— NDA accepted and both fruquintinib and sintilimab granted Priority Review, following Breakthrough Therapy designation in July 2023 — — First regulatory filing for fruquintinib for use in combination with a leading immune checkpoint inhibitor — HONG KONG, SHANGHAI, China & FLORHAM PARK, N.J., April 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- HUTCHMED (China) Limited ("HUTCHMED") (Nasdaq/AIM:​HCM; HKEX:​13) and Innovent Biologics, Inc. ("Innovent") (HKEX:1801) today jointly announce that the New Drug Application ("NDA") f ...

savolitinib的临床试验数据 - 第IIIb期临床试验数据显示，savolitinib在治疗原发性患者中的中位PFS为13.7个月，中位OS尚未达到[3] savolitinib的适应症扩展 - savolitinib在中国获得有条件批准，用于治疗NSCLC患者，现在将扩展适应症范围[2] MET基因和savolitinib - MET是一种酪氨酸激酶受体，在NSCLC患者中有2-3%的肿瘤具有MET外显子14缺失变异[5] HUTCHMED与AstraZeneca的合作 - HUTCHMED与AstraZeneca合作开发和商业化savolitinib，HUTCHMED负责中国市场[8]

文章核心观点 - 和黄医药宣布在中国启动sovleplenib治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）成人患者的II/III期临床试验注册阶段，若试验数据积极，可支持未来新药申请 [1] 临床试验相关 - ESLIM - 02是一项随机、双盲、安慰剂对照的II/III期临床试验，注册阶段旨在确认sovleplenib治疗wAIHA成人患者的安全性和有效性 [2] - 研究主要终点是第24周实现持久血红蛋白（Hb）反应的患者比例 [2] - 目前已有21名患者入组该研究，预计注册阶段还将入组约90名患者 [2] - 研究牵头主要研究者为中国医学科学院血液病医院的张凤奎博士、中国医学科学院北京协和医院的韩冰博士和兰州大学第二医院的张连生博士 [2] - 该研究更多细节可在clinicaltrials.gov查询，标识符为NCT05535933 [2] Sovleplenib药物相关 - Sovleplenib是一种新型、研究性、选择性口服小分子抑制剂，靶向脾酪氨酸激酶（Syk） [3] - Syk是B细胞受体和Fc受体信号传导的主要成分，是治疗多种B细胞淋巴瘤亚型和自身免疫性疾病的既定靶点 [3] - 和黄医药目前保留sovleplenib在全球的所有权利 [3] - sovleplenib除用于wAIHA，还在研究用于免疫性血小板减少症（ITP） [3] - ESLIM - 01是sovleplenib治疗原发性ITP患者的III期试验，已达到所有终点，国家药监局授予该适应症突破性疗法认定，并于2024年1月受理新药申请进行优先审评 [3] - 美国的剂量探索研究正在规划中（NCT06291415） [3] wAIHA和Syk相关 - AIHA是一种自身免疫性疾病，特征是因产生针对红细胞的抗体而破坏红细胞，年发病率估计为每10万成年人中0.8 - 3.0例，患病率估计为每10万成年人中17例，死亡率为8% - 11% [4] - wAIHA是自身免疫性溶血性疾病最常见的形式，约占所有成人AIHA病例的75% - 80% [4] - wAIHA的致病机制被认为是携带免疫球蛋白Fc受体（FcR）的巨噬细胞加速清除抗体包被的红细胞 [4] - FcR激活与信号亚基FcRγ相关，受体结合后其磷酸化导致Syk的募集和激活 [4] - 激活的Syk介导吞噬细胞中激活的FcRs的下游信号传导，导致红细胞吞噬，此外，通过B细胞受体激活Syk介导B淋巴细胞激活和分化为分泌抗体的浆细胞 [4] - 抑制Syk可能通过抑制吞噬作用和减少抗体产生对wAIHA治疗有潜在作用 [4] 和黄医药相关 - 和黄医药是一家创新型、商业阶段的生物制药公司，致力于发现、全球开发和商业化用于治疗癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法 [5] - 公司旗下所有公司约有5000名员工，其中约1800人专注于肿瘤学/免疫学 [5] - 自成立以来，和黄医药专注于将内部发现的癌症候选药物推向全球患者，目前有三款肿瘤药物在中国上市，其中第一款也在美国上市 [5]

