Sanofi provides update on tolebrutinib in primary progressive multiple sclerosis PERSEUS phase 3 study in primary progressive multiple sclerosis did not meet its primary endpoint in delaying time to onset of 6-month composite confirmed disability progression compared to placeboThe safety profile of tolebrutinib was consistent with previous studies Paris, December 15, 2025. Results from the PERSEUS phase 3 study (clinical study identifier: NCT04458051) showed that tolebrutinib did not meet its primary endpo ...

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香港交易及結算所有限公司、香港聯合交易所有限公司與證券及期貨事務監察委員會對本聆訊後資料集的 內容概不負責，對其準確性或完整性亦不發表任何意見，並明確表示概不就因本聆訊後資料集全部或任何 部分內容而產生或因倚賴該等內容而引致的任何損失承擔任何責任。 InSilico Medicine Cayman TopCo 英矽智能 （「本公司」） （於開曼群島註冊成立的有限公司） 的聆訊後資料集 警告 本聆訊後資料集乃根據香港聯合交易所有限公司（「聯交所」）及證券及期貨事務監察委員會（「證監會」）的 要求而刊發，僅用作提供資料予香港公眾人士。 本聆訊後資料集為草擬本，其內所載資料並不完整，亦可能會作出重大變動。 閣下閱覽本文件，即代 表 閣下知悉、接納並向本公司、本公司的聯席保薦人、整體協調人、顧問或包銷團成員表示同意： 本公司招股章程根據香港法例第32章公司（清盤及雜項條文）條例送呈香港公司註冊處處長登記前，本公 司不會向香港公眾人士提出要約或邀請。倘在適當時候向香港公眾人士提出要約或邀請，有意投資者務請 僅依據於香港公司註冊處處長註冊的本公司招股章程作出投資決定，招股章程的文本將於發售期內向公眾 人士刊發。 (a) ...

行业动态与政策支持 - 北京市贸促会与北京国际商会主办“京品出海”医药健康行业专场分享会，旨在推动医药健康产品与服务开拓国际市场[1] - 北京国际商会医药健康专业委员会正式揭牌成立，标志着北京在推动医药健康产业国际化方面迈出关键一步[1] - 专委会由北京医药行业协会倡议发起，联合默沙东、赛诺菲、阿斯利康、强生等25家国内外知名企业共同组成[1] 委员会职能与目标 - 专委会旨在聚焦行业国际化发展的共性需求，提供政策解读、市场对接、合规指导等全链条服务[1] - 专委会将紧密围绕企业实际需求，成为连接政府与市场、国内与国际的重要桥梁[1] - “京品出海”系列活动的核心是为企业搭建精准高效的对接平台，切实助力企业开拓海外市场[1] 市场参与与产业布局 - 活动吸引了来自全球多地的专业机构代表及150余家国内外企业参会[1] - 北京城市副中心已被纳入全市医药健康产业“多点”优势布局[1] - 漷县镇集聚区已吸引包括4家上市企业在内的众多创新主体落户，预计今年产值达60亿元，明年目标突破百亿元[1]

