行业投资评级 - 行业投资评级为“强于大市”，且评级维持不变 [2] - 行业收盘点位为8657.19，52周最高点为9323.49，52周最低点为6876.88 [2] 核心观点 - 报告核心观点认为，2026年小核酸行业催化不断，持续看好产业链投资机会 [5][19] - 小核酸药物在2026年将迎来众多临床启动和数据读出的催化剂，其中减重领域和中枢神经系统领域预计将成为市场关注重点，若数据进一步验证将极大拓展siRNA药物的可及市场潜力，有望成为GLP-1类药物后新一代超级重磅炸弹级别新药 [8][27] - 建议积极关注国内小核酸相关上市公司如瑞博生物、前沿生物、悦康药业等以及上游产业链如奥锐特、联化科技和蓝晓科技等 [8][27] 本周行情回顾 - 本周（2026年1月12日-1月16日），A股申万医药生物指数下跌0.68%，板块整体跑输沪深300指数0.11个百分点，跑输创业板指1.68个百分点 [9][28] - 在申万31个一级子行业中，医药板块周涨跌幅排名第19位 [9][28] - 申万医药子板块中，医疗研发外包板块涨跌幅排名第一，上涨3.69%；疫苗板块表现相对较差，本周下跌3.43% [10][28] 行业观点及投资建议 创新药及产业链 - 本周JPM大会顺利召开，产业发展逻辑再次得到强化，在降价政策压力和专利到期压力背景下海外大型跨国药企并购和授权合作情绪高涨，国产创新药同样有所突破，例如荣昌生物RC148以6.5亿美元首付授权艾伯维 [11][30] - 展望2026年，国内创新药企业的全球参与度将进一步提升，预计会有更多前沿的、创新性更强的新项目推出 [11][30] - 建议关注确定性高、授权合作预期扰动相对小的标的：信达生物、三生制药、康方生物、映恩生物、维立志博、乐普生物、康诺亚等 [11][30] - 看好2026年产业链公司如CXO以及生命科研服务板块的投资机会，需求端海外研发及生产外包需求稳定回暖，国内大型药企研发支出稳步提升、生物科技公司逐步走出底部；供给端价格水平已处于底部待回暖区间，供给出清逐渐稳定，2026年有望随需求旺盛盈利得到修复 [12][31] - 建议关注标的：药明康德、药明合联、泰格医药、昭衍新药、普蕊斯、皓元医药等 [12][31] 医疗器械 - 从整体生物医药板块看，创新药资金拥挤度相比第二季度略有下降，医疗器械整体行业格局尚可，有望成为资金流入板块 [13][34] - 基本面方面龙头企业第三季度业绩改善，例如迈瑞医疗上半年负增长，第三季度正增长 [13][34] - 器械集采大部分板块已经开展，集采压制已进入第6年，压制效应越来越小，集采规模也在下降，有望带来预期差和估值修复 [13][34] - 体外诊断板块处于下行周期尾声，有望迎来新发展周期 [13][34] - 受益标的包括高景气相关标的（如惠泰医疗、微电生理）、集采受益型标的（如心脉医疗、南微医学）、困境反转标的（如迈瑞医疗、开立医疗）及海外机会标的等 [34][35] 中药 - 看好基药/集采政策受益、社会库存出清、创新驱动方向 [13][38] - 受益标的包括：佐力药业、方盛制药、以岭药业、贵州三力、天士力、特一药业、桂林三金等 [13][38][39][40] 医药商业 - 零售药店行业加速集中，门诊统筹有望带来业绩增量 [41] - 看好龙头药房凭借专业化服务能力、强大供应链体系等在行业整合阶段强者恒强 [41] - 推荐标的：益丰药房、大参林 [41] AI制药 - AI在制药、辅助诊断、医疗服务等领域步入成熟阶段 [42] - 在制药领域，AI能大幅提升药物研发效率和成功率 [42] - 四大“AI+医疗”方向相关公司有望受益，包括AI+制药（如晶泰控股、英矽智能）、AI+影像/手术（如联影智能、鹰瞳科技）、AI+辅助诊断（如华大基因、润达医疗）、AI+医疗服务（如讯飞医疗科技、医渡科技）等 [42] 板块行情与估值 - 本周恒生医疗保健指数上涨2.39%，跑赢恒生指数0.06个百分点，在恒生12个一级子行业中排名第5位 [43] - A股医药生物行业个股涨幅前五位为：宝莱特（+48.76%）、华兰股份（+32.72%）、天智航-U（+27.67%）、美年健康（+24.96%）、华康医疗（+22.98%） [46] - 港股医药生物个股涨幅前五位为：方舟健客（+51.66%）、启明医疗-B（+33.6%）、一脉阳光（+25.88%）、阿里健康（+17.85%）、微创机器人-B（+9.98%） [46] - 截止2026年1月16日，申万医药板块整体估值（TTM，剔除负值）为30.35，比上周下降0.17 [48] - 医药行业相对沪深300的估值溢价率为124.45%，环比上升了1.60个百分点 [48] - 子行业市盈率方面，医疗器械、化学制药和医疗服务板块居于前三位 [48]

