报告行业投资评级 * 报告未明确给出整体行业投资评级 [1][4][42][55] 报告的核心观点 * 报告核心聚焦于双/三特异性T细胞衔接器在血液肿瘤，特别是多发性骨髓瘤治疗领域的最新研发进展和商业动态 [5][7][8] * 强生公司的BCMA/CD3双抗特立妥单抗在多项关键临床试验中取得积极成果，显示出向更前线治疗推进的巨大潜力，有望成为新的治疗标准 [13][14][17][21] * 行业竞争激烈，除跨国药企外，多家中国生物科技公司也在BCMA靶点TCE领域取得显著进展，部分产品已进入上市申请或后期临床阶段 [11][35][36][41] * 全球创新药研发活跃，交易并购频繁，尤其在自免疾病和代谢性疾病领域有重要进展 [53][54][57][60][61][63] 根据相关目录分别进行总结 第一部分：本周创新药重点关注 * **TCE疗法概览与市场**：已上市TCE适应症以血液肿瘤为主，并正扩展至实体瘤，例如2024年5月获批用于小细胞肺癌的Tarlatamab [5][6] * **多发性骨髓瘤治疗背景**：多发性骨髓瘤占血液系统恶性肿瘤的10-15%，2023年占美国血液癌死亡人数的22%，真实世界5年总生存率仅61.1%，存在巨大未满足需求 [9] * **MM治疗靶点**：BCMA、GPRC5D和FcRH5是TCE开发的核心靶点，其中BCMA因安全性更佳而进展最快 [9] * **已获批TCE疗效**：针对至少三线治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤患者，已获批的BCMA或GPRC5D靶向TCE客观缓解率可达60-74%，中位无进展生存期约1年 [9] 第二部分：国内创新药回顾 * **市场表现**：本周（截至2026年1月16日）创新药企涨幅前5为东曜药业(+70.40%)、艾迪药业(+22.17%)、盛禾生物(+14.97%)、九源基因(+11.93%)、亚虹医药-U(+11.68%) [44][45] * **公司市值**：截至同期，百济神州、恒瑞医药、翰森制药市值居前，分别为4732亿元、4111亿元和2340亿元 [47][48] * **研发与监管**：本周国产新药临床试验申请数量为30个，新药上市申请数量为2个 [49] * **公司公告摘要**： * 荣昌生物与艾伯维就双抗RC148达成授权，首付款6.5亿美元，潜在总金额56亿美元 [50][54] * 东曜药业获药明合联现金收购要约，每股4.00港元，较停牌前收盘价溢价99% [51] * 智翔金泰BCMA/CD3双抗GR1803国内上市申请获优先审评，其海外权益已授权给Cullinan Therapeutics，首付款2000万美元 [35] * 康诺亚BCMA/CD3双抗CM336海外权益授权给Platina Medicines，获得1600万美元首付款及股权，该产品III期临床已启动 [36][41] * **交易事件**：本周（2026年1月12-17日）重要交易包括荣昌生物与艾伯维的56亿美元授权、赛神医药与诺华的16.65亿美元授权、众生睿创与齐鲁制药的1.39亿美元授权等 [53][54] 第三部分：全球新药速递 * **强生特立妥单抗关键临床进展**： * **MajesTEC-9 (III期)**：在二线治疗抗CD38疗法和来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中，单药降低疾病进展或死亡风险71%，降低死亡风险40% [13][14] * **MajesTEC-3 (III期)**：特立妥单抗联合达雷妥尤单抗治疗二线复发/难治性多发性骨髓瘤，36个月无进展生存率分别为83.4% vs 29.7%，风险比0.17 [17][21] * **MajesTEC-5 (II期)**：特立妥单抗联合方案用于新诊断多发性骨髓瘤诱导治疗，第3周期客观缓解率和微小残留病灶阴性率均达100% [22][25] * **RedirecTT-1 (II期)**：特立妥单抗与GPRC5D/CD3双抗Talquetamab联用治疗髓外病变复发/难治性多发性骨髓瘤，客观缓解率79%，中位无进展生存期15.0个月 [26][28] * **三抗Ramantamig (I期)**：靶向BCMA/GPRC5D/CD3的三特异性抗体，在未接受过TCE疗法的三类药物耐药患者中，客观缓解率达100% [29][33] * **艾伯维产品进展**： * BCMA/CD3双抗Etentamig联合疗法治疗后线多发性骨髓瘤，客观缓解率81%，12个月无进展生存率69.6% [34] * CD3/CD20双抗Epcoritamab治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的III期研究未达到总生存期主要终点，风险比0.96 [64] * **其他全球新药进展**： * 诺华BAFF-R单抗Ianalumab治疗干燥综合征获FDA突破性疗法认定，计划2026年初递交上市申请 [57][60] * Viking公司GLP-1R/GIPR双激动剂VK2735治疗肥胖II期研究显示，13周最高剂量组体重减轻14.7%，首个III期研究已完成患者招募 [61][63]

文章核心观点 - 小核酸技术正经历适应症拓展和技术突破 从罕见病、心血管领域延伸至减重、中枢神经系统及肿瘤等重大领域 海外产品进入商业化验证阶段 海内外产业趋势形成共振 国内布局公司有望受益并加速发展 建议持续关注小核酸领域特别是siRNA赛道的投资机会 [1] 标志性事件 - 海外跨国药企诺华在2025年大举布局小核酸 包括3笔BD交易及一笔120亿美元的收购案 [1] - 诺华上市产品Inclisiran在2025年上半年取得5.55亿美元的销售额 同比增长66% [1] - 诺华对其瑞士Schweizerhalle生产基地投资8000万美元 用于扩大siRNA生产规模 [1] - 海外企业Arrowhead旗下药物Plozasirna开启商业化 并公布了ARO-INHBE和ARO-ALK7的积极临床数据 [1] - 海外企业Wave Life Science的INHBE siRNA药物WVE-007数据优异 使siRNA成为继GLP-1之后的减重新方向 [1] - 国内舶望制药与诺华达成总额50亿美元的对外授权交易 打破了非肿瘤领域的BD交易金额记录 [1] - 诺华的siRNA药物Inclisiran被正式纳入中国2025年医保目录 标志着小核酸成为具备商业化及BD驱动逻辑的技术赛道 [1] 技术迭代与应用拓展 - 递送技术方面 逐步实现从肝靶向到跨脑递送、肺靶向等肝外靶向的技术突破 [2] - 适应症方面 从罕见疾病及心血管疾病 拓展到减重等重大代谢领域以及中枢神经系统甚至肿瘤领域 [2] 药物靶点布局 - 成熟靶点方面 PCSK9靶点药物Inclisiran于2020年首次获批 开启了siRNA在心血管领域的应用 [3] - 成熟靶点方面 ApoC3、Lpa、ANGPTL3等调脂治疗相关靶点已成为药企在研的“标配” [3] - 成熟靶点方面 AGT、FXI等靶点深化了siRNA在高血压、血栓疾病中的应用 [3] - 新兴靶点方面 INHBE、ALK7在肥胖领域披露初步数据 PNPLA3在MASH领域发展 C3在补体相关疾病及IgA肾病管线增加 持续扩大siRNA的应用范围及前景 [3]

行业并购与监管环境 - 大型制药公司通过收购小型生物科技公司来补充研发管线是行业过去几十年的关键投资驱动力 这一模式支撑了生物科技行业并催生了大量重磅药物[1] - 拜登政府领导下的联邦贸易委员会对大型药企收购小型药企的监管态度严厉 例如曾打击安进收购罕见病药企Horizon Pharma 这严重抑制了行业并购活动[1] - 监管收紧导致医疗健康行业会议参会人数大幅下降 并冲击了风险投资市场和IPO窗口 甚至影响了丹纳赫等设备公司的股票 因其客户基础（年轻生物科技公司）融资困难[1] - 在特朗普政府一年的自由放任监管后 资本和交易（主要是小型交易）已经复苏 行业渴望回归过去的模式[1] 制药行业估值与市场动态 - 制药板块曾像整个医疗保健行业一样拥有估值溢价 部分源于其长期稳定的增长 