财务表现：收益与利润 - 公司2024年收益为8510.3万元人民币，同比下降17.3%（减少1780万元）[12] - 公司收益同比下降17.8百万元至85.1百万元，降幅17.3%[44] - 公司2024年亏损为4.426亿元人民币，同比扩大16.8%（增加6380万元）[12] - 撇销使用权资产导致亏损增加8800万元人民币，剔除该因素后亏损实际减少6.4%[12] - 公司经调整亏损为3.469亿元人民币，同比改善3.3%（减少1200万元）[12] - 经调整亏损为346.9百万元，较上年改善12.0百万元[56] 财务表现：成本与费用 - 公司2024年研发开支为2.518亿元人民币，同比下降2.1%（减少540万元）[12] - 研发开支减少5.4百万元至251.8百万元，其中测试及临床试验开支增加27.8百万元[50][51] - 销售成本减少7.9百万元至30.8百万元，与销售额下降一致[45] - 行政开支大幅减少21.7百万元至68.2百万元，主要因控制雇员成本[49] - 其他收入减少4.8百万元至7.9百万元，主因利息收入下降[47] - 毛利率从62.4%提升至63.8%，毛利减少9.9百万元至54.3百万元[46] 财务状况：现金流与资本结构 - 现金及银行结余锐减127.0百万元至10.5百万元，主要因运营现金净流出[58] - 银行及其他借款总额为人民币30.4百万元，年利率3.35%至4.0%[60] - 公司流动负债总额达4.826亿元人民币，较2023年3.279亿元显著增加[11] - 公司权益总额为负4.745亿元人民币，资产负债状况恶化[11] - 流动比率从64.0%下降至9.4%，主要因现金减少及应付账款增加[61] - 资产负债比率从7.7%上升至26.0%[62] - 年度资本开支为人民币105,000元[66] - 受限制银行存款人民币469,000元因劳动纠纷被冻结[67] - 租赁负债99.7百万元因提前终止租约将取消确认[42] - 使用权资产撇销87.987百万元，因美国运营规模缩减[53] 业务运营：产品管线与研发进展 - 公司已打造8个药物资产组成的管线，含2个已上市产品和2个临床后期候选药物[18] - 公司拥有8项药物资产，其中5项具备全球权益[24] - CAN103新药申请已获中国国家药监局受理，用于治疗戈谢病[14] - 公司产品CAN103（维拉苷酶β）新药上市申请获受理，预计2025年上半年获批上市[20] - CAN103新药上市申请预计2025年上半年获批[37] - CAN106的1b期试验显示剂量依赖性LDH降低和血红蛋白水平升高[19] - CAN106用于治疗PNH的1b期研究显示完全C5抑制的阈值为0.5微克/毫升[36] - 基因疗法可覆盖约80%由遗传因素引起的罕见病[23] 业务运营：商业化与市场覆盖 - 海芮思®（CAN101）于2020年9月在中国获批治疗黏多糖贮积症II型[19] - 迈芮倍®于2023年在中国内地、香港及台湾获批治疗ALGS，2024年适用范围扩大至三个月以上患者[19] - 海芮思®已识别843名患者[30] - 海芮思®在107个城市覆盖5.21亿人口[30] - 迈芮倍®已识别839名患者[33] - 迈芮倍®在35个城市覆盖1.61亿人口[33] - 迈芮倍®已在1700多名人类受试者中评估安全性[29] - 迈芮倍®在PFIC的III期研究覆盖93位患者[29] 行业与市场环境 - 中国罕见病药物市场规模2020年达13亿美元，预计2030年将增长至259亿美元，复合年增长率34.5%[22] - 中国《国家罕见病目录》涵盖两版共207种罕见病（第一批121种，第二批新增86种）[22] - 国家医保局2025年新增丙类药品目录，商业健康保险将发挥关键作用[23] 公司治理与董事变动 - 公司于2024年9月30日委任Fangxin Li博士为非执行董事[8] - 公司于2024年9月2日接受陈侃博士辞任非执行董事[8] - 公司于2024年9月30日接受胡正国先生辞任非执行董事[8] - 董事会成员发生变动，陈侃博士辞任非执行董事，Fangxin Li博士获委任[116] - Glenn Hassan辞任首席财务官自2024年9月30日起生效[122] - 薛群博士暂代首席财务官职务直至新任命[122] - Fangxin Li博士于2024年9月30日被任命为非执行董事及薪酬委员会成员，自2021年4月起担任药明康德附属公司WuXi AppTec Singapore高级投资经理[77] - James Arthur Geraghty先生于2018年7月18日被任命为独立非执行董事，担任审核委员会及提名与企业管治委员会成员，拥有约33年业务发展、战略及营运管理经验[79] - Richard James Gregory博士于2020年4月被任命为独立非执行董事，担任薪酬委员会主席及审核委员会、提名与企业管治委员会成员，拥有逾33年研发经验[81] - 陈炳钧先生于2021年6月11日被任命为独立非执行董事，担任审核委员会主席及提名与企业管治委员会成员，拥有逾28年企业融资、投资银行及财务管理经验[84] 人员与组织架构 - 公司全职员工数量从67人精简至50人，以降低运营成本[13] - 公司员工人数从2024年底67名全职员工精简至2025年3月中旬50名全职雇员[19] - 2024年度无董事放弃酬金[124] - 公司未向董事或最高薪酬人员支付入职奖励或离职补偿[124] 股权激励与股份计划 - 行使276,200份购股权及没收9,178,072份购股权，未行使购股权29,532,583份[70] - 授出6,336,000份受限制股份单位，未兑现6,794,750份[72] - 授出12,815,000份购股权及没收7,230,890份，未行使购股权15,206,171份[74] - 报告期内行使购股权对应276,200股股份[136] - 报告期内没收购股权对应9,178,072股股份[136] - 2024年12月31日尚未行使购股权对应29,532,583股股份[136] - 2024年12月31日已行使购股权对应7,386,450股股份[136] - 未行使奖励涉及23,564,560股股份占已发行股份总数约5.55%[137] - 截至2024年12月31日，首次公開發售前股權激勵計劃下未行使購股權可認購合共29,532,583股股份，佔公司已發行股本總額約6.95%[140] - 