财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度商品销售收入为1000万美元，较2024年同期的370万美元增加630万美元，增幅170% [11] - 2025年第一季度许可证和研发服务收入为10万美元，与2024年同期持平，未来除潜在监管里程碑付款外，预计该业务收入极少 [11][12] - 2025年第一季度商品销售成本为820万美元，较2024年同期的260万美元增加560万美元，增幅215%，主要因对辉瑞和巴西客户的销售额增加 [12] - 2025年第一季度研发总费用约350万美元，较2024年同期的290万美元增加60万美元，增幅21%，主要因临床管线推进 [12][13] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用为260万美元，较2024年同期的310万美元减少50万美元，减幅16%，主要因薪资相关费用减少40万美元和销售费用减少10万美元 [13] - 2025年第一季度净财务收入为40万美元，2024年同期为10万美元，差异主要源于2024年9月偿还所有未偿本金和利息后票据利息费用降低，部分被银行存款利息收入降低和汇率成本增加抵消 [14] - 2025年和2024年第一季度均录得约10万美元的税收优惠，主要源于递延所得税 [14] - 2025年3月31日，现金、现金等价物和短期银行存款约3470万美元 [15] - 2025年第一季度净亏损约360万美元，合每股基本和摊薄亏损0.05美元；2024年同期净亏损460万美元，合每股基本和摊薄亏损0.06美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - 商品销售业务收入增长显著，主要得益于对辉瑞销售额增加590万美元和对巴西客户销售额增加40万美元 [11] - 许可证和研发服务业务未来除潜在监管里程碑付款外，预计产生极少收入 [12] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注推进PRX - 115的临床开发，目标是在2025年下半年启动该产品的二期临床试验 [4][7] - 持续评估包括PRX - 119在内的其他管线候选产品的进一步开发潜力，聚焦早期开发资产，利用Procedex平台和聚乙二醇化能力，评估药物递送系统，专注肾脏罕见病治疗领域 [9] - 商业合作伙伴Kiesi持续加大对Elfabrio的投入，公司期待EMA在2025年第四季度对降低PEGUNIGARCIDα给药频率的申请给出反馈 [7][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，有望成为令人兴奋的一年，公司将继续为未来发展奠定基础 [17] - 对公司战略有信心，认为资产负债表和三条收入流将推动公司管线开发进入下一阶段 [17] 其他重要信息 - PRX - 115一期临床试验结果显示，单剂量该产品可增加暴露量并快速降低血浆尿酸水平，呈剂量依赖性，有望延长给药间隔，提高患者依从性和治疗灵活性 [5] - 公司网站发布了描述PRX - 115一期临床试验结果的海报 [6] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于El Fabrio里程碑的可见性 - 公司表示Kiesi销售努力和成果出色，商业患者招募速度良好且超预期，Protalix向Kiesi的销售是针对其库存，与实际市场销售并非一一对应，且情况逐季改善，但因协议限制不能透露具体数字 [20][21] 问题2: 是否会在美国采取类似降低给药频率的措施 - 公司称提交的申请正在审核中，无明显问题，期待与Kiesi和EMA密切合作，预计2025年第四季度得到EMA反馈；关于美国方面，有进展会及时更新 [23][24] 问题3: Novartis的Elaris在痛风治疗中的情况 - 公司表示需等待PRX - 115二期临床试验及顶线结果，若结果与一期相似，该产品将是优质资产，但暂不评论具体潜在竞争 [25][26] 问题4: 接近到期和行权价格的期权处置情况 - 2020年PIPE交易中的认股权证，除少量外均已到期，90.8万份认股权证已行权，约50万份未行权到期 [30][31] 问题5: 痛风二期试验是否计划招募美国患者以及与KRYSTEXXA相比的其他优势 - 公司称大部分患者将在美国招募；除给药频率外，希望产品有良好的安全性和免疫原性，但需看试验结果 [36][37] 问题6: Protalix产品在美国是否由CEDAR监管 - 公司表示El Fabrio由罕见病部门批准，但需再次确认 [41] 问题7: 美国制药关税对商品销售成本的影响及记账方式 - 公司称销售对象是意大利的Kiesi，关税不影响与Kiesi的关系，Kiesi向美国发货是集团内交易，关税影响需咨询Kiesi [42][43] 问题8: Kiesi是否讨论过因关税提高El Fabrio在美国的标价 - 公司表示目前未听说此计划，但关税实施后情况可能变化 [45] 问题9: Kiesi剩余合同支付金额 - 公司解释过去研发收入按协议线性分摊，未来仅监管里程碑会体现在研发收入中，潜在监管里程碑金额最高可达7500万美元，但具体取决于何时达成 [49][50][51]

