报告行业投资评级 - 医药生物行业投资评级：看好（维持） [6] 报告的核心观点 - 小核酸药物正从成熟的肝脏靶向递送技术，向脂肪、肌肉、中枢神经系统、心脏、肾脏等肝外组织递送技术突破，实现从“肝脏验证”迈向“多组织扩展”，有望解决巨大的临床未满足需求，商业价值巨大 [2][8] - 跨国药企密集出手布局肝外递送技术，印证了该领域的巨大商业价值，并推动小核酸疗法从肝脏疾病向多疾病领域延伸 [3][8] - 国内小核酸药物优势凸显，在化学修饰、肝脏靶向递送技术上积累丰富，并积极布局肝外递送平台和多靶点药物，管线覆盖高血脂、高血压、乙肝和减重等高价值赛道，临床推进速度居全球前列，有望成为吸引跨国药企合作的核心交易资产 [3][8] 根据相关目录分别进行总结 行业动态与交易活动 - 小核酸领域交易频发，国产药物全球认可度提升：圣因生物于2025年11月8日与礼来达成战略合作，获得含首付款、股权投资及最高12亿美元里程碑付款；2026年2月2日，圣因生物与罗氏的基因泰克达成合作，授权一款RNAi药物的全球独家许可，获得2亿美元首付款及15亿美元的里程碑付款 [8] - 罗氏与Manifold就透脑递送技术达成合作，总计超过20亿美元的临床和销售里程碑 [8] 技术发展趋势 - 跨国药企加速布局新一代肝外递送平台，战略重心从成熟的肝脏靶向技术转向肝外组织（如脂肪、肌肉、中枢神经系统、心脏、肾脏）的递送难题 [8] - 肝外递送技术平台案例：圣因生物的LEAD™平台可靶向脂肪、骨骼肌和巨噬细胞；瑞博生物的RiboPepSTARTM平台可针对肾脏、中枢神经系统、脂肪、肌肉等多种组织进行特异性递送；罗氏布局的透脑递送技术拓展了RNAi疗法在中枢神经系统疾病中的应用 [8] 国内公司布局与投资标的 - 国内公司已快速布局多靶点药物和肝外递送平台，有望加速释放潜在临床价值 [3] - 报告提及的相关标的包括：悦康药业(买入)、前沿生物-U(未评级)、福元医药(未评级)、成都先导(未评级)、热景生物(未评级)、必贝特-U(未评级)、瑞博生物(未评级)、恒瑞医药(买入)、信达生物(未评级)、石药集团(未评级)、信立泰(增持)、中国生物制药(未评级)、阳光诺和(买入)等 [3]

新产品和新技术研发 - 公司自主研发的BEBT - 701获国家药监局批准开展I - II期临床试验[1] - BEBT - 701临床试验申请于2025年11月28日受理[1]

公司核心研发进展 - 公司自主研发的全球首创AGT/PCSK9双靶点小干扰核酸药物BEBT-701，获得国家药监局批准开展用于治疗轻中度高血压合并低密度脂蛋白胆固醇升高的I-II期临床试验 [1] - BEBT-701是公司基于专有GalNAc双寡核苷酸偶联技术平台开发的首个进入人体研究的在研新药，通过单一分子同时沉默血管紧张素原与前蛋白转化酶枯草溶菌素9两个关键靶点 [1] - 该药物旨在实现血压与血脂的协同调控，以“一次给药、双通路联动”的方式，为高心血管风险人群提供长效、低给药频率、依从性更优的综合慢病管理方案 [1] - 非临床研究显示，BEBT-701在动物模型中对两个靶点均实现高效持久的基因沉默，在降压与降脂方面表现出协同药效优势，并具备良好的安全性特征 [1] 药物作用机制与潜力 - BEBT-701的作用机制是从根本上实现血压调控通路与血脂代谢通路的协同调控 [1] - 以siRNA为代表的小核酸药物，凭借GalNAc介导的肝脏靶向性和持久作用特征，单次给药可实现半年甚至一年给药一次 [2] - 此类药物有望改善长期用药依从性差、血药浓度波动大等问题，成为心血管代谢性慢病管理向低频化、精准化与长期稳定控制转变的新路径 [2] 目标疾病市场与患者规模 - 高血压常与高低密度脂蛋白胆固醇并存，共同构成心脑血管疾病的关键风险因素 [2] - 世界卫生组织《全球高血压报告》显示，2024年全球约有14亿高血压患者 [2] - 根据《中国心血管健康与疾病报告》推算，中国成年人中约有2.45亿高血压患者 [2]