報告期間內對應276,200股股份的購股權已獲行使，對應9,178,072股股份的購股權已沒收[140] - 截至2024年12月31日，首次公開發售前股權激勵計劃項下未行使購股權承授人包括1名首席執行官、3名董事、8名顧問及127名僱員[141] - 董事薛群持有未行使購股權對應股份總數為9,481,420股，行使價分別為0.185美元、0.52美元及1.179美元[142] - 獨立非執行董事James Arthur Geraghty持有未行使購股權對應1,250,000股，行使價分別為人民幣0.589元及1.179美元[142] - 8名顧問持有未行使購股權對應2,930,210股，行使價範圍為0-1.179美元[142] - 127名其他僱員持有未行使購股權對應15,941,233股，行使價包含1.179美元及人民幣0.1元[142] - 2019年股權激勵計劃項下4,204,923股股份的行使價設定為不低於公司最近一輪融資的50%或公平市值[139] - 2014-2018年授出的1,250,000股替代股份行使價按年度遞增，2018年後授出股份行使價不低於上年末資產淨值相應部分[138] - 截至2024年12月31日，公司未授出任何受限制股份單位或受限制股份[143] - 首次公开发售后受限制股份单位计划于2021年11月18日通过股东决议有条件采纳并于2024年6月27日修订[146] - 2024年1月1日可供授出的受限制股份单位数量为13,032,046份占已发行股份总数约3.07%[155] - 2024年6月27日前报告期内授出6,336,000份受限制股份单位[156] - 2024年12月31日可供授出的受限制股份单位最高数目为42,483,832份占已发行股份总数约10%[156] - 2024年12月31日可向服务供应商授出的最高数目为4,248,383份占已发行股份总数约1%[156] - 首次公开发售后受限制股份单位计划有效期至2031年12月10日，剩余期限约6年8个月[159] - 截至2024年1月1日未行使受限制股份单位为4,612,750份[162] - 报告期间新授予6,336,000份受限制股份单位[162] - 薛博士2024年4月9日获授1,800,000份单位，授予日公平值242,000港元[163] - 其他雇员参与者2024年2月7日获授3,636,000份单位，授予日公平值500,000港元[163] - 报告期间总计已归属534,375份受限制股份单位[163] - 报告期间总计失效3,619,625份受限制股份单位[163] - 截至2024年12月31日未行使受限制股份单位总计6,794,750份[163] - 首次公开发售后购股权计划最高可发行股份不超过已发行股本10%[172] - 2024年1月1日首次公开发售后购股权计划可供授出购股权数目为25,984,092份，占已发行股份总数约6.12%[174] - 2024年6月27日股东周年大会批准修订后购股权计划上限，报告期内未授出新购股权[174] - 报告期内根据原计划授出12,815,000份购股权[174] - 2024年12月31日修订后购股权计划最高可授出42,483,832份，占已发行股份总数约10%[174] - 服务供应商购股权上限为4,248,383份，占2024年12月31日已发行股份总数约1%[175] - 首次公开发售后购股权计划有效期至2031年12月10日，剩余年期约6年8个月[183] - 首次公开发售后购股权计划未行使购股权从报告期初的9,622,000份变动至期末的15,206,171份[187] - 报告期间新授出购股权12,815,000份，其中10,115,000份授予其他雇员参与者[187] - 薛博士获授1,800,000份购股权，行权价0.315港元，公平值242,000港元[187][188] - 其他雇员参与者获授购股权中7,295,000份未行使，行权价0.41港元[187] - 报告期间购股权失效总量达7,230,829份，主要来自其他雇员参与者[187] - 2024年2月授出购股权公平值总额1,351,000港元[187] - 2022年11月授出购股权未行使3,191,750份，行权价2.68港元[187] 股东结构与主要持股 - 薛博士合计持有56,186,411股，占已发行股份总数约13.22%[190] - James Arthur Geraghty持有1,950,000股，持股比例0.46%[190] - 董事会主席薛博士通过受控法团持有26,042,380股（6.13%）[190] - 公司已发行股份总数424,838,320股[191][193] - 药明康德通过子公司持有40,346,960股股份，占比9.50%[193] - Athos Capital Limited作为投资管理人控制56,021,590股股份，占比13.19%[193] - Qiming Venture Partners IV, L.P.实益持有31,824,490股股份，占比7.49%[193] - JPMorgan Chase & Co.持有好仓20,290,700股（4.78%）及淡仓78,000股（0.01%）[193] - 薛博士通过CTX Pharma Holdings Limited实益持有26,042,380股股份，占比6.13%[191][193] 客户与供应商集中度 - 最大客户占集团总收益50.8%[197] - 五大客户占集团总收益100%[197] - 最大供应商占集团总采购额57.0%[198] - 五大供应商占集团总采购额76.8%[198] - 五大客户占公司总收益的100%[200] 公司基本信息与注册详情 - 公司股份代号为1228，于开曼群岛注册成立[1] - 报告期间为截至2024年12月31日止年度[6] - 公司总部及中国主要营业地点位于中国苏州市工业园区新平街388号[8] - 公司香港主要营业地点位于香港金钟添美道1号中信大厦20楼B01室[8] - 公司核数师为国卫会计师事务所有限公司[10] - 公司网站为www.canbridgepharma.com[10] - 公司专注于罕见病生物医药领域的研究、开发及商业化[96] - 公司自2012年成立以来立足中国生物医药市场[96] 融资与资金用途 - 全球发售所得款项净额为604.0百万港元[112] - 