再生医学技术突破 - 京都大学研究团队成功将皮肤细胞逆转回全能干细胞状态并诱导分化为神经元细胞 已植入7名患者体内并开始发挥作用 [1] - 2006年山中伸弥团队实现皮肤细胞重编程为诱导性多能干细胞 该技术可分化成体内任何组织 获2012年诺贝尔奖 [1] - 2023年日本初创公司将诱导性多能干细胞重编程为心肌细胞并直接注射到患者心脏 目前正从临床阶段向市场扩张 [2] - 另一家初创公司培育出超薄心肌片覆盖在受损心脏组织上 已有8名患者接受治疗且症状较轻无恶化 [2] 政府政策支持 - 日本政府持续增加对生命科学领域的补贴和拨款 支持大学实验室和初创企业 [2] - 2013年安倍晋三提出创建"健康长寿社会"国家战略 将再生医学列为关键领域 [2] - 2014年4月日本政府为诱导性多能干细胞疗法临床应用开辟快速审批通道 [2] 临床应用进展 - 2015年日本科学家用诱导性多能干细胞技术培养视网膜细胞并成功移植给老年患者 [2] - 2023年心肌细胞注射疗法和心肌片移植技术均进入临床阶段 分别治疗7名和8名患者 [2] - 2024年4月再生医学获得日本监管机构正式批准 [3] 行业发展现状 - 日本正从分子层面推动医学革命 试图通过再生医学解决人口老龄化和经济萎缩问题 [1] - 行业已从基础研究阶段进入临床应用阶段 形成大学实验室与初创企业协同创新格局 [2] - 目前存在监管审批速度与科学严谨性的争议 包括诺贝尔得主在内的学者呼吁谨慎推进 [3]

福泰制药（VRTX）干细胞疗法Zimislecel（VX-880）数据 - 公司针对1型糖尿病的干细胞疗法Zimislecel（VX-880）展示正面数据 [1]

报告行业投资评级 未提及相关内容 报告的核心观点 - 干细胞疗法凭借多向分化潜能和自我更新能力，在再生医学、疾病治疗等领域展现潜力，为多种难治性疾病提供新希望，成为生物医药领域重要发展方向 [2] - 2025年中美进入干细胞疗法商业化关键阶段，随着国内扶持和监管政策推进，多地开展先行先试，为商业化探索多元化可能 [2] - 国内企业研发活跃，逐步进入收获期，相关上市公司有中源协和、九芝堂、天士力等 [2] 根据相关目录分别进行总结 干细胞基础 - 细胞治疗产品指经体外操作制备的人源活细胞产品，干细胞具备多向分化潜能和自我更新能力，按分化潜能和发育阶段有不同分类 [5] - 全能干细胞中胚胎干细胞因伦理等问题少用于转化研究，人诱导多能干细胞有临床潜力；多能干细胞中造血干细胞用于血液疾病治疗，间充质干细胞是主要种子细胞来源之一 [8] - 临床转化研究主要采用骨髓、脐带、脂肪来源的间充质干细胞，其作用机理包括免疫调节和组织修复 [8][11] 市场规模 - 据预测，2025 - 2030年全球干细胞疗法市场规模将从170亿美元增长至330亿美元（CAGR 14%），2025 - 2026年中国干细胞医疗产业市场规模将从298亿元增长至325亿元 [2][12][15] 监管政策 - 全球细胞治疗产品与临床应用主要有按药品监管和“双轨制”两种路径，国际上通行按药品监管模式 [19] - 中国监管始于2015年，明确按药品管理，产业方向明晰，不同地区监管政策有差异 [20][22] 获批药品 - 韩国、日本审评政策相对宽松，获批MSCs药物数量较多，美国2024年12月、中国2025年1月分别批准首款MSCs药品 [23] 全球研发进展 - 截至2025年5月，全球MSCs临床试验近600个，集中于中国、美国，临床研发适应症集中在新冠、GVHD等 [30] - 美国MSCs主要玩家探索神经退行性疾病、心脑血管等适应症，部分海外临床有有效性数据 [31][34][38] 干细胞疗法迭代方向 - 诱导多能干细胞可由成熟体细胞重编程获得，规避伦理风险，增殖能力强，但有安全性问题和高昂制备成本 [41] - Clinicaltrials.gov记录的iPSC相关临床研究涉及NK、T、MSC细胞，癌症相关临床主要与已上市抗体联用 [44] 国内研发进展 - 2025年1月2日，国内首款MSCs药物艾米迈托赛注射液获批，II期临床显示其有效性 [46][47] - 国内有6项MSCs药物处于III期临床，II期进展较快的有牙周炎、肺泡蛋白沉积症等适应症 [50][51] 国内商业化进展 - 2025年1月药监局批准国内首款干细胞药品，海南博鳌等地开展先行先试并公开定价 [57] 相关上市公司 - 中源协和业务分精准预防、精准诊断、细胞治疗三个板块，VUM02治疗特发性肺纤维化完成入组，慢性牙周炎II期临床数据有望2H25读出 [60] - 九芝堂国资入主后经营恢复正轨，干细胞管线逐步进入收获期，开展3个临床试验 [64] - 天士力与华润三九融合，拥有2个干细胞管线，分别获批开展心力衰竭和急性缺血性脑卒中临床 [68]