其地位曾类似于当前的科技股[1] - “美股七巨头”和超大规模云计算公司的崛起 加上无法通过收购掩盖的专利悬崖 导致制药板块估值收缩 并助推了科技股膨胀[1] - 尽管面临政治不确定性（如《通胀削减法案》和“最惠国”定价政策） 对十多家公司的财务数据进行分析后 未发现政治因素对其盈利或预期造成实质性损害[3] - 作者认为医疗保健行业将重新在大型投资机构的投资组合中占据重要地位 其资金将来自人工智能领域激烈竞争中转移出来的资金[3] GLP-1药物类别前景 - GLP-1类药物已彻底改变糖尿病和肥胖症治疗 并正在研究用于众多其他疾病 它们将成为有史以来最大的药物类别[1][2] - 礼来公司的市场估值和市盈率已部分反映了GLP-1的前景 其口服剂型预计将在春季获批 每日一次的药片相比每周注射更具优势 可能带来数百亿美元收入[2] - 除了糖尿病管理和减肥 GLP-1类药物正在针对高血压、阿尔茨海默病、吸烟、阿片类药物成瘾、酒精成瘾甚至赌博等多种适应症进行测试 市场空间巨大[2] - 诺和诺德虽因Ozempic而具有先发优势（已成为GLP-1的代名词） 但礼来已投资数十亿美元建设全球生产网络以满足需求[2] 重点制药公司分析 - **礼来**：因GLP-1前景而受青睐 正在等待口服剂型批准 并大力投资产能[2] - **安进与再生元**：这些曾是高估值但近期缺乏重磅药物的公司 现在可能迎来机会 安进的Repatha（降胆固醇药）新研究显示其可降低心脏病发作风险且成本已大幅下降 再生元则拥有Eylea、Dupixent（8种适应症）和Libtayo等强劲产品[3] - **诺华**：首席执行官Vas Narasimhan兼具医学和商业背景 公司表现持续优于同行 股价相对便宜（市盈率十几倍 股息率3%） 研发管线成功跨越多个专利悬崖 预计可持续至2030年代[3] - **强生**：凭借其抗癌、眼科和免疫学业务成为该板块的“ Alphabet” 同时认识到其骨科业务（膝关节和髋关节）过于商品化而应被剥离[3] - **百时美施贵宝**：目前持仓较小 除非其产品Cobenfy有重大进展 否则可能被换仓至安进、再生元或诺华[3] 科技行业面临的挑战 - 科技行业面临“电力瓶颈” 超大规模云计算公司（如微软和Meta）因缺乏廉价电力而无法快速扩展数据中心网络 这限制了其估值[1][2] - 电力短缺催生了难以实现的核电计划 尽管Meta任命了Dina Powell McCormick（熟悉主权基金）为总裁以寻求资金 但地方和国家监管机构构成障碍[1][2] - 企业软件领域（如Adobe、Salesforce、ServiceNow）市值损失数百亿美元 使得SaaS模式暂时失去投资吸引力[2] - 由于资本支出预算不断上升 科技公司估值受到压制 资金正流向如NAND闪存、DRAM等“短缺交易”领域[2] - 英特尔和AMD近期的大涨与数据中心增加CPU服务器有关 而非GPU 这不属于英伟达的领域[2] 个别科技公司与跨界合作 - **苹果**：拥有高估值 因其无需像其他公司那样巨额投资基础设施（如核电） 而是让其他公司承担并享受成果[2] - **英伟达与礼来的合作**：英伟达首席执行官黄仁勋与礼来首席执行官David Ricks宣布成立合资企业 旨在将英伟达的技术应用于解决人体复杂的疾病问题 黄仁勋认为制药行业缺乏他所擅长的工程能力 其平台可加速推理并发现更多治疗靶点[2]

核心观点 - 诺华公司宣布其药物ianalumab获得美国FDA授予的突破性疗法认定 用于治疗干燥综合征 该药有望成为该疾病的首个靶向疗法 公司计划于2026年初开始在全球提交监管申请 [1][6] 药物与监管进展 - 药物ianalumab是一种具有新型双重作用机制的全人源单克隆抗体 可通过消耗B细胞并阻断BAFF-R来抑制其活化和存活 [1] - FDA授予突破性疗法认定 旨在加速针对严重疾病且存在显著未满足需求疗法的开发和审评 此认定基于包括重复性III期试验在内的多项研究的积极数据 [2][6] - 此前 该药物已于2016年获得快速通道资格 [2] - 公司计划于2026年初开始向全球卫生监管机构提交上市申请 [1][6] 疾病背景与市场机会 - 干燥综合征是第二常见的风湿性自身免疫性疾病 是一种严重的进行性自身免疫性疾病 影响多个器官 导致干燥、疲劳、疼痛等多种症状 并增加淋巴瘤风险 严重影响生活质量 [1][3] - 该疾病具有异质性 常被忽视或误诊 全球约0.25%的人口受其影响 估计有50%的患者未被确诊 [3] - 目前尚无获批的靶向治疗方法 存在显著的未满足医疗需求 [3][6] 临床试验数据 - 两项名为NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2的全球多中心关键III期临床试验评估了ianalumab在干燥综合征患者中的疗效和安全性 [4] - 在这两项试验中 ianalumab均带来了具有临床意义的获益 显示出疾病活动的改善和患者负担的减轻 [4] - 该药物表现出良好的安全性特征 在两项研究中 其总体不良事件和严重不良事件的发生率与安慰剂相当 [4] 公司战略与地位 - 诺华是一家创新型医药公司 其药品覆盖全球近3亿人 [8] - 在免疫学领域 公司致力于通过从化学小分子到生物制剂乃至CAR-T细胞疗法的前沿科学 重塑免疫学的未来 旨在对患者预后产生最大影响 [9][10] - 此次突破性疗法认定进一步巩固了公司在免疫学领域的创新地位 特别是在风湿病学方面拥有首创疗法的传承 [10]

行业整体趋势 - 第44届摩根大通医疗健康年会（JPM大会）在旧金山举行，汇聚了生物技术、制药、医疗器械等六大领域的数千家企业及超过8000名行业精英 [1] - 过去一年全球制药领域共达成516项授权许可交易，总额创历史新高，突破2502亿美元 [24] - 行业面临“专利悬崖”挑战，推动大型药企积极寻找标的、布局未来 [24] - AI已从概念走向研发核心，支付方对投资回报的审视日趋严格，中国创新药国际化路径愈发体系化 [24] 阿斯利康 - 公司战略聚焦“下一代免疫肿瘤双抗+高价值ADC”，作为创新与增长的双支柱，以支撑其2030年800亿美元总收入目标 [2][25] - 在肿瘤领域，PD-1/TIGIT双抗Rilvegostomig峰值销售额预计超过30亿美元，PD-1/CTLA-4双抗Volrustomig预计超过20亿美元，二者已启动14项Ⅲ期试验覆盖9类实体瘤 [5][28] - 将人工智能提升至战略高度，其“AI开发代理（AIDA）”系统旨在将CMC开发时间缩短50% [29] - 2025年前九个月总收入增长11%，核心每股收益增长15% [6] - 自2024年以来已获得16项积极的Ⅲ期结果，相关管线峰值收入潜力超过100亿美元 [6] 礼来 - 与英伟达共同成立AI联合创新实验室，计划五年内投资10亿美元，依托英伟达的BioNeMo™平台加速药物开发 [7][29] - 合作重点打造“持续学习系统”，将湿实验室与计算机实验室无缝衔接，实现全天候AI辅助实验 [8][32] 辉瑞 - 2026年战略聚焦四大核心：最大化收购资产价值、实现关键研发里程碑、布局2028年后增长管线、全业务规模化应用AI [9][33] - 2025年通过削减56亿美元运营成本，对冲新冠业务收入下降的影响（从2024年110亿美元降至2025年65亿美元） [11][35] - 正重点整合近年约800亿美元收购所得的核心资产，包括Seagen、Biohaven和Metsera [11][35] - 在肥胖赛道构建“口服+注射”差异化组合，计划在2028年推出产品，竞逐2030年预计规模达1500亿美元的肥胖市场 [12][35] 诺华 - 公司聚焦心血管–肾脏–代谢、免疫学、神经科学和肿瘤学四大治疗领域，依托五大技术平台构建产品管线 [12][36] - 目前已有9款上市产品的销售峰值有望突破10亿美元，其中CDK4/6抑制剂峰值销售预期超过100亿美元 [15][39] - 预计2025—2030年销售额复合年增长率可达5~6%，并计划在2029年将核心利润率恢复至40%以上 [15][39] - 2026—2027年将有超过15项可能支持申报的临床数据读出，其中12项集中在心血管和自免领域 [15][39] 