效更佳[2][10] * 二期注册临床试验4年随访数据显示，对于经历三个TKI失败且耐药的患者，无事件生存期EFS表现非常好，整体安全性良好，三级以上副作用随时间减少[11] **3 在AML和MDS领域的进展与策略** * 在初治AML患者中，总缓解率达到44%；在初治MDS患者中，完全缓解率CR达40%，总体有效率（CR+PR）达到80%[6][7] * 对于复发难治型MDS患者，总体有效率为50%；在曾使用维纳克拉并耐药的患者中，与阿扎胞苷联合使用仍显示31%的疗效[7] * 公司坚持靶向BCL-2作为治疗高风险MDS的重要策略，其药物与维奈托克相比，对骨髓抑制较轻，半衰期短，是Cmax驱动，无药物相互作用DDI问题[18][19] * 针对一线MDS的Glorious Four（Grok 4）全球注册研究已获美国FDA和欧盟EMA批准，正在全球20多个国家推进，有望成为全球首个获批的MDS BCL-2选择性抑制剂[8][15][17] **4 其他在研管线的重要发现** * 针对罕见FGF受体重排血液肿瘤MNFGFR的研究显示，大部分患者在两个月内达到反应，其中5例实现完全分子学缓解CM2，部分患者通过干细胞移植实现无疾病残留存活[2][12] * EED抑制剂在贫血模型中，与Forcan公司药物效果相当甚至更好；在多发性骨髓瘤模型中，与帕博利珠单抗联合使用产生显著效果[2][13][14] * EED抑制剂开发难点在于其为变构抑制剂，设计困难，但公司在贫血领域（如地中海贫血或肾性贫血）的临床前研究取得显著疗效，17例病人中看到具有临床意义的疗效[25][26] * 公司正在推进耐立克和APG-2575（2,575）联合治疗ALL（包括Ph+ ALL及其他适应症）的无化疗方案开发计划[3][20] 其他重要内容 **1 公司全球布局与竞争优势** * 在2025年ASCO会议上，公司展台是历年来最大且位置最佳，并举办了三个主要的全球研究者会议，吸引了60多位全球专家参与[3] * 围绕耐立克和利妥昔单抗（注：原文为“利妥昔单抗”，根据上下文疑为“丽沙托克拉”或产品统称）以及EED抑制剂APG-5918（5,918），共发布了十多项报告，其中七项为注册研究，四项已获FDA批准[3] * 丽沙托克拉在全球进行四个注册临床试验，包括一线MDS，并计划在欧美开展AML临床试验[3][21] * 公司在BCL-2领域深耕20多年，在中国市场已占据先机，将通过单药或联合疗法巩固地位应对竞争[21][22] * 公司拥有全球MDS专家，欧洲团队类似维奈托克的试验仅用7天就取得良好效果，为公司的Gloria 4 MDS试验提供了参考和机会[20] **2 临床开发细节与患者特征** * 丽沙托克拉中国注册临床入组较多复杂核型患者，主要因监管要求门槛高，患者均为BTK抑制剂耐药者，在四年前属于无药可医的晚期状态[16] * 丽沙托克拉安全性高，过去8年治疗1,600名患者中仅出现4例TIS病例，得益于药物半衰期短、副作用少以及严格的水化等预防措施[16] * Ph+ ALL一线治疗存在巨大的未满足临床需求，传统化疗效果短暂且复发率高，而现有TKI药物MMR或CMR率仅20%-30%[17] * Gloer系列临床包括四个项目，其中两个（Gloer和Gloer 4）已获FDA批准；Gloer 2与Gloria 3入组顺利[27] **3 未来计划与展望** * 公司今年初制定的目标基本实现，包括丽沙托克拉提前上市、MDS Gloria 4获全球监管批准等，明年将继续推进多发性骨髓瘤MM及弥漫大B细胞淋巴瘤DLBCL等项目[23] * 公司致力于满足全球未满足的血液肿瘤患者需求，通过创新开展临床试验及联合治疗，希望实现无化疗长期生存目标[28]

文章核心观点 - 亚盛医药在2025年美国血液学会年会上公布了其核心产品奥雷巴替尼在酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期慢性髓性白血病患者中的四年长期随访数据 数据证实了该药物相较于现有最佳疗法具有显著且持久的疗效优势以及良好的长期安全性 这进一步巩固了其作为中国首个第三代BCR-ABL1抑制剂的临床价值 [1][3][5] 临床数据结果 - **疗效数据**：在所有CML-CP患者中 奥雷巴替尼组的中位无事件生存期为21.2个月 显著优于对照组（BAT）的2.9个月 在无T315I突变的患者中 奥雷巴替尼组中位无事件生存期为11.9个月 亦显著优于对照组的3.1个月 [3][12] - **应答率**：在所有CML-CP患者中 奥雷巴替尼组的完全血液学缓解率为85% 完全细胞遗传学缓解率为38% 主要分子学缓解率为30% 均显著高于对照组（分别为35% 19% 