基因编辑技术
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济南| 济水之南新满目 大河万里入胸怀
大众日报· 2025-10-20 09:46
城市经济发展与战略定位 - 济南市2024年GDP达到1.35万亿元,全国城市排名第18位,较2020年提升1位并跨越3个千亿台阶 [2] - 被定位为"黄河流域重要的中心城市",是沿黄九省(区)4座万亿级大城市之一,承担强化区域"龙头"角色的责任 [2] - 济南新旧动能转换起步区获批设立,规划面积798平方公里,定位为城市副中心,已初步形成新能源汽车、泛航空、新材料等三条产业链 [1][2] 产业转型与工业发展 - 2024年规模以上工业企业营业收入首次突破1万亿元,2022至2024年间连续跨越三个千亿元台阶,营收和利润年均增长率分别为6.7%和6.8% [2][6] - 产业结构持续优化,2022-2024年规上高技术制造业增加值年均增长10.5%,高新技术产业产值占规上工业总产值比重达59.2% [7] - 前瞻布局"6+6"未来产业,重点发展人工智能、低空经济、量子等领域,拥有430家人工智能企业和58家重点大模型企业 [1][6][7] 科技创新能力 - 2024年高新技术企业数量达7188家,较2020年实现翻倍,科技型中小企业入库9165家 [8] - 技术合同成交额连续6年保持山东省首位,拥有全国重点实验室20家、省实验室3家、省重点实验室126家,均居全省第1位 [8] - 获批全国首个科创金融改革试验区,至2024年6月底科创企业贷款余额达3039.78亿元,较2021年末增长约1941.38亿元 [8] 交通枢纽建设 - "十四五"期间完成重点交通项目投资3725.5亿元,为"十三五"时期的1.44倍 [3] - 高铁运营里程达446公里,高速公路通车里程达899公里,每日约有660趟高铁通往全国366个城市 [3] - 济南机场二期改扩建工程投用后年旅客吞吐量将达5500万人次,货邮52万吨,辐射周边10多个城市、7000万人口 [3] 城市发展与民生改善 - 2020-2024年常住人口增加27万人,每年新增人才超过10万人,人才总量达287.5万人,连续3年获评"中国年度最佳引才城市" [11] - "十四五"期间新建改扩建中小学、幼儿园316所,新增学位23万余个,数量领跑全省 [10] - 截至2024年底建成500平方米以上公园1281个,各类绿道1376公里,PM2.5浓度36微克/立方米创历史最优水平 [11] 重点功能区建设 - 中央商务区入驻金融总部及相关服务企业1万余家,包括50余家省级金融机构和36个世界500强企业项目,获评"中国商务区综合竞争力20强" [3] - 国际医学中心片区开工项目60多个,总开工面积860多万平方米,集聚山东第一医科大学、山东省质子中心等医教研机构 [3] - 高新东区作为济南高新区"三次创业"主战场,目标"十年再造一个新高新" [3]
一文简览之基因编辑
青侨阳光投资交流· 2025-10-15 16:19
投资策略与关注领域 - 青侨阳光基金的投资思路是在大类资产间保持多元分散,但在大类内部寻求相对聚焦 [1] - 基金在美股生科领域的投资兴趣主要集中在siRNA和基因编辑这两类入胞生物科技资产 [2] - 对于国产创新药,基金相对聚焦于能最大化发挥中国创新药产业禀赋优势的工程化抗体领域 [5] - 对于国产创新械,基金优先关注在具备巨大成长空间的新兴赛道里展现突出效率优势的潜在龙头企业 [5] - 对于美股生科,基金主要投资于最具颠覆性成长潜力的入胞生物科技,尤其是已有产品被证明处于主流方向性能曲线顶端的开辟式引领型公司 [5] 基因编辑技术的核心价值与代际演进 - 分子生物学的中心法则(DNA→RNA→PROTEIN)是基因编辑值得关注的最大理由,因为只有针对生命信息最源头的治疗,才最有可能一劳永逸地治愈所有先天遗传相关的疾病 [4] - 基因编辑技术概况起来分为两步:找到目标序列(search)和编辑目标序列(edit),其中更具挑战的是第一步 [8] - 根据找靶标序列方法的不同,基因编辑技术可分为三个代际:第一代锌指核糖核酸酶(ZFN)、第二代转录激活物样效应物核酸酶(TALEN)、第三代成簇的规律间隔的短回文重复序列(CRISPR/Cas) [8][9][10][12] - 从ZFN到TALEN是小踏步升级,而从TALEN到CRISPR/Cas是爆发性跃迁,CRISPR/Cas技术彻底点燃了产业化的狂热期盼 [13][15] - 在CRISPR/Cas编辑内部,根据编辑方式不同,又可分成传统CRISPR/Cas编辑、碱基编辑(BE)和先导编辑(PE)三个技术代际 [16] 主要美股基因编辑公司进展 - CRISPR公司(CRSPO)在体外编辑进度上明显领先,其先发项目CASGEVY(治疗镰刀贫血症SCD和地中海贫血TDT)2023年底获批,2025年第二季度销售额达到3040万美元 [18] - Intellia公司(NTLAO)在体内编辑进度上领先,其针对KLKB1和ATTR靶点的3个适应症(HAE、ATTR-CM、ATTR-PN)均已进入3期临床 [20] - Verve公司(VERVO)主导项目是通过基因编辑破坏肝脏PCSK9基因治疗高脂血症,其将递送载体从普通LNP升级为GalNAc-LNP后,安全性显著提升,0.6mpk剂量下无任何TRSAE [22][23] - Beam公司(BEAMO)是转化自刘如谦实验室的单碱基编辑上市公司,其主导的SCD项目BEAM-101在非头对头比较中,展现出比传统CRISPR/Cas疗法CASGEVY更优的疗效和更快的细胞植入速度 [34] - Prime公司(PRMEO)推进的先导编辑(PE)技术代表了更前沿的编辑理念,其治疗Wilson's Disease的小鼠模型实现了接近90%的编辑率,治疗AATD的全人源化小鼠模型数据优异 [38][39][42] 基因编辑与siRNA的技术路线比较 - 全球生物科技正在进入以入胞生物技术为引领的入胞时代,在众多入胞生物技术中,siRNA和基因编辑是两条重要的竞争路线 [46][47] - 在肝脏场景的基因功能敲除领域,siRNA与基因编辑存在激烈的技术路线竞争,例如在ATTR、AATD和PCSK9靶点上 [47][49][56][57] - 在ATTR适应症上,Intellia的Nex-Z(基因编辑)对TTR的敲低水平(90%以上)显著高于Alnylam的vutrisiran(siRNA,80%出头),但Alnylam最新一代的ALN-TTRsc04(siRNA)将TTR降幅提升至95%以上,再度反超 [50][52] - 在AATD适应症上,基因编辑相比siRNA具备全面竞争优势,因其能从根源上纠正突变基因,一举解决肝脏和肺部问题 [56][59] - 在肝外递送场景上,siRNA凭借其小分子量、可偶联配体实现靶向递送的优势,目前在神经、肌肉、脂肪、肺等组织的递送拓展上进展显著,基因编辑受限于载体难以望其项背 [60][61] 国产基因编辑行业现状与前景 - 国产基因编辑公司的崛起之路相比工程化抗体等领域更为困难与漫长,部分早期公司因方向选择不当(如聚焦RNA编辑、基于AAV进行肌肉递送)而发展受阻 [64][65] - 邦耀生物专注体外编辑造血干细胞和T细胞,其"通用CART治疗自免疾病"的研究证明了该赛道的可行性前景 [66] - 尧唐生物作为后起之秀,较早转向GalNAc-LNP载体,开发了编辑HAO1基因治疗原发性高草酸尿症PH1,并探索了基因编辑的二次给药 [66] - 从供给端看,全球基因编辑仍处技术快速突破早期,技术发源国更容易维持优势,国内在先导编辑(PE)等前沿领域布局较少且效率落后 [67] - 从需求端看,基因编辑主要应用于遗传罕见病,国内支付环境对高价药不友好,医保难以接纳高价药,商保基数仍小 [68] - 长期看,随着海外技术迭代放缓、国内创新能力增强,技术代差有望缩小;同时,支付环境改善以及基因编辑向慢性大病领域拓展,将为国内行业带来发展机遇 [69]
香港贸发局:生物医药产业升级发展,助力大湾区科技创新领先全球