2025年国家医保药品目录调整概览 - 2025年国家医保药品目录新增114种药品，目录药品总数达3253种，调出29种药品 [1][3] - 新增药品中包含50种1类创新药，占比44%，谈判成功率达88%，创七年新高 [1][3] - 首次发布商业保险创新药目录，纳入19种高价创新药，标志着医保支付体系向“保基本+补高端”的战略升级 [1][9] 本土药企表现突出 - 恒瑞医药成为最大赢家，共获得20项新药/适应症批准，其中10项为首次纳入医保，包括HER2-ADC、JAK1抑制剂等热门药物 [3] - 信达生物有7款新药入围，康方生物5款自研药适应症全部进入目录，百济神州、科伦博泰等公司亦有斩获 [4] - 国产ADC药物表现亮眼，科伦博泰的芦康沙妥珠单抗、恒瑞的瑞康曲妥珠单抗、荣昌生物的维迪西妥单抗均成功进入或续约医保 [4] 跨国药企重点产品纳入 - 礼来公司的全球“药王”替尔泊肽（穆峰达）以2型糖尿病适应症进入中国医保，该药2025年前三季度全球销售额达248亿美元 [3] - 诺华公司的降脂针英克司兰钠和眼科用药布西珠单抗、阿斯利康的哮喘生物制剂凡舒卓、赛诺菲的血液肿瘤药艾沙妥昔单抗等跨国药企产品成功入围 [4] 高值疗法通过商保目录实现支付破冰 - 首版商保创新药目录纳入5款CAR-T细胞疗法，为这些单价超百万的药物提供了制度化支付通道，具体包括复星凯特的阿基仑赛（120万元）、药明巨诺的瑞基奥仑赛（129万元）、合源生物的纳基奥仑赛（99.9万元）、驯鹿生物的伊基奥仑赛（116.6万元）、科济药业的泽沃基奥仑赛（115万元） [5] - 阿尔茨海默病新药获得突破，卫材的仑卡奈单抗和礼来的多奈单抗同时入选商保目录，为中国超1000万患者提供了新的治疗选择 [5][7] 罕见病与儿童用药保障加强 - 2025年医保目录新增13种罕见病用药，填补了4个罕见病领域的保障空白，截至目前中国医保已覆盖约100种罕见病药物，涉及超40种罕见病 [8] - 目录调整对儿童专用剂型和罕见病用药开辟单独评审通道，武田的注射用替度格鲁肽（用于1岁以上儿童短肠综合征）被纳入商保目录 [9] - 中成药有7个品种新进目录，包括芪防鼻通片、养血祛风止痛颗粒等 [9] 行业趋势与意义 - 创新药从获批上市到纳入医保的等待时间较五年前明显压缩 [1] - 本次调整在代谢性疾病、中枢神经系统疾病、罕见病等领域实现重大突破 [1] - 标志着中国医药支付体系正式形成基本医保覆盖基础需求、商业保险服务高端需求的双轨并行格局 [9] - 自2015年药审改革十年后，国产创新药实现从“用得上”到“用得起”的跨越，50种一类创新药一次性纳入医保 [9]

核心事件与市场反应 - 美国食品药品监督管理局授予在研管线候选药物KT-621用于治疗中重度特应性皮炎的快速通道资格[1] - 受此消息影响，公司股价在盘后交易中上涨4.23%[1] - 2025年至今，公司股价已累计上涨64.1%，远超行业17.7%的涨幅以及标普500指数的表现[6][7] 核心管线KT-621详情 - KT-621是一种研究性、首创、每日一次的口服STAT6降解剂，STAT6是IL-4/IL-13信号传导和2型炎症的核心驱动因子[1] - 1b期研究（BroADen AD）在所有评估指标上均显示出积极结果，包括STAT6降解、生物标志物调节、临床活性、对共病2型疾病的影响及安全性[3] - 针对中重度特应性皮炎患者的2b期研究（BROADEN2）正在进行中，数据预计在2027年中发布[4] - 计划于2026年第一季度启动针对哮喘的2b期研究（BREADTH）[4] - 这些研究旨在加速KT-621的开发，并为后续在多种2型皮肤病、胃肠病和呼吸系统疾病中开展平行的3期注册研究确定最佳剂量[4] 公司融资情况 - 公司完成了规模扩大的承销公开发行，融资6.02亿美元[5] - 公司以每股86美元的公开发行价发行了8,050,000股普通股，总收益约为6.923亿美元[5] 技术平台与研发策略 - 公司利用靶向蛋白降解技术开发针对重大健康问题的药物，并已将首个用于免疫性疾病的口服降解剂推进至临床阶段[9] - 公司的新型靶向蛋白降解方法前景广阔，管线进展令人鼓舞[9] 外部合作与管线拓展 - 2025年6月，公司与吉利德科学达成独家选择权和许可协议，共同开发靶向CDK2的新型分子胶降解剂项目，该项目在乳腺癌和其他实体瘤中具有广泛治疗潜力[10] - 公司正在推进其针对乳腺癌和实体瘤的CDK2分子胶项目的临床前活动[11] - 公司与赛诺菲保持合作，2025年6月，赛诺菲选择将口服、高效、选择性靶向IRAK4的开发候选药物KT-485/SAR447971推进至临床研究，用于治疗免疫炎症性疾病[12]

