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基因编辑技术
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糖尿病患者福音,基因编辑恢复自主胰岛素生产
选股宝· 2025-08-17 23:29
*免责声明:文章内容仅供参考,不构成投资建议 *风险提示:股市有风险,入市需谨慎 A股相关概念股主要有贝瑞基因、冠昊生物等。 据中证报报道,在用于人体的首次基因编辑临床试验中,一名长期患有1型糖尿病的男子成功移植经过 基因改造的胰岛细胞,恢复了自主胰岛素生产能力。该技术尽管仍处于概念验证阶段,但成果首次证 明,基因编辑技术可让异体细胞在不依赖免疫抑制的情况下长期存活。这一疗法若未来得以推广,有望 彻底改变1型糖尿病的管理模式,使患者摆脱每日多次胰岛素注射和频繁血糖监测的负担。 中证报指出,近年来,以CRISPR基因编辑技术为首的相关基因治疗技术快速发展,使得基因治疗更加 安全,适应症范围由最初用于单基因遗传性疾病的治疗扩大到6000多种疾病,基因编辑技术在人类基因 治疗的应用及普及已是大势所趋,随着更深入的研究和发展,其商业价值不容小觑。 ...
基因编辑:改写生命密码的“神笔”(知与不知)
人民日报海外版· 2025-07-10 10:22
基因编辑技术概述 - 基因编辑技术是对特定基因进行删除、插入或替换的定向改造技术,如同"分子剪刀"精准修改生命密码[2] - 人体基因组包含30亿个碱基对,基因编辑可快速定位并修改特定片段[2] - 与转基因技术不同,基因编辑是对生物自身基因的精准修改而非随机导入外源基因[3] 技术发展历程 - 2012年CRISPR技术诞生,具备操作简便、成本低的优势,降低技术门槛[4] - 碱基编辑技术可精确替换单个碱基,适用于单碱基突变遗传病治疗[4] - 引导编辑技术实现小段DNA精确修改,逆转座子技术可整合大段DNA[5] 医学应用场景 - CRISPR技术已用于地中海贫血症治疗,通过编辑造血干细胞恢复血红蛋白表达[5] - CAR-T疗法结合基因编辑改造T细胞,增强对抗癌细胞能力[5] - 通过编辑小鼠基因模拟复杂疾病,加速新药研发进程[6] 农业与工业应用 - 我国培育出抗镉超级稻和抗稻瘟病水稻品种[6] - 基因编辑酵母提升生物燃料生产效率,推动绿色产业发展[6] - 编辑微生物基因缩短稀缺药物生产周期并降低成本[6] 技术伦理与监管 - 生殖细胞编辑可能永久改变人类基因池,存在脱靶效应风险[7] - 国际社会优先发展非遗传性体细胞编辑,禁止生殖细胞临床应用[7] - 中国2024年发布《人类基因组编辑研究伦理指引》规范技术发展[8]
继诺华(NVS.US)后,罗氏(RHHBY.US)官宣500亿美元在美投资
智通财经· 2025-04-22 15:00
投资计划概述 - 公司计划未来五年在美国市场追加500亿美元投资 [1] - 投资规模较诺华制药230亿美元计划超出一倍以上 [1] - 投资将创造逾12000个直接就业岗位 其中6500个为基建相关岗位 另有1000个来自新工厂建设和产能扩建 [1] 战略布局与产业升级 - 投资涵盖印第安纳州 宾夕法尼亚州 马萨诸塞州和加利福尼亚州的研发基地建设及生产设施扩建 [1] - 形成覆盖生物制剂 基因疗法等前沿领域的全产业链布局 [1] - 美国子公司将从药品净进口国转变为净出口国 实现本土供应链战略升级 [1][2] 技术研发重点 - 500亿美元投资将重点投向下一代癌症免疫疗法 基因编辑技术等尖端领域 [1] - 通过新建研发基地和智能工厂强化本土医药产业国际竞争力 [2] - 确保美国继续保持全球生物医药创新领先地位 [1] 行业影响分析 - 跨国药企密集投资显示美国市场在全球生物医药版图中的战略价值持续强化 [2] - 投资计划为应对"美国优先"关税政策推出的重大本土化举措 [1] - 制药行业出现"双响炮"式投资趋势 继诺华后罗氏成为第二家宣布大规模投资的企业 [1]
关税战后为什么投医药
雪球· 2025-04-11 15:56
医药行业战略价值 - 医药行业尤其是创新药成为中国最具战略价值的投资方向之一,受益于国内政策红利和老龄化需求,并在全球医药产业链中展现中国创新实力 [1] - "健康中国2030"战略要求到2030年健康服务业总规模达16万亿元,医药研发投入强度超过发达国家水平 [1] - 2024年政府工作报告将生物医药列为"加快发展新质生产力"重点领域,财政支持力度加大 [1] - 《"十四五"生物经济发展规划》明确2025年生物经济规模达22万亿元,其中生物医药占比超40% [1] 政策与市场动态 - 医保谈判动态调整,2024年新增CAR-T、ADC药物纳入医保,加速创新药商业化 [1] - 医保谈判和集采常态化倒逼行业从低端仿制药向创新药转型,长期利好研发型企业 [1] - 药监局加入ICH后审评审批提速,2023年国产创新药平均获批周期缩短至6.2年,较2018年减少3年 [2] - 2024年新增7款抗癌药纳入医保,价格降幅收窄至40%,保护创新回报 [2] 供应链与国产替代 - 中国在高端医药如抗癌药、疫苗、基因编辑技术存在对进口的依赖,供应链自主可控迫在眉睫 [2] - 2023年中国医药进口依存度仍达35%,高端设备、原料药、生物制剂依赖欧美,关税战后加速国产替代 [2] - 2024年《医药工业高质量发展行动计划》提出2025年创新药占比提升至40%(2023年仅25%),高端医疗器械国产化率突破70%(2023年约50%) [2] 行业增长驱动因素 - 中国60岁以上人口占比2024年突破21%,2035年将达30%,慢性病用药、肿瘤药、康复器械需求激增 [2] - 人均医疗支出增速超GDP,2023年人均医疗支出6200元(仅为美国的1/6),2025年预计突破8000元 [2] - 中国癌症新发病例占全球24%(2023年GLOBOCAN数据),患者招募速度是美国的3倍,推动PD-1等药物研发成本降低50% [3] 创新药国际化进展 - 2023年中国创新药海外授权交易额超400亿美元(2021年仅150亿),2024年突破500亿美元 [3] - 典型案例:百济神州2024年PD-1欧洲上市首年预计销售5亿美元,科伦博泰2023年ADC授权默沙东首付款13.6亿+里程碑93亿,恒瑞医药2024年PARP抑制剂出海东南亚 [3] - 2025年中国创新药全球市场份额将从5%提升至10%,创新药出海收入占比从2023年8%提升至2025年20% [3][4] 研发与成本优势 - 中国临床实验成本仅为美国的30%-50%,推动本土药企研发周期缩短(如信达生物PD-1从立项到上市仅用5年) [3] - 中国CXO企业承接全球33%的研发外包(2024年Q1数据),药明康德临床前研究报价比Lonza低40% [4] - 药明生物2024年建成全球最大生物药产能,可同时生产100+临床阶段药物,"一体化服务"模式成熟 [4] 技术创新与专利 - 生物医药领域PCT专利申请量保持15%年增长,未来几年将诞生3-5家千亿市值的全球性Biotech企业 [4]