而近日， Georg Schett 团队在《柳叶刀》子刊 《 柳叶刀·风湿病学 》上发表了一片题为 ： Local immune effector cell-associated toxicity syndrome in CAR T-cell treated patients with autoimmune disease: an observational study 的研究论文。 该研究发现，77% 的自身免疫病患者在接受 CD19 靶向的 CAR-T 细胞治疗后，会发生一种神秘的"器官特异性炎症"，看起来像是疾病复发， 但又截然不同， 研究团队将其命名为—— 局部免疫效应细胞相关毒性综合征 （ local immune effector cell-associated toxicity syndrome，简称为LICATS） ，这一现象究竟 是危险信号，还是治愈的必经之路？ 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近年来，原本用于癌症治疗的 CAR-T 细胞疗法 ，在系统性红斑狼疮、 系统性硬化病、特发性炎性肌病等 自身免疫病 中大放异彩。 2021 年，德国埃尔朗根-纽伦堡大学 Georg Schet ...

行业突破 - 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院与上海交通大学医学院附属瑞金医院利用细菌（Komagataeibacter xylinus）作为"生物3D打印机"，成功开发出全结构人工耳廓支架，突破传统耳廓再造技术瓶颈 [2][4] - 该技术通过高透氧硅胶模具引导细菌分泌纳米纤维素，实现耳廓复杂三维结构的精准复制，支架弹性模量达3.89-9.56 MPa，力学强度媲美真实软骨 [5][8] 技术优势 - **精准复刻**：支架可完美复现对耳轮、耳甲腔等复杂结构，支持通过患者CT数据3D打印模具实现个性化定制 [8][9] - **性能稳定**：50天浸泡实验零变形，拉伸强度接近真实软骨，且人体缺乏纤维素酶使支架可长期存留 [8] - **生物相容性**：内毒素含量仅0.06 EU/mL（低于国际Ⅲ类医疗器械标准0.25 EU/mL），软骨细胞/皮肤细胞存活率＞95% [8] 临床痛点解决 - 传统肋软骨移植需多次手术（儿童肋骨量不足）、雕刻依赖医生经验、术后并发症风险高（感染率15%-20%） [4] - 新技术避免取肋软骨，实现微创植入（压缩后经小切口自动恢复立体形态），尤其适合儿童患者 [9] 应用前景 - 该技术首次将微生物制造引入器官再造领域，未来或扩展至心脏瓣膜、血管网络等复杂组织工程 [9] - 全球小耳畸形发病率约0.5‰（中国新生儿发病率0.5‱），每年潜在需求超7000例，新技术有望覆盖未满足临床需求 [4][9]

免疫检查点阻断疗法现状 - 抗PD-1/PD-L1单抗为代表的免疫检查点阻断（ICB）疗法已彻底改变癌症治疗格局，全球上市十余种相关药物，覆盖70余种癌症[2] - 但多数癌症患者对ICB疗法无响应或快速产生耐药性，疗效取决于树突状细胞（DC）介导的抗原呈递和T细胞激活机制[2] STAT5与STAT3平衡机制发现 - 密歇根大学团队在Nature发表研究，证实STAT5与STAT3的平衡关系直接塑造树突状细胞功能及肿瘤免疫反应[3] - STAT3在肿瘤微环境（TME）中常被激活，抑制DC成熟并阻碍T细胞迁移，而STAT5在GM-CSF等刺激下发挥抗肿瘤免疫作用[7] - 单细胞RNA测序显示DC1中STAT5/STAT3通路与ICB疗法临床结局显著相关，STAT3敲除可激活DC1并增强T细胞免疫[8] PROTAC降解剂开发突破 - 研究团队开发靶向STAT3的PROTAC降解剂SD-36和SD-2301，其中SD-2301能高效降解STAT3并重编程DC转录网络[9] - 动物实验表明SD-2301单药对晚期肿瘤及ICB耐药肿瘤均有效且无毒性，通过恢复STAT5/STAT3平衡实现治疗敏感化[9] 研究价值与行业影响 - 首次揭示ICB疗法通过重塑DC内STAT5/STAT3动态平衡激活T细胞免疫，为联合疗法提供新靶点[10] - PROTAC降解剂技术开辟肿瘤免疫治疗新路径，尤其针对现有ICB疗法无响应患者群体具有转化潜力[3][9]