证券时报网· 2025-09-16 22:01
粤港澳大湾区生物医药产业协同发展 - 生物医药已成为粤港澳大湾区创新科技集群中的重要产业,香港正与广东及澳门协同推进该领域的科技创新合作[1] - 广东省政府设下目标,计划在2027年将生物医药与健康产业集群规模从2023年的6640亿元人民币扩大超过50%,达到超过一万亿元人民币,并明确要利用引进港澳资源支持发展[1] - 香港生物医药产业已形成规模企业集群,2023年在港相关企业达3020家,相比2013年的2340家显著增加[1] 香港生物医药产业融资与市场地位 - 香港作为国际金融中心,为医疗保健行业提供多元融资渠道,截至2025年6月30日,在港上市的医疗保健行业总市值达4410亿美元,占香港上市公司总市值约8.1%,是2017年底1440亿美元的3倍[2] - 截至2025年中,已有73家按照18A制度上市的生物科技公司在港上市,总共融资160亿美元[2] - 世界知识产权组织公布《2025年全球创新指数》百强创新集群,"深圳-香港-广州"集群跃升至全球排名第一,生物技术是其中重要发展领域[2] 香港的科研能力与产业生态 - 香港利用其技术优势帮助合作企业开拓市场,其先进的临床试验能力及数据获美国FDA、欧洲EMA及中国国家药监局等国际机构认可[2] - 香港多家医疗机构包括玛丽医院、威尔斯亲王医院等获得国家药监局临床试验资格认证,使香港成为拓展全球生物医药业务的理想地点[2] - 在港生物技术与健康科技初创企业数量从2018年的110家大幅增加至2024年的510家,占香港总初创企业比例从4%上升至11%,业务涵盖新药研发、基因编辑、医疗器械及精准医疗等前沿领域[3]
晚报 | 9月4日主题前瞻
选股宝· 2025-09-03 22:38
清洁机器人 - 上半年全球智能家居清洁机器人市场出货1535.2万台 同比增长33% [1] - 割草机器人出货234.3万台 同比增长327.2% 擦窗机器人出货80.9万台 同比增长52.1% [1] - 2025年全球市场出货预计3210万台 同比增长28.2% 2028年五年复合增长率达26% [1] 电力 - 浙江省新能源上网电价市场化改革实施方案提出风电光伏上网电量全部进入电力市场 [1] - 存量项目机制电价明确为0.4153元/千瓦时 增量项目实行机制电价竞价原则 [1] - 电力市场交易运营关键能力包括天气电价负荷市场需求的高精度预测和优化报价出力 [2] 脑机接口 - 上交所举办脑机接口主题未来产业沙龙 6家上市公司及12家产业链企业出席 [2] - 脑机接口技术分侵入式和非侵入式两大路线 应用涵盖医疗教育消费智能驾驶等领域 [2] - 潜在市场空间超过千亿美元 [2] 基因编辑 - 中科院研发新型染色体水平大片段DNA精准操纵技术PCE 实现千碱基到兆碱基级别编辑 [3] - 基因编辑技术可精准插入删除或替换基因序列 修复基因突变引起的疾病 [3] - 我国将基因编辑技术纳入十四五生物医药发展规划 推动创新疗法研发 [3] 黄金 - 世界黄金协会计划明年试点数字黄金形式 可能改变9000亿美元伦敦实物黄金市场生态 [4] - 数字黄金降低投资门槛 打破地域限制 实现全球化资产配置和低成本高效交易 [4] - 数字化后黄金可用于保证金要求和抵押品 从避险资产升级为金融基础设施 [4] 行业动态 - 富时中国A50指数纳入百济神州新易盛药明康德中际旭创 [5] - 重庆追加1.35亿元预算用于2025年10月汽车及电动自行车以旧换新补贴 [5] - 浙江新能源增量项目2025年第一次竞价申报电价不高于0.393元/kWh [7] 企业新闻 - 苹果预计2027年推出Vision Air 售价预估降逾50% [7] - 亿纬锂能全固态电池龙泉二号下线 面向人形机器人低空飞行器及AI领域 [7] - 优必选获得2.5亿元具身智能人形机器人产品及解决方案采购合同 [7] - 蚂蚁入股昕原半导体等企业 加快芯片布局 [7] 板块题材 - 数据中心储能需求有望高速增长 涉及股票002514 002150 002796 