财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司总营收约5.55亿美元，其中卡博替尼特许经营净产品收入为5.133亿美元，CABOMETYX净产品收入为5.109亿美元，包括约1200万美元的临床试验销售 [13] - 2025年第一季度卡博替尼特许经营的毛销比为28.9%，高于2024年第四季度 [13] - 2025年第一季度末库存约为两周，与2024年第四季度相比略有下降，第一季度库存去化情况不明显 [14] - 2025年第一季度总运营费用约为3.69亿美元，较2024年第四季度的4亿美元有所下降，主要因临床试验成本、药物开发候选产品的制造成本和许可成本降低 [14][15] - 2025年第一季度所得税拨备约为4610万美元，2024年第四季度约为4490万美元 [16] - 2025年第一季度GAAP净收入约为1.596亿美元，即每股基本收益0.57美元，摊薄后每股收益0.55美元；非GAAP净收入约为1.796亿美元，即每股基本收益0.64美元，摊薄后每股收益0.62美元 [16] - 截至2025年3月31日，现金和有价证券约为16.5亿美元 [17] - 2025年第一季度公司回购了约2.89亿美元的股票，平均每股价格为35.83美元，共回购约800万股 [17] - 公司将2025年全年净产品收入指引提高至20.5 - 2.15亿美元，总营收指引提高至22.5 - 23.5亿美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 卡博替尼业务 - 2025年第一季度美国卡博特许经营净产品收入同比增长36%，从2024年第一季度的3.78亿美元增至5.13亿美元；全球卡博特许经营净产品收入约为6.8亿美元，而2024年第一季度为5.59亿美元 [7] - CABOMETYX业务在2025年第一季度表现强劲，在收入、需求和新患者启动方面均有所增长，且相对于竞争对手表现出色，仍是肾细胞癌（RCC）中处方量排名第一的TKI，以及一线RCC中排名第一的TKI + IO组合 [19][20] 赞佐利替尼业务 - 公司对赞佐利替尼成为同类最佳VEGFR TKI的潜力持乐观态度，其半衰期较短，可能具有更好的治疗指数 [30] - 预计2025年将有多项赞佐利替尼的关键数据读出和关键试验启动，如STELLAR - 303、STELLAR - 304、STELLAR - 305等试验 [30][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 在TKI市场篮子中，CABOMETYX的处方数据表现良好，从2024年第一季度到2025年第一季度，TRx份额从40%增长到44%，TRx销量增长18%，超过市场增长率10个百分点；NRx份额从38%增长到43%，NRx销量同比增长27% [20][21][22] - 预计2025年美国神经内分泌肿瘤（NET）的口服市场机会约为1亿美元，且大多数二线和三线患者将口服小分子药物作为标准治疗 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行建立多化合物、多特许经营肿瘤企业的战略，专注于改善癌症患者的护理标准，通过创新和执行巩固领导地位 [4] - 公司预计2025年将是忙碌且高产的一年，在卡博替尼和赞佐利替尼业务上都有重要进展和数据读出 [4][29] - 公司在业务发展方面，关注GU和GI肿瘤领域的高确信度资产，寻求将差异化临床数据转化为商业成功的机会 [69] - 在资本配置上，公司认为可以有效分配资本，包括投资内部管道、进行合理的业务发展和在认为股票被低估时回购股票 [85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为已达到发展的关键转折点，对进入第二季度及以后的发展充满信心，预计2025年将是忙碌且高产的一年 [4][5] - 对CABOMETYX在神经内分泌肿瘤领域的商业机会感到兴奋，认为这是一个重要的增长机会 [6][27] - 对赞佐利替尼的潜力持乐观态度，预计2025年将有多项关键数据读出和试验启动，有望成为同类最佳VEGFR TKI [29][30] 其他重要信息 - 公司计划在2025年提交多达三项新药研究申请（IND），XB628已在第一季度提交IND并开始一期试验招募 [34][35] - 公司决定停止XL495的开发计划，因其在一期试验剂量递增阶段出现药物相关毒性，治疗指数过低 [37] 问答环节所有提问和回答 问题: 卡博替尼增长的驱动因素以及神经内分泌肿瘤批准前的贡献和后续预期 - 卡博替尼增长主要由RCC业务驱动，特别是一线RCC中卡博与纳武单抗的组合，CheckMate 9ER的五年随访数据对医生有很大吸引力 [46][47] - 神经内分泌肿瘤批准前有少量使用情况，批准于3月26日，目前反馈积极，团队全力推进，认为是重要机会，但仍处于早期阶段 [47][48][49] 问题: 神经内分泌肿瘤推出初期是否有脉冲效应以及何时稳定，STELLAR - 303统计分析修改的影响 - 神经内分泌肿瘤推出初期，由于患者病情进展，不一定会有脉冲效应，目前医生对药物反应积极，期待后续跟踪数据 [54] - 修改STELLAR - 303统计分析为双主要终点是为了让更多患者受益，并非为了p值、危险比或α值 [57] 问题: 卡博替尼的季节性情况 - 由于公司被指定为特定小制造商，过去第一季度高毛销比、后续季度降低的季节性情况已不存在，全年对所有医疗保险患者均有1%的折扣，预计毛销比在29% - 30%之间，且今年没有库存动态的影响 [61][62] 问题: 2025年全年指导增加的1亿美元的来源以及神经内分泌肿瘤贡献的明确时间 - 指导增加主要来自RCC业务，神经内分泌肿瘤有少量贡献，公司密切跟踪神经内分泌肿瘤业务，当有足够信心时会在未来讨论相关指导 [65][66] 问题: 当前环境对业务发展计划的影响 - 公司在业务发展方面持开放态度，关注GU和GI肿瘤领域的高确信度资产，寻求将差异化临床数据转化为商业成功的机会，会谨慎选择合适的资产、时机和估值进行交易 [69][70][72] 问题: 医疗保险Part D重新设计的影响、商业与医疗保险业务的比例以及神经内分泌肿瘤市场机会的分布 - 从第四季度到第一季度，医疗保险Part D重新设计对医疗保险报销金额影响不大，与去年第一季度相比有一定好处；商业业务和医疗保险业务在患者和支付方组合方面大致相等 [78] - 神经内分泌肿瘤的1亿美元市场机会涵盖所有治疗线，二线和三线是小分子药物使用的主要领域，公司认为有很大机会 [79] 问题: 股票回购与再投资资本的哲学 - 公司认为凭借资产负债表和有效自由现金流，可以在投资内部管道、进行合理业务发展和回购被低估股票之间有效分配资本，具体侧重点将根据情况而定 [85] 问题: STELLAR - 305头颈部研究继续推进的事件率要求以及是否考虑收购PD - 1/VEGF双特异性资产 - 公司预计有足够事件供独立数据监测委员会（IDMC）审查并做出是否进入三期的决定，但通常不讨论具体事件 [92] - 公司谨慎看待所有机会，喜欢双特异性领域，认为XB628与赞佐利替尼的潜在组合有很好的覆盖范围，但目前PD - L1/VEGF靶向双特异性药物缺乏差异化，关键数据有待披露 [94][95] 问题: 非透明细胞肾细胞癌研究的预期以及卡博替尼在该患者群体中的表现 - 该研究是肾癌领域针对较小患者群体的首个三期研究，阳性结果将使患者受益；研究将赞佐利替尼 + 纳武单抗与舒尼替尼进行比较，公司认为赞佐利替尼优于卡博替尼，卡博替尼 + 纳武单抗已击败舒尼替尼，因此该研究成功概率较高；舒尼替尼在非透明细胞肾癌中的无进展生存期（PFS）通常约为5 - 6个月 [98][99] 问题: STELLAR - 303统计分析中双主要终点与共同主要终点的定义、α消耗以及对XB628扩展工具包的想法 - 双主要终点意味着任一终点阳性即可判定研究阳性，不要求α值平均分配；共同主要终点则要求两个终点均为阳性 [108] - XB628能使NK细胞与肿瘤细胞共定位，提高NK介导的细胞毒性，公司对其在关键治疗领域的潜力感到兴奋，对于多有效载荷等技术，将在研发日活动中分享更多战略信息 [106][107] 问题: STELLAR - 303中赞佐利替尼 + 阿特珠单抗在ITT人群中的表现以及对照臂的预期，STELLAR - 304是否会有中期总生存期（OS）更新以及是否需要OS数据才能提交申请 - 在STELLAR - 1研究中，赞佐利替尼 + 阿特珠单抗在ITT人群中的中位OS为11.7个月，在非肝转移患者群体中为18.5个月；对照臂雷戈拉非尼在ITT患者群体中的基准约为6 - 8个月 [111][112] - 关于STELLAR - 304是否有中期OS更新以及是否需要OS数据才能提交申请，未给出明确答复 [110] 问题: CABO早期采用者的特征以及XL - 309的数据情况 - 关于CABO早期采用者的特征，公司表示在商业环境中无法获得详细患者信息，但总体上医生对药物的使用持广泛兴奋态度 [118][119] - XL - 309是小分子USP1抑制剂，正在进行单药和与PARP抑制剂联合的剂量递增试验，公司将在获得完整数据集后公开分享数据 [121] 问题: 神经内分泌肿瘤推出的动态，包括吸收来源、使用顺序以及与竞争对手的比较 - 神经内分泌肿瘤推出仍处于早期阶段，公司预计药物将广泛应用于不同起源部位和治疗线，目标是成为该领域小分子药物的领导者 [124] 问题: 临床试验销售情况以及定价能力的考虑 - 第一季度临床试验销售约为1200万美元 [128] - 未提及定价能力的具体考虑 [126] 问题: STELLAR - 311试验因卡博替尼获批同一适应症而面临的成功界限变化 - 该试验将赞佐利替尼与依维莫司作为进展期SSA患者的首个口服治疗进行比较，是不同的领域；全球思想领袖对该试验选项感到兴奋，目前不太担心与卡博替尼竞争 [130][131]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，Ogemda净产品收入达3050万美元，较上一季度增长11%，主要因季度处方量增长16% [7][13][23] - 2025年第一季度，公司运营费用（不包括销售成本）为6890万美元，其中包括1290万美元的非现金股票薪酬费用，与2024年第四季度相比，剔除2000万美元的一次性费用后，运营费用季度环比下降约4% [23] - 第一季度末，公司现金余额为4.73亿美元，无债务，基于当前运营计划，预计未来无需额外融资 [23][24] 各条业务线数据和关键指标变化 Ogemda业务 - 2025年第一季度，Ogemda季度处方量增至超900份，较上一季度增长16%，自推出以来累计处方量超2500份，较上一季度增长16% [7][15] - 优先一级账户中，100%的账户在获批后试用了Ogemda；优先二级账户中，75%的账户在获批后试用了Ogemda，且在优先三级账户中的试用情况持续增加 [52] 临床试验业务 - 全球FIREFLY 2确证性试验的入组进展良好，预计2026年上半年完成全部入组 [8][9] - DAY 301项目正处于1a期试验的剂量递增阶段，已清除第一个剂量组 [61][62] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有2.6万名复发或难治性BRAF改变的PLGG患者，其中约一半可能处于长期缓解状态，无需额外全身治疗 [16][17] - 优先一级账户平均管理约230名患者，优先二级账户平均管理约60名患者，优先三级账户平均管理约40名患者 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年公司业务的三个优先事项：一是将Ogemda确立为二线及以上小儿低级别胶质瘤的标准治疗方案，推动其收入增长；二是推进FIREFLY 2和DAY 301的临床开发管线；三是进一步拓展产品组合 [6][7] - 为充分挖掘Ogemda的潜力，公司计划增加现有处方医生的处方深度，扩大处方医生群体，强化Ogemda在二线治疗中的价值，并确保医生和患者获得所需信息和支持 [20] 行业竞争 - 在BRAF融合的PLGG患者二线治疗中，尚无明确的标准治疗方案，现有疗法（如化疗、MEK抑制剂等）的广泛使用和医生的固有用药习惯是Ogemda成为标准治疗方案的主要障碍 [76][77] - 在PLGG的V600细分市场，已有其他获批药物用于一线和复发治疗，公司在该细分市场的重点是在这些药物使用后的序贯治疗 [77][78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年初实现了又一个增长和强劲财务表现的季度，Ogemda的持续增长以及市场动态表明其是公司的基础机遇，将推动长期价值创造 [6][7] - 尽管宏观经济因素给许多生物技术公司带来挑战和不确定性，但公司拥有坚实的财务基础，未来几个季度有多种创造价值的选择 [11] - 公司对Ogemda的收入持续稳定增长充满信心，因为其在复发/难治性PLGG中仍有巨大的未开发潜力，包括处方医生采纳率增加、标签内患者需求稳步增长、支付方批准率高以及患者治疗周期延长等 [8] 其他重要信息 - 公司合作伙伴Ipsen宣布其toborafenib的申请已被EMA受理审查，距离该地区患者更近一步 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 市场上Ogemda的治疗持续时间以及医生长期使用该药物的计划 - 公司进入市场接近一年，目前评论治疗持续时间尚早，但每月有很高比例的患者继续接受治疗，趋势与FIREFLY 1研究结果相似 [27][29] 问题2: 新患者和持续治疗患者的收入占比，以及活跃患者的更新数量 - 新患者开始治疗和正在接受治疗的患者动态与2月季度电话会议讨论的情况相似，标签内和标签外患者的大致比例仍为90%和10%，未来关键指标是总处方量和收入 [33][34] 问题3: 2025年第一季度遇到的逆风因素，特别是毛收入与净收入以及报销方面 - 1月因年终假期导致扫描和医生预约延迟，出现季节性放缓，但此后新患者开始治疗的数量反弹，4月表现强劲；公司实施的项目有效缓解了第一季度支付方动态和免赔额重置对患者的影响 [35][36] - 第一季度毛收入与净收入比例处于12% - 15%的范围，略接近上限，主要因1月提价带来的CPIU罚款以及第一季度对患者额外的共付援助 [39] 问题4: 如何看待未来新患者开始治疗的情况，4月的趋势是否可作为全年的运行率，以及各分销渠道的库存水平及其影响 - 未来新患者开始治疗将保持稳定增长，这是一种类似于罕见病的推出轨迹，与成人肿瘤推出不同，因PLGG患者治疗决策相对不频繁、治疗周期长和疾病进程特点 [44][45] - 公司将渠道库存保持在2 - 4周的可用天数范围内，目前渠道库存变化对本季度无重大影响，随着销售增长，库存将持续增加 [46] 问题5: 各优先中心的渗透情况，以及如何增加低级别账户的渗透率 - 优先一级账户中，100%的账户在获批后试用了Ogemda；优先二级账户中，75%的账户在获批后试用了Ogemda，且在优先三级账户中的试用情况持续增加 [52] - 公司目前的重点是增加处方深度，包括扩大医生对适合使用Ogemda的患者范围的认知，以及推动医生在治疗早期使用该药物 [53] - 儿科肿瘤医生在评估新治疗方案时较为保守，会考虑药物的长期效果和毒性，为医生提供Ogemda的深入使用经验对提高其接受度至关重要 [54][55][58] 问题6: DAY 301项目的肿瘤类型、已完成的剂量水平、数据公布时间和详细程度 - DAY 301项目处于1a期试验的剂量递增阶段，入组患者为表达PTK7的特定肿瘤类型（如子宫内膜癌、非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌等成人实体瘤患者），已清除第一个剂量组 [61][62] - 公司计划达到安全有效的剂量后，回填患者以积累经验，然后进入剂量扩展阶段，届时将缩小至特定组织学类型，但具体类型暂未披露 [62] 问题7: 文献中PTK7表达数据与临床所见是否匹配，以及是否有决定项目继续推进和数据披露的安全性或有效性门槛 - 目前判断公开的PTK7表达数据与临床所见是否一致还为时过早 [64] - 项目继续推进的决策将综合考虑安全性和合理的有效性，需要在1期试验中找到可耐受且具有一定抗肿瘤活性的剂量，以便在后续注册项目中进一步探索 [67] 问题8: 欧洲市场与美国市场的比较，包括市场情况、处方行为差异以及医生对ORR数据与PFS或OS等结果终点的接受程度 - 欧洲的患者群体与美国相似，但各国在定价和报销方面存在差异；欧洲的临床护理标准与美国大致相似，但欧洲的产品非标签使用较少，MAP激酶或靶向疗法的使用也较少 [71][72] - 欧洲治疗PLGG患者的研究人员和医生在评估产品疗效时，仍将缓解率作为重要依据，与美国情况相似 [72] 问题9: 从长期来看，Ogemda相对于MEK抑制剂或其他靶向疗法的定位，以及相关担忧或动态 - 在BRAF融合的PLGG患者二线治疗中，尚无明确的标准治疗方案，Ogemda的目标是成为该二线标准治疗方案，但现有疗法的广泛使用和医生的固有用药习惯是主要障碍 [76][77] - 在PLGG的V600细分市场，已有其他获批药物用于一线和复发治疗，公司在该细分市场的重点是在这些药物使用后的序贯治疗 [77][78] 问题10: 公司现金余额为4.73亿美元的情况下，引入新资产或进行业务发展的意愿 - 业务发展对公司长期增长至关重要，公司有积极的业务发展流程，会评估多个机会，但对投资项目有较高要求，会寻找能推动业务增长的机会 [81]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度净亏损1060万美元，合每股1.25美元，2024年同期净亏损1190万美元，合每股2.05美元 [12] - 2025年第一季度研发费用为850万美元，2024年同期为960万美元，减少主要归因于较低的员工相关成本 [12] - 