以下文章来源于RimeData 来觅数据 ，作者来觅研究院 RimeData 来觅数据 . 全面的一级市场数据平台 导读：4月1日，国家卫生健康委员会发布《国家重点研发计划2025年度项目申报指南》，重磅推出五大重点专项。其中"干细胞研究与器官 修复"专项引发社会广泛关注，标志着我国正式将干细胞治疗纳入国家战略层面。近年来，干细胞疗法在治疗多种疾病方面展现出巨大潜 力，从神经系统疾病到心血管疾病，再到糖尿病等领域，都取得了令人瞩目的进展。全球范围内干细胞疗法的临床试验数量持续增加。干 细胞疗法作为创新疗法热门领域之一，近年来持续获得海内外产业及资本的关注。 01 干细胞疗法 干细胞疗法是一种利用干细胞特性来治疗疾病或修复受损组织的医疗技术，它利用干细胞的自我更新和多向分化潜能，通过将干细胞移植或诱导 分化为特定细胞类型，来修复受损组织、替代细胞或调节机体功能，从而治疗多种疾病。截至2024年12月，全球范围内已经批准或完成了116项 干细胞疗法临床试验，覆盖了帕金森病、糖尿病、癫痫、心脏病以及癌症等多种重大疾病。 干细胞有很多不同的分类方法，按发育阶段划分，可分为胚胎干细胞（ESCs）、成体干细胞（ASCs） ...

