药物研发进展 - 公司全资子公司中美华东收到国家药品监督管理局批准注射用HDM2020进行临床试验的通知书 [1] - HDM2020是一种靶向成纤维细胞生长因子受体2b的新型抗体药物偶联物 [1] - 该药物旨在治疗晚期实体瘤 [1] 药物特性与效果 - HDM2020在临床前研究中显示出显著的抗肿瘤活性 [1] 研发里程碑与战略意义 - 此次临床试验批准是HDM2020研发的重要里程碑 [1] - 该进展将提升公司在肿瘤治疗领域的竞争力 [1] 后续计划 - 公司将继续推进HDM2020的研发工作 [1] - 公司将根据研发进展及时披露相关信息 [1]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：生物技术、制药行业 - 公司：吉利德科学公司（Gilead） 核心观点和论据 公司整体情况 - 核心观点：吉利德处于良好发展位置，有三个增长业务板块，财务状况良好且专利风险低 [3][4][5] - 论据：公司制定了多元化战略，在病毒学、肿瘤学和炎症领域均有发展；拥有强大资产负债表和稳健现金流；下一次专利到期在2033年底，且有一系列HIV长效项目分散风险 HIV业务 - 恩夫韦肽（LEN）预防用药（PrEP） - 核心观点：恩夫韦肽PrEP即将推出，有望改变HIV预防格局，商业策略分阶段推进且报销前景良好 [7][9][12][22] - 论据：PDUFA日期为6月19日，与FDA沟通顺利；恩夫韦肽预防HIV效果达100%，社区和处方医生认知度高；商业策略分三个阶段，包括针对现有PrEP用户、未充分服务人群和全球市场；当前PrEP药物报销覆盖率高，预计恩夫韦肽也将如此，6个月内预计报销覆盖率达70 - 75%，1年后达90% HIV业务 - 研发管线 - 核心观点：公司在HIV预防和治疗方面有丰富管线，虽有项目遇临床暂停但影响有限 [27][28][31] - 论据：预防方面有恩夫韦肽PrEP和可能的每年一次注射预防方案；治疗方面在2033年Biktarvy专利到期前有超7个项目计划分阶段推出；一个每周一次治疗方案因部分患者CD4细胞计数和绝对淋巴细胞计数受影响被FDA暂停，预计延迟3 - 6个季度，但不影响其他9个项目 肿瘤业务 - Trodelvy - 核心观点：Trodelvy在三阴性乳腺癌等领域数据积极，有望成为重要治疗选择，将在肿瘤业务中占重要份额 [37][40][44] - 论据：在ASCO会议上公布的ASCENT - 4和ASCENT - 3试验数据显示其在三阴性乳腺癌治疗中有临床意义和高度统计学显著性；将使三阴性乳腺癌一线治疗潜在患者群体翻倍，预计未来成为肿瘤业务重要组成部分 肿瘤业务 - 细胞治疗 - 核心观点：细胞治疗业务有增长潜力，涵盖多种疾病领域且有下一代疗法概念 [45][47] - 论据：目前在淋巴瘤和白血病领域处于世界领先地位；在ASCO会议上展示了下一代概念，在实体瘤和胶质母细胞瘤有数据；预计明年在多发性骨髓瘤领域推出产品，该市场规模约为淋巴瘤和白血病市场两倍；策略是使用双顺反子细胞疗法，拓展到自身免疫性疾病 整体业务发展和策略 - 核心观点：公司未来将通过内部研发和业务发展提升业务，同时注重股东回报 [54][57][58] - 论据：每年在晚期研究和早期开发资产上投入约10亿美元；未来业务发展将进行中期收购，标准较高；将继续通过健康增长的股息政策和更多股票回购向股东返还现金 政策影响 - 核心观点：公司积极应对政策变化，在最惠国待遇（MFN）政策和关税方面有一定应对策略和优势 [59][61][65] - 论据：积极与政府沟通，认为应关注美国国内问题以减少药品价格差异，而非引入其他国家政策；作为美国公司，大部分知识产权在美国，非行业特定关税可在今年指引范围内吸收，行业特定关税下比其他公司更具优势 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司为中低收入国家提供恩夫韦肽许可项目，将以免版税方式授权给超5家仿制药制造商，并在其产能提升前免费供应，预计惠及超200万人 [19] - 公司新首席医疗官Dietmar Berger在免疫学炎症开发方面经验丰富，对一些新型靶点感兴趣，有望推动自身免疫性疾病治疗突破 [51][52]

肿瘤治疗领域战略布局 - 公司多发性骨髓瘤(MM)产品组合及创新管线具备显著市场潜力 [1] - 预计到2030年MM治疗产品矩阵将贡献约270亿美元销售额 [1] - 核心产品包括Carvykti(BCMA CAR-T疗法)、Tecvayli(BCMA双抗)、Talvey(GPRC5D双抗)和Darzalex(抗CD38单抗) [1] 核心产品临床数据表现 - Carvykti在CARTITUDE-1研究中显示中位随访60个月时33%患者保持无进展生存 12例持续MRD阴性超过5年的患者全部实现长期无进展生存 [1] - Tecvayli与Talvey作为双特异性抗体组合早期Ⅲ期临床试验数据强化商业化信心 [1] - Darzalex作为MM领域基石药物持续贡献稳定现金流 [1] 研发管线进展 - JNJ-79635322(BCMA×GPRC5D×CD3三抗)在Ⅰ期试验中客观缓解率(ORR)达100% 完全缓解率(CR)为70.4% [2] - Rybrevant(EGFR/c-Met双抗)在1线治疗EGFR突变非小细胞肺癌领域潜力巨大 预计峰值销售额突破50亿美元 [2] - TAR-200(膀胱内给药系统)针对高危非肌层浸润性膀胱癌预计年内启动优先审评程序 [2] 市场预期与估值 - 目标价169美元对应2026-2027年每股收益(EPS)11.04美元及15.3倍市盈率(P/E) [2] - 制药与医疗器械板块增长超预期或新品快速放量可能推动估值修复 [2] - 公司在MM领域的深度布局已形成协同效应 长期发展前景值得期待 [3]

