Legend Biotech (LEGN) Q2 2025 Earnings Call August 11, 2025 08:00 AM ET Speaker0Ladies and gentlemen, thank you for standing by. Welcome to Legend Biotech's Second Quarter twenty twenty five Earnings Call. At this time, all participants are in a listen only mode. After the speakers' presentation, there will be a question and answer session. To ask a question during this session, you would need to press the 11 on your telephone, and then you will hear an automated message advising your hand is raised.And to ...

核心观点 - 安科生物参股公司博生吉医药科技的PA3-17注射液被CDE纳入拟突破性治疗品种公示名单，标志着中国在T细胞恶性肿瘤领域的重大突破 [1] - PA3-17注射液是国内首个、全球领先的针对T细胞血液肿瘤拟纳入BTD的CAR-T疗法，用于治疗成人复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤(R/R T-ALL/LBL) [1] - 该药物客观缓解率(ORR)高达84.6%，显著优于现有疗法，安全性可控，为患者提供新的治愈方案 [2] 药物研发进展 - PA3-17注射液于2021年8月获得《药物临床试验批准通知书》，并已完成Ⅰ期注册临床试验 [1] - 突破性治疗药物认定可优先配置资源进行沟通交流，加速药物研发和上市进程 [1] - 纳入突破性治疗品种将加速推动PA3-17注射液上市，实现优先审评审批 [2] 技术突破与临床价值 - PA3-17注射液是全球首个靶向CD7抗原的自体CAR-T产品，攻克了T细胞肿瘤因"自相残杀"导致的研发壁垒 [2] - 采用非基因编辑技术，将T细胞表面CD7蛋白滞留胞内，避免传统基因编辑的脱靶风险 [2] - 运用全自动封闭工艺实现"全自动生产"，大幅降低污染风险，保障产品一致性 [2] - 为长期处于"无药可用"困境的患者提供首个机制性治愈方案 [2] 市场与行业影响 - 成人R/R T-ALL/LBL患者5年生存率不足20%，复发后长期生存率低于10%，临床需求迫切 [2] - PA3-17注射液的成功研发将助力中国原创细胞疗法走向国际，在全球竞争中占据领先地位 [2]

核心观点 - 报告重点关注天士力的P134细胞注射液获得国家药监局临床试验批准，该产品针对复发胶质母细胞瘤适应症，全球范围内尚无同类产品获批上市，具有全球领先潜力[2][5][6] - 天士力研发管线丰富，截至24年年报拥有98款在研产品，其中33款为1类创新药，27款处于临床试验阶段，22款进入临床II、III期，研发进展值得期待[8] - 全球胶质母细胞瘤(GBM)治疗市场空间广阔，2023年规模达75.22亿元，预计2029年将增长至139.68亿元，中国年发病率约6.4/10万人，该疾病存在显著未满足临床需求[7] 市场表现 - 上证综指报3633.99点(+0.45%)，深证成指报11177.78点(+0.64%)，创业板指报2358.95点(+0.66%)[3] - 申万一级行业中，国防军工(+3.07%)、机械设备(+1.98%)、煤炭(+1.89%)涨幅居前，医药生物(-0.65%)表现相对落后[4] 天士力P134产品分析 - P134是靶向CD44/CD133的自体CAR-T产品，通过特异性识别GBM肿瘤抗原激活T细胞杀伤肿瘤，作用机制具有创新性[6] - 该产品由天士力与北京神经外科研究所合作开发，目前针对复发GBM适应症的临床进展处于全球第一梯队[6][7] - GBM占原发恶性中枢系统肿瘤的50.1%，现有治疗手段预后较差，P134有望开辟CAR-T治疗新路径[7] 公司研发战略 - 采用"四位一体"研发模式推进多梯度管线，重点布局与核心业务匹配的创新药[8] - 1类创新药占比达33.7%(33/98)，临床中后期项目占比22.4%(22/98)，显示研发质量与效率[8] 行业数据 - 8月金股组合包含恒瑞医药(600276)、佰仁医疗(688198)等医药股，反映对创新药赛道的持续看好[4] - 医药生物行业当日下跌0.65%，但创新药长期成长逻辑未改[4]

