行业投资评级 - 医药生物行业投资评级为“强于大市”，且评级维持不变 [2] - 行业收盘点位为8657.19，52周最高点为9323.49，52周最低点为6876.88 [2] 核心观点 - 报告核心观点认为，2026年小核酸行业催化不断，持续看好产业链投资机会 [5][19] - 小核酸药物在2026年将迎来众多临床启动和数据读出的催化剂，其中减重领域和中枢神经系统领域预计将成为市场关注重点，若数据进一步验证将极大拓展siRNA药物的可及市场潜力，有望成为GLP-1类药物后新一代超级重磅炸弹级别新药 [8][27] - 建议积极关注国内小核酸相关上市公司如瑞博生物、前沿生物、悦康药业等以及上游产业链如奥锐特、联化科技和蓝晓科技等 [8][27] 本周主题：小核酸行业催化剂梳理 - **Alnylam公司2026年关键催化剂**：推进Nucresiran用于ATTR-CM和ATTR-PN的III期试验、推进Zilebesiran用于高血压的III期试验；26年上半年完成Mivelsiran用于脑淀粉样血管病的II期试验并启动用于阿尔茨海默病的II期试验；26年下半年将读出ALN-2232（靶向ALK7）、ALN-HTT02（用于亨廷顿舞蹈症）、ALN-6400（用于出血性疾病）的I/II期试验数据；26年下半年启动靶向GRB14的ALN-4324用于2型糖尿病的II期试验 [6][20] - **Arrowhead公司2026年关键催化剂**：ApoC3 Plozasiran用于严重高甘油三酯血症预计26年第三季度公布III期试验数据、26年第四季度递交补充新药申请；ANGPTL3 siRNA药物Zodasiran预计26年上半年完成III期试验入组；PCSK9/ApoC3双靶siRNA药物ARO-DIMER-PA将于26年第三季度末公布I/II期试验初步数据；减重领域将持续更新INHBE和ALK7 siRNA药物，Ib期试验将尽快启动；中枢神经系统领域开发的ARO-MAPT处于I/II期试验，26年第三季度公布初步数据 [7][22] - **Wave Life Sciences公司2026年关键催化剂**：加速推进INHBE siRNA药物WVE-007的IIa期试验；RNA编辑领域26年第一季度将公布WVE-006用于α-1抗胰蛋白酶缺乏症的Ib/IIa期试验400mg多剂量数据，600mg单剂量和多剂量数据将于年内公布；用于肝病的PNPLA3 siRNA药物WVE-008将提交临床试验申请 [8][23] 本周行情回顾 - 本周（2026年1月12日-1月16日），A股申万医药生物指数下跌0.68%，板块整体跑输沪深300指数0.11个百分点，跑输创业板指1.68个百分点，在申万31个一级子行业中涨跌幅排名第19位 [9][28][43] - 子板块中，医疗研发外包板块涨幅第一，上涨3.69%；疫苗板块表现较差，下跌3.43% [10][28] - 个股方面，A股涨幅前五为：宝莱特（+48.76%）、华兰股份（+32.72%）、天智航-U（+27.67%）、美年健康（+24.96%）、华康医疗（+22.98%）；港股涨幅前五为：方舟健客（+51.66%）、启明医疗-B（+33.6%）、一脉阳光（+25.88%）、阿里健康（+17.85%）、微创机器人-B（+9.98%） [46] 行业观点及投资建议 - **创新药及产业链**：JPM大会顺利召开，产业发展逻辑强化，海外大型药企并购和授权合作情绪高涨，国产创新药有所突破，如荣昌生物RC148以6.5亿美元首付授权艾伯维，展望2026年国内创新药企业全球参与度将进一步提升 [11][30] - 创新药板块建议关注信达生物、三生制药、康方生物、映恩生物、维立志博、乐普生物、康诺亚等 [11][30] - 看好2026年CXO及生命科研服务板块投资机会，需求端海外回暖、国内大型药企研发支出提升，供给端价格处于底部待回暖区间，行业出清逐渐稳定，盈利有望修复 [12][31] - 创新药产业链建议关注药明康德、药明合联、泰格医药、昭衍新药、普蕊斯、皓元医药等 [12][31] - **医疗器械**：行业格局尚可，有望成为资金流入板块，龙头企业第三季度业绩改善，集采压制进入第六年效应减小，体外诊断板块处于下行周期尾声 [13][34] - 