港股通创新药ETF市场表现 - 1月14日，港股通创新药ETF（520880）场内价格强劲上攻，盘中摸高涨幅达2.88%，现涨2.52% [1][4] - ETF当日成交均价为0.565元，成交量为152.41万手，换手率为3.73% [2][6] - ETF的IOPV（基金份额参考净值）为0.5697元，当前价格相对净值存在1.21%的升水 [2][6] 主要成分股涨跌情况 - 成分股中，中国生物制药、百济神州、翰森制药涨幅最为突出，分别达到5.21%、3.53%和3.14% [1][5] - 成分股中，药捷安康-B、先声药业当日跌幅靠前 [1][5] - 根据ETF估算权重，百济神州、中国生物制药、翰森制药的权重分别为10.02%、9.40%和8.39% [2][6] 行业与市场催化剂 - 消息面上，2026年1月12日至15日举行的JPM医疗健康大会引发市场对中国创新药企BD（业务发展）交易数据的期待，行业预计将迎来更多国际合作机遇 [2][6] - 恒生港股通创新药精选指数成分股康方生物于1月7日宣布，其PD-1/VEGF双抗依沃西获国家药监局批准更新说明书，纳入治疗非小细胞肺癌的III期临床最终分析数据，显示显著生存获益 [2][6] 券商行业观点 - 西部证券指出，2026年港股创新药行业将延续结构性行情，BD出海加速将推动中美创新药价差收敛，创新药企业市值差距收窄，带来中长期较大成长空间 [3][7] - 华福证券指出，创新或为2026年明确主线，建议重点关注科技属性强的前沿技术平台，如基因治疗、小核酸等方向 [3][7] ETF产品信息 - 港股通创新药ETF（520880）及其联接基金（联接A：025220，联接C：025221）被动跟踪恒生港股通创新药精选指数 [3][7] - 该指数前十大权重股分别为康方生物、石药集团、百济神州、中国生物制药、信达生物、翰森制药、三生制药、科伦博泰生物-B、康哲药业、亚盛医药-B [3][7]

文章核心观点 - 渐冻症患者蔡磊及其团队通过构建全球科研协作网络与患者数据平台，以商业逻辑与公益慈善相结合的模式，显著推动了渐冻症的药物研发与临床转化，但其个人病情已进入终末期，团队面临早期高风险研发资金不足的挑战，并强调未来科研需依靠技术进步与开放协作[3][5][7][9] 蔡磊个人病情与投入 - 蔡磊病情已进入终末期，国际通用的ALS身体功能评分（ALSFRS-R）从总分48分降至个位数，四肢瘫痪，吞咽困难，只能通过眼控仪工作[3][10] - 过去两年，蔡磊及其团队科研总投入超过8000万元，其中大部分资金来源于其“破冰驿站”直播所得[5][13] - 蔡磊个人以身试药约100次，几乎全部失败，曾出现严重副作用，但其认为这是“成功必须付出的代价”[20] 团队科研进展与模式 - 截至2025年12月，团队联动多家创新药企与医疗机构，助力15个药物管线及治疗方案实现临床转化突破[4][18] - 团队构建了一个跨越全球的“科学家协作网络”，凝聚了全球数百位一流科学家，涵盖神经科学、基因治疗、AI药物发现等关键领域[16] - 团队定位为“科研加速器”和“后勤支撑平台”，通过高效的资金拨付（最快几小时内）、共享实验资源（如动物模型）以及放弃商业利益的纯粹合作模式，赋能科学家[16][17] - 团队推动建设“渐冻症AI科研大脑”，并借助其首次发现并在临床前动物模型上验证了可能的治愈路径，如通过骨髓移植进行免疫重建[22] 渐冻症研发领域的资本与挑战 - 随着社会关注度提升，渐冻症早期研发（尤其是学术转化阶段）的融资难度有所下降，部分有明星科学家或突破性技术平台背书的初创公司能获得风险投资青睐[13] - 但对于更早期、更高风险的探索性研究（临床前阶段），纯商业资本（包括大型跨国药企）投入动力依然不足，动辄上千万元的投入对团队而言常显得“杯水车薪”[5][14][18] - 患者组织、企业家基金会及慈善信托（如蔡磊发起的攻克渐冻症慈善信托）成为填补早期高风险研发资金缺口的关键“耐心资本”和“源头活水”[14] 研发协作与未来方向 - 团队通过建立的科研大数据平台和患者大规模社群，将罕见病临床受试者招募效率提升了几十倍，能够以小时为单位完成招募[20] - 团队专注于药物发现、机制研究和早期临床推动，一旦项目在临床中展现出明确成功信号，上市和商业化工作将交由更擅长的药企和资本主导[18] - 未来攻克渐冻症需依靠科技进步，重点领域包括已能迅速攻克基因类型渐冻症的基因疗法、有望帮助患者沟通并具治疗潜力的脑机接口技术，以及提升科研效率的AI[22] - 当前最需突破的难题是“突破性药物的发现”，呼吁更多顶尖科学家投身基础与转化研究，并对高风险原创想法给予更多包容与资助，同时推动研究数据与成果的开放共享[21]