纪要涉及的公司 吉利德科学公司（Gilead Sciences）及其旗下的Kite公司 纪要提到的核心观点和论据 研发管线整体情况 - **核心观点**：公司聚焦病毒学、肿瘤学和免疫学领域，各领域管线进展良好，未来有较大发展机会 [3][8] - **论据**：病毒学方面，lanacapavir有望获批用于HIV预防；肿瘤学方面，Trodelvy在三阴性乳腺癌一线治疗有积极数据，还有Arcellx BCMA CAR T项目；免疫学方面，有口服alpha four beta seven、IRAK 4、stat six degrader等项目 [4][6][7] HIV领域 - **lanacapavir获批情况** - **核心观点**：与FDA的互动按计划进行，预计按PDUFA日期（6月19日，可能为6月18日）获批，公司已做好上市准备 [4][10][11] - **论据**：互动过程无意外、无异常或担忧情况，且公司在销售、医疗、报销、护士协调等多方面为上市做了准备，社区和处方医生反馈积极 [10][13][14] - **PrEP产品拓展** - **核心观点**：若每六个月一次注射的产品成功，公司还在研发每年一次注射的产品，且已展示相关药代动力学数据，有信心提供相同预防效果 [17][18] - **论据**：在CROI会议上展示的每年一次注射lanacapavir的研究数据显示，从药代动力学角度其覆盖水平比每六个月一次皮下注射更强 [17] - **HIV治疗选择** - **核心观点**：公司致力于提供不同给药频率的治疗选择，满足不同患者群体需求 [24] - **论据**：正在研究每日、每周、每月和每六个月的治疗方案，如lanacapavir加两种广泛中和抗体的每六个月一次治疗方案，以及比克替拉韦和lenacapavir的口服组合等 [24][26] 肿瘤学领域 - **Arcellx BCMA CAR T项目** - **核心观点**：该项目数据有吸引力，有望成为有竞争力的选择，公司为上市做了充分准备，目标是今年提交申请并于2026年上市 [30][39][40] - **论据**：即将在EHA会议上公布的数据显示，总体缓解率达97%，完全缓解率达68%且随时间成熟；安全性方面，3级及以上CRS或ICANS发生率为1%，无长期或延迟神经毒性等；公司在全球有广泛的治疗中心网络，制造效率高，周转时间与商业产品相当，可靠性达96% [31][32][33][34][35][39] - **Yescarta特许经营权** - **核心观点**：目前面临同类和非同类竞争导致业绩下滑，但有望通过拓展社区市场恢复增长 [48][49][53] - **论据**：去年下半年有多个同类产品获批，还有双特异性抗体的竞争；公司在ASCO会议上展示了下一代淋巴瘤和白血病构建体KITE 363的积极数据，有三个构建体，将在未来两个月决定推进哪个进入关键研究 [49][51][52] - **Trodelvy产品** - **核心观点**：在乳腺癌和其他癌症领域有增长机会，分子具有差异化优势 [56][59][60] - **论据**：在三阴性乳腺癌一线治疗中，患者数量约翻倍，治疗持续时间更长，还有多项研究待开展；在其他癌症如非小细胞肺癌、小细胞肺癌、子宫内膜癌等也有研究；与竞争对手Datadxd相比，有显著的总生存获益 [56][57][58][60] 免疫学领域 - **核心观点**：炎症领域项目处于早期但进展良好，有潜力在2型炎症中发挥作用 [63][66] - **论据**：口服alpha four beta seven处于2期，IRAK4抑制剂在临床中，IRAK4降解剂和STAT6即将进入临床，STAT6与Leopharma的合作分子有良好的临床前特征 [63][65][66] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司在HIV治疗市场中，治疗业务占HIV商业市场约80% [23] - 肿瘤学领域Arcellx BCMA CAR T项目在EHA会议上公布的数据比上一次在ASH会议上的数据成熟约六个月 [31] - 公司在炎症领域的STAT6项目与Chimera的项目相比，从效力和临床前特征看具有差异化优势 [66]

