Regeneron Corporate Presentation O C T O B E R 2 0 2 5 This non-promotional presentation contains investigational data as well as forward-looking statements; actual results may vary materially. Note regarding forward-looking statements and non-GAAP financial measures This presentation includes forward-looking statements that involve risks and uncertainties relating to future events and the future performance of Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron" or the "Company"), and actual events or results may ...

文章核心观点 - Regeneron旗下Lynozyfic与强生旗下Darzalex等用于冒烟型多发性骨髓瘤的强化疗法在临床普及上面临挑战 主要障碍在于医生需在过度治疗风险与甄别高危患者之间权衡[3] - 针对无症状疾病 激进疗法的临床门槛可能更为严苛 即便新数据令人鼓舞[3] Regeneron的Lynozyfic疗法分析 - LINKER-SMM1研究显示Lynozyfic总缓解率达100% 完全缓解率为36.8%[4] - 该药物3-4级感染发生率为12.5% 3-4级中性粒细胞减少率为25% 任何级别细胞因子释放综合征发生率达42%[4] - 衡量成功的关键标准在于药物能否延缓骨髓瘤进展并改善生存期 而非仅看缓解率[4] 早期骨髓瘤干预的患者甄别 - QuiRedex试验12.5年随访数据显示 来那度胺联合地塞米松治疗组无进展生存期达9.5年 远长于对照组的2.1年[6] - 有建议利用循环肿瘤DNA检测技术更准确地识别疾病进展风险高的患者 以尽可能避免过度治疗[6] - 许多医生对将药物临床应用于早期干预存在顾虑 担忧过度治疗风险且难以精准识别获益患者[6] 强生Darzalex疗法分析 - AQUILA试验显示Darzalex单药治疗将高危冒烟型多发性骨髓瘤疾病进展率从观察组的41.8%降低至21.8%[8] - 该药物延长了患者的无进展生存期和总生存期 风险比分别为0.58和0.52[8] - 试验对高危SMM的定义与现行SLiM标准存在差异 引发对患者识别及治疗适用范围的疑问 可能阻碍其广泛应用[8] 临床试验数据对比 - LINKER-SMM1研究中位随访时间12.7个月 AQUILA研究中位随访时间65.2个月[5] - LINKER-SMM1研究VGPR率为100% CRR率为83% 而AQUILA研究VGPR率为30%[5] - LINKER-SMM1研究中性粒细胞减少发生率为46% 其中3-4级为25% AQUILA研究中性粒细胞减少发生率为7%[5]