百时美施贵宝 - 提出以多元化管线构建可持续增长的战略，聚焦神经科学、心血管、免疫及肿瘤四大领域，计划在2030年前推出超过10款新药 [15][39] - 依托6款潜在“数十亿美元级”资产，包括Milvexian、Admilparant、Pumitamig、Iberdomide & Mezigdomide等 [16][40] - 2025年增长产品组合销售额实现17%的增长 [16][41] - 计划在2026年推动13款新分子实体披露核心注册数据，并完成14个适应症的Ⅲ期关键试验 [16][41] 诺和诺德 - 战略主轴为持续强化在代谢疾病领域的领导地位，并通过全球合作拓展创新边界 [17][42] - 公司正转型为以司美格鲁肽为核心、全面深耕肥胖及相关代谢疾病的全球巨头 [17][42] - 去年共达成12笔交易，并在本届大会期间安排了超过200场洽谈，在全球搜寻创新机会 [17][42] 罗氏 - 公司对现有产品组合与未来增长动力有信心，指出当前重磅产品组合（包括年销售额超90亿瑞士法郎的HER2乳腺癌管线）足以支持增长至2028年，期间“不会面临专利悬崖” [17][43] - 面向2030年，计划推出多达19款新药，其中17款有望成为年销售额超10亿瑞士法郎的重磅产品 [20][46] - 2025年以来已达成超20笔交易，总金额逾200亿美元，战略重心逐渐从肿瘤领域向代谢、自免等新方向拓展 [20][46] 赛诺菲 - 公司阐述“应对当前挑战与布局长期未来”的双重战略 [20][47] - 正通过积极的商务拓展充实早期管线，计划新增8~12个高质量早期项目，目标在2028—2030年间推出一批新产品 [22][49] - 2025年以来已达成超20起BD交易，近期包括以91亿美元收购Blueprint Medicines、以22亿美元收购Dynavax Technologies等 [23][49]

核心交易 - 公司（Zonsen PepLib Biotech Inc）与诺华公司达成了一项全球独家授权协议，授权领域为放射性配体疗法领域的未披露肽类资产 [1] - 根据协议，诺华公司将获得该资产的全球独家授权，并负责其后续的开发和商业化活动 [1] - 该资产由公司内部开发至今，通过此次交易，诺华将推动该项目进入下一发展阶段 [2] 交易财务条款 - 公司将获得5000万美元的首付款 [3] - 公司有资格获得额外的开发、注册和销售里程碑付款 [3] - 公司有资格根据未来全球净销售额获得分级特许权使用费 [3] 交易战略意义 - 该资产预计将补充诺华公司现有的放射性配体疗法产品组合 [2] - 诺华公司计划利用其在该领域的强大能力，为全球患者带来新的靶向治疗选择 [2] - 诺华公司表示，该资产补充了其在推进有前景的下一代放射性配体疗法方面的行业领先努力，并建立在公司为癌症患者提供的创新疗法管线之上 [3] 公司背景 - 公司是一家致力于发现和开发新型肽类疗法的创新型生物技术公司 [4] - 公司成立于2017年9月，总部位于中国株洲，在中国长沙和美国新泽西设有运营机构 [4] - 公司拥有超过200名员工，其中超过80%从事研发工作 [4] 公司技术与平台 - 公司已建立了一套强大且多样化的专有肽库和发现能力 [5] - 公司的主要治疗领域聚焦于肿瘤学和心脏代谢疾病 [5] - 公司的平台支持多种基于肽的模式，包括肽放射性核素偶联物、肽寡核苷酸偶联物和肽药物偶联物 [5]

摩根大通医疗健康周行业焦点 - 摩根大通医疗健康周被全球生物医药、医疗器械与医疗科技圈视为一年中最重要的行业活动[1][2] 2026年大会核心议题 - 2026年摩根大通医疗健康大会的讨论焦点集中于授权交易而非大型并购[1][2] - 药品定价政策是大会的另一主要关注点[1][2] 潜在受影响公司 - 讨论议题可能对艾伯维（ABBV）产生影响[1][2] - 讨论议题可能对诺华（NVS）产生影响[1][2] - 讨论议题可能对Revolution Medicines（RVMD）产生影响[1][2] - 讨论议题可能对Abivax（ABVX）产生影响[1][2]