核心观点 - 复宏汉霖在2025年ASCO年会上发布多项癌症治疗突破性进展 包括全球首个进入临床阶段的PD-L1 ADC HLX43和抗HER2单抗HLX22的最新数据 展示公司在肿瘤治疗领域的创新实力和全球化布局 [1][3][4] HLX43(PD-L1 ADC)临床进展 - HLX43是全球首个进入临床阶段的靶向PD-L1 ADC 于2023年获中国NMPA和美国FDA临床试验许可 目前进入II期临床阶段 [1][3] - I期临床试验数据显示HLX43在晚期/转移性实体瘤患者中显示优异抗肿瘤活性和可控安全性 尤其在非小细胞肺癌和胸腺鳞状细胞癌患者中展现初步疗效 [1] - 药物采用全人源IgG1抗PD-L1抗体与创新连接子-拓扑异构酶抑制剂荷载偶联 药物抗体比(DAR)约为8 兼具毒素精准杀伤和肿瘤免疫调节复合功能 [2] - 全球尚无PD-L1 ADC获批上市 HLX43有望解决PD-1/L1免疫疗法不响应或耐药问题 [1] - 正在开展HLX43联用自研斯鲁利单抗(抗PD-1单抗)治疗实体瘤的Ib/II期临床试验 探索"ADC+IO"协同疗效 [3] HLX22(抗HER2单抗)临床进展 - HLX22联合曲妥珠单抗及化疗一线治疗HER2阳性晚期胃癌的II期研究(HLX22-GC-201)显示 经过超两年随访仍保持稳定疗效获益 远超历史数据 [4] - 全球尚无同类用于治疗HER2阳性胃癌的HER2双靶向疗法获批 [4] - 国际多中心III期研究(HLX22-GC-301)在中国 澳大利亚 欧盟 日本 美国 南美洲等地区同步开展 已在中国 日本 澳大利亚完成首例受试者给药 并在美国 智利 韩国获临床试验许可 [4] - HLX22治疗领域从胃癌拓宽至乳腺癌 公司将持续探索其在肿瘤治疗潜力 [4] H药汉斯状(抗PD-1单抗)全球化进展 - H药汉斯状是全球首个获批一线治疗小细胞肺癌的抗PD-1单抗 已在中国 欧洲和东南亚等30多个国家和地区获批上市 [5] - 目前已获批适应症包括鳞状非小细胞肺癌 广泛期小细胞肺癌 食管鳞状细胞癌和非鳞状非小细胞肺癌 [5] - 公司在全球开展十余项以H药为核心的免疫联合疗法临床研究 在中国 美国 日本 土耳其 波兰 格鲁吉亚等国家和地区累计入组逾4900人 [5]

公司概况 - 赣州和美药业股份有限公司向港交所提交上市申请书，独家保荐人为国证国际 [2] - 公司成立于2002年，是一家创新驱动型生物制药公司，专注于自身免疫性疾病和肿瘤领域的小分子药物发现与开发 [2] - 公司已开发由七种候选药组成的产品管线，包括三种自身免疫候选药物和四种肿瘤候选药物 [2] 财务数据 - 公司2023年和2024年的除税前亏损分别为1.56亿元和1.23亿元 [2] - 公司研发开支由2023年的1.23亿元减少至2024年的9698.7万元 [2] - 公司2023年经营亏损为1.43亿元，财务成本净额为1296.3万元，除所得税前亏损为1.56亿元 [5] 股权结构 - 张和胜通过赣州和胜及赣州和毅合计控制约25.22%公司投票权 [5] - 郭雪梅通过香港和美控制约21.29%公司投票权 [5] - 张和胜和郭雪梅合共控制约46.51%公司投票权 [5] 管理层信息 - 张和胜担任公司董事长、执行董事兼总经理，主要负责监查集团的日常运营及整体业务战略与规划 [8][9] - 张和胜在生物医学研究和管理领域拥有超过20年的工作经验，曾在美国Cadus制药公司及中国军事医学科学院任职 [9] - 陈英伟担任公司执行董事、副总经理兼董事会秘书，主要负责集团的运营、投资及法律事务 [8][9] - 陈英伟在生物医学研究和管理领域拥有超过20年的工作经验，持有制药化学高级工程师任职资格证 [9][10] 产品管线 - 公司目前没有获批准商业销售的产品，也未从产品销售产生任何收益 [2] - 公司产品管线涵盖各种尚未满足医疗需求的适应症 [2]

公司与辉瑞达成授权协议 - 公司与辉瑞签署协议，授予辉瑞PD-1/VEGF双抗SSGJ-707在全球（不包括中国内地）的开发、生产、商业化权利，公司保留中国内地权利[1] - 公司将获得12.5亿美元首付款，最高48亿美元里程碑付款，以及两位数百分比的销售分成[1] - 辉瑞将认购公司价值1亿美元的普通股股份[1] SSGJ-707临床效果与潜力 - SSGJ-707是公司基于CLF2平台开发的双抗，可同时抑制PD-1和VEGF靶点[2] - II期临床数据显示在NSCLC患者中ORR和DCR优异，单药或联用均展示显著抗肿瘤活性和良好安全性[2] - 已获CDE突破性治疗药物认定（一线治疗PD-L1阳性NSCLC）和FDA的IND批准[2] - 正在推进结直肠癌、妇科肿瘤等领域的临床研究[2] 公司研发与国际化战略 - 此次合作验证公司自主创新研发体系的国际竞争力，提升公司在肿瘤治疗领域的全球话语权[2] - 财务回报将助力公司研发体系升级，推动融入全球生物医药产业价值链[2] - 产品已销往16个国家，与国际合作伙伴积极拓展PD-1等重要管线[3] 公司产品管线与盈利预测 - 成熟产品特比澳、蔓迪等通过适应症扩展、渠道下沉、剂型创新持续放量[3] - 创新管线2025年起密集兑现，自免领域差异化布局，肿瘤双抗SSGJ-707打开估值天花板[3] - 预计2025-2027年归母净利润分别为23.62亿元、26.52亿元、29.76亿元，对应增速13.0%、12.3%、12.2%[3]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度总收入约为5.55亿美元，其中卡博替尼特许经营净产品收入为5.133亿美元，CABOMETYX净产品收入为5.109亿美元，包括约1200万美元的临床试验销售 [15] - 2025年第一季度美国卡博特许经营净产品收入同比增长36%，从2024年第一季度的3.78亿美元增至5.13亿美元；全球卡博特许经营净产品收入约为6.8亿美元，而2024年第一季度为5.59亿美元 [9] - 2025年第一季度卡博替尼特许经营的毛利率为28.9%，高于2024年第四季度 [15] - 截至2025年第一季度末，库存约为两周的供应量，与2024年第四季度相比略有下降 [16] - 