医疗器械受益标的包括高景气相关标的（惠泰医疗、微电生理等）、集采受益型标的（心脉医疗、南微医学等）、困境反转标的（迈瑞医疗、开立医疗等）及海外机会标的（华大智造、先瑞达等） [34][35] - **中药**：看好基药/集采政策受益、社会库存出清、创新驱动方向，受益标的包括佐力药业、方盛制药、以岭药业、贵州三力、天士力等 [13][38][39][40] - **医药商业**：零售药店行业加速集中，龙头药房有望强者恒强，推荐益丰药房、大参林 [41] - **AI+医疗**：AI在制药、辅助诊断、医疗服务等领域步入成熟阶段，相关公司有望受益，包括AI+制药（晶泰控股、英矽智能等）、AI+影像/手术（联影智能、鹰瞳科技等）、AI+辅助诊断（华大基因、润达医疗等）、AI+医疗服务（讯飞医疗科技、医渡科技等） [42] 板块估值 - 截至2026年1月16日，申万医药板块整体估值（TTM，剔除负值）为30.35，较上周下降0.17，行业相对沪深300的估值溢价率为124.45%，环比上升1.60个百分点 [48] - 子行业中，医疗器械、化学制药和医疗服务板块市盈率居于前三位 [48]

行业投资评级 - 行业投资评级为“强于大市”，且评级维持不变 [2] - 行业收盘点位为8657.19，52周最高点为9323.49，52周最低点为6876.88 [2] 核心观点 - 报告核心观点认为，2026年小核酸行业催化不断，持续看好产业链投资机会 [5][19] - 小核酸药物在2026年将迎来众多临床启动和数据读出的催化剂，其中减重领域和中枢神经系统领域预计将成为市场关注重点，若数据进一步验证将极大拓展siRNA药物的可及市场潜力，有望成为GLP-1类药物后新一代超级重磅炸弹级别新药 [8][27] - 建议积极关注国内小核酸相关上市公司如瑞博生物、前沿生物、悦康药业等以及上游产业链如奥锐特、联化科技和蓝晓科技等 [8][27] 本周行情回顾 - 本周（2026年1月12日-1月16日），A股申万医药生物指数下跌0.68%，板块整体跑输沪深300指数0.11个百分点，跑输创业板指1.68个百分点 [9][28] - 在申万31个一级子行业中，医药板块周涨跌幅排名第19位 [9][28] - 申万医药子板块中，医疗研发外包板块涨跌幅排名第一，上涨3.69%；疫苗板块表现相对较差，本周下跌3.43% [10][28] 行业观点及投资建议 创新药及产业链 - 本周JPM大会顺利召开，产业发展逻辑再次得到强化，在降价政策压力和专利到期压力背景下海外大型跨国药企并购和授权合作情绪高涨，国产创新药同样有所突破，例如荣昌生物RC148以6.5亿美元首付授权艾伯维 [11][30] - 展望2026年，国内创新药企业的全球参与度将进一步提升，预计会有更多前沿的、创新性更强的新项目推出 [11][30] - 建议关注确定性高、授权合作预期扰动相对小的标的：信达生物、三生制药、康方生物、映恩生物、维立志博、乐普生物、康诺亚等 [11][30] - 看好2026年产业链公司如CXO以及生命科研服务板块的投资机会，需求端海外研发及生产外包需求稳定回暖，国内大型药企研发支出稳步提升、生物科技公司逐步走出底部；供给端价格水平已处于底部待回暖区间，供给出清逐渐稳定，2026年有望随需求旺盛盈利得到修复 [12][31] - 建议关注标的：药明康德、药明合联、泰格医药、昭衍新药、普蕊斯、皓元医药等 [12][31] 医疗器械 - 从整体生物医药板块看，创新药资金拥挤度相比第二季度略有下降，医疗器械整体行业格局尚可，有望成为资金流入板块 [13][34] - 基本面方面龙头企业第三季度业绩改善，例如迈瑞医疗上半年负增长，第三季度正增长 [13][34] - 器械集采大部分板块已经开展，集采压制已进入第6年，压制效应越来越小，集采规模也在下降，有望带来预期差和估值修复 [13][34] - 体外诊断板块处于下行周期尾声，有望迎来新发展周期 [13][34] - 受益标的包括高景气相关标的（如惠泰医疗、微电生理）、集采受益型标的（如心脉医疗、南微医学）、困境反转标的（如迈瑞医疗、开立医疗）及海外机会标的等 [34][35] 中药 - 看好基药/集采政策受益、社会库存出清、创新驱动方向 [13][38] - 受益标的包括：佐力药业、方盛制药、以岭药业、贵州三力、天士力、特一药业、桂林三金等 [13][38][39][40] 医药商业 - 零售药店行业加速集中，门诊统筹有望带来业绩增量 [41] - 看好龙头药房凭借专业化服务能力、强大供应链体系等在行业整合阶段强者恒强 [41] - 推荐标的：益丰药房、大参林 [41] AI制药 - AI在制药、辅助诊断、医疗服务等领域步入成熟阶段 [42] - 在制药领域，AI能大幅提升药物研发效率和成功率 [42] - 四大“AI+医疗”方向相关公司有望受益，包括AI+制药（如晶泰控股、英矽智能）、AI+影像/手术（如联影智能、鹰瞳科技）、AI+辅助诊断（如华大基因、润达医疗）、AI+医疗服务（如讯飞医疗科技、医渡科技）等 [42] 板块行情与估值 - 本周恒生医疗保健指数上涨2.39%，跑赢恒生指数0.06个百分点，在恒生12个一级子行业中排名第5位 [43] - A股医药生物行业个股涨幅前五位为：宝莱特（+48.76%）、华兰股份（+32.72%）、天智航-U（+27.67%）、美年健康（+24.96%）、华康医疗（+22.98%） [46] - 港股医药生物个股涨幅前五位为：方舟健客（+51.66%）、启明医疗-B（+33.6%）、一脉阳光（+25.88%）、阿里健康（+17.85%）、微创机器人-B（+9.98%） [46] - 截止2026年1月16日，申万医药板块整体估值（TTM，剔除负值）为30.35，比上周下降0.17 [48] - 医药行业相对沪深300的估值溢价率为124.45%，环比上升了1.60个百分点 [48] - 子行业市盈率方面，医疗器械、化学制药和医疗服务板块居于前三位 [48]

公司概况 * 公司为Alnylam Pharmaceuticals (NasdaqGS:ALNY)，一家专注于RNAi（RNA干扰）疗法的生物技术公司[1] * 公司拥有超过25个处于积极临床开发阶段的项目[3] * 公司已上市6款自主研发的药物，为全球约50万患者提供治疗[5] 2025年业绩与财务亮点 * 2025年是公司的转型之年，全年合并净产品收入近30亿美元，同比增长81%[6] * 第四季度及全年业绩预告显示，四款全资拥有的产品合计净产品收入近30亿美元[7] * TTR（转甲状腺素蛋白）特许经营权收入达到约25亿美元，较前一年翻倍，并超出最初指引超过8亿美元[8] * 公司有望在2025财年实现非GAAP盈利[5] * 过去一段时期内，公司实现了约50%的收入复合年增长率，远超40%的目标[5] 2026年业绩指引 * 2026年合并产品销售额指引为49亿至53亿美元[20] * TTR特许经营权收入指引为44亿至47亿美元，中点值同比增长83%[20] 长期战略目标：Alnylam 2030 * 目标一：实现全球TTR领导地位，建立持久的TTR特许经营权[8] * 目标在2030年及整个五年期内，在TTR收入方面引领市场[9] * 计划在2028年底前首先在多发神经病变适应症推出下一代TTR沉默剂Nucresiran，随后在2030年底前推出心肌病适应症[9] * 目标二：通过可持续创新实现增长[9] * 目标是提供能够预防、阻止或逆转疾病的疗法，而不仅仅是减缓疾病进展[9] * 计划在TTR领域之外，推出两款或更多具有重磅炸弹潜力的变革性新药（若包含Nucresiran，则为三款）[9] * 目标将RNAi疗法递送至10种或更多组织类型，并建立超过40个临床项目组成的管线[9] * 目标将约30%的非GAAP收入投入研发，以加速内部创新并有选择地获取外部创新[9] * 目标三：以纪律和敏捷性实现规模化，推动持续、盈利性增长[10] * 目标到2030年底实现25%或更高的总收入复合年增长率[10] * 目标在整个期间实现约30%的非GAAP营业利润率[10] * 2030年愿景：年收入远超100亿美元，由多款重磅炸弹产品和一流的商业组织驱动[23] 核心产品与管线进展 TTR特许经营权与Amvuttra * Amvuttra于2025年获批用于ATTR心肌病，是TTR收入增长的主要驱动力[8] * 上市仅几个季度，Amvuttra在新患者启动份额上已接近与Tafamidis持平[12] * 公司正努力将Amvuttra确立为一线治疗，并已成为稳定剂进展患者群体的明确领导者[12] * 大多数支付方已确认2026年的覆盖决定，绝大多数患者可在一线获得Amvuttra，且大多数患者自付费用为0美元[13] * 得益于广泛的医疗系统和替代护理站点网络，90%的患者可在离家10英里内接受Amvuttra治疗[13] * 公司计划在2026年3月举办专注于TTR的网络研讨会，分享更多Amvuttra上市动态细节[11] 