转自：北京日报客户端 9月12日至13日，海淀区科技发布厅系列活动——中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）在中关村展示交 易中心举行。中国细胞与基因治疗联盟在会上宣告成立，全球未来医药健康产业孵化平台也在同日发 布。 北京市科委、中关村管委会二级巡视员汤健介绍，近三年来北京获批上市的医疗器械产品数量居全国首 位。2024年北京医药健康产业规模达1.06万亿元，同比增长8.7%，成为全国首个医药健康产业破万亿的 城市。 海淀区副区长崔瑛介绍，依托区域内清华、北大等37所高等院校，以及北医三院、北大肿瘤医院等57家 二级以上医院在细胞与基因治疗（CGT）领域的深厚积淀，海淀区已形成创新研发与临床资源交汇 的"人才高地"，并聚集了百图生科、艺妙神州、因诺惟康、诺思兰德等一批致力于细胞与基因治疗药物 研发的创新型企业，为CGT等前沿领域提供了持续的创新动能。下一步，海淀将以政策开放、数据开 放、空间开放、机制开放与各界携手共进，共同推动我国CGT产业实现从"跟跑"到"领跑"的跨越。 北京首都科技发展集团科技服务有限公司总经理舒婷介绍，会上发布的全球未来医药健康产业孵化平台 将依托中关村前孵化创新中心，升级建设数据底座 ...

项目概况 - 科投·国健心源智谷Bio Park产业园建筑主体结构全部完工 项目位于青山湖街道大园路东侧 规划建设18栋建筑 包含高层标准厂房 独栋研发楼与双拼生产车间[1] - 项目由临安区科投集团投资建设 目前二次结构完成90% 地上机电安装完成70% 现场有近600名工人同时作业[1] - 计划2024年底幕墙和机电安装完成90% 装修进度达70% 2026年6月整个园区项目建设全部完成[1] 运营架构 - 园区运营采用"一中心 三平台 四产业"创新架构 一中心即长三角生命科学研发中心作为研发枢纽[2] - 三平台包括创新孵化平台提供临床需求对接 资本技术交易 注册报证 人才培训等服务 成果转化平台协助企业布局产品管线 制定市场策略 共享服务平台配备中试生产车间 CDMO平台和公共检测实验室[2] - 四产业方向涵盖精准医疗 AI+医疗 细胞与基因治疗(GCT) 高端医疗器械等高附加值领域[3] 基础设施与服务 - 园区配备每平方米100瓦高标准供电 工业级供水 集中供气系统及专业废水处理设施[3] - 提供全周期服务包包括市场推广组织创新大赛 技术转化提供CRO CDMO服务 产业金融涵盖基金对接 设备租赁 人才服务覆盖专家引进 政策申报[3] - 联动临安专项扶持政策 在租金减免 人才补贴 项目审批等方面开辟绿色通道[3] 招商进展 - 园区招商工作已启动 本月招商中心即将启用 已有多个优质项目进入洽谈阶段[3] - 项目将推动科技创新和产业创新深度融合 助力临安在生物医药 高端装备等新兴产业领域实现新突破[3]

行业创新成果 - 2019年以来浦东累计获批1类新药29个占上海78% 创新医疗器械31个占上海57% [1] - 2024年获批6款1类创新药和4款创新医疗器械 覆盖多个重大疾病领域并实现多项"首个"和"首创"突破 [1] - 细胞基因治疗领域领先 已获批4款CAR-T产品占全国57% [1] 产业生态建设 - 细胞基因治疗领域集聚超170家产业链上下游企业 涌现多款全国首个首创细胞基因药物 [1] - ADC领域企业集聚效应显著且技术领先 脑机接口与同位素药物等新兴赛道已形成规模效应 [1] - 张江药谷形成从基础研究到产业转化的完整生态 成为细胞治疗产业策源地与风向标 [2] 战略发展规划 - 发布生物医药产业园区功能提升方案 实行"1+1+X"空间布局打造全球创新药械首发地 [2] - 推动"张江药谷+"品牌统一化建设 实现名称标识与服务标准三统一 [2] - 未来将强化源头创新与转化平台 扩大国际合作开启万亿级新纪元 [2][3] 政策支持方向 - 坚持科技创新与制度创新双轮驱动 研发与制造并重发展策略 [2] - 持续推动细胞基因、脑机接口、ADC及同位素药物等新兴赛道集聚 [3] - 目标打造全球生物医药创新高地与临床首用产品策源地 [2][3]