报告公司投资评级 - 维持“增持”评级 [1] 报告的核心观点 - 公司募资 5 亿由实控人全额认购，管线进展顺利催化丰富，基本维持原有盈利预测，预计 2025 - 2026 年归母净利润为 2.6/3.0 亿元，新增 2027 年预测为 4.3 亿元，对应当前市值 P/E 估值分别为 83/72/50X [1][7] 根据相关目录分别进行总结 事件 - 5 月 8 日公司发布《2024 年度向特定对象发行 A 股股票预案（修订稿）》，募资总额 5 亿元由实控人袁建栋先生全额认购；3 月 21 日公司启动 BGM0504 对比替尔泊肽的减重 II 期临床试验；2024 年报显示新增 BGM0504 口服剂型管线与 BGM1812（Amylin）管线 [7] BGM0504 与替尔泊肽对比 - 诺和诺德司美 2025Q1 销售 78.64 亿美元成药王，礼来替尔泊肽 2025Q1 销售 61.5 亿美元是潜在药王；公司启动 BGM0504 注射液和替尔泊肽注射液的减重Ⅱ期临床试验，BGM0504 减重适应症Ⅱ期临床数据显示，给药第 24 周时，BGM0504 注射液 5mg 组、10mg 组和 15mg 组体重较基线平均降幅百分比（扣除安慰剂）分别为 10.8%、16.2%和 18.5%，替尔泊肽 5mg 组、10mg 组、15mg 组 24 周数据分别为 8.98%、11.52%、11.96%，BGM0504 已初步显示优效 [7] BGM1812 情况 - BGM1812 为长效胰淀素（amylin）类似物，处于临床前阶段；目前唯一上市的 amylin 药物为阿斯利康的普兰林肽，仅获批糖尿病适应症，减重处在 2 期临床，诺和诺德 cagrilintide 与司美联用处在 3 期临床，REDEFINE 1 的结果数据显示 68 周减重 22.7%；2025 年多家大 MNC 布局 amylin，彰显其潜力；BGM1812 已在长沙湘雅医院开始试药，且 Amylin 能联用公司现有的 BGM0504，有望实现更佳疗效和产品内部协同 [7] BGM0504 口服剂型情况 - 公司正在开发口服 BGM0504 片剂，处在临床前阶段；口服双靶点多肽全球目前仅 Lexaria 在尝试开发 DehydraTECH - tirzepatide，能减少 47%的不良反应，口服剂型安全性更佳，依从性更好，有望实现更高渗透率 [7] 盈利预测与估值 |项目|2023A|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----|----| |营业总收入（百万元）|1,180|1,283|1,295|1,490|1,762| |同比（%）|15.94|8.74|0.95|15.11|18.21| |归母净利润（百万元）|202.47|189.17|261.90|302.94|433.39| |同比（%）|(15.51)|(6.57)|38.45|15.67|43.06| |EPS - 最新摊薄（元/股）|0.48|0.45|0.62|0.72|1.03| |P/E（现价&最新摊薄）|107.15|114.68|82.83|71.61|50.06|[1] 财务预测表 |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----| |流动资产（百万元）|1,640|1,792|2,292|2,946| |非流动资产（百万元）|3,524|3,490|3,258|3,010| |资产总计（百万元）|5,164|5,283|5,549|5,957| |流动负债（百万元）|1,052|969|1,022|1,089| |非流动负债（百万元）|1,675|1,685|1,685|1,685| |负债合计（百万元）|2,727|2,654|2,707|2,773| |归属母公司股东权益（百万元）|2,395|2,603|2,842|3,182| |所有者权益合计（百万元）|2,437|2,629|2,843|3,183| |负债和股东权益（百万元）|5,164|5,283|5,549|5,957| |营业总收入（百万元）|1,283|1,295|1,490|1,762| |营业成本(含金融类)（百万元）|545|489|578|664| |营业利润（百万元）|160|276|312|433| |利润总额（百万元）|157|275|312|433| |净利润（百万元）|141|244|279|433| |归属母公司净利润（百万元）|189|262|303|433| |每股收益 - 最新股本摊薄(元)|0.45|0.62|0.72|1.03| |毛利率(%)|57.51|62.23|61.21|62.33| |归母净利率(%)|14.75|20.23|20.33|24.60| |收入增长率(%)|8.74|0.95|15.11|18.21| |归母净利润增长率(%)|(6.57)|38.45|15.67|43.06| |经营活动现金流（百万元）|246|463|434|588| |投资活动现金流（百万元）|(440)|(166)|8|9| |筹资活动现金流（百万元）|(24)|(102)|(65)|(93)| |现金净增加额（百万元）|(217)|198|377|504| |折旧和摊销（百万元）|121|215|233|247| |资本开支（百万元）|(257)|(170)|0|0| |营运资本变动（百万元）|(85)|19|(70)|(83)| |每股净资产(元)|5.49|5.98|6.55|7.35| |最新发行在外股份（百万股）|422|422|422|422| |ROIC(%)|4.31|5.16|5.68|8.36| |ROE - 摊薄(%)|7.90|10.06|10.66|13.62| |资产负债率(%)|52.80|50.24|48.77|46.56| |P/E（现价&最新股本摊薄）|114.68|82.83|71.61|50.06| |P/B（现价）|9.35|8.58|7.84|6.98|[8]

恒瑞医药：子公司收到SHR-1316(sc)注射液临床试验批准通知书 智通财经5月9日电，恒瑞医药(600276.SH)公告称，公司收到国家药监局核准签发关于SHR-1316(sc)注射 液的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。该药物为公司自主研发的人源化抗PD-L1 单克隆抗体皮下制剂，拟用于广泛期小细胞肺癌的一线治疗。截至目前，相关项目累计研发投入约8.15 亿元。 ...