所得款项净额中45.4%（274.2百万港元）用于核心候选药物CAN008的研发及生产[113] - 所得款项净额中24.0%（144.9百万港元）用于主要产品及候选产品的资金支持[113] - 所得款项净额中12.0%（72.5百万港元）用于基因治疗候选药物的研发[113] - 所得款项净额中16.8%（101.5百万港元）用于研发及其他一般业务用途[113] - 截至2024年12月31日全球发售所得款项净额已全部动用[113] - 公司于2021年12月10日上市发行56,251,000股普通股，每股发行价12.18港元[111] 其他公司事项 - 公司截至2024年12月31日止年度未建议派付末期股息[99] - 公司截至2024年12月31日止年度主要业务性质无重大变动[96] - 公司截至2024年12月31日止年度业绩分析载于年报第93页综合损益及其他全面收益表[98] - 公司业务回顾包含主要风险及不确定因素讨论[97] - 公司业务回顾涵盖使用财务关键绩效指标的表现分析[97] - 公司业务回顾包含截至2024年12月31日止年度重要事件详情[97] - 公司业务回顾涉及未来业务可能发展的指示[97] - 公司主要附属公司业务详情参见财务报表附注39[96] - 截至2024年12月31日公司无可供分派储备[107] - 报告期间公司未购买、出售或赎回任何上市证券[108] - 无重大或然负债[65] - 无重大投资及重大收购事项[68][69] - 首次公开发售前股权激励计划剩余有效期约4年零3个月（截至报告日期）[135]

公司概况 - 公司于2018年1月30日在开曼群岛注册成立[1] - 公司主要在中国苏州设有总部和主要营业地点[9] - 公司在香港设有主要营业地点[9] - 公司主要从事医药研发和销售业务[7] - 公司拥有多项核心产品和在研管线[7] - 公司于2021年12月10日在香港联交所主板上市[6] - 公司采用了多项股权激励计划以吸引和留住人才[6] - 公司的主要股东包括创始人薛群博士和其他非执行董事[9] - 公司的董事会和管理团队由多位资深人士组成[9] - 公司的主要往来银行包括招商永隆银行和招商银行[9] 核心产品及管线 - 公司已在中国商业化推出两款罕见病治疗药物海芮思®和邁芮倍®[15][16] - 海芮思®自2021年5月推出以来，已识别822名患者，覆盖中国5.26亿人口[15] - 邁芮倍®自2024年1月推出以来，已识别766名患者，覆盖中国1.49亿人口[15] - 公司取得了邁芮倍®适用人群扩展的监管批准，可用于治疗3个月及以上的ALGS患者[16] - 公司的CAN103用于治疗戈谢病的II期临床试验已完成最后一名患者的末次访视[16] - 公司已从ScriptR Global获得用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症的基因治疗技术授权[16] - 公司在罕见病领域拥有七种生物制剂及小分子产品[21] - 公司正在投资于下一代基因疗法技术，包括用于治疗法布雷病、庞贝氏病、SMA及DMD的基因疗法[23] 市场机遇 - 中国罕见病药物市场规模预计将于2030年达到259亿美元，为公司提供具吸引力的商机[24] - 中国已简化罕见病治疗申请流程并精简监管审批途径，并给予罕见病新药最长7年的市场独占期[26] - 中国已有92种罕见疾病的165种罕见疾病药物上市，其中112种药物被纳入医保[26] - 中国政府出台多项政策支持罕见病用药、生物酶制剂及基因治疗药物的发展[26,27] 财务表现 - 公司的收入由2023年同期增加24.4%，主要由于邁芮倍®销售增加[18] - 公司的研发支出增加21.2%，主要用于CAN103的潜在注册性试验[18] - 公司进一步精简员工至79人，以降低运营成本[20] - 公司收益由2023年同期人民币43.1百万元增加至2024年同期人民币44.8百万元[46] - 公司毛利由2023年同期人民币26.7百万元增加至2024年同期人民币29.4百万元，毛利率由62.0%提升至65.7%[48] - 公司研发开支由2023年同期人民币143.0百万元增加至2024年同期人民币173.3百万元[53][54] - 公司就位于美国波士顿的实验室及办公室租赁计提使用权资产减值损失人民币26.3百万元[56] - 公司期内经调整亏损由2023年同期人民币204.4百万元增加至2024年同期人民币242.5百万元[61] - 公司现金及银行结余由2023年末人民币137.5百万元减少至2024年中期人民币49.1百万元[63] 融资及股权激励 - 公司于2021年12月10日在联交所上市，获得所得款项净额604.0百万港元[76] - 截至2024年6月30日，公司已动用所得款项约576.8百万港元，未动用所得款项净额约为27.2百万港元[76] - 公司董事及最高行政人员合共持有公司约13.29%的股份[80] - 公司采用了首次公开发售前股权激励计划、首次公开发售后受限制股份单位计划和首次公开发售后购股权计划[90,104,120] - 截至2024年6月30日，公司根据上述计划有可认购合共32,294,076股股份的未行使奖励[91] - 公司授出的受限制股份单位和购股权与公司业务发展相关的里程碑或业绩指标挂钩[118,138] 风险因素 - 公司存在重大流动性风险和持续经营能力存疑，正采取多项措施应对[164][166] - 公司面临交易性货币风险，但目前并无外汇对冲政策[68] - 公司尚未在中国开始基因疗法解决方案业务,需密切关注监管动态[74]