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 三核苷酸重复 （TNR） 疾病 是由基因组中扩增的三核苷酸重复序列引起的神经系统疾病，这些重复序列会以长度依赖的方式变得不稳定。CAG 重复序列存在于 约三分之一的致病性 TNR 位点中，包括导致 亨廷顿病 （HD） 的 HTT 基因。 弗里德赖希共济失调 （FRDA） 是最常见的遗传性共济失调，由 FXN 基因上的 GAA 重复序列扩增所致。这些疾病目前都还没有已获批的治疗方法。 对于亨廷顿病患者而言，通常 HTT 基因中 CAG 重复扩增超过 40 次，这种重复扩增导致蛋白质中出现异常的多聚谷氨酰胺链，从而导致蛋白质异常折叠，干扰 细胞功能。 CAG 重复次数越多，发病越早，病情进展越快，而 CAG 重复中即使只出现一个 CAA 将重复中断，就能将发病年龄延迟十多年。 2025 年 5 月 26 日， 刘如谦 教授团队在 Nature 子刊 Nature Genetics 上发表了题为： Base editing of trinucleotide repeats that cause Huntington's disease and Friedreich's ata ...

编辑丨王多鱼 排版丨水成文 近期， iPSC 衍生细胞领域领军药企 士泽生物医药 （苏州 /上海） 有限公司 相继取得多项突破性进展， 士泽生物 自主开发的多款通用细胞治疗新药 已获得 中国国家药监局 （ NMPA） 和 美国 食品药品监督管 理局 （ U.S. FDA ） 正式批准的 七 项 正式 注册临床试验批件 ， 且全部聚焦于： 通用 型 iPSC 衍生细 胞 新药 用于治疗中枢神经系统疾病 （ CNS Diseases） 。 士泽生物 已获批并完成两项国家级备案干细胞临床研究项目 （均为 "国内首个"） ，拥有一项美国 FDA 认证全球孤儿药资格新药，多个"国内首个或全球首款 （FIC） "新药产品已进入 中美注册临床试验阶段， 且 均由 国家级神经疾病医学中心为代表的 顶级医院神经内外科牵头及联合开展 注册临床试验 ， 包括用 于治疗： 全球第二大神经退行性疾病 原发性帕金森病 （中美注册临床 I期） ； 早发性帕金森病 （中国注册临床I/II 期） ； 重大神经系统疾病脊髓损伤 （中美注册临床 I期） ； 肌萎缩侧索硬化症/渐冻症 （中国注册临床 I/II期 及 美国注册临床 I期） ， 为 中 ...

编译丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 神经精神疾病 具有复杂的病理机制、显著的临床异质性以及漫长的临床前期，这给早期诊断和精准干预策略的制定带来了挑战。 随着大规模多模态神经影像数据集的发展以及人工智能 （AI） 算法的进步，将多模态成像与 AI 技术相结合已成为早期发现神经精神疾病以及为其量身定制个性 化治疗方案的关键途径。 2025 年 5 月 20 日，北京师范大学 舒妮 教授、南京航空航天大学 黄伟杰 副研究员在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上发表了题为 ： AI-powered integration of multimodal imaging in precision medicine for neuropsychiatric disorders 的综述论文。 在这篇综述中， 作者概述了多模态神经影像技术、人工智能方法以及多模态数据融合策略，强调了基于神经影像数据的多模态人工智能在神经精神疾病精准医疗 中的应用，并探讨了其在临床应用中的挑战、新兴解决方案以及未来的发展方向。 神经精神疾病，例如阿尔茨海默病、自闭症、抑郁症等，如同一幅复杂的拼图：症状多样、病因隐蔽， ...