688411 300827 [9] - 国产芯片板块受台积电撤销在陆半导体工厂关键设备豁免影响 涉及股票300801 603163 [9] - 国际金价刷新历史新高 黄金板块涉及股票201069 600697 [10] - 固态电池行业多个大会将举办 龙头指引设备订单爆发 涉及股票603051 300801 688411 [10] - 机器人板块因宇树科技上市计划及特斯拉宏图计划4发布受关注 涉及股票002975 002547 603275 002067 600376 001380 [10] - 生物医药板块受国资委要求加快发展中央企业产业推动 涉及股票600721 603367 600079 [10] - 2025年暑期档电影总票房119.66亿元 同比增长2.76% 影视板块涉及股票601929 600715 002905 [10] - 东数西算/算力板块因阿里维持3800亿资本开支目标不变受关注 涉及股票002871 [11] - 大消费板块受国务院加快培育服务消费新型消费等新增长点推动 涉及股票603839 002269 [11] - 光通信板块受英伟达CFO预计2030年AI基建支出达3-4万亿美元推动 涉及股票201869 [11] - 光伏玻璃企业9月新单报价拟上调 光伏板块涉及股票300092 600358 603843 [11]
糖尿病患者福音,基因编辑恢复自主胰岛素生产
选股宝· 2025-08-17 23:29
基因编辑疗法临床突破 - 在首次用于人体的基因编辑临床试验中,一名长期1型糖尿病患者通过移植基因改造的胰岛细胞,成功恢复了自主胰岛素生产能力[1] - 该技术目前处于概念验证阶段,但首次证明基因编辑技术可使异体细胞在不依赖免疫抑制的情况下长期存活[1] - 该疗法未来若推广,有望彻底改变1型糖尿病管理模式,使患者摆脱每日多次胰岛素注射和频繁血糖监测的负担[1] 基因编辑技术发展趋势 - 以CRISPR为首的基因治疗技术快速发展,使得治疗安全性提高[1] - 基因治疗的适应症范围已从最初的单基因遗传病扩大到6000多种疾病[1] - 基因编辑技术在人类基因治疗的应用及普及已是大势所趋,其商业价值不容小觑[1] A股市场相关公司 - A股相关概念股主要包括贝瑞基因、冠昊生物等[2]
基因编辑:改写生命密码的“神笔”(知与不知)
人民日报海外版· 2025-07-10 10:22
基因编辑技术概述 - 基因编辑技术是对特定基因进行删除、插入或替换的定向改造技术,如同"分子剪刀"精准修改生命密码[2] - 人体基因组包含30亿个碱基对,基因编辑可快速定位并修改特定片段[2] - 与转基因技术不同,基因编辑是对生物自身基因的精准修改而非随机导入外源基因[3] 技术发展历程 - 2012年CRISPR技术诞生,具备操作简便、成本低的优势,降低技术门槛[4] - 碱基编辑技术可精确替换单个碱基,适用于单碱基突变遗传病治疗[4] - 引导编辑技术实现小段DNA精确修改,逆转座子技术可整合大段DNA[5] 医学应用场景 - CRISPR技术已用于地中海贫血症治疗,通过编辑造血干细胞恢复血红蛋白表达[5] - CAR-T疗法结合基因编辑改造T细胞,增强对抗癌细胞能力[5] - 通过编辑小鼠基因模拟复杂疾病,加速新药研发进程[6] 农业与工业应用 - 我国培育出抗镉超级稻和抗稻瘟病水稻品种[6] - 基因编辑酵母提升生物燃料生产效率,推动绿色产业发展[6] - 编辑微生物基因缩短稀缺药物生产周期并降低成本[6] 技术伦理与监管 - 生殖细胞编辑可能永久改变人类基因池,存在脱靶效应风险[7] - 国际社会优先发展非遗传性体细胞编辑,禁止生殖细胞临床应用[7] - 中国2024年发布《人类基因组编辑研究伦理指引》规范技术发展[8]
继诺华(NVS.US)后,罗氏(RHHBY.US)官宣500亿美元在美投资
智通财经· 2025-04-22 15:00