行业活动与平台建设 - 中国南沙细胞和基因产业创新发展大会在广州南沙举行 聚焦细胞和基因前沿技术与产业发展 吸引逾千家企业报名 [1] - 大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心 大湾区生物治疗健康效应评价中心 大湾区临床级种子细胞库正式启动 推动产业标准化规范化发展 解决技术管理难题 [1][5] - 南沙区科技局发布生物医药与健康产业地图 统筹产业图谱 空间载体 支持政策 人才供给 金融支持等关键要素资源 [3] - 广东医谷签约基因治疗 免疫治疗和干细胞药品领域领先企业 总投资额约5亿元 年产值预计达10亿元 [5] 市场规模与发展前景 - 2024年中国细胞与基因治疗市场规模超80亿元人民币 其中CAR-T疗法占主导地位 2030年有望突破289亿元 [2] - 国际权威机构预测2030年全球CGT市场规模将达760亿美元 [2] - 2024年广东生物医药与健康产业集群实现营业收入约4486.63亿元 医药制造业营业收入1962.52亿元 [2] 政策支持体系 - 国家《"十四五"生物经济发展规划》明确发展基因诊疗 干细胞治疗 免疫细胞治疗等新技术 [2] - 南沙准许细胞和基因治疗企业经备案后依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用 [3] - 《南沙方案》给予15%企业所得税优惠 "创新驱动27条" "国际化人才特区九条"等政策形成合力 [3] 产业生态布局 - 南沙依托区位 政策 人才优势将生物医药与健康 细胞与基因产业确立为重点培育方向 [3] - 南沙已有超400家生物医药企业落户 其中细胞与基因企业超过40家 各类企业和平台相互协作构建完整产业生态 [3] - 广州市委常委表示南沙将依托政策温度 研发精度 临床速度 生态广度 人才高度打造大湾区细胞和基因产业创新高地 [1] 行业挑战与监管 - 细胞与基因治疗临床应用责任主体尚不明确 法律法规滞后于产业发展 安全与利益存在冲突 [4] - 行业良莠不齐加大监管难度 临床治疗环节全流程监管存在空白 [4] - 专家建议参照药品监管流程和上市标准要求细胞与基因治疗研究应用 采用"放管结合"方式包括飞行检查等稽查手段 [4]

政策支持与产业启动 - 2024年1月三部委联合发文支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革 允许细胞和基因治疗企业在一定条件下开展限制类细胞移植治疗技术临床应用 [1] - 8月26日大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心 大湾区生物治疗健康效应评价中心 大湾区临床级种子细胞库正式启动 均落户南沙 [1] 种子细胞库建设 - 广东济和干细胞工程有限公司牵头推进大湾区临床级种子细胞库建设 计划总投资2亿元 [3] - 种子细胞库聚焦质量可控 安全可溯 伦理合规目标 推动区域细胞资源标准化管理 加速临床研究与治疗转化 [4] - 项目建成后将推动帕金森病 糖尿病 卵巢早衰等疾病的新临床解决方案 提升细胞治疗技术可及性 [4] - 项目以产研学金服用融合发展为互动轴 实现创新链与产业链对接 降低企业准入门槛和投资风险 [4] 评价中心建设 - 大湾区生物治疗健康效应评价中心致力于建立国际领先的生物治疗安全性 有效性及健康效应评价体系 [5] - 中心计划聚焦四大核心方向：细胞治疗疗效多维评价体系 毒副作用机制研究与预警 免疫力精准评估与干预监测 生理年龄精准预测与健康干预评估 [6][7] - 具体包括开发基于多组学分析的疗效评估模型 构建人工智能预警模型 建立免疫细胞功能动态分析平台 开发生物年龄量化算法等 [6][7] 公共服务中心建设 - 大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心是粤港澳大湾区首个集高精度质量检测 智能化样本存储 全链条数据管理于一体的国家级公共服务中心 [9] - 中心由南沙公控集团联合中山大学附属第三医院共同打造 总投资约6815万元 分两期推进 [9] - 将构建四端联动的干（体）细胞治疗信息数据全流程管理平台 覆盖采集 制备 质检 存储 临床应用等全流程 [9] - 一期计划于2026年完成建设并进入试运营 承接医疗机构和科研机构临床研究和检验检测试点 [10] 临床应用案例 - 今年6月全国首例地中海贫血细胞与基因治疗临床应用患者在广州市第一人民医院南沙医院成功出舱 [3] - 全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝功能衰竭临床应用在南沙成功实施 [3] 产业生态现状 - 南沙已有超400家生物医药企业落户 其中细胞与基因企业超过40家 [13] - 企业和平台相互协作 加速构建完整的细胞基因产业生态体系 [13] - 南沙开发区投资促进局 南沙产发 广东医谷分别与企业就具体合作项目进行了签约 [13] 专家观点 - 南沙具有突出的大湾区区位优势 可充分联合港澳发挥生物医药发展优势 打造国际标准的临床评价基地 [12] - 南沙可集中精力建设全球生物治疗创新高地 借助信息化手段优化治疗方案 通过数据积累和AI技术提升疗效确定性 [13]