公司业绩 - HUTCHMED在2023年年底拥有超过8.8亿美元的现金储备[11] - 全年总收入达到8.3亿美元，肿瘤学综合收入约为5.3亿美元[12] - 2024年肿瘤学指导预期为3亿至4亿美元，市场产品收入增长目标为30%至50%[13] 新产品和技术研发 - FRUZAQLA在美国获批后，于2023年最后7周实现了1,500万美元的市场销售额[14] - Fruquintinib在美国获批，欧盟提交申请，日本提交NDA，中国接受了胃癌二线治疗的NDA[25] - Sovleplenib在原发性免疫性血小板减少症的III期试验中取得积极结果，中国获得优先审查[26] 市场扩张和并购 - 公司在瑞士设立的CMO已经为美国市场提供药品，同时在上海新工厂安装了太阳能电池板以减少能源消耗和减少排放[22] - 公司计划在2024年在中国以外地区启动sovleplenib的临床开发，并可能寻求合作伙伴[70] - FRESCO-2研究数据将与美国FDA共享，可能减少未来研究的样本量[80]

文章核心观点 公司2023年财务业绩出色，收入和净利润显著增长，多款药物取得重要监管进展和临床成果，与合作伙伴合作顺利，未来有望凭借强大资产负债表和产品管线实现可持续发展并为全球患者提供创新药物 [1][3][5] 各部分总结 战略方面 - 执行全球愿景，通过与武田合作将创新药物推向全球，获4.35亿美元前期和里程碑付款及制造收入和销售提成，为产品线树立战略典范 [2] - 凭借研发专长和许可及商业化创造价值，有望实现自给自足 [2] 产品线进展 - **呋喹替尼**：提前三周获美国FDA批准用于三线结直肠癌，武田迅速推出，纳入NCCN指南，美国市场销售额达1510万美元；2023年6月向EMA提交MAA申请获验证，9月向PMDA提交NDA申请；在中国，二线胃癌NDA获受理，2L EMC和2L RCC注册研究完成入组，预计2024年初提交EMC的NDA申请，2024年底公布RCC的顶线结果 [2] - **索夫替尼**：用于原发性ITP的NDA获中国受理并获优先审评资格，III期试验数据支持，达到所有终点 [2] - **沃利替尼**：NSCLC关键全球II期试验SAVANNAH完成入组，阿斯利康预计2024年底左右向美国FDA提交NDA申请 [2] 展望与财务情况 - 2023年总收入增长97%（按CER计算为102%）至8.38亿美元，肿瘤/免疫学合并收入增长223%（按CER计算为228%）至5.286亿美元，公司净利润为1.008亿美元 [3] - 2024年肿瘤/免疫学合并收入指引为3 - 4亿美元，受上市产品销售和提成30% - 50%的增长目标推动 [3] - 研发费用聚焦关键项目，年末现金余额达8.863亿美元（2022年为6.31亿美元），确保公司有能力实现自给自足 [3] 商业运营 - 2023年总收入增长97%（按CER计算为102%）至8.38亿美元，净利润为1.01亿美元，得益于与武田合作、中国商业进展和第三方分销销售增长 [6] - 肿瘤/免疫学合并收入增长223%（按CER计算为228%）至5.286亿美元，包括2.8亿美元武田前期付款、3200万美元美国FDA批准里程碑付款和产品销售增长 [6] - 多款产品市场销售增长，如ELUNATE®增长15%（按CER计算为22%）至1.075亿美元，FRUZAQLA™为1510万美元，SULANDA®增长36%（按CER计算为43%）至4390万美元，ORPATHYS®增长12%（按CER计算为19%）至4610万美元 [6][7] - 研发服务收入增长116%（按CER计算为119%）至5240万美元，包括武田监管活动管理费用 [7] - 收到武田4亿美元前期付款，2023年确认2.8亿美元收入，其余待服务和履约义务完成后确认 [7] 监管更新 - **中国**：呋喹替尼与紫杉醇联用二线胃癌NDA于2023年4月获受理；索夫替尼原发性ITP NDA于2024年1月获受理，2023年获优先审评资格；呋喹替尼与信迪利单抗联用二线子宫内膜癌于2023年7月获突破性疗法认定；呋喹替尼于2024年1月获中国香港三线CRC批准；ORPATHYS®和TAZVERIK®于2023年3月获中国澳门批准 [9] - **中国以外**：呋喹替尼于2023年11月获美国FDA批准用于既往治疗的转移性CRC，NDA于2023年5月获优先审评；2023年9月向日本PMDA提交NDA申请；2023年6月向EMA提交MAA申请获验证；沃利替尼与TAGRISSO®联用治疗NSCLC于2023年1月获美国FDA快速通道指定 [10] 后期临床开发活动 - **沃利替尼**：全球II期研究SAVANNAH完成入组，SAFFRON研究继续入组；中国IIIb期研究一线队列报告阳性结果，二线队列完成入组；启动三线胃癌患者II期研究注册阶段；潜在里程碑包括2024年初提交中国NDA，2024年底完成SACHI和SANOVO研究入组，2024年底根据积极结果与美国FDA讨论NDA申请 [11] - **呋喹替尼**：2024年2月在ASCO全体会议上公布FRUTIGA研究结果，PFS、ORR和DCR终点有显著改善；2023年7月完成FRUSICA - 1研究入组，12月完成FRUSICA - 2研究入组；2023年更新中国II期研究结果；2023年6月发表全球III期FRESCO - 2研究阳性结果；潜在里程碑包括2024年年中完成EMA MAA审查，年底完成PMDA NDA审查，年初提交二线子宫内膜癌NMPA注册申请，年底公布透明细胞RCC II/III期注册试验顶线结果 [12] - **苏泰达**：2023年在AACR和ASCO年会上报告与特瑞普利单抗联用Ib/II期研究数据；2023年ASCO报告与PD - 1抗体和化疗联用一线治疗胰腺癌的研究者发起试验的早期结果 [13][14] - **索夫替尼**：中国成人原发性ITP III期研究达到主要和次要终点；中国温抗体型AIHA II期概念验证研究达到主要终点，计划开展III期注册研究；潜在里程碑包括2024年年中提交ESLIM - 01结果发表或展示，年中在美国/欧盟启动ITP剂量探索研究 [14] - **他泽司他**：2023年9月完成中国滤泡性淋巴瘤桥接研究招募；2023年3月在中国澳门获批上市；发表全球1b/III期SYMPHONY - 1研究Ib部分有前景结果；潜在里程碑包括2024年年中提交中国复发/难治性3L + 滤泡性淋巴瘤NDA申请 [15] - **HMPL - 453**：2023年ASCO年会首次报告人体数据；与NMPA协商后，启动IHCC患者II期试验注册阶段 [16] - **安地扎利司**：中国注册II期研究滤泡性淋巴瘤队列达到ORR主要终点，但与NMPA讨论后需进行随机研究支持注册，公司正在评估临床开发计划和监管指导 [16] 合作更新 - 与武田达成呋喹替尼中国以外独家全球许可协议，武田负责开发、制造和商业化，公司有望获最高11.3亿美元，包括4亿美元前期付款和最高7.3亿美元额外潜在付款，2023年12月获3500万美元里程碑付款及制造收入和销售提成 [17] - Inmagene对公司发现的两个候选药物取得进一步临床进展，启动IMG - 007两项全球IIa期试验，完成IMG - 004 I期研究，行使独家许可选择权 [17][18] 其他业务 - 其他业务合并收入增长18%（按CER计算为24%）至3.094亿美元，SHPL非合并合资企业收入增长4%（按CER计算为10%）至3.855亿美元 [19] - 其他业务归属于公司的合并净利润下降8%（按CER计算为3%）至5030万美元，主要因SHPL净利润贡献减少 [19] - 处置HHOHK和HSN权益获510万美元；继续探索SHPL合资企业潜在价值变现机会 [19] 可持续发展 - 2023年在11个短期至长期目标和指标上取得满意进展，将可持续性表现纳入管理层绩效薪酬 [20] - 加强气候行动，进行范围3排放筛选和测量，与供应商合作实施可持续倡议，定期监测和审查气候风险和机会，按TCFD建议披露气候行动 [20] - 引入数字数据收集平台提高数据质量，确保数据可靠性、可比性和透明度 [20] - 加强五个关键可持续性支柱的一致性，包括气候行动、医疗可及性、人力资本、道德和透明度、创新 [20] - 主要ESG评级和奖项有显著改善，反映公司可持续发展努力获更广泛认可 [20] - 提前参考最新可持续性披露标准和特定行业披露标准进行披露 [20] 新冠疫情影响 2023年初新冠疫情对公司研究、临床研究和商业活动有一定影响，二季度活动恢复正常 [22] 财务亮点 - 2023年底现金、现金等价物和短期投资为8.863亿美元，2022年底为6.31亿美元 [23] - 2023年调整后集团（非GAAP）净现金流（不包括融资活动）为2.067亿美元，2022年为 - 2.979亿美元，主要因收到武田4.35亿美元前期和里程碑付款 [23] - 2023年融资活动产生净现金4870万美元，2022年为使用净现金8280万美元，主要因银行借款提取 [23] - 2023年总收入为8.38亿美元，2022年为4.264亿美元 [23] - 肿瘤/免疫学合并收入增长223%（按CER计算为228%）至5.286亿美元，多款产品收入增长，包括合作收入和研发服务收入 [24] - 其他业务合并收入增长18%（按CER计算为24%）至3.094亿美元，主要因处方药销售增加 [24] - 2023年净费用为7.372亿美元，2022年为7.872亿美元 [25] - 收入成本增加24%至3.844亿美元，其中其他业务收入成本增加21%至2.927亿美元，肿瘤/免疫学收入成本增加33%至9170万美元 [25] - 研发费用减少22%至3.02亿美元，主要因完成多项大型注册试验、通过合作聚焦中国以外开发和管线战略优先排序 [25] - SG&A费用为1.332亿美元，2022年为1.361亿美元，主要因2022年底美国肿瘤/免疫学商业运营重组 [25] - 其他项目产生净收入8240万美元，2022年为4690万美元，主要因收到武田4亿美元前期付款后利息收入增加 [25] - 2023年归属于公司的净利润为1.008亿美元，2022年为净亏损3.608亿美元 [26] - 2023年归属于公司的每股净利润为0.12美元/每股ADS为0.59美元，2022年为每股净亏损0.43美元/每股ADS为2.13美元 [27] 财务展望 - 2023年因收到武田4亿美元前期付款表现出色，2023年确认2.8亿美元收入，其余约三年内确认 [31] - 2024年肿瘤/免疫学合并收入指引为3 - 4亿美元，受肿瘤上市产品收入30% - 50%增长目标推动 [31] - 公司强大资产负债表支持2024年及以后工作，有望实现自给自足并通过自身销售网络和合作伙伴将创新药物带给全球患者 [31]

财务数据 - 2023年总收入增长97%，达到8.38亿美元，净利润为1.01亿美元[1] - 2023年肿瘤/免疫学综合收入增长223%，达到5.29亿美元，其中ELUNATE市场销售增长15%至1.07亿美元，FRUZAQLA™市场销售为1,510万美元，SULANDA市场销售增长36%至4,390万美元，ORPATHYS市场销售增长12%至4,610万美元[16] - 2023年现金、现金等价物和短期投资为8.863亿美元，较2022年的6.31亿美元增长[38] - 2023年调整后的集团（非GAAP）净现金流量，不包括融资活动，为2.067亿美元，主要是由于从武田收到4.35亿美元的预付款和里程碑付款[39] - 2023年肿瘤/免疫学综合收入增长223%，达到5.286亿美元，主要来源于ELUNATE、FRUZAQLA™、SULANDA、ORPATHYS等产品的销售增长[40] - 2023年其他企业综合收入增长18%，达到3.094亿美元，主要是由于处方药销售增加[41] - 2023年研发费用减少22%，达到3.02亿美元，主要是由于完成了几项大型注册试验[42] - 2023年净利润为1.008亿美元，较2022年的净亏损3.608亿美元有所增长[45] - 2023年HUTCHMED的净利润为每股普通股0.12美元/每ADS 0.59美元，相比2022年HUTCHMED的每股普通股亏损0.43美元/每ADS 2.13美元[46] - 2023年HUTCHMED的总资产为1,279,773,000美元，较2022年的1,029,445,000美元增长[47] - 2023年HUTCHMED的总收入为837,999,000美元，较2022年的426,409,000美元增长[48] - 2023年HUTCHMED收到了来自Takeda的4亿美元的预付款，其中2.8亿美元在2023年确认为收入，其余部分将在未来三年内完成服务和履约义务后确认[49] - 2024年全年Oncology/Immunology综合收入预计为3亿至4亿美元，主要由肿瘤市场产品收入增长30%至50%推动[50] - 2023年底，HUTCHMED的现金、现金等价物和短期投资增长了2.55亿美元至8.86亿美元，公司有望实现自我维持业务目标，并通过中国市场自有销售网络和全球合作伙伴将创新药物带给全球患者[51] 产品销售 - Takeda在2023年推出了FRUZAQLA™，在美国市场上市后的48小时内，首次处方在批准后的第二天就收到了[70] - FRUZAQLA™在美国市场上市后，截至2023年底，实现了1,510万美元的销售额[70] - SULANDA在2023年市场总销售额增长了36%（在CER下增长了43%），达到了4390万美元[74] - SULANDA在NET治疗中保持了21%的处方份额，领先于竞争对手SUTENT和AFINITOR[74] - SULANDA继续被纳入NRDL，从2024年1月开始的新两年期，价格与2023年相同[75] - ORPATHYS在2023年市场销售额增长了12%（在CER下增长了19%），达到了4610万美元[79] - ORPATHYS在2023年的销售量比NRDL上市前的2022年同期增加了104%[79] - ORPATHYS被认定为MET外显子14缺失患者的唯一靶向治疗药物，并在中国获得批准和推出[80] 新药研发 - Savolitinib是MET的选择性抑制剂，在全球合作伙伴AstraZeneca的支持下，正在进行NSCLC、PRCC和胃癌临床试验[85] - Fruquintinib在中国III期临床试验FRUTIGA中，与紫杉醇联合治疗胃癌，PFS中位数为5.6个月，HR为0.569，p值小于0.0001[105] - Fruquintinib在中国II期临床试验FRUSICA-1中，与PD-1抑制剂TYVYT联合治疗子宫内膜癌，注册意向，预计2024年初提交NDA[106] - Fruquintinib在中国II/III期临床试验FRUSICA-2中，与PD-1抑制剂TYVYT联合治疗透明细胞肾细胞癌，全面招募，预计2024年年底公布顶线结果[108] - Fruquintinib在中国II期临床试验FRUSICA-2中，与PD-1抑制剂TYVYT联合治疗结直肠癌，数据发表在《欧洲癌症杂志》[109] 新药研发与合作 - HMPL-295在ESMO Asia 2023会议上报告了22名晚期实体瘤患者的安全性和有效性结果[139] - HMPL-A83是一种新型的IgG4型人源化抗CD47单克隆抗体，对CD47具有高亲和力[143] - HMPL-A83在多个动物模型中展示出强大的抗肿瘤活性[143] - HMPL-415是一种新型的SHP2变构抑制剂，已在中国启动了I期研究[145] - 我们与Inmagene合作开发了多个新型药物候选品，用于潜在治疗多种免疫性疾病[147] - IMG-007是一种针对OX40受体的新型拮抗单克隆抗体，已在多项临床试验中展示出潜在的治疗效果[149] 公司运营 - HUTCHMED是一家创新的商业化阶段生物制药公司，致力于发现、全球开发和商业化针对癌症和免疫性疾病的靶向疗法和免疫疗法[57] - 我们的新药品生产设施在苏州通过了美国FDA的预批准检查，同时在上海浦东建立了新的药品生产设施[153] - 我们在新设施安装了太阳能电池板，以减少电力使用和温室气体排放[155] - 我们的其他业务在

公司概况 - 公司是专注癌症和免疫疾病的生物制药企业，有超900名科学家，在全球开展约40项临床研究，其中超15项为III期注册和II期注册意向研究[316][319] - 公司是三款自主研发创新肿瘤药物的上市许可持有人，还有其他处于早期临床开发阶段的候选药物[337] - 公司建立的药物发现引擎已产生约20个处于临床和临床前后期的差异化候选药物，其中3个已上市[360] - 公司上海浦东新药品生产设施已建成、认证并获得药品生产许可证，将使新药产品制造能力提高超五倍[363] - 公司其他业务包括覆盖中国约290个城镇的大规模药品营销和分销平台，截至2023年12月31日有超2900名制造和商业人员[365] - 公司其他业务2021 - 2023年归属公司的净收入分别为1.429亿美元、5460万美元和5030万美元[366] 市场销售情况 - 2023年，中国市场Elunate销售额达1.075亿美元，同比增长15%（恒定汇率下22%），公司确认收入8320万美元，占市场销售额77% [328] - 2023年11月美国获批后至年底，Fruzaqla美国市场销售额达1510万美元，患者接受度超预期 [329] - 2023年Sulanda市场总销售额增长36%（恒定汇率下43%）至4390万美元，在神经内分泌肿瘤治疗中处方份额达21% [331] - 2023年Orpathys市场销售额增长12%（恒定汇率下19%）至4610万美元，公司确认收入2890万美元 [333] - 2021 - 2023年，艾立妥（Elunate）销售收入分别为5350万美元、6990万美元、8320万美元，2023年弗扎克拉（Fruzaqla）销售收入为720万美元[445] 公司发展计划 - 公司计划利用中国临床试验数据加速全球药物开发，与领先药企合作完成后期开发和商业化 [322] - 公司将继续构建全球自主研发药物管线，推进早期候选药物研发 [324] - 公司计划扩大中国内部肿瘤药物销售团队，目前超900人，同时加强全球供应链 [325] - 公司计划在中国引进后期候选药物，与其他药企开展业务合作 [326] 中国市场机遇 - 中国肿瘤市场约占全球肿瘤患者总数四分之一，公司认为自身有机会抓住该市场机遇 [327] - 中国约一半新的晚期/复发非小细胞肺癌患者接受MET检测，奥普替尼是MET外显子14患者唯一推荐的靶向疗法[334] 药品获批情况 - 2023年3月，奥普替尼在澳门特别行政区获批[334] - 2022年5月，他泽司他在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区获批，2023年有16例上皮样肉瘤患者开始治疗（2022年为3例）[335] - 2023年3月，他泽司他在澳门特别行政区获批[336] - 2021年6月，萨沃利替尼获中国国家药监局批准用于治疗MET外显子14跳跃改变的非小细胞肺癌[343] - 呋喹替尼分别于2018年11月和2023年11月在中国和美国商业上市[346] - 苏泰达（surufatinib）2020年12月获NMPA批准治疗非胰腺神经内分泌瘤（NETs），2021年6月获批治疗晚期胰腺NETs [349] - 索夫雷尼布（sovleplenib）已开展约600例患者临床试验，2024年1月其治疗成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）的新药申请（NDA）获NMPA受理[351][352] - 他泽司他（tazemetostat）已开展约1300例患者临床试验，公司预计2024年年中提交其在中国的NDA [353] - 安地扎利司（amdizalisib）已开展约500例患者临床试验，2021年9月获中国NMPA突破性疗法认定[355] - 呋喹替尼2018年9月在中国大陆获批，11月商业上市，2022年2月在澳门获批，2023年11月在美国获批，2024年1月在香港获批[443] - 2020年末，苏泰达获批用于治疗非胰腺NET，2021年1月中旬上市；2021年6月获批用于治疗晚期胰腺NET并上市[457] - 苏泰达胶囊（商品名Sulanda）于2020年12月和2021年6月分别获中国NMPA批准用于治疗晚期非胰腺神经内分泌肿瘤和胰腺神经内分泌肿瘤，自2022年1月1日起以52%的折扣纳入中国国家医保药品目录，该纳入于2024年1月起再续约两年[476] - tazemetostat已在中国海南试点区（2022年）和澳门特别行政区（2023年）获批[494] 药品临床试验情况 - 萨沃利替尼在全球约2500名患者的临床试验中，对多种MET基因改变的肺癌、肾癌和胃癌患者显示出临床疗效[342] - 公司与阿斯利康合作全球开发萨沃利替尼，开展多项研究并启动全球III期研究[344] - 2023年3月，胃癌患者中国注册队列开始招募[345] - 基于中国FRESCO研究和多区域FRESCO - 2研究结果，FDA批准呋喹替尼用于治疗转移性结直肠癌（mCRC）[347] - 全球约10 - 15%的肝内胆管癌（IHCC）患者肿瘤存在FGFR2融合，公司针对FGFR2融合的晚期IHCC患者开展II期研究[354] - 公司与阿斯利康合作研究的赛沃替尼已在约2500名患者中进行研究，包括单药治疗和联合治疗[368] - 赛沃替尼在MET酶促试验中IC50为5 nM，在激酶选择性筛选中对MET Y1268T突变体有强效活性，对MET的效力比下一个非MET激酶高约1000倍[373] - 中国NSCLC患者中约2 - 3%有MET外显子14跳跃改变，赛沃替尼单药治疗该类患者的II期研究中，61例可评估患者在2020年8月3日数据截止时ORR为49.2%，疾病控制率为93.4% [378,380] - 赛沃替尼单药治疗MET外显子14跳跃NSCLC患者的II期研究中，70例患者在2021年6月28日最终数据截止时，中位PFS为6.9个月，中位OS为12.5个月，不良事件相关停药率为14.3% [380] - 赛沃替尼单药治疗该类患者的IIIb期确证性研究在2023年上半年完成入组，在2023年4月30日数据截止时，84例肿瘤缓解可评估集中ORR为60.7%，DCR为95.2%，中位PFS为13.8个月 [382] - 阿斯利康的Tagrisso已在80多个国家获批，赛沃替尼与Tagrisso联合治疗NSCLC患者获FDA快速通道指定 [383,384] - SAVANNAH研究中，193例可评估患者在2021年8月27日数据截止时，所有患者ORR为32%，中位DoR为8.3个月，中位PFS为5.3个月 [386,387] - SAVANNAH研究中，108例符合更高MET异常临界值标准的患者ORR为49%，中位DoR为9.3个月，中位PFS为7.1个月 [387] - SAVANNAH研究中，87例未接受过化疗的患者ORR为52%，中位DoR为9.6个月，中位PFS为7.2个月 [389] - 赛沃替尼与Tagrisso联合治疗的安全性与已知的联合治疗和每种治疗单独的安全性一致 [389] - 公司开展多项肺癌相关临床试验，如SAFFRON、SACHI、SANOVO、SOUND等，分别针对不同类型肺癌患者，评估savolitinib与其他药物联用的疗效和安全性[391][393][395][396] - 肾细胞癌方面，SAMETA研究自2021年开展，评估savolitinib与Imfinzi联用对比单药治疗MET驱动的不可切除局部晚期或转移性PRCC的疗效和安全性，CALYPSO研究显示MET驱动PRCC患者中位PFS为15.7个月，中位OS为27.4个月[398][400] - 胃癌方面，开展了针对MET扩增的3L胃癌的II期注册意向研究，初步分析显示MET扩增患者确认ORR为45%，高MET基因拷贝数患者为50%，4个月缓解持续率为85.7%[404] - SAVANNAH研究中，MET - high IHC90+和/或FISH10+患者ORR为52%，mDoR为9.6个月，mPFS为7.2个月；MET - low IHC50–90和/或FISH 5 - 10患者ORR为10%，mDoR为7.3个月，mPFS为2.8个月[390] - 澳大利亚I期研究中，8例PRCC患者接受savolitinib治疗，3例获确认部分缓解，3例病情稳定，总ORR为38%[399] - VIKTORY研究中，715例胃癌患者中3.5%有MET扩增，savolitinib单药治疗MET扩增患者ORR为50%[403] - SAFFRON研究将评估savolitinib与Tagrisso联用对比培美曲塞加铂类双药化疗的疗效和安全性，主要终点为PFS[391] - SACHI研究预计2024年完成入组，评估savolitinib与Tagrisso联用对比铂类双药化疗的疗效和安全性，主要终点为研究者评估的中位PFS[393] - SANOVO研究预计2024年完成入组，评估Targrisso与savolitinib联用对比Targrisso单药的疗效和安全性，主要终点为研究者评估的中位无进展生存期[395] - 呋喹替尼已在约5700名患者的临床试验中进行研究，包括单药治疗和与其他药物联合治疗[407] - 临床前试验表明，呋喹替尼是一种高选择性的VEGFR 1、2和3抑制剂，对VEGFR 3的选择性比下一个非VEGFR激酶高约250倍[410] - FRESCO研究中，呋喹替尼组中位OS为9.30个月，安慰剂组为6.57个月，HR为0.65；中位PFS为3.71个月，安慰剂组为1.84个月，HR为0.26；疾病控制率为62%，安慰剂组为12%；ORR为5%，安慰剂组为0%[416] - 与Stivarga相比，呋喹替尼安全性可控，脱靶毒性更低，CONCUR研究中中国患者亚组69%因不良事件中断剂量，FRESCO研究中为35%[417][418] - FRESCO研究中，呋喹替尼组仅35%和24%的患者分别出现剂量中断或减少，仅15%的患者因不良事件停药，安慰剂组为6%[419] - 亚组分析显示，无论是否接受过靶向治疗，呋喹替尼对三线转移性结直肠癌患者均有临床意义的益处，且无累积毒性[420][421][422] - 与安慰剂组相比，呋喹替尼治疗患者的Q - TWiST期更长，无论化疗线数和是否接受过抗VEGF或抗EGFR靶向治疗[423] - 基于FRESCO研究数据，公司于2017年6月提交呋喹替尼新药申请，2017年9月获优先审评资格，2018年9月获批用于治疗晚期结直肠癌，并于11月上市[423] - 呋喹替尼与多种检查点抑制剂（包括泰吉华和替雷利珠单抗）的联合研究正在进行中，部分研究呈现出令人鼓舞的数据[407] - FRESCO - 2研究中，呋喹替尼组461名患者中位OS为7.4个月，安慰剂组230名患者为4.8个月，HR 0.66；呋喹替尼组中位PFS为3.7个月，安慰剂组为1.8个月，HR 0.32；呋喹替尼组DCR为55.5%，安慰剂组为16.1%[426] - FRESCO - 2研究中，呋喹替尼组剂量减少率为13.6%，安慰剂组为0.9%；剂量中断率为8.3%，安慰剂组为6.1%；3级及以上不良事件发生率为62.7%，安慰剂组为50.4%[424][427] - FRUTIGA研究中，呋喹替尼联合紫杉醇组703名患者中位PFS为5.6个月，对照组为2.7个月，HR 