8%） [12] - **安全性数据**：长期随访数据显示奥雷巴替尼安全性良好 未发现新的安全信号 血管闭塞事件发生率为7% [3][11] 产品与研发管线 - **奥雷巴替尼地位**：奥雷巴替尼是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂 目前在中国与信达生物共同商业化 其所有已获批适应症均已纳入中国国家医保药品目录 [4][15] - **当前适应症**：在中国获批用于治疗伴有T315I突变的TKI耐药CML-CP或加速期CML患者 以及对第一代和第二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP成人患者 [4] - **全球开发进展**：公司正在开展三项全球注册性III期研究 评估奥雷巴替尼在CML-CP 新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病和琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤等多个适应症中的应用 [4][15] - **对外授权**：公司与武田签署了独家选择权协议 若武田行使选择权 将获得奥雷巴替尼在中国大陆 香港 澳门及台湾地区以外的全球开发和商业化权利 [4] - **其他核心资产**：公司第二款获批产品是Bcl-2抑制剂利司伏克 已在中国获批用于治疗既往接受过至少一线系统治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者 目前正在进行四项全球注册性III期试验 [16] 公司背景与行业活动 - **公司定位**：亚盛医药是一家处于商业化阶段的全球性生物制药公司 专注于开发治疗癌症的差异化疗法 [1][14] - **研发重点**：公司建立了丰富的创新产品管线 包括靶向Bcl-2 MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂以及新一代激酶抑制剂 [14] - **行业认可**：公司在2025年ASH年会上受到广泛关注 共有三款在研药物（奥雷巴替尼 利司伏克 APG-5918）的多项临床和临床前研究结果被选中进行报告 [2] - **合作网络**：公司拥有全球知识产权 并与武田 阿斯利康 默克 辉瑞 信达等领先生物技术及制药公司建立了全球合作伙伴关系 [17]

核心观点 - 亚盛医药在2025年美国血液学会年会上公布了其核心产品奥雷巴替尼用于慢性髓性白血病慢性期二线治疗的最新积极数据 数据显示该药物在特定患者群体中展现出高且持续加深的缓解率以及可管理的安全性 为其在更广泛患者群体中的临床应用提供了支持 [1][3][5] 临床数据亮点 - **总体疗效**：截至数据截止日 在既往接受过一线TKI治疗且无T315I突变的慢性期慢性髓性白血病患者中 奥雷巴替尼的完全细胞遗传学缓解率和主要分子学缓解率分别为71.8%和43.6% [3][12] - **关键亚组疗效**：在一线使用第二代TKI治疗失败的患者中 奥雷巴替尼的完全细胞遗传学缓解率和主要分子学缓解率分别达到76.7%和43.3% [3][12] - **缓解持续加深**：随着治疗周期延长 患者缓解持续加深 治疗至第21个周期时 主要分子学缓解率达到60% [6][12] - **安全性概况**：安全性数据与既往报告一致 未发现新的安全信号 在47名患者中 89.4%的患者出现任何级别的治疗相关不良事件 44.7%的患者出现≥3级治疗相关不良事件 [10] 产品与研发进展 - **产品地位**：奥雷巴替尼是公司开发的首个在中国获批的第三代BCR-ABL抑制剂 [4] - **当前适应症与市场准入**：该药在中国已获批用于治疗伴有T315I突变的TKI耐药慢性期或加速期慢性髓性白血病患者 以及对第一、二代TKI耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病成人患者 所有获批适应症均已纳入中国国家医保药品目录 [4][14] - **全球开发布局**：公司正在开展三项全球注册性III期研究 评估奥雷巴替尼在慢性期慢性髓性白血病、新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病和琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤等多种适应症中的应用 [4][14] - **潜在全球合作**：公司已与武田签署独家选择权协议 若武田行使选择权 将获得奥雷巴替尼在中国大陆、香港、澳门及台湾地区以外的全球开发和商业化权利 [4] 公司管线与实力 - **研发平台**：公司是一家全球性、商业化阶段的生物制药公司 