行业概览与市场格局 - 2026年被视为中国小核酸药物领域的“资本元年”，瑞博生物的成功上市与中生制药以12亿元全资收购赫吉亚生物等事件，标志着中国小核酸药物正式登陆资本市场，赛道热度持续攀升[1] - 作为继小分子药物、抗体药物之后的第三大药物形式，小核酸药物凭借精准靶向、治疗谱广的优势，已成为全球生物医药创新的核心赛道[1] - 当前全球小核酸药物市场呈现“三强鼎立”格局，Alnylam、Ionis、Sarepta三家企业凭借技术壁垒与商业化优势占据主导地位，截至2025年底全球已获批的19款小核酸药物基本出自这三家公司[1] - 2024年全球小核酸药物销售额达52.47亿美元，其中Ionis与Biogen合作的Spinraza销售额为15.73亿美元，占比30%；Alnylam的Amvuttra销售额为9.71亿美元，占比19%；Sarepta治疗DMD的系列药物销售额为9.67亿美元，占比18%[2] - 反义寡核苷酸（ASO）和小干扰RNA（siRNA）是现阶段两大主流技术路线，核心均通过靶向mRNA调控基因表达，但二者在结构、作用机制及靶器官覆盖上存在差异[4] 全球领先企业分析 - **Alnylam**：作为RNAi疗法领军者，是“三巨头”中的“领跑者”，凭借GalNAc递送系统实现产品快速迭代，截至2025年已成功获批6款siRNA药物[5]。其临床转化效率极具优势，I期到III期累计转化率高达64.3%，较整个医药行业5.7%的平均水平高出10倍有余[7]。公司计划在2030年前攻克所有主要组织的RNAi递送难题，推动治疗领域向慢性病、神经系统疾病延伸[7] - **Ionis**：以ASO技术为核心竞争力，靶器官不仅限于肝脏，还可覆盖肌肉、中枢神经等肝外组织，使其在中枢神经系统疾病、肌肉疾病治疗中具备天然优势[7]。全球已获批的12款ASO药物中，有9款源自该公司[7]。公司持续推进化学修饰技术迭代以优化疗效并降低毒副作用[8]。其与GSK合作的Bepirovirsen有望成为全球首款乙肝功能性治愈药物，计划2026年一季度提交上市申请[8] - **Sarepta**：聚焦肌肉疾病领域，采用“技术深耕+适应症聚焦”的差异化策略，成为杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域的领军者[8]。公司已成功开发并商业化四款DMD治疗药物[9]。2024年公司营收达19亿美元，同比大增逾50%，其中RNA疗法为核心收入来源[9]。2025年公司获得首个FDA基因治疗载体平台技术认定[9] 市场增长与潜在爆款 - 全球小核酸药物市场已迈入商业化集中兑现期，预计市场规模将从2024年的52.47亿美元增长至2033年的467亿美元，期间复合年增长率高达25%[10] - 当前已上市产品仍集中于罕见病等小众领域，赛道尚未突破“小众圈层”，亟需现象级“爆款产品”推动其走向主流[10] - **Spinraza**：作为全球首款年销售额突破10亿美元的小核酸药物，累计销售额已超百亿美元，但受限于患者群体规模、高昂售价及竞品分流，其销售额从2019年峰值20.97亿美元下滑至2024年的15.73亿美元[11] - **Amvuttra**：Alnylam旗下核心siRNA药物，采用GalNAc递送技术实现每3个月一次皮下注射给药[11]。2024年销售额达9.71亿美元，预计2025年全年将突破20亿美元，有望成为公司首款年销售额超20亿美元的单品[12] - **Leqvio**：Alnylam与诺华联合研发的全球首款靶向PCSK9的siRNA降脂药物，精准切入心血管这一大众病种领域[12]。