enGene Holdings (ENGN) FY 2025 Conference September 03, 2025 08:45 AM ET Speaker0Late, in terms of helping the profile of detalimogene voraplasmid. Now, those protocol amendments were effectively implemented near the end of last year. As we were enrolling patients, we would like to have a reasonable cohort, reasonable size cohort of patients, at least three to six months' data where you could see the impact of those changes. That's what we're really waiting for. This morning, we shared our guidance that in ...

Apellis Pharmaceuticals (APLS) FY 2025 Conference September 03, 2025 08:45 AM ET Speaker0All right, everyone, I think we'll get started with our next session. My name is Derek Archuleta. I'm one of the Senior Biotech Analysts here at Wells Fargo. Very excited to have Apellis Pharmaceuticals with us here for our next fireside discussion. We've got Tim Sullivan, the Chief Financial Officer, as well as David Acheson, the Chief Commercial Officer. Gentlemen, thank you so much for coming and looking forward to t ...

港交所纪律行动 - 复宏汉霖及前执行董事兼首席执行官刘世高遭港交所谴责和批评 [1][2] - 刘世高需完成26小时监管和法律培训后方可再任上市公司董事 [2] 股价表现 - 公司股价从1月15.20港元/股最高涨至85.95港元/股 涨幅达465.4% [3] - 最新收盘价为80.80港元/股 [3] IPO资金违规使用 - 2019年IPO集资净额31.47亿港元（约4.03亿美元） [6] - 上市首日签署投资管理协议 将1.17亿美元（占IPO款项29%）委托尚乘环球管理 [6][7] - 资金用途不符合招股章程所述的临床试验及产品开发用途 [7] 协议条款问题 - 协议规定两年期自动续约且期间不得撤回投资 [7] - 仅10%IPO资金原计划用于营运资金 实际挪用比例达29% [7] - 前CFO张子栋提议协议 刘世高未参与磋商过程 [7] 管理失职行为 - 刘世高批准支付首两年管理费350万美元（年费率1.5%） [8] - 未审查协议条款 未提交董事会审议 未咨询合规顾问 [8] - 港交所认定其未采取足够行动履行董事责任 [8] 信息披露违规 - IPO文件及2019-2020年报均未披露该投资协议 [9] - 2022财年才首次披露协议存在 [9] - 未遵守内部监控政策监察IPO资金用途 [9] 资金流向及回收情况 - 资金被用于认购债券及私人实体承兑票据 [11] - 2020-2022年收回3064万美元 2023年收回2000万美元 [11] - 截至2025年6月30日未偿还余额6636万美元（约4.75亿元人民币） [11] 财务处理 - 将未偿还金额计入应收尚乘款项 [11][12] - 计提减值准备4.75亿元 与应收金额完全抵销 [11][12] - 2025年上半年总收入28.20亿元 同比增长2.7% [12] - 盈利总额3.90亿元 较同期仅微增380万元 [12]

【导读】新加坡政府投资公司、挪威央行、外资巨头集体出手！ 当前，新加坡政府投资公司（GIC）、挪威央行、外资巨头纷纷瞄准中国生物制药或医药服务公司，不少机构大幅加仓，亦有机构在上涨后减持重仓股。 新加坡、挪威主权投资机构出手 据港交所披露易信息，8月29日，GIC加仓和铂医药控股，占拥有投票权股份的6.37%，涉及金额5.11亿港元。 事实上，此次并非GIC首次加仓中国医药企业。今年8月18日，该机构加仓基石药业-B，持股比例首次突破5%，达到5.49%，涉及金额约6.35亿港元。 GIC成立于1981年，负责管理新加坡外汇储备，是新加坡的主权投资机构。GIC重视科技领域投资，其科技业务集团负责监控和评估行业趋势，并就GIC 整体科技投资组合的规模、构成以及合作伙伴战略提出建议；科技投资集团处理大部分早期阶段投资，包括通过风险投资基金、联合投资和直接投资等方 式。 此外，华尔街大鳄Steve Cohen 旗下Point 72 加仓上海复宏汉霖生物技术股份突破5%，多头仓位持股比例占有投票权的股份比例为5.04%，斥资2037.44万 港元。 Steve Cohen 为美剧《亿万》的原型，被称为华尔街"对冲基金 ...