以下文章来源于OriCell细胞生物学 ，作者赛业云课堂 OriCell细胞生物学 . 肝脏是人体重要的代谢和解毒器官，然而，病毒性肝炎、脂肪性肝病、药物性肝损伤、肝纤维化和肝癌等系列疾病已 成为全球性健康难题。近年来， 芒果苷 作为一种天然化合物，因其显著的抗氧化、抗炎和代谢调节作用，逐渐成为 肝脏疾病防治研究的新焦点 。 河北师范大学 王蒙 团队长期从事肝脏疾病的基础研究 ， 为 芒果苷作为肝脏保护剂的应用 提供了重要机制依据，如 激活Nrf2信号通路保护DNase2、抑制炎症信号通路，以及恢复PDE3B稳定性减轻酒精性肝损伤等，为开发新型肝脏 疾病治疗策略提供了新靶点和思路。 5 月27日（周二）晚，赛业云课堂特邀河北师范大学王蒙博士做精彩授课分享，深入探讨芒果苷与肝脏疾病 防治：前沿研究与应用。 欢迎从事肝脏疾病研究的科研人员，或对芒果苷天然药物研发感兴趣的科研人 员，一同参与本期精彩直播！ 报名参与课程还有机会赢取 赛业OriCell 科研汪公仔、LABUBU收纳包 、爱奇艺季卡 等精美好礼！ 前沿资讯：掌握芒果苷在肝脏疾病防治领域的最新研究动态。 深度解析：了解芒果苷作用机制，助力科研思路拓展。 ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 2021 年， AlphaFold2 的问世曾让整个科学界沸腾，它用深度学习 （ Deep Learning） 技术解决了困扰 生物学 50 年的蛋白质折叠难题，实现了对蛋白质结构的快速、精准预测，并于 2024 年获得了诺贝尔奖的 认可。 2025 年 5 月 23 日， 南开大学统计与数据科学学院 郑伟 教授联合新加坡国立大学张阳教授、密歇根大学 安娜堡分校及密歇根州立大学的研究人员，在 Nature 子刊 Nature Biotechnology 上发表了题为 ： Deep-learning-based single-domain and multidomain protein structure prediction with D-I-TASSER 的研究论文。 这些结果凸显了一条新途径——把深度学习与基于经典物理学的折叠模拟相结合，从而实现高精度的蛋白 质结构和功能预测，这些预测可用于全基因组范围的应用。 为什么 AlphaFold 不是终点？ AlphaFold 通过海量数据训练神经网络，直接从蛋白质的氨基酸序列来预测其三维立体结构，但其局限性也 逐渐显现： ...

撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 CAR-T 细胞疗法 是最有前景的癌症治疗方法之一。然而，不同的障碍限制了其应用和疗效。其中， 衰老 是否以及如何影响 CAR-T 细胞的治疗效果，在很大程度上尚不清楚。 2025 年 5 月 20 日，洛桑大学、日内瓦大学医院的研究人员在 Nature 子刊 Nature Cancer 上发表了题 为： Age-associated nicotinamide adenine dinucleotide decline drives CAR-T cell failure 的研究论 文。 该研究表明 ， 衰老 相关的 烟酰胺腺嘌呤二核苷酸 （NAD） 水平下降驱动了 CAR-T 细胞治疗失败，而 恢复 NAD 水平，可提高衰老的 CAR-T 细胞治疗效果，这一发现为 改善 CAR-T 细胞疗法提供了一种很 有前景的方法。 基于 CAR-T 细胞 的免疫治疗策略，目前是治疗癌症最有前景的方法之一。在决定 CAR-T 细胞疗法成功 响应的各项特征中，长期维持具有干细胞样特性的 T 细胞群是至关重要的。因此，CAR-T 细胞领域正在朝 着寻找有利于 CAR-T 输注产品中干细胞样 ...

近日， 西湖大学 与 西湖凝聚体 研究团队自主研发的基于凝聚体基因递送系统 （ EASY，the first mammalian coacErvAte-baSed deliverY system） 成功入选美国基因与细胞治疗学会 （ ASGCT ） 年 度会议的口头报告和壁报双展示，成为本届大会中 唯一入选的基于凝聚体的非病毒、非脂质体的核酸递送 平台 。 EASY 系统 以天然细胞凝聚体 （ coacervates ） 机制为基础设计，能够 高效递送多种类型的核酸分子 ， 包括质粒 DNA 、 mRNA 及 CRISPR-Cas9 等基因编辑工具。 在多种原代免疫细胞中展现出出色的转染效 率，同时在体内递送实验中也取得了显著效果 。 本文将聚焦解析这一新型递送平台背后的核心机制，并探讨其在非病毒基因递送领域中的潜力与应用前 景。 图1 . 口头报告和壁报展示概要 基因递送领域的挑战与机遇 基因治疗 很重要，而其成功关键 在于开发高效安全的基因递送技术。 近来， AAV （腺相关病毒） 相关 递送系统，因其安全性、递送效率、成本等问题 正面临暂停临床试验的挑战。在这一背景下， 非病毒载体 基因递送技术成为学术 ...