2025年前三季度销售额已达8.6亿美元，正稳步向重磅药物梯队迈进[13] - 其他潜在爆款包括Arrowhead已获批的Plozasiran，以及Alnylam处于III期临床阶段、有望成为全球首款小核酸降压药的Zilebesiran[15] 行业竞争格局演变 - 大型跨国制药公司（MNC）正通过“收购+合作”双线布局强势入局小核酸赛道，加速瓜分红利[16] - 2025年全球小核酸领域共发生23起代表性交易，潜在总交易额超364.73亿美元，较2023年的84.96亿美元同比激增超300%[16] - **诺华**是MNC加码赛道的标杆玩家，通过一系列重磅交易构建全维度竞争壁垒，包括2019年以97亿美元收购The Medicines Company获得Leqvio；2023年斥资10亿美元收购DTxPharma；2025年6月以17亿美元收购Regulus Therapeutics；以及2025年9月与Arrowhead、中国舶望制药达成重磅合作[18] - 其他MNC如礼来、勃林格殷格翰、诺和诺德、再生元等亦纷纷入局，形成多点开花态势[19]。例如，勃林格殷格翰与瑞博生物达成20亿美元合作开发MASH疗法；诺和诺德以5.5亿美元押注Replicate Bioscience的srRNA技术[19] - 中国企业凭借自主递送技术、差异化管线及成本优势崛起为全球新生势力，越来越多MNC主动寻求与中国企业开展BD合作[19]。瑞博生物作为国内代表，已有7款自研资产进入临床，并构建了三大自主核心技术平台[20]。其核心产品RBD4059是全球进展最快的靶向FXI的siRNA药物[20]。靖因药业、舶望制药等中国Biotech也已成功达成国际BD合作[20]

文章核心观点 - 医药板块表现活跃，创新药ETF及个股上涨，AI医药、小核酸药物等细分领域发展势头强劲，摩根大通医疗健康年会显示中国医药创新全球地位提升，多重因素推动资金流入，行业长期前景看好 [1][2][3] AI医药领域 - AI在医药领域的应用已超越早期试点，进入以创造核心价值为目标的系统部署阶段 [1] - 当前竞争焦点在于企业能否围绕研发与商业化的关键环节，重构数据、流程与组织体系，将AI深度整合为运营基础 [1] - 行业领先机构正通过开发嵌入合规框架的专用AI系统，来优化临床试验管理、提升实验室效率并增强商业决策的实时性 [1] - AI正成为驱动产业创新的基础性连接组织，其战略部署能力将决定企业的长期效率优势与竞争力 [1] 小核酸药物领域 - 小核酸药物产业在心血管疾病取得突破后，其价值扩展逻辑正清晰转向肾脏疾病等新领域，构成行业近期的关键增长叙事 [2] - 核心驱动力在于2026年多项关键临床数据的预期读出，其中针对重要通路靶点的疗法已在中期研究中显示出显著降低蛋白尿、稳定肾功能的潜力 [2] - 国际龙头企业的积极临床推进为整个赛道提供了强有力的概念验证，预计将带动新一轮的研发关注与商业合作 [2] - 国内领先企业也快速跟进，布局了具有差异化的技术路径 [2] - 肾科领域巨大的未满足临床需求与小核酸药物特有的长效优势相结合，使其成为一个确定性较高的新兴价值市场 [2] 摩根大通医疗健康年会与行业趋势 - 摩根大通医疗健康年会作为全球产业与资本的核心枢纽，其动向是观测全年趋势的战略风向标 [3] - 本届大会中国企业的参与度与能见度显著提升，多家行业龙头进行展示，体现了中国医药创新在全球版图中的进阶地位 [3] - 会议核心议题围绕资本配置与战略合作展开，在跨国药企普遍寻求创新增量与供应链韧性的背景下，具备“创新升级”与“成本优势”的中国资产备受关注 [3] - 大会成为中国领先公司发布关键临床进展、寻求全球授权合作（BD）的重要舞台，其反馈与交易动态将深刻影响市场对行业年度前景的判断 [3] - 中国创新药全球竞争力强劲，出海交易成果丰硕，带来估值重塑 [3] - 国内政策持续鼓励创新药及商业保险发展 [3] - 生物科技龙头商业化盈利能力提升 [3] - 行业低估值优势明显 [3] - 美国降息周期开启利好CXO企业业绩 [3] - 这些因素吸引资金流入，推动医药板块上涨 [3] - 创新药板块长期看好，CXO板块2026年前景乐观，医疗器械下半年或迎复苏，医疗服务细分赛道有亮点 [3] - 创新药行业长期发展逻辑清晰，创新药ETF南方(159858.SZ)可作为高效配置工具，把握行业增长机遇 [3] 市场表现 - 1月13日，A股市场窄幅震荡，港股恒生指数显著上扬，医药生物、传媒板块涨幅靠前 [1] - 截至10点30分，创新药ETF南方(159858.SZ)涨2.53%，康龙化成涨6.4% [1]

