智通财经6月10日电，以色列内盖夫本-古里安大学近日发布公报说，该校研究人员借助源自芯片制造的 纳米技术研发新型人工激活平台，有望显著提高CAR-T疗法治疗癌症的效果，尤其是在增强T细胞持久 性和抗癌能力方面取得重要突破。公报说，CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）通过从患者体 内提取T细胞，在实验室中对其进行基因改造后再重新注入患者体内，识别并攻击癌细胞，在治疗白血 病等某些血液系统恶性肿瘤方面疗效显著。然而，这一疗法仍面临一项关键挑战：CAR-T细胞在体内的 活性维持时间有限。 (新华社) 以色列研究人员利用纳米技术提升CAR-T疗法抗癌疗效 ...

近期举办的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，哈佛医学院丹娜-法伯癌症研究所（DFCI） Benjamin L. Schlechter博士发布了肠癌实体瘤领先疗法GCC19CART美国临床试验CARAPIA-1的最新进 展。 药代动力学（Pharmacokinetics，PK）数据分析显示，GCC19CART在患者体内快速扩增并持续杀伤肿 瘤，与其高ORR（80%）和持久缓解效果高度吻合，证实了CoupledCAR平台技术克服了实体瘤免疫抑 制微环境，并能维持长期抗肿瘤效应。 GCC19CART是斯丹赛生物技术有限公司（一家临床阶段生物技术公司，专注实体瘤CAR-T开发），基 于自主研发的CoupledCAR平台技术开发的首发管线。 该临床试验与哈佛大学丹娜·法伯癌症研究所、加利福尼亚大学旧金山分校肿瘤中心、科罗拉多大学肿 瘤中心和希望之城癌症中心等著名机构合作开展。 展现显著生存获益：应答患者超30%生存期突破4年，超40%生存期突破3年 此前在中国进行的研究性临床试验中，GCC19CART也显示出积极的治疗效果，治疗剂量组ORR达到 50%，且展现显著生存获益：截至2025年5月19日，治疗剂量 ...

股价表现 - 传奇生物股价从2023年8月高点58.90美元跌至2024年4月低点29.40美元，跌幅达50% [1] - 2024年4月15日CARVYKTI销售数据超预期推动股价单日上涨5.08%，4月累计上涨3.01% [1] - 2024年5月14日股价单日大跌10.55%，次日触及27.43美元创2021年5月以来新低 [1][7] 核心产品CARVYKTI表现 - 2025Q1全球销售额达3.69亿美元，同比增长135%，环比增长10.5%，超市场预期3.24亿美元 [1] - 2024年全年销售额9.63亿美元，同比增长92.7%，接近"重磅药物"标准 [8] - 美国市场2025Q1收入3.18亿美元，同比增长127% [8] - 已在中国、美国、欧盟、日本等多地上市，2024年4月美欧获批二线疗法适应症 [8] - 市场预计2025年销售额有望达20亿美元 [8] 产能扩张计划 - 与诺华达成商业化生产合作，2025Q1已启动生产 [9] - 投资1.5亿美元扩建比利时工厂，预计2024年底获商业供应批准 [9] - 预计2025年底年产能达10000剂，2027年底达20000剂 [9] - 公司预计2026年实现盈利 [9] 竞争格局变化 - 吉利德旗下anito-cel在II期试验中显示ORR达97%，CR/sCR达68%，12个月OS数据优于CARVYKTI [4][5] - anito-cel在安全性方面表现突出，未显示延迟神经毒性 [4] - 市场担忧anito-cel可能影响CARVYKTI未来定价权和市场份额 [7] - 竞品需3-5年数据验证，但已对传奇生物估值逻辑形成冲击 [7][11] 研发管线现状 - 现有11款在研产品覆盖CAR-T、NK、γδT细胞疗法等多个技术平台 [11] - 研发管线涉及GPRC5D、CLAUDIN 18.2、DLL3等创新靶点 [11] - 所有在研产品均处于1期或临床前阶段，短期内无新商业化产品 [11]

Autolus Therapeutics (AUTL) Q4 2024 Earnings Call March 20, 2025 08:30 AM ET Company Participants Amanda Cray - Executive Director - IR & External CommunicationsChristian Itin - CEORob Dolski - CFOJames Shin - Director of Biopharma Equity ResearchRajan Sharma - Executive DirectorSimon Baker - Partner Conference Call Participants Asthika Goonewardene - AnalystMatthew Phipps - Equity Research AnalystGil Blum - Senior AnalystKelly Shi - SVP & Senior Research Analyst - BiotechnologyYanan Zhu - AnalystJacob Mekh ...