公司业务及财务概况 - 公司主要从事医药产品的研发及商业化[12] - 公司已打造一个由12个活跃药物资产组成的全面的产品线，针对最常见的罕见病的适应症[36] - 公司已获得用于治疗黏多糖贮积症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准，以及用于治疗ALGS的邁芮倍®的批准[37] - 公司正在开发用于治疗PNH的CAN106，已取得中国IND批准并在新加坡和中国进行临床试验，初步结果显示良好疗效和安全性[37] - 公司正在开发用于治疗GD的CAN103，已完成I期和II期试验，并于2024年8月报告了关键试验的积极顶线数据[37] - 公司正在投资于下一代基因疗法技术，包括用于治疗法布雷病、龐貝氏病、SMA和DMD的项目[38] - 公司已从LogicBio Therapeutics、马萨诸塞州立大学Chan医学院和ScriptR Global获得相关技术授权[38] - 公司已进一步精简人员至79人，以降低营运成本[36] - 公司的管理团队拥有在各主要市场成功商业化罕见病疗法的良好业绩[36] - 公司的创始人薛群博士目前担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长[36] - 公司将通过向外许可合作以及与学术机构的合作和内部研发持续优化业务产品线[36] 财务表现 - 公司收益由2023年同期人民币43.1百万元增加4.0%至人民币44.8百万元，主要由于邁芮倍®的销售增加[3] - 研发开支增加21.2%至人民币173.3百万元，主要由于CAN103正在进行注册试验[2] - 行政开支减少26.0%至人民币35.7百万元，主要由于公司努力控制员工成本及其他行政成本[3] - 期内亏损增加13.3%至人民币247.3百万元，主要由于研发开支增加[3] - 期内经调整亏损增加18.6%至人民币242.5百万元[3] - 截至2024年6月30日，公司负债净额为人民币280,238,000元，产生净亏损人民币247,269,000元[13] - 公司收入为44,794人民幣千元，同比增長4.1%[19] - 中國內地收入為23,905人民幣千元，其他國家/地區收入為20,889人民幣千元[19] - 非流動資產總額為146,739人民幣千元，其中中國內地為5,088人民幣千元，其他國家/地區為141,651人民幣千元[20] - 研發成本為150,104人民幣千元，同比增長41.7%[22] - 員工福利開支為54,057人民幣千元，同比減少31.1%[22] - 使用權資產減值為26,270人民幣千元[22] - 母公司普通股權益持有人應佔每股虧損為人民幣0.58元[31] - 公司未宣派股息[29] 融资及流动性 - 公司正积极寻找新的融资来源或探索战略投资机会[13] - 公司已从中国两家银行获得总额为人民币3,000万元的新信贷融资[13] - 公司正积极与银行协商续约及延期将于2024年6月30日后12个月内到期的现有银行借款[13] - 公司将继续与供应商协商延长应付款项的信贷期限[13] - 公司董事认为，若上述计划及措施取得成功，公司将有充足营运资金维持持续经营[13,14] - 公司能否持续经营存在重大不确定性，取决于多项因素的成功实施[14] - 現金及銀行結餘為人民幣49.1百萬元，較2023年12月31日減少64.3%[68] - 銀行貸款及其他借款為人民幣45.8百萬元，較2023年12月31日增加51.2%[70] - 流動比率為24.5%，較2023年12月31日下降39.5個百分點[71] - 資產負債比率為18.4%，較2023年12月31日增加10.7個百分點[72] 股权激励计划 - 首次公开发售前股权激励计划下有32,652,806份购股权尚未行使[76] - 首次公开发售后受限制股份单位计划下有9,998,625份受限制股份单位尚未兑现[76] - 首次公开发售后购股权计划已于2024年6月27日作出修订[77] - 根据首次公开发售后购股权计划可能授出的最大股份数目不得超过公司已发行股本的10%[78] - 於報告期間內授出12,815,000份購股權，但須待相關承授人接納後方可作實[78] - 於報告期間內無購股權獲行使，1,460,875份購股權已沒收，公司尚有20,976,125份購股權未行使[78] 公司治理 - 公司董事會包括主席兼執行董事薛群博士，非執行董事陳侃博士及胡正國先生，以及4名獨立非執行董事[82] - 公司於報告期間內遵守企業管治守則，惟未區分董事會主席與首席執行官的職責[78] - 於2024年6月30日，公司擁有93名僱員，員工成本總額約為人民幣54.1百萬元[80] - 董事會決議不派付截至2024年6月30日止六個月的中期股息[80] - 審核委員會已審議及審閱公司截至2024年6月30日止六個月的未經審核中期業績[81] - 公司的2024中期報告將於2024年9月刊載於公司網站及聯交所網站[81] - 公司於報告期間內概無購買、出售或贖回任何上市證券[79]

财务表现 - 公司2023年度收入为XXX亿元人民幣[1] - 公司毛利率为XX%，净利率为XX%[1] - 收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元，主要由於海芮思®及邁芮倍®的銷售額增加[11] - 研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.4%至2023年的人民幣257.2百萬元，主要由於向許可方合作夥伴作出的預付款及里程碑付款減少、檢測及臨床試驗開支減少、研發僱員成本減少[11] - 年內虧損由2022年的人民幣483.5百萬元減少21.7%至2023年的人民幣378.8百萬元，主要由於收益增加以及研發開支及行政開支減少[12] - 年內經調整虧損由2022年的人民幣456.7百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[13] - 公司收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元[69] - 公司毛利由2022年的人民幣48.9百萬元增加31.3%至2023年的人民幣64.2百萬元，毛利率為62.4%[71] - 公司研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.3%至2023年的人民幣257.2百萬元[76] - 公司年內經調整虧損由2022年的人民幣456.6百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[79] - 截至2023年12月31日，公司现金及银行结余為人民幣137.5百萬元[81] - 截至2023年12月31日，公司銀行貸款及其他借款為人民幣30.3百萬元[84] - 截至2023年12月31日，公司流動比率為64.0%[85] - 截至2023年12月31日，公司資產負債比率為7.7%[86] 主要产品及管线 - 公司核心產品包括XXX、XXX等[1] - 邁芮倍®獲中國、香港及台灣等多個地區監管部門批准上市，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[18] - 