行业概述 - 神经退行性疾病药物用于治疗以原发性神经元变性为基础的慢性进行性神经系统疾病，主要包括阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症等 [2] - 中国神经退行性疾病药物行业市场规模在2024年达到约105.5亿元，同比增长24.12% [1][5] - 行业发展历经从1990年代至2010年的起步阶段，到2010-2020年的发展阶段，再到2020年至今的创新阶段，呈现从仿制到创新、政策技术双轮驱动的转型态势 [3] 市场驱动因素 - 中国人口老龄化程度不断加深，老年人口比例持续上升，神经退行性疾病在老年人群中发病率较高，导致药物需求显著增加 [1][5] - 中国政府不断完善医保政策，将更多神经退行性疾病药物纳入医保报销范围，减轻患者经济负担并提高用药可及性，推动市场规模增长 [1][5] - 以帕金森病为例，2022年中国帕金森病出院人数为9.75万人次，同比增长33.68%，反映出患病人数增多的趋势 [4] 产业链分析 - 产业链上游包括有机化工原料、医药中间体、基因治疗材料、药用辅料、细胞培养基、重组蛋白与抗体等原材料，以及生物反应器、层析柱等研发生产设备 [4] - 产业链中游为神经退行性疾病药物的研发生产环节 [4] - 产业链下游主要应用于阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化症等疾病的治疗 [4] 重点企业经营情况 - 行业竞争格局呈现“本土创新崛起破局、跨国药企高端制衡”的特征 [6] - 先声药业采取合作为主、自研为辅的策略，2025年上半年营业收入为35.85亿元，同比增长15.14%，毛利为28.94亿元，同比增长17.54，未来五年计划投入20亿元聚焦神经与肿瘤领域 [7] - 恒瑞医药拥有广泛的研发管线，2024年营业收入为279.85亿元，同比增长22.63%，研发投入为82.28亿元，同比增长33.79% [9] 行业发展趋势 - 创新研发将加速推进，生物技术、基因编辑、人工智能等新兴技术的发展将显著提升研发效率，细胞治疗和基因治疗等前沿技术将逐渐成熟 [11] - 市场竞争格局将更加激烈且多元化，国内药企将通过提升自身实力和技术创新与国际药企展开竞争 [12] - 政府将继续出台政策支持研发和产业化，同时加强监管，并有望将更多药物纳入医保 [13]

公司基本面的长期价值 - 业务模式需具备清晰性与可扩展性，例如拥有独特且难以复制的商业模式如SaaS订阅制、平台生态或技术专利壁垒 [2][4] - 收入来源需多元化，避免依赖单一客户或市场，增长逻辑需明确如用户增长带动变现能力提升和规模效应释放 [2][4] - 财务健康度与盈利前景需关注收入增速、毛利率、净利润率等指标是否符合行业趋势，以及烧钱率与现金流状况 [2][4] - 若公司处于亏损阶段，需明确盈利时间表及资金使用效率，如每单位投入带来的用户或收入增长 [4] - 资产负债表需稳健，避免高杠杆风险 [4] - 针对科技类企业，需考察技术与创新壁垒，如核心技术是否具备专利保护或行业领先性 [4] - 研发投入占比及成果转化能力是关键，例如新药临床试验进展或新产品落地速度 [4] 行业赛道的前景与竞争格局 - 行业天花板与增长潜力需评估目标市场是否足够大，是否符合全球科技或消费升级趋势如AI、量子计算、基因治疗 [3][4] - 行业需处于上升周期，例如由政策支持或技术突破驱动的需求爆发 [3][4] - 公司的竞争地位需考察市场份额是否领先，是否具备赢家通吃属性如平台型企业的网络效应 [3][4] - 对比美股已上市的同类竞争对手，公司的差异化优势需显著，例如在成本、技术或用户体验方面 [3][4] - 政策与监管风险需评估行业是否面临严格监管，如生物科技的FDA审批或数据隐私的GDPR合规 [3][4] - 地缘政治或贸易摩擦可能影响业务，例如中概股的出口管制风险 [3][4] 估值的合理性与市场预期 - 估值需进行对标，与同行业、同阶段的美股上市公司对比，例如纳斯达克上市的SaaS公司PS倍数或生物科技公司的研发管线估值 [5][7] - 若公司尚未盈利，需采用符合行业惯例的估值方法，如RNAV或基于管线价值的DCF [5][7] - 需评估市场情绪与发行窗口，例如当前美股市场整体风险偏好，如美联储加息周期对成长股估值的压制 [5][7] - 需关注同期是否有其他竞品IPO，市场是否已过度拥挤，例如2021年SPAC热潮后的降温 [5][7] - 未来资本运作空间需考察公司是否有明确的再融资计划如后续增发或并购，当前估值是否为未来留出上涨空间 [5] 管理团队与治理结构 - 团队的执行能力需考察创始人及核心高管是否有成功创业或大公司管理经验，如来自谷歌、亚马逊的高管团队更易获得信任 [6][8] - 历史业绩是否兑现过承诺是关键，例如过往融资后的里程碑完成情况 [6][8] - 股权结构与治理透明度需关注控股股东是否持股集中，避免一股独大引发治理风险 [6][8] - 董事会需独立，信息披露需充分，如财务报告、关联交易、重大风险的披露 [6][8] - 利益一致性需考察管理层是否持有大量公司股份，是否与公司长期利益绑定，如期权计划的行权条件 [6] 战略协同与资源赋能 - 部分基石投资者会关注业务协同效应，例如是否能与自身产业链形成互补，如科技公司投资上游芯片企业或消费品牌投资供应链服务商 [9] - 能否为公司提供客户资源、技术合作或市场渠道支持是关键，例如国际资管机构帮助拓展海外市场 [9] 风险对冲与退出保障 - 尽管有锁定期，基石投资者仍会评估潜在风险，例如下行风险保护，是否有对赌条款如业绩未达标时的回购承诺 [9] - 退出渠道需评估未来IPO后公司股票的流动性，如是否纳入纳斯达克100指数、机构持仓比例，以及是否有潜在并购方如行业巨头 [9]

公司概况 * Lexeo Therapeutics是一家临床阶段的基因药物公司，专注于治疗需求高度未满足的罕见病[2] * 公司最前沿的项目集中在心血管领域，特别是弗里德赖希共济失调和致心律失常性心肌病[2][3] * 公司拥有临床前管线，支持其在心血管领域的其他工作[3] * 公司近期在2025年5月完成了一轮融资，现金储备可支撑运营至2028年，足以覆盖其关键研究的数据读出[47] 核心项目：弗里德赖希共济失调 **项目进展与设计** * 该项目是公司最先进的项目，使用ABRH10载体介导的基因疗法，递送frataxin基因至心脏和骨骼肌[2] * 项目正快速推进，计划于2026年进入关键性研究[2] * 疗法对FA的心脏病理学和某些神经学终点均产生效果[2] **关键数据与监管共识** * 公司与FDA已就关键性研究的共同主要终点达成一致：左心室质量指数降低10%以及frataxin蛋白表达增加[9][10] * 在LVMI异常的患者亚组中，观察到LVMI降低约23%，在高剂量组中效果甚至更大，远超FDA设定的10%阈值[9] * 在1期研究中，100%的患者实现了治疗后frataxin表达高于治疗前[10] * LVMI的降低在肥厚型心肌病数千名患者的试验中，安慰剂组未见类似效果，突出了该变化的显著性[6][7] * 效果显著，左心室质量减少25%在临床实践中除非患者处于疾病终末期，否则不会出现，而研究中未见患者出现终末期进展迹象[7] **患者人群与市场展望** * 关键性研究将通过纳入标准（如LVMI高于正常值两个标准差）来富集患者人群，目标人群的LVMI约升高20%-30%[15][17][19] * 早期采用者预计为高LVMI人群，即最接近疾病晚期（心力衰竭）的患者[26] * 疗法在神经疾病方面也显示出改善，在弗里德赖希共济失调评定量表上的改善与已获批疗法大致相似，对未来更早期患者也具有价值主张[26][27] **安全性特征** * 使用的ABRH10载体剂量比其他全身性基因治疗项目低100倍[24] * 未观察到具有临床意义的肝酶或补体升高，ABRH10载体似乎不会导致其他衣壳常见的补体增加[24] * 因此仅需使用中等剂量的泼尼松进行适度的免疫抑制，避免了与强效免疫抑制相关的安全问题[24][25] * 计划用于关键研究和商业化的剂量水平下，未发生任何药物相关的严重不良事件[25] * 临床前模型显示，即使在最高剂量下也从未接近frataxin肝毒性水平[21] 核心项目：致心律失常性心肌病 **疾病背景与患者需求** * 该项目针对PKP2突变，这是致心律失常性心肌病最常见的遗传原因[3] * 