2025年第一季度一般及行政费用为400万美元，2024年同期为490万美元，减少主要归因于较低的员工相关成本、专业、法律和咨询成本 [12] - 3月完成注册直接融资和私募配售，净收益约880万美元，截至3月31日，公司现金及现金等价物总额为2030万美元，公司约有1050万股普通股流通在外，公司预计现有现金及现金等价物可支持其运营至2025年第四季度 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 淋巴瘤业务 - Take Aim淋巴瘤研究评估emavucertib与ibrutinib联合治疗PCNSL患者，截至2025年1月2日，27例复发/难治性PCNSL患者接受治疗，包括7例BTKi初治患者和20例BTKi经治患者，20例BTKi经治患者中有13例有肿瘤负担变化数据，9例肿瘤负担减轻，包括6例客观缓解、2例部分缓解和4例完全缓解，4例CR中有3例持续超过6个月，1例患者已完全缓解近2年且仍在研究中，7例BTKi初治患者中有6例有肿瘤负担变化数据，5例肿瘤负担减轻，包括5例客观缓解、4例部分缓解和1例完全缓解 [8] - 预计今年ASH会议将公布Take Aim淋巴瘤研究的更多数据，未来12 - 18个月将专注于招募30 - 40名额外患者用于NDA提交，并希望在该数据集中看到6 - 8例缓解 [9] AML业务 - 在ASH会议上，Dana Farber的Eric Weiner博士展示了21例FLT3突变患者接受amivocertib单药治疗的数据，在挽救治疗线环境中复合CR率为38%，19例可评估缓解患者中有10例客观缓解，10例缓解中有7例在首次评估时报告，相比之下，领先的FLT3抑制剂gilteritinib在复发/难治性AML中的复合CR率为21%，且在其患者群体中只有13%的患者曾接受过FLT3抑制剂治疗，而emavucertib研究中超过80%的患者曾接受过FLT3抑制剂治疗 [10] - 去年启动了emavusertib作为venetoclax和azacitidine的附加剂用于一线AML的1期研究，已成功完成7天给药队列，14天给药队列正在招募中 [11][12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司同时推进淋巴瘤和AML业务，更多资源投入到PCNSL研究，目标是招募更多患者以达到NDA提交所需的30 - 40名患者目标，AML业务处于早期阶段，支出较少，专注于一线研究的安全性评估 [17][18] - 公司希望利用新加入的首席医疗官的经验，在PCNSL获批后，将emavucertib的应用扩展到NHL和AML等其他适应症 [5][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为emavucertib数据令人信服是因为其新颖的作用机制，可同时阻断IRAK4和FLT3，临床数据支持阻断IRAK4可使患者克服对FLT3抑制的适应性耐药的论点 [10] - 公司对与FDA的合作感到幸运，认为在当前FDA动荡之前达成的合作不会改变，对公司推进PCNSL研究有信心 [28] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司在淋巴瘤和AML业务上的资源分配以及在一线AML业务上需要多少数据才能推进或暂停并专注于淋巴瘤机会，以及如何加速淋巴瘤研究的招募 - 公司同时推进淋巴瘤和AML业务，更多资源投入到PCNSL研究，AML业务支出较少，专注于一线研究的安全性评估，在淋巴瘤研究招募方面，公司有37个站点开放，位于美国、欧洲和以色列的主要卓越中心，与研究人员和协调员进行定期站点参与外联 [17][18][20] 问题2: 淋巴瘤研究开放的37个站点是否为最终数量，是否仍按计划在12 - 18个月内完成招募，以及与FDA的协议是否会因FDA的变化而受到影响 - 招募方面没有实际变化，公司一直在关注已开放的站点，对于与FDA的协议，公司认为在当前FDA动荡之前达成的合作不会改变，对公司推进PCNSL研究有信心 [27][28] 问题3: ASCO报告中哪些突变可能影响反应，以及复发/难治性AML在EMA的潜在开发步骤 - 目前谈论突变及其影响还为时过早，emivosertib的主要影响更广泛地由作用机制驱动，即同时阻断驱动NF kappa B的两条途径，对于AML开发，完成正在进行的三联疗法研究和相关数据展示后，将讨论AML的后续计划，包括一线、复发/难治性或两者 [33][34][35]

财务表现 - 2025年第一季度营业收入6744万元 同比大幅减少98.77% [1] - 归属于母公司所有者的净亏损5.31亿元 上年同期为净利润50.05亿元 [1] - 财务指标大幅下滑主要因本报告期未确认BMS大额知识产权授权收入及相关现金流入 而2024年同期存在该项收入 [1] 核心产品BL-B01D1临床进展 - 截至2025年4月 BL-B01D1已开展40余项临床研究 包括8个单药后线疗法III期注册临床 [2] - 临床适应症覆盖非小细胞肺癌 小细胞肺癌 乳腺癌 尿路上皮癌 食管癌 鼻咽癌 [2] - 联合奥希替尼治疗一线EGFR突变非小细胞肺癌进入III期临床试验并完成首例受试者入组 [2] - 8个与PD1联合用于一线治疗的II期临床研究同步推进 [2] 数据披露与注册规划 - 2025年ASCO会议将披露非小细胞肺癌 小细胞肺癌及卵巢癌等多组临床数据 [2] - 后线鼻咽癌和食管癌III期期中分析数据预计2025年读出 2025年底或2026年递交上市申请 [2] - 多个III期临床有望完成患者入组 并将新开多个后线及一线患者的III期临床 [2] 海外合作与里程碑 - 2025年4月15日BMS启动BL-B01D1头对头化疗一线治疗三阴乳腺癌的注册II/III期临床IZABRIGHT-Breast01 [3] - 根据合作协议 公司启动海外一线III期临床后将获得2.5亿美元里程碑付款 [3] - 海外单药及联合奥希替尼/PD-1的早期篮子研究顺利推进 2025年有望启动更多实体瘤海外注册临床 [3] - 最早将于2028年向FDA递交首个上市申请 [3] 产品价值与营收预测 - BL-B01D1联合疗法有潜力成为肿瘤一线治疗标准疗法和超级重磅药物 [2] - 维持2025年营收预测20.18亿元 预测2026/2027年营收分别为20.35亿元和25.41亿元 [3] - 基于产品壁垒 创新属性和出海价值 公司被维持买入评级 [3]