下一代TTR产品Nucresiran * Nucresiran是下一代TTR沉默剂，目前处于3期临床阶段[15] * 与Amvuttra约85%的敲低相比，Nucresiran有望实现约95%的TTR敲低，且为半年给药一次[15][40] * 预计将在2028年首先推出用于多发神经病变，2030年推出用于心肌病[15] * 从Amvuttra切换到Nucresiran将免除特许权使用费负担，从而显著提升公司利润率（Amvuttra的平均特许权使用费率在20%高位）[45] * 预计Nucresiran的心肌病适应症上市将在2030年后推动利润率提升[43][47] 其他重点管线项目 * **Zilebesiran**：靶向血管紧张素原，旨在实现血压的持续控制，每年仅需给药两次，针对超过6000万未控制的高血压患者[17] * **ALN-4324**：靶向Grb14，有望成为2型糖尿病患者的全新胰岛素增敏剂[18] * **ALN-2232**：首个靶向脂肪组织靶点ACVR1C的RNAi疗法，有望实现持久且脂肪特异性的减重[18] * **Mivelsiran**：靶向淀粉样前体蛋白，用于治疗脑淀粉样血管病和阿尔茨海默病的潜力[18] * 脑淀粉样血管病是出血性中风的第二大原因，是一个全新的市场机会[54] * **ALN-HTT02**：靶向亨廷顿基因，旨在降低亨廷顿病的进展[18] * 采用靶向外显子1的方法，有望实现大脑中HTT的深度和广泛降低[19] * 全球有超过10万有症状的亨廷顿病患者[19] * 预计2026年下半年分享初步1期数据，首要关注点是良好的深度敲低和安全性[52] * **ALN-6400**：靶向纤溶酶原，用于治疗多种出血性疾病[19] * 首个适应症是遗传性出血性毛细血管扩张症，美国约有7万患者[19] * 针对HHT患者的2期试验已在进行中，计划2026年晚些时候在第二种出血性疾病中启动2期试验[19] 竞争与市场动态 * 关于竞争对手Eplontersen的心血管结局试验数据，公司预计其疗效和安全性特征将与Amvuttra（HELIOS-B研究显示85%敲低，全因死亡率降低30%以上）相似，不会改变市场格局[36][38] * 公司已在多发神经病变适应症中保持相对于Eplontersen的市场份额领先地位[38] * 关于Tafamidis专利在2028年到期后仿制药的影响，公司认为影响不大，因为Amvuttra已接近与其持平，且可能加速联合疗法的使用（HELIOS-B数据已显示与Tafamidis联用的益处并已纳入标签）[33] 国际扩张与定价 * 随着在美国以外市场推出Amvuttra心肌病适应症，价格可能会下降，并对现有的多发神经病变业务产生影响[35] * 长期来看，这些市场心肌病部分的销量增长将足以抵消价格影响，但2026年在美国以外市场的增长可能不会加速[35] 研发与平台战略 * 公司拥有模块化、可重复的RNAi药物开发流程，历史成功率较高[3] * 推出了名为Cyrellus的基于酶促连接的一流RNAi生产平台，旨在扩大产能并降低商品成本[6] * 计划利用人类遗传学（通过多个生物样本库访问超过200万人的数据）来发现新的基因验证靶点[16] * 将组织类型扩展视为业务的价值乘数，每个新组织都开辟了大量新的疾病和靶点可能性[49][50] * 组织类型扩展的标准是项目进入临床或达到可提交新药临床试验申请阶段[51] 2026年管线目标 * 预计获得4项临床数据读出[21] * 推进3项3期研究[21] * 启动3项2期研究[21] * 提交3至4个新的IND申请[21] 其他重要信息 * 公司有设定并超额完成长期五年目标的传统（如Alnylam 5x15， Alnylam 20x20， P5x25）[4][25] * 设定Alnylam 2030目标的信心源于2025年各业务领域（研发、商业、生产）展现出的强劲势头和过往的成功记录[25] * 目标设定更多是为了内部驱动绩效和问责，而非基于缓冲[27][28][29] * Amvuttra在学术中心和社区中心的业务表现均衡且相似[31][32] * 公司致力于通过证据生成、教育、提高诊断率等投资来回馈TTR疾病领域[13][14]