患者每日遭受室性早搏、心跳骤停感，非持续性室性心动过速，并伴随对电击的恐惧和高创伤后应激障碍发生率[30][31] * 疾病会发展为右心衰竭，50%的患者在10年内需要心脏移植，且现有药物治疗效果不佳[32] * 年轻患者被限制运动，严重影响生活质量[33] * 患者群体约7万至8万人，临床试验入组踊跃，表明对有效治疗的迫切需求[33] **项目进展与终点探索** * 截至目前已有8名患者接受给药，预计在2025年底获得1期研究读数[3][44] * 潜在终点包括PVCs室性早搏、非持续性和持续性室性心动过速、右心室功能成像指标以及患者报告结局[34] * 与FA不同，心脏活检在PKP2项目中的作用可能较小，因为患者基线蛋白水平在20%至40%之间，增量蛋白的治疗效益较难界定，重点将放在临床数据上[36][37] * 成功标准是希望在多个临床指标上看到改善，至少影响诊断标准中的两个领域[38][39] **竞争格局与安全性差异化** * 不同公司使用不同的衣壳和免疫抑制方案，剂量也有差异[40] * 公司认为最终的区别可能在于安全性，并承诺每季度更新安全性数据[41] * 强调需要关注安全性事件的整体情况，包括免疫抑制本身带来的不良事件[42] **后续计划** * 计划在大多数患者达到6个月以上治疗后进行数据解读，与FDA的监管互动预计是2026年的事件[38][44][45] * 商业化生产流程已就绪，站点启动可能很快，在FDA互动后能够迅速推进下一阶段研究[44][45] 公司战略与定位 * 公司强调其基因治疗策略的核心是使用尽可能低的剂量实现临床获益，从而建立令人信服的安全性记录[46] * 专注于心血管治疗，并通过其技术平台在安全性和有效性之间取得平衡[3][46]

全球罕见病诊疗现状与挑战 - 目前已知罕见病种类超过1万种，其中约90%缺乏有效治疗手段，80%为遗传性疾病且多在儿童期发病，平均诊断周期长达4.8年 [1][2] - 罕见病研发面临患者群体分散、疾病机制认知不足、缺乏合适动物模型和生物标志物等挑战，临床前研究基础薄弱与临床试验患者招募困难构成双重门槛 [2] - 不同国家和地区对罕见病的认定标准存在显著差异，中国尚未出台监管机构明确的罕见病清单，这为制药企业研发方向选择带来难度 [2] 中国在全球罕见病研发中的角色升级 - 中国已从全球罕见病研发的重要参与者升级为“突破引擎”，凭借临床试验入组效率、前沿技术创新及疾病数据积累的独特优势 [1][3] - 在阿斯利康的大部分三期临床试验中，中国都是首个参与方，且患者入组速度全球领先，数据质量与全球标准完全接轨 [3] - 中国在细胞治疗、基因治疗、研究者发起的临床研究等前沿领域已走在全球前列，技术创新与数据积累形成的“证据链”能有效吸引全球投资 [3] - 中国医疗体系医院规模大、患者基数广，加上数字化推进，能高效收集疾病登记数据，为理解疾病进展和设定治疗终点提供独特优势 [3] 阿斯利康的罕见病战略与管线布局 - 公司罕见病业务的核心战略是聚焦未被满足的重大需求，开发变革性疗法，关注药物能创造的高临床价值以支撑商业可持续性 [5] - 公司已获批7款罕见病药物，管线内有10个三期临床和监管审评项目，覆盖血液科/肾脏及移植、骨骼与内分泌、淀粉样变性、神经系统及罕见肿瘤等多个治疗领域 [6] - 2025年将是公司罕见病研发成果大量发布的一年，近期已公布PREVAIL研究和CARES三期研究两项关键三期临床研究的积极结果 [7] - 公司开发的药物能将溶血性尿毒综合征患者的死亡率降低40%至45，通过疗效导向的定价逻辑构建有利润的业务和可持续商业模式 [6] 阿斯利康在中国的本土化合作与生态构建 - 公司已与14家中国生物医药/生物技术企业达成收购或授权合作，包括收购亘喜生物以推进细胞治疗研发，以及与元思生肽合作开发全球首创大环肽类药物 [5] - 公司已在中国支持建立138家罕见病诊疗中心，确保每个省份至少有一至两家领先医院提供标准化诊疗服务，并协同国内专家完成多项患者队列建设 [7] - 公司已与中国多家顶尖医院建立合作，推进与华山医院、北京大学第一附属医院等机构设立疾病卓越中心，重点研究肾脏和神经科罕见疾病 [4] - 公司已有3款罕见病创新药在中国上市，覆盖5个治疗领域，其中两款药物已纳入国家医保目录，并积极推动在国家及地方层面设立罕见病专项保障基金 [9] 以患者为中心的研发与协作模式 - 公司在研发早期就邀请患者和照料者参与，帮助明确最重要的疾病改善指标，并在临床试验设计阶段评估“患者摩擦系数”以简化流程 [8] - 公司与全球患者协会深度合作，借助其力量寻找患者并推动患者与监管机构的沟通，使研发更贴近真实需求 [8]