报告公司投资评级 - 买入（维持） [1] 报告的核心观点 - 公司 2025 年一季度营收和利润大幅下滑，主要因 24 年 Q1 确认大额知识产权授权收入，本报告期无此收入 [7] - 核心产品 BL - B01D1 国内进展良好，开展多项临床研究，2025 年 ASCO 会议有望读出多项临床数据，后线鼻咽癌和食管癌 25 年有望读出 III 期期中分析数据并于 25 年底或 26 年递交上市申请 [7] - BL - B01D1 首个海外注册临床启动，首次启动海外一线 III 期临床后公司将获 2.5 亿美元里程碑付款，海外多项研究顺利推进，有望 2025 年启动更多实体瘤海外注册临床并最早于 2028 年向 FDA 递交首个上市申请 [7] - 维持公司 2025 年营收预测为 20.18 亿，预测 2026/2027 年营收为 20.35/25.41 亿元，维持“买入”评级 [1][7] 盈利预测与估值 - 2023 - 2027 年营业总收入分别为 561.87 百万元、5,822.72 百万元、2,018.00 百万元、2,035.00 百万元、2,541.00 百万元，同比分别为 - 20.11%、936.31%、 - 65.34%、0.84%、24.86% [1] - 2023 - 2027 年归母净利润分别为 - 780.50 百万元、3,707.51 百万元、 - 538.72 百万元、 - 887.14 百万元、 - 827.12 百万元，同比分别为 - 176.40%、575.02%、 - 114.53%、 - 64.67%、6.77% [1] - 2023 - 2027 年 EPS - 最新摊薄分别为 - 1.95 元/股、9.25 元/股、 - 1.34 元/股、 - 2.21 元/股、 - 2.06 元/股 [1] - 2024 年 P/E（现价&最新摊薄）为 30.94 [1] 市场数据 - 收盘价 286.08 元，一年最低/最高价为 134.55/297.86 元，市净率 34.03 倍，流通 A 股市值 29,435.09 百万元，总市值 114,718.08 百万元 [5] 基础数据 - 每股净资产 8.41 元，资产负债率 54.68%，总股本 401.00 百万股，流通 A 股 102.89 百万股 [6] 财务预测表 资产负债表 - 2024 - 2027 年流动资产分别为 6,307 百万元、5,208 百万元、4,465 百万元、3,813 百万元 [8] - 2024 - 2027 年非流动资产分别为 830 百万元、727 百万元、620 百万元、523 百万元 [8] - 2024 - 2027 年资产总计分别为 7,137 百万元、5,936 百万元、5,085 百万元、4,336 百万元 [8] - 2024 - 2027 年流动负债分别为 1,980 百万元、1,328 百万元、1,363 百万元、1,442 百万元 [8] - 2024 - 2027 年非流动负债分别为 1,271 百万元、1,274 百万元、1,274 百万元、1,274 百万元 [8] - 2024 - 2027 年负债合计分别为 3,251 百万元、2,601 百万元、2,637 百万元、2,716 百万元 [8] - 2024 - 2027 年归属母公司股东权益分别为 3,886 百万元、3,334 百万元、2,447 百万元、1,620 百万元 [8] 利润表 - 2024 - 2027 年营业总收入分别为 5,823 百万元、2,018 百万元、2,035 百万元、2,541 百万元 [8] - 2024 - 2027 年营业成本分别为 264 百万元、159 百万元、174 百万元、192 百万元 [8] - 2024 - 2027 年销售费用分别为 215 百万元、242 百万元、305 百万元、381 百万元 [8] - 2024 - 2027 年管理费用分别为 190 百万元、202 百万元、204 百万元、254 百万元 [8] - 2024 - 2027 年研发费用分别为 1,443 百万元、2,018 百万元、2,239 百万元、2,541 百万元 [8] - 2024 - 2027 年净利润分别为 3,708 百万元、 - 539 百万元、 - 887 百万元、 - 827 百万元 [8] 现金流量表 - 2024 - 2027 年经营活动现金流分别为 4,059 百万元、 - 1,015 百万元、 - 703 百万元、 - 694 百万元 [8] - 2024 - 2027 年投资活动现金流分别为 - 2,565 百万元、12 百万元、0 百万元、5 百万元 [8] - 2024 - 2027 年筹资活动现金流分别为 1,274 百万元、 - 89 百万元、 - 54 百万元、 - 54 百万元 [8] 重要财务与估值指标 - 2024 - 2027 年每股净资产分别为 9.69 元、8.32 元、6.10 元、4.04 元 [8] - 2024 - 2027 年 ROIC 分别为 102.22%、 - 10.34%、 - 18.23%、 - 19.98% [8] - 2024 - 2027 年 ROE - 摊薄分别为 95.41%、 - 16.16%、 - 36.25%、 - 51.05% [8] - 2024 - 2027 年资产负债率分别为 45.56%、43.83%、51.87%、62.63% [8] - 2024 - 2027 年 P/B（现价）分别为 29.52、34.40、46.88、70.81 [8]