海芮思®在中國非醫保市場商業化推出後，截至2023年12月31日已識別757名患者，並在103個城市實施商業保險計劃[19] - CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據，表明CAN106能有效阻斷補體C5並具有安全且耐受性良好的特點[20] - CAN106為國內唯一正在積極開發的PNH治療方案[20] - 公司已打造一個由14個藥物資產組成的全面的管線，針對最常見的罕見病以及罕見的腫瘤適應症[24] - 公司已在中國獲得用於治療黏多糖貯積症II型的海芮思®(CAN101)的上市批准，並在中國、香港和台灣獲得用於治療ALGS的邁芮倍®的批准[27] - 公司正在開發用於治療PNH、戈謝病的CAN106和CAN103候選藥物，並取得了積極的臨床試驗結果[27] - 公司正在投資於下一代基因療法技術，開發用於治療法佈雷病、龐貝氏病和SMA的基因療法產品[28] - 海芮思®是中國第一種獲批用於治療亨特綜合症的ERT，在臨床試驗中展現良好療效[40] - 自2021年5月商業化推出以來，公司已識別757名MPS II患者，並將商業保險計劃實施在103個城市[41] - 邁芮倍®已獲得中國大陸、香港及台灣地區的上市許可，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[45] - CAN106已被FDA授予孤兒藥資格認證，用於治療重症肌無力[48] - 正在中国进行的CAN106用于治疗PNH的1b期研究取得正面初步结果[49] - CAN106在所有剂量下的安全性及耐受性良好[49] - CAN008已获得FDA和EMA的孤儿药资格认定,并被纳入EMA优质(优先药品)计划[52] - CAN008在已完成及进行中的临床试验中展现出前景可观的疗效及良好的安全性[53] - 正在中国进行的CAN103 I/II期试验已完成首例患者给药[57] - 预計在2024年下半年提交CAN103的新藥上市申請[59] - 公司獲得了新型第二代scAAV基因療法的全球開發和商業化授權，用於治療SMA[60] - CAN201作為治療法布雷病患者的潛在基因療法在臨床前研究中展現良好耐受性[61] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作開發了新型AAV治療SMA的基因療法[62] - 第二代載體在嚴重SMA疾病小鼠模型的中樞神經系統和主要系統器官中使SMN表達恢復到接近正常生理水平，並展示了優越的安全性[62] 行业发展及公司优势 - 公司未來將繼續加大XXX、XXX等新產品的研發投入[1] - 公司計劃在未來3年內在XXX、XXX等領域進行市場拓展和並購[1] - 公司預計2024年收入將達到XXX亿元人民幣，同比增長XX%[1] - 公司用戶數達到XXX萬，同比增長XX%[1] - 公司將持續優化產品結構、提升運營效率、加強研發創新等措施[1] - 公司將進一步完善公司治理，提升信息披露質量[1] - 中國罕見病藥物市場規模預計將於2030年達到259億美元

公司业务及管线进展 - 公司在其藥物管線及業務運營方面取得重大進展[2] - 本公司主要從事針對規模龐大且缺醫少藥、有待開發的全球罕見疾病市場的生物技術療法的研究、開發及商業化[1] - 北海康成蘇州為本公司的全資附屬公司,主要業務為醫藥產品的研究、開發及商業化[1] - 公司已打造一个由14个药物资产组成的全面管线，针对最常见的罕见病以及罕见的肿瘤适应症[58] - 公司已进一步确定关键项目的优先次序，该等项目将在来年实现重大开发和监管里程碑[58] - 公司正在開發用於治療GBM的CAN008，並已取得國家藥監局的IND批准，於2021年10月在中國內地進行CAN008 II期臨床試驗的首例患者給藥[62] - 公司正在使用LogicBio Therapeutics授權的AAV sL65衣殼載體開發治療法佈雷病及龐貝氏病的基因療法產品[63] - 公司已行使選擇權從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得開發、生產和商業化用於治療SMA的新型第二代基因療法的全球獨家授權[63] 上市及商业化进展 - 海芮思(® 艾度硫酸酶β)已在中國內地推出，作為黏多糖貯積症II型的首個及唯一ERT[3] - 邁芮倍(® 氯馬昔巴特口服液)已在中國大陸、香港及台灣地區獲得上市許可，成為該等地區首個且唯一獲批上市的治療ALGS膽汁淤積性瘙癢患者的產品[5] - 於2023年，北海康成獲得了邁芮倍®在中國大陸、香港及台灣地區的上市許可[80] - 公司將繼續加強整體專業商業化團隊，有能力商業化多種罕見病產品[77] - 公司在北京和上海設立主要運營中心,為上市產品及後期候選藥物建立商業化團隊[100] 临床试验进展 - CAN106針對PNH患者的1b期研究顯示積極初步頂線數據，能有效阻斷補體C5並安全耐受[7] - CAN008針對新診斷GBM患者的II期研究獲獨立數據監測委員會建議繼續進行[10] - CAN103是中國首個進入臨床階段的為戈謝病開發的ERT，預計於2024年下半年提交新藥上市申請[12,13] - 公司宣布针对12岁及以上的GDI型和III型初始患者的CAN103 II期临床试验核心部分已完成招募[93] - 预计于2024年下半年提交CAN103新药上市申请[94] 基因治疗研发进展 - 公司開發的基因療法CAN203和CAN201在臨床前研究中顯示出良好的療效和安全性[15,16] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院合作開發的新型AAV治療SMA的基因療法在著名學術刊物上發表,具有顯著的科學意義[17] - 公司在美国马萨诸塞州建立了全面运作的内部基因治疗研发实验室[95] - 公司從馬薩諸塞州立大學Chan醫學院獲得新型第二代scAAV基因疗法的全球開發和商業化授權[95] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作,在ASGCT年會上展示CAN203臨床前數據[96] - 公司在ESGCT年會上公布CAN201作為治療法布雷病的潛在基因療法的臨床前數據[97] - 公司與馬薩諸塞州立大學Chan醫學院Horae基因治療中心合作開發了新型AAV治療SMA的基因療法,相關研究成果在EMBO