行业现状与挑战 - 全球已知罕见病种类已超过1万种，其中约90%尚无任何治疗方式，80%为遗传性疾病且多在儿童期发病，平均诊断周期长达4.8年 [2][3] - 罕见病研发面临患者群体分散、疾病机制认知不足、缺乏合适动物模型和生物标志物等挑战，临床前研究基础薄弱与临床试验患者招募困难构成双重门槛 [4] - 不同国家和地区对罕见病的认定标准存在显著差异，中国尚未出台监管机构明确的罕见病清单，这对制药企业研发方向选择带来难度 [3] 中国市场的战略地位与优势 - 中国已从全球罕见病研发的重要参与者升级为“突破引擎”，具备临床试验入组速度全球领先、数据质量与全球标准接轨的优势，能有效解决患者招募难题 [4] - 中国在前沿技术创新与转化方面领先，尤其在细胞治疗、基因治疗和研究者发起的临床研究领域，能形成“创新—投资—再创新”的良性循环 [5] - 中国医疗体系凭借医院规模大、患者基数广及数字化推进，能高效收集疾病登记数据，为理解疾病进展和设定治疗终点提供独特优势 [5] 公司战略与研发管线 - 公司采用高价值药物策略破解罕见病研发的商业可持续性难题，聚焦于能创造高临床价值、实现“变革性突破”的领域，例如其开发的药物能将溶血性尿毒综合征患者死亡率降低40%至45% [6][7] - 公司罕见病业务由独立部门运作，目前在全球已获批7款罕见病药物，管线内有10个三期临床和监管审评项目，覆盖多个治疗领域 [8] - 2025年被定位为研发成果大量发布的关键年，已公布PREVAIL和CARES两项关键三期临床研究的积极结果，并在血友病A/B等领域完成部分研究 [9] 本土合作与生态构建 - 公司已与14家中国生物医药/生物技术企业达成收购或授权合作，合作评估标准侧重于满足未被满足的临床需求、技术差异化优势及与现有管线的协同潜力 [6] - 公司在中国支持建立了138家罕见病诊疗中心，确保每个省份至少有一至两家领先医院提供标准化诊疗服务，并协同国内专家完成多项患者队列建设 [9] - 公司积极推动多方协作以应对支付挑战，目前已有3款罕见病创新药在中国上市，其中两款已纳入国家医保目录，并支持在地方层面建立专项保障基金 [10] 研发模式与患者参与 - 公司在研发早期即邀请患者和照料者参与，帮助明确最重要的疾病改善指标，并在临床试验设计阶段评估“患者摩擦系数”以简化流程 [10] - 公司与全球患者协会深度合作，借助其力量连接患者并推动患者与监管机构的沟通，使研发更贴近真实需求 [10]

中新网上海9月24日电 阿斯利康全球执行副总裁、生物制药研发负责人贝旭鸿(Sharon Barr)博士24日接 受中新网记者专访时指出，中国为生命科学创新打造了丰富的生态系统，涵盖各个环节。"在中国，我 看到的更多是机遇，而非挑战。"她表示，"在中国开展工作，意味着我们可以接触到全新的靶点、全新 的治疗方式和新的监管机制，让新想法更快转化为新药。" 此次，贝旭鸿来沪出席以"重塑患者生命轨迹"为主题的"2025阿斯利康中国研发日"活动。她直言，近年 来，中国凭借丰富的临床研究资源与不断提升的创新能力，正逐渐成为全球基础研究和临床开发的一个 关键枢纽，在药物研发中发挥着越来越大的价值。 据悉，近年来，中国在新分子药物、新机制探索、AI应用以及细胞与基因治疗等前沿方向，取得了令 人瞩目的进展，吸引了跨国企业持续扩大在华研发布局。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院主任 医师葛均波表示，基础研究是医药创新的源头。近年来，中国通过建设高水平科研平台、培育创新人 才，逐步形成独特的科研优势。中国工程院院士、广州国家实验室主任钟南山说，中国不断推动基础研 究与临床需求的双向奔赴，同时积极参与全球科研协作，让源自中国的科学发 ...