2025年中国创新药出海与行业动态 - 2025年是中国创新药出海标志性年份，全年交易总金额达1356.55亿美元，首付款70亿美元，交易数量157起，均创历史新高 [1] - 创新药出海不仅为企业提供研发资金，也重塑了行业估值体系，2025年创新药指数涨幅35.31%，跑赢沪深300指数17.65% [1] 前沿治疗领域进展 - 小核酸药物领域取得突破，葛兰素史克治疗慢性乙肝的Bepirovirsen完成III期研究，国内企业如悦康医药、瑞博生物在肝靶向药物研发进展显著 [1] - 口服自免药物方面，武田的TYK2抑制剂zasocitinib在银屑病III期研究中表现优异，国内企业益方生物、诺诚健华等也推进相关临床 [1] 医疗技术与设备创新 - 脑机接口技术进入产业化阶段，Neuralink计划2026年量产设备，国内政策支持加速医疗应用落地 [1] - ZAP-X放疗设备为脑肿瘤治疗带来新突破，国内市场需求潜力达百亿规模 [1] AI医疗商业化进程 - AI医疗商业化路径逐步清晰，病理收费改革明确人工智能辅助诊断定价机制，C端应用加速发展 [1] 相关生物医药指数 - 生物医药ETF（512290）跟踪的是CS生医指数（930726），该指数从沪深市场中选取涉及生物科技、医疗设备与服务等领域的上市公司证券作为指数样本，以反映中国生物医药行业相关上市公司证券的整体表现和发展趋势 [2]

市场整体表现与展望 - A股市场本周实现开门红，主要宽基指数均大幅上涨，市场风险偏好提升，春季躁动行情仍可期 [5] - 资金面表现乐观，融资增加额环比大幅提升，股票型ETF资金流入方向分化，中小盘ETF资金净流入积极 [5] - 主要宽基指数及宽基指数ETF期权持仓量PCR、成交量PCR震荡回落，显示市场风险偏好进一步提升 [5] 固定收益与REITs市场 - 公募REITs二级市场价格整体上涨，中证REITs（收盘）和中证REITs全收益指数本期回报率分别为1.86%和1.89% [5] - 与其他大类资产相比，REITs本期回报率排序居中，高于美股、原油和纯债，但低于可转债、A股和黄金 [5] - 信用债发行规模季节性大幅上升，本期共发行332只，规模总计3122.71亿元，环比上期增加306.00% [6] - 行业信用利差涨跌互现，申万一级行业中，AAA级信用利差上行最大为食品饮料（上行2.1BP），下行最大为通信（下行8.3BP） [6] 有色金属（铜）行业 - 铜精矿加工费（TC）现货价创历史新低，表明铜精矿现货采购持续紧张 [7] - 国内线缆企业周度开工率继续下降，社会库存继续增长，铜价大涨对需求产生压制 [7] - 展望2026年，铜行业供需格局依然偏紧，继续看好铜价上行 [7] 基础化工与半导体材料 - 小核酸药物市场有望在2026年迎来从技术突破到规模化商业化的快速增长期 [8] - 建议关注布局核酸固相合成载体业务的蓝晓科技以及布局小核酸CDMO业务的联化科技 [8] - 商务部针对日本连续出台管制措施，半导体材料国产替代紧迫性提升 [8] - 在AI算力/数据中心驱动下，先进制程与HBM放量，行业需求与技术门槛同步上行 [8] - 建议重点关注在高端半导体材料领域具备技术积累、产能规模及与下游晶圆厂深度绑定的头部企业 [8] 电新环保与新能源产业 - 光伏产业“反内卷”方向不变，更多是执行层面的协调与方法的重新梳理 [9] - 电池产业需谨防储能电池过剩，出口退税政策调整有助于优化供给侧，短期或出现抢出口 [9] - 投资关注点包括：1）AI电源，看好国产算力在英伟达H200解禁后需求回暖；2）氢氨醇，看好其统筹、规模化及超前建设；3）锂电，碳酸锂价格短期仍有向上动力 [9]