报告公司投资评级 - 维持“增持”评级 [1] 报告的核心观点 - 公司募资5亿元由实控人全额认购，管线进展顺利催化丰富，基本维持原有预测，预计2025 - 2026年归母净利润为2.6/3.0亿元，新增2027年预测为4.3亿元，对应当前市值P/E估值分别为83/72/50X [1][7] 根据相关目录分别进行总结 事件 - 5月8日公司发布《2024年度向特定对象发行A股股票预案（修订稿）》，募资总额5亿元由实控人袁建栋先生全额认购；3月21日公司启动BGM0504对比替尔泊肽的减重II期临床试验；2024年报显示新增BGM0504口服剂型管线与BGM1812（Amylin）管线 [7] BGM0504与替尔泊肽对比 - 诺和诺德司美2025Q1销售78.64亿美元成药王，礼来替尔泊肽2025Q1销售61.5亿美元是潜在药王；公司启动BGM0504注射液和替尔泊肽注射液的减重Ⅱ期临床试验，BGM0504减重适应症Ⅱ期临床数据显示，给药第24周时，BGM0504注射液5mg组、10mg组和15mg组体重较基线平均降幅百分比（扣除安慰剂）分别为10.8%、16.2%和18.5%，替尔泊肽5mg组、10mg组、15mg组24周数据分别为8.98%、11.52%、11.96%，BGM0504已初步显示优效 [7] BGM1812情况 - BGM1812为长效胰淀素（amylin）类似物，处于临床前阶段；目前唯一上市的amylin药物为阿斯利康的普兰林肽，仅获批糖尿病适应症，减重处在2期临床，诺和诺德cagrilintide与司美联用处在3期临床，REDEFINE 1结果数据显示68周减重22.7%；2025年多家大MNC布局amylin，彰显其潜力；BGM1812已在长沙湘雅医院开始试药，且Amylin能联用公司现有的BGM0504，有望实现更佳疗效和产品内部协同 [7] BGM0504口服剂型情况 - 公司正在开发口服BGM0504片剂，处在临床前阶段；口服双靶点多肽全球目前仅Lexaria在尝试开发DehydraTECH - tirzepatide，能减少47%的不良反应，口服剂型安全性更佳，依从性更好，有望实现更高渗透率 [7] 盈利预测 |项目|2023A|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----|----| |营业总收入（百万元）|1,180|1,283|1,295|1,490|1,762| |同比（%）|15.94|8.74|0.95|15.11|18.21| |归母净利润（百万元）|202.47|189.17|261.90|302.94|433.39| |同比（%）|(15.51)|(6.57)|38.45|15.67|43.06| |EPS - 最新摊薄（元/股）|0.48|0.45|0.62|0.72|1.03| |P/E（现价&最新摊薄）|107.15|114.68|82.83|71.61|50.06| [1] 财务预测 |项目|2024A|2025E|2026E|2027E| |----|----|----|----|----| |流动资产（百万元）|1,640|1,792|2,292|2,946| |非流动资产（百万元）|3,524|3,490|3,258|3,010| |资产总计（百万元）|5,164|5,283|5,549|5,957| |流动负债（百万元）|1,052|969|1,022|1,089| |非流动负债（百万元）|1,675|1,685|1,685|1,685| |负债合计（百万元）|2,727|2,654|2,707|2,773| |归属母公司股东权益（百万元）|2,395|2,603|2,842|3,182| |所有者权益合计（百万元）|2,437|2,629|2,843|3,183| |负债和股东权益（百万元）|5,164|5,283|5,549|5,957| |营业总收入（百万元）|1,283|1,295|1,490|1,762| |营业成本(含金融类)（百万元）|545|489|578|664| |税金及附加（百万元）|8|7|8|10| |销售费用（百万元）|72|104|134|159| |管理费用（百万元）|139|123|127|141| |研发费用（百万元）|297|324|358|388| |财务费用（百万元）|41|0|0|0| |营业利润（百万元）|160|276|312|433| |利润总额（百万元）|157|275|312|433| |净利润（百万元）|141|244|279|433| |归属母公司净利润（百万元）|189|262|303|433| |每股收益 - 最新股本摊薄(元)|0.45|0.62|0.72|1.03| |EBIT（百万元）|223|275|312|433| |EBITDA（百万元）|344|491|545|681| |毛利率(%)|57.51|62.23|61.21|62.33| |归母净利率(%)|14.75|20.23|20.33|24.60| |收入增长率(%)|8.74|0.95|15.11|18.21| |归母净利润增长率(%)|(6.57)|38.45|15.67|43.06| |经营活动现金流（百万元）|246|463|434|588| |投资活动现金流（百万元）|(440)|(166)|8|9| |筹资活动现金流（百万元）|(24)|(102)|(65)|(93)| |现金净增加额（百万元）|(217)|198|377|504| |折旧和摊销（百万元）|121|215|233|247| |资本开支（百万元）|(257)|(170)|0|0| |营运资本变动（百万元）|(85)|19|(70)|(83)| |每股净资产(元)|5.49|5.98|6.55|7.35| |最新发行在外股份（百万股）|422|422|422|422| |ROIC(%)|4.31|5.16|5.68|8.36| |ROE - 摊薄(%)|7.90|10.06|10.66|13.62| |资产负债率(%)|52.80|50.24|48.77|46.56| |P/E（现价&最新股本摊薄）|114.68|82.83|71.61|50.06| |P/B（现价）|9.35|8.58|7.84|6.98| [8]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总营收4600万美元，包括产品净收入和特许权使用费收入 [6] - 产品净收入4310万美元，较2024年第四季度的5440万美元下降，较2024年第一季度的4030万美元增加，受专业药房和经销商约470万美元的库存减少影响 [6] - 特许权使用费收入290万美元，2024年第四季度为470万美元，2024年第一季度为350万美元 [7] - 2025年第一季度GAAP净收入300万美元，即每股0.06美元；非GAAP净收入500万美元，即每股0.10美元 [34] - 2025年第一季度销售成本降至1060万美元，包括与来那替尼许可相关的无形资产摊销240万美元 [37] - 预计2025财年净来那替尼产品收入在1.92 - 1.98亿美元之间，特许权使用费收入在2000 - 2400万美元之间，净收入在2300 - 2800万美元之间 [38][39] - 预计2025年第二季度来那替尼产品净收入在4800 - 5000万美元之间，特许权使用费收入在200 - 300万美元之间 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 NERLYNX业务 - 2025年第一季度销售2338瓶NERLYNX，较2024年第四季度的2964瓶减少626瓶 [8] - 2025年第一季度新处方（NRx）较2024年第四季度增长约6%，总处方较2024年第四季度下降约9% [8] - 2025年第一季度约72%的患者以降低剂量开始使用NERLYNX，与2024年第四季度的74%相近 [31] 临床试验业务 - 正在进行的一项一期试验评估来那替尼和fam - trastuzumab deruxtecan联合治疗转移性实体瘤的效果，展示了中期数据 [9] - 两项正在进行的来那替尼二期研究，分别是针对HER2阴性激素受体阳性转移性乳腺癌的ELISCA BREST1试验和针对小细胞肺癌的ELISCA LUNG - one试验 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年第一季度约67%的业务通过专业药房（SP）渠道购买，33%通过专业经销商或办公室配药（SD）渠道购买，SD渠道增长较强 [20] - 2025年第一季度SD渠道需求较上一季度增长约4%，较去年同期增长约14% [25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 商业团队专注于扩大NERLYNX在复发风险较高患者中的使用，营销团队修订核心销售辅助工具，开发新的患者资源手册 [18][19] - 销售团队努力扩大医疗保健专业人员（HCP）覆盖范围和接触频率，提高治疗决策时的参与度 [19] - 持续评估潜在的药物许可或收购，以实现业务多元化，利用现有研发、监管和商业基础设施 [17] - 2025年第一季度NERLYNX在利比亚扩展辅助治疗领域推出，并与IRChem签署东欧和中亚部分国家的分销协议 [33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司高级管理层和董事会关注NERLYNX销售趋势，致力于保持正净收入，必要时将继续削减开支 [43] - 认为2023和2024财年的正净收入得益于公司过去几年的财务纪律和费用削减 [43] - 预计关税不会对产品成本或运营结果产生重大影响，但贸易政策变化难以预测 [39] 其他重要信息 - 2025年第一季度现金消耗约780万美元，2024年第四季度约430万美元 [41] - 截至2025年3月31日，总未偿本金债务余额降至约5600万美元，现金、现金等价物和有价证券约9300万美元 [42] - 应收账款余额2420万美元，应收账款期限在10 - 68天之间，销售未收款天数约50天 [42] - 预计分销网络维持约三周的库存 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Alosertib的知识产权（IP）所在地及制造情况 - 公司从武田获得Alosertib的IP许可，需确认IP实际所在地；目前制造大多在美国进行 [48][50] 问题2: Alosertib肺癌二期试验的相关问题 - 计划将剂量从50毫克提高到60毫克，预计今年晚些时候仍会有数据；目前没有高剂量下的响应率和生物标志物数据，但预计高剂量下有类似效果 [58][59] 问题3: NERLYNX一期数据中肿瘤类型选择及PFS改善预期 - 需更多数据才能确定ORR、PFS等预期，但对组合疗法在某些肿瘤类型中的表现感到鼓舞，预计2026年上半年在科学会议上公布更多数据 [61][62] 问题4: 对Medicare Part D重新设计和新CBERD主任对药物审批路径的影响看法 - 公司通过CDER审批，对CBER相关问题难以提供有价值信息；Medicare重新设计使患者自付费用下降，公司业务通过Medicare的比例增加，对业务有帮助 [62][64][65]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司总营收4600万美元，其中产品净收入4310万美元，较2024年第四季度的5440万美元有所下降，较2024年第一季度的4030万美元有所增加；特许权使用费收入290万美元，低于2024年第四季度的470万美元和2024年第一季度的350万美元 [5] - 2025年第一季度GAAP净收入300万美元，合每股0.06美元；非GAAP净收入500万美元，合每股0.10美元 [32][33] - 2025年第一季度NERLYNX毛收入5440万美元，低于2024年第四季度的6650万美元；净产品收入4310万美元，低于2024年第四季度的5440万美元 [33][34] - 2025年第一季度销售成本降至1060万美元，2024年第四季度为1390万美元 [35] - 2025年第一季度SG&A费用为1760万美元，高于2024年第四季度的1660万美元；研发费用为1380万美元，低于2024年第四季度的1520万美元 [37][38] - 2025年第一季度现金消耗约780万美元，高于2024年第四季度的430万美元 [38] - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约9300万美元，低于2024年底的1.01亿美元；应收账款余额为2420万美元 [39] - 公司预计2025财年NERLYNX产品净收入在1.92 - 1.98亿美元之间，特许权使用费收入在2000 - 2400万美元之间，净收入在2300 - 2800万美元之间 [35][36] - 公司预计2025年第二季度NERLYNX产品净收入在4800 - 5000万美元之间，特许权使用费收入在200 - 300万美元之间，净收入在400 - 600万美元之间 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 NERLYNX业务 - 2025年第一季度销售2338瓶NERLYNX，较2024年第四季度的2964瓶减少626瓶 [6] - 2025年第一季度新处方（NRx）较2024年第四季度增长约6%，总处方（TRx）较2024年第四季度下降约9% [6] - 2025年第一季度NERLYNX净收入4310万美元，较2024年第四季度下降约1130万美元，较2024年第一季度增加280万美元 [19] - 2025年第一季度NERLYNX出厂瓶销量较上一季度下降约21%，较去年同期下降3% [20] - 2025年第一季度注册人数较上一季度增长约6%，较去年同期下降约8%；新患者启动（NRx）较上一季度增长约6%，较去年同期下降约7%；总处方（TRx）较上一季度下降约9%，较去年同期下降约3% [22][23] - 2025年第一季度需求较上一季度下降约6%，较去年同期增长约2%；SD渠道需求较上一季度增长约4%，较去年同期增长约14% [24] 研发业务 - 公司正在进行两项ALOSERTIB的二期研究，即ELISCA BREST1试验和ELISCA LUNG - one试验 [11] - ELISCA BREST1试验于2024年11月下旬启动，目前美国有26个试验点、欧洲有12个试验点已启动，已有28名患者入组，本周预计有1名患者入组，另有6名患者正在筛选 [13] - ELISCA LUNG - one试验目前数据显示在生物标志物相关患者中可能有更好的活性，公司正在修改方案将ALISERTIB剂量从50毫克增加到60毫克，预计2025年晚些时候有更多中期数据 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 2025年第一季度约67%的业务通过SP渠道购买，33%通过SD渠道购买，SD渠道增长较强，主要受GPO细分市场销售增加和340B采购增加推动 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司商业团队专注于扩大NERLYNX的使用，重点关注复发风险较高的患者，营销团队修订了核心销售辅助工具和信息，推出新的患者教育资源 [17][25][26] - 公司继续评估多种药物进行潜在的授权或收购，以实现多元化并利用现有研发、监管和商业基础设施 [16] - 公司持续致力于商业化NERLYNX、开发ALISERTIB并控制费用，以保持正净收入 [39][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2023年和2024财年的正净收入得益于过去几年公司的财务纪律和费用削减，公司将继续努力实现正净收入，必要时会进一步削减费用 [40] - 公司认为乳腺癌、肺癌和其他实体瘤患者仍有重大未满足的医疗需求，将致力于寻找更有效的方法帮助这些患者 [41] 其他重要信息 - 公司在AACR年会上展示了正在进行的一期试验（NCT05372）的中期数据，该试验评估了NERATINIB和FAM - TRASTUZUMAB DERUXTECAN联合治疗转移性实体瘤患者的效果 [7] - 2025年第一季度，NERLYNX在利比亚的扩展辅助治疗领域上市，并与IRCHEM签署了东欧和中亚部分国家的分销协议 [31] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：ALOSERTIB的知识产权（IP）持有地以及制造情况 - 公司拥有从武田获得的ALOSERTIB IP许可，需进一步确认IP的实际所在地；目前ALOSERTIB制造大多在美国进行，未来会考虑关税等因素 [44][46] 