0.569；中位OS为9.6个月，对照组为8.4个月；后续接受抗肿瘤治疗患者比例为52.7%，对照组为72.2%[431][432] - 子宫内膜癌研究中，截至2021年8月31日，35名患者入组，4名初治患者ORR为100%，25名经治患者ORR为32.0%，DCR为92.0%，中位PFS为6.9个月[436] - 晚期转移性肾癌研究中，截至2022年11月30日，20名既往治疗患者中位PFS为15.9个月；一项II/III期试验共入组234名患者，预计2024年底公布 topline 结果[438][439] - 结直肠癌Tyvyt联合研究中，截至2021年12月30日，44名患者入组，所有患者ORR为21%，接受RP2D患者为24%；DCR分别为88%和100%；中位PFS分别为5.6个月和6.9个月；中位OS分别为14.3个月和14.8个月[440] - 结直肠癌geptanolimab联合研究中，15名患者ORR为26.7%，接受RP2D组为33%；DCR为80%；中位PFS为7.3个月；3级治疗相关不良事件发生率为47%[441] - 公司开展呋喹替尼单药治疗美国患者的I/Ib期研究，确定美国RP2D为5mg[428] - 公司与Innovent、Genor、BeiGene达成合作协议，评估呋喹替尼与检查点抑制剂联用的安全性、耐受性和有效性[435] - 中国约有90项呋喹替尼研究者发起的试验正在各种实体瘤环境中进行[442] - 苏泰达（Surufatinib）已在中国获批，用于治疗晚期神经内分泌瘤（NET）患者，全球临床试验约有2900名患者参与[449] - 苏泰达单药治疗非胰腺NET的SANET - ep研究中，研究者评估的中位无进展生存期（PFS）为9.2个月，安慰剂组为3.8个月（HR 0.334；95% CI：0.223，0.499；p<0.0001）[460] - 苏泰达单药治疗胰腺NET的SANET - p研究中，研究者评估的中位PFS为10.9个月，安慰剂组为3.7个月（HR 0.491；95% CI：0.319 - 0.755；p = 0.0011）[465] - 苏泰达联合治疗组的客观缓解率（ORR）为19.2%，安慰剂组为1.9%，疾病控制率（DCR）分别

HCM股票表现 - HCM股票过去四周上涨了2.2%，收盘价为$14.59，根据华尔街分析师的短期价格目标，平均估计为$25.54，潜在上涨幅度为75.1%[1] - 分析师对HCM公司的盈利预期较之前估计更好，这种正面的盈利预期趋势在预测股价上涨方面已被证明有效[4] - 分析师对HCM的价格目标存在着过度乐观的倾向，通常是为了引起对公司股票的兴趣，这可能导致分析师设定的价格目标过高[6] - HCM目前具有Zacks Rank 2（买入），这意味着它在我们根据与盈利预期相关的四个因素对4000多支股票进行排名时处于前20%[11]

FRUTIGA试验数据发布 - HUTCHMED宣布FRUTIGA试验数据在ASCO会议上发布[1] - FRUTIGA试验是一项在中国进行的双盲III期研究，评估了fruquintinib与紫杉醇联合治疗与单独紫杉醇治疗对于晚期胃癌的疗效[2] - fruquintinib联合紫杉醇治疗组的中位PFS为5.6个月，明显优于单独紫杉醇治疗组[3] - fruquintinib联合紫杉醇治疗组在其他终点指标上也表现出显著改善，包括疾病控制率和持续反应时间[6]

Inmagene exercised its option under the previously announced collaboration agreement to obtain an exclusive, royalty-bearing license for IMG-007, an anti-OX40 monoclonal antibody (mAb) and IMG-004, a Bruton Tyrosine Kinase (BTK) inhibitor Inmagene retains rights to develop and commercialize both assets worldwide SAN DIEGO, Feb. 2, 2024 /PRNewswire/ -- Inmagene Biopharmaceuticals ("Inmagene" or the "Company"), a clinical stage biotechnology company developing innovative and differentiated therapies for imm ...