报告行业投资评级 - 对医药行业维持“推荐”评级 [3][13] 报告核心观点 - 2026年中国创新药出海趋势持续强化，市场对创新药配置有望回升，创新药指数自2026年1月5日以来实现5连阳，涨幅10.16%，跑赢沪深300指数7.37个百分点 [4][13] - 全球小核酸药物研发迎来积极突破，国内企业出海取得进展 [5] - 口服自免药物展现市值价值，国内企业积极布局 [6] - 脑机接口技术迎来产业化重要时机，政策支持与收费标准明确推动应用落地 [8] - 放疗设备技术发展带来百亿市场机遇 [10] - 病理收费改革为AI医疗应用打开商业化瓶颈，C端应用加速 [12] 根据相关目录分别进行总结 1. 医药行情跟踪 - 最近一周（2026/1/3-2026/1/10）医药生物行业指数跌幅为0.18%，跑输沪深300指数2.13个百分点，在申万31个一级行业中涨幅排名第25位 [28] - 最近一月（2025/12/10-2026/1/10）医药生物行业指数跌幅为2.33%，跑输沪深300指数5.42个百分点，涨幅排名第27位 [29] - 子行业方面，最近一周涨幅最大的为医疗器械（涨0.08%），跌幅最大的为医药商业（跌1.66%）[36]；最近一月涨幅最大的为医药商业（涨3.78%），跌幅最大的为化学制药（跌3.98%）[36] - 最近一年（2025/1/10-2026/1/10）细分行业中，化学制药涨幅最大（25.62%），PE（TTM）为46.43倍；中药跌幅最大（-6.53%），PE（TTM）为27.08倍 [45] 2. 医药板块走势与估值 - 医药生物行业指数最近一月跌幅为2.33%，跑输沪深300指数5.42个百分点；最近3个月跌幅为5.29%，跑输沪深300指数3.37个百分点；最近6个月涨幅为6.53%，跑输沪深300指数9.36个百分点 [47] - 医药生物行业当期PE（TTM）为36.95倍，高于5年历史平均估值31.12倍 [52] 3. 团队近期研究成果 - 近期发布了多份深度报告与公司点评，覆盖领域包括银屑病治疗、血制品、吸入制剂、呼吸道检测、GLP-1药物等 [55] 4. 行业重要政策和要闻 - **重要政策**：2026年1月7日，国家药监局发布《第四批鼓励仿制药品目录》[57]；2026年1月9日，国家药监局公示《采用脑机接口技术的医疗器械侵入式设备可靠性验证方法》等2项行业标准立项 [57] - **行业要闻**：2026年1月，多家公司达成创新药授权合作，如宜联生物与罗氏就YL201项目达成协议，首付款及近期里程碑付款达5.7亿美元 [4][58]；海思科与美国AirNexis公司就HSK39004达成许可协议，涉及1.08亿美元首付款及最高9.55亿美元里程碑付款 [58]；葛兰素史克宣布小核酸药物Bepirovirsen治疗慢性乙肝的III期研究取得积极结果 [5][59] - **上市公司公告**：多家公司发布药物研发进展、合作、增持及回购公告，例如恒瑞医药、东诚药业、海思科、汇宇制药、君实生物等 [60][61] 医药推选及选股推荐思路 - **小核酸领域**：推荐悦康药业、阳光诺和，关注瑞博生物、前沿生物、迈威生物 [13] - **自免领域**：推荐亚虹医药、益方生物，关注荃信生物、诺诚健华 [13] - **吸入制剂**：关注长风药业、健康元 [13] - **放疗设备**：推荐百洋医药 [13] - **脑机接口**：推荐美好医疗（侵入式），关注翔宇医疗、麦澜德（非侵入式）[13] - **高值耗材出口**：关注春立医疗、爱康医疗、南微医学、百心安 [15] - **AI医疗**：推荐安必平，关注鱼跃医疗、美年健康 [15] - **CXO**：关注益诺思、昭衍新药，推荐维亚生物、普蕊斯 [15] - **原料药**：关注富祥药业、司太立，合成生物学关注奥翔药业 [15] - **连锁药店**：推荐益丰药房、老百姓，关注一心堂 [14]

报告行业投资评级 - 基础化工行业评级为“增持” [5] 报告核心观点 - 小核酸药物行业正迎来从技术突破到规模化商业化的快速增长期，未来发展空间广阔 [1] - 报告看好小核酸药物产业链，建议关注在关键环节实现突破的蓝晓科技和联化科技 [4] 行业概述与市场前景 - 小核酸药物主要指长度小于30nt的寡核苷酸序列，通过作用于mRNA干预基因表达来治疗疾病，已获批和在研药物以ASO和SiRNA为主 [1] - 小核酸药物常见工艺流程包括固相合成、裂解和脱保护、纯化、超滤换液、分析、制剂等环节 [1] - 全球小核酸药物市场规模从2016年的0.1亿美元增长至2021年的32.5亿美元，年复合增长率高达217.8% [1] - 