药物研发进展 - 全资子公司中美华东获得注射用HDM2005临床试验批准 该药物为靶向ROR1的抗体偶联药物(ADC) 联合R-CHP方案治疗既往未经系统性治疗的弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL) [1] - 药物在中国和美国均已获批临床试验 适应症为晚期恶性肿瘤 目前在中国I期临床试验中已完成前四个剂量爬坡 未发生DLT 正在第五个剂量爬坡给药阶段 并进入第四个剂量组的扩展阶段 [1] - 2025年2月HDM2005的套细胞淋巴瘤(MCL)适应症获得美国FDA孤儿药资格认定 本次临床试验获批是产品研发进程中的重要进展 [1] 战略影响 - 临床试验获批将提升公司在肿瘤治疗领域的核心竞争力 [1]

报告公司投资评级 - 维持“买入”评级，目标价48.10元，昨收盘30.45元 [1][7] 报告的核心观点 - 拓益销售收入保持高增速，公司运营效率显著提升，在手现金30亿元。2025年第一季度公司实现收入5亿元（同比+31.46%），核心产品特瑞普利单抗国内市场销售收入4.47亿元（同比+45.72%）。公司落实行动方案，提升销售效率、聚焦研发项目，亏损减少。2025Q1销售费用2.26亿元（同比+17.79%），占总收入比重45%，较2024Q1下降5pcts；研发费用3.51亿元，同比增加26.89%；管理费用0.97亿元，同比减少21.32%。2025Q1归母净利润-2.35亿元，扣非归母净利润-2.39亿元，亏损同比收窄0.48/0.68亿元。截至2025年3月31日，公司货币资金及交易性金融资产余额合计30.22亿元 [4] - 拓益国内获批12项适应症，国际化布局进展顺利。截止目前，拓益国内获批12项适应症，10项纳入国家医保目录，4项为医保独家适应症。特瑞普利单抗已在多国获批上市，公司与多家合作伙伴在超80个国家达成商业化合作 [5] - 两款早期管线进入临床阶段，VV116由附条件批准转为常规批准。报告期内，JS212、JS213临床试验申请获国家药监局批准，民得维用于治疗轻中度新型冠状病毒感染成年患者的适应症获国家药监局同意，由附条件批准转为常规批准 [5] - 2025年核心管线具有多项催化剂。特瑞普利单抗联合仑伐替尼一线HCC预计25H2数据读出；JS107单药及联用早期临床数据2025 AACR读出，预计2025年内启动3期；JS015用于胃肠道肿瘤的早期临床数据2025 AACR读出；JS005用于银屑病治疗适应症预计2025年底申报上市 [6] 根据相关目录分别进行总结 股票数据 - 总股本9.86亿股，流通股本7.65亿股；总市值300.14亿元，流通市值232.81亿元；12个月内最高价38.36元，最低价23.08元 [3] 盈利预测和财务指标 |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |营业收入（亿元）|19.48|25.95|33.80|42.52| |营业收入增长率(%)|29.67%|33.17%|30.29%|25.77%| |归母净利（亿元）|-12.81|-6.74|-0.29|5.64| |摊薄每股收益（元）|-1.30|-0.68|-0.02|0.57| |市盈率（PE）|—|—|—|53.18| [10] 资产负债表（亿） |项目|2023A|2024A|2025E|2026E|2027E| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |货币资金|37.88|25.02|15.46|13.00|17.33| |应收和预付款项|7.22|7.10|8.97|11.36|14.27| |存货|5.38|5.84|6.38|7.36|9.21| |其他流动资产|5.23|4.88|5.00|5.14|5.31| |流动资产合计|55.71|42.84|35.81|36.87|46.12| |长期股权投资|2.43|2.23|2.23|2.23|2.23| |固定资产|24.32|22.81|21.19|19.58|17.96| |在建工程|13.25|18.59|20.59|22.59|24.59| |无形资产开发支出|5.47|5.21|6.16|7.06|7.91| |其他非流动资产|67.84|58.91|51.89|52.94|62.20| |资产总计|113.43|107.82|102.12|104.47|114.96| |短期借款|4.52|6.78|6.78|6.78|6.78| |应付和预收款项|13.86|12.33|13.46|15.52|19.43| |长期借款|11.96|19.80|19.80|19.80|19.80| |其他负债|9.88|9.59|9.39|9.95|10.90| |负债合计|40.22|48.50|49.43|52.05|56.90| |股本|9.86|9.86|9.86|9.86|9.86| |资本公积|153.95|154.07|154.07|154.07|154.07| |留存收益|-90.60|-103.41|-110.03|-110.32|-104.67| |归母公司股东权益|71.51|58.60|51.98|51.70|57.34| |少数股东权益|1.69|0.72|0.72|0.72|0.72| |股东权益合计|73.21|59.32|52.70|52.41|58.06| |负债和股东权益|113.43|107.82|102.12|104.47|114.96| [12] 