**公司概况与核心业务** Zenas BioPharma是一家专注于自身免疫性疾病研发的生物制药公司 核心产品obexelimab是一种靶向CD19和FcγRIIb（CD32b）的双功能抗体 通过同时结合B细胞谱系上的CD19和抑制性受体FcγRIIb 传递抑制信号 从而广泛抑制B细胞免疫活动（包括抗体产生、细胞因子释放和抗原呈递）[9][10] 公司目前推进三项全球临床试验：针对IgG4相关疾病（IgG4RD）的Phase 3试验（INDIGO研究） 预计顶线结果在2025年底公布 针对多发性硬化症（MS）的Phase 2试验（第四季度初公布结果） 以及针对系统性红斑狼疮（SLE）的Phase 2试验（2026年中公布结果）[2] 公司团队分布在美国、欧洲和亚洲 已部署医学事务团队进入预商业化阶段 并准备提交生物制剂许可申请（BLA）[3] **财务与资本状况** 截至2025年6月30日 公司现金余额为2.75亿美元 与Royalty Pharma达成的交易提供7500万美元资金 将现金跑道延长至IgG4RD的Phase 3数据公布后超过一年[4] 交易总额3亿美元中 2.25亿美元分配给obexelimab的IgG4RD项目 另有7500万美元的里程碑付款取决于Phase 3数据达成和最终批准 还有一笔里程碑付款与SLE适应症批准挂钩[4] 该交易提前于Phase 3数据达成 反映了Royalty Pharma对项目技术成功概率和市场机会的认可 其隐含的市场规模共识高于分析师预期[6] **核心产品obexelimab的差异化优势** **机制与疗效**：obexelimab采用工程化设计 去除Fc端的ADCC/CDC效应 通过持续靶向B细胞谱系和抑制性受体 实现连续抑制 避免B细胞再增殖导致的疾病逃逸[9][15] 在IgG4RD的Phase 2试验中 与利妥昔单抗（抗CD20抗体）的交叉研究对比显示 obexelimab的持续疾病缓解率高出20%[15] Phase 3试验设计类似已获批药物Uplizna（inebilizumab）的MITIGATE研究 但规模更大（190例患者 vs 135例） 主要终点为52周内的疾病复发率 预期obexelimab组复发率为10% 对照组为50%-60% 风险比（HR）预计为0.1x级别[27][28] 关键次要终点包括完全缓解率（基于持续给药带来的更优控制）和糖皮质激素使用量（通过糖皮质激素毒性指数GTI评估）[28] **安全性**：现有安全性数据库涵盖约200例受试者 感染发生率与Uplizna相当 但关键优势在于停药后B细胞区室可在数周内恢复 而B细胞耗竭抗体需数月[17] 这允许在疫苗接种期间暂停给药 增强患者灵活性[18] **给药方式与经济性**：obexelimab为每周一次皮下自体注射（10秒内完成） 对比Uplizna每6个月静脉输注（需预用药和监测） 显著提升便利性[31] 定价模型为年费用27万美元（与Uplizna相同） 但Uplizna首年费用因初始双剂量方案达46万美元[35] 皮下给药符合Medicare D部分 患者自付上限2000美元 而静脉输注属B部分 患者需承担20%费用（可能超过5万美元/年）[16] **商业化策略与市场机会** **IgG4RD市场**：当前确诊患者约2万例 预计新药上市后市场扩至3.5-4万例 其中约半数（1万例）需长期治疗[8] 基于Uplizna的首季度销售数据（约2000万美元） 公司认为市场潜力强劲[34] 销售团队规划为美国/欧洲各配备50名销售代表和12名MSL 总团队约100人[36] **多发性硬化症（MS）机会**：抗CD20抗体市场占比60% 规模超100亿美元[37] obexelimab的皮下持续给药可解决Ocrevus（奥瑞珠单抗）每6个月给药的"疗效消退"问题 同时抑制性机制避免长期B细胞耗竭的潜在风险[37][38] Phase 2试验主要终点为第8+12周累计新Gd+ T1病灶数 目标为obexelimab组接近零且较安慰剂降低80%-90%[41][42] 24周数据将探索包括PIRA（与复发无关的残疾进展）在内的终点 有望差异化定位[43][44] **系统性红斑狼疮（SLE）潜力**：早期研究显示 在暴露量（Ctrough）高于中位值的患者中 疗效指标提升至35%（整体研究为17%-18%） 当前皮下方案可实现更高暴露量 支持更大规模试验的成功概率[48] **关键里程碑与未来计划** - IgG4RD的Phase 3顶线数据：2025年底（末例患者出组日期11月15日）[23][27] - MS的Phase 2数据：2025年第四季度初（12周数据）和后续24周数据[2][43] - SLE的Phase 2数据：2026年中[2] - 资本规划：Phase 3数据后可能激活Royalty Pharma的7500万美元里程碑 用于推进后续适应症[4][46]