报告行业投资评级 - 强于大市（维持评级） [6] 报告的核心观点 - 本周A股跑赢大盘，港股跑输，原料药和中药板块表现相对较强，预计主要系新消费抗衰老 - 麦角硫因主题和新冠感染成门急诊流感样病例就诊量首位的热度较高 [4] - 虽短期创新药有所调整，但仍看多创新药方向，其为医药板块中产业趋势最明确的方向 [4] - 中长期持续看好创新 + 复苏 + 政策三大主线，本周建议关注组合为再鼎医药、亿帆医药等，五月建议关注组合为康方生物、信达生物等 [5] 根据相关目录分别进行总结 建议关注医药组合上周表现 - 上周周度建议关注组合算数平均后跑赢医药指数2.8个点，跑赢大盘指数3.1个点；月度建议关注组合算术平均后跑输医药指数2.1个点，跑输大盘指数1.8个点 [12][13] 干细胞：产业政策明确，多个适应症迎来关键进展 中国再生医学达到世界前列水平，产业政策明确，迎来黄金发展期 - 干细胞治疗是有效的外源性补充干细胞的治疗手段，可提升机体再生能力，帮助机体损伤修复，间充质干细胞/基质细胞可引发抗炎级联反应 [17] - 2025年1月7日，干细胞疗法被评为“十大突破性技术”之一，其正从实验室走向临床，在政策、资本和技术加持下迎来快速发展黄金时期 [17] - 国家大力支持干细胞临床转化，CDE频出细胞治疗指导原则，多部政策文件助力干细胞药物上市工作 [20] - 2025年1月2日，中国首款获批上市的干细胞疗法艾米迈托赛注射液上市，标志国内干细胞疗法商业化重要突破 [23] - 2025年3月22日，博鳌乐城干细胞大会公布首批通过评审的三大项目，首次公布干细胞治疗价格收费标准等，标志中国干细胞治疗迈入规范化时代 [24] 国内国外多个适应症迎来关键进展，有望今年读出关键数据 - I型糖尿病：Vertex公司的VX - 880在1/2期临床试验疗效与安全性较好，预计2025年6月更新2期临床随访结果，2025年完成约50名患者招募和给药，2026年向美国FDA提交BLA [7][27][28] - 心力衰竭：间充质干细胞可能改善心肌灌注和收缩力，逆转心脏和全身内皮功能障碍；Mesoblast公司3期研究显示治疗可降低患者相关风险，其计划与美国FDA讨论REVASCOR在HFrEF适应症的监管批准上市 [32][33][39] - 脑卒中：干细胞可修复受损神经组织，用于脑卒中治疗研究；一项研究显示静脉输注MSC治疗慢性中风安全且有效；九芝堂美科it - hMSC的2a期于2024年2月已启动患者招募 [44][45][49] - 自身免疫性肺泡蛋白沉积症：九芝堂美科主导的干细胞产品的2a期临床试验已完成入组，正处于随访阶段 [51] - 慢性牙周炎：中源协和的人牙髓间充质干细胞注射液治疗慢性牙周炎项目的II期临床2024年已完成入组，正在数据随访阶段 [7] - 膝骨关节炎：思比曼生物科技的异体人源脂肪间充质干细胞注射液（AlloJoin）治疗膝骨关节炎的关键性3期临床试验2025年4月完成了首例受试者入组 [7][58] 医药板块周行情回顾及热点跟踪（2025.5.12 - 2025.5.16） A股医药板块本周行情 - 本周中信医药指数上涨1.4%，跑赢沪深300指数0.3pct，2025年初至今上涨2.7%，跑赢沪深300指数3.9pct [61] - 医药子板块中化学原料药涨幅2.79%领先，医药整体涨幅1.38% [64] - 截至2025年5月16日，医药板块整体估值为26.64，环比提升0.34，相对同花顺全A（除金融、石油石化）的估值溢价率为23.38%，环比提升0.89pct [69] - 本周中信医药板块合计成交额为3599.8亿元，占A股整体成交额的5.7%，较上个交易周期提升22.8% [74] - 本周中信医药板块473支个股中325支上涨，涨幅前五为拓新药业、ST交昂等 [75] - 本周医药生物行业13公司发生大宗交易，成交总金额为4.6亿元，成交前五为特宝生物、益方生物等 [82] 下周医药板块新股事件及已上市新股行情跟踪 - 下周医药行业新股为威高血净 [83] 港股医药本周行情 - 本周恒生医疗保健指数上涨0.6%，较恒生指数跑输1.5pct；2025年初至今上涨25%，较恒生指数跑赢8.6pct [87] - 本周恒生医疗保健212支个股中95支上涨，涨幅前五为莲和医疗、大健康国际等 [88]

Andrew Cassy一直供职于一家电信研究部门，直到2010年被诊断出患有帕金森病，迫使他提前退休。他逐渐 认为这种病是一个工程学问题，出于好奇，他决定自愿参加临床试验。 他说："我有时间，这能为了解这种疾病和找到好的治疗方法带来点价值。" 2024年，他被纳入了一项激进的试验项目。那年十月，瑞典隆德的外科医生将来自人类胚胎干细胞 （embryonic stem cells，ES细胞）的神经元植入他的大脑。医生希望这些神经元能替换他的一些受损组织。 这项研究是100多项临床试验之一，这些试验旨在探索干细胞在衰弱性或危及生命的疾病（包括癌症、糖尿 病、癫痫、心力衰竭和一些眼科疾病）中替代或补充组织的潜力。这与许多非法诊所兜售的未经批准的疗法 不同，后者使用的干细胞类型并不能转化为新的组织。 所有的这类试验规模都很小，主要关注安全性。而且试验仍然存在重大挑战，包括确定哪些细胞适合哪些目 的，以及研究如何绕过对免疫抑制药物的需求——这些药物可以阻止身体排斥植入的细胞，但会增加感染的 风险。 尽管如此，这一系列临床研究标志着干细胞疗法的一个转折点。经过数十年的深入研究，不时引发伦理和政 治争议，干细胞用于组织再生 ...

