抗癌药物逆转阿尔茨海默病 - 研究分析了阿尔茨海默病如何改变人类大脑神经元和神经胶质细胞的基因表达，并筛选了能够逆转这些基因表达变化的候选药物 [7] - 通过分析大量电子病历，找到能够降低阿尔茨海默病风险的候选药物，发现了两种已获得FDA批准的抗癌药物——来曲唑和伊立替康 [7] - 这两种药物联合使用，在同时存在Aβ蛋白和tau蛋白沉积的阿尔茨海默病小鼠模型中，显著改善了记忆能力并减少了阿尔茨海默病相关病理表现 [7] 调控关节软骨稳态与再生的软骨祖细胞 - 首次发现了对机械力刺激敏感的Procr+软骨祖细胞，证明其对成体关节软骨稳态维持至关重要，并在关节损伤后显著促进软骨细胞再生 [12] - 证明了在生理和病理条件下，Piezo1能够感知机械力刺激从而激活Procr+细胞 [12] - 纯化的Procr+浅表层细胞在体内移植后能有效修复关节软骨缺损，是治疗骨关节炎等膝关节疾病的有前景且可靠的细胞来源 [12] 先导编辑治疗儿童交替性偏瘫 - 首次在动物体内利用先导编辑技术治疗神经系统障碍，修复了两种最常见的ATP1A3基因突变类型 [17] - 恢复了Na+/K+ ATP酶活性，显著改善了阵发性发作、运动缺陷和认知缺陷等临床表型，并显著延长了寿命 [17] - 先导编辑可作为儿童交替性偏瘫（AHC）的一种一次性治疗方法，也证明了先导编辑能够在体内修复神经系统障碍 [17] RNA-蛋白质互作研究新技术 - 开发了一种RNA结合蛋白靶标鉴定技术——SPIDR，能够同时对数十种RNA结合蛋白的结合位点进行分析 [21] - SPIDR能够识别多种RBP类别的精确单核苷酸结合位点，发现了LARP1与18S rRNA之间的相互作用 [21] - 该技术通过实现前所未有的规模的RNA-蛋白质相互作用的快速从头发现，显著推进了对RNA生物学的理解 [21] 肥大细胞介导卒中后大脑炎症 - 揭示了肥大细胞特异性受体Mrgprb2/MRGPRX2通过硬脑膜-大脑信号轴介导卒中后的脑部炎症反应 [25] - 抑制Mrgprb2可减轻小鼠卒中后的脑部炎症、改善神经功能预后，并提高存活率 [25] 横跨人类50年生命周期的蛋白质组衰老图谱 - 首次融合超高灵敏度质谱技术与机器学习算法，系统构建了横跨人类50年生命周期的蛋白质组衰老图谱 [27] - 涵盖七大生理系统、13种关键组织，从蛋白视角呈现了机体增龄性演变的全景式动态景观 [27] - 人类在50岁左右出现衰老转折点，血管是较早衰老且明显易受衰老影响的组织，确定了包括GAS6在内的驱动血管和全身衰老的候选衰老蛋白 [27]

报告行业投资评级 - 领先大市 - B（维持）[1] 报告的核心观点 - BGB - 43395是百济神州自主研发的CDK4抑制剂，具高CDK4抑制性和选择性、潜在同类最佳血液学安全性特征，在既往多线治疗的CDK4/6经治患者中临床治疗有效，将开展HR + /HER2 - 转移性乳腺癌一二线治疗Ⅲ期试验，二线研究最早2025年四季度启动 [3] - BGB - 43395≥240 mg每日两次剂量有生物活性，具快速吸收和线性药代动力学特征，平均消除半衰期13小时，与氟维司群或来曲唑联用不影响其暴露量，氟维司群联合治疗队列中该剂量组有临床意义药效学作用及早期ctDNA降低 [4] - BGB - 43395有良好临床安全性和耐受性，I期临床试验中剂量递增组和剂量优化组≥3级TEAE等不良反应发生率低，剂量优化后血液毒性发生率低 [4] - BGB - 43395与氟维司群联用在实体瘤患者中有初步抗肿瘤活性，400mg每日两次 + 氟维司群靶病灶直径缩小表现优于200mg与600mg剂量组 [5] - 全球CDK4/6抑制剂市场庞大且在增长，CDK4选择性抑制剂有望改善CDK4/6抑制剂血液学毒性和脱靶抑制问题，为患者带来更好治疗获益 [5] 相关目录总结 BGB - 43395药物特性 - BGB - 43395是CDK4高度选择性抑制剂，靶向控制细胞分裂检查点蛋白阻止癌细胞生长 [3] BGB - 43395临床实验情况 - BGB - 43395将开展HR + /HER2 - 转移性乳腺癌一二线治疗Ⅲ期试验，二线研究最早2025年四季度启动 [3] - BGB - 43395≥240 mg每日两次剂量有生物活性，具快速吸收和线性药代动力学特征，平均消除半衰期13小时，与氟维司群或来曲唑联用不影响暴露量，氟维司群联合治疗队列中该剂量组有临床意义药效学作用及早期ctDNA降低 [4] - BGB - 43395有良好临床安全性和耐受性，I期临床试验中剂量递增组（N = 37）≥3级TEAE发生率51.4%，剂量优化组（N = 61）≥3级TEAE为23%，剂量优化后血液毒性发生率低 [4] - BGB - 43395与氟维司群联用在实体瘤患者中有初步抗肿瘤活性，37例可评价实体瘤患者ORR为15%，19例可评价乳腺癌患者ORR为11%，400mg每日两次 + 氟维司群靶病灶直径缩小表现优于200mg与600mg剂量组 [5] 全球CDK4/6抑制剂市场情况 - 全球CDK4/6抑制剂市场庞大，2024年约130亿美元且在增长，CDK4选择性抑制剂有望改善CDK4/6抑制剂血液学毒性和脱靶抑制问题，为患者带来更好治疗获益 [5]

政策环境 - 国务院办公厅印发《关于提升中药质量促进中医药产业高质量发展的意见》，要求实现常用中药材规范种植和稳定供给，加快构建现代化产业体系 [1] - 2023年2月国务院办公厅印发《中医药振兴发展重大工程实施方案》，加大投入与体制机制创新并举 [10] - 2024年国家医保目录收录公司11个专利中药，其中通络明目胶囊首次被纳入 [10] - 中医药传承创新发展被纳入2025年政府工作报告 [10] 公司业绩 - 2025年一季度营收23.58亿元，扣非归母净利润3.25亿元，同比增长11.23% [2] - 2025年一季度毛利率53.82%，同比增加2.34个百分点；净利率13.82%，同比增加1.85个百分点 [2] - 2024年营收65.13亿元，净亏损7.25亿元，主要因呼吸系统近效期产品冲减收入和存货计提资产减值 [2] - 2025年一季度经营性现金流3.4亿元，同比增长近2倍，超过净利润 [3] 财务健康度 - 2024年末应收账款12.25亿元，较年初下降11.76亿元，降幅50% [3] - 2024年末总负债31.17亿元，同比下降24.24亿元，降幅43.75%，资产负债率降至23.4% [3] - 2025年一季度应收账款周转天数55天，同比下降35天 [3] - 2025年一季度费用率下降0.4个百分点 [2] 研发投入 - 2024年研发投入9亿元，占营收13.9%，处于行业领先水平 [4] - 2019-2024年累计研发投入近50亿元，逐年加码 [5] - 截至2024年末拥有有效专利884项 [6] - 已研发上市17个专利中药，覆盖8大临床疾病系统 [7] 产品管线 - 心脑血管和感冒呼吸系统用药处于行业领先地位 [7] - 芪防鼻通片、柴黄利胆胶囊、芪桂络痹通片等新药获批或申报 [7] - 11个专利中药进入医保目录，5个列入国家基本药物目录 [7] - 6个中药处于临床阶段，上百个院内制剂作为储备 [7] 国际化布局 - 在50多个国家和地区进行产品注册和市场进入 [7] - 化生药板块苯胺洛芬注射液已申报生产，3个一类创新药进入临床 [7] - 来曲唑原料药上市申请获批 [7] 数字化转型 - 加速数字化转型，通过AI大模型和智能生产技术提升效能 [11] - 2024年完成5项重大循证研究，成果发表于顶级期刊 [11] 发展战略 - 独创"理论-临床-科研-产业-教学"五位一体运营模式 [9][13] - 从"中药制造商"向"健康方案提供者"转型 [13] - 2025年是"七五"规划攻坚之年 [12]

财务表现 - 2025年第一季度营业收入23.58亿元，净利润同比增长7.25%至3.26亿元，扣非净利润同比大幅增长11.23%至3.25亿元 [2] - 2024年全年营业收入65.13亿元，净利润亏损7.25亿元，主要由于呼吸系统近效期产品冲减收入、存货计提资产减值及原材料价格上涨导致毛利率下降 [3] - 2025年一季度毛利率53.82%，同比增加2.34个百分点，净利率13.82%，同比增加1.85个百分点，期间费用率下降0.4个百分点 [4] - 经营性现金流2025年一季度达3.4亿元，同比增长近2倍，应收账款规模2024年末12.25亿元，较年初下降11.76亿元（降幅50%），应收账款周转天数55天，同比减少35天 [4] - 2024年末总负债31.17亿元，同比减少24.24亿元（降幅43.75%），资产负债率下降近10个百分点至23.4% [4] 研发投入与创新成果 - 2024年研发投入9.08亿元，占营收比重13.94%，创近6年新高，2019-2024年累计研发投入48.28亿元 [5] - 创新中药增至17个，覆盖8大临床疾病系统，心脑血管和感冒呼吸系统用药领域行业领先 [5] - 芪防鼻通片（过敏性鼻炎）、柴黄利胆胶囊（胆囊炎）、芪桂络痹通片（类风湿性关节炎）新药获批或注册申请获受理 [5] - 11个专利中药被新版医保目录收录，通络明目胶囊（糖尿病视网膜病变）首次纳入国家医保目录乙类药品 [6] - 截至2024年底有效专利884项（中药专利481项），化学药"来曲唑"（乳腺癌治疗）上市申请获批 [6] 业务拓展与国际化 - 积极布局化生药及大健康领域，核心产品已在50多个国家和地区注册并进入市场 [6] - 全资孙公司万洋衡水制药的化学原料药"来曲唑"获国家药监局批准 [6]

公司战略与管理 - 公司坚持"规范、专业、健康、持续、跨越"方针，以市场为导向，以效益为中心，以管理为保障，持续优化业务流程，加强预算管理和成本控制，建立全链条成本控制体系，积极推进阿米巴经营 [1] - 公司贯彻"品牌致胜、形成规模、实现目标、创造利润"价值文化，培育临床重大疾病领域优势品种，提升科技创新能力，加快创新药物研发及上市 [6] - 公司实施品牌战略，推进互联网数字AI科技+实体运营模式，强化预算管理、运营管理，提升费效比、人效比，建立全链条成本控制体系 [6] 财务表现 - 2024年公司实现营业收入65.13亿元，同比下降36.88%，归母净利润-7.25亿元，同比下降153.57% [2] - 2024年经营性净现金流达6.11亿元，同比增长293%，其中第四季度单季现金流2.88亿元，同比增长超26倍 [2] - 2024年末应收账款规模下降11.76亿元，降幅达50%，总负债31.17亿元，同比下降43.75%，资产负债率下降近10个百分点至23.4% [2] - 