【导读】新加坡政府投资公司、挪威央行、外资巨头集体出手！ 当前，新加坡政府投资公司（GIC）、挪威央行、外资巨头纷纷瞄准中国生物制药或医药服务公司，不少机构大幅加仓，亦有机构在上涨后减持重仓股。 新加坡、挪威主权投资机构出手 据港交所披露易信息，8月29日，GIC加仓和铂医药控股，占拥有投票权股份的6.37%，涉及金额5.11亿港元。 事实上，此次并非GIC首次加仓中国医药企业。今年8月18日，该机构加仓基石药业-B，持股比例首次突破5%，达到5.49%，涉及金额约6.35亿港元。 GIC成立于1981年，负责管理新加坡外汇储备，是新加坡的主权投资机构。GIC重视科技领域投资，其科技业务集团负责监控和评估行业趋势，并就GIC 整体科技投资组合的规模、构成以及合作伙伴战略提出建议；科技投资集团处理大部分早期阶段投资，包括通过风险投资基金、联合投资和直接投资等方 式。 无独有偶，青睐中国医药企业的主权投资机构还有挪威银行（挪威央行）。该机构于8月8日、8月12日、8月13日、8月26日连续加仓凯莱英，合计斥资 9912.03万港元，加仓后持有的股份占公司有投票权的股份比例为14.71%。 | 26/08/2025 ...