财务数据和关键指标变化 - 2024年公司净亏损1.262亿美元，即每股基本和摊薄亏损0.47美元，而2023年净亏损9590万美元，即每股基本和摊薄亏损0.39美元，2024年净亏损包含超过5500万美元的非现金费用净额 [36] - 2024年公司现金消耗（包括运营现金使用和资本支出）总计7680万美元 [37] - 2024年底公司通过发行优先股筹集7900万美元，并出售非核心资产的知识产权和特许权权利获得850万美元，年末现金、现金等价物和投资为9790万美元 [37][40] 各条业务线数据和关键指标变化 PRGN - 2012 - 关键临床数据显示，PRGN - 2012在复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）治疗中达到主要疗效终点，完全缓解率为51%，显著优于预先设定的成功标准 [9] - 完全缓解持久，中位缓解持续时间为24个月，所有1期完全缓解者三年后仍无手术且处于完全缓解状态 [10] - 86%的患者手术次数减少 [10] PRGN - 2009 - 2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上公布的1期数据显示，在复发难治性患者中，该药物客观缓解率达30%，包括完全缓解和部分缓解者，部分完全缓解者缓解持续近两年 [25][26] UltraCAR - T平台 - 针对急性髓系白血病（AML）患者的1b期研究已完成，公司正在准备向美国食品药品监督管理局（FDA）提交1b期结束报告 [30] - 发现了AML患者接受CAR - T治疗后应答者与非应答者的特定生物标志物 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司高级分析显示，美国约有2.7万名成年RRP患者，高于此前估计的最多2万名，表明未满足的医疗需求更大 [22] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 公司正从研发向商业化转型，重点推进PRGN - 2012的商业化进程，预计2025年下半年开始产生商业收入 [23] - 建立了内部专用的药品生产质量管理规范（GMP）设施，用于腺病毒药物物质的生产，并与合同研发生产组织（CDMO）合作进行灌装和包装操作，同时建立了内部GMP质量控制能力 [16][17] - 组建了Precigen商业领导团队，制定了全面的美国市场商业化战略，并与EVERSANA合作实施美国市场的产品推出 [20] 行业竞争 - 公司认为PRGN - 2012在RRP治疗领域具有显著优势，有望成为该领域首个且最佳的治疗药物，其疗效、安全性、给药便利性等方面表现突出，与其他腺相关病毒（AAV）或病毒平台相比，大猩猩腺病毒平台可重复给药 [8][11] - UltraCAR - T平台是唯一能够在医院环境下无需集中制造，为患者提供自体CAR - T细胞治疗的平台，在自身免疫疾病治疗领域有望成为同类最佳 [28][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司正处于转型的关键时期，PRGN - 2012的商业化前景令人兴奋，有望为RRP患者提供首个FDA批准的治疗方案 [6] - 公司对财务状况充满信心，现有资金能够支持公司度过预期的产品推出日期，并持续到2026年，预计PRGN - 2012的商业化将带来收入 [41] 其他重要信息 - PRGN - 2012的生物制品许可申请（BLA）已获FDA受理，并进入优先审评程序，目标行动日期为2025年8月27日，FDA目前不计划召开咨询委员会会议讨论该BLA [7] - PRGN - 2012的验证性试验已启动并开始招募患者，试验为单臂试验，无需安慰剂对照，计划招募35名患者 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请更新与FDA的互动情况，并描述PRGN - 2012正在进行的审评情况，以及目前对现场销售团队规模和初始推出时目标治疗中心数量的想法 - 公司与FDA一直保持密切互动和沟通，在BLA提交和审评过程中得到了FDA的指导，目前处于良好状态 [46] - 现场销售团队规模预计在15 - 