投资计划概述 - 公司计划未来五年在美国市场追加500亿美元投资 [1] - 投资规模较诺华制药230亿美元计划超出一倍以上 [1] - 投资将创造逾12000个直接就业岗位 其中6500个为基建相关岗位 另有1000个来自新工厂建设和产能扩建 [1] 战略布局与产业升级 - 投资涵盖印第安纳州 宾夕法尼亚州 马萨诸塞州和加利福尼亚州的研发基地建设及生产设施扩建 [1] - 形成覆盖生物制剂 基因疗法等前沿领域的全产业链布局 [1] - 美国子公司将从药品净进口国转变为净出口国 实现本土供应链战略升级 [1][2] 技术研发重点 - 500亿美元投资将重点投向下一代癌症免疫疗法 基因编辑技术等尖端领域 [1] - 通过新建研发基地和智能工厂强化本土医药产业国际竞争力 [2] - 确保美国继续保持全球生物医药创新领先地位 [1] 行业影响分析 - 跨国药企密集投资显示美国市场在全球生物医药版图中的战略价值持续强化 [2] - 投资计划为应对"美国优先"关税政策推出的重大本土化举措 [1] - 制药行业出现"双响炮"式投资趋势 继诺华后罗氏成为第二家宣布大规模投资的企业 [1]
关税战后为什么投医药
雪球· 2025-04-11 15:56
医药行业战略价值 - 医药行业尤其是创新药成为中国最具战略价值的投资方向之一,受益于国内政策红利和老龄化需求,并在全球医药产业链中展现中国创新实力 [1] - "健康中国2030"战略要求到2030年健康服务业总规模达16万亿元,医药研发投入强度超过发达国家水平 [1] - 2024年政府工作报告将生物医药列为"加快发展新质生产力"重点领域,财政支持力度加大 [1] - 《"十四五"生物经济发展规划》明确2025年生物经济规模达22万亿元,其中生物医药占比超40% [1] 政策与市场动态 - 医保谈判动态调整,2024年新增CAR-T、ADC药物纳入医保,加速创新药商业化 [1] - 医保谈判和集采常态化倒逼行业从低端仿制药向创新药转型,长期利好研发型企业 [1] - 药监局加入ICH后审评审批提速,2023年国产创新药平均获批周期缩短至6.2年,较2018年减少3年 [2] - 2024年新增7款抗癌药纳入医保,价格降幅收窄至40%,保护创新回报 [2] 供应链与国产替代 - 中国在高端医药如抗癌药、疫苗、基因编辑技术存在对进口的依赖,供应链自主可控迫在眉睫 [2] - 2023年中国医药进口依存度仍达35%,高端设备、原料药、生物制剂依赖欧美,关税战后加速国产替代 [2] - 2024年《医药工业高质量发展行动计划》提出2025年创新药占比提升至40%(2023年仅25%),高端医疗器械国产化率突破70%(2023年约50%) [2] 行业增长驱动因素 - 中国60岁以上人口占比2024年突破21%,2035年将达30%,慢性病用药、肿瘤药、康复器械需求激增 [2] - 人均医疗支出增速超GDP,2023年人均医疗支出6200元(仅为美国的1/6),2025年预计突破8000元 [2] - 中国癌症新发病例占全球24%(2023年GLOBOCAN数据),患者招募速度是美国的3倍,推动PD-1等药物研发成本降低50% [3] 创新药国际化进展 - 2023年中国创新药海外授权交易额超400亿美元(2021年仅150亿),2024年突破500亿美元 [3] - 典型案例:百济神州2024年PD-1欧洲上市首年预计销售5亿美元,科伦博泰2023年ADC授权默沙东首付款13.6亿+里程碑93亿,恒瑞医药2024年PARP抑制剂出海东南亚 [3] - 2025年中国创新药全球市场份额将从5%提升至10%,创新药出海收入占比从2023年8%提升至2025年20% [3][4] 研发与成本优势 - 中国临床实验成本仅为美国的30%-50%,推动本土药企研发周期缩短(如信达生物PD-1从立项到上市仅用5年) [3] - 中国CXO企业承接全球33%的研发外包(2024年Q1数据),药明康德临床前研究报价比Lonza低40% [4] - 药明生物2024年建成全球最大生物药产能,可同时生产100+临床阶段药物,"一体化服务"模式成熟 [4] 技术创新与专利 - 生物医药领域PCT专利申请量保持15%年增长,未来几年将诞生3-5家千亿市值的全球性Biotech企业 [4]