好的，我已经仔细研读了Editas Medicine (EDIT) 2025财年第三季度财报电话会议记录，并基于您的要求进行了全面总结。 财务数据和关键指标变化 - 电话会议记录中未提供具体的季度或年度财务数据（如收入、利润、每股收益）或关键财务指标的变化 [1][2][3] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未按传统业务线划分业绩，其进展集中体现在研发管线，特别是核心候选产品Edit 401的临床前数据 [3][4] - 主要进展为提名Edit 401为首要临床开发候选产品，其在临床前研究中展示出低密度脂蛋白（LDL）平均降低90%的卓越疗效 [3][4][13] - 除Edit 401（肝脏靶向）外，公司提及继续推进其造血干细胞（HSC）项目及其他组织类型的项目优化工作 [19][20][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未披露按地理区域划分的具体市场销售数据 [1][2][3] - 重点分析了目标疾病市场的潜力：动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是美国乃至全球的主要死亡原因，预计到2035年美国相关支出将超过3000亿美元 [5] - 高脂血症在美国影响超过7000万患者，其中高达75%的现有心血管疾病患者无法通过当前标准疗法达到理想的LDL降低目标 [6][43] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略核心是成为体内基因编辑领域的领导者，开发best-in-class或first-in-class的CRISPR疗法 [3] - 技术路径区别于行业常见的基因敲低（knockdown）策略，而是采用其独有的INDEL技术对非编码区进行编辑，实现基因表达的功能性上调（functional upregulation），以此解决功能缺失性突变 [10] - Edit 401采用了一种差异化的方法，通过在LDLR基因的3'非翻译区（UTR）创建优化的、专有的缺失，来上调LDLR蛋白的表达，该策略得到了天然存在的冰岛人遗传变异的验证，具有去风险效应 [11][12][41] - 公司通过与Genevant的战略合作，使用经过验证的LNP组件，采用GalNAc靶向的LNP递送策略，封装CRISPR-Cas9 mRNA和双向导RNA [13] - 面对竞争，管理层强调Edit 401在疗效上具有显著优势（90% vs 现有疗法40-60%的LDL降低），其一次性治疗可能带来的终身获益、依从性优势以及吸引人的商业模式是其关键差异化因素 [4][18][42][43] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Edit 401的潜力充满信心，认为其 preclinical 数据支持快速推进至人体概念验证（POC）研究，预计在2026年底获得人体POC数据 [5][19] - 认为Edit 401不仅能为患者带来显著益处，还能为医疗系统、支付方和患者终身显著降低总体成本 [19] - 尽管将资源重点集中于推进Edit 401，公司对其整个管线（包括HSC项目）的持续进展感到兴奋，并承诺在获得额外资源时加速其他项目 [19][20] - 当前的现金跑道（current cash runway）足以支持将Edit 401推进至获得人体概念验证数据 [3] 其他重要信息 - Edit 401在非人灵长类动物（NHP）中的所有测试剂量水平（1.5 mg/kg 至 4 mg/kg）均显示出90%的LDL平均降低，效果在给药后48小时内显现，并持续至少一个月，未观察到不良反应，肝酶 transient 升高在一周内恢复 [13] - 在野生型小鼠（普通和高脂饮食）以及LDLR杂合子功能缺失小鼠模型（模拟HeFH基因型）中，Edit 401的替代物同样实现了90%的LDL平均降低，证明了在不同基线水平和病因模型中的广泛有效性 [14][15][16] - 临床前数据显示，Edit 401治疗后LDLR蛋白水平平均增加了至少6倍 [12] - 公司计划在未来科学会议上分享更多详细数据，如实现90%降低所需的编辑率水平等 [57][83] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 计划首先在哪些患者群体中测试Edit 401？是普通高胆固醇血症还是杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）？ [22] - 回答: heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) 和其他难治性患者群体是明显的选择对象，最终选择取决于与监管机构的讨论 [24] 问题: 造血干细胞（HSC）项目是否仍是第二优先项目？ [25] - 回答: 公司对HSC项目及其他肝外项目的临床前推进和优化的承诺依然坚定，在集中资源推进401的同时，会继续优化HSC项目并探索其他方向 [25] 问题: 达到90%的LDL降低是否比当前标准护理40-60%的降低能带来更低的心血管风险？ [31] - 回答: 引用临床干预试验数据，每降低40 mg/dL LDL-C，5年心血管风险降低约20%，且达到更低LDL水平的患者风险降低更显著，且无额外安全风险，终身降低LDL与更大的风险降低相关 [32][33] 问题: 在小鼠中看到的90%LDL降低能否转化到人类？预期人类剂量是多少？有无风险效力降低？ [35] - 回答: 在非人灵长类动物（NHP）中也观察到90%降低，且该领域的LDL降低从NHP到人类具有很好的转化性，所有测试剂量均有效，预计人体剂量将低于1 mg/kg，对转化至人类持乐观态度 [36] 问题: 是否研究过调控上游5'区域？如何看竞争格局以及Edit 401的定位？ [39] - 回答: （技术策略）专注于利用人类遗传学（冰岛变异）去风险，因此重点在3' UTR [41]；（竞争定位）Edit 401在疗效上存在显著差异，难治患者群体（包括75%未达标的患者）存在巨大需求，结合疗效和依从性优势，其适用人群广泛 [42][43][44] 问题: 是否精确模仿了冰岛人群的突变（2.5 kb缺失）？ [47] - 回答: 未分享具体的专有优化策略，并非完全相同的2.5 kb缺失，而是一个专有的缺失，旨在去除调控元件 [47] 问题: 非调控性上调LDLR是否会引发细胞毒性或增加APOE4携带者的动脉粥样硬化风险？长期安全性如何？ [48] - 回答: 冰岛队列提供了长期安全性的遗传学去风险，其他通过增加LDLR表达（如PCSK9抑制剂）的疗法以及达到极低LDL水平的临床试验患者也提供了部分药理学去风险 [49][50] 问题: 要实现可行产品，需要达到的最低有效降低水平是多少？为实现该降低，需要多少百分比的肝细胞被编辑？ [54] - 回答: （最低有效水平）60%的降低已被证明有益，但基于遗传验证和生物学合理性，对实现变革性水平的降低充满信心，绝对降低值（每40 mg/dL）与风险降低直接相关 [55][56]；（编辑率）已在NHP中分析不同剂量下的编辑率和LDLR上调水平，数据将在未来科学会议上分享 [57] 问题: 如何看待终身降低与可撤销治疗选项之间的权衡？ [61] - 回答: 很大比例（75%）患者难以达标且需终身服药，其沉默累积的风险可能导致灾难性后果，难治和高风险患者群体可能早期接受，关键意见领袖（KOL）、治疗医生及支付方均已识别出能从此疗法中获益的患者群体 [63][64] 问题: 除LDL-C降低和安全性外，人体POC数据还有哪些观察指标？ [65] - 回答: 主要关注点将是LDL-C降低、产生该效果的剂量水平以及安全性特征 [65] 问题: 对于基线LDLR表达水平不同的患者，是否预期疗效有差异？是否会根据基线LDLR设置入组标准？ [69] - 回答: 临床前数据在低基线和高基线LDL-C水平下均显示出显著降低，GalNAc-LNP递送不依赖于LDLR，且该策略通过增加LDLR产生来针对根本原因，因此应适用于不同患者群体，目前不 anticipate 需要基于此设置入组标准或标签限制 [70][71][72][73] 问题: 是否展示了LDLR表达水平的数据？与现有疗法相比的基准是什么？ [77] - 回答: 在临床前实验中测量到LDLR蛋白平均增加至少6倍，PCSK9抑制剂通过减少LDLR回收/降解来起作用，其所能增加的LDLR水平有限，而Edit 401的策略是增加蛋白生成，因此能实现更大幅度的上调 [85][86] 问题: 胆固醇代谢复杂，3' UTR是否是唯一调控单元？有无其他补偿机制？长期会有什么变化？ [87] - 回答: 胆固醇代谢虽复杂但已被深入研究数十年，临床前实验耐受性良好，PCSK9（药理和遗传）的 manipulation 也未显示不良反应，因此对安全性有信心，并将进行长期耐久性研究 [88][89][91] 问题: 冰岛家族成员LDLR表达约增加2倍，而Edit 401增加约6倍，如何解释？ [95] - 回答: 冰岛个体是变异携带者（杂合子），其LDL水平低至13 mg/dL但存在范围，Edit 401通过专有缺失旨在实现更一致的效果（90%降低）和阈值（6倍蛋白增加） [95] 问题: LNP本身或其特定成分是否曾在患者中使用过？这是否是Editas专有的LNP？ [98] - 回答: LNP的各种组分已在临床中使用，但该特定LNP本身尚未在临床中使用，在NHP研究中耐受性良好，与Genevant是良好的战略合作，未披露所有权细节 [98][99][100] 问题: Edit 401的安全性如何？是否观察到脱靶编辑、肝酶升高或血小板减少症？ [107] - 回答: 通过全面的特异性评估包（包括计算机、生化和细胞-based assays）设计高度特异性的编辑组件，对特异性包感到满意，在NHP中观察到非常 transient 的肝酶升高，一周内恢复正常，未观察到凝血或血液学参数（如血小板）的任何变化 [109][110][111] 问题: 耐久性如何？如果需要，是否可能重新给药？ [117] - 回答: 在小鼠中已显示12周的耐久性（维持90%降低），将进行至少一年的长期耐久性研究，根据NHP数据分析，如果需要，有重新给药的空间 [118][120][122] 问题: 对下游关键性开发和监管提交的预期如何？需要多少患者和安全数据库？ [129] - 回答: 现在讨论下游为时过早，不同患者群体可能有不同要求，但由于效应值大且NHP数据转化性高，人体POC研究所需患者数量会很少 [129] 问题: 下一次更新是否会宣布首次临床试验的入组患者群体？ [130] - 回答: 首次人体POC研究的具体人群选择将与监管机构和IRB/EC讨论后最终确定，可能从更难治的患者（如HeFH或高风险ASCVD且未达标者）开始 [130] 问题: 是否有考虑观察斑块形成或其他超越LDL-C降低的标志物？ [134] - 回答: 斑块减少等指标通常需要在项目后期、更大患者群体中进行研究，首次人体研究将重点关注LDL降低和安全性参数 [135][136]