专注于开发治疗癌症的差异化疗法 已建立包含靶向Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白抑制剂及新一代激酶抑制剂的丰富创新管线 [13] - **核心产品组合**：除奥雷巴替尼外 公司第二款获批产品是Bcl-2抑制剂利司扑拉 已在中国获批用于治疗既往接受过至少一线系统治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成人患者 该药目前正在进行四项全球注册性III期试验 [15] - **行业合作**：公司拥有全球知识产权 并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等多家领先生物技术及制药公司建立了全球合作伙伴关系 [16]

公司核心进展 - 亚盛医药在2025年美国血液学会年会上首次公布了其全球注册性III期研究POLARIS-1的数据集，该研究评估了奥雷巴替尼联合低强度化疗治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者的疗效和安全性[1] - 在ASH年会上，公司共有三个在研药物（奥雷巴替尼、利司扑拉和APG-5918）的多项临床及临床前研究结果被选中进行报告，其中包括一项口头报告，其创新研发管线再次获得广泛关注[2] 核心产品奥雷巴替尼的临床数据 - POLARIS-1研究数据显示，截至3个诱导周期结束时，最佳微小残留病阴性率和MRD阴性完全缓解率分别为66.0%和64.2%[3][6] - 在53名可评估疗效的患者中，有50名在诱导治疗结束时达到完全缓解或伴不完全血液学恢复的完全缓解，比例为94.3%[14] - 对于携带高危基因型IKZF1的患者，诱导治疗结束时的分子学缓解率达到90%[14] - 奥雷巴替尼联合低剂量化疗耐受性良好，常见的≥3级治疗中出现的不良事件包括中性粒细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、贫血、肺炎、低钾血症和肝功能异常[11] 奥雷巴替尼的监管与商业进展 - 奥雷巴替尼是由亚盛医药研发的新药，是中国首个获批的第三代BCR-ABL抑制剂[4] - 该药目前在中国由亚盛医药与信达生物共同商业化，已获批的适应症均已被纳入中国国家医保药品目录[4] - 公司目前正在开展三项全球注册性III期研究，以评估奥雷巴替尼在多个适应症中的疗效，包括慢性期慢性髓性白血病、Ph阳性ALL和琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤[4] - POLARIS-1研究近期已获得美国FDA和欧洲EMA的许可，标志着该药全球开发的又一重要里程碑[4] - 亚盛医药已与武田签署独家选择权协议，若武田行使选择权，将获得奥雷巴替尼在中国大陆、香港、澳门及台湾以外所有区域的全球开发和商业化独家许可[4] 公司研发管线与合作伙伴 - 亚盛医药是一家全球性、商业化阶段的生物制药公司，专注于发现、开发及商业化治疗癌症的差异化疗法[13] - 公司已建立一条丰富的创新产品管线，包括靶向Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂[13] - 公司的第二个获批产品利司扑拉是一种新型Bcl-2抑制剂，用于治疗多种血液恶性肿瘤，已在中国获批商业化[16] - 公司目前正在开展四项利司扑拉的全球注册性III期试验，涉及慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征等适应症[16] - 公司拥有强大的全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等领先生物技术及制药公司建立了全球合作伙伴关系[17]

公司核心动态 - 亚盛医药在2025年12月7日宣布，于第67届美国血液学会年会上以海报形式公布了其核心在研药物Lisaftoclax联合阿扎胞苷治疗骨髓恶性肿瘤的Ib/II期研究最新数据 [1] - 公司的创新管线在本次ASH年会上受到广泛关注，共有三个在研药物（Olverembatinib、Lisaftoclax、APG-5918）的多项临床及临床前研究结果被选中进行展示，其中Lisaftoclax的一项研究被选为口头报告 [2] 药物Lisaftoclax介绍与进展 - Lisaftoclax是公司自主研发的一种新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2来恢复癌细胞正常凋亡过程 [4] - 该药物已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [4] - 