血友病是我国首批被纳入罕见病目录的疾病之一，目前国内登记患者数约4万例。患者因先天缺乏特定 凝血因子，面临自发性或创伤后过度出血的风险，如不能很好控制，最终可导致关节损伤、变形乃至残 疾，甚至威胁生命。规范的规律替代治疗是控制出血的关键，2025年版《血友病治疗中国指南》将非因 子治疗定义为规律替代治疗（预防治疗）之一，但规范意味着患者每周需要进行2—3次预防性足剂量凝 血因子注射，每年100多次静脉注射，沉重的"针头负担"让不少患者望而却步。而对于伴抑制物的血友 病患者，为实现同样的凝血效果，注射量显著高于抑制物阴性患者。 ATLASⅢ期临床研究全球牵头研究者之一、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授表示，首 个降低抗凝血酶创新疗法的获批，标志着中国血友病治疗真正迈入了非因子治疗的新时代。该药物通过 靶向降低抗凝血酶，重建凝血平衡，实现了对伴或不伴抑制物的12岁及以上重型血友病A/B患者的全覆 盖。其一年最少6针皮下注射，极大提高了给药便捷性和治疗依从性，彻底告别了传统因子治疗需要频 繁静脉注射的痛苦。它不仅填补了抑制物阳性患者无药可防的治疗空白，也为所有血友病患者提供了一 种更高效、更可持续的治疗新 ...

公司研发进展 - 公司全资子公司获得GLR1044注射液的临床试验批件，该药物是度普利尤单抗的生物类似药，瞄准全球年销售额高达130.72亿欧元的市场 [2] - GLR1044拟用于治疗成人中重度特应性皮炎，全球患者约2.04亿，中国成人患病率约为10.6%，预计2025年国内患者总数将突破7500万，国内中重度患者约1870万人 [2][4] - 截至2025年9月30日，公司在该项目上已累计投入研发费用6572.45万元 [2][6] 研发与市场竞争挑战 - GLR1044目前仅获临床试验批件，尚未开始患者入组，后续需完成I期、Ⅲ期临床试验，整个周期预计至少需要3至5年 [3] - 国内多家企业同类药物临床进展领先，齐鲁制药的QLB1204已于2024年初完成Ⅲ期患者入组，预计领先GLR1044完成关键临床研究2至3年 [4] - 信达生物的类似药已进入Ⅲ期临床，华海药业、博安生物等企业产品也处于更领先阶段 [4] - 目前国内市场由原研药赛诺菲的达必妥®绝对主导，该产品已于2020年在华获批上市并纳入医保，2024年全球销售额达130.72亿欧元 [4] 公司战略背景与业绩 - 进军自身免疫疾病领域是公司试图降低对核心胰岛素业务依赖的关键战略布局 [3] - 2025年前三季度公司实现营收30.47亿元，归母净利润8.18亿元，呈现恢复性增长 [3] - 第三季度营业总收入为9.8亿元，较第二季度的10.82亿元环比下降9.4% [7] - 第三季度归母净利润2.15亿元，环比下滑26%，扣非净利润环比下降24.9% [7] 核心胰岛素业务状况 - 公司核心产品甘精胰岛素销量减少超100万只，均价从38.5元/只降至36元/只 [8] - 集采后甘精中标价降幅超60%，行业专家指出医院渠道利润薄导致需求端出现“被动替代” [9] - 三代胰岛素类似物专利悬崖已现，仿制药涌入分割存量市场 [9] - 公司管线中超长效胰岛素类似物GZR4、GZR18临床Ⅲ期推迟6—9个月，产品迭代出现青黄不接 [9] 财务状况与运营效率 - 截至2025年9月30日，公司应收账款余额达5.30亿元，较2024年末的2.14亿元激增3.16亿元，增幅达147.86% [11] - 应收账款增速远超同期35.73%的营业收入增速，其占总资产比例从1.77%骤升至4.36% [11] - 前三季度公司信用减值损失为-192万元，显示坏账风险 [14] - 前三季度经营活动现金流量净额仅微增3.57%，远低于61.32%的净利润增速 [15] - 截至9月末，公司存货账面价值为11.25亿元，较上年末增长6.86%，占总资产比例约9.3% [15]

