药物撤回申请事件概述 - 天坛生物下属成都蓉生主动撤回注射用重组人凝血因子Ⅶa的药品注册申请 [1] - 撤回原因为需根据CDE审评意见补充12岁以下儿童患者群体的临床试验数据 [1] - 该药物研发投入为2.66亿元 [1] 市场竞争格局 - 国内目前有2款同类药物获批，分别为诺和诺德的诺其和正大天晴的安启新 [1] - 正大天晴药物于今年7月获批，成为国内首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品 [2] - 正大天晴药物适应证为12岁以上患者，而诺和诺德药物适应证更广 [2][6] - 天坛生物产品适应证与进口原研药基本一致，未按年龄划分患者群体 [3][4] 疾病背景与药物重要性 - 血友病国内患病率约为2.73例/10万人 [2] - 重组人凝血因子Ⅶa是伴抑制物血友病患者急性出血时的首选药物 [2] - 儿童期是血友病治疗关键时期，中国血友病患者中14岁以下出现残障的约占50% [6] 市场现状与国产化影响 - 儿童罕见病药物90%以上市场份额被少数外资企业占有 [7] - 国内药企布局后，诺其单价已从7000多元降至4100元 [7] - 2025年上半年国内已有21款罕见病药物获批 [7] - 外企已针对该药启动患者援助项目，援助上限为药价的20% [8] 行业政策与趋势 - 国家层面推出"儿童药物研发星光计划"与"罕见病审批绿色通道"提供支持 [7] - 部分药物已实现"一药多用"的适应证覆盖，打通成人与儿童用药障碍 [7] - 监管导向从解决"有没有"转向解决"全不全"的问题 [6]

公司事件概述 - 天坛生物下属成都蓉生药业主动撤回注射用重组人凝血因子Ⅶa的药品注册申请，该药物研发投入达2.66亿元人民币 [2] - 撤回原因为根据药品审评中心审评意见，需要补充儿童（<12岁）患者群体的临床试验相关数据 [2] - 该药物最初申报的适应证为用于5种规定情形的成人及青少年（≥12岁）患者群体，但最新公告中其适应证与进口原研药基本一致，未按年龄划分 [4] 市场竞争格局 - 目前国内市场共有2款同类药物获批，分别为丹麦诺和诺德的诺其（2002年进入中国）和正大天晴的安启新（2023年7月获批） [2][3] - 正大天晴的安启新为国内首个获批上市的国产重组人凝血因子Ⅶa类生物制品，但其适应证仅限成人及青少年（12岁以上），适用范围小于进口原研药 [2][3] - 进口原研药诺其的适应证覆盖4类患者群体，包括先天性凝血因子VII缺乏症患者，而安启新未包含此项 [8][9] 行业动态与监管趋势 - 国内罕见病儿童药物市场超九成份额被少数外资企业占有 [12] - 监管部门对后续申报的同类药物提出更高要求，业内人士解读为第一款药解决“有没有”，第二款药应解决“全不全”的问题 [11] - 近年来国家层面推出“儿童药物研发星光计划”与“罕见病审批绿色通道”，在制度上给予支持，操作上简化流程 [12] 市场影响与企业策略 - 国内药企布局研发后，进口原研药诺其价格已从7000多元降至4100元，并启动了患者援助项目，提高了药物可及性 [12][13] - 正大天晴的安启新已参加国家医保谈判，具体结果将于12月上旬发布 [7] - 国内药企在罕见病儿童用药领域加快步伐，尽管追赶需要过程，但已积极开展调研 [13]

公司核心事件 - 公司下属企业成都蓉生药业有限责任公司撤回了"注射用重组人凝血因子Ⅶa"的药品注册申请 [1] - 该产品于2025年1月向国家药品监督管理局药品审评中心递交上市许可申请并获受理 [1] - 撤回原因为根据CDE审评意见 产品需补充儿童患者群体的临床试验相关数据 [1] 产品研发进展与后续计划 - 成都蓉生将在补充完善相关临床数据工作后 重新提交药品上市许可注册申请 [1] - 产品需通过重新提交后的审评和审批程序 才能实现生产及上市销售 [1] - 药品研发存在长期性和不确定性 [1] 对公司经营的影响 - 撤回药品注册申请不会对公司的经营业绩产生重大影响 [1]