公司目前正在针对CLL/SLL、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等多个适应症开展四项全球注册性III期研究 [4] - 临床数据显示，Lisaftoclax联合AZA在临床前和临床研究中显示出增强的治疗反应 [7] ASH 2025研究数据亮点 - 研究背景：AML和MDS预后不良，现有疗法存在应答失败、不耐受或复发等问题 [5] - 研究设计：这是一项Ib/II期研究，旨在评估Lisaftoclax联合AZA在初治或复发/难治性AML、MPAL、CMML或高危MDS患者中的疗效和安全性，截至2025年7月1日共入组103名患者 [15] - 疗效数据：在44名可评估的R/R AML/MPAL患者中，总缓解率为43.2%，完全缓解率为31.8% [15] - 疗效数据：在22名可评估的、曾接受过Venetoclax治疗的R/R AML/MPAL患者中，ORR为31.8%，CR率为22.7%，初步临床证据表明Lisaftoclax有望克服Venetoclax耐药 [6][15] - 疗效数据：在15名可评估的初治高危MDS/CMML患者中，ORR达到80.0%，其中6名患者达到完全缓解，6名患者达到骨髓完全缓解 [6][15] - 生存期数据：R/R AML/MPAL患者的中位总生存期为7.6个月，R/R HR MDS/CMML患者为11.3个月 [15] - 生存期数据：初治AML/MPAL患者的中位OS为6.3个月，而初治HR MDS/CMML患者的中位OS尚未达到 [15] - 安全性数据：在103名患者的研究中，所有患者队列均未报告剂量限制性毒性，安全性良好 [6] - 安全性数据：常见的≥3级治疗中出现的不良事件包括中性粒细胞减少症（41.7%）、发热性中性粒细胞减少症（35.0%）、血小板减少症（26.2%）和贫血（17.5%） [10] 公司管理层观点与结论 - 公司首席医学官表示，这些数据表明该联合疗法对初治或曾接受Venetoclax治疗的患者具有巨大的治疗潜力，有望为骨髓恶性肿瘤的临床管理带来突破 [5] - 研究初步结论显示，Lisaftoclax联合AZA的方案有望克服Venetoclax耐药，可能为AML/高危MDS患者提供新的治疗选择 [11] 公司整体概况与管线 - 亚盛医药是一家处于商业化阶段的全球性生物制药公司，专注于开发治疗癌症的差异化疗法 [12] - 公司已建立丰富的创新药物管线，包括靶向Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂 [12] - 核心产品Olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗特定类型的慢性髓系白血病，且所有适应症均纳入中国国家医保药品目录 [13] - 公司正开展一项获FDA许可的Olverembatinib针对CML的全球注册III期试验，以及其他针对新诊断Ph+ ALL和SDH缺陷型GIST患者的全球注册III期试验 [13] - 公司拥有强大的全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等多家领先药企建立了全球合作伙伴关系 [17]

公司核心动态 - 亚盛医药在2025年12月7日宣布，于第67届美国血液学会年会上以海报形式公布了其核心在研药物Lisaftoclax联合阿扎胞苷治疗骨髓恶性肿瘤的最新Ib/II期研究结果 [1] - 公司的创新管线在本次ASH年会上受到广泛关注，共有三个在研药物（Olverembatinib、Lisaftoclax、APG-5918）的多项临床及临床前研究结果被选中进行展示，其中Lisaftoclax的一项研究被选为口头报告 [2] 药物Lisaftoclax临床数据亮点 - 在103名患者的研究中，Lisaftoclax联合方案在所有患者队列中均未报告剂量限制性毒性，显示出良好的安全性 [6] - 在22名可评估的、曾接受过venetoclax治疗的复发/难治性AML/MPAL患者中，总缓解率为31.8%，完全缓解率为22.7% [6][15] - 在15名可评估的新诊断高危MDS/CMML患者中，总缓解率达到80.0%，其中40.0%的患者达到完全缓解，另有40.0%达到骨髓完全缓解 [6][15] - 在44名可评估的复发/难治性AML/MPAL患者中，总缓解率为43.2%，完全缓解率为31.8% [15] - 常见≥3级治疗中出现的不良事件包括中性粒细胞减少症（41.7%）、发热性中性粒细胞减少症（35.0%）、血小板减少症（26.2%）和贫血（17.5%） [10] - 