公司核心研发进展 - 公司自主研发的全球首创AGT/PCSK9双靶点小干扰核酸药物BEBT-701，获得国家药品监督管理局批准开展I-II期临床试验 [1] - BEBT-701是公司专有GalNAc双寡核苷酸偶联技术平台开发的首个进入人体研究的在研新药 [1] - 该药物通过单一分子同时沉默肝细胞内的血管紧张素原与前蛋白转化酶枯草溶菌素9两个关键靶点，旨在从机制上协同调控血压与血脂 [1] - 药物设计目标是为高心血管风险人群提供“一次给药、双通路联动”的长效、低给药频率、依从性更优的综合慢病管理方案 [1] - 非临床研究结果显示，BEBT-701在人源化小鼠与非人灵长类动物中对两个靶点均实现高效持久的基因沉默，并表现出协同药效优势与良好安全性 [1] 行业市场与药物技术前景 - 2024年全球约有14亿高血压患者，中国成年人中约有2.45亿高血压患者 [2] - 高血压常与高LDL-C并存，共同构成心脑血管疾病的关键风险因素 [2] - 以siRNA为代表的小核酸药物，凭借GalNAc介导的肝脏靶向性和持久作用特征，单次给药可实现半年甚至一年给药一次 [2] - 该技术路径有望改善长期用药依从性、血药浓度波动大等问题，成为心血管代谢性慢病管理向低频化、精准化与长期稳定控制转变的新路径 [2]

药物研发进展 - 公司自主研发的全球首创AGT/PCSK9双靶点小干扰核酸药物BEBT-701获得国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》[1] - 该药物获准开展用于治疗轻中度高血压合并低密度脂蛋白胆固醇升高的I-II期临床试验 [1] 药物特性与市场定位 - BEBT-701是全球首创的针对血管紧张素原和PCSK9的双靶点小干扰核酸药物 [1] - 该药物旨在同时治疗高血压和高低密度脂蛋白胆固醇血症 [1]

公司研发进展 - 公司于2月3日公告，其自主研发的全球首创AGT/PCSK9双靶点小干扰核酸药物BEBT-701，已获得国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》[1] - 该药物获批开展用于治疗轻中度高血压合并低密度脂蛋白胆固醇升高的I-II期临床试验 [1] 药物特性与定位 - BEBT-701是一款针对AGT和PCSK9双靶点的小干扰核酸药物，属于全球首创 [1]

公司股价表现 - 2月2日，必贝特股价下跌5.01%，报收40.55元/股，成交额6296.30万元，换手率3.27%，总市值182.49亿元 [1] - 公司股价已连续4天下跌，区间累计跌幅达22.17% [1] - 公司为广州必贝特医药股份有限公司，成立于2012年1月19日，于2025年10月28日上市，主营业务为创新药自主研发 [1] 基金持仓与影响 - 招商基金旗下招商中证机器人ETF发起联接A（020481）重仓必贝特，四季度持有2789股，占流通股比例为0.0051%，为基金第五大重仓股 [2] - 2月2日该基金持仓必贝特浮亏约5968.46元，连续4天下跌期间累计浮亏损失3.39万元 [2] - 该基金成立于2024年1月19日，最新规模3.09亿元，今年以来收益4.39%，近一年收益30.43%，成立以来收益63.87% [2] - 该基金经理为许荣漫，累计任职时间4年316天，现任基金资产总规模353.51亿元，任职期间最佳基金回报96.61%，最差基金回报-63.8% [2]

公司基本信息变更 - 公司于2025年11月11日召开第二届董事会第七次（临时）会议，并于2025年28日召开2025年第一次临时股东大会，审议通过了关于变更公司注册资本、公司类型及修订《公司章程》的议案 [1] - 公司近期已完成上述事项的工商变更登记及备案手续，并取得了广州市黄埔区市场监督管理局换发的新《营业执照》 [1] 变更后营业执照核心信息 - 公司名称：广州必贝特医药股份有限公司 [1] - 公司类型：变更为股份有限公司（外商投资、上市） [1] - 注册资本：变更为人民币肆亿伍仟零叁万陆仟陆佰伍拾柒元（即450,036,657元） [1] - 法定代表人：钱长庚QIAN CHANGGENG [1] - 经营范围：研究和试验发展 [1] - 统一社会信用代码：91440101589519277H [1] - 住所：广州市高新技术产业开发区科学城崖鹰石路25号A-3栋第八层802房 [1] - 成立日期：2012年01月19日 [1]

公司动态 - 必贝特于1月29日发布公告，宣布近期已完成变更登记及备案 [2] - 公司已收到广州市黄埔区市场监督管理局换发的新《营业执照》 [2]

证券代码：688759 证券简称：必贝特 公告编号：2026-003 广州必贝特医药股份有限公司 关于完成工商变更登记并换发营业执照的公告 本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、误导性陈述 或者重大遗漏，并对其内容的真实性、准确性和完整性依法承担法律责任。 广州必贝特医药股份有限公司（以下简称"公司"）于 2025 年 11 月 11 日 召开第二届董事会第七次（临时）会议及 2025 年 11 月 28 日召开的 2025 年第一 次临时股东大会审议通过了《关于变更公司注册资本、公司类型、修订<公司章 程>并办理工商变更登记的议案》。具体内容详见公司于 2025 年 11 月 13 日在上 海证券交易所网站（www.sse.com.cn）披露的《广州必贝特医药股份有限公司关 于变更公司注册资本、公司类型、修订<公司章程>并办理工商变更登记的公告》 （公告编号：2025-005）。 类型：股份有限公司（外商投资、上市） 住所：广州市高新技术产业开发区科学城崖鹰石路 25 号 A-3 栋第八层 802 房 法定代表人：钱长庚 QIAN CHANGGENG 注册资本：肆亿伍仟零叁万陆仟陆佰伍拾柒 ...