核心观点 - 中国国家药品监督管理局于2025年12月11日批准了赛诺菲两款针对罕见血液疾病的创新药物：用于血友病的Qfitlia和用于获得性血栓性血小板减少性紫癜的Cablivi [1] - 这两项批准标志着赛诺菲在中国长期承诺的又一进展，也是该公司今年在中国获得的第四和第五项批准，进一步强化了其在中国市场引入变革性药物的雄心 [1] - 两款新药填补了中国在慢性出血性疾病和急性凝血急症领域的关键未满足医疗需求，扩大了赛诺菲在中国的罕见血液病产品组合 [6] 关于Qfitlia的批准与产品信息 - Qfitlia是首个用于血友病常规预防的抗凝血酶降低疗法，适用于12岁及以上儿童和成人严重血友病A或B型患者 [2] - 该药采用小干扰RNA技术，可实现低治疗频率、皮下注射和小剂量给药，每年可能仅需6次注射 [3][8] - 其作用机制是通过降低抑制血液凝固的蛋白质抗凝血酶，来增加凝血酶生成，从而恢复血友病患者的止血功能 [3] - 该批准基于ATLAS 3期研究数据，该数据显示其对伴有或不伴有抑制物的血友病患者均能提供具有临床意义的出血保护 [3] - 美国FDA已于2025年3月28日批准Qfitlia，全球其他监管机构的申请正在审评中 [16] Qfitlia的临床数据 - 在ATLAS 3期研究中，与按需使用凝血因子浓缩物相比，Qfitlia预防治疗使无抑制物患者的年化出血率降低了71% [9] - 与按需使用旁路制剂相比，Qfitlia使有抑制物患者的年化出血率降低了73% [9] - 在开放标签扩展研究中，无抑制物患者的中位观察年化出血率为3.8，有抑制物患者为1.9 [9] - 近80%的参与者在开放标签扩展研究结束时采用了每年6次注射的方案，94%的患者通过0-1次剂量调整达到了目标抗凝血酶水平 [17] - 在开放标签扩展研究中，近半数患者经历了一次或更少出血 [17] 关于Cablivi的批准与产品信息 - Cablivi是首个用于治疗成人和12岁及以上青少年获得性/免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜的纳米抗体靶向疗法 [4] - 该药是首个专门针对这种罕见且危及生命的凝血疾病引入中国的创新药物，中国每年约有2700名患者被诊断 [5] - 尽管有标准治疗，aTTP/iTTP的死亡率高达20% [5] - Cablivi靶向血管性血友病因子，旨在抑制vWF与血小板之间的相互作用，与血浆置换和免疫抑制疗法联合使用，可抑制微血栓形成 [5] - 该药已在近30个国家上市，在中国获得了优先审评资格 [18] 疾病背景与市场潜力 - 血友病A和B是罕见的先天性终身出血性疾病，中国有超过40,000名患者 [3] - 获得性血栓性血小板减少性紫癜是一种超罕见、危及生命的自身免疫性凝血疾病 [12] - 两款新药针对的疾病领域存在显著的未满足医疗需求，Qfitlia有望将血友病护理从按需治疗出血转变为预防出血，从而减轻疾病负担 [7][10] 公司战略与评价 - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长 [19] - 公司高管表示，这些批准凸显了赛诺菲致力于提供有意义的创新并改善中国乃至全球罕见疾病患者预后的承诺 [7] - 行业专家认为，Qfitlia的批准标志着中国血友病非因子预防治疗新时代的真正过渡，通过简化给药方式，使预防治疗更可及 [10]

Sanofi (NASDAQ:SNY) is one of the best pharma stocks to invest in. Sanofi (NASDAQ:SNY) was downgraded to Neutral from Overweight by JPMorgan on December 8, with the firm also bringing the price target down to EUR 95 from EUR 105. Is Sanofi (SNY)the Best Gene-Editing Stock to Buy? The firm told investors that it is adjusting its ratings in the European pharma group to take into account its 2026 outlook. It anticipates pipeline readouts to drive sector performance, albeit if a considerable amount of the co ...