核心财务表现 - 2025年上半年实现营业收入1.2亿元 同比增长6% [1] - 归母净利润亏损1.05亿元 较上年同期减少亏损877.53万元 [1] - 研发投入2321.34万元 占营业收入比例达19.37% [2] CRO业务进展 - 细胞和基因治疗CRO业务收入4069.98万元 同比增长3.79% [1] - 累计服务科研实验室客户超14000家 市场覆盖率持续提升 [1] - 通过学术亮相+平台搭建+精准营销策略推动国际化进程 [1] CDMO业务发展 - 细胞和基因治疗CDMO业务收入6561.67万元 与上年同期基本持平 [1] - 累计协助客户获得国内外IND批件52项 承接CDMO项目超540项 [1] - 其中III期临床项目5项 年内新增订单额超9000万元 [1] 再生医学布局 - 开展干细胞、免疫细胞等工艺开发及制备 [2] - 与头部企业及科研机构共建联合实验室 参编团体标准 [2] - 子公司人真皮成纤维细胞外泌体通过INCI审核 纳入全球化妆品原料名录 [2] 产能建设与技术升级 - 临港产业基地一期全面投产 产线数量与产能规模居国际行业前列 [2] - 产能利用率逐步提升 有助于控制成本和提高交付效率 [2] - 新增发明专利申请2项 实用新型专利申请8项 攻克包装细胞合胞体形成等关键技术 [2] AI技术应用 - 构建智能研发体系和AI模型 提升研发生产效率 [3] - 开发基于BERT的病毒产量预测模型 优化病毒包装规模 [3] - 利用生成式AI赋能序列设计创新 构建Transformer、Diffusion等深度学习框架的AI模型 [3] - 开发基于病毒高通量测序数据的自适应算法 打造闭环式智能育种平台 [3]

核心观点 - 公司突破肝外重要器官和组织靶向递送难题 利用AI纳米递送技术赋能OpenCGT平台 旨在解决细胞与基因治疗领域的递送痛点 加速CGT疗法研发及临床转化 [2][4][6] - 公司完成4亿元D轮融资 由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投 资金用于平台自动化升级、自研管线推进及国际战略合作 [7] 技术突破 - 开发生成式AI纳米材料设计系统 通过11种纳米算法集群和AI Agent 将脂质纳米设计空间扩大1000倍以上 [4] - 高通量干湿实验数据平台每周完成超1000剂型筛选 产生100倍以上的递送物理及生理数据 支持算法开发 [5] - 在小鼠模型中实现8倍基因边际效率提升 猴子实验中达到90%以上疾病基因超低能力验证 [5] 产品进展 - 核心管线MTS004完成临床III期并进入NDA申报阶段 另有3款管线进入关键临床 [5] - OpenCGT平台启动首个合作项目 赋能锐正基因开发基于mRNA-LNP的肝靶向CRISPER基因编辑疗法 [6] 行业背景 - 细胞与基因治疗是第三代药物创新主赛道 北京市计划2027年培育CGT领域前沿技术企业20家以上 形成国际影响力产业集群 [6] - 全球多数CGT研发失败源于递送问题 传统脂质体肝外器官递送效率低（肺肝靶向比99:1） 病毒载体存在免疫原性和载量限制风险 [4] 团队优势 - 联合创始人包括美国工程院院士陈红敏（主导过两款纳米药物在美上市）和MIT AI科学家王文首博士（开发AI材料设计系统模拟纳米颗粒人体路径） [5] 战略定位 - OpenCGT平台类比OpenAI 旨在降低CGT开发门槛与成本 整合院校科研力量、三甲医院资源和创新药企研发全链路 [6] - 平台填补高端制剂与递送系统产业转化关键空白 助力北京打造国际CGT产业创新高地 [7]