报告行业投资评级 - 生物医药行业评级为“强于大市”（维持）[1] 报告核心观点 - Alnylam作为siRNA疗法先驱，其核心产品AMVUTTRA已进入快速放量周期，且在高血压等慢病领域有进一步突破潜力，建议关注小核酸领域相关布局企业[2][3][45] 2025Q3业绩概述 - 2025年第三季度总营收为12.49亿美元，同比增长149%[2][7] - 净产品收入为8.51亿美元，同比增长103%[2][7] - 来自合作与授权的收入为3.98亿美元，同比增长393%[2][7] - 非美国通用会计准则下，营业利润为4.76亿美元，营业利润率为38%[8] TTR产品实现较快增长 - 2025年第三季度TTR产品总收入为7.24亿美元，同比增长135%，环比增长33.09%[2][16] - 其中AMVUTTRA收入为6.85亿美元，同比增长164%，环比增长39.23%[2][16][29] - 公司上调2025年全年TTR产品收入指引至24.75亿-25.25亿美元，此前指引为21.75亿-22.75亿美元[2][16] - 公司其他罕见病产品（Rare）2025年第三季度收入为1.27亿美元，同比增长14%[12] ATTR-CM市场潜力与竞争格局 - 全球ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）患者约30万-50万人，其中约80%未被确诊，市场提升空间大[2][20][29] - 2024年全球ATTR治疗市场规模为68亿美元，预计2025年达85亿美元，2019-2025年复合增长率为52%，潜在市场规模预计150亿-200亿美元[20] - 目前针对ATTR-CM已获批药物包括辉瑞的Tafamidis（2024年销售收入54.51亿美元）、BridgeBio的Acoramids和Alnylam的vutrisiran[29] - ATTR-CM适应症目前有6款药物处于临床3期，涉及siRNA、单特异性抗体、ASO和基因编辑疗法等多种技术路径[32][33] 研发管线布局丰富 - 公司目前有7个药物处于临床3期阶段[2][40] - 新一代TTR产品Nucresiran处于临床3期，针对ATTR-CM适应症预计2030年上市，针对ATTR-PN适应症的3期临床预计2025年第四季度启动[2][38] - 针对高血压的siRNA药物Zilebesiran处于临床3期，用药方案为半年一次，临床结果显示其在半年内持续控制血压[2][40] - 研发管线广泛覆盖罕见病、心血管、代谢、神经等多个疾病领域[42]

公司概况与战略重点 * Alnylam Pharmaceuticals 是基于诺贝尔奖获奖科学的领先RNAi公司 已成功推出六款上市产品并拥有超过20个项目的临床管线[2] * 公司未来三大战略重点为 实现TTR领域的领导地位 通过创新实现增长 以及改善财务表现实现盈利[2][3][4] * 公司即将完成P5x25目标 该目标涉及使用RNAi疗法的患者数量 上市产品数量 管线规模 收入表现以及实现可持续的非GAAP盈利[5][6] Amvuttra (vutrisiran) 上市表现与市场动态 * Amvuttra针对ATTR心肌病的上市取得了"极好的开端" 在第二季度(Q2)已基本覆盖占TTR淀粉样变性心肌病患者处方量约80%的170个医疗系统[10] * 在最近一个季度(Q3) 患者需求量翻倍 显示出强劲的增长势头[11] * 处方来源广泛且均衡 包括学术中心和社区中心 既有历史处方医生也有首次处方医生[12][23] * 约50%的患者在接受现有稳定剂治疗后病情仍会进展 这为Amvuttra作为作用机制不同的二线疗法提供了机会[21] * 在美国 患者可负担性良好 大量患者自付费用为零 未遇到明显的准入障碍[11] * 公司已建立超过2000个替代护理站点 使约90%的患者能在10英里内获得治疗[34][35] 竞争格局与市场机会 * 针对AstraZeneca/Ionis的研究 公司认为其HELIOS-B数据已表明稳定剂疗效不足 预计竞争对手的研究结果将是"类别效应" 不会产生显著差异[27][28] * 公司在心肌病领域有18-24个月的数据领先优势 并强调Amvuttra的快速 knockdown和季度给药方案的差异化优势[29] * 公司正通过生成真实世界证据来建立差异化 例如在美国心脏协会(AHA)上展示的疾病逆转信号和改善胃肠道症状的数据[30] * 全球约有30万TTR心肌病患者 美国约15万 但目前诊断率仅为20% 