公司业绩表现 - 公司营业收入从2021年的36.05亿元增至2024年的44.53亿元，扣非净利润从2021年的3.01亿元增至11.84亿元 [1] - 2025年上半年营业收入为24.53亿元，同比增长6.95%，扣非净利润为7.23亿元，同比增长6.51%，经营活动现金流净额为9.16亿元，同比增长13.76% [1] - "十四五"期间研发开支合计25.21亿元，现金分红合计11.32亿元 [1] 核心产品表现 - 康柏西普2025年上半年创造收入13.45亿元，占公司总营收的54.83%，上市10年来持续保持增长 [3] - 利非司特滴眼液于2025年6月底获批，成为国内首个以3类新药路径独家上市的利非司特制剂 [4] - 2024年我国干眼药物市场规模约47.9亿元，2020-2024年复合增长率为16% [5] 研发创新布局 - 公司聚焦眼科、精神/神经、肿瘤三大核心治疗领域 [1] - 基因治疗药物KH631在中国进入临床Ⅱ期，KH658眼用注射液同时获批进入中美临床试验 [6] - 合成生物学药物KH617处于临床Ⅱ期阶段，2023年2月获美国FDA孤儿药资格认定 [6] - 注射用KH815成为全球首个进入临床试验的新型双载荷抗体偶联药物 [7] - 基因药物生产基地预计2026年1月投产，用于基因治疗药物的临床和商业化生产 [5] 发展战略与理念 - 坚持"以市场为先导、以创新为核心、以品质为生命、以人才为根本"的发展理念 [2] - 通过"性价比+治疗便利性"构筑产品护城河，康柏西普多次进入国家医保目录 [3] - 提出"3+PRN"治疗方案，将年均注射次数压缩至6-8次，提升患者依从性 [3] - 致力于研发适合大众消费的临床急需药品，践行"创新产品和服务，普惠民生与大众"的经营理念 [2] 国际化与前沿技术 - 以基因治疗、合成生物学、双载荷ADC等全球前沿技术为支点实现"世界康弘"突破 [6] - 布局HER3(KHN922)双载荷方案及后续组合，向平台化ADC方向发展 [7] - 未来十年目标实现国际化管线上市、海外市场营收占比显著提升 [1]

核心财务表现 - 2021年至2024年营业收入从36.05亿元增至44.53亿元，扣非净利润从3.01亿元增至11.84亿元 [1] - 2025年上半年营业收入24.53亿元（同比增长6.95%），扣非净利润7.23亿元（同比增长6.51%），经营活动现金流净额9.16亿元（同比增长13.76%） [1] - "十四五"期间研发开支合计25.21亿元，现金分红合计11.32亿元 [1] 核心产品表现 - 抗VEGF融合蛋白眼科用药康柏西普连续10年保持增长，2025年上半年收入13.45亿元，占总营收54.83% [2] - 利非司特滴眼液于2025年6月底获批，成为国内首个以3类新药路径独家上市的利非司特制剂 [3] - 干眼药物市场规模2024年达47.9亿元，2020-2024年复合增长率16% [3] 研发管线进展 - 基因治疗药物KH631进入中国临床Ⅱ期，中美临床试验同步推进 [4] - KH658眼用注射液为第二款同时获批中美临床试验的基因治疗产品 [4] - 合成生物学来源Ⅰ类新药KH617获美国FDA孤儿药资格认定，2025年5月获批联合标准治疗方案临床试验，目前处于临床Ⅱ期 [4] - 双载荷抗体偶联药物KH815于2025年3月获澳大利亚临床试验批准，为全球首个进入临床试验的新型双载荷ADC药物 [4] 战略布局 - 聚焦眼科、精神/神经、肿瘤三大核心治疗领域 [1] - 通过"性价比+治疗便利性"构筑产品护城河，康柏西普多次进入国家医保目录并采用"3+PRN"方案提升治疗依从性 [2] - 基因药物生产基地预计2026年1月投产，用于基因治疗药物临床研究与商业化生产 [3] - 布局基因治疗、合成生物学、双载荷ADC等全球前沿技术平台 [3][4] 发展理念 - 坚持"以市场为先导、以创新为核心、以品质为生命、以人才为根本"理念 [2] - 通过政策风险预判、市场需求验证和研发管线梯度布局实现风险可控的创新突破 [2] - 目标通过国际化管线上市和海外市场营收提升跻身全球生物医药领域前列 [1]