问题2：ALISERTIB肺癌二期试验的中期数据读出时间、基于当前剂量的反应数据情况；NERLYNX一期数据中如何选择肿瘤类型以及预期的PFS改善幅度；对Medicare Part D重新设计和新CBERD主任对药物审批路径的影响的看法 - 公司计划修改方案将ALISERTIB剂量从50毫克增加到60毫克，预计2025年晚些时候仍会有中期数据；目前没有基于当前剂量的反应数据和生物标志物数据，但预计高剂量下可能有类似活性 [53][55] - NERLYNX一期试验中，NERATINIB与HER2联合治疗在一些肿瘤类型（如胰腺癌）中显示出更好的活性，可能是由于NERATINIB的作用机制；需要更多数据来确定ORR、PFS等预期情况，预计2026年上半年在科学会议上公布更多数据 [56][58] - 公司通过CDER而非CBER，对FDA相关问题无法提供有价值的补充；Medicare重新设计使患者自付费用在2025年有所下降，预计2026年也会下降，公司业务通过Medicare的比例增加，免费商品比例略有下降，对公司有帮助 [58][60]

产品研发进展 - XULANE LO低剂量周用皮肤避孕贴片在III期研究中展现出良好的避孕效果和安全性，未发现新的安全问题 [1] - 该产品的珍珠指数(PI)为4.14，13个周期内累计妊娠概率为3.7% [2] - 贴片粘附性表现优异，7天佩戴期内完全脱落率仅1.3%，局部应用部位严重反应报告率<1% [3] - 公司计划2025年下半年向FDA提交新药申请 [3] 镇痛药物MR-107A-02临床结果 - 针对中重度急性疼痛的速效制剂MR-107A-02在两项III期试验(疝修补术和拇囊炎切除术)中均显示统计学显著和临床意义的结果 [4][5] - 与安慰剂相比显著减少阿片类药物使用量(疝修补术：72.6% vs 58.6%无阿片类药物使用，拇囊炎切除术：56.9% vs 33.1%) [8] - 术后48小时疼痛强度差总和(SPID0-48h)显著优于阿片类药物组，疼痛缓解起效时间短于安慰剂且与曲马多相当 [8] - 计划2025年底前向FDA提交新药申请 [5] 财务表现 - 2025年第一季度销售额32.5亿美元，基本符合市场预期的32.4亿美元 [5] - 总营收33亿美元，同比下降11%(报告基础)或2%(剥离调整后运营基础)，主要受Indore事件影响 [6] - 排除Indore影响后，剥离调整后运营收入同比实际增长2% [6] - 第一季度Indore事件造成约1.4亿美元营收损失 [9] - 新产品收入贡献6700万美元，预计2025年全年新产品收入4.5-5.5亿美元 [9] 监管与运营影响 - 2024年12月FDA针对印度Indore口服制剂工厂发出警告信和进口警示，预计将导致2025年营收减少5亿美元，调整后EBITDA减少3.85亿美元 [7] 市场表现与指引 - 调整后每股收益0.50美元，超出市场预期的0.49美元 [9] - 重申2025年销售额指引135-140亿美元(市场预期138.2亿美元) [9] - 上调2025年调整后每股收益指引至2.16-2.30美元(原指引2.12-2.26美元，市场预期2.21美元) [10] - 股价当日上涨10.2%至9.48美元 [10]

研发团队与投入 - 公司拥有 4 个专业医药研发机构、1 个博士后工作站，研发团队约 200 人，占员工总数约 20%，2024 年研发投入占销售收入比重约 16.76%，2024 年与杨宝峰院士签署合作协议并拟成立院士专家工作站 [1] WYY 项目 - WYY 为全新化合物，已申报或获授多国 20 余项知识产权，通过多靶点多机制协同实现神经保护，动物实验显示优于竞品，安全性良好，处于临床前研究阶段，计划本年度内提交 IND 申请 [1][2] - 公司将根据临床试验情况和商业化条件综合考虑 WYY 对外授权事宜 [3] 心理康复医院项目 - 2024 年 2 月决议投资建设武汉心理康复医院项目，2024 年 12 月末获《医疗机构执业许可证》取得三级专科医院资质，正推进规模化运营并力争尽快取得医保定点资质 [4] 司美格鲁肽项目 - 主攻生物发酵法，采用新型工程菌系统，优化纯化工艺利于成本控制，已完成 100L 规模发酵罐试验，工艺稳定，成本和收率可控 [5] 重组胶原蛋白项目 - 为旗下汉肽生物自主研发，2024 年重组Ⅲ型及 XVII 型人源化胶原蛋白实现中试生产，工艺稳定，中试产品可作化妆品原料销售，正准备规模化生产线建设 [6] CBD 适应症开发 - 基于市场需求、技术积累、战略协同等因素考量，主要在研 CBD 治疗肺动脉高压等项目，我国约有 1200 万肺动脉高压患者、900 万左右癫痫患者、超 500 万帕金森病患者，公司已完成多项药效研究并申请多项专利 [7][8] 阿乐产品 - 公司营业收入主要来源于“阿乐”产品，综合毛利率受集采政策影响，但近几年仍维持在 60%左右 [8] VGX - 3100 项目 - 为参股公司东方略生物重点项目，针对 HPV - 16/18 型相关宫颈癌前病变适应症的国内三期临床试验正开展，计划 2025 年完成全部受试者入组，针对相关肛门癌前病变及阴道癌前病变适应症的国内二期临床试验申请已获批，给药方式为肌肉/电脉冲给药，递送器械已开发完成 [8]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度非GAAP收入为2200万美元，较去年增长43% [5] - 第一季度整体收入增长18%，由Tyvaso DPI相关收入带动 [18] - Tyvaso DPI特许权使用费在第一季度贡献3000万美元，较去年同期增长32% [19] - 