随着闪烁扫描术的普及 诊断率有望持续提升 市场增长潜力巨大[31][32] 国际扩张与管线进展 * 在欧洲 德国正处于软启动阶段 价格谈判仍在进行 预计市场显著贡献将在2026年中后期 日本已完成定价谈判 初期表现良好[37][38][39] * 下一代药物Nucresiran旨在实现高于95%的TTR knockdown 并采用半年一次的给药方案 且无需向Sanofi Genzyme支付特许权使用费[43] * Nucresiran的两项三期研究已启动 Triton CM(心肌病)为事件驱动研究 纳入约1200名患者 预计2030年左右上市 Triton PN(多发性神经病)研究规模较小 目标在2028年上市[44][45] * 管线中其他重点项目包括 用于高血压的zilebesiran 用于阿尔茨海默病的mivelsiran 以及用于亨廷顿病的项目ALN-HTT 亨廷顿病项目已启动一期研究[48][49][51] 财务指引与未来展望 * 基于Amvuttra上市的强劲表现 公司已在第二季度和第三季度后两次提高了财务指引[10][16][18] * 公司计划在2026年初公布新的五年目标 重点将是满足患者需求和为投资者创造价值[7][8][9][50][51] * 快速增长Amvuttra收入将为公司持续投资于高产出的临床管线提供资金支持[51]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度投资组合收入（即营收）为8.14亿美元，同比增长11% [20] - 第三季度特许权使用费收入同比增长11%，主要驱动力为Voranigo、Tremfya和囊性纤维化特许经营权的强劲增长 [20] - 里程碑和其他合同收入在本季度和去年同期均表现温和 [20] - 第三季度投资资本回报率为15.7%，过去12个月的投资权益回报率为22.9% [5][22] - 第三季度投资组合现金流（即调整后EBITDA减去净利息支出）为6.57亿美元，利润率约为81% [21] - 2025年全年投资组合收入指引上调至32亿至32.5亿美元，较此前30.5亿至31.5亿美元的指引有所提高，代表约14%-16%的增长 [8][25] - 2025年全年里程碑和其他合同收入指引约为1.25亿美元，此前为1.1亿美元 [25] - 2025年全年运营和专业成本预计占投资组合收入的9%-9.5% [26] - 2025年全年利息支出预计约为2.75亿美元，第四季度预计支付约700万美元 [26] - 截至第三季度末，现金及等价物为9.39亿美元，投资级债务未偿还金额为92亿美元，加权平均期限约为13年 [23] - 杠杆率约为总债务与调整后EBITDA的3.2倍，或净债务的2.9倍 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 第三季度在价值创造的特许权交易上部署了10亿美元资本，使前九个月总额达到17亿美元 [5][24] - 第三季度回购了400万股股票，前九个月股票回购总价值达11.5亿美元 [5] - 开发阶段产品线已扩大至17种疗法 [7][14] - 资本部署组合在已批准产品和开发阶段疗法之间通常保持约65:35的比例 [16] - 当前已投入资本中，86%与已批准产品相关，11%与开发阶段产品相关，其中约2%已获得积极的關鍵试验结果 [17] - 2025年至今已宣布的合成特许权交易额高达18亿美元，远超2024年 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司采用治疗领域不可知的投资方法，专注于创新、重要的新药，以驱动多元化、可持续和有吸引力的增长状况 [9] - 自2020年以来，公司已在60个不同的疾病领域进行投资，不受大多数生物制药公司的治疗领域限制 [16] - 公司是不断扩大的特许权市场中的明确领导者，拥有最佳的投资平台 [30] - 公司构建了强大的成功记录，开发阶段投资中约90%最终获得批准 [17] - 公司预计到2030年及以后将实现强劲的低波动性增长 [31] - 生物制药行业正朝着更加多元化的融资模式发展，特许权使用费，尤其是合成特许权使用费，正成为资本结构中日益增长的部分 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对业绩感到满意，保持了两位数的增长势头，扩大了投资组合，并再次提高了业绩指引 [30] - 公司预计未来几年将有多项关键试验结果公布，这些事件有可能释放其开发阶段产品线的巨大价值 [18][19] - 公司认为其投资主张非常有吸引力，未来五年年化股东总回报率至少有望达到中等两位数水平 [31] - 对于2026年，公司预计来自Promacta的特许权使用费将微乎其微，因为该药在2025年面临美国和欧洲的仿制药上市；同时预计2026年利息支出将在3.5亿至3.6亿美元之间 [28] 其他重要信息 - 公司拥有约29亿美元的财务能力，包括资产负债表上的现金、业务产生的现金以及进入债务市场的渠道 [24] - 公司强调其高效商业模式产生大量现金流用于再投资 [20] - 公司指出其作为永久经营实体与封闭式基金竞争对手相比具有独特优势，更适合持有长期特许权资产 [61][62] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于外部环境（生物技术并购增加、利率降低）对特许权交易活动的影响以及对中国机遇的看法 [34] - 并购活动增加对特许权市场影响甚微，反而有利于公司业务，因为整个行业需要大量资本，公司是资本的关键提供者 [37] - 对中国机遇感到兴奋，将其视为现有特许权市场的另一个增长点；中国公司向跨国公司的对外许可交易在增长，公司将跟踪这些交易，随着化合物信息更明确，未来有机会收购这些特许权；公司已多次派团队前往中国建立关系 [37][38] 问题: 关于与大型制药公司研发合作的频率和驱动因素 [40] - 公司作为最大的特许权买家，会审视每一笔交易；使用特许权为试验融资的理念正成为主流，这不仅限于生物技术公司，也包括大型制药公司，这是一个巨大的机会，预计此类交易将继续增长 [40][41] 问题: 关于投资回报率（IRR）上升是否会改变公司考虑较早阶段项目或承担更大风险的意愿 [43][44] - 投资回报率的波动不会显著改变公司的投资行为；公司对已批准产品或开发阶段产品的有吸引力的交易都会进行；更看重投资资本回报率和投资权益回报率指标的稳定性和一致性，预计投资资本回报率在未来可预见的时间内将保持在中两位数范围 [45][46][47] 问题: 关于Amvuttra交易中如何考虑Nucresiran竞争情景，以及肥胖症领域合成特许权市场的更新 [50] - 对Amvuttra交易感到兴奋；评估了Nucresiran进入市场的时机和速度的广泛情景，参考了Onpattro向Amvuttra过渡的案例；即使在考虑Nucresiran的各种情景后，仍对实现低两位数或更好的IRR充满信心 [52][53] - 肥胖症市场仍在公司关注范围内，但会保持纪律，等待能够为股东创造价值的、具有差异化的合适产品机会 [54] 问题: 关于现在收购Amvuttra特许权与2020年交易有何不同，以及Amgen关于opacirant的LP(a)试验事件率较慢的看法 [57][58] - 2020年的交易更大程度上与Inclisiran相关，Amvuttra的1%特许权是附加部分；当时公司审视了整个交易但决定不参与；此次收购凸显了公司作为永久实体与具有较短投资期限的封闭式基金的区别，公司更适合持有长期特许权；公司通过尽职调查对Amvuttra的销售轨迹和特许权持久性形成了差异化观点 [60][61][62][63] - 关于LP(a)，Novartis的试验也曾观察到类似较慢的事件率；进行首创性结局研究时，对时间和事件率存在不确定性早有预期；这并不改变公司对成功概率的看法；公司对拥有该类别中两种领先疗法的特许权感到兴奋，认为这未来可能是一个非常大的类别 [64][65][66] 问题: 关于若Novartis的LP(a)试验失败，试验设计差异对pelacarsen前景的影响，以及obexelimab的多发性硬化症（MS）数据是否改变了对其峰值潜力的看法 [68][69] - 若Novartis的Horizon试验结果不积极，Amgen的opacirant试验在试验设计和LP(a)降低深度上存在差异，可能产生不同结果，但目前难以具体评论，乐观期待明年的首个结果 [72][73] - Obexelimab的MS数据非常出色，验证了其作为非B细胞耗竭但调节B细胞活性的抗体在自身免疫疾病中的作用机制；近期的商业化重点仍是IgG4相关疾病，该交易主要基于此；MS数据增加了对该机制的信心 [74][75][76]