渐冻症被称为"最残忍的罕见病"，患病后，人会因肌肉萎缩逐渐丧失运动能力，身体像慢慢被冻 住，所以患者也被称作"渐冻人"。除了蔡磊，物理学家霍金、人民英雄勋章获得者张定宇也都罹患 渐冻症。在1869年被提出并命名后，人类和渐冻症的斗争从未停止，至今，现有疗法仅能有限延 缓疾病进展，无法治愈渐冻症。大多数"渐冻人"生存期只有3—5年。 渐冻症专家樊东升记得他的很多病人。 8月29日，"2025北京榜样"公布，樊东升第一时间看到了名单，里面有他一位病人的名字：东方丝 雨渐冻人罕见病关爱中心联合创始人、"渐冻勇士"刘继军。 这是樊东升第三次有病人进这个榜单了。2012年，身患渐冻症仍坚持公益事业的设计师王甲被评 为"北京榜样"。2022年，京东集团原副总裁蔡磊也被评为"北京榜样"，那是樊东升另一个为人熟 知的病人。 樊东升是北京大学第三医院（下称"北医三院"）神经内科主任，中国最早开始渐冻症研究的专家之 一。二十多年里，他接诊渐冻症患者逾万人，建立的渐冻症患者数据库有超过5000名患者，是全 世界拥有最多渐冻症患者的医生。 对经济观察报记者说起病人时，樊东升语调柔和，不紧不慢，这也是他出门诊时的样子。坐在病人 对面时 ...

核心观点 - 诺和诺德司美格鲁肽（Wegovy）获FDA批准用于治疗中晚期肝纤维化（F2/F3期）的代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH），基于ESSENCE试验显示治疗组62.9%患者达到脂肪性肝炎缓解且肝纤维化未恶化（vs 安慰剂组34.3%，EDP 28.7%），36.8%患者肝纤维化改善且脂肪性肝炎未恶化（vs 安慰剂组22.4%，EDP 14.4%）[10][11] - 司美格鲁肽的MASH适应症获批将推动肝纤维化诊断设备需求增长，福瑞股份的FibroScan系列作为全球首个经FDA/NMPA认证的无创检测设备，已与顶尖药企战略合作，有望受益于行业渗透率提升[15] - 医药生物板块当前TTM-PE为51.31倍，相对沪深300溢价率281%，高于十年平均溢价率41个百分点[16] 行业动态 - 医疗保健子行业表现：医疗服务（6.60%）、化学制剂（4.27%）、医疗器械（2.22%）领涨，仅医药商业（-0.95%）下跌[24][26] - 个股表现：广生堂（40.66%）、济民健康（30.45%）、海辰药业（22.76%）涨幅居前，利德曼（-9.24%）、诚意药业（-8.25%）跌幅较大[28][31] - 创新药进展：恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片申报儿童ITP适应症，复宏汉霖贝伐珠单抗眼内注射液申报上市，礼来塞普替尼申报RET融合实体瘤儿童适应症[29][30][32] 投资机会 - 建议关注MASH治疗产业链相关公司：福瑞股份（诊断设备）、昂利康、舒泰神等创新药企，以及科伦药业、泽璟制药等合作企业[7] - 其他突破性疗法：勃林格殷格翰IN10018（FAK抑制剂）拟纳入突破性疗法，乐普生物MRG004A（TF-ADC）拟用于晚期胰腺癌[36][37] - 交易与合作：复星医药授权Expedition开发DPP-1抑制剂XH-S004，首付款及里程碑总额达6.45亿美元[44]

核心观点 - 神济昌华自主研发的基因疗法SNUG01获得FDA孤儿药资格认定 适应症为肌萎缩侧索硬化(ALS) [1] - SNUG01是全球首款靶向TRIM72的基因治疗产品 具有First-in-Class潜力 [4] - 获得孤儿药认定后 SNUG01将享受税收减免 BLA费用免除 7年市场独占权等优惠政策 [3] - SNUG01有望覆盖90%的散发型ALS患者 提供潜在解决方案 [4] 药物研发进展 - SNUG01已完成研究者发起的临床试验(IIT) 初步验证安全性和耐受性良好 [4] - 临床前研究表明TRIM72通过多重机制保护神经元 延缓运动神经元退行性病变 [4] - 公司计划开展I/IIa期国际多中心注册临床试验 评估安全性 耐受性及初步疗效 [3] - SNUG01于2025年3月21日获得美国FDA临床试验许可 [7] 技术平台 - 公司基于AAV技术平台研发SNUG01 使用rAAV9为载体 通过鞘内注射递送 [4] - 建立了新型基因敲入动物疾病模型平台 包括果蝇 小鼠 巴马猪等 [7] - 开发了中枢神经系统AAV筛选平台 寻找靶向性强 递送效率高的新型AAV血清型 [7] - 建立了小核酸药物研发平台 涵盖靶点筛选 序列设计优化 化学修饰等技术 [7] 市场潜力 - ALS中位生存期仅3-5年 目前全球尚无治愈手段 [5] - SNUG01针对占患者总数90%的散发型ALS 市场空间广阔 [4] - 孤儿药认定将加速SNUG01上市进程 惠及全球ALS患者 [3] - 药物获批后将享有7年市场独占权 [3] 公司背景 - 神济昌华成立于2021年底 专注于神经系统疾病基因治疗 [7] - 首个管线源于清华大学贾怡昌教授实验室十余年基础科研成果 [7] - 布局多个神经系统疾病研发管线 包括ALS 帕金森病 阿尔兹海默症等 [7] - SNUG01已在北大三院启动研究者发起的临床研究 [7]