2025年一季度实现收入23.58亿元，归母净利润3.26亿元，同比增长7.25%，扣非净利润同比增长11.23%至3.25亿元 [5] - 2025年一季度毛利率同比增长2.34个百分点至53.82%，净利率为13.82%，同比增加1.85个百分点 [5] 研发与创新 - 2024年研发费用达9.08亿元，占营收比重提升至13.94% [3] - 公司构建"临床需求-基础研究-成果转化"闭环创新体系，创新中药增至17个，覆盖8大临床疾病系统 [3] - 治疗过敏性鼻炎的芪防鼻通片新药获批生产，柴黄利胆胶囊和芪桂络痹通片新药注册申请获受理 [3] - 11个专利中药被新版医保目录收录，通络明目胶囊首次纳入国家医保目录乙类药品 [3] - 全资孙公司万洋衡水制药提交的"来曲唑"上市申请获国家药监局批准 [4] 行业与政策 - 国家密集出台中医药扶持政策，政策红利持续释放，推动行业高质量发展 [6] - 公司运用现代高新技术研发创新中药，研发国家专利新药十余个，覆盖多个重大疾病领域 [6] - 公司主导产品均为独家产品，组方独特，在心脑血管口服中成药领域占有独特学术和市场地位 [6] 运营与现金流 - 2025年一季度经营性现金流达3.4亿元，超过当期净利润，同比增长近2倍 [5] - 应收账款周转天数较2024年同期下降35天至55天 [5] - 公司通过优化供应链和强化应收账款管理改善多项财务指标 [2]

财务表现 - 2024年全年收入65.13亿元，亏损7.25亿元，主要因呼吸系统产品近效期冲减收入和存货减值计提导致[1][2] - 2025年Q1收入23.58亿元，归母净利润3.26亿元（同比+7.25%），扣非净利润3.25亿元（同比+11.23%）[1][2] - 2025年Q1毛利率53.82%（同比+2.34个百分点），净利率13.82%（同比+1.85个百分点），费用率下降0.4个百分点[2] 现金流与负债 - 2024年经营性净现金流6.11亿元（同比+293%），其中Q4单季2.88亿元（同比+26倍）[3] - 2025年Q1经营性现金流3.4亿元（同比+2倍），超过同期净利润[3] - 2024年末应收账款12.25亿元（较年初下降50%），Q1周转天数55天（同比-35天）[3] - 2024年末总负债31.17亿元（同比-43.75%），资产负债率23.4%（同比-10个百分点）[3] 研发与产品管线 - 2024年研发投入9亿元，占营收比重13.9%，行业领先[5] - 创新中药增至17个，覆盖8大疾病系统，心脑血管和感冒呼吸系统领域领先[5] - 芪防鼻通片（过敏性鼻炎）获批生产，柴黄利胆胶囊（胆囊炎）和芪桂络痹通片（类风湿性关节炎）注册申请获受理[5] - 11个专利中药纳入新版医保目录，通络明目胶囊（糖尿病视网膜病变）首次纳入[5] - 化学原料药"来曲唑"（乳腺癌治疗）上市申请获批[5] 国际化布局 - 产品在50多个国家和地区注册，布局化生药及大健康领域[5]

公司动态 - 公司全资孙公司万洋衡水制药有限公司提交的"来曲唑"化学原料药上市申请已获国家药品监督管理局批准 [1] - 来曲唑是一种高效、选择性非甾体类芳香化酶抑制剂，用于乳腺癌治疗 [1] - 公司来曲唑原料药累计研发投入约470万元 [1] - 此次获批丰富了公司产品线，有助于拓展业务领域，但目前不会对业绩产生重大影响 [1] 行业前景 - 全球乳腺癌药物市场规模预计2025年达376亿美元，2030年将达450亿-550亿美元 [1] - 中国乳腺癌发病率逐年上升，原料药市场需求预计将持续增长 [1]