Molecular Medicine上發表[98] 财务数据 - 收益由2022年的人民幣79.0百萬元增加30.3%至2023年的人民幣102.9百萬元[20] - 研發開支由2022年的人民幣311.2百萬元減少17.4%至2023年的人民幣257.2百萬元[20] - 年內虧損由2022年的人民幣483.5百萬元減少21.7%至2023年的人民幣378.8百萬元[21] - 年內經調整虧損由2022年的人民幣456.7百萬元減少21.4%至2023年的人民幣358.9百萬元[22] - 公司2023年收益為102,871千元人民幣，較2022年增長30.2%[45] - 公司2023年銀行利息收入為10,977千元人民幣，較2022年增長182.1%[46] - 公司2023年政府補助為1,433千元人民幣，較2022年下降83.1%[46] - 公司2023年12月31日的貿易應收款項為31,228千元人民幣，較2022年增長63.8%[56] - 公司2023年12月31日的貿易應付款項為198,054千元人民幣，較2022年增長84.1%[57] - 公司2023年度母公司普通股權持有人應佔虧損為378,837千元人民幣[54] - 公司2023年度每股基本虧損為人民幣0.89元[54] - 公司2023年12月31日的現金及銀行結餘為人民幣137.5百萬元[115] - 公司2023年12月31日的銀行貸款及其他借款為人民幣30.3百萬元[117] - 公司2023年12月31日的流動比率為64.0%[118] - 公司2023年12月31日的資產負債比率為7.7%[119] - 公司2023年度經調整虧損為人民幣358,920,000元,較2022年度的人民幣456,653,000元有所改善[113] 公司治理及人力资源 - 委任Jason West博士為副總裁及基因治療研究主管[18] - Derek Paul Di Rocco博士辭去非

产品研发与上市 - 海芮思®(CAN101)是用于治疗黏多糖贮积症II型的酶替代疗法，已被列入中国国家罕见病目录[9] - 新患者识别加速，截至2023年6月30日已识别739例[10] - 邁芮倍®(CAN108氯马昔巴特口服液)是用于治疗罕见胆汁淤积性肝病的口服液药物，已获国家药监局批准上市[11][12] - CAN106用于治疗補體介導的疾病，包括PNH和MG等，已在中国展示了积极的初步研究数据[16] - CAN008用于治疗膠質母細胞瘤，已完成中期分析及審查，建议继续进行研究[20] - CAN103用于治疗戈謝病，已完成1/2期临床试验A部分，启动B部分作为潜在注册性试验[21] - 公司正开发CAN008用于治疗GBM，已完成II期临床试验患者招募[32] - 公司正在投资下一代基因疗法技术，开发治疗法布雷病和龐貝氏病的基因疗法产品[33] 财务状况 - 公司的收益在截至2023年6月30日止六个月增加至43.1百萬元，主要来自海芮思®及邁芮倍®的销售额增加[25] - 公司的研发开支在同期减少至143.0百萬元，主要归因于向合作夥伴的付款减少以及技术服务费减少[25] - 公司报告期内的经调整虧損在同期减少至204.4百萬元，主要由于收益增加以及各项开支减少所致[27] 市场前景与政策 - 全球罕见病市场快速增长，2016年至2020年增长至1351亿美元，预计到2030年将增长至3833亿美元[35] - 中国罕见病市场规模虽然较低，但患者人数可能超过美国的四倍，预计到2030年将达到259亿美元[36] - 中华人民共和国藥品管理法修订草案征求意见稿提出对罕见病新药给予最长不超过7年的市场独占期[39] 股权激励计划 - 首次公开发售前股权激励计划有效期为10年，截至报告日期尚有5年11个月[116] - 根据首次公开发售前股权激励计划，尚未行使的獎勵股份占已发行股份总数的约9.27%[118] - 首次公开发售前股权激励计划由董事会管理，委任委员会负责实际执行[120]

财务表现 - 公司收益由2022年同期的人民幣34.7百萬元增加24.2%至2023年同期的人民幣43.1百萬元，主要由於海芮思®及邁芮倍®的銷售額增加[21] - 研發開支由2022年同期的人民幣158.3百萬元減少9.7%至2023年同期的人民幣143.0百萬元，主要由於向許可方合作夥伴作出的預付款及里程碑付款減少以及技術服務費減少[22] - 虧損由2022年同期的人民幣249.0百萬元減少12.4%至2023年同期的人民幣218.2百萬元，主要由於收益增加以及開支減少[23] - 經調整虧損由2022年同期的人民幣228.9百萬元減少10.7%至2023年同期的人民幣204.4百萬元[24] - 收益为人民币43,051千元，同比增长24.1%[4] - 毛利为人民币26,677千元，毛利率为62.0%[4] - 研发开支为人民币142,975千元，占收益的33.2%[4] - 期內虧損為人民幣218,161千元[4] - 現金及銀行結餘為人民幣283,558千元，流動資產淨值為人民幣11,778千元[7] - 累計虧損為人民幣3,628,766千元，資產淨值為人民幣123,441千元[7] - 公司預計未來十二個月內擁有充足流動資金支持營運[7] - 收益同比增长24.1%，达到人民幣43,051千元[41] - 中國內地市場收益增長68.1%，達到人民幣19,659千元[40] - 研發成本為人民幣105,977千元，同比下降15.0%[41] - 僱員福利開支為人民幣78,433千元，同比下降13.8%[41] - 匯兌差額淨額為人民幣16,772千元[41] - 中國內地非流動資產為人民幣28,616千元，其他國家/地區為人民幣198,178千元[40] - 母公司普通股權益持有人應佔每股基本虧損[50][51][52] - 截至2023年6月30日止六個月未宣派及派付股息[49] - 銷售及分銷開支由上年同期減少人民幣4.3百萬元至人民幣38.3百萬元，主要是銷售活動效率提高導致員工成本減少[110] - 行政開支由上年同期減少人民幣7.4百萬元至人民幣48.2百萬元，主要是行政員工成本、辦公開支及專業服務費減少[111] - 研發開支由上年同期減少人民幣15.3百萬元至人民幣143.0百萬元，主要是許可費和技術服務費減少[112] - 期內經調整虧損為人民幣204.4百萬元，較上年同期減少人民幣24.5百萬元[115] - 