2025年第一季度总运营费用约为3.69亿美元，低于2024年第四季度的4亿美元，主要是由于临床试验成本、药物开发候选产品的制造成本和许可成本降低 [16] - 2025年第一季度所得税拨备约为4610万美元，而2024年第四季度约为4490万美元 [17] - 公司报告2025年第一季度GAAP净收入约为1.596亿美元，即每股基本收益0.57美元，摊薄后每股收益0.55美元；非GAAP净收入约为1.796亿美元，即每股基本收益0.64美元，摊薄后每股收益0.62美元 [17] - 截至2025年3月31日，现金和有价证券约为16.5亿美元 [18] - 2025年第一季度，公司回购了约2.89亿美元的股票，导致约800万股股票退休，平均每股价格为35.83美元；截至2025年第一季度末，2024年8月授权的5亿美元股票回购计划下还剩约550万美元 [18] - 公司将2025年全年净产品收入指引提高至20.5 - 21.5亿美元，将总收入指引提高至22.5 - 23.5亿美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 卡博替尼业务 - 美国卡博替尼业务表现强劲，需求、新患者启动和收入持续增长 [8] - CABOMETYX在第一季度是美国肾细胞癌（RCC）领域处方量排名第一的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也是一线RCC中TKI加免疫疗法（IO）组合排名第一的产品 [22] - 在TKI市场篮子中，CABOMETYX的处方份额从2024年第一季度的40%增长到2025年第一季度的44%，TRx销量同比增长18%，超过市场增长率10个百分点；新处方份额从38%增长到43%，NRx销量同比增长27% [22][24] 赞佐利替尼业务 - 预计2025年下半年将有多项关键数据里程碑，包括STELLAR - 303结直肠癌试验和STELLAR - 304非透明细胞RCC试验的顶线结果，以及STELLAR - 305头颈部癌试验进入III期的决策 [11] - 预计在2025年上半年启动STELLAR - 311赞佐利替尼治疗神经内分泌肿瘤（NET）的试验，默克预计今年启动两项评估赞佐利替尼加巴苏他凡治疗RCC的研究 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国NET市场方面，预计2025年二线和三线药物治疗患者约为9000人，到2030年将增至约11000人；2025年口服市场机会预计约为10亿美元 [25][26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行打造多化合物、多特许经营肿瘤企业的战略，专注于改善癌症患者的治疗标准 [6] - 业务发展活动专注于泌尿生殖系统（GU）和胃肠道（GI）领域的后期资产，优先考虑后端付费的成功交易 [13] - CABOMETYX在RCC市场表现强劲，通过更新的CheckMate 9ER五年随访数据与竞争对手形成差异化 [22][50] - 在NET市场，CABOMETYX获得FDA批准，成为首个且唯一获批用于既往治疗过的NET的系统性治疗药物，公司希望将其打造成小分子市场领导者 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2025年将是忙碌且富有成效的一年，已达到发展的关键转折点，对未来发展充满信心 [6] - 对CABOMETYX在NET市场的商业机会持乐观态度，预计该市场将为业务带来显著增长 [25] - 看好赞佐利替尼成为同类最佳VEGFR TKI的潜力，预计2025年将是数据丰富的一年 [32] 其他重要信息 - 公司计划在2025年提交多达三项新药研究申请（IND），XB628已在第一季度提交IND并进入I期试验，预计今年提交XB064和XB371的IND申请 [12][38] - 公司决定停止XL495的开发计划，因其在I期研究剂量递增阶段出现药物相关毒性，治疗指数过低 [40] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：卡博替尼增长的驱动因素、神经内分泌肿瘤批准前的贡献及该领域的早期预期 - 卡博替尼增长主要由RCC业务驱动，特别是一线RCC中卡博与纳武利尤单抗的组合，CheckMate 9ER的五年随访数据对医生有较大影响；神经内分泌肿瘤批准前有少量使用，批准后团队积极推进，市场反馈积极，但目前仍处于早期阶段 [49][50][51] 问题2：神经内分泌肿瘤市场早期是否有脉冲效应及何时稳定，STELLAR - 303统计分析修改的影响 - 神经内分泌肿瘤市场目前处于早期，暂未看到脉冲效应，将持续关注趋势；修改STELLAR - 303统计分析是为了让ITT分析与NLM分析同步，以惠及更多患者，并非为了p值、危险比或α值 [57][59] 问题3：卡博替尼全年的季节性情况 - 由于公司被指定为特定小制造商，过去第一季度毛利率高、后续季度低的季节性情况不再存在，全年Medicare患者的折扣均为1%；预计毛利率在29% - 30%之间，且今年没有库存波动问题 [62][63] 问题4：全年指导增加的来源及神经内分泌肿瘤何时纳入指导 - 指导增加主要来自RCC业务，神经内分泌肿瘤有一定贡献但占比小；公司将密切跟踪神经内分泌肿瘤业务，在有足够信心时会公布相关指导 [66][67] 问题5：当前环境对业务发展计划的影响 - 公司在业务发展方面持开放态度，专注于符合GU和GI肿瘤特许经营框架的高信心资产，以将差异化临床数据转化为商业成功为目标，会谨慎评估合适的资产和估值 [70][71][74] 问题6：Medicare Part D重新设计的影响、商业与Medicare业务占比，以及NET市场十亿美元机会中一线与二线或三线小分子药物的占比 - Medicare Part D重新设计方面，与去年第一季度相比，今年第一季度公司在Medicare报销方面有一定受益；商业业务和Medicare Part D业务在患者和支付方组合上大致相等；NET市场的十亿美元机会涵盖所有治疗线，二线和三线是小分子药物的主要使用场景 [80][81] 问题7：股票回购计划的理念，以及股价和卡博替尼销售变化时的资本分配策略 - 公司认为凭借资产负债表和有效现金流，可在投资内部管线、进行业务发展的同时，在股票被低估时进行回购，具体分配将根据情况而定 [86] 问题8：头颈部研究继续推进的事件率要求，以及是否考虑收购PD - one VEGF双特异性资产用于RCC和头颈部治疗 - 对于头颈部研究，需等待数据成熟以获得IDMC的审查和决策；在业务发展方面，公司会谨慎评估所有机会，虽看好双特异性领域，但目前未看到PD - L1 VEGF靶向双特异性药物的明显差异化，会继续执行独特的价值构建策略 [93][96][97] 问题9：非透明细胞肾细胞癌研究的预期及卡博替尼在该患者群体中的表现 - 该研究是肾细胞癌小群体中的首个III期研究，积极结果将惠及患者；研究将赞佐利替尼加纳武利尤单抗与舒尼替尼对比，卡博替尼曾在头对头研究中击败舒尼替尼，公司认为赞佐利替尼优于卡博替尼，舒尼替尼在非透明细胞肾细胞癌中的无进展生存期（PFS）约为5 - 6个月 [100][101] 问题10：STELLAR - 303双主要终点的定义、α值花费，以及对扩展工具包探索多有效载荷机会的看法 - STELLAR - 303双主要终点意味着任一终点阳性即可判定研究成功，但不意味着α值平均分配；公司对XB628很感兴趣，其在AACR会议上展示的数据显示有潜力满足关键治疗领域的未满足需求，对于多有效载荷等技术，将在研发日活动中分享更多策略信息 [109][107][108] 问题11：STELLAR - 303中赞佐利替尼加阿替利珠单抗在ITT群体中的表现及对照臂预期，STELLAR - 304是否有中期总生存期（OS）数据及是否需要OS数据才能提交申请 - 在STELLAR - 1研究中，赞佐利替尼加阿替利珠单抗在ITT群体中的中位OS为11.7个月，在无肝转移患者群体中为18.5个月，而对照药瑞戈非尼在ITT患者群体中的OS约为6 - 8个月；关于STELLAR - 304是否有中期OS数据及是否需要OS数据提交申请，未给出明确答复 [112][113][114] 问题12：CABO早期采用者的特征及XL - 309今年将展示的数据情况 - CABO早期采用者的具体特征难以提供详细信息，但反馈显示医生对该药物在神经内分泌肿瘤领域的广泛应用感到兴奋；XL - 309是小分子USP1抑制剂，正在进行单药和与PARP抑制剂联合的剂量递增试验，有完整数据集后将公开数据 [119][122] 问题13：神经内分泌肿瘤市场的吸收预期来源、使用顺序及竞争情况 - 目前神经内分泌肿瘤市场处于早期，预期该药物将因其数据广泛而在不同肿瘤起源、治疗线广泛使用，公司目标是成为该领域小分子市场领导者 [126] 问题14：临床试验销售情况及定价能力考虑 - 第一季度临床试验销售约为1200万美元；未提及定价能力相关内容 [130] 问题15：STELLAR - 311试验因卡博替尼获批的成功边界变化 - STELLAR - 311试验是赞佐利替尼与依维莫司对比，作为患者在生长抑素类似物治疗进展后的首个口服疗法，与卡博替尼所处空间略有不同，行业意见领袖对该试验持积极态度，目前不担心与卡博替尼竞争 [132][133]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度公司总营收约5.55亿美元，其中卡博替尼特许经营净产品收入为5.133亿美元，CABOMETYX净产品收入为5.109亿美元，包括约1200万美元的临床试验销售 [13] - 2025年第一季度卡博替尼特许经营的毛销比为28.9%，高于2024年第四季度 [13] - 2025年第一季度末库存约为两周，与2024年第四季度相比略有下降，第一季度库存去化情况不明显 [14] - 2025年第一季度总运营费用约为3.69亿美元，较2024年第四季度的4亿美元有所下降，主要因临床试验成本、药物开发候选产品的制造成本和许可成本降低 [14][15] - 2025年第一季度所得税拨备约为4610万美元，2024年第四季度约为4490万美元 [16] - 2025年第一季度GAAP净收入约为1.596亿美元，即每股基本收益0.57美元，摊薄后每股收益0.55美元；非GAAP净收入约为1.796亿美元，即每股基本收益0.64美元，摊薄后每股收益0.62美元 [16] - 截至2025年3月31日，现金和有价证券约为16.5亿美元 [17] - 2025年第一季度公司回购了约2.89亿美元的股票，平均每股价格为35.83美元，共回购约800万股 [17] - 公司将2025年全年净产品收入指引提高至20.5 - 2.15亿美元，总营收指引提高至22.5 - 23.5亿美元 [18] 各条业务线数据和关键指标变化 卡博替尼业务 - 2025年第一季度美国卡博特许经营净产品收入同比增长36%，从2024年第一季度的3.78亿美元增至5.13亿美元；全球卡博特许经营净产品收入约为6.8亿美元，而2024年第一季度为5.59亿美元 [7] - CABOMETYX业务在2025年第一季度表现强劲，在收入、需求和新患者启动方面均有所增长，且相对于竞争对手表现出色，仍是肾细胞癌（RCC）中处方量排名第一的TKI，以及一线RCC中排名第一的TKI + IO组合 [19][20] 赞佐利替尼业务 - 公司对赞佐利替尼成为同类最佳VEGFR TKI的潜力持乐观态度，其半衰期较短，可能具有更好的治疗指数 [30] - 预计2025年将有多项赞佐利替尼的关键数据读出和关键试验启动，如STELLAR - 303、STELLAR - 304、STELLAR - 305等试验 [30][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 在TKI市场篮子中，CABOMETYX的处方数据表现良好，从2024年第一季度到2025年第一季度，TRx份额从40%增长到44%，TRx销量增长18%，超过市场增长率10个百分点；NRx份额从38%增长到43%，NRx销量同比增长27% [20][21][22] - 预计2025年美国神经内分泌肿瘤（NET）的口服市场机会约为1亿美元，且大多数二线和三线患者将口服小分子药物作为标准治疗 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行建立多化合物、多特许经营肿瘤企业的战略，专注于改善癌症患者的护理标准，通过创新和执行巩固领导地位 [4] - 公司预计2025年将是忙碌且高产的一年，在卡博替尼和赞佐利替尼业务上都有重要进展和数据读出 [4][29] - 公司在业务发展方面，关注GU和GI肿瘤领域的高确信度资产，寻求将差异化临床数据转化为商业成功的机会 [69] - 在资本配置上，公司认为可以有效分配资本，包括投资内部管道、进行合理的业务发展和在认为股票被低估时回购股票 [85] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为已达到发展的关键转折点，对进入第二季度及以后的发展充满信心，预计2025年将是忙碌且高产的一年 [4][5] - 对CABOMETYX在神经内分泌肿瘤领域的商业机会感到兴奋，认为这是一个重要的增长机会 [6][27] - 对赞佐利替尼的潜力持乐观态度，预计2025年将有多项关键数据读出和试验启动，有望成为同类最佳VEGFR TKI [29][30] 其他重要信息 - 公司计划在2025年提交多达三项新药研究申请（IND），XB628已在第一季度提交IND并开始一期试验招募 [34][35] - 公司决定停止XL495的开发计划，因其在一期试验剂量递增阶段出现药物相关毒性，治疗指数过低 [37] 问答环节所有提问和回答 问题: 卡博替尼增长的驱动因素以及神经内分泌肿瘤批准前的贡献和后续预期 - 卡博替尼增长主要由RCC业务驱动，特别是一线RCC中卡博与纳武单抗的组合，CheckMate 9ER的五年随访数据对医生有很大吸引力 [46][47] - 神经内分泌肿瘤批准前有少量使用情况，批准于3月26日，目前反馈积极，团队全力推进，认为是重要机会，但仍处于早期阶段 [47][48][49] 问题: 神经内分泌肿瘤推出初期是否有脉冲效应以及何时稳定，STELLAR - 303统计分析修改的影响 - 神经内分泌肿瘤推出初期，由于患者病情进展，不一定会有脉冲效应，目前医生对药物反应积极，期待后续跟踪数据 [54] - 修改STELLAR - 303统计分析为双主要终点是为了让更多患者受益，并非为了p值、危险比或α值 [57] 问题: 卡博替尼的季节性情况 - 由于公司被指定为特定小制造商，过去第一季度高毛销比、后续季度降低的季节性情况已不存在，全年对所有医疗保险患者均有1%的折扣，预计毛销比在29% - 30%之间，且今年没有库存动态的影响 [61][62] 问题: 2025年全年指导增加的1亿美元的来源以及神经内分泌肿瘤贡献的明确时间 - 指导增加主要来自RCC业务，神经内分泌肿瘤有少量贡献，公司密切跟踪神经内分泌肿瘤业务，当有足够信心时会在未来讨论相关指导 [65][66] 问题: 当前环境对业务发展计划的影响 - 公司在业务发展方面持开放态度，关注GU和GI肿瘤领域的高确信度资产，寻求将差异化临床数据转化为商业成功的机会，会谨慎选择合适的资产、时机和估值进行交易 [69][70][72] 问题: 医疗保险Part D重新设计的影响、商业与医疗保险业务的比例以及神经内分泌肿瘤市场机会的分布 - 从第四季度到第一季度，医疗保险Part D重新设计对医疗保险报销金额影响不大，与去年第一季度相比有一定好处；商业业务和医疗保险业务在患者和支付方组合方面大致相等 [78] - 神经内分泌肿瘤的1亿美元市场机会涵盖所有治疗线，二线和三线是小分子药物使用的主要领域，公司认为有很大机会 [79] 问题: 股票回购与再投资资本的哲学 - 公司认为凭借资产负债表和有效自由现金流，可以在投资内部管道、进行合理业务发展和回购被低估股票之间有效分配资本，具体侧重点将根据情况而定 [85] 问题: STELLAR - 305头颈部研究继续推进的事件率要求以及是否考虑收购PD - 1/VEGF双特异性资产 - 公司预计有足够事件供独立数据监测委员会（IDMC）审查并做出是否进入三期的决定，但通常不讨论具体事件 [92] - 公司谨慎看待所有机会，喜欢双特异性领域，认为XB628与赞佐利替尼的潜在组合有很好的覆盖范围，但目前PD - L1/VEGF靶向双特异性药物缺乏差异化，关键数据有待披露 [94][95] 问题: 非透明细胞肾细胞癌研究的预期以及卡博替尼在该患者群体中的表现 - 该研究是肾癌领域针对较小患者群体的首个三期研究，阳性结果将使患者受益；研究将赞佐利替尼 + 纳武单抗与舒尼替尼进行比较，公司认为赞佐利替尼优于卡博替尼，卡博替尼 + 纳武单抗已击败舒尼替尼，因此该研究成功概率较高；舒尼替尼在非透明细胞肾癌中的无进展生存期（PFS）通常约为5 - 6个月 [98][99] 问题: STELLAR - 303统计分析中双主要终点与共同主要终点的定义、α消耗以及对XB628扩展工具包的想法 - 双主要终点意味着任一终点阳性即可判定研究阳性，不要求α值平均分配；共同主要终点则要求两个终点均为阳性 [108] - XB628能使NK细胞与肿瘤细胞共定位，提高NK介导的细胞毒性，公司对其在关键治疗领域的潜力感到兴奋，对于多有效载荷等技术，将在研发日活动中分享更多战略信息 [106][107] 问题: STELLAR - 303中赞佐利替尼 + 阿特珠单抗在ITT人群中的表现以及对照臂的预期，STELLAR - 304是否会有中期总生存期（OS）更新以及是否需要OS数据才能提交申请 - 在STELLAR - 1研究中，赞佐利替尼 + 阿特珠单抗在ITT人群中的中位OS为11.7个月，在非肝转移患者群体中为18.5个月；对照臂雷戈拉非尼在ITT患者群体中的基准约为6 - 8个月 [111][112] - 关于STELLAR - 304是否有中期OS更新以及是否需要OS数据才能提交申请，未给出明确答复 [110] 问题: CABO早期采用者的特征以及XL - 309的数据情况 - 关于CABO早期采用者的特征，公司表示在商业环境中无法获得详细患者信息，但总体上医生对药物的使用持广泛兴奋态度 [118][119] - XL - 309是小分子USP1抑制剂，正在进行单药和与PARP抑制剂联合的剂量递增试验，公司将在获得完整数据集后公开分享数据 [121] 问题: 神经内分泌肿瘤推出的动态，包括吸收来源、使用顺序以及与竞争对手的比较 - 神经内分泌肿瘤推出仍处于早期阶段，公司预计药物将广泛应用于不同起源部位和治疗线，目标是成为该领域小分子药物的领导者 [124] 问题: 临床试验销售情况以及定价能力的考虑 - 第一季度临床试验销售约为1200万美元 [128] - 未提及定价能力的具体考虑 [126] 问题: STELLAR - 311试验因卡博替尼获批同一适应症而面临的成功界限变化 - 该试验将赞佐利替尼与依维莫司作为进展期SSA患者的首个口服治疗进行比较，是不同的领域；全球思想领袖对该试验选项感到兴奋，目前不太担心与卡博替尼竞争 [130][131]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度，Ogemda净产品收入达3050万美元，较上一季度增长11%，主要因季度处方量增长16% [7][13][23] - 2025年第一季度，公司运营费用（不包括销售成本）为6890万美元，其中包括1290万美元的非现金股票薪酬费用，与2024年第四季度相比，剔除2000万美元的一次性费用后，运营费用季度环比下降约4% [23] - 第一季度末，公司现金余额为4.73亿美元，无债务，基于当前运营计划，预计未来无需额外融资 [23][24] 各条业务线数据和关键指标变化 Ogemda业务 - 2025年第一季度，Ogemda季度处方量增至超900份，较上一季度增长16%，自推出以来累计处方量超2500份，较上一季度增长16% [7][15] - 优先一级账户中，100%的账户在获批后试用了Ogemda；优先二级账户中，75%的账户在获批后试用了Ogemda，且在优先三级账户中的试用情况持续增加 [52] 临床试验业务 - 全球FIREFLY 2确证性试验的入组进展良好，预计2026年上半年完成全部入组 [8][9] - DAY 301项目正处于1a期试验的剂量递增阶段，已清除第一个剂量组 [61][62] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有2.6万名复发或难治性BRAF改变的PLGG患者，其中约一半可能处于长期缓解状态，无需额外全身治疗 [16][17] - 优先一级账户平均管理约230名患者，优先二级账户平均管理约60名患者，优先三级账户平均管理约40名患者 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年公司业务的三个优先事项：一是将Ogemda确立为二线及以上小儿低级别胶质瘤的标准治疗方案，推动其收入增长；二是推进FIREFLY 2和DAY 301的临床开发管线；三是进一步拓展产品组合 [6][7] - 为充分挖掘Ogemda的潜力，公司计划增加现有处方医生的处方深度，扩大处方医生群体，强化Ogemda在二线治疗中的价值，并确保医生和患者获得所需信息和支持 [20] 行业竞争 - 