蔡磊的病情与个人投入 - 蔡磊的肌萎缩侧索硬化症（ALS）病情已进入终末期，其国际通用的ALS身体功能评分（ALSFRS-R）已从总分48分降至个位数 [1] - 蔡磊通过眼控仪进行工作与沟通，其双手已失去活动能力，并因病情恶化失去了声音 [1] - 蔡磊个人已尝试约100款药物和方法进行“以身试药”，但几乎全部失败 [12] 科研投入与资金来源 - 过去两年，蔡磊及其团队的科研总投入超过8000万元人民币 [2][7] - 大部分科研资金来源于其与夫人运作的“破冰驿站”直播所得 [2][7] - 对于动辄上千万元、风险最高的临床前研发阶段，纯商业资本不愿涉足，团队资金的“all in”仍显杯水车薪 [2][11] 科研进展与成果 - 截至2025年12月，蔡磊团队联动多家创新药企与医疗机构，助力15个药物管线及治疗方案实现临床转化突破 [2][11] - 团队推动“渐冻症AI科研大脑”建设，完成了从概念验证到实质性科研产出的关键跨越 [2] - 在“渐冻症AI科研大脑”助力下，首次发现并通过临床前实验合作重复验证，确认存在临床前动物模型上治愈渐冻症的可能路径，包括通过骨髓移植彻底免疫重建等办法 [16] 科研模式与协作网络 - 团队构建了一个跨越全球、高度协作的“科学家协作网络”，已凝聚全球数百位一流科学家，其中包括数十位中美院士等领军学者 [9] - 该模式定位为“科研加速器”和“后勤支撑平台”，通过高效支持、无私的产权安排（合作产生的所有学术成果和商业价值可全部归属于科学家和机构）来赋能科学家 [9][10] - 对于达成共识的项目，最快可在几小时内确立并拨付经费，相较传统基金申请长达数月至一年的周期，极大提升了合作效率 [9] - 团队储备并共享了完备且充足的动物模型等核心实验资源，解决了科学家在关键验证环节的资源短缺问题 [10] 行业资本关注与挑战 - 随着社会对渐冻症领域关注度提升，早期研发（尤其是学术转化阶段）的融资难度有所下降，一些有明星科学家背书或突破性技术平台（如基因治疗、神经再生、AI药物发现）的初创公司能够获得风险投资青睐 [7] - 但罕见病领域科研融资整体仍很困难，特别是单一通过渐冻症科研项目去融资 [7] - 大型跨国药企作为“耐心资本”，其投入高度聚焦于已有明确生物学靶点、临近或已进入临床阶段的资产，对于更早期、更高风险的探索性研究投入动力不足 [7][8] - 全球范围内，一些企业家基金会及患者组织（通过捐赠或成立风险慈善基金）正成为渐冻症等罕见病科研的关键“源头活水”，它们以“攻克疾病”为使命，不以短期财务回报为目标 [8] 临床转化与商业化路径 - 团队定位是基础研究的催化剂和临床转化的推动者，专注于药物发现、机制研究和早期临床推动 [11] - 一旦项目在临床中展现出明确的成功信号，上市和商业化的接力棒会交给更擅长的药企和资本，由它们主导大规模生产、市场注册、商业化推广及医保准入等工作，让市场机制完成商业价值闭环 [11] 患者社群与临床招募 - 过去罕见病长期面临临床受试者招募困难和缓慢的问题 [13] - 现在借助科研数据平台和患者大规模社群，招募效率提升了几十倍，能够以小时为单位完成临床招募 [13] 技术前沿与未来方向 - 基因疗法已经迅速攻克基因类型的渐冻症 [15] - 脑机接口技术不仅可帮助晚期患者重新获得高速工作和沟通能力，未来还有望在神经调控方面发挥潜在治疗作用 [15] - 攻克渐冻症的关键难题在于突破性药物的发现，目前全世界（除了针对基因类型渐冻症）依然没有攻克渐冻症的药物 [14] - 期待更多顶尖科学家投身基础与转化研究，并对高风险、颠覆性的原创想法给予更多包容与资助，同时推动研究数据、模型与成果的开放共享，建立高效协作网络 [14]

药物临床试验批准 - 公司子公司成都弘基生物科技有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》[1] - 获批临床试验的药品为KH631眼用注射液 适应症为治疗糖尿病黄斑水肿[1] - 该药品注册分类为治疗用生物制品1类 属于创新药[1] 产品研发与特性 - KH631眼用注射液是弘基生物自主研发的基因治疗创新产品[2] - 该产品以具有自主知识产权的腺相关病毒递送系统为基础 在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色[2] - 临床前疾病模型显示该产品具有持续疗效[2] 研发进展与国际化 - KH631眼用注射液曾于2022年11月15日获得中国药监局临床试验批准[2] - 该产品于美国时间2022年11月22日获美国食品药品管理局准许 同意在美国开展新生血管性年龄相关性黄斑变性的临床试验[2] - 此次新获批的临床试验适应症为糖尿病黄斑水肿[1]