截至2023年6月30日，現金及銀行結餘為人民幣283.6百萬元，較2022年12月31日減少主要由於運營現金流出[115] - 截至2023年6月30日，銀行貸款及其他借款為人民幣34.7百萬元，其中人民幣26.8百萬元將於一年內到期[117] - 流動比率為103.6%，較2022年12月31日的181.6%有所下降[118] - 資產負債率為6.1%，較2022年12月31日的5.4%有所上升[119] - 資本開支由上年同期的人民幣27.0百萬元減少至人民幣3.0百萬元，主要是上年同期購買土地使用權[123] 業務發展 - 海芮思®作為中國首個及唯一用於治療黏多糖貯積症II型的酶替代療法，新患者識別加速，截至2023年6月30日已識別739例[4] - 邁芮倍®於2023年5月在中國獲批上市，成為中國首個且唯一獲批上市的產品，用於治療1歲及以上阿拉傑里綜合症患者的膽汁淤積性瘙癢[6] - 公司計劃於2024年1月在中國全國推出邁芮倍，並計劃於2023年下半年與國家醫保藥品目錄(NRDL)進行磋商[7] - 公司正在中國進行CAN106針對PNH患者的1b期研究，顯示陽性初步頂線數據[12] - 公司將於2023年下半年開始在中國進行CAN106針對PNH的註冊臨床試驗[13] - 公司已完成CAN103用於治療戈謝病的1/2期臨床試驗的A部分，並於2023年第一季度啟動B部分[17] - 公司成立于2012年，是一家专注于罕见疾病和肿瘤领域的全球化生物制药公司[55] - 公司拥有14个药物资产组成的全面管线，包括4个已上市产品、3个临床阶段候选药物、1个IND准备阶段、2个临床前阶段和4个基因治疗项目[55] - 公司管理团队拥有丰富的罕见病行业经验，在中国罕见病行业发展和生态系统建设方面发挥积极作用[56] - 公司在罕见病领域拥有7种生物制剂和小分子产品及候选产品，涉及多种适应症如亨特综合症、补体介导紊乱、A型血友病等[58] - 公司在2020年9月和2023年5月分別獲得了用於治療亨特綜合症和ALGS的兩個產品在中國的上市批准[58,59] - 公司正在開發用於治療GBM的CAN008,已在中國開展II期臨床試驗,並於2023年3月完成了患者招募[60] - 公司正在投資下一代基因疗法技术,开发用于治疗法布雷病、庞贝氏病和SMA的基因疗法产品[61] - 公司於2020年9月成功獲得NMPA對海芮思®(CAN101)作為MPS II的首個及唯一療法的上市批准[72]

**公司和行业概述** - **公司**：Cambridge Pharmaceuticals，专注于罕见遗传疾病的生物制药公司，总部位于中国和美国，拥有全球权益[3][4] - **核心产品**：Omopuribart (CAM-106)，抗C5单克隆抗体，针对阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)等补体通路相关疾病[6][7] - **市场定位**：从中国转向全球，目标填补中国PNH治疗空白（目前仅一款未上市的竞品Akalizumab）[14][43] **核心数据和临床进展** **1 临床设计** - **试验阶段**：Phase 1b，中国PNH患者（补体抑制剂初治），分3个剂量组（低/中/高：20/40/80 mg/kg），每4周给药[15][16] - **患者基线**：平均年龄30岁，PNH病史6年，50%红细胞克隆大小，基线LDH 1553 U/L（7倍正常值），血红蛋白7.8 g/dL（严重贫血）[17][19][20] **2 安全性** - **不良事件**：50例AE（18例药物相关），均为轻中度，无严重AE或停药案例[21][22] - **特殊事件**：2例COVID感染相关突破性溶血（短暂且轻微）[26][29] **3 疗效数据** - **药代动力学**：剂量比例暴露（Cmax/AUC随剂量倍增），80 mg/kg组实现持续C5抑制（游离C5 <0.5 μg/mL）[23][24][25] - **溶血抑制**： - LDH降低：低/中/高剂量组分别降低49%/接近阈值/完全抑制（LDH≤351 U/L）[26][30] - 血红蛋白提升：低/中剂量组平均增加2-4 g/dL（最高达11 g/dL，接近正常范围）[28][30] - **输血避免**： - 中国标准（Hb>7 g/dL）：多数患者达标[32] - 国际标准（Hb>9 g/dL）：部分患者达标（高剂量组13周数据）[32] **差异化优势与竞争分析** - **给药频率**：每4周一次（竞品Eculizumab需每2周一次）[43][44] - **补体抑制机制**： - 终端通路抑制（保留调理作用，降低突破性溶血风险） vs 近端通路抑制剂（如Pegcetacoplan，可能增加克隆红细胞易感性）[12][45] - **中国市场机会**：中国PNH患者约2.3万，全球补体抑制剂市场2025年预计超90亿美元[7][8] **后续计划与里程碑** - **近期行动**：与CDE沟通Phase II设计，2023Q4启动PNH关键试验，2024年底完成，2025H1提交中国NDA[36][48] - **适应症扩展**：已获美国FDA孤儿药资格（针对重症肌无力），探索其他补体相关疾病（如IgA肾病、狼疮性肾炎）[51] **潜在风险与挑战** - **竞争格局**：Eculizumab生物类似药（每2周给药）、近端通路口服药（如Iptacopan）的便捷性威胁[44][45] - **临床不确定性**：高剂量组COVID相关溶血事件提示感染可能影响疗效稳定性[26][29] **其他关键信息** - **商业化策略**：强调减少输血依赖（中国血源紧张），降低医疗系统负担[32][52] - **监管进展**：计划中美双报，但当前重点为中国市场[36][51] --- *注：所有数据引用自原文编号，未添加额外分析或假设*

**行业与公司概述** - 公司：CANbridge Pharmaceuticals (01228) [1][2] - 行业：罕见病治疗（胆汁淤积性肝病领域）[4] - 核心产品：LIVMARLI（中国商标名MERIVAE），用于治疗Alagille综合征（ALGS）相关的胆汁淤积性瘙痒 [5][6] --- **核心观点与论据** **1 产品与适应症** - LIVMARLI是首个且唯一获批用于ALGS胆汁淤积性瘙痒的口服溶液（1岁以上患者）[6] - 