利润表（亿） |项目|2023A|2024A|2025E|2026E|2027E| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |营业收入|15.03|19.48|25.95|33.80|42.52| |营业成本|5.41|4.11|4.48|5.17|6.47| |营业税金及附加|0.20|0.22|0.30|0.39|0.49| |销售费用|8.44|9.85|10.63|11.48|12.17| |管理费用|5.36|5.23|4.71|4.57|4.48| |财务费用|-0.67|-0.00|0.55|0.69|0.73| |资产减值损失|-1.26|-0.88|0.00|0.00|0.00| |投资收益|0.74|-0.24|0.00|0.00|0.00| |公允价值变动|-1.49|-0.48|0.00|0.00|0.00| |营业利润|-24.57|-13.39|-6.74|-0.29|6.64| |其他非经营损益|-0.34|-0.19|0.00|0.00|0.00| |利润总额|-24.92|-13.58|-6.74|-0.29|6.64| |所得税|0.44|0.23|0.00|0.00|1.00| |净利润|-25.36|-13.80|-6.74|-0.29|5.64| |少数股东损益|-2.52|-0.99|0.00|0.00|0.00| |归母股东净利润|-22.83|-12.81|-6.74|-0.29|5.64| [12] 预测指标 |项目|2023A|2024A|2025E|2026E|2027E| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |毛利率|64.00%|78.92%|82.72%|84.70%|84.78%| |销售净利率|-151.97%|-65.75%|-25.99%|-0.85%|13.28%| |销售收入增长率|3.38%|29.67%|33.17%|30.29%|25.77%| |EBIT增长率|10.02%|46.64%|52.58%|106.58%|1710.08 %| |净利润增长率|4.38%|43.90%|47.36%|95.76%|2075.79| |ROE|-31.93%|-21.86%|-12.97%|-0.55%|9.84%| |ROA|-21.22%|-12.48%|-6.42%|-0.28%|5.14%| |ROIC|-27.32%|-14.97%|-7.55%|0.50%|7.17%| |EPS(X)|-2.32|-1.30|-0.68|-0.03|0.57| |PE(X)|—|—|—|—|53.18| |PB(X)|5.77|4.60|5.77|5.81|5.23| |PS(X)|27.44|13.83|11.57|8.88|7.06| |EV/EBITDA(X)|-18.56|-27.98|-69.42|149.07|34.17| [12] 现金流量表（亿） |项目|2023A|2024A|2025E|2026E|2027E| | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | ---- | |经营性现金流|-20.05|-14.34|-5.76|1.50|8.25| |投资性现金流|-9.33|-8.93|-3.00|-3.00|-3.00| |融资性现金流|7.12|10.23|-0.92|-0.92|-0.92| |现金增加额|-22.19|-12.91|-9.56|-2.46|4.33| [12]

股价表现与市场评价 - 百利天恒股价持续上行，4月23日收盘价283.50元，市值突破千亿元大关 [2] - 4月22日股价创历史新高，单日涨幅11.41%至291.51元，换手率1.41%，成交额3.62亿元 [3] - 自2023年1月上市以来累计涨幅达1080.20%，成为中国医药科创板首个10倍股 [3] - 年内涨幅19.47%，显著跑赢恒瑞医药（5%）、百济神州（-10%）及申万医药生物指数（2.3%） [3] - 太平洋证券给出"买入"评级，目标价333.52元，潜在涨幅空间14.41% [4] 核心管线BL-B01D1进展 - BL-B01D1为靶向EGFRxHER3的双抗ADC，国内已开展9项III期临床试验及近10个一线联用II期临床 [5] - 国内单药治疗三线鼻咽癌、二线食管鳞癌进入III期临床，预计2024年二季度递交NDA [5] - 海外计划2024年上半年启动首个III期临床，全年或开展2-3个海外注册III期临床 [6] - 全球仅百利天恒和信达生物布局EGFRxHER3靶点药物，BL-B01D1为进展最快产品 [6] - 开源证券预测其将成为肿瘤广谱治疗方案，鼻咽癌/食管鳞癌适应症2024年申报，非小细胞肺癌等2026年申报 [6] 其他重点在研产品 - HER2-ADC BL-M07D1具best-in-class潜力，国内外开展11项临床试验（含2项III期） [6] - CD33-ADC BL-M11D1获联合用药临床试验批准，针对急性髓系白血病，有望解决同类药物安全性问题 [7] - 全球HER2-ADC竞争激烈，已有3款上市药物及10款III期在研产品 [7] 研发与商业化里程碑 - 2025年重点关注BL-B01D1海外I期数据读出及首项海外III期临床启动 [7] - 公司计划2024年密集推进BL-B01D1国内外临床及申报工作 [5][6]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：中国生物技术行业、肿瘤治疗行业、淋巴瘤治疗行业、乳腺癌治疗行业、肺癌治疗行业 - 公司：百济神州、艾伯维、强生、阿斯利康、礼来、诺成建华、雅生医药、辉瑞、贝妲、核心医药、海思科 纪要提到的核心观点和论据 百济神州整体情况 - 核心观点：百济神州在中国生物技术行业处于领先地位，2025 年是关键年份，有望实现利润端扭亏，未来几年收入增长率达 21%，2027 年收入预计达 67 亿美元，利润超 8 亿美元 - 论据：BTK 抑制剂泽布替尼在海外市场进一步扩展；核心产品泽布替尼在美国和欧洲市场增长，PD - 1 单抗海外商业化 [3][4] 肿瘤领域布局 - 核心观点：百济神州在肿瘤领域有全面管线布局，尤其在血液瘤领域优势明显，2025 年多个管线催化剂将支撑股价上涨 - 论据：从 BTK 抑制剂到 BCL - 2 抑制剂，再到 BTKC 降解剂，覆盖初发、复发及耐药后的治疗场景；BDK、PD - 1 和 BCL - 2 的重要数据读出，早期产品如 CDK4、CDK2 和 ADC 的 POC 数据 [4][5] 股价表现及影响因素 - 核心观点：股价受产品上市、市场环境、数据发布、财报表现和大股东减持等因素影响 - 论据：2019 - 2021 年核心产品上市后股价上涨；2022 - 2023 年港股市场压力使医药股回调，泽布替尼优效性数据发布后股价提振；2023 - 2024 年美国适应症获批上市和超预期财报提升股价；2025 年一季度发布利润端扭亏预期及优秀财报后达高点，近期因大股东减持股价有压力 [6] 商业化组合及核心产品 - 核心观点：自主研发的 PD - 1 和 BTK 抑制剂是核心产品，占收入比重近 90%，美国和欧洲市场是未来增长点 - 论据：2024 年公司营收 38.1 亿美元，同比增长 55%，美国市场贡献超 60%，主要由泽布替尼驱动 [7] 管线布局转变 - 核心观点：公司聚焦血液瘤、乳腺癌、肺癌等肿瘤领域及免疫和炎症领域，靠前产品有潜力 - 论据：BCBBCL - 2 抑制剂和 BTKC 降解剂具备 first - in - class 或 best - in - class 潜力 [8] 全球临床能力与商业化团队 - 核心观点：百济神州拥有强大的全球临床和商业化团队，构成重要护城河 - 论据：3000 人的全球临床团队可独立开展多中心临床试验，入组效率高；在美国和欧洲建立超 500 人的商业化团队，成功销售近 20 亿美元规模分子药物 [9] 淋巴瘤治疗领域 - 核心观点：淋巴瘤中非霍奇金淋巴瘤占比高，曼宁小林适应症市场规模大 - 论据：非霍奇金淋巴瘤占比 80% - 90%，与 B 细胞相关淋巴瘤占比最多；曼宁小林适应症已形成超 100 亿美元规模市场，2025 年美国市场预计超 50 亿美元 [10][11] C11 治疗市场 - 核心观点：百济神州通过 BTK 抑制剂和 BCL - 2 抑制剂覆盖 C11 治疗市场，目标是覆盖所有 B 细胞恶性肿瘤患者 - 论据：已获批 BTK 抑制剂用于初治和复发适应症，计划扩展适应症；初治患者中 BTK 抑制剂与其他疗法联用，后线治疗采用单药或与其他药物联用 [12] BTK 抑制剂市场 - 核心观点：泽布替尼成为 C11 适应症优先推荐疗法，收入增长显著 - 论据：与伊布替尼头对头临床试验显示更好的无进展生存期有效性，2024 年底新发患者人群中比例超 50%；2024 年总收入 26 亿美元，美国市场贡献 20 亿美元，同比翻倍 [4][15][17] BCL - 2 领域 - 核心观点：百济神州积极推进 BCL - 2 抑制剂发展，有望占据重要市场份额 - 论据：针对慢性淋巴细胞白血病（CLL）一线人群的三期临床试验预计 2025 年一季度完成入组；BCL - 2 单药或联合 BDK 使用展示出良好早期临床数据 [18] PD - 1 药物 - 核心观点：PD - 1 药物中国市场收入接近天花板，海外市场有望贡献 5 至 10 亿美元增长，峰值可能接近 10 亿美元 - 论据：已获批 14 个适应症，13 个纳入医保；海外以低价策略竞争，2024 年 10 月开始商业化，2025 年 3 月获批新适应症 [4][23] 乳腺癌领域 - 核心观点：百济神州布局 CDK4 抑制剂解决现有 CDK46 抑制剂问题，有望取得积极进展 - 论据：美国和中国乳腺癌发病人数多，CDK46 存在毒性大和耐药问题；早期数据显示 CDK4 抑制剂效果良好，有望 2025 年上半年获得积极 POC 数据，计划下半年启动二线三期临床和准备一线三期研究 [24] 肺癌领域 - 核心观点：新型 EGFR 降解机针对耐药问题表现出色，百济神州占位较靠前 - 论据：针对耐药问题高效、安全，采用每日口服给药方式；最快 2025 年下半年读出 POC 数据；全球有四款 EGFR 降解机，百济神州占位较靠前 [25] 未来市值预估 - 核心观点：根据管理层指引估算，创新药物预计使百济神州市值达到 300 亿美元，基于 DCF 模型估算市值约为 320 亿美元 - 论据：BTK 抑制剂峰值 45 至 50 亿美元，PD - 1 达 10 亿美元，BCL - 2 达 20 亿美元，BTK - CD 达 10 至 15 亿美元，总计约 100 亿美元，以三倍 PS 计算 [27][28][29] 未来三年增长预期 - 核心观点：2025 - 2027 年核心产品推动公司实现 21%的年均复合增长率，2025 年有望扭亏为盈，2027 年归母净利润可能超 8 亿美元 - 论据：核心产品泽布替尼和 PD - 1 单抗的增长 [29] 其他重要但可能被忽略的内容 - C11 治疗发展历程：经历化疗、化疗加 CD20 联合治疗、靶向治疗三个阶段 [13] - 主要 BTK 抑制剂产品情况：伊布替尼是第一代产品，阿卡替尼由阿斯利康推出，泽布替尼由百济神州推出，奥布替尼仅在中国有售，2023 年礼来推出第三代非共价可逆性 BTK 抑制剂 [14] - 各大公司 BTK 抑制剂收入情况：2024 年底伊布丁总收入 64 亿美元，美国市场约 35 亿美元，同比下降 6.6%；阿卡替尼总收入 31 亿美元，美国市场 22 亿美元，同比增幅分别为 24%和 20% [16] - 全球开发 CIL 的 BCL - 2 靶点药物公司情况：十几家公司正在开发，雅生医药产品侧重于 BDK 耐药后患者，已进入中国申报并获受理，在美国处于三期临床阶段；百济处于全球第一梯队，三期临床数据预计 2026 年读出，有望 2027 年在美国上市 [19] - 诺成建华和艾博韦临床试验进展：诺成建华 2025 年 2 月获国家药监局批准开展三期临床试验；艾博韦另一款 BCL - 2 产品在美国处于三期临床阶段 [20] - 百济在血液瘤领域布局潜在风险：BTK 加 BCL - 2 疗法固定疗程可能缩短治疗周期影响市场空间；慢性淋巴细胞白血病治疗竞争加剧；医生接受度和礼来产品成功可能影响泽布替尼市场空间 [21][22] - 2025 年重要数据读出和新产品推出：Fan Fan Caris、B7H4ADC 以及免疫领域重磅产品 IRIRAK - 4 CC Deck，基于 Protect 平台 [26] - 百济神州面临主要风险：核心产品竞争、美国 IRA 法案价格下降风险、早期临床产品不确定性、生物药潜在集采及医保政策风险、地缘政治因素 [30]