公司战略与定位 - 诺华在过去十年中已转型为一家纯粹的制药公司 剥离了所有非制药业务 专注于其最关心的治疗领域中的高端领先技术 [2] - 公司首席执行官表示 这是其任职近九年来首次获得摩根大通的买入评级 对此感到高兴 [2] 财务业绩表现 - 近年来公司实现了强劲的销售额和核心营业利润增长 分别为7%和15% [3] - 公司的核心营业利润率在2024年已达到38.7% 正朝着此前给出的40%指引目标迈进 [3] - 基于2025年第三季度的表现 公司今年有机会接近40%的利润率区间 [3]

公司战略 - 诺华公司将继续进行补强型收购交易 [1] - 诺华公司的资本配置优先事项保持不变 [1] 行业动态 - 首席执行官Vasant Narasimhan在旧金山开幕的一场重要行业会议上发表上述言论 [1]

公司概况与战略 * 公司为诺华，一家专注于创新药物的纯制药公司，已剥离非核心业务，聚焦四大核心治疗领域、两大技术平台和三个辅助平台以及四个优先市场 [2] * 公司战略在过去五年保持不变，核心是推动增长和回报，并强化基础，包括企业文化和卓越运营 [4] * 公司资本配置优先级保持不变：投资于有机业务、进行增值型补强收购、持续增加股息以及进行股票回购 [4] 财务表现与指引 * 公司近期业绩强劲，2024年核心营业利润率达到38.7%，正朝着40%的指引目标迈进，2025年有机会接近40% [2] * 强劲的业绩带来了强大的自由现金流，2024年自由现金流为160亿美元，2025年前三季度为160亿美元 [3] * 投入资本回报率现已达到17%，接近同行前列水平 [3] * 公司提供了长期销售增长指引：2024-2025年为高个位数增长，到2030年为5%-6%增长，2030年之后为中个位数增长 [8] * 净销售增长将主要由现有品牌的内生增长和管线资产抵消专利到期影响，特别是2025年将面临Entresto、Promacta和Tasigna的全年专利到期影响 [10] * 预计2026年因提议收购Avidity将产生1%-2%的短期利润率稀释，目标是在2029年恢复至40%的核心利润率 [10] * 公司自由现金流强劲，接近200亿美元，使其在资本配置上不受限制，能够同时进行业务投资、收购、分红和回购 [65] 管线与研发 * 公司拥有深厚的产品管线，包含14个已上市的重磅药物和9个具有数十亿美元峰值销售潜力的已上市品牌，降低了单一专利到期的风险 [6] * 未来两年将有15项支持申报的关键数据读出，以及6个正在进行中的产品上市，即将进入催化剂密集期 [6] * 公司投资于五大技术平台，并看到巨大的市场潜力：RNA疗法市场360亿美元，放射性配体疗法市场280亿美元，细胞与基因疗法中重置免疫系统的机会高达500亿美元 [7] * 超过10项管线资产是在过去两年通过授权或收购获得的，显示了公司在业务拓展与许可及并购方面的活跃度 [18] * 公司研发预算在接下来一段时间将达到110-120亿美元 [65] 核心治疗领域亮点 免疫学 * Remibrutinib是公司前景的关键药物，已在慢性自发性荨麻疹获批，2026年将获得慢性诱导性荨麻疹数据，并有机会扩展至化脓性汗腺炎和食物过敏领域 [21] * Ianalimab在干燥综合征、狼疮性肾炎和系统性红斑狼疮中有成为重要药物的潜力 [21] * T-Charge快速CAR-T平台在系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎中显示出令人信服的数据，已进入多项关键研究，预计2027-2028年开始读出数据 [22] * 公司近期引入了一种高亲和力IL-15单克隆抗体，早期数据显示其具有巨大潜力，可能成为另一个重要的管线机会 [23] 心脏、肾脏与代谢疾病 * 该领域管线令人兴奋，包括基于Leqvio和Pelacarsen的心血管风险降低项目，以及肾脏疾病领域的资产组合 [19] * Abelacimab是因子XI抑制剂，用于血栓形成，Azalia研究数据良好，现已进入三期，数据预计在今年或明年初读出 [20] * Faraburson是治疗成人多囊肾病的microRNA药物，在美国有16万患者，目标市场估计有40-50万患者，一期b数据前景良好 [20] 神经科学 * 公司在神经科学领域的管线深度显著增加，除了在多发性硬化症领域的长期领导地位外，还拥有广泛的神经肌肉疾病和神经退行性疾病产品组合 [25] * 提议收购Avidity将带来针对三种高未满足需求疾病的首创疗法：强直性肌营养不良1型、面肩肱型肌营养不良症和杜氏肌营养不良症的一个亚型 [26] 肿瘤学 * 肿瘤学战略建立在Kisqali和Pluvicto的优势之上，致力于将乳腺癌领导地位延续到2030年代及以后 [27] * 放射性配体疗法平台有16个临床项目和22个临床前项目，使用镥-177和锕-225，目标是覆盖前列腺癌、神经内分泌肿瘤、乳腺癌、肺癌、胰腺导管腺癌等多种癌症 [28] * 公司认识到在双特异性抗体和抗体药物偶联物领域需要加强深度，并正在积极关注 [46] * 公司近期引入了新的肿瘤学临床负责人，领导团队完善，并计划通过业务拓展和并购来增强肿瘤学实力 [50] 商业执行与市场地位 * 公司在商业执行方面表现出色，在美国和国际市场均取得佳绩，例如Cosentyx在化脓性汗腺炎上市8个月内获得67%的品牌份额，Kisqali在早期乳腺癌中占据63%份额，Pluvicto和Scemblix表现强劲 [11] * 从地域看，公司在中国排名第二，在德国排名第一，在日本排名第四并立志进入前三，地理平衡能力是其独特的价值主张 [12] 重点产品峰值销售指引与进展 * Kisqali峰值销售指引已上调至100亿美元以上，基于其在早期乳腺癌的强劲表现 [13] * Scemblix峰值销售机会超过40亿美元 [13] * Itivisma是Zolgensma的鞘内注射版本，已获批用于2-18岁脊髓性肌萎缩症患者，预计将成为数十亿美元级别的药物 [13] * Roxido是2025年的上市重点，在慢性自发性荨麻疹及其他适应症中有成为数十亿美元药物的机会 [13] * Ianalimab在干燥综合征有数十亿美元机会，在所有适应症中还有另一个数十亿美元机会 [14] * Pelabresib基于其96周强效数据，成为另一个数十亿美元机会，计划2026年在欧洲提交申请，并在美国启动新的三期研究 [14] * Zigakibart具有数十亿美元的潜力，未来竞争关键在于eGFR数据 [59] * Pluvicto销售指引上调，对其超过50亿美元的展望充满信心 [68] 业务拓展、并购与合作伙伴关系 * 公司致力于进行增值型补强收购，例如提议收购Avidity，以及收购Tourmaline和Anthos，并在核心治疗领域完成多项授权交易 [5] * 公司在业务拓展与许可及并购方面非常活跃，是去年最活跃的公司之一 [4] * 公司通过深度科学专业知识来形成对资产的差异化观点，从而进行交易，例如在神经肌肉疾病和心血管风险降低领域 [62] * 公司在人工智能用于药物发现方面持开放态度，并与Isomorphic Labs、Schrödinger、GenerateBio等公司建立了深度合作伙伴关系 [53] 股东回报 * 公司致力于持续增加以瑞士法郎计价的股息，并进行持续的股票回购 [5] * 公司正在完成去年启动的150亿美元股票回购计划中的100亿美元，并将在拥有超额资本时考虑额外的回购 [5] * 五年期和三年期股东总回报在行业内分别位居前五和前二 [3] 监管、市场准入与政策影响 * 公司所有增长指引已考虑近期与政府签署的“最惠国”协议影响，该协议主要影响医疗补助部分和非美国市场的上市 [67] * 指引中也假设了Cosentyx和Kisqali将在2028年受到《通货膨胀削减法案》的影响，但考虑到适用人群并非以医疗保险为主，影响将主要体现在对医疗补助和340B项目的溢出效应上 [67] 环境、社会与治理及全球健康 * 公司在环境、社会与治理方面是领导者，在各评级指数中排名强劲 [29] * 在全球健康领域，公司去年取得了两项重要突破：在加纳推出了首个用于5公斤以下儿童的疟疾治疗药物Coartem Baby，以及公布了25多年来首个新型疟疾治疗药物的三期数据 [30]