在BRAF融合的PLGG患者二线治疗中，尚无明确的标准治疗方案，现有疗法（如化疗、MEK抑制剂等）的广泛使用和医生的固有用药习惯是Ogemda成为标准治疗方案的主要障碍 [76][77] - 在PLGG的V600细分市场，已有其他获批药物用于一线和复发治疗，公司在该细分市场的重点是在这些药物使用后的序贯治疗 [77][78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2025年初实现了又一个增长和强劲财务表现的季度，Ogemda的持续增长以及市场动态表明其是公司的基础机遇，将推动长期价值创造 [6][7] - 尽管宏观经济因素给许多生物技术公司带来挑战和不确定性，但公司拥有坚实的财务基础，未来几个季度有多种创造价值的选择 [11] - 公司对Ogemda的收入持续稳定增长充满信心，因为其在复发/难治性PLGG中仍有巨大的未开发潜力，包括处方医生采纳率增加、标签内患者需求稳步增长、支付方批准率高以及患者治疗周期延长等 [8] 其他重要信息 - 公司合作伙伴Ipsen宣布其toborafenib的申请已被EMA受理审查，距离该地区患者更近一步 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 市场上Ogemda的治疗持续时间以及医生长期使用该药物的计划 - 公司进入市场接近一年，目前评论治疗持续时间尚早，但每月有很高比例的患者继续接受治疗，趋势与FIREFLY 1研究结果相似 [27][29] 问题2: 新患者和持续治疗患者的收入占比，以及活跃患者的更新数量 - 新患者开始治疗和正在接受治疗的患者动态与2月季度电话会议讨论的情况相似，标签内和标签外患者的大致比例仍为90%和10%，未来关键指标是总处方量和收入 [33][34] 问题3: 2025年第一季度遇到的逆风因素，特别是毛收入与净收入以及报销方面 - 1月因年终假期导致扫描和医生预约延迟，出现季节性放缓，但此后新患者开始治疗的数量反弹，4月表现强劲；公司实施的项目有效缓解了第一季度支付方动态和免赔额重置对患者的影响 [35][36] - 第一季度毛收入与净收入比例处于12% - 15%的范围，略接近上限，主要因1月提价带来的CPIU罚款以及第一季度对患者额外的共付援助 [39] 问题4: 如何看待未来新患者开始治疗的情况，4月的趋势是否可作为全年的运行率，以及各分销渠道的库存水平及其影响 - 未来新患者开始治疗将保持稳定增长，这是一种类似于罕见病的推出轨迹，与成人肿瘤推出不同，因PLGG患者治疗决策相对不频繁、治疗周期长和疾病进程特点 [44][45] - 公司将渠道库存保持在2 - 4周的可用天数范围内，目前渠道库存变化对本季度无重大影响，随着销售增长，库存将持续增加 [46] 问题5: 各优先中心的渗透情况，以及如何增加低级别账户的渗透率 - 优先一级账户中，100%的账户在获批后试用了Ogemda；优先二级账户中，75%的账户在获批后试用了Ogemda，且在优先三级账户中的试用情况持续增加 [52] - 公司目前的重点是增加处方深度，包括扩大医生对适合使用Ogemda的患者范围的认知，以及推动医生在治疗早期使用该药物 [53] - 儿科肿瘤医生在评估新治疗方案时较为保守，会考虑药物的长期效果和毒性，为医生提供Ogemda的深入使用经验对提高其接受度至关重要 [54][55][58] 问题6: DAY 301项目的肿瘤类型、已完成的剂量水平、数据公布时间和详细程度 - DAY 301项目处于1a期试验的剂量递增阶段，入组患者为表达PTK7的特定肿瘤类型（如子宫内膜癌、非小细胞肺癌、三阴性乳腺癌等成人实体瘤患者），已清除第一个剂量组 [61][62] - 公司计划达到安全有效的剂量后，回填患者以积累经验，然后进入剂量扩展阶段，届时将缩小至特定组织学类型，但具体类型暂未披露 [62] 问题7: 文献中PTK7表达数据与临床所见是否匹配，以及是否有决定项目继续推进和数据披露的安全性或有效性门槛 - 目前判断公开的PTK7表达数据与临床所见是否一致还为时过早 [64] - 项目继续推进的决策将综合考虑安全性和合理的有效性，需要在1期试验中找到可耐受且具有一定抗肿瘤活性的剂量，以便在后续注册项目中进一步探索 [67] 问题8: 欧洲市场与美国市场的比较，包括市场情况、处方行为差异以及医生对ORR数据与PFS或OS等结果终点的接受程度 - 欧洲的患者群体与美国相似，但各国在定价和报销方面存在差异；欧洲的临床护理标准与美国大致相似，但欧洲的产品非标签使用较少，MAP激酶或靶向疗法的使用也较少 [71][72] - 欧洲治疗PLGG患者的研究人员和医生在评估产品疗效时，仍将缓解率作为重要依据，与美国情况相似 [72] 问题9: 从长期来看，Ogemda相对于MEK抑制剂或其他靶向疗法的定位，以及相关担忧或动态 - 在BRAF融合的PLGG患者二线治疗中，尚无明确的标准治疗方案，Ogemda的目标是成为该二线标准治疗方案，但现有疗法的广泛使用和医生的固有用药习惯是主要障碍 [76][77] - 在PLGG的V600细分市场，已有其他获批药物用于一线和复发治疗，公司在该细分市场的重点是在这些药物使用后的序贯治疗 [77][78] 问题10: 公司现金余额为4.73亿美元的情况下，引入新资产或进行业务发展的意愿 - 业务发展对公司长期增长至关重要，公司有积极的业务发展流程，会评估多个机会，但对投资项目有较高要求，会寻找能推动业务增长的机会 [81]