复发/难治性AML/MPAL患者的中位总生存期为7.6个月，复发/难治性高危MDS/CMML患者为11.3个月 [15] - 新诊断AML/MPAL患者的中位总生存期为6.3个月，而新诊断高危MDS/CMML患者的中位总生存期尚未达到 [15] 药物Lisaftoclax研发进展与定位 - Lisaftoclax是一种新型、口服、高选择性的Bcl-2抑制剂，通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2来恢复癌细胞正常凋亡过程 [4] - 该药物已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [4] - 公司目前正在开展四项全球注册性III期研究，以评估Lisaftoclax在CLL/SLL、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等多个适应症中的应用 [4] - 初步临床数据显示，Lisaftoclax联合阿扎胞苷的方案有望克服venetoclax耐药性，为AML/高危MDS患者提供新的治疗选择 [11] - 数据进一步验证了Lisaftoclax在骨髓恶性肿瘤中的治疗潜力和良好的耐受性，包括对venetoclax耐药患者的治疗反应，凸显了其区别于同类药物的独特临床价值 [3] 公司整体管线与业务概况 - 亚盛医药是一家处于商业化阶段的全球性生物制药公司，专注于发现、开发及商业化治疗癌症的新型差异化疗法 [12] - 公司已建立丰富的创新药物管线，包括针对Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂 [12] - 核心产品Olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗特定类型的慢性髓系白血病，且所有适应症均已被纳入中国国家医保药品目录 [13] - 公司凭借强大的研发能力，建立了全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等多家领先药企建立了全球合作伙伴关系 [17]

文章核心观点 - 亚盛医药在2025年美国血液学会年会上公布了其核心候选药物Lisaftoclax在中国进行的注册性II期研究的最新数据 该数据支持了该药物于2025年7月获得中国国家药监局上市批准 研究显示Lisaftoclax单药在对布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者中 表现出显著且持久的疗效以及可控的安全性 尤其是在具有高风险基因特征的患者群体中 [1][3][6] 药物临床数据 - **疗效数据**：在72名可评估的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者中 经独立评审委员会确认的客观缓解率为62.5% 中位无进展生存期为23.89个月 中位随访时间为22.01个月 [11] - **深度缓解**：21.8%的患者实现了外周血微小残留病阴性 在11名可评估骨髓微小残留病的患者中 54.5%实现了骨髓微小残留病阴性 [11] - **患者特征**：入组的77名患者中 42.9%具有染色体复杂核型 39%具有del(17p)/TP53突变 53.2%具有未突变的IGHV 这些高风险因素的比例高于同类药物已发表的研究 [3][13] - **高风险亚组**：在具有染色体复杂核型的患者中 63.6%同时伴有del(17p)/TP53突变 63.6%同时具有高核型复杂性 尽管如此 Lisaftoclax仍显示出强大的治疗潜力 [3][13] - **安全性数据**：Lisaftoclax在经布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂预处理的患者中表现出可控的安全性 常见的≥3级治疗相关不良事件为血液学毒性 研究中未发生肿瘤溶解综合征或治疗相关死亡 [14] 药物研发与监管进展 - **监管批准**：Lisaftoclax已于2025年7月获得中国国家药监局批准 用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [1][4] - **全球研发**：公司目前正在开展四项全球注册性III期研究 以评估Lisaftoclax在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等多种适应症中的应用 [4][18] - **作用机制**：Lisaftoclax是一种口服、高选择性的Bcl-2抑制剂 