公司业务布局 - 何氏眼科在基因治疗领域已开展业务，由知名专家庞继景教授领衔开设特色遗传眼病门诊，提供基因检测、基因诊断与治疗、个性化患病风险筛查及预防、全生命周期健康管理等尖端技术服务 [2] - 公司正在推进收购海外医道医疗株式会社，该公司已布局干细胞外泌体相关研究，业务范畴涵盖抗衰老产品的研发工作 [2] 公司业务影响与信息披露 - 上述在基因治疗及干细胞外泌体领域的布局事项，对公司当前主营业务开展或业绩未造成重大影响 [2] - 后续如有重大进展，公司将严格按照信息披露要求及时公告 [2]

公司研发进展 - 公司子公司成都弘基生物科技有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，涉及药品为KH631眼用注射液 [1] - KH631眼用注射液将开展适用于治疗糖尿病黄斑水肿的临床试验 [1] - KH631眼用注射液是弘基生物自主研发的基因治疗创新产品，属于治疗用生物制品1类 [1] 产品管线与特性 - KH631眼用注射液分别于2022年11月15日获得中国药品监督管理局药物临床试验批准通知书，美国时间2022年11月22日收到美国食品药品管理局的准许在美国开展临床试验的邮件 [1] - 该产品此前已获准在美国开展新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性的临床试验 [1] - 该产品以具有自主知识产权的腺相关病毒递送系统为基础，在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色 [1] - 该产品在临床前疾病模型中显示出持续疗效 [1]

公司研发进展 - 公司子公司成都弘基生物科技有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，涉及药品为KH631眼用注射液，将开展适用于治疗糖尿病黄斑水肿的临床试验 [1] - KH631眼用注射液是弘基生物自主研发的基因治疗创新产品，属于治疗用生物制品1类 [1] - 该产品分别于2022年11月15日获得中国药品监督管理局药物临床试验批准通知书，美国时间2022年11月22日收到美国食品药品管理局的准许在美国开展临床试验的邮件，同意开展新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性的临床试验 [1] 产品技术特点 - KH631眼用注射液以具有自主知识产权的腺相关病毒递送系统为基础 [1] - 该产品在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色 [1] - 该产品在临床前疾病模型中显示出持续疗效 [1]

公司研发进展 - 公司子公司成都弘基生物科技有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》[1] - 获批临床试验的药品为KH631眼用注射液，剂型为注射剂，适应症为治疗糖尿病黄斑水肿[1] - 该药品注册分类为治疗用生物制品1类，受理号为CXSL2500874、CXSL2500875[1] 产品管线与特性 - KH631眼用注射液是弘基生物自主研发的基因治疗创新产品[1] - 该产品以具有自主知识产权的腺相关病毒递送系统为基础，在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色[1] - 临床前疾病模型显示该产品具有持续疗效[1] 产品开发历史与全球布局 - KH631眼用注射液曾于2022年11月15日获得中国药品监督管理局药物临床试验批准通知书[1] - 美国时间2022年11月22日，公司收到美国食品药品管理局的邮件，准许在美国开展临床试验[1] - 此前获批在美国开展的临床试验适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性[1]

公司研发进展 - 公司子公司成都弘基生物科技有限公司收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》同意KH631眼用注射液开展治疗糖尿病黄斑水肿的临床试验 [1] - 药品KH631眼用注射液的适应症为治疗糖尿病黄斑水肿注册分类为治疗用生物制品1类受理号为CXSL2500874、CXSL2500875 [1] - KH631眼用注射液是弘基生物自主研发的基因治疗创新产品属于治疗用生物制品1类 [1] 产品管线与临床开发 - KH631眼用注射液曾于2022年11月15日获得中国药品监督管理局药物临床试验批准通知书同意开展新生血管性年龄相关性黄斑变性的临床试验 [1] - 该产品于美国时间2022年11月22日收到美国食品药品管理局的准许邮件同意在美国开展新生血管性年龄相关性黄斑变性的临床试验 [1] - 该产品以具有自主知识产权的腺相关病毒递送系统为基础在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色并在临床前疾病模型中显示出持续疗效 [1]

公司研发进展 - 公司子公司弘基生物自主研发的基因治疗创新产品KH631眼用注射液获得国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》[1] - KH631眼用注射液获准开展用于治疗糖尿病黄斑水肿的临床试验[1] - 该产品属于治疗用生物制品1类[1] 产品技术特点 - KH631眼用注射液以具有自主知识产权的腺相关病毒递送系统为基础[1] - 该产品在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色[1] - 产品在临床前疾病模型中显示出持续疗效[1]