2023年，科学家发现，某些突变Cas9酶会在预定位置附近的1至2个碱基处切割，使旧DNA链稳定性下 降，更易降解，从而让新序列顺利整合，减少错误。 在新研究中，团队先后找到能将错误率降至原来1/20的突变体，并通过组合进一步将其降至原来1/36。 最终，他们将这一改造后的Cas9与更稳定的RNA蛋白结合，研制出新一代编辑器"vPE"，错误率降至原 始版本的约1/60，在不同模式下，错误率仅为1/101至1/543。相关实验已在小鼠和人类细胞中完成。 （文章来源：科技日报） 先导编辑因能直接将缺陷基因修复为正常基因，被视为是治疗多种遗传病的重要手段。但这一过程仍存 在小概率错误，可能带来安全隐患。美国麻省理工学院研究团队17日在《自然》杂志发表论文称，他们 通过改造关键蛋白，大幅降低了先导编辑错误率，向提升基因疗法安全性迈出关键一步。 这项研究提出了一种新的基因编辑方法，它不增加递送难度，也不需要额外步骤，却能实现更精准地编 辑并减少不必要的突变。研究显示，在常用编辑模式下，先导编辑的错误率从平均每7次编辑出错一 次，降低到每101次编辑才出错；在高精度模式下，则从平均122次出错一次降低到543次才出错。 ...

公司财务表现 - 公司营业收入从2021年36.05亿元增至2024年44.53亿元 扣非净利润从2021年3.01亿元增至2024年11.84亿元 [1] - 2025年上半年营业收入24.53亿元 同比增长6.95% 扣非净利润7.23亿元 同比增长6.51% 经营活动现金流净额9.16亿元 同比增长13.76% [2] - 上市10年以来每年收入增速整体保持平缓态势 [2] 研发投入与成果 - 康柏西普研发投入达10亿元 研发周期约10年 [1] - "十四五"期间研发开支合计25.21亿元 [1] - 基因药物研发周期通常10年以上 单款药物研发成本超10亿美元 [7] - 基因药物生产基地预计明年1月投产 将用于基因治疗药物临床研究和商业化生产 [5] 核心产品表现 - 康柏西普自2014年上市以来连续10年保持增长 2025年上半年收入13.45亿元 占总营收54.83% [4] - 在样本医院市场份额稳居第一 多次进入国家医保目录 [4][5] - 创新提出"3+PRN"方案 把年均注射次数压缩至6-8次 [5] - 高浓度剂型KH902-R10已进入Ⅱ期临床 [5] 新产品布局 - 利非司特滴眼液正式获批 成为国内首个以3类新药路径独家上市的利非司特制剂 [5] - 2024年我国干眼药物市场规模约47.9亿元 2020-2024年复合增长率16% [5] - 原研药Xiidra在中国市场尚未上市 [5] 前沿技术进展 - 基因治疗药物KH631进入中国临床Ⅱ期 低剂量首例患者注射后2年内无需补充治疗 [6] - KH658眼用注射液同时获批进入中国和美国临床试验 [6] - KH617获得美国FDA针对胶质母细胞瘤的孤儿药资格认定 目前处于临床Ⅱ期阶段 [7] - 注射用KH815的I期临床试验申请获得澳大利亚批准 成为全球首个进入临床试验的新型双载荷抗体偶联药物 [7][8] 发展战略 - 公司坚持"以市场为先导 以创新为核心 以品质为生命 以人才为根本"的发展理念 [2] - 致力于研发适合大众消费的临床急需药品 [2] - 通过"性价比+治疗便利性"构筑产品护城河 [5] - 未来十年目标实现国际化管线上市 海外市场营收占比显著提升 [1]