据预测，2026年全球寡核苷酸类药物市场规模将超过150亿美元，2020年至2025年复合年增长率为35% [1] 重点公司分析：蓝晓科技 - 蓝晓科技是国内固相合成载体领域的核心突破者，已构建覆盖小核酸与多肽药物“合成—纯化”全链条的技术平台 [2] - 公司自主研发了氨基载体、羧基载体预载、Unylinker、预载GalNAc与C6等固相合成材料，配合色谱填料，提供从合成到杂质分离的一体化解决方案，全球仅有两家供应商具备此能力 [2] - 公司与头部药企有近十年的深度联合研发，积累了海量工艺数据 [2] - 公司于2025年新增西安3000㎡中试实验室，并规划投资11.5亿元建设GMP/类GMP标准生科产业园 [2] - 公司在瑞典设立子公司，引进了包括琼脂糖软胶专家HansJohansson在内的20余位国际专家，以强化全球技术协同与产业化能力 [2] - 生命科学板块正成为公司最强劲的增长引擎 [2] 重点公司分析：联化科技 - 联化科技依托成熟的小分子CDMO体系，快速延伸至小核酸业务布局 [3] - 全球医药及农药中间体CDMO/CMO市场规模在2024年突破1200亿美元，年复合增长率约9.5%，生物药及小分子创新药中间体需求是核心驱动力 [3] - 中国企业在全球CDMO市场份额有望从2024年的22%提升至2027年的28% [3] - 公司为全球客户提供覆盖多临床阶段及商业化全周期的CDMO服务，国际市场拓展取得突破，已与两家全球医药头部企业深化研发合作 [3] - 国内业务拓展积极，已与多家国内创新药公司展开合作 [3] - 公司技术研发从传统小分子药物拓展至氨基酸、多肽、PROTAC/ADC连接子、寡核苷酸等领域 [3] - 未来公司战略包括：做大成熟业务（小分子CDMO、起始原料及注册原料、GMP中间体及高级原料药）；抓住小分子及小核酸CDMO的老客户新项目及新客户新项目；大力投入多肽、放射性药物、动保、仿制药中间体及API、化妆品原料等新兴业务开发 [3] 投资建议 - 2026年小核酸药物有望迎来从技术突破到规模化商业化的快速增长期 [4] - 报告看好小核酸药物产业链未来发展空间，建议关注布局核酸固相合成载体业务的蓝晓科技以及布局小核酸CDMO业务的联化科技 [4]

文章核心观点 - 小核酸药物被视为继小分子化药、抗体药物之后的“第三次制药浪潮”，其技术范式革命在于从“对症治疗”转向“源头治本”，能打破“不可成药性”，并因递送技术等成熟而具备超长给药周期，极大提升患者依从性 [4] - 2024-2025年是全球小核酸行业的转折之年，市场规模预计将高速增长，行业进入商业化集中兑现期，海外巨头（MNC）布局与商业化推进加速，肝外递送技术获得突破 [5][7] - 中国小核酸药物行业在2025年实现质的飞跃，从“跟随”进入“并跑”阶段，产业链生态成熟，BD出海交易创历史新高，获得全球背书 [8] 行业技术范式与特点 - 小核酸药物（如siRNA、ASO）不受自身分子结构制约，能大幅扩展靶点范围，打破“不可成药性”，具有极高的成药概率和研发效率 [4] - RNA是连接基因与蛋白质的重要桥梁，核酸药物可实现“源头治本” [4] - 得益于递送技术、化学修饰、缓释系统成熟，小核酸药物展现出极长半衰期，已上市药物可实现半年给药一次，在研药物有潜力实现每半年或每年一次皮下注射 [4] 全球市场前景与格局 - 全球小核酸药物市场预计将于2029年达到206亿美元，2034年达到549亿美元，复合年增长率为21.6% [5] - 市场已进入商业化集中兑现期，形成Alnylam领跑，Ionis、Arrowhead紧随，诺华、罗氏、礼来等MNC重金入局的格局 [5] 海外主要公司商业化进展与技术突破 - **Alnylam**：2025年业绩指引连续上调，核心品种Amvuttra（治疗ATTR-CM）持续放量，销售额有望突破20亿美元，推动公司实现盈利 [6] - **Ionis**：药物Olezarsen（治疗严重高甘油三酯血症）在2025年9月读出优异III期数据（甘油三酯较安慰剂组降低72%），预计2026年获批，适应症从罕见病拓展至慢病领域 [6] - **Arrowhead**：2025年11月，治疗FCS的药物Plozasiran获批上市，为公司首个商业化产品；其减肥管线ARO-INHBE和ARO-ALK7的I/IIa期中期结果显示减重效果优异 [6] - **技术突破**：Arrowhead的TRiM平台成功开发覆盖肌肉、代谢、肺部等领域的RNAi疗法；Avidity Biosciences的AOC技术在肌肉组织递送上取得突破，意味着小核酸药物的应用从肝脏疾病扩展至肝外领域 [7] - **MNC布局**：诺华收购肌肉疾病管线并加码心血管领域；礼来收购圣因生物布局代谢性疾病管线，为行业注入资金并验证其作为“基石疗法”的商业潜力 [7] 中国行业发展与BD出海 - 中国小核酸行业在2025年迎来质的飞跃，攻克了“卡脖子”的递送专利壁垒，在靶点选择和分子设计上展现全球竞争力 [8] - 产业链生态成熟，形成完整闭环：上游原料（如单体、亚磷酰胺）实现国产化替代，降低研发成本；中游创新药企（如瑞博生物、舶望制药、圣因生物）建立起具有自主知识产权的递送平台（如Ribo-GalSTAR等） [8] - 临床进展方面，2025年国内多款小核酸药物处于临床II期及以上阶段，覆盖乙肝、高血脂、高血压等大适应症 [8] - 2024-2025年是“出海大年”，BD交易井喷：舶望制药与诺华达成深度战略合作，涉及多款药物授权，总金额超50亿美元，创下国内小核酸BD纪录；瑞博生物与勃林格殷格翰就治疗NASH/MASH的小核酸药物达成超20亿美元的合作 [8]

行业投资评级 - 增持（维持）[1] 核心观点 - 小核酸药物被视为继小分子化药、抗体药物之后的“第三次制药浪潮”，技术范式从“对症治疗”转向“源头治本”，能打破“不可成药性”并具有高成药概率和研发效率[4] - 得益于递送技术、化学修饰、缓释系统的成熟，小核酸药物展现出极长的半衰期，如已上市药物可实现半年给药一次，在研药物有潜力实现每半年或每年给药一次，极大提升慢病管理的患者依从性[4] - 2024-2025年是全球小核酸行业的转折之年，市场规模飞速扩张，在罕见病和心血管、代谢等大病种领域均实现商业化验证[5] - 中国小核酸药物行业在2025年迎来质的飞跃，国内企业攻克了递送专利壁垒，在靶点选择和分子设计上展现出全球竞争力[7] - 展望2026年，小核酸药物处于“技术成熟+商业化兑现+国际化加速”的三重共振期，肝外靶点的突破将打开市场空间，国内企业有望实现弯道超车[8] 行业技术范式与优势 - 小核酸药物（siRNA、ASO等）不受自身分子结构制约，能大幅度扩展靶点范围，打破“不可成药性”[4] - RNA是连接基因与蛋白质的重要桥梁，因此核酸药物具有极高的成药概率和研发效率[4] - 目前上市药物如英克司兰钠（Inclisiran）已实现半年给药一次，而在研的三代药物（如Alnylam的Nucresiran）具备每半年或每年进行一次皮下注射的潜力[4] 全球市场格局与商业化进展 - 弗诺斯特沙利文数据显示，全球小核酸药物市场预计将于2029年及2034年分别达到206亿美元及549亿美元，复合年增长率为21.6%[5] - 全球小核酸药物市场已进入商业化集中兑现期，形成Alnylam领跑，Ionis、Arrowhead紧随，诺华、罗氏、礼来等跨国公司重金入局的格局[5] - Alnylam核心品种Amvuttra（治疗ATTR-CM）在2025年持续放量，销售额有望突破20亿美元[5] - Ionis旗下药物Olezarsen（针对严重高甘油三酯血症）在2025年9月读出优异的III期数据，甘油三酯较安慰剂组降低72%，预计2026年获批上市[5] - Arrowhead治疗FCS的药物Plozasiran于2025年11月获批上市，成为公司首个商业化产品[5] - Arrowhead的减肥管线ARO-INHBE和ARO-ALK7两款RNAi疗法的I/IIa期研究中期结果显示减重效果优异[5] - 诺华在2025年收购针对肌肉疾病的小核酸管线，并持续加码心血管领域[5] - 礼来收购圣因生物布局代谢性疾病领域重磅管线[5] 技术突破与拓展 - Arrowhead通过TRiM平台成功开发覆盖肌肉、代谢、肺部等领域的RNAi疗法[5] - Avidity Biosciences利用AOC（抗体-寡核苷酸偶联物）技术在肌肉组织递送上取得突破性进展[5] - 