融资动态 - 公司完成数千万天使轮融资 资金将用于基因编辑细胞疗法研发与产业化进程[1] - 融资重点支持精准抗衰、糖尿病等慢性病治疗领域的临床应用[1] 公司背景 - 公司成立于2015年 创始团队由国内外顶尖生命科学和临床医学专家组成[1] - 团队深耕细胞研究及基因治疗领域十余年 取得多项突破性科研成果[1] 技术布局 - 采用"细胞+基因"双核驱动技术 构建覆盖全生命周期的精准医疗生态[3] - 精准抗衰领域：开展细胞制备、免疫细胞存储等服务 提供个性化抗衰方案[3] - 慢性病治疗领域：推进干细胞疗法在糖尿病、心血管疾病等重大慢性病中的应用[3] - 肿瘤治疗领域：聚焦基因重编程细胞技术 开发NK细胞及多能干细胞产品[3] 质量体系 - 细胞来源安全 免疫原性低 无潜在传染疾病和诱发癌变风险[4] - 细胞存储于国家权威机构 采用全球顶级存储设备[4] - 配备GMP药品级别独立实验室 拥有无菌操作环境和自动化培养系统[4] 发展规划 - 重点拓展干细胞疗法在精准抗衰和慢性病治疗中的应用场景[4] - 持续深耕精准医疗赛道 推动细胞治疗技术产业化发展[4]

融资与资金用途 - 公司完成数千万天使轮融资 资金将用于基因编辑细胞疗法领域的研发与产业化进程 重点支持精准抗衰和糖尿病等慢性病治疗领域的临床应用 [1] - 本轮融资将加速创新疗法从实验室研究迈向临床应用的步伐 推动"细胞+基因"技术在临床应用中的创新突破 [4] 公司背景与技术优势 - 公司创立于2015年 创始团队由国内外顶尖生命科学和临床医学专家组成 深耕细胞研究及基因治疗领域十余年 取得多项突破性科研成果 [1] - 依托"细胞+基因"双核驱动 构建覆盖全生命周期的精准医疗生态 包括精准抗衰 慢性病治疗和肿瘤治疗三大领域 [1][2] - 拥有自主开发的"多能干细胞定向分化+基因编辑"双技术平台 探索利用干细胞疗法修复受损胰岛细胞 恢复胰岛素分泌功能 全球糖尿病患病人数已超5 37亿（IDF 2023数据） [3] 核心业务领域 精准抗衰 - 基于全球领先的细胞技术研究和产业化平台 提供细胞制备 免疫细胞存储等服务 为客户提供个性化抗衰解决方案 [1] - 提供专业免疫细胞冻存服务 -196℃超低温气相液氮环境存储 确保细胞活性 存储的年轻活力细胞可用于疾病治疗 抗衰老 保健等领域 [3] 慢性病治疗 - 积极推进干细胞疗法在糖尿病 心血管疾病 神经系统疾病等重大慢性病治疗中的应用 与临床机构合作开展疗效评价 确保治疗安全性与持久性 [1] - 干细胞被医学界誉为"万能细胞" 在疾病治疗和组织修复方面具有巨大潜力 [3] 肿瘤治疗 - 聚焦基因重编程细胞技术 构建完整肿瘤细胞治疗体系 涵盖个性化细胞库建立 免疫细胞和干细胞分化制备 以及基因修饰构建工程化细胞株技术 [2] - 开发极高纯度自然杀伤细胞（NK细胞）及多能干细胞产品 为肿瘤治疗提供新方向 [2] 研发与质控体系 - 拥有严格质量控制体系 细胞来源安全 免疫原性低 无潜在传染疾病和诱发癌变风险 细胞存储于国家权威机构 采用全球顶级存储设备 [4] - 配备GMP药品级别独立实验室 拥有全球顶尖研发 生产和质检设备 无菌操作环境以及自动化 封闭式细胞培养系统 [4] - 建立细胞治疗临床疗效评价体系 通过多维度指标综合评估疗效 安全性 持久性和患者反应 [4] 未来发展规划 - 重点拓展干细胞疗法在精准抗衰和慢性病治疗中的应用场景 持续深耕精准医疗赛道 推动细胞治疗技术产业化发展 [4] - 形成"研发-生产-临床-服务"全产业链闭环 通过细胞重塑和基因解码双重赋能 为患者提供个性化 精准化治疗方案 [5]