20名代表，目标是约500名接受过专科培训的耳鼻喉科医生，他们主要集中在城市学术中心和大型综合医疗网络（IDN） [48][49] 问题2: 目前是否有关于与FDA进一步会议、预许可检查和标签讨论时间的信息 - 由于监管过程中的设施检查属于常规流程，公司暂不对此发表评论，但会与FDA保持密切沟通，随着PDUFA日期临近，期待进一步交流 [54] 问题3: 如果PRGN - 2012获批，是否预计会有大量患者，公司如何应对 - 公司认为存在大量未满足的医疗需求，获批后会有大量患者需要该药物，公司将部署团队和资源，确保尽可能多的患者能够及时获得治疗 [56][57] 问题4: 对于RRP患者，诊断的难易程度如何，公司如何接触未确诊的患者 - 许多RRP患者因频繁手术而容易识别，公司将通过个人和非个人推广、远程推广等方式提供信息，提高患者和医生对该疾病和治疗方法的认识 [63][64] - 公司通过患者教育活动，如RRP宣传日等，提高患者和医疗专业人员对创新治疗的认识 [66] 问题5: PRGN - 2012的验证性试验目前进展如何，是否会在PDUFA日期前完成；PRGN - 3006的1期研究数据是否会在今年上半年或下半年公布 - PRGN - 2012的验证性试验已启动并招募患者，试验设计与关键试验一致，为单臂试验，35名患者，无需安慰剂对照，主要终点为完全缓解，预计2026 - 2027年公布数据 [68][69][70] - 关于UltraCAR - T和AML项目，公司将与FDA讨论后提供更新，并寻找合适的平台展示数据 [73] 问题6: FDA的生产设施检查是否会在中期审评之前进行，中期审评时是否能了解FDA的想法；最初目标的500名医生能覆盖多大市场份额，内部销售团队如何与EVERSANA合作；与支付方的讨论中，获批后治疗的获取是否仍主要取决于试验治疗标准和标签，而非医疗例外情况 - 公司预计在批准前会进行预批准检查，但无法评论具体时间 [78] - 500名耳鼻喉科医生将负责大部分患者的治疗，现场销售团队将通过EVERSANA部署，他们将像Precigen员工一样工作，并专注于PRGN - 2012的推广 [80][82] - 公司与支付方的讨论仍在进行，预计会有一定程度的使用管理和预先授权，希望是基于标签的预先授权，但部分支付方可能会包含纳入和排除标准，公司正在构建强大的价值主张以应对各种情况，医疗例外是最后的选择 [84][85][86] 问题7: 目前准备给药PRGN - 2012的站点进展如何，最初的500名医生与准备好给药的站点有何重叠；对PRGN - 2012的定价和支付方准入有何想法，是否预计会有基于价值的协议 - 给药PRGN - 2012无需特殊准备，学术机构和大型IDN具备相应条件，公司正在与他们沟通，以确保药物从订购到患者的无缝配送 [92][93] - 公司与支付方的沟通得到了相对一致的反馈，正在探索基于价值的定价，但认为价格点和价值传递方式相对直接，在支付方的接受范围内 [96][97] - 支付方认识到RRP是一种罕见病，目前缺乏标准治疗方法，PRGN - 2012的安全性、有效性、缓解持久性、给药便利性以及对患者健康的积极影响是重要的讨论点 [99][100]

本文来自彭博终端，终端用户可运行NSN SSKJZDDWLU68 阅读原文。非终端用户可点击文末 "阅读原文" 预约演示。 全球市场版图日新月异，彭博行业研究（Bloomberg Intelligence）为您的企业战略助力。在 制药与生物技术领域，无论是全球行业资讯与热点，还是制药管线里程碑及催化剂事件、财务 预测…… BI涵盖广泛且深度的关键信息，旨在为您的决策提供可靠且具有竞争力的洞见支撑。 扫描二维码 立即订阅 彭博生物制药双周报 本期主题： 霍普金斯大学骨髓瘤专家：双抗药物有望取代CAR-T疗法 (彭博行业研究)——强生-传奇生物的Ca r v y k ti正越来越普遍地应用于早期治疗，但约翰·霍 普金斯大学的Sy e d Ab b a s Ali博士指出，他主要将该药物用于高风险患者，并表示双抗药物 最终可能会取代百时美施贵宝的Ab e cma。 他在美国血液学会(ASH)年会上对Ar c e ll x的 An it o - c e l印象深刻，并认为葛兰素史克的Bl e n r e p在控制眼毒性副作用方面还有很长的路要 走。 数据来源： IMMagine-1 和 Cartitude-1 试验数 ...