产品注册撤回事件概述 - 公司下属成都蓉生药业有限责任公司研发的注射用重组人凝血因子Ⅶa撤回药品注册申请 [1] - 该产品于2025年1月向国家药品监督管理局药品审评中心递交上市许可申请并获受理 受理号为CXSS2500005 [1] - 撤回原因为根据CDE审评意见 需补充儿童（＜12岁）患者群体的临床试验相关数据 [1] 后续计划与市场情况 - 公司计划在补充完善相关临床数据工作后 重新提交药品上市许可注册申请 [1] - 公告提及国内市场情况及国际市场情况 但具体内容缺失 [1]

药品注册申请状态变更 - 公司下属成都蓉生主动撤回了"注射用重组人凝血因子Ⅶa"的药品注册申请 [1] - 撤回原因为需根据CDE审评意见补充儿童（<12岁）患者群体的临床试验数据 [1] - 公司计划在补充完善相关临床数据后重新提交药品上市许可注册申请 [1] 药品研发与申报历史 - 成都蓉生研发的"注射用重组人凝血因子Ⅶa"于今年1月向CDE递交了上市许可申请并获得受理 [3] - 自获得受理以来公司持续开展配合审评的相关工作 [3]

药品研发进展 - 公司下属成都蓉生药业研发的注射用重组人凝血因子Ⅶa于2025年1月向国家药品监督管理局药品审评中心递交上市许可申请并获得受理通知书 受理号为CXSS2500005 [1] - 根据审评中心审评意见 该产品需补充儿童患者群体即小于12岁患者的临床试验相关数据 [1] - 公司已向审评中心提出药品注册撤回申请 计划在补充完善相关临床数据后重新提交药品上市许可注册申请 [1] 公司后续计划 - 自获得产品上市许可申请受理以来 成都蓉生持续开展配合审评相关工作 [1] - 公司将在补充完善相关临床数据工作后 重新提交药品上市许可注册申请 [1]

产品研发进展 - 公司下属成都蓉生药业研发的注射用重组人凝血因子Ⅶa于2025年1月向国家药品监督管理局药品审评中心递交上市许可申请并获受理[1] - 该产品受理号为CXSS2500005[1] 审评流程更新 - 根据药品审评中心审评意见 该产品需补充儿童患者群体即12岁以下患者的临床试验相关数据[1] - 成都蓉生已据此向药品审评中心提出药品注册撤回申请[1] 后续计划 - 公司将在补充完善相关临床数据工作后 重新提交该产品的药品上市许可注册申请[1]

产品研发进展 - 公司下属成都蓉生药业研发的注射用重组人凝血因子Ⅶa已于2025年1月向国家药品监督管理局药品审评中心递交上市许可申请并获受理 [1] - 根据审评意见，该产品需补充儿童（小于12岁）患者群体的临床试验相关数据 [1] - 公司已向药品审评中心提出药品注册撤回申请，计划在补充完善相关临床数据后重新提交上市许可注册申请 [1] 公司运营动态 - 自获得产品上市许可申请受理以来，成都蓉生持续开展配合审评相关工作 [1]

药品GMP符合性检查 - 成都蓉生药业获得四川省药品监督管理局颁发的《药品GMP符合性检查告知书》 证书编号川许2025169 [1] - 检查范围覆盖治疗用生物制品（注射用重组人凝血因子Ⅶa）及重组产品生产车间多个区域 包括细胞扩增一区 细胞培养一区 纯化一区 纯化二区 分装一区 包装一区及辅助区域 [1] - 检查时间为2025年6月16日至2025年6月19日 结论符合《药品生产质量管理规范（2010年修订）》及相关附录规定 [2] 生产车间情况 - 涉及车间为重组产品生产车间 位于四川省成都市双流区菁园路280号 [1][2] 产品研发进展 - 注射用重组人凝血因子Ⅶa已完成Ⅲ期临床试验 上市许可申请已递交并获受理 目前处于药品审评阶段 [3] - 获得GMP符合性检查表明生产车间符合国家要求 待取得产品注册证书和最终生产许可后即可实现生产 [3]

公司GMP认证进展 - 成都蓉生药业获得四川省药监局颁发的药品GMP符合性检查告知书 证书编号为川许2025169 [1] - 检查时间为2025年6月16日至6月19日 检查结论符合药品生产质量管理规范及相关附录规定 [1] - 重组产品生产车间符合国家GMP要求 为后续生产注射用重组人凝血因子Ⅶa奠定基础 [1] 产品生产准备情况 - 待取得注射用重组人凝血因子Ⅶa注册证书和最终生产许可后 即可实现该产品的生产 [1] - 此次GMP认证专门针对重组产品生产车间 表明公司在该领域的技术能力和质量控制体系获得官方认可 [1]