合作与服务收入本季度为2900万美元，较上年季度增长18% [19] - Afrezza第一季度净收入为1500万美元，较上年增长3% [19] - V Go第一季度净收入约为400万美元，下降6% [20] - 第一季度报告净收入1300万美元，每股收益0.04美元，较2024年第一季度增长24% [20] - 非GAAP基础上，第一季度净收入2200万美元，每股收益0.07美元，较2024年同期增长43% [21] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 2025年第一季度内分泌业务NRxs增长20%，TRxs增长14% [4] 糖尿病业务 - Afrezza在ATT展示成功，新处方和重复处方较上年增长，预计趋势将持续 [6][20] Tyvaso合作业务 - 第一季度特许权使用费收入3000万美元，制造收入2900万美元 [5] 孤儿肺业务 - 过去四个季度从联合治疗公司获得约11亿美元Tyvaso DPI相关收入，收取10%特许权使用费 [9] 各个市场数据和关键指标变化 - NTM市场预计到本十年末将超过10亿美元，美国和日本市场可寻址人口最多，该疾病年增长率为7% [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 聚焦美国和日本NTM市场，推进clofazamine和natinib研发 [10][15] - 计划在2025年年中提交儿科扩展申请，期待成人标签变更在Q4获批 [4] 行业竞争 - 当前NTM疗法在疗效、安全性和耐受性方面存在局限性，公司认为clofazamine有机会成为下一个潜在上市产品 [10] - IPF市场现有两种获批药物，多数患者无法耐受，公司认为natinib可作为背景疗法 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司运营结果良好，季度末现金和投资达1.98亿美元，可继续投资差异化产品线并实现目标 [21] - 对Afrezza未来增长乐观，期待儿科适应症获批带来增长拐点 [18] - 认为NTM市场有大机会，clofazamine有望上市 [10] 其他重要信息 - 公司预计2025年上半年Hail锁定数据库并获取顶线结果，随后几个月提交SBLA；MannKind 101预计年底达到中期入组目标；2025年下半年启动全球试验 [22] - 每1万名保险覆盖患者，Tyvaso DPI制造和特许权使用费收入可达3 - 3.5亿美元 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：MANKIND - 201的2/3期试验设计及FDA反馈 - 公司暂未给出FDA反馈，试验设计考虑多剂量组与安慰剂对比，还在讨论是针对初治患者、不耐受现有产品患者还是在profenadone基础上进行 [30][31] 问题2：IPF研究的终点指标、剂量水平及Tyvaso IPF数据相关问题 - 研究考虑多个剂量，对比安慰剂寻找差异，未确定统计终点；Tyvaso IPF相关问题需与联合治疗公司进一步讨论，预计是简易研究而非大规模试验 [36][37][38] 问题3：成人标签更新的理由、成人市场增长预期及供应链受宏观背景影响 - 标签更新是因更好的转换剂量可带来更好的控制效果，期待Q4获批，成人市场有增长空间，但团队当前重点是儿科；公司主要在美国制造，预计关税影响不大，V Go可能免税 [45][46][47] 问题4：MANKIND - 201和DPI在IPF治疗领域的定位及设备合作机会 - MANKIND - 201旨在为更多患者提供耐受疗法，可作为背景疗法与其他新药联合使用；公司计划使用现有设备平台，clofazamine先使用喷射雾化器，也在开发干粉版本适配DreamBuild平台 [53][58] 问题5：Afrezza NRX增长高于TRX的原因及儿科患者策略 - 增长归因于新数据和销售团队执行，公司开展教育活动、增加销售团队人数并提高在会议上的话语权；儿科患者策略与成人不同，80%患者在儿童医院或学术医疗中心治疗，具体计划待董事会批准后公布 [63][66] 问题6：Afrezza儿科患者的依从性、市场接受度及管道产能 - 儿科患者情况与成人不同，儿科医生更愿意尝试新技术，家长积极，Afrezza在青少年患者中依从性高；公司设备制造产能高，多数管道和资本支出已完成，未来五年无需重大资本支出 [72][77][82]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度整体营收增长18%，由Tyvaso DPI相关收入带动 [17] - Tyvaso DPI特许权使用费在第一季度贡献3000万美元，较去年同期增长32% [18] - 合作与服务收入本季度为2900万美元，较上年同期增长18% [18] - Afrezza第一季度净收入为1500万美元，较上年增长3% [18] - V Go第一季度净收入约为400万美元，下降6% [19] - 第一季度报告净收入1300万美元，每股收益0.04美元，较2024年第一季度增长24% [19] - 第一季度非GAAP净收入为2200万美元，每股收益0.07美元，较2024年同期增长43% [20] - 季度末现金和投资为1.98亿美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 内分泌业务 - 第一季度内分泌业务在NRxs上增长20%，在TRxs上增长14% [4] 糖尿病业务（Afrezza） - 新处方和重复处方数量较上年有所增长，预计这一趋势将持续 [19] V Go业务 - 由于产品需求降低，第一季度净收入下降6%，自2024年第四季度起销售团队不再积极推广 [19] Tyvaso合作业务 - 第一季度特许权使用费收入3000万美元，制造收入2900万美元 [5] - 过去四个季度从联合治疗公司获得约11亿美元的Tyvaso DPI相关收入，公司收取10%特许权使用费 [9] 各个市场数据和关键指标变化 NTM市场 - 预计到本十年末该市场规模将超过10亿美元，美国和日本市场可寻址人口最多，该疾病每年以7%的速度增长 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 专注于内分泌、糖尿病、孤儿肺疾病等业务，推进产品研发和商业化进程 [3][4][6] - 计划在2025年年中提交儿科扩展申请，期待成人标签变更在Q4获批 [4] - 推进MannKind 101和MannKind 201的临床试验，争取实现相关目标 [21] 行业竞争 - NTM市场目前只有一种品牌治疗方法，现有疗法在疗效、安全性和耐受性方面存在局限性，公司认为MannKind有望凭借氯法齐明成为下一个潜在的上市产品 [10] - IPF市场竞争激烈，临床开发和治疗格局快速演变，但公司认为natinib有机会成为背景疗法，与其他新药联合使用 [51][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 投资者在不确定时期寻求具有增长收入、有前景的产品线和强大财务状况且债务较少的商业阶段公司，公司符合这一特征 [3] - 公司运营结果良好，季度末现金和投资充足，能够继续投资差异化产品线并实现目标，包括推动商业增长 [20] - 尽管关税情况仍在演变，但公司关键产品目前要么免税，要么有能力应对，整体影响较小 [45][46] 其他重要信息 - 公司预计在今年上半年锁定数据库并获得Hail 1的顶线结果，随后提交SBLA [21] - 公司将参加RBC和Jefferies会议，与投资者交流 [20] - 公司将在5月的ISPOR和6月的ACE会议上展示Afrezza的药物经济学分析等新数据 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于MANKIND - 201，能否提供其2/3期试验设计的初步想法，以及从FDA获得的反馈，是否就无缝研究设计达成一致？ - 回答：目前不会过多透露FDA的反馈。2/3期设计主要针对全球试验，更多问题需咨询美国以外的监管机构。试验设计考虑设置多个剂量组与安慰剂对比，还在讨论是针对初治患者、不耐受现有产品的患者，还是在profenadone基础上进行试验 [29][30] 问题2：IPF研究中是否会测量FVC，是希望显示与基线相比的改善还是与安慰剂组的差异，以及剂量水平情况；Tyvaso IPF数据即将公布，DPI的桥接研究是否为非劣效性研究，何时启动以及持续时间？ - 回答：IPF研究会考虑多个剂量，正在确定方案。目标是观察与安慰剂组的差异，招募足够患者以了解疗效，为后续3期试验提供参考。关于Tyvaso DPI的桥接研究，目前过早评论，公司和联合治疗公司将很快讨论，预计是类似桥接的研究而非大规模试验，需等待TITAN 2结果并结合IPF会议的见解制定计划 [35][36][37][38] 问题3：成人标签更新的理由是什么，对成人市场的增长预期如何；考虑宏观背景，关税对Afrezza、Tyvaso DPI制造以及101和201项目的供应链有何影响？ - 回答：标签更新是因为更好的转换剂量能带来更好的时间范围控制和前两小时的控制效果，期待Q4获批，更新可能有助于商业发展。成人市场有增长潜力，目前团队重点是为儿科产品发布做准备。公司主要在美国制造产品，预计关税影响不大，关键产品目前要么免税，要么有能力应对。V Go有几个季度的库存，已放缓发货，预计即使关税实施也会免税 [44][45][46][47] 问题4：在快速演变的临床开发和治疗格局下，MANKIND - 201和DPI在治疗格局中的定位如何；在吸入疗法的递送方面，是否有与其他公司合作的想法？ - 回答：IPF市场挑战大，MANKIND - 201的natinib有望成为背景疗法，与其他新药联合使用。公司计划在201项目中使用现有的成功设备平台，氯法齐明先使用喷射雾化器，也在开发干粉版本以适配DreamBuild平台，目前不确定是否需要其他设备平台，但对创新和患者支持持开放态度 [52][57][58] 问题5：Afrezza的NRX增长高于TRX，是归因于更高的促销活动、新数据还是两者的结合；儿科患者的策略是否与门诊患者相同？ - 回答：是新数据和销售团队执行的结合。公司在10月左右围绕Inhale 3数据集开展了教育活动，举办了多次演讲和全国性活动，Q1增加了销售团队人员和在ATTD会议上的声音份额。儿科患者的推出策略与成人不同，80%的患者在儿童医院或学术医疗中心接受治疗，公司有全面计划，待董事会批准后公布 [61][62][65] 问题6：儿科Afrezza患者的依从性如何，市场接受度可能怎样；如果所有项目成功，Danbury的产能是否足够，未来五年是否需要大量资本支出？ - 回答：儿科患者情况与成人不同，儿科医生更愿意尝试新技术，家长为孩子健康积极寻求新疗法，Afrezza在关键试验中低血糖事件较少，作用时间可预测，结合CGM使用能让家长放心。青少年在试验中的依从性较高，但低龄儿童在学校和护士给药方面可能有挑战。公司认为消费者教育在儿科市场很重要。公司设备制造产能高，有足够能力扩大规模。201项目可利用现有设施的多余产能或闲置生产线。101项目的制造产能正在丹伯里建设，大部分管道和资本支出已经完成，未来五年预计不需要建设新工厂，有足够产能支持公司增长 [71][73][75][80][81][82]