"2014年—2020年期间，我在四川大学华西临床医学院攻读外科学专业。"瑞典Anocca公司战略副总裁阿鲁杰德·慕克吉介绍，作为一家生物制药研发公司的 代表，他非常熟悉成都，"这里就像我的第二故乡，我希望能在这里找到更多投资与合作的机遇。"同时，他看好成都在生物制药方面的发展，"成都有很多 吸引外商投资的政策，我希望能在这里有更多的探索和实践的机会。" 阿鲁杰德·慕克吉介绍，他们研发了TCRT细胞疗法，利用TCRT技术训练人体免疫系统识别并杀死癌症患者体内的癌细胞，目前公司已获得2亿美元的融资。 此次来蓉，他积极与成都开展对接，"一方面宣传我的公司，另一方面我希望将临床实验落地到成都。" SPORTS SDU T 8 TTREL ** B -14 8 - 1 中播蛋 ****** SPORTS SPORTS ***** Agree I t I t 0 B 4 /23 ty ul 19 , " ti ▲圆桌会现场 "针对外资研发中心落地开办、投资到位、开展研发三个关键环节，成都将给予外资研发中心'真金白银'资金支持。今年，针对符合申报条件的外资企业， 我们将组织开展首次申报。"成都市投促局相关负责人介绍，今年 ...

股份发行情况 - 因行政总裁根据2023年受限制股份单位计划归属受限制股份单位而发行68.41万股 [1] - 因行政总裁根据2023年购股权计划行使购股权而发行90.66万股 [1] - 因合资格僱员根据首次公开发售后购股权计划行使购股权而发行28.44万股 [1] 股份发行总额 - 公司合计发行股份187.51万股 [1]

公司业绩说明会安排 - 公司计划于2025年9月22日14:00-15:00举行2025年半年度业绩说明会 [1]