通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2 恢复癌细胞的正常凋亡过程 [4] 公司产品管线 - **核心产品**：公司主要产品奥雷巴替尼是中国首个获批用于治疗伴有T315I突变的慢性髓系白血病慢性期和加速期患者的新型第三代BCR-ABL1抑制剂 所有适应症均已被纳入中国国家医保药品目录 [17] - **研发管线**：公司已建立丰富的创新药物产品管线 包括靶向Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂 以及新一代激酶抑制剂 [16] - **国际合作**：公司拥有全球知识产权组合 并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等领先生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系 [19]

文章核心观点 - 亚盛医药的核心在研药物奥雷巴替尼（olverembatinib）用于治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的全球注册性III期研究（POLARIS-1）已获得美国FDA和欧洲EMA的批准，标志着该药物全球开发，特别是在欧美市场的关键进展 [1] 药物研发与监管进展 - 奥雷巴替尼用于治疗新诊断Ph+ ALL的全球注册性III期研究（POLARIS-1）已获得美国FDA和欧洲EMA的批准，这是该药物获得美欧监管机构批准的第二个全球注册性III期研究 [1] - POLARIS-1研究是一项全球、多中心、随机对照、开放标签的III期研究，旨在评估奥雷巴替尼联合化疗在新诊断Ph+ ALL患者中的疗效和安全性，该研究已于2023年获中国CDE批准并在中国启动 [2] - 奥雷巴替尼已在中国获批用于耐药慢性髓系白血病（CML）的多个适应症，且所有获批适应症均已纳入中国国家医保药品目录（NRDL） [3] - 奥雷巴替尼针对Ph+ ALL的适应症已获得中国临床肿瘤学会（CSCO）指南连续推荐，并获得中国CDE的突破性治疗认定 [3] - 2024年6月14日，亚盛医药与武田（Takeda）签署了独家选择权协议，若武田行使选择权，将获得奥雷巴替尼在中国大陆、香港、澳门和台湾以外所有区域的全球开发和商业化独家许可 [4] 临床数据与疗效 - POLARIS-1研究的首批数据将在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布，摘要数据显示，在接受奥雷巴替尼联合低强度化疗的初治Ph+ ALL患者中，三个治疗周期结束时的微小残留病（MRD）阴性率和分子MRD阴性完全缓解（CR）率均达到约65%，显著优于同类其他药物报告的疗效 [3] - 联合治疗方案在携带IKZF1突变等高危亚型患者中也显示出良好的临床获益，并且安全性良好，不良事件发生率低且大多可控 [3] 疾病背景与市场机会 - Ph+ ALL占成人ALL病例的20%-30%，常见于老年人群，具有高复发率、无病生存期短和预后差的特点 [3] - 在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）出现之前，仅靠化疗治疗的五年总生存（OS）率低于20%，尽管TKI改变了临床治疗模式，但第一代和第二代TKI在治疗Ph+ ALL方面存在相当大的局限性 [3] 公司产品管线概述 - 亚盛医药是一家全球性、商业化阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化用于治疗癌症的差异化新疗法 [6] - 公司已建立丰富的创新药物管线，包括针对Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂 [6] - 核心产品奥雷巴替尼是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗伴有T315I突变的慢性期CML、加速期CML，以及对第一、二代TKI耐药或不耐受的慢性期CML患者 [7] - 公司正在开展一项美国FDA批准的针对CML的全球注册性III期研究（POLARIS-2），以及针对新诊断Ph+ ALL和琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤（SDH-deficient GIST）患者的全球注册性III期研究 [7] - 公司第二个获批产品是Bcl-2抑制剂利沙妥克（lisaftoclax），用于治疗多种血液恶性肿瘤，已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者 [8] - 