细胞与基因治疗(CGT)行业趋势 - 细胞与基因治疗是继小分子药物、抗体药物后的第三代药物创新主赛道[2] - 行业当前最大痛点之一是材料递送效率不足[2] - AI参与药物研发成为行业趋势 可加快研发速度并降低门槛[2] - 北京市计划到2027年培育20家以上CGT领域前沿技术企业 打造国际影响力产业集群[3] 剂泰科技融资与技术突破 - 公司完成D轮融资4亿元人民币 由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投[2] - 通过AI驱动的纳米递送技术(如LNP)解决了CGT和mRNA药物在靶向递送等方面的"卡脖子"问题[2] - 利用AI大模型(METiSLipidLM和PhatGPT)构建超大规模脂质库 成功绕开国际专利限制[2] - 正式发布OpenCGT平台 旨在降低开发门槛与成本 孵化突破性CGT疗法[3] 北京市政策支持与产业布局 - 北京市设立总规模200亿元医药健康产业投资基金 重点布局创新药、CGT等前沿领域[4] - 北京市加快推动人工智能+医药健康创新发展行动计划[4] - 大兴区将生物医药产业作为核心赛道 全力打造"中国药谷"品牌[4] OpenCGT平台发展 - 平台聚焦精准药物递送痛点 赋能CGT疗法研发及临床转化[3] - 打通北京市院校科研力量、三甲医院资源、CGT创新药企全链路[3] - 已启动首个项目 赋能锐正基因开发mRNA-LNP肝靶向CRISPER基因编辑疗法[3] - 填补高端制剂与递送系统产业转化关键空白[4]

新华财经北京8月4日电（记者刘旭阳李唐宁）剂泰科技宣布近期已完成D轮融资，募资总额为4亿元人 民币，由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投。融资资金将用于剂泰科技多个 战略重点的推进，包括平台自动化升级、自研产品管线推进、深化国际战略合作及高端人才引进。 细胞与基因治疗（CGT）是继小分子药物、抗体药物后，第三代药物创新的主赛道。2024年北京市科 委、中关村管委会等5部门联合发布《北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展三年行动方案》，并明 确"2027年北京市将培育CGT领域前沿技术20家以上，加速形成具有国际影响力的细胞与基因治疗产业 集群。" 剂泰科技已揭牌成立Open CGT技术平台。他们表示，该平台旨在聚焦精准药物递送的行业痛点，降低 开发门槛与成本，孵化并赋能突破性CGT疗法的研发及临床转化，助力北京打造生命健康产业"新引 擎"。 他们表示，依托AI纳米递送技术创新，剂泰科技OpenCGT平台旨在打通北京市优质院校科研力量、大 型三甲医院资源、CGT创新药企研发全链路。目前，该平台已正式启动首个项目。 （文章来源：新华财经） ...

融资与资金用途 - 公司完成D轮融资 募资总额4亿元人民币 由北京市医药健康产业投资基金和大兴区产业投资基金联合领投 [1] - 融资资金将加速平台自动化升级 自研产品管线推进 深化国际战略合作及高端人才引进 [1] 技术平台与战略合作 - 公司发布Open CGT递送平台 聚焦精准药物递送行业痛点 旨在降低开发门槛与成本 孵化并赋能突破性细胞与基因治疗疗法研发及临床转化 [1] - 平台依托AI纳米递送技术创新 打通北京市优质院校科研力量 大型三甲医院资源 CGT创新药企研发全链路 [1] - 平台已正式启动首个项目 赋能锐正基因开发基于mRNA-LNP的肝靶向CRISPER基因编辑疗法 [1] 产业背景与政策支持 - 北京市医药健康产业投资基金重点投向创新药 创新医疗器械 细胞与基因治疗 数字医疗等新兴产业领域 [1] - 北京市设立总规模200亿元医药健康产业投资基金 重点布局创新药 创新医疗器械 细胞与基因治疗 数字医疗等前沿领域 [2] - 北京市加快细胞与基因治疗产业创新发展 目标2027年培育CGT领域前沿技术企业20家以上 形成具有国际影响力的产业集群 [2] 行业地位与战略意义 - 公司是人工智能驱动纳米材料创新的生物科技公司 专注于利用靶向药物递送和发现技术 [2] - Open CGT递送平台填补高端制剂与递送系统产业转化的关键空白 助力北京打造国际CGT产业创新高地 [2] - 平台落地将加速原创新成果转化 吸引全球顶尖人才 技术 资本汇聚 提升CGT领域国际竞争力 [2] - 细胞与基因治疗是继小分子药物 抗体药物后的第三代药物创新主赛道 [2]