小核酸药物的应用已从肝脏疾病全面扩展至代谢、肺部、肌肉萎缩等肝脏外领域[5] 中国行业发展现状 - 国内已形成完整的小核酸产业链闭环，上游原料（如单体、亚磷酰胺）实现国产化替代，降低了研发成本[9] - 中游创新药企如瑞博生物、舶望制药、圣因生物等已建立起具有自主知识产权的递送平台（如Ribo-GalSTAR等）[9] - 2025年国内多款小核酸药物处于临床II期及以上阶段，覆盖乙肝、高血脂、高血压等大适应症[9] 中国公司BD交易与国际化 - 2024-2025年是中国小核酸的“出海大年”，BD交易井喷[9] - 舶望制药与诺华达成深度战略合作，涉及多款小核酸药物的授权交易，总金额超50亿美元，创下国内小核酸BD纪录[9] - 瑞博生物与勃林格殷格翰（BI）就治疗NASH/MASH的小核酸药物达成超20亿美元的合作[9] 报告建议关注的公司 - 小核酸药物研发企业：瑞博生物、前沿生物、石药集团、信达生物、必贝特、悦康药业、君实生物、恒瑞医药、成都先导、舶望制药（拟上市）、靖因药业（拟上市）等[9] - 涉及小核酸CDMO及关键原材料的企业：诚达药业、九洲药业、药明康德、凯莱英等[9]

瑞博生物港股上市 - 瑞博生物于1月9日登陆港股，成为港股小核酸药物第一股，股票代码6938.HK [2] - 公司IPO发行价为每股57.97港元，上市首日开盘涨幅超过23%，市值达到118亿港元 [2] 公司创始人及技术背景 - 公司创始人、董事长梁子才拥有南开大学本硕学位及瑞典乌普萨拉大学博士学位，曾在美国耶鲁大学担任研究员，并参与创立3家小核酸领域公司 [6] - 梁子才于1998年建立专门研究小核酸的独立实验室，其团队在siRNA的特异性和稳定性规律方面的研究为业界打下重要基础 [6] - 2002年，梁子才在国家人类基因组北方研究中心主持了中国小核酸技术领域第一个863重点项目 [6] - 2007年，梁子才在苏州昆山创立瑞博生物，是中国最早的一批小核酸药物公司 [7] - 公司已构建拥有自主知识产权的全技术链研发平台，其创新的肝靶向RiboGal STAR™递送技术已成功推动多个产品进入临床II期阶段 [7] - 公司在昆山、北京及瑞典哥德堡设有研发中心，形成了国际化研发体系 [7] 小核酸药物行业与公司定位 - 小核酸药物通过对RNA分子进行干扰，可以抑制或关闭特定基因表达，目前已被广泛应用于探索基因功能的研究领域 [7] - 小核酸药物有望带来现代制药产业的第三次浪潮 [7] - 在2015年以前，全球除了一款治疗罕见病的反义核酸药物KYNAMRO获批外，还没有一款siRNA药物获批上市或进入3期临床研究 [9] - 2016年底，Biogen治疗脊髓性肌萎缩的反义核酸药物Spinraza获批，小核酸药物赛道开始加速吸引资本进入 [9] - 瑞博生物已成长为中国小核酸行业的龙头企业 [8] 投资机构联想之星的布局与策略 - 联想之星于2015年投资瑞博生物，成为其最早一批机构股东，初始投资额为100万美元，此后追加投资620万元 [5][9] - 联想之星在瑞博生物上市前已陪伴十年，是其长期投资伙伴 [5][8] - 联想之星从2010年开始系统布局前沿科技和医疗健康领域，是最早系统性布局医疗健康领域的早期投资机构之一 [10] - 公司投资逻辑基于对生物医药行业的深刻理解，预判RNA药物能够成为和小分子、大分子、多肽并列的疗法，并坚信创始人梁子才的领导力 [10] - 联想之星在医疗健康领域形成了“生物医药”与“数智医疗”两大投资版块 [12] - 生物医药版块包括创新药、基因技术与服务、诊断与高值耗材等 [12] - 数智医疗版块指的是利用人工智能、大数据、机器人等技术对医药产业链各环节进行升级赋能的机会 [12] - 公司当前采取“投更新”和“投更精”的投资策略，在行业趋势和拐点到来之前进行预判，并在估值上涨前提下优中选优 [12] - 联想之星还坚持以“创业CEO特训班”为核心的深度孵化 [12] - 联想之星近期迎来密集IPO收获期，三周内在手术机器人和小核酸药物两大前沿赛道收获三家IPO：希迪智驾(3881.HK)、精锋医疗(2675.HK)、瑞博生物(6938.HK) [5] - 联想之星另一家被投企业派格生物于2025年5月登陆港股，最新市值超过280亿港元，同样来自苏州 [11]