公司目前正在进行四项全球注册性III期试验，涉及利沙妥克联合BTK抑制剂用于不同阶段的CLL/SLL、急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（HR MDS）患者 [8] 公司合作与研发能力 - 亚盛医药拥有强大的研发能力，建立了全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等领先的生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系 [9] - 公司还与丹娜-法伯癌症研究所、梅奥诊所、美国国家癌症研究所和密歇根大学等领先研究机构建立了研发合作关系 [9]

公司核心进展 - 亚盛医药宣布其核心候选药物奥雷巴替尼（olverembatinib）用于治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的全球注册性III期研究（POLARIS-1）已获得美国FDA和欧洲EMA的批准 [1] - 这是奥雷巴替尼第二个获得美欧监管机构批准的全球注册性III期研究 旨在加速该药物在全球特别是欧美市场的注册进程 [1] - 该研究将在多个国家的试验中心同时招募患者 [1] 临床试验设计与数据 - POLARIS-1是一项全球、多中心、随机对照、开放标签的III期研究 旨在评估奥雷巴替尼联合化疗治疗新诊断Ph+ ALL患者的疗效和安全性 [2] - 该研究已于2023年获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准并在中国启动 [2] - 研究首个数据集将在2025年美国血液学会（ASH）年会上公布 摘要数据显示 在初治Ph+ ALL患者中 接受奥雷巴替尼联合低强度化疗后 三个治疗周期结束时的微小残留病（MRD）阴性率和分子MRD阴性完全缓解（CR）率均达到约65% 显著优于同类其他药物报告的疗效 [3] - 联合疗法在携带IKZF1plus突变等高危亚型患者中也显示出良好的临床获益 并且安全性良好 不良事件发生率低且大多可控 [3] 疾病背景与市场机会 - Ph+ ALL在成人ALL病例中占20%-30% 常见于老年人群 具有高复发率、无病生存期短和预后差的特点 [3] - 在酪氨酸激酶抑制剂（TKI）出现前 仅靠化疗治疗的五年总生存（OS）率低于20% [3] - 第一代和第二代TKI在治疗Ph+ ALL方面存在相当大的局限性 [3] 药物管线与商业合作 - 奥雷巴替尼是亚盛医药开发的口服第三代TKI 也是中国首个获批的第三代BCR-ABL抑制剂 目前正与信达生物在中国联合商业化 [3] - 该药已在中国获批用于耐药慢性髓系白血病（CML）的多个适应症 且所有获批适应症均已纳入中国国家医保药品目录（NRDL） [3] - 针对Ph+ ALL适应症的开发 奥雷巴替尼已连续获得中国临床肿瘤学会（CSCO）指南推荐以及中国CDE的突破性治疗药物认定 [3] - 2024年6月14日 亚盛医药与武田（Takeda）签署了独家选择权协议 若武田行使选择权 将获得奥雷巴替尼在中国大陆、香港、澳门和台湾以外所有区域的全球开发和商业化独家许可 [4] 公司业务与研发管线 - 亚盛医药是一家全球性、商业化阶段的综合性生物制药公司 专注于发现、开发和商业化用于治疗癌症的新型差异化疗法 [6] - 公司已建立丰富的创新药物产品管线 包括靶向Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂 以及新一代激酶抑制剂 [6] - 除奥雷巴替尼外 公司第二个获批产品是新型Bcl-2抑制剂利沙妥克（lisaftoclax） 用于治疗多种血液恶性肿瘤 已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者 [8] - 公司目前正在进行四项利沙妥克的全球注册性III期试验 分别针对不同适应症的患者群体 [8] - 公司还在进行奥雷巴替尼用于CML的全球注册性III期试验（POLARIS-2）以及用于琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤（SDH-deficient GIST）患者的全球注册性III期试验 [7] 全球合作与知识产权 - 亚盛医药凭借强大的研发能力 建立了全球知识产权组合 并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等众多领先的生物技术和制药公司建立了全球合作伙伴关系 [9] - 公司还与丹娜-法伯癌症研究所、梅奥诊所、美国国家癌症研究所和密歇根大学等领先研究机构建立了研发合作关系 [9]