行业投资评级 - 强于大市（维持评级）[7] 核心观点 - 国内CD7 CAR-T疗法或迎突破，重点关注安科生物参股子公司博生吉的PA3-17产品，其针对T-ALL/LBL适应症的II期临床数据表现优异，ORR达84.6%，CR/CRi达76.9%，全球最佳[3][17][27] - 医药生物板块本周表现强势，中信医药指数上涨2.7%，跑赢沪深300指数4.5pct，年初至今累计上涨22.8%，跑赢大盘19.7pct[4][41] - 创新药板块持续受BD合作催化，恒瑞与GSK达成潜在125亿美元授权合作，石药新BD总代价最高达20.75亿美元[5] 行业表现 行情回顾 - A股医药板块：本周涨幅前五个股为南新制药（+78%）、利德曼（+46.4%）、辰欣药业（+40.9%）、奇正藏药（+40%）、广生堂（+36.4%）[4][56] - 子板块表现：化学制剂（+6.0%）、中成药（+2.9%）、医疗服务（+2.8%）领涨，医疗器械（-0.5%）表现较弱[44] - 港股医药：恒生医疗保健指数本周上涨1.9%，跑赢恒生指数5.3pct，年初至今涨幅达77.2%[67] 估值与成交 - 医药板块整体估值30.33倍（TTM），相对全A溢价率33.23%，仍低于历史中枢[49][51] - 本周医药板块成交额9763亿元，环比增长24.7%，占A股总成交额10.8%[55] 重点公司分析 安科生物/博生吉 - PA3-17采用纳米抗体结合域和PEBL技术双重创新，解决CAR-T自相残杀难题，疗效可维持15个月以上[26][27] - 适应症拓展潜力大，未来可能覆盖PTCL、ENKTL及AML等疾病[32] - 博生吉具备通用型CAR-T平台技术，CD19-CAR-γδT细胞UTAA91已进入I期临床[33] 投资组合建议 - 本周关注组合：康方生物、上海谊众、安科生物等，算术平均跑赢医药指数1.9pct[12][13] - 八月关注组合：恒瑞医药、康方生物、安科生物等[5] 行业趋势展望 - 创新药仍是核心方向，重点关注：1）具备商业化能力的BioPharma；2）潜在BD标的；3）基因治疗、小核酸等前沿技术[5] - 医疗器械板块迎来政策拐点，股价和估值处于底部，建议重点配置[5] - 中报季临近，建议挖掘业绩超预期标的[5]

科弈药业与ERIGEN LLC的战略合作 - 科弈药业与美国生物医药巨头ERIGEN LLC达成战略合作，签署关于创新性全球首款并联增强型双靶向CAR-T细胞治疗产品KQ-2003的独家海外授权许可协议 [1] - 合作涵盖大中华区以外(不含印度、土耳其及俄罗斯)的全球权益，ERIGEN获得该产品在相关区域的独家开发、注册和商业化权利 [1] - 协议授权ERIGEN使用KQ-2003的核心专利结构与序列以开发"通用型CAR-T细胞疗法"，科弈药业保留大中华区权益 [1] - 科弈药业将获得1500万美元近期开发里程碑付款，后续研发、注册及商业化阶段里程碑付款高达13.2亿美元，并在授权区域净销售额基础上获得最高8亿美元销售分成 [1] KQ-2003的临床数据与市场潜力 - KQ-2003是一款精准靶向BCMA与CD19的双靶点CAR-T细胞治疗药物，针对复发/难治性多发性骨髓瘤(rrMM) [2] - 在第66届美国血液学会(ASH)年会上公布的1/2期临床研究数据显示KQ-2003在相关患者群体中取得100%总体缓解率(ORR) [3] - 全球CAR-T疗法市场规模预计2030年达到218亿美元，其中多发性骨髓瘤市场增长迅猛 [4] - 传奇生物与强生合作的BCMA CAR-T细胞疗法Carvykti今年上半年销售额达8.08亿美元，全年有望冲击20亿美元 [4] 行业竞争格局与技术趋势 - 全球CAR-T市场形成梯队竞争格局，国际巨头如诺华、吉利德、百时美施贵宝与国内新兴力量药明巨诺、传奇生物、科济药业等展开激烈角逐 [4] - 国内已有六款CAR-T产品投入市场，包括药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、复星凯特的阿基仑赛注射液等 [5] - 传统CAR-T疗法存在三大难题：治疗费用超40万美元、生产周期2至4周、实体瘤治疗效果有限 [5] - 新兴体内CAR-T技术通过病毒载体、脂质纳米颗粒(LNP)和mRNA平台实现治疗周期缩短至数天，生产成本降低60%以上 [6] 通用型CAR-T的未来发展 - 通用型CAR-T使用健康供体细胞进行改造，能够实现现货供应，解决个性化治疗的生产瓶颈问题 [6] - 科弈药业与ERIGEN的合作包括"通用型CAR-T"开发授权，体现行业对未来趋势的前瞻性布局 [6] - 到2030年，体内CAR-T技术可能重塑癌症治疗场景，治疗成本降至与传统疗法相当水平，实体瘤难题有望攻克 [8] - 中国企业在细胞治疗领域的技术革命正在重新书写全球规则 [8]

以色列纳米技术增强CAR-T疗法研究 - 以色列内盖夫本-古里安大学研究人员利用源自芯片制造的纳米技术开发新型人工激活平台，显著提升CAR-T疗法抗癌效果 [1] - 该技术突破重点在于增强T细胞持久性和抗癌能力，解决CAR-T细胞体内活性维持时间有限的关键挑战 [1] - CAR-T疗法通过提取患者T细胞进行基因改造后回输，在治疗白血病等血液系统恶性肿瘤方面已显示显著疗效 [1]

临床疗效数据 - GCC19CART在美国I期临床试验中治疗剂量组（2x10^6 CAR-T/kg）客观缓解率（ORR）达80%（4/5），其中3例部分缓解（PR），1例病理完全缓解（pCR）[2] - 1例患者靶病灶持续缩小（M1：-38.3%，M4：-82.6%，M10：-100%），第10个月达到完全缓解（CR）[3] - 中国临床试验显示治疗剂量组ORR为50%，应答患者中超30%生存期突破4年，超40%突破3年，超70%突破2年，显著优于标准疗法（中位生存期6-10个月）[4] 技术平台优势 - CoupledCAR平台技术克服了CAR-T在实体瘤中难以扩增的难题，药代动力学数据证实其快速扩增和持续肿瘤杀伤能力[3] - 该平台能突破实体瘤免疫抑制微环境，维持长期抗肿瘤效应，与高ORR（80%）和持久缓解效果高度吻合[3] 产品管线与合作 - GCC19CART是斯丹赛基于CoupledCAR平台开发的首发管线，已获FDA临床试验批准和快速通道资格[5] - 美国临床试验CARAPIA-1（NCT05319314）与哈佛大学丹娜·法伯癌症研究所、加州大学旧金山分校肿瘤中心等顶级机构合作开展[3][5] - 公司同时布局前列腺癌、胰腺癌等其他实体瘤的CAR-T候选药物管线[5] 行业认可 - 中国临床研究结果发表于《JAMA Oncology》，被评价为"真正有潜力成功的新一代癌症疗法"[4] - 国际同行对GCC19CART的临床效果给予一致认可，尤其在晚期结直肠癌治疗领域展现革命性潜力[3][4]

股价表现 - 传奇生物股价从2023年8月高点58.90美元跌至2024年4月低点29.40美元，跌幅达50% [1] - 2024年4月15日CARVYKTI销售数据超预期推动股价单日上涨5.08%，4月累计上涨3.01% [1] - 2024年5月14日股价单日大跌10.55%，次日触及27.43美元创2021年5月以来新低 [1][7] 核心产品CARVYKTI表现 - 2025Q1全球销售额达3.69亿美元，同比增长135%，环比增长10.5%，超市场预期3.24亿美元 [1] - 2024年全年销售额9.63亿美元，同比增长92.7%，接近"重磅药物"标准 [8] - 美国市场2025Q1收入3.18亿美元，同比增长127% [8] - 已在中国、美国、欧盟、日本等多地上市，2024年4月美欧获批二线疗法适应症 [8] - 市场预计2025年销售额有望达20亿美元 [8] 产能扩张计划 - 与诺华达成商业化生产合作，2025Q1已启动生产 [9] - 投资1.5亿美元扩建比利时工厂，预计2024年底获商业供应批准 [9] - 预计2025年底年产能达10000剂，2027年底达20000剂 [9] - 公司预计2026年实现盈利 [9] 竞争格局变化 - 吉利德旗下anito-cel在II期试验中显示ORR达97%，CR/sCR达68%，12个月OS数据优于CARVYKTI [4][5] - anito-cel在安全性方面表现突出，未显示延迟神经毒性 [4] - 市场担忧anito-cel可能影响CARVYKTI未来定价权和市场份额 [7] - 竞品需3-5年数据验证，但已对传奇生物估值逻辑形成冲击 [7][11] 研发管线现状 - 现有11款在研产品覆盖CAR-T、NK、γδT细胞疗法等多个技术平台 [11] - 研发管线涉及GPRC5D、CLAUDIN 18.2、DLL3等创新靶点 [11] - 所有在研产品均处于1期或临床前阶段，短期内无新商业化产品 [11]

财务数据和关键指标变化 - 2024年末现金、现金等价物和有价证券总计5.88亿美元，相比2023年12月31日的2.39亿美元有所增加，主要是与BioNTech的战略合作和股权融资带来6亿美元的总收益 [25] - 2024年运营亏损2.414亿美元，2023年为1.797亿美元 [26] - 2024年销售成本总计1140万美元，是Obicel获得生物制品许可申请（BLA）批准后的商业可用工厂产能成本 [26] - 2024年研发费用增至1.384亿美元，2023年为1.305亿美元，主要因员工工资、与ObeCell相关的制造成本增加，部分被专业费用和设施成本减少抵消 [27] - 2024年销售、一般和行政费用增至1.011亿美元，2023年为4670万美元，主要因支持商业化活动的员工人数增加导致工资和其他员工相关成本上升 [27] - 2024年净亏损2.207亿美元，2023年为2.084亿美元 [27] - 因FDA批准，公司在第四季度从Blackstone获得3000万美元的里程碑付款，并根据UCLB许可协议支付了1000万英镑的监管里程碑付款 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 商业业务 - 截至3月19日，已有33个中心获授权提供Ocassol产品，预计这些中心可覆盖美国约60%的目标患者群体，年底预计将有60个中心准备好为患者提供该产品 [12][13] 研发业务 - 自身免疫方面，Carlyle研究的首批6名患者已完成给药，公司将在4月23日的研发活动中公布数据，并计划在下半年展示患者长期随访数据 [22][23] - 血液肿瘤学方面，儿科研究PY1进展顺利，预计下半年提供更新 [23] - 早期管道方面，与伦敦大学学院的合作伙伴在AUTO1 - 2、AUTO6和G、AUTO8项目上持续推进活动，计划在4月研发日进行简短更新 [24] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，Ocassol于11月8日获批准，批准时间略早于计划，标签为复发性/难治性成人急性淋巴细胞白血病（ALL）患者提供广泛机会，且无需风险评估和缓解策略（REMS）计划 [11] - 英国和欧洲市场，公司在2024年初向欧洲药品管理局（EMA）提交申请，年中向英国药品和保健品管理局（MHRA）提交申请，预计2025年下半年获得监管决定 [14][15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司2025年的主要目标是成功商业推出Ocassol，并探索其在更多适应症中的应用，推动其他产品候选药物的进展，同时谨慎进行投资 [7][8] - 计划于4月23日在纽约举办研发活动，详细阐述未来增长计划 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2024年是非常成功的一年，为2025年奠定了良好基础，公司对Ocassol的商业推出进展感到满意，认为产品具有良好的安全性和有效性，市场前景广阔 [7][10] - 公司有足够的资金支持Ocassol的全面推出和商业化，以及推进管道开发计划，包括在自身免疫疾病的首个关键研究中获取数据 [29] 其他重要信息 - 公司将在研发活动中详细介绍未来计划，包括如何为未来增长创造更多机会 [9] - 公司的制造设施已顺利投入运营，为产品的可靠供应提供了有力支持 [22] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于Ocassol的初始需求、订单情况以及门诊使用情况 - 公司看到中心激活动态良好，反映出产品受关注程度高，对产品前景有信心，具体情况将在第一季度更新中提供更全面信息 [34][35] - 低肿瘤负担患者免疫安全事件少，一些医生对门诊给药感兴趣，但目前处于产品推出早期，还需观察后续发展 [35][36] 问题2: 达到年底60个授权中心目标的爬坡情况以及关税对制造的影响 - 前30个中心上线较为稳定，预计后续30个中心在年内逐步增加，但受各中心自身情况影响存在一定变数，总体预计进展相对平稳 [41][43] - 关税问题目前难以预测，历史上药制品关税通常经过深思熟虑且影响较小，血液制品一般会被排除在外，目前公司暂无明确观点 [44][45] 问题3: 商业环境中从中心激活到首个患者治疗的时间分布以及医生对产品不进行移植治疗的看法 - 时间差异较大，取决于患者是否适合治疗以及相关进展情况，总体早期迹象积极，随着时间推移中心使用产品会更频繁 [49][50] - 试验中约18%的患者进行了后续干细胞移植，比例较低，产品在无移植情况下也能为患者带来积极效果，受到医生认可，但目前仍需更多时间和经验来明确后续情况 [53][55] 问题4: 商业推出中制造成功率和周转时间以及BioNTech对AUTO6 NG的选择时间 - 商业生产经验与关键研究中的经验相符，令人放心，随着业务开展会积累更多经验 [57] - BioNTech在SOLITUEN项目AUTO6 NG上的选择权仍在有效期内，预计在当前与UCL进行的临床试验得出结果且前进路径明确时触发该选择权 [58][59] 问题5: 即将公布的SLE数据内容以及产品推出资源投入方向 - 数据将围绕产品特性、安全性和预期作用展开，包括产品在体内的扩增和持久性、细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性等安全事件、B细胞耗竭、自身反应性抗体影响和疾病评分等方面，研究患者群体更接近现实世界 [62][66] - 资源主要投入到为中心提供服务上，通过单点接入模式为中心提供支持，涵盖医疗事务、报销和市场准入等方面，与传统产品推出的销售和营销模式不同 [67][69] 问题6: 成人ALL项目首批治疗采用中心是否有Takeda经验以及转换犹豫原因，SLE增加患者剂量决策因素和CAR T治疗狼疮的目标 - 首批激活中心既有参与过FEELIX研究的，也有未参与过的，两类中心都快速行动，显示出对产品的高兴趣和对患者治疗的适用性判断 [71][72] - 研究采用固定剂量，后续有调整和扩展队列的机会，目前基于产品在该剂量下的安全性和有效性数据有信心，具体决策将在4月23日研发日公布 [74][76] - 美国SLE患者约40万，但大部分可用标准治疗管理，CAR T疗法适用于1 - 2万病情严重的患者，在高医疗需求领域有优势和经济合理性 [80][82] 问题7: 已纳入的中心是否包含B ALL患者量排名前10的中心，是否能评论单采数量，是否计划提供销售指导，SLE下半年数据更新的增量信息 - 前33个中心中包含许多高流量中心，已能覆盖美国大部分患者，网站可查看具体中心信息 [87][90] - 公司不提供单采数据，将报告患者给药情况，这是确认收入的时间点，报告方式更清晰一致 [90][91] - 今年不提供销售指导，因为业务发展受多个因素影响，各因素发展轨迹不同，难以进行预测，公司将专注于患者给药和收入确认的实际情况 [92][94] - 下半年SLE数据更新的重要信息是长期随访结果，包括治疗后B细胞再构成和自身反应性B细胞情况，这能反映治疗的临床影响，4月会议将介绍后续计划 [96][97] 问题8: 商业环境中Ocassol的静脉到静脉时间是否达到目标，首批批次的进展和经验教训，与EMA沟通的欧盟批准时间预期、欧盟推出准备情况以及与美国中心纳入过程的比较 - 产品周转时间与预期一致，令人放心，在与中心合作过程中获得了很多宝贵经验，将不断改进平台以提升中心体验 [103][106] - 与EMA的互动按正常流程进行，目前处于后期阶段，难以确定具体批准时间，公司正在为英国和德国的临床中心做准备，美国的经验可应用于欧洲市场，预计工作能高效进行 [108][111] 问题9: 英国NICE对Ocassol的决策时间预期，Carlyle研究中6名患者中期分析的随访时长 - 6名患者中，1名随访超6个月，2名超3个月，3名在1 - 3个月之间，下半年的长期随访对了解B细胞再构成情况很重要 [117] - 英国有监管和健康经济评估两个流程同时进行，时间不受公司完全控制，公司期待在清除监管障碍后提供最新信息 [118][119]

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司净亏损1.262亿美元，即每股基本和摊薄亏损0.47美元，而2023年净亏损9590万美元，即每股基本和摊薄亏损0.39美元，2024年净亏损包含超过5500万美元的非现金费用净额 [36] - 2024年公司现金消耗（包括运营现金使用和资本支出）总计7680万美元 [37] - 2024年底公司通过发行优先股筹集7900万美元，并出售非核心资产的知识产权和特许权权利获得850万美元，年末现金、现金等价物和投资为9790万美元 [37][40] 各条业务线数据和关键指标变化 PRGN - 2012 - 关键临床数据显示，PRGN - 2012在复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）治疗中达到主要疗效终点，完全缓解率为51%，显著优于预先设定的成功标准 [9] - 完全缓解持久，中位缓解持续时间为24个月，所有1期完全缓解者三年后仍无手术且处于完全缓解状态 [10] - 86%的患者手术次数减少 [10] PRGN - 2009 - 2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上公布的1期数据显示，在复发难治性患者中，该药物客观缓解率达30%，包括完全缓解和部分缓解者，部分完全缓解者缓解持续近两年 [25][26] UltraCAR - T平台 - 针对急性髓系白血病（AML）患者的1b期研究已完成，公司正在准备向美国食品药品监督管理局（FDA）提交1b期结束报告 [30] - 发现了AML患者接受CAR - T治疗后应答者与非应答者的特定生物标志物 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司高级分析显示，美国约有2.7万名成年RRP患者，高于此前估计的最多2万名，表明未满足的医疗需求更大 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 公司正从研发向商业化转型，重点推进PRGN - 2012的商业化进程，预计2025年下半年开始产生商业收入 [23] - 建立了内部专用的药品生产质量管理规范（GMP）设施，用于腺病毒药物物质的生产，并与合同研发生产组织（CDMO）合作进行灌装和包装操作，同时建立了内部GMP质量控制能力 [16][17] - 组建了Precigen商业领导团队，制定了全面的美国市场商业化战略，并与EVERSANA合作实施美国市场的产品推出 [20] 行业竞争 - 公司认为PRGN - 2012在RRP治疗领域具有显著优势，有望成为该领域首个且最佳的治疗药物，其疗效、安全性、给药便利性等方面表现突出，与其他腺相关病毒（AAV）或病毒平台相比，大猩猩腺病毒平台可重复给药 [8][11] - UltraCAR - T平台是唯一能够在医院环境下无需集中制造，为患者提供自体CAR - T细胞治疗的平台，在自身免疫疾病治疗领域有望成为同类最佳 [28][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正处于转型的关键时期，PRGN - 2012的商业化前景令人兴奋，有望为RRP患者提供首个FDA批准的治疗方案 [6] - 公司对财务状况充满信心，现有资金能够支持公司度过预期的产品推出日期，并持续到2026年，预计PRGN - 2012的商业化将带来收入 [41] 其他重要信息 - PRGN - 2012的生物制品许可申请（BLA）已获FDA受理，并进入优先审评程序，目标行动日期为2025年8月27日，FDA目前不计划召开咨询委员会会议讨论该BLA [7] - PRGN - 2012的验证性试验已启动并开始招募患者，试验为单臂试验，无需安慰剂对照，计划招募35名患者 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请更新与FDA的互动情况，并描述PRGN - 2012正在进行的审评情况，以及目前对现场销售团队规模和初始推出时目标治疗中心数量的想法 - 公司与FDA一直保持密切互动和沟通，在BLA提交和审评过程中得到了FDA的指导，目前处于良好状态 [46] - 现场销售团队规模预计在15 - 20名代表，目标是约500名接受过专科培训的耳鼻喉科医生，他们主要集中在城市学术中心和大型综合医疗网络（IDN） [48][49] 问题2: 目前是否有关于与FDA进一步会议、预许可检查和标签讨论时间的信息 - 由于监管过程中的设施检查属于常规流程，公司暂不对此发表评论，但会与FDA保持密切沟通，随着PDUFA日期临近，期待进一步交流 [54] 问题3: 如果PRGN - 2012获批，是否预计会有大量患者，公司如何应对 - 公司认为存在大量未满足的医疗需求，获批后会有大量患者需要该药物，公司将部署团队和资源，确保尽可能多的患者能够及时获得治疗 [56][57] 问题4: 对于RRP患者，诊断的难易程度如何，公司如何接触未确诊的患者 - 许多RRP患者因频繁手术而容易识别，公司将通过个人和非个人推广、远程推广等方式提供信息，提高患者和医生对该疾病和治疗方法的认识 [63][64] - 公司通过患者教育活动，如RRP宣传日等，提高患者和医疗专业人员对创新治疗的认识 [66] 问题5: PRGN - 2012的验证性试验目前进展如何，是否会在PDUFA日期前完成；PRGN - 3006的1期研究数据是否会在今年上半年或下半年公布 - PRGN - 2012的验证性试验已启动并招募患者，试验设计与关键试验一致，为单臂试验，35名患者，无需安慰剂对照，主要终点为完全缓解，预计2026 - 2027年公布数据 [68][69][70] - 关于UltraCAR - T和AML项目，公司将与FDA讨论后提供更新，并寻找合适的平台展示数据 [73] 问题6: FDA的生产设施检查是否会在中期审评之前进行，中期审评时是否能了解FDA的想法；最初目标的500名医生能覆盖多大市场份额，内部销售团队如何与EVERSANA合作；与支付方的讨论中，获批后治疗的获取是否仍主要取决于试验治疗标准和标签，而非医疗例外情况 - 公司预计在批准前会进行预批准检查，但无法评论具体时间 [78] - 500名耳鼻喉科医生将负责大部分患者的治疗，现场销售团队将通过EVERSANA部署，他们将像Precigen员工一样工作，并专注于PRGN - 2012的推广 [80][82] - 公司与支付方的讨论仍在进行，预计会有一定程度的使用管理和预先授权，希望是基于标签的预先授权，但部分支付方可能会包含纳入和排除标准，公司正在构建强大的价值主张以应对各种情况，医疗例外是最后的选择 [84][85][86] 问题7: 目前准备给药PRGN - 2012的站点进展如何，最初的500名医生与准备好给药的站点有何重叠；对PRGN - 2012的定价和支付方准入有何想法，是否预计会有基于价值的协议 - 给药PRGN - 2012无需特殊准备，学术机构和大型IDN具备相应条件，公司正在与他们沟通，以确保药物从订购到患者的无缝配送 [92][93] - 公司与支付方的沟通得到了相对一致的反馈，正在探索基于价值的定价，但认为价格点和价值传递方式相对直接，在支付方的接受范围内 [96][97] - 支付方认识到RRP是一种罕见病，目前缺乏标准治疗方法，PRGN - 2012的安全性、有效性、缓解持久性、给药便利性以及对患者健康的积极影响是重要的讨论点 [99][100]