覆盖中国约12,000名ALGS患者，潜在市场达1-1.5亿美元 [25][26] - 扩展适应症计划：进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（biliary atresia），合计潜在患者22,000人，总市场规模2-2.5亿美元 [26][39] **2 临床数据与疗效** - 关键试验结果：瘙痒评分（5分量表）改善1.7分（有临床意义的阈值为1分）[14] - 长期疗效：瘙痒持续缓解（4年随访），血清胆汁酸降低，生长迟缓改善（身高Z值从-1.7升至-1.3）[22][23] - 安全性：常见不良反应为胃肠道反应（腹泻、腹痛、呕吐），3例因呕吐需住院补水 [18][19] **3 商业化策略** - 目标患者：首年覆盖300名ALGS患者（中国已确诊450人，排除无瘙痒和<1岁患者后剩余300人）[33][34] - 销售团队：12名代表覆盖98家医院和300名医生，2024年启动 [34][55] - 支付策略：2023年7月提交国家医保目录（NRDL）申请，若未纳入则通过商业保险多层支付 [32] **4 里程碑与进展** - 中国NDA获批：2023年5月（从提交到获批仅16个月）[44] - 其他地区布局：台湾和香港NDA预计未来12个月内获批 [37] - PFIC适应症：计划2023年Q3提交NDA [39] --- **其他重要信息** **1 竞争格局** - 当前标准治疗（胆汁酸树脂药物）疗效有限，90%试验患者仍存在严重症状 [10][53] - 无直接竞品，LIVMARLI是唯一针对性疗法 [53][54] **2 患者支持与市场教育** - 建立患者登记平台（Cancare）和虚拟代表系统覆盖偏远地区 [30][31] - 推动更新胆汁淤积性疾病诊疗共识，提升医生认知 [27][28] **3 财务与合作伙伴** - 合作伙伴Mirum Pharmaceuticals在美国首年销售额达6800万美元 [6] - 公司计划从生物科技向生物制药转型，实现全球化布局 [4] --- **数据引用** - 美国首年销售额：6800万美元 [6] - 中国ALGS患者：12,000人 [6]；PFIC+胆道闭锁患者：22,000人 [26] - 瘙痒评分改善：1.7分（5分量表）[14] - 生长改善：身高Z值+0.4（4年）[23] （注：未明确提及单位换算，原文数据直接引用）

财务表现 - 公司2022年全年收入為14.5億港元，同比增長48.5%[1] - 公司2022年全年毛利率為85.1%，同比提升2.1個百分點[1] - 公司2022年全年研發投入為3.8億港元，佔收入比重26.3%[1] - 公司2022年末現金及現金等價物餘額為17.1億港元[1] - 公司2023年首季收入為3.8億港元，同比增長41.5%[1] - 公司2023年首季毛利率為86.8%，同比提升1.7個百分點[1] - 公司2023年首季研發投入為1.1億港元，佔收入比重29.0%[1] - 公司2023年首季淨利潤為0.8億港元，同比增長48.1%[1] - 公司預計2023年全年收入將增長30%-40%[1] - 公司預計2023年全年毛利率將維持在85%-87%之間[1] - 收益由2021年的人民幣31.2百萬元增加至2022年的人民幣79.0百萬元，主要由於Nerlynx®(CAN030)在台灣的銷售額增加以及海芮思®(CAN101)在中國內地的銷售額增加[82] - 毛利由2021年的人民幣18.8百萬元增加至2022年的人民幣48.9百萬元，毛利率由60.3%提升至61.9%[84] - 銷售及分銷開支由2021年的人民幣100.7百萬元減少至2022年的人民幣86.8百萬元，主要由於銷售活動效果提高令市場推廣活動減少[86] - 行政開支由2021年的人民幣145.5百萬元減少至2022年的人民幣108.9百萬元，主要由於上市開支及專業服務費減少[87] - 研發開支由2021年的人民幣427.7百萬元減少至2022年的人民幣311.2百萬元，主要由於許可費減少[88] - 可轉換可贖回優先股的公平值變動由2021年的虧損人民幣462.4百萬元減少至2022年的零，因為優先股已於2021年12月轉換為普通股[89] 現金流及財務狀況 - 公司通過全球發售所得款項淨額及債務融資為運營提供資金[98] - 公司現金及銀行結餘為人民幣463.1百萬元,較2021年12月31日的人民幣745.8百萬元減少,主要由於經營所用現金淨額流出[97] - 公司流動比率為181.6%,較2021年12月31日的436.9%有所下降,主要由於現金及現金等價物減少,以及貿易應付款項、其他應付款項及應計費用增加[100] - 公司資產負債率為5.4%,較2021年12月31日的3.5%有所上升[101] - 公司面臨交易性貨幣風險,目前未採取外匯對沖政策,但管理層會監控外匯風險並在必要時考慮對沖[102] - 公司2022年資本開支為人民幣33.3百萬元,主要用於購買物業、廠房及設備、土地使用權以及其他無形資產[104] - 公司兩家附屬公司已將其所有資產抵押予銀行,作為支付銀行借款的擔保[105] - 公司全資附屬公司與一家可變利益實體簽訂合約安排,以取得該實體的經濟利益及控制權[107] 股權激勵計劃 - 公司於2022年授出5,800,000份受限制股份單位及7,405,000份購股權,其中1,000,000份購股權授予公司董事長[112,115] - 公司採納了首次公開發售前股權激勵計劃,目的為向公司董事及僱員提供獎勵[195,196,197,198,199,200] - 根據首次公開發售前股權激勵計劃,最高可授出5,454.923萬股股份[200] 公司概況 - 本集團成立於2012年,是立足中國、專注於罕見病的生物醫藥公司[158] - 本集團截至2022年12月31日止年度的主要業務性質並無重大變動[159] - 本公司股份於2021年12月10日於聯交所上市[162] - 公司於2021年12月10日在香港聯交所上市,發行5,625.1萬股普通股,發行價為每股12.18港元[175] - 公司獲得上市所得款項淨額為604.0百萬港元,將用於公司核心產品候選藥物CAN008的研發、生產等[176,177] - 公司董事會由8名董事組成,包括執行董事、非執行董事及獨立非執行董事[179] - 報告期內董事會成員發生變動[180,181]